公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布了截至2025年6月30日的第二季度财务业绩并提供了公司更新 [1] - 公司专注于执行NurOwn®的临床开发计划 在第二季度达到了一个重要里程碑 获得FDA批准启动Phase 3b试验 [2] - 公司支持FDA对公民请愿书的考虑 这为科学证据的客观评估提供了新机会 [2] 临床试验进展 - FDA已批准公司启动NurOwn®的Phase 3b临床试验 该试验名为ENDURANCE 预计招募约200名参与者 [4] - 试验包括24周随机双盲安慰剂对照阶段 随后是24周开放标签扩展期 所有参与者将接受NurOwn治疗 [4] - 主要终点是从基线到第24周ALS功能评定量表修订版(ALSFRS-R)的变化 [4] 临床数据 - NurOwn扩展访问计划的新生存数据显示 100%的参与者(10/10)从ALS症状出现后存活超过5年 [4] - 该队列中观察到的中位生存期为6.8年(范围:6至7年) 而公布的估计显示约10%的ALS患者能存活超过5年 [4] - 新的药物基因组学数据在ISCT 2025年会上展示 突出了UNC13A基因型对NurOwn治疗ALS患者临床结果的影响 [4] 制造合作 - 公司与Minaris Advanced Therapies签署了意向书 后者将负责为即将进行的Phase 3b临床试验生产NurOwn [4] 财务状况 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物和限制性现金约为103万美元 [4] - 2025年第二季度的研发支出净额为110万美元 而2024年同期为90万美元 [4] - 2025年第二季度的一般和管理费用约为140万美元 而2024年同期约为210万美元 [4] - 2025年第二季度的净亏损约为290万美元 而2024年同期净亏损约为254万美元 [8] - 2025年第二季度每股净亏损为0.34美元 而2024年同期为0.60美元 [8] 资产负债表 - 截至2025年6月30日 流动资产总额为151.5万美元 而2024年12月31日为38.5万美元 [10] - 长期资产总额为105.1万美元 而2024年12月31日为144.7万美元 [10] - 总负债为862.3万美元 而2024年12月31日为959.6万美元 [11] - 股东赤字为605.7万美元 而2024年12月31日为776.4万美元 [11] 产品管线 - NurOwn®是公司的主要研究性疗法 用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) 已获得FDA和EMA的孤儿药认定 [7] - 已完成一项ALS的Phase 3试验(NCT03280056) 第二项Phase 3b试验将在与FDA的特殊协议评估(SPA)协议下启动 [7] - 除ALS外 公司还完成了MSC-NTF细胞治疗进行性多发性硬化症(MS)的Phase 2开放标签多中心试验 [7] - 公司正在推进一种专有的同种异体外泌体平台 用于递送治疗性蛋白质和核酸 [7]

公司财务与业务更新 - 将于2025年8月14日美东时间上午8:30举行第二季度财务业绩电话会议及网络直播 [1] - 公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits将主持更新 运营、医疗及临时财务高管将参与问答环节 [2] - 投资者可在2025年8月12日上午10点前通过ir@brainstorm-cell.com提交问题 会议接入号码包括美国免费电话877-545-0320和国际号码973-528-0002 [3] 核心技术与研发进展 - 专注自体成人干细胞疗法开发 专有NurOwn®平台利用间充质干细胞生成神经营养因子分泌细胞 旨在调节神经炎症并促进神经保护 [5] - NurOwn®已获FDA和EMA授予孤儿药资格 用于肌萎缩侧索硬化症治疗 已完成III期试验（NCT03280056）并将启动IIIb期试验（SPA协议） [6] - 在进展型多发性硬化症领域完成II期多中心试验（NCT03799718） 获国家多发性硬化症协会资助 [6] - 开发同种异体外泌体平台 用于递送治疗性蛋白和核酸 近期获美国专利商标局基础专利授权 强化再生医学知识产权布局 [6] 投资者与媒体联系 - 投资者关系联系人Michael Wood（电话+1 646-597-6983） 媒体联系人为首席商务官Uri Yablonka（电话+1 917-284-2911） [9]

