公司活动安排 - 公司管理层将参加Cantor Fitzgerald 2025年度全球医疗保健会议并进行演讲[1] - 公司管理层将参加H C Wainwright第27届年度全球投资会议并进行演讲[2] - 在会议期间公司管理层可安排一对一会议 感兴趣投资者需通过主办机构代表预约[3] - 活动结束后网络直播回放链接将发布在公司投资者关系活动与演示页面[3] 公司业务概况 - Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发小分子药物治疗基因定义罕见病[4] - 公司主要临床项目是pociredir 这是一种旨在增加胎儿血红蛋白表达的小分子药物 用于治疗镰状细胞病[4] - 公司使用专有技术识别药物靶点 通过调节基因表达治疗基因错误表达的根本原因[4] 主要研发产品 - Pociredir是一种研究性口服小分子EED抑制剂 使用公司专有发现技术开发[5] - 抑制EED可有效下调关键胎儿球蛋白抑制因子包括BCL11A 从而导致胎儿血红蛋白增加[5] - 在SCD中的初始数据证明了概念验证 达到了与潜在患者总体益处相关的绝对HbF增加水平[5] - 在2023年8月FDA解除临床暂停前进行的临床试验中 pociredir在长达三个月的暴露时间内通常耐受良好 未报告严重治疗相关不良事件[5] - Pociredir已获得FDA快速通道认定和孤儿药认定用于治疗SCD[5] 疾病背景信息 - 镰状细胞病是由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病[6] - 突变导致氧运输效率降低和镰刀形红细胞形成[6] - 镰状细胞比健康细胞柔韧性差得多 可能阻塞血管或导致细胞破裂[6] - SCD患者通常遭受严重临床后果 可能包括贫血 疼痛 感染 中风 心脏病 肺动脉高压 肾衰竭 肝病和预期寿命缩短[6] 会议具体细节 - Cantor Fitzgerald会议时间：2025年9月4日下午1:35-2:05 ET 形式为炉边谈话 地点纽约[7] - H C Wainwright会议时间：2025年9月9日下午2:00-2:30 ET 形式为公司演示 地点纽约[7] - 参会人员包括首席执行官Alex Sapir 首席财务官Alan Musso 早期开发高级副总裁Iain Fraser[7]

核心观点 - 公司公布了PIONEER试验12 mg剂量组(n=16)的积极结果，显示pociredir在镰状细胞病(SCD)治疗中耐受性良好且显著提升胎儿血红蛋白(HbF)水平[1] - 公司计划在2025年底前公布20 mg剂量组数据，并推进pociredir进入后期开发阶段[1][2] - 公司现金储备2.141亿美元，预计可支撑运营至2028年[5][6] 临床数据 - 12 mg剂量组显示HbF平均提升8.6%，F细胞比例达67%，总血红蛋白增加0.9 g/dL，并观察到血管闭塞危象(VOCs)减少趋势[5] - 药物耐受性良好，无治疗相关严重不良事件(SAEs)，所有治疗相关不良事件均为1级[5] - 20 mg剂量组试验进行中，计划2025年底公布数据[5] 财务表现 - 2025年Q2现金及等价物2.141亿美元，较2024年底减少2690万美元，主要由于运营支出[5][14] - Q2研发支出1300万美元，同比下降430万美元，主要因人员精简和losmapimod项目终止[5] - Q2行政管理支出680万美元，同比下降340万美元[11] - Q2净亏损1730万美元，去年同期为净收入5540万美元[11][16] 业务进展 - 在欧洲血液学协会(EHA)年会上发表两篇摘要，展示pociredir临床前数据和健康志愿者研究结果[5] - 计划2025年Q4提交Diamond-Blackfan贫血(DBA)的新药临床试验申请(IND)[5] - pociredir已获FDA快速通道资格和孤儿药认定[8] 产品管线 - 主要临床项目pociredir是口服EED抑制剂，通过下调BCL11A等靶点提升HbF表达[8] - 正在开发用于治疗SCD，该疾病由HBB基因突变引起，导致红细胞镰状变形和多种严重并发症[9]

