临床试验结果 - GCC19CART美国I期临床试验完成关键剂量爬坡试验 共12名受试者接受治疗 剂量分为1×10^6或2×10^6 CAR-T细胞/kg两个水平 [1] - 试验安全性表现良好 未观察到3级或以上细胞因子释放综合征 一名受试者出现3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征 两名受试者出现3级腹泻 一例5级败血症剂量限制性毒性但与治疗无直接关联 [1] - 高剂量组疗效显著 在2×10^6 CAR-T细胞/kg剂量水平下 5名已评估患者中4名达到客观缓解 客观缓解率80% 中位缓解持续时间6.9个月 [1] - 整体疗效数据积极 11名已评估肿瘤应答受试者中6名达到客观缓解 客观缓解率54.5% 最后一名患者安全评估完成 疗效评估仍在进行中 [1] 产品与技术平台 - GCC19CART基于专有CoupledCAR平台技术开发 专门针对实体瘤治疗挑战 特异性靶向结直肠癌 在三线或以上复发难治转移性结直肠癌中展现前所未有的抗肿瘤活性 [2] - 副作用管理方案持续优化 最近几名受试者几乎未出现细胞因子释放综合征 无需使用托珠单抗或类固醇管理 且完全无神经毒性和腹泻 显示门诊治疗潜力 [2] - 制造工艺稳定高效 马里兰州生产设施采用自动化全封闭系统 保持100%生产成功率 确保临床和商业化生产需求的无缝扩展 [2] 公司战略与发展规划 - 公司将与FDA商讨GCC19CART在结直肠癌及其他GCC表达实体恶性肿瘤的临床开发下一步计划 [2] - 产品管线持续扩展 CoupledCAR平台已应用于前列腺癌等其他实体瘤 前列腺癌产品PAP CAR-T已显示出明显临床活性 [2] - 公司专注于实体瘤CAR-T细胞治疗产品开发 GCC19CART已获得FDA临床试验批准和快速通道资格 当前美国临床试验CARAPIA-1正在进行中 [3] - 公司布局多实体瘤候选药物管线 包括前列腺癌 胰腺癌等疾病领域 [3] 行业意义与领导层评价 - 该成果标志着实体瘤CAR-T疗法向前迈出革命性一步 使GCC19CART成为治疗三线或以上复发难治转移性结直肠癌的潜在同类首创疗法 [2] - GCC19CART疗效远超标准治疗 客观缓解率及持久应答显示出为患者带来显著临床获益的潜力 [2] - 达成将2×10^6 CAR-T细胞/kg作为未来临床试验剂量的关键目标 为II期/关键性临床试验奠定坚实基础 [1]