MADRID and CAMBRIDGE, Mass., Sept. 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and a European leader in epigenetics, announced today that its management will participate at the following upcoming events: Drug Discovery Innovation Programme, September 25-26Location: Intercontinental Hotel, Barcelona, Spain Paris Midcap Event 2025, September 30-October 1Location: Four Seasons George V, Paris, France BME Investor Access Event 202 ...

Study led by CureShankAims to characterize the direct and indirect burden of PMS to patients, caregivers, and US healthcare system MADRID and CAMBRIDGE, Mass., Sept. 22, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oryzon Genomics, S.A. (ISIN Code: ES0167733015, ORY), a clinical-stage biopharmaceutical company and a European leader in epigenetics, is proud to announce its participation as a sponsor of the first-ever Phelan-McDermid syndrome (PMS) burden of illness study. The study is led by CureShank, a research advocacy organ ...

专利组合扩展 - 澳大利亚专利局授予专利AU2020249493 涵盖iadademstat与PD1或PD-L1抑制剂联合治疗癌症 包括小细胞肺癌 专利有效期至少至2040年[1][2] - 欧洲专利局授予专利EP24205125.8 涵盖vafidemstat治疗中枢神经系统疾病相关的攻击性和社交退缩 专利有效期至少至2038年[1][4] - 俄罗斯已授予相应专利 其他地区包括美国、日本、中国等国家的专利申请仍在审理中[2][4] Iadademstat临床进展 - 目前正与美国国家癌症研究所合作开展I/II期试验 评估与PD-L1抑制剂联合用于一线广泛期小细胞肺癌患者 美国超过30个中心参与试验[3] - 在复发/难治性AML患者中开展Ib期FRIDA试验 与gilteritinib联合使用 并在研究者发起的研究中与阿扎胞苷和venetoclax联合用于一线AML[9] - 获得美国小细胞肺癌孤儿药认定 以及美国和欧盟急性髓系白血病孤儿药认定[9] Vafidemstat临床开发 - 即将开展III期试验治疗边缘型人格障碍攻击性 准备II期试验治疗自闭症谱系障碍攻击性[5] - 正在进行II期试验治疗精神分裂症阴性症状 重点关注社交退缩[5] - 已完成IIa期试验显示阳性临床结果 包括REIMAGINE和REIMAGINE-AD试验[10] 公司背景与管线 - 成立于2000年 总部位于巴塞罗那 是表观遗传学领域的欧洲领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗[7] - 临床产品组合包括两个LSD1抑制剂 vafidemstat处于III期准备阶段 iadademstat处于II期阶段[7] - 拥有其他管线资产 如针对HDAC-6的临床候选药物ORY-4001 可能用于CMT和ALS开发[7]