核心观点 - Fulcrum Therapeutics报告了PIONEER试验12 mg剂量组的积极结果 显示pociredir在镰状细胞病(SCD)治疗中具有显著临床意义 [2] - Pociredir表现出强大的胎儿血红蛋白(HbF)诱导能力 平均绝对HbF增加8 6% 从基线7 6%提升至16 2% 7/16患者达到HbF>20%水平 [1][4] - 观察到全细胞性HbF诱导 F细胞比例从34%提升至67% 同时溶血标志物改善 总血红蛋白平均增加0 9 g/dL [1][4] - 50%患者(8/16)在12周治疗期内未报告血管闭塞危象(VOC) 显示出减少疼痛危象的趋势 [4][10] - Pociredir安全性良好 无治疗相关严重不良事件 所有治疗相关不良事件均为1级 [1][5][10] 临床数据 HbF诱导效果 - 12周治疗后平均绝对HbF增加8 6% 从7 6%升至16 2% 7/16患者达到>20% HbF水平 [1][4] - F细胞比例从基线34%显著提升至67% 表明全细胞性HbF诱导 [1][4] - HbF水平>20%与90%患者年度零VOC相关 基于公司真实世界数据分析 [4] 血液学改善 - 间接胆红素平均降低37% 乳酸脱氢酶(LDH)降低28% [10] - 红细胞分布宽度降低27% 显示红细胞群体更均匀 [10] - 网织红细胞计数降低30% 显示骨髓功能改善 [10] - 总血红蛋白从7 8 g/dL增至8 7 g/dL 平均增加0 9 g/dL [4][10] VOC减少 - 8/16患者(50%)在12周治疗期内未报告VOC [10] - 与入组前6-12个月相比 VOC发生率呈下降趋势 [4][10] 药物特性 - Pociredir是口服EED抑制剂 通过下调BCL11A等胎儿珠蛋白抑制因子来增加HbF [9] - 已获得FDA快速通道资格和孤儿药认定 用于SCD治疗 [11] - 每日一次口服给药 具有改变SCD治疗模式的潜力 [3][9] 试验设计 - 数据来自PIONEER 1b期试验12 mg剂量组(队列3b) 16例患者 [6] - 截至2025年6月26日数据截止 已完成12周治疗期 [10] - 累计135例成人接受pociredir治疗 包括32例SCD患者接受长达12周治疗 [10] 行业背景 - SCD是由HBB基因突变引起的遗传性红细胞疾病 导致异常血红蛋白聚合 [12] - 患者面临贫血 疼痛危象 多器官损伤和预期寿命缩短等严重临床后果 [3][12] - HbF能直接干扰镰状血红蛋白聚合 具有保护作用 遗传性持续性HbF患者基本不受疾病影响 [3][12]

公司动态 - Fulcrum Therapeutics将于2025年7月29日美国东部时间上午8点举行电话会议和网络直播，公布pociredir在镰状细胞病(SCD)的1b期PIONEER试验中12 mg剂量组的顶线结果 [1] - 公司管理层将与Inova Fairfax成人镰状细胞项目主任Sheinei Alan博士和VCU成人镰状细胞项目主任Wally Smith博士共同参与此次会议 [1] - 活动结束后，重播将在公司网站"活动与演示"部分提供 [2] 公司概况 - Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子药物以改善基因定义罕见疾病患者的生活 [3] - 公司主要临床项目pociredir是一种小分子药物，旨在增加胎儿血红蛋白(HbF)表达，用于治疗镰状细胞病 [3] - 公司使用专有技术识别可调节基因表达的药物靶点，以治疗基因表达异常的已知根本原因 [3] 产品信息 - Pociredir是一种研究性口服小分子胚胎外胚层发育(EED)抑制剂，使用公司专有发现技术开发 [4] - 抑制EED可有效下调关键胎儿珠蛋白抑制因子(包括BCL11A)，从而增加胎儿血红蛋白(HbF) [4] - 该药物已获得FDA快速通道认定和孤儿药认定，用于治疗镰状细胞病 [4] - 在2023年8月FDA解除临床暂停前的试验中，pociredir在长达三个月的暴露时间内显示出良好的耐受性，未报告严重治疗相关不良事件 [4] 疾病背景 - 镰状细胞病是由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病 [5] - 该突变导致血红蛋白功能异常，红细胞呈镰刀状，灵活性降低，可能阻塞血管或导致细胞破裂 [5] - 患者通常会出现严重临床症状，包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝病和预期寿命缩短 [5]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Fulcrum Therapeutics宣布将在第5届全球镰状细胞病大会和2025年欧洲血液学协会大会上进行演讲，公司主要研发小分子药物治疗基因定义的罕见病，其领先临床项目pociredir用于治疗镰状细胞病 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注研发小分子药物改善基因定义的罕见病患者生活，满足未满足的医疗需求 [2] - 公司领先临床项目pociredir是小分子药物，可增加胎儿血红蛋白表达以治疗镰状细胞病，使用专有技术识别可调节基因表达的药物靶点 [2] - 公司网址为www.fulcrumtx.com，可在Twitter/X（@FulcrumTx）和LinkedIn上关注 [2] 会议信息 - 公司将在2025年6月3 - 6日尼日利亚阿布贾举行的第5届全球镰状细胞病大会和6月12 - 15日意大利米兰举行的2025年欧洲血液学协会大会上进行演讲 [2] - 会议演讲内容公布后，可在公司网站“Publications & Presentations”部分查看 [2] Pociredir药物信息 - pociredir是研究性口服小分子胚胎外胚层发育（EED）抑制剂，使用公司专有发现技术发现，抑制EED可下调关键胎儿珠蛋白阻遏物，增加胎儿血红蛋白（HbF） [3] - pociredir用于治疗镰状细胞病，初始数据证明概念可行，实现了与患者潜在总体获益相关的HbF绝对水平增加 [3] - 在2023年8月FDA解除临床搁置前的临床试验中，pociredir在镰状细胞病患者中暴露长达三个月时总体耐受性良好，无严重治疗相关不良事件报告 [3] - pociredir获得FDA快速通道指定和孤儿药指定用于治疗镰状细胞病，可在ClinicalTrials.gov了解相关试验 [3] 镰状细胞病信息 - 镰状细胞病是由HBB基因突变引起的红细胞遗传病，导致氧气运输效率降低和镰状红细胞形成 [4] - 镰状细胞比健康细胞灵活性差，会阻塞血管或使细胞破裂，患者通常有严重临床后果，包括贫血、疼痛、感染、中风等，还会降低预期寿命 [4] 演讲信息 - Kevin Gardner将进行多个海报演讲，包括pociredir的临床前和早期临床结果、1b期开放标签多剂量研究设计、在健康成年人中的药代动力学和药效学及安全性、在野生型小鼠中的靶点结合和基因表达变化等内容 [5]

公司活动 - 公司管理层将于2025年6月11日上午8点（美国东部时间）参加在佛罗里达州迈阿密举行的第46届高盛全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 炉边谈话的网络直播可通过指定链接或公司网站“活动与演示”部分访问，演示结束后至少30天可在公司网站观看回放 [2] 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注开发小分子药物改善基因明确的罕见病患者生活 [1][3] - 公司的主要临床项目是pociredir，一种旨在增加胎儿血红蛋白表达以治疗镰状细胞病的小分子药物 [3] - 公司使用专有技术识别可调节基因表达的药物靶点，以治疗基因表达错误的根本原因 [3] 公司联系方式 - 联系人Kevin Gardner，所属机构LifeSci Advisors, LLC，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com，电话617 - 283 - 2856 [4]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Fulcrum Therapeutics宣布管理层将参加相关会议，网络直播及回放可在公司网站获取 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发小分子药物改善基因定义罕见病患者生活 [2] - 公司领先临床项目是pociredir，用于治疗镰状细胞病 [2] - 公司使用专有技术识别可调节基因表达的药物靶点 [2] 会议信息 - 公司管理层将参加H.C. Wainwright BioConnect Investor Conference at NASDAQ，时间为2025年5月20日，地点在纽约 [3] - 公司管理层将参加RBC Capital