临床试验结果 - GCC19CART美国I期临床试验完成关键剂量爬坡试验 共12名受试者接受治疗 剂量分为1×10^6或2×10^6 CAR-T细胞/kg两个水平 [1] - 试验安全性表现良好 未观察到3级或以上细胞因子释放综合征 一名受试者出现3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征 两名受试者出现3级腹泻 一例5级败血症剂量限制性毒性但与治疗无直接关联 [1] - 高剂量组疗效显著 在2×10^6 CAR-T细胞/kg剂量水平下 5名已评估患者中4名达到客观缓解 客观缓解率80% 中位缓解持续时间6.9个月 [1] - 整体疗效数据积极 11名已评估肿瘤应答受试者中6名达到客观缓解 客观缓解率54.5% 最后一名患者安全评估完成 疗效评估仍在进行中 [1] 产品与技术平台 - GCC19CART基于专有CoupledCAR平台技术开发 专门针对实体瘤治疗挑战 特异性靶向结直肠癌 在三线或以上复发难治转移性结直肠癌中展现前所未有的抗肿瘤活性 [2] - 副作用管理方案持续优化 最近几名受试者几乎未出现细胞因子释放综合征 无需使用托珠单抗或类固醇管理 且完全无神经毒性和腹泻 显示门诊治疗潜力 [2] - 制造工艺稳定高效 马里兰州生产设施采用自动化全封闭系统 保持100%生产成功率 确保临床和商业化生产需求的无缝扩展 [2] 公司战略与发展规划 - 公司将与FDA商讨GCC19CART在结直肠癌及其他GCC表达实体恶性肿瘤的临床开发下一步计划 [2] - 产品管线持续扩展 CoupledCAR平台已应用于前列腺癌等其他实体瘤 前列腺癌产品PAP CAR-T已显示出明显临床活性 [2] - 公司专注于实体瘤CAR-T细胞治疗产品开发 GCC19CART已获得FDA临床试验批准和快速通道资格 当前美国临床试验CARAPIA-1正在进行中 [3] - 公司布局多实体瘤候选药物管线 包括前列腺癌 胰腺癌等疾病领域 [3] 行业意义与领导层评价 - 该成果标志着实体瘤CAR-T疗法向前迈出革命性一步 使GCC19CART成为治疗三线或以上复发难治转移性结直肠癌的潜在同类首创疗法 [2] - GCC19CART疗效远超标准治疗 客观缓解率及持久应答显示出为患者带来显著临床获益的潜力 [2] - 达成将2×10^6 CAR-T细胞/kg作为未来临床试验剂量的关键目标 为II期/关键性临床试验奠定坚实基础 [1]

临床疗效数据 - GCC19CART在美国I期临床试验中治疗剂量组（2x10^6 CAR-T/kg）客观缓解率（ORR）达80%（4/5），其中3例部分缓解（PR），1例病理完全缓解（pCR）[2] - 1例患者靶病灶持续缩小（M1：-38.3%，M4：-82.6%，M10：-100%），第10个月达到完全缓解（CR）[3] - 中国临床试验显示治疗剂量组ORR为50%，应答患者中超30%生存期突破4年，超40%突破3年，超70%突破2年，显著优于标准疗法（中位生存期6-10个月）[4] 技术平台优势 - CoupledCAR平台技术克服了CAR-T在实体瘤中难以扩增的难题，药代动力学数据证实其快速扩增和持续肿瘤杀伤能力[3] - 该平台能突破实体瘤免疫抑制微环境，维持长期抗肿瘤效应，与高ORR（80%）和持久缓解效果高度吻合[3] 产品管线与合作 - GCC19CART是斯丹赛基于CoupledCAR平台开发的首发管线，已获FDA临床试验批准和快速通道资格[5] - 美国临床试验CARAPIA-1（NCT05319314）与哈佛大学丹娜·法伯癌症研究所、加州大学旧金山分校肿瘤中心等顶级机构合作开展[3][5] - 公司同时布局前列腺癌、胰腺癌等其他实体瘤的CAR-T候选药物管线[5] 行业认可 - 中国临床研究结果发表于《JAMA Oncology》，被评价为"真正有潜力成功的新一代癌症疗法"[4] - 国际同行对GCC19CART的临床效果给予一致认可，尤其在晚期结直肠癌治疗领域展现革命性潜力[3][4]

肿瘤治疗领域进展 - 《JAMA Oncology》创刊十周年社论总结过去十年肿瘤治疗重大进展 并将斯丹赛生物的GCC19CART技术评为"真正有潜力成功的新一代癌症疗法" [1] - GCC19CART在晚期转移性结直肠癌(mCRC)治疗中展现出57%的客观缓解率(ORR)和26.1个月的中位总生存期(mOS) 应答患者两年存活率达75% [3] - 美国I期临床试验显示 在每公斤体重2X10^6CAR-T细胞剂量下 5名患者中4名达到部分缓解(PR) ORR达80% [3] 斯丹赛生物技术突破 - 公司自主研发的CoupledCAR平台技术通过多基因协同调控模块 解决CAR-T细胞在实体瘤中浸润困难等问题 显著提升活性和持久性 [4] - GCC19CART作为单一治疗手段未联合其他药物 在治疗接受多线标准治疗的mCRC患者中取得突破性进展 [3] - 该技术已获美国FDA临床试验批准和快速通道资格 当前美国临床试验CARAPIA-1正在进行中(编号NCT05319314) [6][7] 行业影响与未来布局 - 斯丹赛生物的技术被国际顶级期刊认可 彰显中国原创创新在全球肿瘤治疗前沿的影响力 [5] - 公司持续拓展CoupledCAR平台在前列腺癌 胰腺癌等多种实体瘤中的应用 [5][7] - 除结直肠癌外 公司已布局针对前列腺癌 胰腺癌等实体瘤的丰富CAR-T候选药物管线 [7]