合作公告概要 - Protalix BioTherapeutics与Secarna Pharmaceuticals宣布达成一项合作与期权协议 共同发现针对罕见肾脏适应症的多个靶点的新型反义寡核苷酸疗法 [1] - 合作结合了Protalix在罕见病领域的专业知识和Secarna由人工智能驱动的OligoCreator平台 [1] 合作具体内容 - Protalix负责选择在罕见肾脏适应症中具有基础生物学作用的药物靶点 [2] - Secarna将应用其专有的AI赋能寡核苷酸发现与开发平台OligoCreator 针对这些靶点设计并分析ASO候选药物 [2] - 双方共同目标是利用各自的研发专长 将项目从临床前阶段推进至临床试验 [2] - 根据协议 Secarna授予Protalix一项独家、全球范围的期权 以获得里程碑付款和特许权使用费许可 从而进一步开发、营销和商业化治疗项目 [2] - Protalix被授予独家期权 可许可从研究中衍生的任何活性化合物 以进行潜在的临床开发和商业化 [1] 公司战略与评价 - Protalix首席执行官表示 此次合作是公司利用RNA技术首次拓展至罕见肾脏疾病领域 体现了其先前更新的研究战略的实施 [3] - Protalix已开始利用其开发经验来扩大其作为罕见病治疗公司的影响力 [3] - Secarna首席执行官表示 此次合作结合了Secarna在快速生成高质量反义候选药物方面的成熟专长 以及Protalix在将项目推向全球患者方面的深厚专业知识 [3] - 双方共同目标是针对受严重肾脏疾病影响的患者 推出精准且差异化的寡核苷酸疗法 [3] Protalix公司背景 - Protalix是一家专注于发现、开发、生产和商业化罕见病创新疗法的生物制药公司 [4] - 公司已研究、开发并目前生产两种酶替代疗法 并在多个市场上市 [4] - 这些疗法是通过Protalix专有的基于植物细胞的表达系统ProCellEx表达的重组治疗蛋白 [4] - ProCellEx是一个独特的基于植物细胞的系统 使Protalix能够以工业规模生产重组蛋白 且不接触哺乳动物细胞 [4] - Protalix是第一家获得美国FDA批准通过基于植物细胞的悬浮表达系统生产蛋白质的公司 [4] - Protalix已将治疗戈谢病的他利葡糖苷酶α的全球开发和商业化权利授权给辉瑞 但巴西除外 [4] - Protalix与Chiesi Farmaceutici S.p.A.合作进行Elfabrio的全球开发和商业化 该药于2023年5月获得FDA和EMA批准 [5] - Protalix的研发管线包括两个针对成熟药物市场的专有重组治疗蛋白版本：PRX–115和PRX–119 [6] Secarna公司背景 - Secarna Pharmaceuticals是一家重新定义一流寡核苷酸疗法发现和开发的生物制药公司 [7] - 公司专有的AI赋能OligoCreator平台包含多种递送技术 能够以前所未有的速度识别和表征具有优异安全性和有效性的寡核苷酸疗法 [7] - 通过将这些新型疗法递送至所需的细胞、器官或组织 靶向寡核苷酸疗法有潜力彻底改变多种难治性疾病的治疗 [7] - Secarna独特的OligoCreator平台旨在将无法治疗的疾病转化为可治疗的疾病 深刻改变医学的未来 [7]