Markets Global Healthcare Conference，时间为2025年5月21日，美东时间下午3:35有炉边谈话，参与链接见指定处，地点在纽约 [3] 网络直播信息 - 炉边谈话网络直播可通过公司网站“Events and Presentations”板块访问 [1] - 网络直播回放将在公司网站至少保留30天 [1] 联系方式 - 联系人Kevin Gardner，所属公司LifeSci Advisors, LLC，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com，电话617 - 283 - 2856 [3]

核心观点 - 公司Fulcrum Therapeutics在2025年第一季度财报中更新了其主导临床项目pociredir的进展 该项目针对镰状细胞病(SCD)治疗 已完成12 mg剂量组(n=16)的患者入组并启动20 mg剂量组 计划在2025年第三季度初分享12 mg剂量组数据 年底前分享20 mg剂量组数据 [1][2][5][6] - 公司现金状况稳健 截至2025年3月31日拥有2.266亿美元现金及等价物 预计资金可支撑运营至至少2027年 [5][7][14] - 研发费用从2024年同期的1980万美元降至1340万美元 主要由于losmapimod项目终止及与Sanofi合作带来的成本分摊 [6][15] 临床项目进展 - pociredir的1b期PIONEER试验显示良好进展 12 mg剂量组完成16名患者入组 药物依从率超过90% 无患者中止 基于数据监测委员会建议已启动20 mg剂量组 [1][2][5][6] - 两项摘要被2025年欧洲血液学协会(EHA)大会接受 将于2025年5月15日在线发表 内容涵盖pociredir的临床前靶点结合和基因表达可逆性数据 以及已完成1期健康志愿者研究的临床数据 [6] - pociredir已获得FDA快速通道认定和孤儿药资格 用于SCD治疗 [10] 财务状况 - 2025年第一季度净亏损1760万美元 较2024年同期的2690万美元有所改善 [6][15] - 研发支出1340万美元 同比下降640万美元 主要由于项目调整和合作分摊 [6][15] - 行政管理支出700万美元 同比下降310万美元 主要由于2024年第三季度实施的裁员 [6][15] - 现金及等价物从2024年底的2.410亿美元降至2.266亿美元 主要由于运营资金使用 [6][14] 其他业务进展 - 公司推进遗传性再生障碍性贫血项目 计划在2025年第四季度提交Diamond-Blackfan贫血(DBA)的研究性新药申请(IND) [6] - 任命Dae Gon Ha博士为战略与业务发展高级副总裁 自2025年5月1日起生效 [6] 行业背景 - 镰状细胞病(SCD)是由HBB基因突变引起的遗传性疾病 导致红细胞形态异常和功能受损 患者面临贫血 疼痛 感染 器官损伤等多种严重临床后果 [11] - pociredir是一种口服小分子EED抑制剂 通过下调关键胎儿珠蛋白抑制因子(如BCL11A)来增加胎儿血红蛋白(HbF)表达 可能改善SCD症状 [10]

Contact: CAMBRIDGE, Mass., April 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Fulcrum Therapeutics, Inc. (the "Company") (Nasdaq: FULC), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing small molecules to improve the lives of patients with genetically defined rare diseases, today announced that its first quarter 2025 financial results will be released on Thursday, May 1, 2025, before the U.S. financial markets open. Management will host a conference call and webcast at 8:00 a.m. ET to discuss the results an ...