核心观点 - 公司2025年第二季度总净收入达970万美元，同比增长33%，连续三个季度表现强劲[1][3] - PEDMARK产品在美国市场持续增长，同时PEDMARQSI在英国和德国成功推出，欧盟其他地区上市计划中[1][3][29] - 日本临床试验STS-J01结果预计2025年下半年公布，将评估注册及合作许可机会[1][3] - 公司专利保护持续加强，PEDMARK在美国专利保护至2039年，全球专利布局进行中[6][30] 业务进展 - PEDMARK被美国大型国家肿瘤集团纳入40岁以下患者用药清单，显示社区医疗场景采用加速[6] - NCODA发布PEDMARK临床使用指南，为多学科肿瘤团队提供标准化用药支持[6] - Fennec HEARS患者支持计划季度环比增长，强化了HCP服务、支付方报销和家庭护理资源[6] - 2025年5月获得美国专利12,311,026，覆盖硫代硫酸钠组合物用于减轻儿童铂类药物耳毒性[6] 财务表现 - 2025年第二季度净产品销售额970万美元（2024年同期730万美元），增长主要来自AYA人群和现有客户留存[10] - 销售与营销费用440万美元（2024年同期460万美元），G&A费用700万美元（2024年同期690万美元）[10] - 现金及等价物截至2025年6月30日为1870万美元（2025年3月31日为2270万美元），季节性运营支出增加[10] - 2025年上半年净亏损430万美元（2024年同期净利润730万美元），主要因许可收入减少[11] 产品与市场 - PEDMARK是FDA批准的首个预防顺铂耳毒性药物，适用于1个月以上儿童局部非转移性实体瘤[15][19] - 美国每年约50万患者使用铂类化疗，60-90%可能发生听力损失，此前无预防手段[14][17] - PEDMARK获NCCN对青少年和年轻成人（AYA）群体的2A级推荐[16] - 欧洲市场由Norgine负责商业化，品牌名PEDMARQSI已在英国和德国上市[28][29] 行业背景 - 顺铂等铂类药物导致不可逆听力损失，影响60-90%患者，取决于剂量和治疗时长[13][14] - 听力损失显著降低生存质量，涉及语言能力、学业表现、社交发展等多方面[14][17] - 国际指南强调对儿童癌症幸存者进行耳毒性监测，但实际执行率不足[34][35]

文章核心观点 2025年第一季度Fennec制药公司实现可持续增长，净产品销售额达880万美元，同比增长18%，这得益于公司精炼的销售策略和增强的患者支持服务，公司未来将继续深化客户关系、扩大产品覆盖范围以创造价值 [1][2][5] 分组1：业务亮点 - 关键PEDMARK账户增长：公司的细分模型和数据驱动目标列表提升了实地执行效果，在学术和社区医疗服务提供商中新增多个账户 [6] - 强化Fennec HEARS™和专业药房服务：新改进的患者支持计划推出，通过加强医疗服务提供者和患者服务、扩大支付方报销支持以及简化家庭护理资源获取，提供了更好的体验 [6] - PEDMARQSI在欧洲商业发布：2025年2月Norgine在德国商业推出PEDMARQSI，同年第一季度在英格兰和威尔士推出，5月苏格兰药品协会接受其在苏格兰使用 [6] 分组2：即将到来的事件 - 美国临床肿瘤学会（ASCO）2025年年会：公司将于2025年5月30日至6月3日在芝加哥参加ASCO年会，展位号为37119 [6] - 年度股东大会：公司邀请股东于2025年6月3日上午10点（美国东部时间）参加年度股东大会，可在纽约市麦迪逊大道455号的纽约乐天皇宫酒店现场参加，也可通过网络参加 [6] - 投资者会议：公司将参加2025年5月20日在纽约举行的HCW 3年度生物连接会议，以及5月28日在明尼阿波利斯举行的第22届年度克雷格 - 哈勒姆机构投资者会议 [6] 分组3：2025年第一季度财务结果 - 净产品销售：2025年第一季度公司净产品销售额约为880万美元，2024年第一季度为740万美元，增长归因于PEDMARK账户的增长，包括青少年和年轻成人（AYA）群体的新账户 [5][7] - 销售和营销费用：2025年第一季度为290万美元，2024年第四季度为390万美元，2024年第一季度为520万美元，同比下降主要是由于2024年欧洲商业化前费用的消除 [11] - 一般和行政（G&A）费用：2025年第一季度为610万美元，2024年第四季度为410万美元，2024年第一季度为590万美元，2025年第一季度环比增加主要是由于非现金股票薪酬 [11] - 现金状况：截至2025年3月31日，现金及现金等价物为2260万美元，截至2024年12月31日为2660万美元，第一季度现金减少主要是由于季节性支出模式 [11] 分组4：顺铂诱导耳毒性相关 - 顺铂和其他铂类化合物是治疗多种恶性肿瘤的重要化疗药物，但会导致永久性、不可逆的耳毒性，对儿童癌症幸存者尤其有害 [14] - 耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和持续时间，许多受影响儿童需要终身使用助听器或人工耳蜗植入，且目前尚无预防耳毒性的既定药物 [15][18] 分组5：PEDMARK相关 - 产品介绍：PEDMARK是首个且唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于降低顺铂治疗相关耳毒性风险的疗法，适用于1个月及以上患有局部、非转移性实体瘤的儿科患者，有单剂量、即用型小瓶静脉注射剂型 [16] - 临床研究：在两项开放标签、随机的3期临床试验（儿童肿瘤学组（COG）协议ACCL0431和SIOPEL 6）中证明了其疗效和安全性 [16] - 适用范围：用于降低1个月及以上患有局部、非转移性实体瘤的儿科患者因顺铂治疗导致耳毒性的风险 [20] - 使用限制：顺铂输注超过6小时后使用，其安全性和有效性尚未确定，可能无法降低耳毒性风险 [21][22] - 重要安全信息：对硫代硫酸钠或其任何成分有严重超敏反应的患者禁用；临床试验中8% - 13%的患者出现超敏反应，需监测并及时处理；不用于1个月以下儿童或转移性癌症患儿；临床试验中12% - 26%的患者出现高钠血症，15% - 27%的患者出现低钾血症，需监测血清钠和钾水平 [23][24][26] 分组6：公司介绍 - Fennec制药公司是一家专注于开发和商业化PEDMARK以降低儿科患者铂诱导耳毒性风险的专业制药公司 [29] - PEDMARK于2022年9月获FDA批准，2023年6月获欧盟委员会批准，2023年10月获英国批准（品牌名为PEDMARQSI），在美国获得孤儿药独家经营权，在欧洲获得儿科使用营销授权 [29]