核心观点 - 公司被提名为2025年欧洲Lifestars奖"年度IPO后融资"类别决赛入围者 表彰其在充满挑战的市场环境中成功完成3000万欧元增资 并获得强劲市场需求和超额认购 [1][3] 奖项与行业认可 - 欧洲Lifestars奖汇聚生命科学行业领先企业、投资者和投资银行 旨在表彰推动创新、推进医疗解决方案和塑造行业未来的个人、团队和组织 [2] - 获奖者将于2025年11月17日在伦敦HAC的City Central现场颁奖典礼上宣布 [2] 融资细节 - 公司完成3000万欧元增资 发行1276万股新股 每股价格2.35欧元 [3] - 发行价较5日成交量加权平均价2.779欧元折让15.44% 较2025年4月22日收盘价2.915欧元折让19.38% [3] - 融资采用纯股权结构 未附认股权证 获得强劲需求并大幅超额认购 [3] - 美国机构投资者锚定投资1500万欧元 其他投资者来自美国、欧洲和西班牙 [3] - 董事会将融资上限设定为3000万欧元 [3] - 完成后公司股价持续较发行价溢价20-25% 显示投资者信心和强劲的售后市场支持 [3] 中介机构 - Maxim（美国）、All-Invest（欧盟/英国）和Singular Bank（西班牙）担任簿记管理人 [4] - Banco Sabadell, S.A.担任增资结算和技术预融资代理 [4] - Gómez-Acebo & Pombo Abogados, S.L.P.（西班牙法律）和Gibson, Dunn & Crutcher LLP（美国法律）担任公司法律顾问 [4] - Loeb & Loeb LLP担任Maxim Group LLC的美国法律顾问 [4] 公司业务 - 公司成立于2000年 总部位于西班牙巴塞罗那 是临床阶段生物制药公司 欧洲表观遗传学领域领导者 [5] - 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 在巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥拥有专业团队 [5] - 拥有先进临床产品组合 包括两种LSD1抑制剂：vafidemstat（中枢神经系统领域 准备进入III期）和iadademstat（肿瘤学领域 II期） [5] - 拥有针对其他表观遗传靶点（如HDAC-6）的管线资产 其中临床候选药物ORY-4001可能用于CMT和ALS开发 [5] - 拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台 适用于多种恶性和神经系统疾病 [5]

公司融资与财务状况 - 2024年12月至2025年7月期间公司共融资6100万美元（约5200万欧元）包括3000万欧元股权融资、700万欧元银行贷款、1320万欧元欧盟IPCEI赠款及180万欧元研发返现激励 [2][4] - 2025年4月完成3000万欧元股权融资（原计划2500万欧元）在美国及欧洲投资者超额认购且无附加认股权证 [2][13] - 2025年7月收到欧盟IPCEI赠款1320万欧元（约1500万美元）同时终止与Nice&Green的可转换债券融资协议并支付470万欧元 [4][14] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物为3646.5万美元总资产1.62亿美元股东权益1.34亿美元 [11][16] - 2025年上半年研发支出576万美元同比增长17%行政支出265万美元同比增长28%净亏损186.9万美元（每股-0.03美元） [9][10][11][18] 核心产品Vafidemstat（CNS领域）进展 - 2025年6月向FDA提交vafidemstat治疗边缘型人格障碍（BPD）的PORTICO-2三期临床试验方案采用STAXI-2和OAS-M量表作为主要及关键次要终点计划招募350名患者试验周期18周 [3][7] - 扩大vafidemstat治疗精神分裂症的EVOLUTION二期b试验至欧洲多国并将样本量调整至84名患者以评估阴性症状改善 [3][7] - 筹备新二期HOPE-2试验评估vafidemstat治疗自闭症谱系障碍（ASD）攻击行为重点关注Phelan-McDermid综合征等遗传亚群 [3][7] - 在加拿大和以色列获得"治疗行为改变方法"专利保护期限至少至2038年对应专利已在欧洲、澳大利亚等多地授权 [7] 核心产品Iadademstat（肿瘤学）进展 - FRIDA一期b试验评估iadademstat联合gilteritinib治疗复发/难治性FLT3突变AML持续招募患者计划在ASH-2025会议更新数据 [3][6] - 与NCI合作开展一线AML、MDS及小细胞肺癌（SCLC）联合疗法试验包括CRADA及研究者发起研究（IIS）其中SCLC试验于2025年4月启动计划招募45-50名患者 [3][12] - 向EMA提交iadademstat治疗镰状细胞病（SCD）的RESTORE一期b试验申请计划招募40名患者主要评估安全性与胎儿血红蛋白诱导能力预计2025年9月获批 [3][12] - 筹备治疗原发性血小板增多症（ET）的临床试验计划2025年下半年向EMA提交申请 [12] 早期研发与战略定位 - 表观遗传学HDAC6抑制剂ORY-4001完成IND enabling研究拟用于治疗夏科-玛丽-图斯病（CMT）和肌萎缩侧索硬化症（ALS） [8] - 公司定位为欧洲表观遗传学领域领导者专注于CNS疾病和肿瘤学的个性化治疗拥有LSD1抑制剂vafidemstat（三期准备阶段）和iadademstat（二期阶段） [19]

文章核心观点 - Oryzon Genomics将举办虚拟KOL活动，探讨边缘性人格障碍（BPD）未满足的医疗需求和vafidemstat的PORTICO - 2 III期试验设计 [1] 活动信息 - 活动时间为2025年7月9日下午12:00（美国东部时间） [1] - 活动由Michael Ropacki博士和Oryzon中枢神经系统首席医疗官主持 [1] - 活动将邀请多位专家，提供BPD当前社会和临床挑战的概述，强调缺乏获批药物治疗、超说明书用药的局限性，探讨新兴疗法潜力，回顾公司与FDA的互动及PORTICO - 2 III期试验方案设计 [1] - 活动后将有现场问答环节，可提前注册参加，无法现场参加可在活动后观看回放 [2] 专家信息 - Alan F. Schatzberg是美国著名精神病学家，斯坦福大学医学院教授，曾担任斯坦福大学精神病学和行为科学系主任，《精神病学研究杂志》主编，2009 - 2010年担任美国精神病学协会主席 [3] - Emil F. Coccaro是俄亥俄州立大学医学院教授，在攻击和冲动神经生物学领域是领先专家，有多项开创性贡献，开发了测试抗攻击化合物疗效的方法和间歇性爆发障碍（IED）的DSM - 5标准等 [4] - Eric Hollander是阿尔伯特爱因斯坦医学院教授，主要研究领域包括自闭症谱系障碍（ASD）中的CBDV、普拉德威利综合征（PWS）中的催产素等 [5][7] - Sarah Fineberg是耶鲁大学精神病学助理教授，研究BPD及相关心理健康状况的神经生物学机制，参与多项BPD研究，获相关基金会青年研究者资助 [8] 公司信息 - Oryzon于2000年在西班牙巴塞罗那成立，是临床阶段生物制药公司和欧洲表观遗传学领域领导者，专注中枢神经系统疾病和肿瘤的个性化医学，团队由专业人员组成，有先进临床产品组合 [9] - 公司有两个LSD1抑制剂，中枢神经系统的vafidemstat（处于III期准备阶段）和肿瘤学的iadademstat（处于II期），还有针对其他表观遗传靶点的资产，如ORY - 4001被提名用于CMT和ALS的开发，有强大的生物标志物识别和靶点验证平台 [9] 产品信息 - vafidemstat是口服、中枢神经系统优化的LSD1抑制剂，可减少认知障碍和神经炎症，有神经保护作用，在动物研究和多个临床前模型中显示出疗效 [10] - 公司已对vafidemstat进行多项IIa期临床试验，在不同精神疾病患者的攻击性、中重度阿尔茨海默病患者的攻击性等方面有积极临床结果，还在严重COVID - 19患者中显示出抗炎作用 [10] - vafidemstat在BPD方面准备进行III期PORTICO - 2试验，也在精神分裂症阴性症状的IIb期试验中进行研究，公司还在特定中枢神经系统疾病的基因定义患者亚群和神经发育综合征中采用中枢神经系统精准医学方法，并评估在自闭症相关疾病中开展临床试验的可行性 [10]

