核心观点 - 公司2025年第二季度总净收入达970万美元，同比增长33%，连续三个季度表现强劲[1][3] - PEDMARK产品在美国市场持续增长，同时PEDMARQSI在英国和德国成功推出，欧盟其他地区上市计划中[1][3][29] - 日本临床试验STS-J01结果预计2025年下半年公布，将评估注册及合作许可机会[1][3] - 公司专利保护持续加强，PEDMARK在美国专利保护至2039年，全球专利布局进行中[6][30] 业务进展 - PEDMARK被美国大型国家肿瘤集团纳入40岁以下患者用药清单，显示社区医疗场景采用加速[6] - NCODA发布PEDMARK临床使用指南，为多学科肿瘤团队提供标准化用药支持[6] - Fennec HEARS患者支持计划季度环比增长，强化了HCP服务、支付方报销和家庭护理资源[6] - 2025年5月获得美国专利12,311,026，覆盖硫代硫酸钠组合物用于减轻儿童铂类药物耳毒性[6] 财务表现 - 2025年第二季度净产品销售额970万美元（2024年同期730万美元），增长主要来自AYA人群和现有客户留存[10] - 销售与营销费用440万美元（2024年同期460万美元），G&A费用700万美元（2024年同期690万美元）[10] - 现金及等价物截至2025年6月30日为1870万美元（2025年3月31日为2270万美元），季节性运营支出增加[10] - 2025年上半年净亏损430万美元（2024年同期净利润730万美元），主要因许可收入减少[11] 产品与市场 - PEDMARK是FDA批准的首个预防顺铂耳毒性药物，适用于1个月以上儿童局部非转移性实体瘤[15][19] - 美国每年约50万患者使用铂类化疗，60-90%可能发生听力损失，此前无预防手段[14][17] - PEDMARK获NCCN对青少年和年轻成人（AYA）群体的2A级推荐[16] - 欧洲市场由Norgine负责商业化，品牌名PEDMARQSI已在英国和德国上市[28][29] 行业背景 - 顺铂等铂类药物导致不可逆听力损失，影响60-90%患者，取决于剂量和治疗时长[13][14] - 听力损失显著降低生存质量，涉及语言能力、学业表现、社交发展等多方面[14][17] - 国际指南强调对儿童癌症幸存者进行耳毒性监测，但实际执行率不足[34][35]

文章核心观点 2025年第一季度Fennec制药公司实现可持续增长，净产品销售额达880万美元，同比增长18%，这得益于公司精炼的销售策略和增强的患者支持服务，公司未来将继续深化客户关系、扩大产品覆盖范围以创造价值 [1][2][5] 分组1：业务亮点 - 关键PEDMARK账户增长：公司的细分模型和数据驱动目标列表提升了实地执行效果，在学术和社区医疗服务提供商中新增多个账户 [6] - 强化Fennec HEARS™和专业药房服务：新改进的患者支持计划推出，通过加强医疗服务提供者和患者服务、扩大支付方报销支持以及简化家庭护理资源获取，提供了更好的体验 [6] - PEDMARQSI在欧洲商业发布：2025年2月Norgine在德国商业推出PEDMARQSI，同年第一季度在英格兰和威尔士推出，5月苏格兰药品协会接受其在苏格兰使用 [6] 分组2：即将到来的事件 - 美国临床肿瘤学会（ASCO）2025年年会：公司将于2025年5月30日至6月3日在芝加哥参加ASCO年会，展位号为37119 [6] - 年度股东大会：公司邀请股东于2025年6月3日上午10点（美国东部时间）参加年度股东大会，可在纽约市麦迪逊大道455号的纽约乐天皇宫酒店现场参加，也可通过网络参加 [6] - 投资者会议：公司将参加2025年5月20日在纽约举行的HCW 3年度生物连接会议，以及5月28日在明尼阿波利斯举行的第22届年度克雷格 - 哈勒姆机构投资者会议 [6] 分组3：2025年第一季度财务结果 - 净产品销售：2025年第一季度公司净产品销售额约为880万美元，2024年第一季度为740万美元，增长归因于PEDMARK账户的增长，包括青少年和年轻成人（AYA）群体的新账户 [5][7] - 销售和营销费用：2025年第一季度为290万美元，2024年第四季度为390万美元，2024年第一季度为520万美元，同比下降主要是由于2024年欧洲商业化前费用的消除 [11] - 一般和行政（G&A）费用：2025年第一季度为610万美元，2024年第四季度为410万美元，2024年第一季度为590万美元，2025年第一季度环比增加主要是由于非现金股票薪酬 [11] - 现金状况：截至2025年3月31日，现金及现金等价物为2260万美元，截至2024年12月31日为2660万美元，第一季度现金减少主要是由于季节性支出模式 [11] 分组4：顺铂诱导耳毒性相关 - 顺铂和其他铂类化合物是治疗多种恶性肿瘤的重要化疗药物，但会导致永久性、不可逆的耳毒性，对儿童癌症幸存者尤其有害 [14] - 耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和持续时间，许多受影响儿童需要终身使用助听器或人工耳蜗植入，且目前尚无预防耳毒性的既定药物 [15][18] 