公司核心技术与平台 - 公司拥有三个专有递送平台：靶向脂质纳米颗粒（tLNP）、抗体寡核苷酸偶联物（AOC）和蛋白纳米颗粒（PNP）[12] - 靶向脂质纳米颗粒（tLNP）平台基于专有可电离脂质，专门构建用于靶向肝脏以外的其他细胞类型和组织[14] - 抗体寡核苷酸偶联物（AOC）平台将抗体的靶向能力与寡核苷酸的可编程功能相结合，旨在将抗体用途扩展到心脏或骨骼肌组织等领域[15] - 蛋白纳米颗粒（PNP）平台利用人类内源性蛋白质自组装为病毒样颗粒，与其他递送载体相比所引起的免疫反应更少，更具安全性[7][10] - PNP平台在未靶向时具有更长的循环半衰期，为通过整合特定配体实现模块化靶向性提供了机会[15] 主要候选药物AERA-109 - AERA-109是一款体内CAR-T细胞疗法，旨在治疗多种B细胞介导的自身免疫疾病，例如系统性红斑狼疮[3] - 该疗法利用专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）递送平台，直接在体内靶向重编程CD8+ T细胞[3] - 临床前数据显示，在人源化小鼠和非人灵长类动物模型中，经过AERA-109治疗后，血液和组织中的B细胞被深度耗竭[3][20] - 在非人灵长类动物中，以0.3毫克/千克剂量通过tLNP递送，导致血液、脾脏和骨髓中的B细胞几乎完全清除[20] - 公司计划在2026年年中推进AERA-109进入临床开发阶段[3][22] 研发管线与策略 - 研发管线包括基于tLNP平台的下一代靶向LNP项目、针对心脏和其他肌肉的AOC项目，以及针对中枢神经系统的PNP项目[16] - 公司开发体内CAR-T细胞疗法旨在克服传统体外CAR-T疗法复杂的制造过程、淋巴细胞耗竭预处理以及细胞因子释放综合征的风险[19] - 体内CAR-T细胞疗法是在体内短暂生成CAR-T细胞以实现“免疫重置”，可避免传统疗法导致的长期B细胞缺乏[19] - 公司愿景是释放基因药物潜力，彻底改变人类健康，其创立源自张锋实验室2021年发表在《Science》上的研究成果[4][5] 公司背景与融资 - 公司由CRISPR基因编辑先驱张锋教授等人创立，创始团队还包括RNAi疗法巨头Alnylam公司前高管[4] - 公司于2023年宣布完成1.93亿美元融资并正式亮相[4]