核心观点 - Oryzon Genomics向FDA提交vafidemstat治疗边缘型人格障碍（BPD）的III期PORTICO-2试验方案 该试验基于IIb期PORTICO研究的积极结果 聚焦攻击性症状这一未满足医疗需求领域 [1][2][4] 试验设计与方案 - PORTICO-2为随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究 计划招募350名BPD患者 主要终点采用患者自评的STAXI-2特质愤怒量表 关键次要终点为临床医生评定的改良外显攻击行为量表（OAS-M） [3][4] - 试验方案经FDA多次指导并整合斯坦福大学、耶鲁大学等国际精神病学专家意见后最终确定 [2] - 公司计划近期举办KOL网络研讨会 讨论试验设计及BPD领域未满足医疗需求 [4] 药物机制与开发进展 - Vafidemstat是一种口服中枢神经系统优化的LSD1抑制剂 通过表观遗传机制发挥作用 在多项临床研究中显示良好安全性和耐受性 [1][9] - IIb期PORTICO研究显示该药物在攻击性和整体BPD改善次要终点呈现显著临床意义改善 [1] - 除BPD外 该药物在IIa期研究中显示可能改善自闭症谱系障碍（ASD）、注意力缺陷多动障碍（ADHD）及阿尔茨海默病（AD）患者的攻击性行为 公司计划在Med4Cure IPCEI-EU资助下开展ASD攻击性新试验 [6][9] 疾病背景与市场机会 - BPD影响全球约1-2%人口 特征包括情绪不稳定、冲动性及频繁攻击行为 超过75%患者尝试自杀 约10%完成自杀 死亡率较普通人群高50倍 [5] - 目前无FDA批准针对BPD的药物治疗方案 存在重大未满足医疗需求 [2][5] 公司研发管线 - Oryzon为欧洲表观遗传学领域领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学个性化医疗 [8] - 核心管线包括两个LSD1抑制剂：vafidemstat（中枢神经系统领域 III期准备就绪）和iadademstat（肿瘤学 II期） [8] - 公司拥有针对HDAC-6的临床候选药物ORY-4001 计划开发用于CMT和ALS 并具备生物标志物鉴定平台 [8]

文章核心观点 - Oryzon公司致力于探索vafidemstat在罕见单基因精神疾病中的潜力，其CSO将参加相关会议，公司获欧盟项目资金支持，vafidemstat临床进展良好 [3][5][8] 公司动态 - 公司首席科学官Jordi Xaus博士将于6月26 - 29日参加在巴塞罗那举行的2025年Phelan - McDermid综合征大会，并于6月27日参与PMSDDS2025的小组讨论 [1] - 公司作为赞助商参与CureSHANK的第二届年度Phelan - McDermid综合征药物开发研讨会（6月26 - 27日）和西班牙Phelan - McDermid综合征协会第三届科学会议（6月28 - 29日） [2] - 公司通过欧盟IPCEI Med4Cure项目获得1350万欧元资金，其负责的项目VANDAM旨在通过个性化医疗方法验证vafidemstat等表观遗传药物对罕见和孤儿疾病的疗效 [5] 产品研发 - 公司致力于探索vafidemstat（一种用于中枢神经系统疾病的LSD1抑制剂）在PMS或其他ASD相关适应症等罕见单基因精神疾病中的潜力 [3] - vafidemstat在边缘性人格障碍（BPD）的IIb期PORTICO试验中，在减少躁动和攻击方面显示出名义统计学意义；在涉及自闭症谱系障碍（ASD）、注意力缺陷多动障碍（ADHD）和BPD患者的概念验证篮子临床试验中，也显示出减少躁动和攻击的疗效 [3] - 公司与马德里的医学和分子遗传学研究所（INGEMM）及拉巴斯医院研究所（IdiPaz）合作，在《精神病学前沿》杂志上发表了一项关于PMS的观察性临床研究结果，为vafidemstat在该患者群体中的未来精准精神病学临床试验奠定基础 [4] - vafidemstat是目前中枢神经系统临床开发中唯一的LSD1抑制剂，有望为相关患者带来希望 [5] 公司介绍 - 公司2000年成立于西班牙巴塞罗那，是临床阶段生物制药公司和欧洲表观遗传学领域的领导者，专注于中枢神经系统疾病和肿瘤的个性化医疗 [6] - 公司拥有先进的临床产品组合，有两种LSD1抑制剂，即中枢神经系统的vafidemstat（已准备进入III期）和肿瘤学的iadademstat（II期），还有针对其他表观遗传靶点（如HDAC - 6）的管线资产 [6] 产品进展 - vafidemstat在多个临床试验中取得积极结果，包括两项IIa期攻击性精神病患者试验、中度或重度AD患者试验、轻度至中度AD患者ETHERAL试验、复发缓解型和继发性进展型MS患者SATEEN试验以及重症COVID - 19患者试验 [8] - vafidemstat作为准备进入III期的资产，在完成全球随机双盲IIb期PORTICO试验后，计划在BPD的躁动/攻击方面开展III期PORTICO - 2试验 [8] - vafidemstat正在进行精神分裂症阴性症状的双盲、随机、安慰剂对照IIb期EVOLUTION试验，公司还在特定中枢神经系统疾病的基因定义患者亚群以及神经发育综合征中采用中枢神经系统精准医学方法，并评估在脆性X综合征和Phelan - McDermid综合征等自闭症疾病中开展临床试验的可行性 [8]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Oryzon Genomics管理层将在5 - 6月多个国际活动上更新公司进展 [1] 公司基本信息 - 公司2000年成立于西班牙巴塞罗那 是临床阶段生物制药公司和欧洲表观遗传学领域领导者 专注中枢神经系统疾病和肿瘤个性化医疗 [3] - 公司团队由来自巴塞罗那 波士顿和圣地亚哥制药行业专业人士组成 [3] - 公司有先进临床产品组合 两款LSD1抑制剂vafidemstat用于中枢神经系统疾病（处于III期准备阶段） iadademstat用于肿瘤（处于II期） [3] - 公司有针对其他表观遗传靶点（如HDAC - 6）的管线资产 临床候选药物ORY - 4001被提名用于CMT和ALS的开发 [3] - 公司有强大生物标志物识别和靶点验证平台 用于多种恶性和神经系统疾病 [3] 公司活动安排 - 5月27 - 29日参加在西班牙马德里证券交易所举行的Foro Medcap 2025 与西班牙和国际投资者进行一对一会议 [2] - 6月16 - 19日参加在美国波士顿举行的BIO International Convention 2025 与制药公司和全球投资者会面 [2] - 6月23 - 24日受邀参加在瑞士巴塞尔举行的Discovery and Development Europe 2025会议 Tamara Maes博士将作题为“Targeting LSD1: A Novel Therapeutic Strategy for Genetically - Driven Neurodevelopmental Syndromes”的报告 [2] 产品Iadademstat信息 - 是口服小分子 高度选择性抑制表观遗传酶LSD1 对血液癌症有强大差异化作用 [4] - 在复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的FiM I/IIa期临床试验中 证明药物安全且耐受性良好 有初步抗白血病活性 [4] - 在老年初治AML患者（ALICE试验）的IIa期试验中 与阿扎胞苷联用显示出令人鼓舞的安全性和强大临床活性 [4] - 正在复发/难治性伴有FLT3突变的AML患者的Ib期FRIDA试验中 与吉列替尼联用进行评估 [4] - 在由俄勒冈健康与科学大学（OHSU）牵头的研究者发起研究和美国国家癌症研究所（NCI）赞助试验中 与阿扎胞苷和维奈克拉联用用于初治AML [4] - 在二线广泛期小细胞肺癌（ED - SCLC）患者（CLEPSIDRA试验）的IIa期试验中 与铂类/依托泊苷联用有初步活性和安全性结果报告 [4] - 与福克斯蔡斯癌症中心（FCCC）合作 在复发/难治性神经内分泌癌中与紫杉醇联用进行II期试验 [4] - 在美国国立癌症研究所赞助 纪念斯隆凯特琳癌症中心牵头的试验中 在初治ED - SCLC中与免疫检查点抑制剂（ICI）联用进行I/II期随机试验 [4] - 在美国被授予小细胞肺癌孤儿药资格 在美欧被授予急性髓系白血病孤儿药资格 [4] 产品Vafidemstat信息 - 是口服 中枢神经系统优化的LSD1抑制剂 作用于多个层面 减少认知障碍和神经炎症 同时有神经保护作用 [5][6] - 在动物研究中 恢复记忆 降低SAMP8小鼠过度攻击性至正常水平 