公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布将继续推进NurOwn的3b期ENDURANCE临床试验 该试验在FDA特别方案评估(SPA)框架下进行 旨在为早期ALS患者提供更多疗效和安全性数据 [3] - 公司未参与公民请愿书的起草或提交 但支持FDA重新评估NurOwn现有数据的决定 认为这有助于全面审查ALS治疗方案的证据 [2] - 公司高层表示将坚持科学严谨性 同时致力于与FDA及ALS群体合作 推动安全有效疗法的开发 [3][4] 产品研发 - NurOwn®技术平台采用自体骨髓间充质干细胞(MSCs)分化产生的神经营养因子分泌细胞(MSC-NTF细胞) 通过靶向递送多种神经营养因子和免疫调节细胞因子来减缓神经退行性疾病进展 [9] - 在基线ALSFRS-R评分≥35的亚组中 NurOwn治疗组比安慰剂组多保留2个ALSFRS-R评分点 显示出统计学显著的功能改善 [7] - 扩展访问计划(EAP)数据显示 10名参与者从ALS症状出现后存活超过5年 中位生存期达6.8年 显著高于仅10%患者能达到该标准的行业数据 [5][6] 监管进展 - FDA正在考虑公民请愿书要求重新审查NurOwn数据 这为确认该疗法对ALS的潜在价值提供了重要机会 [1] - NurOwn已获得FDA和EMA的孤儿药认定 首个3期临床试验(NCT03280056)已完成 第二个3b期试验即将启动 [11] - 公司将继续保持与FDA的透明沟通 探索可能的监管路径 以便当前ALS患者能够获得NurOwn治疗 [3][8] 市场前景 - ALS是一种快速进展的神经退行性疾病 目前有效的疾病修饰治疗方案仍然有限 [4] - 除ALS外 公司已完成MSC-NTF细胞治疗进展型多发性硬化症(MS)的2期临床试验(NCT03799718) 并获得美国国家多发性硬化症协会资助 [11] - 公司正在推进基于外泌体的技术平台 近期获得美国专利商标局的基础专利授权通知 强化了再生医学领域的知识产权组合 [11]

核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics公布了NurOwn®在ALS患者中的新生存数据 显示90%的参与者(9/10)存活超过5年 远高于通常ALS患者约10%的五年存活率 [1][7] - 中位生存期为6 8年(范围6-7年) 其中6名患者在症状出现后7年仍存活 这些数据支持即将开展的3b期临床试验 [4][7] - 公司高管表示这些结果提供了真实世界的证据 支持NurOwn在ALS治疗中的潜在临床价值 并强调了与FDA达成SPA协议的重要性 [4] 临床试验数据 - 扩展访问计划(EAP)纳入了10名完成3期临床试验的ALS患者 基线平均ALSFRS-R评分为35 8(范围32-40) EAP开始时降至31 4(范围27-38) [2] - 观察到的生存期显著长于典型ALS患者 仅1例死亡为选择性安乐死 其余9例均超过5年生存期 [7] - 这些数据为即将开展的注册性3b期对照临床试验提供了科学依据 [4] 产品与技术 - NurOwn®是自体MSC-NTF细胞技术平台 通过分泌高水平神经营养因子(NTFs)和免疫调节细胞因子 靶向神经退行性疾病的病理机制 [5] - 该技术已获得FDA和EMA的孤儿药认定 用于ALS治疗 [8] - 除ALS外 公司还在进行多发性硬化症(MS)的2期临床试验 并开发基于外泌体的异体治疗平台 [8] 公司发展 - BrainStorm专注于开发成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病 核心平台为NurOwn®技术 [6] - 公司近期获得美国专利商标局关于外泌体技术的专利授权 加强了再生医学领域的知识产权组合 [8] - 已完成ALS的3期临床试验(NCT03280056) 即将启动与FDA达成SPA协议的3b期试验 [8]

核心观点 - 美国FDA已批准公司启动针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的NurOwn®疗法3b期临床试验 这标志着关键监管障碍的清除和试验推进的重要里程碑 [1][2] 监管进展 - 试验方案通过FDA特殊方案评估（SPA）确认 研究终点和统计方法适用于支持未来生物制剂许可申请（BLA）提交 [2] - NurOwn®已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定 [6] 试验设计 - 计划招募约200名参与者 在顶尖学术医疗中心开展研究 [3] - 采用24周随机双盲安慰剂对照阶段 随后进行24周开放标签扩展期（所有参与者接受NurOwn®治疗） [3] - 主要终点为ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）从基线到24周的变化 [3] - 临床试验编号NCT06973629 [3] 公司行动 - 将通过分阶段方式快速激活临床站点 精心准备招募首位患者 [3] - 正通过非稀释性赠款等多种途径积极确保资金支持 [3] - 管理层将在美东时间5月19日上午8:30举行公司更新电话会议和网络直播 [4] 技术平台 - NurOwn®平台使用自体间充质干细胞（MSCs）产生分泌神经营养因子的细胞（MSC-NTF细胞） 旨在传递靶向生物信号以调节神经炎症和促进神经保护 [5] - 公司还推进专有的同种异体外泌体平台 用于递送治疗性蛋白质和核酸 [6] - 近期获得美国专利商标局关于外泌体技术基础专利的授权通知 强化了再生医学领域的知识产权组合 [6] 研发基础 - 已完成ALS的3期试验（NCT03280056） [6] - 临床项目已产生对ALS疾病生物学的宝贵见解 包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应 七个纵向时间点收集的生物标志物数据 以及对"地板效应"的全面分析 [6] - 已完成进行性多发性硬化症（MS）的2期开放标签多中心试验（NCT03799718） 获得国家多发性硬化症协会资助 [6] - 研究成果已在多家同行评审期刊发表 [6]

