PresentationGood morning, everybody. Welcome to the Bank of America Healthcare Conference, our London version. I'm pleased to be kicking off the conference with our first presenting company, Vertex. Presenting for Vertex and sitting next to me is Senior Vice President of Investor Relations, Susie Lisa. Susie, good morning. Thanks for flying over from Boston.So I think everybody in the room is quite familiar with Vertex as a company, so we don't need to do the 2-minute elevator pitch. But I think it would be ...

公司业绩 - 公司第二季度营收达29 7亿美元 超出市场预期的29 0亿美元 [1] - 调整后每股收益为4 52美元 高于市场预期的4 29美元 [1] 产品表现 - 三款上市产品ALYFTREK、JOURNAVX和CASGEVY均对营收增长做出贡献 [2] - 临床项目持续推进 [2] 研发进展 - VX-993治疗拇囊炎切除术后急性疼痛的II期研究未达到主要终点 未显示统计学显著改善 [3] - 该结果导致公司股价下跌18 8%至383 40美元 [3] 分析师评级调整 - HC Wainwright将目标价从550美元下调至478美元 维持买入评级 [9] - 摩根士丹利将目标价从460美元下调至439美元 维持中性评级 [9] - Stifel将目标价从494美元下调至455美元 维持持有评级 [9] - Cantor Fitzgerald将目标价从535美元下调至485美元 维持增持评级 [9] - BMO Capital将目标价从557美元下调至530美元 维持跑赢大盘评级 [9] - UBS将目标价从582美元下调至553美元 维持买入评级 [9] - RBC Capital将目标价从430美元下调至405美元 维持行业一致评级 [9] - 加拿大丰业银行将目标价从442美元下调至438美元 维持行业一致评级 [9] - Truist Securities将目标价从520美元下调至490美元 维持买入评级 [9]

业绩总结 - 2025年第二季度收入为29.6亿美元，重申2025年总收入指导为118.5亿至120亿美元[7] - Q2 2025的产品收入为29.4亿美元，较Q2 2024的26.5亿美元增长约10.9%[48] - TRIKAFTA/KAFTRIO的收入为25.5亿美元，较Q2 2024的24.5亿美元增长约4.1%[48] - 预计2025年非GAAP净收入为11.7亿美元，较2024年增长约105%[49] - 现金及现金等价物及市场证券在2025年第二季度末为120亿美元，较2024年末的102亿美元增长约17.6%[48] 用户数据 - 目前已商业化的囊性纤维化患者机会约为10.9万人[55] - 目前已商业化的镰状细胞病患者机会约为6万人[55] - 在进行中的关键研究中，T1D的患者机会约为6万人[55] - VX-407针对的多囊肾病患者机会约为30万人[56] - VX-522针对的囊性纤维化患者群体为5000人[55] - 预计VX-670针对的DM1患者机会约为11万人[55] 未来展望 - ALYFTREK在美国、英国、欧盟和加拿大获得批准，预计将为约95%的囊性纤维化患者提供治疗[8] - VX-828组合疗法预计将在2025年底前启动囊性纤维化患者队列的研究[7] - Zimislecel（T1D）第三阶段研究即将完成给药，计划于2026年进行全球监管提交[12] - Povetacicept（IgAN）第三阶段研究的IA队列已完全入组，预计2026年上半年申请美国加速批准[7] - 预计到2026年底完成DPN研究的入组[7] - VX-407（ADPKD）第二阶段POC研究预计将在2025年第三季度开始[7] 新产品和新技术研发 - ALYFTREK在Q2 2025的收入为1.57亿美元，首次贡献收入[48] - Pove在RAINIER III期试验中，80mg剂量与安慰剂对照，参与者约480人，IA队列已完成入组，若IA结果积极，计划于2026年上半年申请美国加速批准[19] - 在pMN的2/3期试验中，计划于2025年晚些时候启动，主要终点为72周治疗后的完全临床缓解[19] 负面信息 - VX-993在足部手术后的急性疼痛研究中未达到主要终点，且与安慰剂相比未显示出统计学显著改善[11] - Q2:24 GAAP运营亏损为35.1亿美元，非GAAP运营亏损为31.5亿美元[53] - Q2:24 GAAP净亏损为35.9亿美元，非GAAP净亏损为33.1亿美元[53] - Q2:24 GAAP每股摊薄净亏损为13.92美元，非GAAP为12.83美元[53]

