FDA and Capricor aligned on endpoints for HOPE-3 pivotal trialHOPE-3 pivotal trial completed; topline data expected mid-Q4 2025 to support BLA resubmissionCompany preparing to resubmit CRL response under the current BLAConference call and webcast scheduled for today at 8:30 a.m. ET SAN DIEGO, Sept. 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for rare diseases, today announced a regulatory update for ...

临床试验进展 - StealthX™外泌体疫苗首次人体试验已启动 首批受试者已完成给药 该1期临床试验由美国国立卫生研究院下属国家过敏和传染病研究所(NIAID)资助并执行 试验遵循美国FDA的新药临床试验申请(IND)审查和批准 [1] - 试验采用四剂量组设计 初步针对SARS-CoV-2刺突蛋白 计划增加第五个多价疫苗组别（包含核衣壳蛋白） 但需获得FDA单独批准 [2] - NIAID预计在2026年第一季度公布初步研究数据 [2] 技术平台优势 - StealthX™平台采用工程化外泌体展示抗原蛋白 临床前研究显示能激发强力抗体产生 有效中和活性 T细胞反应和良好安全性 [4] - 该平台不含佐剂 提供更天然递送系统 使用天然蛋白 可快速适应新靶点 是mRNA疫苗的潜在替代方案 [2] - 外泌体作为新型抗原递送系统 可加速开发多价蛋白疫苗 [4] 战略合作与资金支持 - 该项目隶属美国卫生与公众服务部的"下一代计划"(Project NextGen) 该联邦计划旨在加速开发针对呼吸道病毒的下一代疫苗平台 [2] - 公司近期就DMD治疗项目Deramiocel与FDA举行建设性Type A会议 正在等待书面反馈以确定后续计划 [2] - 公司与日本新药株式会社达成协议 在美国和日本独家商业化Deramiocel（需获得监管批准） [8] 公司研发管线 - 公司主要候选产品Deramiocel为同种异体心脏来源细胞疗法 用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD) 目前处于晚期开发阶段 [5] - StealthX™平台除疫苗应用外 还专注于寡核苷酸 蛋白质和小分子治疗剂的靶向递送 具有治疗和预防多种疾病的潜力 [5] - 公司致力于开发变革性细胞和外泌体疗法 重点针对罕见疾病领域 [5]

公司动态 - Capricor Therapeutics将2025年第二季度财务报告发布时间调整为8月11日美国东部时间下午4:30 [1][2] - 公司将在同日举行网络直播和电话会议讨论财务结果及企业更新 [2][3] - 电话会议接入方式包括免费号码1-800-717-1738和国际号码1-646-307-1865 会议ID为90328 [3] - 网络直播回放将在公司官网提供 [3] 产品研发进展 - 公司已安排与美国FDA举行Type A会议 讨论其主打细胞疗法Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的生物制品许可申请(BLA)监管路径 [1] - Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法 临床前及临床研究显示其对DMD患者心脏和骨骼肌功能具有免疫调节和抗纤维化作用 [4] - 该产品目前处于治疗DMD的后期开发阶段 [4] - 公司与日本新药株式会社达成协议 在美日两地独家商业化Deramiocel(需获监管批准) [7] 技术平台 - 公司正在开发基于外泌体的StealthX™平台 专注于疫苗学、寡核苷酸靶向递送等领域 [4] - StealthX™平台目前处于临床前开发阶段 目标治疗多种疾病 [4] 企业背景 - Capricor Therapeutics是一家专注于开发细胞和外泌体疗法的生物技术公司 致力于治疗罕见病 [4] - 公司联系方式包括媒体联系人Raquel Cona(2128961204)和首席财务官AJ Bergmann(8587271755) [8]