公司财务与活动安排 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 重新安排2025年第一季度财务报告发布时间至5月15日盘后 并调整投资者电话会议至5月19日东部时间8:30 [1] - 电话会议将由公司总裁兼CEO Chaim Lebovits主持 高管团队包括COO Haro Hartounian CMO Bob Dagher及临时CFO Alla Patlis参与问答环节 [2] - 投资者需在5月16日东部时间17:00前通过指定邮箱提交问题 可通过免费电话888-506-0062或国际号码973-528-0011接入会议 接入码621608 [3] - 会议回放服务提供14天 免费回拨号码877-481-4010 国际回拨919-882-2331 密码52457 [4] 核心技术与研发进展 - 公司专注自体成人干细胞疗法开发 专有NurOwn®平台利用间充质干细胞(MSCs)生成分泌神经营养因子的细胞(MSC-NTF细胞) 通过调节神经炎症和促进神经保护发挥作用 [5] - NurOwn®作为治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的候选疗法 已获FDA和EMA孤儿药认定 完成III期试验(NCT03280056) 计划在FDA特别协议评估(SPA)下启动IIIb期验证性试验 [6] - ALS临床项目积累关键发现 包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应 7个纵向时间点的生物标志物数据 以及对"地板效应"的全面分析 [6] - 在进展性多发性硬化症(MS)领域完成II期开放标签多中心试验(NCT03799718) 获美国国家多发性硬化症协会资助 [6] - 开发同种异体外泌体平台 近期获美国专利商标局基础专利授权通知 涉及外泌体递送治疗性蛋白和核酸技术 [6] 知识产权与行业地位 - 公司拥有不断增长的再生医学领域知识产权组合 包括外泌体技术专利 [6] - 研究成果发表于多本同行评审期刊 强化其在神经退行性疾病治疗领域的技术领先地位 [6]

公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics将于2025年5月15日美国东部时间上午8:30举行电话会议，更新2025年第一季度财务业绩并提供公司最新进展 [1] - 电话会议将由公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits主持，首席医疗官Bob Dagher和临时首席财务官Alla Patlis将参与问答环节 [2] - 投资者可通过拨打电话号码888-506-0062（美国免费）或973-528-0011（国际）参与会议，访问代码为621608，也可通过网页直播观看 [3] 产品与技术 - NurOwn®是公司主导的肌萎缩侧索硬化症(ALS)研究性疗法，已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定 [4] - 已完成ALS的3期临床试验(NCT03280056)，并计划在FDA特殊协议评估(SPA)下启动确认性3b期试验 [4] - NurOwn临床项目在ALS疾病生物学方面取得重要发现，包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应、七个纵向时间点的生物标志物数据以及"地板效应"分析 [4] - 已完成多发性硬化症(MS)的2期开放标签多中心试验(NCT03799718)，并获得美国国家多发性硬化症协会资助 [4] - 正在推进基于外泌体的异体治疗平台，用于递送治疗性蛋白质和核酸，并已获得美国专利商标局的专利许可通知 [4] 知识产权与研发 - 公司拥有不断增长的知识产权组合，特别是在再生医学领域 [4] - 研究成果已在多个同行评审期刊上发表 [4] 投资者关系 - 投资者可提前在2025年5月12日美国东部时间下午5点前通过电子邮件提交问题 [2] - 电话会议重播将在14天内提供，可通过拨打877-481-4010（美国免费）或919-882-2331（国际）访问，重播密码为52457 [3]