公司财报预期 - 公司将于8月4日盘后发布第二季度财报 分析师预计每股收益为4.25美元 去年同期为每股亏损12.83美元 [1] - 预计季度营收为29.1亿美元 较去年同期的26.5亿美元增长9.4% [1] 产品进展与股价表现 - 7月22日公司在加拿大获得ALYFTREK上市许可 该药物为每日一次的新一代CFTR调节剂 用于治疗囊性纤维化 [2] - 公司股价上周五上涨1.2% 收于462.13美元 [2] 分析师评级汇总 - JP Morgan分析师Jessica Fye维持"增持"评级 目标价从515美元上调至517美元 准确率66% [8] - HC Wainwright & Co分析师Andrew Fein重申"买入"评级 目标价550美元 准确率63% [8] - Morgan Stanley分析师Matthew Harrison维持"中性"评级 目标价从464美元下调至460美元 准确率61% [8] - Needham分析师Joseph Stringer维持"持有"评级 准确率65% [8] - Leerink Partners分析师David Risinger将评级从"跑赢大盘"下调至"与大盘持平" 目标价从550美元下调至503美元 准确率71% [8]

公司最新动态 - Vertex Pharmaceuticals近期在美国推出了第五款CFTR调节剂ALYFTREK [3] - 公司在2024年完成CASGEVY的上市基础工作后 目前正推动该产品的市场增长势头 [3] - 最新上市产品JOURNAVX针对急性疼痛领域 公司当前聚焦这三款产品的商业化进程 [3] 研发管线布局 - 除已上市产品外 公司同时规划下一代研发管线 但未透露具体靶点或适应症 [3] - 首席执行官Reshma Kewalramani强调执行重点将集中在未来12-18个月的关键项目 [2] 战略定位 - 公司通过囊性纤维化和疼痛治疗两大垂直领域构建业务版图 [2] - 管理层在Goldman Sachs医疗健康会议上明确将ALYFTREK、CASGEVY和JOURNAVX列为当前三大核心产品 [3]

公司发展历程 - 2015年公司专注于囊性纤维化(CF)领域 当时三重组合疗法TRIKAFTA即将问世 [4] - 2025年公司已拥有第五款CF药物ALYFTREK 该药在美国获批上市并进入全球审批流程 [5] 当前业务重点 - CF领域仍有发展空间 包括新疗法研发和为剩余5000名无法受益于CFTR调节剂的患者开发解决方案 [6] - 公司实现收入多元化 开始拓展至其他疾病领域 [6] 产品管线进展 - ALYFTREK处于美国上市初期阶段 可讨论早期市场表现 [5] - CF治疗领域持续布局新治疗方案 [6]

业绩总结 - 2025年第一季度收入为27.7亿美元，同比增长3%[56] - 2025年总收入指引上调至118.5亿至120亿美元，主要受CF药物持续增长的推动[57] - 2025年第一季度GAAP净收入为6.46亿美元，非GAAP净收入为10.5亿美元[61] - 2025年第一季度GAAP营业收入为6.30亿美元，非GAAP营业收入为11.80亿美元[61] - 2025年第一季度GAAP每股净收益为2.49美元，非GAAP每股净收益为4.06美元[61] - 2025年第一季度GAAP营业利润率为23%，非GAAP营业利润率为43%[61] 用户数据与市场表现 - TRIKAFTA/KAFTRIO在Q1 2025的收入为25.4亿美元，占总收入的92%[56] - ALYFTREK在Q1 2025的收入为5400万美元，显示出良好的市场接受度[56] 新产品与技术研发 - ALYFTREK在美国和英国获得批准，针对6岁及以上的囊性纤维化患者，启动强劲[11] - CASGEVY在所有地区的推出势头强劲，预计2025年将扩大患者覆盖[11] - JOURNAVX在美国获得批准，用于中度至重度急性疼痛，医院和零售环境中早期接受度良好[11] - VX-828组合疗法预计将在2025年底前启动临床试验，作为下一代CFTR修正剂[11] - Zimislecel（T1D）在2025年第二季度完成给药，预计2026年全球提交申请[17] - VX-993（急性疼痛）口服研究预计在本季度完成，数据将在2025年下半年分享[11] - 预计VX-407将在2025年下半年进入ADPKD的第二阶段[11] - 预计2025年将启动VX-828的CF患者试验[58] - 预计2025年完成Inaxaplin的IA队列入组，可能申请美国加速批准[58] - IgA肾病的Povetacicept在2026年上半年可能申请美国加速批准[58] 未来展望 - 公司预计到2028年将实现5个新药的上市目标[40] - 公司在IgAN的全球Phase 3研究中完成了中期分析队列的入组，预计在2026年上半年申请加速批准[27] - Povetacicept在IgAN的研究中，48周内UPCR均值降低约66%，63%的患者实现临床缓解[31] 负面信息 - VX-522的临床试验因耐受性问题暂时暂停[58]