结果显示，在人源化小鼠模型和非人灵长类动物中，经过 AERA-109 治疗后， 血液和组织中的 B 细胞被 深度耗竭。Aera 公司计划在 2026 年年中推进 AERA-109 进入临床开发阶段。 AERA-109 利用专有的 靶向脂质纳米颗粒 （tLNP） 递送平台和 CAR-T 技术，直接在体内靶向重编程 CD8 + T 细胞，为严重自身免疫疾病提供了一种潜在疗法，具有更高的精准度和更好的安全性。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2025 年 9 月 24 日，在 第十届 CAR-TCR 峰会上， Aera Therapeutics 展示了其候选疗法 AERA-109 的临床前数据，这是一款 in vivo CAR-T 细胞疗法 ，旨在治疗多种 B 细胞介导的自身免疫疾病 （例如系 统性红斑狼疮） 。 Aera Therapeutics 由 CRISPR 基因编辑先驱 张锋 教授等人创立，该公司于 2023 年宣布完成 1.93 亿美 元融资并正式亮相 。 创始团队还包括 RNAi 疗法巨 头 Alnylam 公司前高管 Akin Akinc 和前创始 CEO John Maraganore 。 ...

艾伯维收购Capstan Therapeutics进军in vivo CAR-T市场 - 艾伯维宣布以21亿美元现金收购Capstan Therapeutics 将后者处于1期临床阶段的自身免疫疾病候选in vivo CAR-T疗法CPTX2309纳入研发管线 [2] - 收购标的Capstan创立于2022年 专注于通过体内重编程T细胞技术解决传统CAR-T疗法制造复杂、可扩展性差等瓶颈问题 [3][9] in vivo CAR-T技术突破 - 核心技术源于2022年Science论文 通过LNP递送mRNA在体内生成靶向心脏纤维化细胞的CAR-T细胞 治疗心脏损伤 [5][6] - 技术优势包括：无需体外细胞培养、避免淋巴细胞清除化疗、简化治疗流程（类似mRNA疫苗注射方式） [6][7] - 2025年Science新论文证实该技术在啮齿类和灵长类模型中可靶向CD8+ T细胞 对癌症和自身免疫病展现治疗潜力 [11][12] Capstan公司核心资产与平台 - 核心平台为专有靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术 通过抗体偶联实现细胞选择性递送mRNA或基因编辑工具 [17] - 主导产品CPTX2309是靶向CD19的in vivo CAR-T疗法 通过tLNP递送CD19 CAR mRNA至CD8+ T细胞 用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病 [19] - 疗法特点：体内CAR-T细胞仅短暂存续数天 后续可自然重建健康B细胞 实现免疫系统"重置" [19] 行业背景与临床需求 - 目前FDA已批准6款CAR-T疗法用于B细胞恶性肿瘤 但传统体外CAR-T存在生产成本高、治疗周期长、需专业医疗中心等限制 [14] - CAR-T在自身免疫病领域显现突破性潜力 已在系统性红斑狼疮等疾病中展示持久临床获益 [15] - 公司研发管线覆盖自身免疫病、癌症及纤维化疾病三大领域 [20] 创始团队与技术渊源 - 创始团队包括CAR-T先驱Carl June、mRNA技术奠基人Drew Weissman及in vivo CAR-T发明人Jonathan Epstein [9] - 技术起源于宾夕法尼亚大学研究成果 公司成立后累计获得3.4亿美元融资 [9]