分组5：PEDMARK相关 - 产品介绍：PEDMARK是首个且唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于降低顺铂治疗相关耳毒性风险的疗法，适用于1个月及以上患有局部、非转移性实体瘤的儿科患者，有单剂量、即用型小瓶静脉注射剂型 [16] - 临床研究：在两项开放标签、随机的3期临床试验（儿童肿瘤学组（COG）协议ACCL0431和SIOPEL 6）中证明了其疗效和安全性 [16] - 适用范围：用于降低1个月及以上患有局部、非转移性实体瘤的儿科患者因顺铂治疗导致耳毒性的风险 [20] - 使用限制：顺铂输注超过6小时后使用，其安全性和有效性尚未确定，可能无法降低耳毒性风险 [21][22] - 重要安全信息：对硫代硫酸钠或其任何成分有严重超敏反应的患者禁用；临床试验中8% - 13%的患者出现超敏反应，需监测并及时处理；不用于1个月以下儿童或转移性癌症患儿；临床试验中12% - 26%的患者出现高钠血症，15% - 27%的患者出现低钾血症，需监测血清钠和钾水平 [23][24][26] 分组6：公司介绍 - Fennec制药公司是一家专注于开发和商业化PEDMARK以降低儿科患者铂诱导耳毒性风险的专业制药公司 [29] - PEDMARK于2022年9月获FDA批准，2023年6月获欧盟委员会批准，2023年10月获英国批准（品牌名为PEDMARQSI），在美国获得孤儿药独家经营权，在欧洲获得儿科使用营销授权 [29]

文章核心观点 - 芬内克制药公司将于2025年5月13日美国金融市场开盘前公布2025年第一季度财务业绩，并于当天举行电话会议和网络直播讨论财务和业务成果 [1] 公司财务业绩公布安排 - 公司将于2025年5月13日美国金融市场开盘前公布2025年第一季度财务结果 [1] - 管理层将于当天8:30 a.m. ET举行电话会议和网络直播讨论公司财务和业务成果 [1][2] 电话会议和网络直播详情 - 日期为2025年5月13日，时间为8:30 a.m. ET [2] - 网络直播链接为https://edge.media-server.com/mmc/p/nb5vbq6o，参会链接为https://register-conf.media-server.com/register/BIbc2eaa3f157d4c6891b71246a83bdb02 [2] - 可登录www.fennecpharma.com的投资者与媒体板块下的新闻与活动/活动日历页面获取直播链接，需至少提前15分钟连接公司网站以确保有足够时间下载收听直播所需软件 [2] - 电话会议的网络直播回放将在www.fennecpharma.com上存档30天 [2] 公司简介 - 芬内克制药公司是一家专注于开发和商业化PEDMARK以降低儿科患者铂诱导耳毒性风险的专业制药公司 [3] - PEDMARK于2022年9月获得FDA批准，2023年6月获得欧盟委员会批准，2023年10月获得英国批准，在英国品牌名为PEDMARQSI [3] - PEDMARK在美国获得孤儿药独家经营权，PEDMARQSI在欧洲获得儿科使用营销授权，包括8年加2年的数据和市场保护 [3] 联系方式 - 投资者可联系首席财务官罗伯特·安德拉德，电话+1 919 - 246 - 5299 [4] - 企业和媒体可联系林赛·罗科，电话+1 862 - 596 - 1304，邮箱lrocco@elixirhealthpr.com [4]

财务数据和关键指标变化 - 过去12个月公司收入增长约40%，2024年第四季度现金仅消耗约0.6百万美元 [28] - 2024年第四季度公司净产品销售额为7.9百万美元，季度增长率约为13%；2024财年公司净产品销售额为29.6百万美元，2023年为21.3百万美元 [28] - 2024年第四季度销售和营销费用为3.9百万美元，第三季度为4.6百万美元；2024财年销售和营销费用为18.4百万美元，2023财年为12.1百万美元，增长主要与增加的工资和额外的营销费用有关 [29] - 2024年第四季度G&A费用较第三季度减少2.9百万美元，主要由于非现金股权补偿和第三季度支付给前首席执行官的一次性遣散费；2024财年G&A费用较2023财年增加2.4百万美元，由于欧洲预商业化费用和与Norgine交易相关的费用 [30] - 2024年全年公司现金运营费用约为3300万美元，预计2025年全年现金运营费用与之相似 [30][31] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为26.6百万美元；2024年12月公司提前部分偿还了1300万美元的可转换债务，节省了约150万美元的未来年度利息支出并消除了潜在的稀释股份 [33] - 2024财年现金及现金等价物增加约1300万美元，主要由于Norgine交易的4300万美元前期收益、净产品收入抵消了运营费用和12月的1300万美元债务偿还 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 儿科业务持续增长，AYA业务是公司的重要机遇，但公司未提供两者具体贡献的明细 