核心观点 - 美国FDA已批准公司启动针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的NurOwn®疗法3b期临床试验 这标志着关键监管障碍的清除和试验推进的重要里程碑 [1][2] 监管进展 - 试验方案通过FDA特殊方案评估（SPA）确认 研究终点和统计方法适用于支持未来生物制剂许可申请（BLA）提交 [2] - NurOwn®已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定 [6] 试验设计 - 计划招募约200名参与者 在顶尖学术医疗中心开展研究 [3] - 采用24周随机双盲安慰剂对照阶段 随后进行24周开放标签扩展期（所有参与者接受NurOwn®治疗） [3] - 主要终点为ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）从基线到24周的变化 [3] - 临床试验编号NCT06973629 [3] 公司行动 - 将通过分阶段方式快速激活临床站点 精心准备招募首位患者 [3] - 正通过非稀释性赠款等多种途径积极确保资金支持 [3] - 管理层将在美东时间5月19日上午8:30举行公司更新电话会议和网络直播 [4] 技术平台 - NurOwn®平台使用自体间充质干细胞（MSCs）产生分泌神经营养因子的细胞（MSC-NTF细胞） 旨在传递靶向生物信号以调节神经炎症和促进神经保护 [5] - 公司还推进专有的同种异体外泌体平台 用于递送治疗性蛋白质和核酸 [6] - 近期获得美国专利商标局关于外泌体技术基础专利的授权通知 强化了再生医学领域的知识产权组合 [6] 研发基础 - 已完成ALS的3期试验（NCT03280056） [6] - 临床项目已产生对ALS疾病生物学的宝贵见解 包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应 七个纵向时间点收集的生物标志物数据 以及对"地板效应"的全面分析 [6] - 已完成进行性多发性硬化症（MS）的2期开放标签多中心试验（NCT03799718） 获得国家多发性硬化症协会资助 [6] - 研究成果已在多家同行评审期刊发表 [6]