减少社交回避并增强社交能力 [6] - 在多发性硬化症多个临床前模型中显示出快速 强大和持久疗效 [6] - 在不同精神疾病患者攻击性（REIMAGINE试验）和中重度阿尔茨海默病攻击性/激越患者（REIMAGINE - AD试验）的IIa期临床试验中 有积极临床结果 [6] - 在轻度至中度阿尔茨海默病患者ETHERAL试验中 治疗6和12个月后炎症生物标志物YKL40显著降低 [6] - 在复发 - 缓解型和继发进展型多发性硬化症小规模SATEEN试验中 观察到抗炎活性 [6] - 在重症COVID - 19患者ESCAPE试验中 显示出显著抗炎作用 [6] - 完成全球随机双盲IIb期PORTICO试验后 作为III期准备资产用于边缘性人格障碍（BPD） [6] - 计划在2025年上半年向FDA提交申请 开展BPD激越/攻击行为的III期PORTICO - 2试验 [6] - 正在精神分裂症阴性症状双盲 随机 安慰剂对照IIb期EVOLUTION试验中进行研究 [6] - 公司正采用中枢神经系统精准医学方法 将其用于特定中枢神经系统疾病基因定义患者亚群以及神经发育综合征 并评估在脆性X综合征和Phelan - McDermid综合征等自闭症病症中开展临床试验的可行性 [6]

核心观点 - 公司成功完成3000万欧元增资并获得1326万欧元欧盟不可退还补助金 显著增强资金实力以支持中枢神经系统和肿瘤学领域研发项目推进[2][4][14][15] - 公司核心产品vafidemstat针对边缘型人格障碍的PORTICO-2三期临床试验准备就绪 计划2025年上半年向FDA提交方案[2][4][8] - 肿瘤学产品iadademstat在多种血液肿瘤和实体瘤中取得临床进展 包括与小细胞肺癌免疫疗法联合治疗的首例患者给药[2][4][7][16] 融资与资金状况 - 2025年4月完成3000万欧元股权融资 较原计划2500万欧元扩大规模且获得超额认购 由美国机构投资者锚定1500万欧元订单[2][14] - 获得欧盟Med4Cure项目1326万欧元不可退还补助金 占VANDAM项目总预算2068万欧元的64%[2][15] - 现金及等价物从2024年3月的1157.6万美元降至2025年3月的412.6万美元[18] - 股东权益从2024年3月的8950.9万美元增至2025年3月的9233.5万美元[18] 财务表现 - 2025年第一季度研发支出258.2万美元 与2024年同期的263.6万美元基本持平[11][20] - 行政管理费用从2024年第一季度的86.3万美元增至2025年第一季度的117.3万美元[11][20] - 净亏损从2024年第一季度的109.9万美元扩大至2025年第一季度的158.4万美元[12][20] - 每股基本亏损从2024年第一季度的0.02美元增至2025年第一季度的0.03美元[13][20] 中枢神经系统研发进展 - vafidemstat用于边缘型人格障碍的三期试验采用STAXI-2愤怒特质作为主要终点 计划招募350名患者进行18周试验[8] - 观察性临床研究结果在《精神病学前沿》发表 为SHANK3相关精神疾病的精准医疗奠定基础[2][4][8] - 精神分裂症二期b期EVOLUTION试验持续招募患者 重点评估阴性症状改善[4][8] - 欧洲和日本专利局授予注意力缺陷多动症和自闭症谱系障碍治疗方法专利 保护期至少至2040年[8] 肿瘤学研发进展 - NCI赞助的iadademstat联合atezolizumab或durvalumab用于小细胞肺癌的一/二期试验于2025年4月开始招募患者 计划招募45-50名患者[2][4][7][9] - FRIDA试验持续招募FLT3突变急性髓系白血病患者 计划招募约45名患者[4][16] - 威斯康星医学院领导的骨髓增生异常综合征试验完成首个队列给药 未出现安全性问题[2][16] - NCI和OHSU发起的新诊断急性髓系白血病联合治疗试验持续招募患者[16] 早期研发项目 - HDAC6抑制剂ORY-4001作为临床候选药物 用于治疗夏科-玛丽-图斯病和肌萎缩侧索硬化症 正在进行新药临床试验申请准备工作[10] - 评估vafidemstat在脆性X综合征等单基因中枢神经系统疾病中应用的新精准医学试验可行性[6]