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国AYA市场每年约有20000名顺铂化疗患者，主要肿瘤类型为甲状腺、乳腺、生殖细胞和睾丸癌；市场由学术和社区中心共同构成，72个NCI指定学术中心发挥关键作用，其余患者在近4000个社区诊所接受治疗；该市场潜力大于儿科市场，且通过门诊报销有良好的报销情况 [11][12] - PEDMARQSI已在德国和英国商业推出，英国NICE公布的标价为8277英镑，德国目前公共价格超过每瓶10500欧元，最终价格预计在2025年底确定；这两个市场将为公司在2025年带来额外收入来源，有望在年底实现前两个销售、特许权使用费及相关里程碑 [20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略包括提高对未满足需求的认识、确立PEDMARK为CIO预防的标准治疗、促进其在肿瘤科医生之外的采用、确保产品的无缝访问以及激活患者和护理人员 [8][9] - 公司继续推进将PEDMARK纳入NCCN药物和生物制品纲要的工作，预计在2025年年中得到决定 [17][18] - 公司与Norgine签订独家许可协议在欧洲商业化PEDMARQSI，与Inpharmus合作在土耳其和海湾合作委员会国家分销PEDMARK [19][24] - 市场上存在复合STS产品作为竞争对手，主要在儿科环境中使用，公司在大型机构采用PEDMARK方面取得进展 [71][72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司基础转型的开始，为PEDMARK战略奠定了基础，2025年有望实现下一阶段的增长 [7] - 公司对AYA市场的反应感到鼓舞，PEDMARK在该市场的主要学术中心获得认可，有望推动更广泛的市场接受 [12][13] - 公司预计2025年下半年净产品销售额将显著增长，随着各项基础支柱和举措的实施，将对PEDMARK的增长产生重大影响 [29] 其他重要信息 - PEDMARK被国家综合癌症网络（NCCN）推荐用于AYA人群，有2A级认可；截至2024年底，所有医学纲要均已收到公司的临床更新，AHFS已更新其内容以反映PEDMARK的标签 [15][16] - 日本的研究者发起试验STS - J01已完成入组，预计2025年秋季公布结果，之后可能评估PEDMARK在日本的注册、合作或许可事宜 [22][23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2024年第四季度儿科业务是否恢复环比增长，AYA业务在第四季度的贡献是多少 - 儿科业务持续增长，AYA业务是重要机遇，但公司不提供两者具体贡献的明细，增长来自两者 [38] 问题2: 2025年下半年的增长是否仅与NCCN纲要相关，对AYA业务在2025年的增长预期如何 - 公司认为AYA市场机会巨大，随着业务的发展和投入，预计2025年下半年将继续加速增长，第一季度已看到增长迹象并预计将持续 [41][43] 问题3: Norgine在欧洲的进展如何，与欧洲卓越中心建立了哪些关系，推广节奏和哪些国家可能贡献欧洲收入，AYA人群在欧洲是否会成为类似美国的收入驱动力 - PEDMARK已在英国和德国商业推出，这两个市场进展良好，公司将继续关注并更新更多国家的批准情况；在欧洲，产品目前批准用于1个月至17岁的局部非转移性实体瘤患者，Norgine将考虑AYA人群，但情况有所不同 [48][50] 问题4: 在美国，关于业务发展举措、潜在合作机会以及扩大在关键处方者面前的影响力有何更新 - 公司在AYA人群中的适应症和NCCN指南为业务扩展提供了机会，已与美国关键学术机构进行讨论，将继续关注并提供更新 [55] 问题5: PEDMARK在美国市场的竞争格局如何，价格情况如何，药物处方在SG&A方面的情况以及前首席执行官的支付是否会导致运营费用进一步下降 - SG&A方面，2024年因Norgine交易、欧洲预商业化费用和首席执行官遣散费增加了约800万美元，预计2025年总费用与2024年约3300万美元相同，主要是由于营销和意识支出以及人员增加；PEDMARK的成本因患者而异，批发收购成本为每瓶11000美元，报销情况良好 [63][69] 问题6: 竞争格局如何，其他竞争制剂情况以及市场份额分配 - 市场上复合STS产品仍存在，主要用于儿科环境，公司在大型机构采用PEDMARK方面取得进展，不提供竞争市场份额的明细 [71][72] 问题7: 是否会在所有希望扩展的适应症上进行临床试验 - 这是2025年正在进行的发展，公司将与机构进行讨论并更新相关信息 [75] 问题8: 在日本是否需要有数据才能获得合作伙伴，在获得数据之前是否有可能在合作方面取得进展 - 有数据更好，但公司已收到一些合作讨论，业务发展是一个长期过程，将持续到2025年获得最终数据 [85][86] 问题9: 如何在AYA细分市场的社区中心和72个主要中心之间优先分配商业努力 - 学术中心和社区中心的患者分布较为平衡，两者都很重要，社区中心医生对CIO替代方案的需求是一个机会 [88][90]