核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布其NurOwn®在ALS治疗中的新药效基因组数据被选入ISCT 2025年会进行口头报告，重点探讨UNC13A基因型对ALS患者临床结果的影响[1] - 公司计划启动NurOwn®的3b期临床试验，以进一步验证其在早期ALS患者中的潜力，并已提交IND修正案，与FDA保持积极沟通[3] - 首席医学官Bob Dagher博士强调，这是首次在ALS 3期试验中进行的药效基因组分析，探索UNC13A基因型如何影响患者对治疗的反应，为ALS个性化医疗提供新方向[3] 公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 是一家专注于开发自体成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病的公司，其专有平台NurOwn®利用间充质干细胞(MSCs)产生分泌神经营养因子的细胞(MSC-NTF细胞)，旨在调节神经炎症并促进神经保护[4] - NurOwn®已获得FDA和EMA的孤儿药认定，已完成3期ALS试验(NCT03280056)，并计划在FDA的特殊协议评估(SPA)下启动确认性3b期试验[5] - 公司还推进了一种专有的同种异体外泌体平台，用于递送治疗性蛋白质和核酸，并获得了美国专利商标局的基础专利许可通知，进一步巩固了其在该领域的知识产权组合[6] 行业进展 - ISCT 2025年会将展示NurOwn®的最新科学数据，探讨间充质干细胞/基质细胞在临床转化中的最新突破及其对未来细胞疗法的影响[2] - 公司已完成NurOwn®在进展性多发性硬化症(MS)中的2期开放标签多中心试验(NCT03799718)，该试验得到了国家多发性硬化症协会的支持[6] - 公司已将其ALS疾病生物学的研究成果发表在多个同行评审期刊上，包括与UNC13A基因型相关的药效基因组反应、七个纵向时间点收集的生物标志物数据以及对“地板效应”的全面分析[5][6] 会议详情 - 报告标题：Debamestrocel Effect on Clinical and Biomarker Endpoints by UNC13A Genotype in Phase 3 ALS Trial - 主讲人：Bob Dagher博士 - 会议时间：2025年5月8日，美国中部时间上午9:00至10:00 - 会议地点：Ernest N Morial Convention Center, New Orleans - 会议结束后，海报副本将在公司官网上提供[3]

文章核心观点 - 脑风暴细胞治疗公司向美国食品药品监督管理局提交NurOwn®的研究性新药申请修正案，有望开启3b期临床试验，为该疗法获批奠定基础 [1][2] 公司进展 - 公司宣布向美国食品药品监督管理局提交NurOwn®的研究性新药申请修正案，为3b期临床试验启动做准备，该试验设计获FDA特殊协议评估认可，有望支持未来生物制品许可申请 [1] - 公司预计FDA对IND进行快速审查，以便开展试验 [1] 临床试验情况 - 3b期试验预计招募约200名肌萎缩侧索硬化症患者，分两部分进行 [2] - 试验A部分患者在24周双盲期接受三剂NurOwn®或安慰剂，之后所有参与者有机会进入开放标签扩展期B部分，再接受三剂NurOwn® [2] - 试验主要疗效终点是评估从基线到第24周ALSFRS - R评分变化，比较NurOwn®和安慰剂组疾病进展，A部分成功完成将为公司提交生物制品许可申请奠定基础 [2] NurOwn®技术平台 - NurOwn®技术平台（自体MSC - NTF细胞）是针对神经退行性疾病重要疾病通路的有前景的研究性治疗方法 [4] - MSC - NTF细胞由自体骨髓间充质干细胞体外扩增和分化产生，在专利条件下培养转化为能分泌高水平神经营养因子的细胞，可直接将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子输送到损伤部位，减缓或稳定疾病进展 [4] 公司概况 - 脑风暴细胞治疗公司是创新自体成人干细胞疗法开发商，拥有NurOwn®技术平台全球独家许可权 [5] - 自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲药品管理局孤儿药指定用于治疗肌萎缩侧索硬化症 [5] - 公司已完成肌萎缩侧索硬化症3期关键试验和进行性多发性硬化症2期开放标签多中心试验 [5]

文章核心观点 - 脑风暴细胞治疗公司获纳斯达克听证会小组批准，将合规期限延至2025年6月30日以重新符合上市标准，公司承诺执行合规计划并推进临床项目 [1][2][3] 公司申请及获批情况 - 2025年2月25日听证会，公司向纳斯达克听证会小组提交继续上市申请及合规计划 [2] - 纳斯达克听证会小组批准公司延至2025年6月30日重新符合某些持续上市标准 [1][2] 公司计划与承诺 - 公司总裁兼首席执行官表示会认真执行合规计划，在规定时间内满足要求 [3] - 公司工作包括开展NurOwn®的3b期ALS研究、降低债务余额、寻求战略伙伴增强产品线 [3] - 公司致力于提升股东价值、改善财务状况，保持透明并适时更新进展 [3] 公司业务介绍 - 公司是神经退行性疾病创新疗法领先开发商，利用自体和异体平台 [4] - 公司拥有NurOwn®技术平台全球独家许可权，其细胞获美欧孤儿药认定 [4] - 公司计划开展NurOwn的3b期ALS验证性试验，评估安全性和有效性 [4] - 公司外泌体技术是异体治疗平台，用于生物活性分子靶向递送 [4] - 公司完成NurOwn在ALS的3期试验，推进其在进行性多发性硬化症的临床研究 [4] 联系方式 - 投资者关系联系人Michael Wood，电话+1 646 - 597 - 6983，邮箱[email protected] [7] - 公司标志链接https://mma.prnewswire.com/media/1166536/BrainStorm_Logo.jpg [7]