Key Takeaways CorMedix launched DefenCath in 2024, generating $78.8M in H1 2025 revenues and raising guidance.CRMD acquired Melinta for $300M, adding seven marketed therapies and diversifying beyond DefenCath.MIRM's Livmarli posted $161.4M H1 2025 sales, but revenue reliance and competition pose key risks.CorMedix (CRMD) and Mirum Pharmaceuticals (MIRM) are pursuing treatments for underserved medical conditions where existing therapies are limited or nonexistent. Both companies are carving out niches in are ...

公司概况与财务表现 * Mirum Pharmaceuticals是一家专注于罕见病治疗药物开发和商业化的生物制药公司 目前拥有三款已上市的小分子药物LIVMARLI CHOLBAM和CHENODAL [1] * 公司基于2025年上半年强劲的收入增长 将2025年全年收入指引上调至4.9亿至5.1亿美元 公司业务运营现金流为正 资产负债表强劲 [1][2] 核心商业化产品表现与市场动态 * LIVMARLI已获批用于Alagille综合征和PFIC两种适应症 主要治疗儿科胆汁淤积 但在PFIC适应症中发现成人患者群体比预期更普遍 [3][4] * PFIC市场增长超出预期 原因包括其差异化的临床疗效特征（瘙痒、生长、胆红素改善） 发现了未使用过IBAT抑制剂的确诊患者 以及通过赞助基因检测提高了成人肝病学家对PFIC的认知 从而发现了新的患者 [4][5] * CHENODAL于2025年初获批用于CTX 获得了7年的孤儿药独占期 [3] * CHOLBAM获批用于胆汁酸合成障碍 [3] * 国际业务表现强劲 是推动收入指引上调的另一因素 日本合作伙伴武田制药（Takeda）近期获批Alagille和PFIC适应症并开始上市 欧洲业务也进展良好 [6] 临床管线进展与未来机会 * LIVMARLI的EXPAND试验旨在扩展其用于其他胆汁淤积性瘙痒适应症 目标人群至少包括美国的500名儿科患者 试验包含儿科（主要分析）和成人队列 预计2026年完成入组 2027年上半年获得数据 [7][8] * Volixibat用于治疗PSC的VISTA研究已完成入组 预计2026年第二季度获得顶线结果 美国患者群体超过3万人 其中约三分之二（约2万人）有活动性瘙痒 研究终点为改善胆汁淤积性瘙痒 旨在获得完全批准 目前PSC无获批药物 [9][10][12][14] * Volixibat用于治疗PBC的AVANTAGE研究设计与PSC研究相似 近期中期数据显示其瘙痒改善较安慰剂超过2分 绝对改善接近4分 并在疲劳改善方面观察到获益 确认性部分研究正在入组约200名患者 预计2026年完成入组 [17][18] * 在PBC的竞争环境中 volixibat定位为与治疗线数无关 可用于一线（UDCA治疗但瘙痒未控制 约占患者三分之二）或二线（PPAR治疗效果不佳）治疗 [20][21] * MRM-3379是用于治疗Fragile X综合征的PDE4D抑制剂 美国约有2.5万男性患者 其机制是通过抑制PDE4D提高神经元中cAMP水平 临床前数据显示其能改善认知和突触形成 且效果具有持续性 与竞争对手盐野义（Shionogi）的化合物相比 其脑渗透性更强 [22][23] * MRM-3379的二期剂量范围研究计划于2025年第四季度启动 主要研究针对16岁及以上患者（每臂52人 含安慰剂组） 并设有一个16岁以下患者的开放标签研究 三期研究规模将取决于二期结果和竞争对手数据 [25][26] 战略与展望 * 公司未来6-12个月的催化剂包括：三款上市药物的持续商业增长 2025年启动Fragile X二期研究 2026年获得PSC数据 以及EXPAND和PBC研究的入组完成 [27] * 公司专注于罕见病领域 对业务拓展（如许可引进）持开放但谨慎的态度 寻求具有明确价值、与现有能力协同、拥有可信数据且交易可行的资产 财务状况允许其保持纪律性 [28][29]

