mRNA罕见病疗法

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深企在体内CAR-T赛道抢占先机 细胞治疗药物由定制变通用
深圳商报· 2025-08-09 21:46
细胞治疗药物研发进展 - 高端细胞治疗药物价格目前高达每针数十万至上百万元,mRNA和先进递送技术有望将成本降至患者可负担范围 [1] - 国内生物医药企业正开发体内CAR-T疗法管线,以解决传统CAR-T疗法开发周期长、成本高的问题 [1] - CAR-T疗法通过体外改造T细胞回输患者体内精准杀灭肿瘤细胞,但高昂成本限制普及 [1] 深信生物技术创新 - 公司利用脂质纳米颗粒(LNP)递送技术平台,省略体外改造步骤,实现"即时改造、即时治疗" [2] - 技术可将个性化定制疗法转为通用型药物,大幅降低成本并拓展适应症范围 [2] - 公司成立5年已发展为150人国际化团队,累计融资超十亿元 [2] 政策支持与研发成果 - 深圳市通过专项资金支持公司"LNP递送技术平台新建项目" [3] - 公司"科技型企业研发投入支持计划"获南山区政府资助 [3] - 4款在研mRNA罕见病疗法获美国FDA儿科罕见病及孤儿药资格认定 [3] 区域发展优势 - 粤港澳大湾区政策为公司提供创新沃土,创始人因《粤港澳大湾区发展规划纲要》契机创业 [2] - 大湾区城市间优势互补推动公司快速发展 [2]