财务表现 - 2025年第二季度每股亏损0.12美元，远低于Zacks共识预期的0.31美元亏损，较去年同期0.52美元亏损大幅收窄 [1] - 第二季度总收入1.278亿美元，同比增长64.1%，超出Zacks共识预期的1.08亿美元 [2] - Livmarli净销售额8820万美元，同比增长87%，其中美国市场5700万美元，海外市场3120万美元 [7] - 胆汁酸产品(Cholbam和Ctexli)销售额3960万美元，同比增长30% [7] 产品与管线 - Livmarli获全球批准治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒症，并在美欧获批治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [3] - 2023年8月收购Travere Therapeutics的胆汁酸产品线，新增Cholbam胶囊和Ctexli片剂 [3] - 主导管线药物volixibat正在两项IIb期研究中评估治疗原发性胆汁性胆管炎(VANTAGE研究)和原发性硬化性胆管炎(VISTAS研究) [12] - 计划2025年第四季度启动PDE4D抑制剂MRM-3379治疗脆性X综合征的II期研究 [13] 运营与研发 - 研发支出4610万美元，同比增长41% [9] - 销售及管理费用6330万美元，同比增长28.7% [9] - 截至2025年6月30日，现金及投资总额3.217亿美元，较3月底的2.986亿美元有所增加 [9] 市场表现与指引 - 8月6日盘后股价上涨8.6%，因业绩超预期及上调2025年收入指引 [4] - 年内股价累计上涨29.1%，远超行业0.2%的涨幅 [6] - 将2025年收入指引从4.35-4.5亿美元上调至4.9-5.1亿美元 [10] 监管进展 - FDA近期批准Livmarli新片剂剂型，2025年6月在美国上市，为老年患者提供便利 [11] - Livmarli针对罕见胆汁淤积性瘙痒症的III期EXPAND研究预计2026年完成入组 [11] - VISTAS研究预计2026年第二季度公布顶线数据，VANTAGE研究预计2026年完成入组 [12]

GSK新药linerixibat的NDA进展 - 美国FDA已接受GSK的IBAT抑制剂linerixibat用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)相关胆汁淤积性瘙痒症的新药申请(NDA) 预计监管决定时间为2026年3月24日[1] - 该NDA基于III期GLISTEN研究数据 结果显示linerixibat相比安慰剂能快速、显著且持续改善瘙痒症状及瘙痒相关睡眠障碍 达到主要和关键次要终点[4] - 若获批 linerixibat可能成为全球首个针对PBC相关瘙痒和睡眠障碍的疗法 解决该领域高度未满足的医疗需求[5][7] 市场竞争格局 - 吉利德科学(GILD)通过43亿美元收购CymaBay Therapeutics获得seladelpar 该药物于2024年8月获FDA加速批准用于PBC治疗(商品名Livdelzi) 需与熊去氧胆酸(UDCA)联用或作为UDCA不耐受患者的单药治疗[8][9] - Mirum Pharmaceuticals(MIRM)正在开发口服IBAT抑制剂volixibat 其IIb期VANTAGE研究预计2026年完成入组[9] 公司股价表现 - GSK股价年初至今上涨23.2% 跑赢行业平均跌幅3.8%[2] - Immunocore Holdings(IMCR)股价年初至今上涨31.1% 2025年每股亏损预估从1.57美元收窄至0.86美元 2026年预估从1.80美元改善至1.34美元[10][11] - IMCR过去四个季度中有三个季度盈利超预期 平均超出幅度达76.18%[11]

财务表现 - 2025年第一季度每股亏损30美分 较Zacks一致预期亏损39美分收窄 去年同期每股亏损54美分 [1] - 季度总收入1.116亿美元 同比增长62% 超Zacks预期9800万美元 增长主要来自Livmarli及收购产品Cholbam/Ctexli [2] - Livmarli净销售额7320万美元 同比增71% 其中美国市场4950万美元 海外市场2370万美元 [6] - 胆汁酸产品(Cholbam/Ctexli)销售额3840万美元 同比增47% [7] - 研发费用4600万美元 同比增42.8% 销售及行政费用5770万美元 同比增26.5% [7][8] - 截至2025年3月末现金及投资2.986亿美元 较2024年末2.928亿美元略有增加 [8] 产品与管线进展 - Livmarli获全球批准治疗Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒症 在美欧还获批治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [2] - 2023年8月收购Travere Therapeutics胆汁酸产品线 新增Cholbam胶囊和Ctexli片剂 [3] - Livmarli新片剂剂型获FDA批准 为ALGS和PFIC患者提供便利 [10] - Ctexli片剂2025年2月获FDA批准治疗罕见病CTX 成为该病首个获批疗法 [11] - 核心管线药物volixibat正在开展两项IIb期研究(VANTAGE/VISTAS) 分别针对原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎 [11] - VISTAS研究预计2025年Q3完成入组 2026年Q2公布数据 VANTAGE研究预计2026年完成入组 [12] - 计划2025年启动MRM-3379(PDE4D抑制剂)治疗脆性X综合征的II期研究 [12] 市场表现与指引 - 财报公布后盘后股价上涨3.4% [3] - 年初至今股价下跌0.3% 跑赢行业7.9%的跌幅 [5] - 上调2025年收入指引至4.35-4.5亿美元 原预期4.2-4.35亿美元 [9] 行业比较 - ANI Pharmaceuticals(ANIP)2025年EPS预期从6.30美元上调至6.36美元 年初至今股价上涨28.2% [14] - Intellia Therapeutics(NTLA)2025年亏损预期从4.75美元收窄至4.62美元 年初股价下跌37.4% [15] - Beam Therapeutics(BEAM)2025年亏损预期从4.45美元收窄至4.27美元 年初股价下跌34.6% [16]