公司概况与核心业务 * 博生吉是一家专注于细胞治疗领域的公司 已形成集团化架构 涵盖上游研发和产业化团队 并设有负责大健康的子公司 全职员工约120人[3] * 公司在细胞治疗领域进行全链条布局 拥有从上游研发到质粒病毒、细胞工艺开发的独立制备和工艺开发能力[3] * 公司拥有五大技术平台 包括CD7 CAR-T平台 In vivo CAR-T平台 NKCE平台 通用型CAR-T细胞平台以及PD-1激动剂平台[3] * 公司已获得85项专利 其中超过三分之一为PCT专利 并拥有四款注册临床批件 获得美国欧盟孤儿药认定及国家药监局突破性疗法资格认定[2][3] 核心产品CD7 CAR-T的研发进展与优势 * CD7 CAR-T产品针对预后极差的T细胞恶性肿瘤 如T淋巴母细胞白血病和T淋巴母细胞淋巴瘤 填补了该领域缺乏有效治疗手段的空白[2][5] * 一期临床试验入组21例难治复发患者 产品显示出良好安全性 无剂量依赖毒性 CRS发生率偏低 高级别CRS仅有3例三级 无四级以上CRS 神经毒性发生率更低[9] * 有效性方面 总缓解率高达85% 完全缓解率为70% 有4例患者维持完全缓解超过两年 打破世界纪录 高达95%的患者达到MRD阴性的完全缓解状态[9] * 公司通过全自动工艺优化 解决了CD7 CAR-T制备中的自相残杀、肿瘤T细胞污染和临床风险等关键挑战 显著降低了成本[2][8] * 与全球另一家有注册临床数据的竞争对手相比 博生吉的RP2D剂量更低 预处理方案更温和 且在MRD阴性的完全缓解率等疗效数据上优势明显[11] 未来发展规划与商业化策略 * 公司计划在一年内完成CD7 CAR-T关键临床二期试验入组 并于2027年第一季度递交pre-NDA申请[4][27] * 该产品适应症可扩展至NKT淋巴瘤、外周T淋巴瘤、血管免疫母细胞淋巴瘤以及急性髓系白血病等多种疾病[14][27] * 在中国市场 公司计划通过大幅度折扣定价及创新支付体系 初步定价不低于80万元 希望病人自费部分不超过30万元 目标患者约为每年1万名[37] * 公司积极探索国际合作与出海机会 包括直接申请美国二期IND 利用中国数据在巴西申请上市等 预计2026年提交美国二期IND申报[4][35] In Vivo CAR-T技术平台与研发进展 * 博生吉认为In vivo CAR-T技术是细胞治疗的潜在颠覆者 能大幅降低成本和提高患者可及性[15] * 公司选择慢病毒而非LNP mRNA作为In vivo CAR-T载体 因为慢病毒能更有效地传染T细胞 且无需提前活化T细胞 避免了严重副作用风险[16][17] * 公司通过基因工程改造慢病毒包膜蛋白 使其只能传染T细胞或NK细胞 提高了特异性和安全性 避免了非特异性激活T细胞带来的严重CRS副作用[2][18][25] * Inveo CAT已完成首例患者给药 初步结果显示副作用温和 无急性炎症反应 预计明年上半年获得20例左右患者数据[36] * 公司针对自身免疫病开发了多款产品 包括单靶点和双特异in vivo CAR 其中双特异结构结合了CD19纳米抗体与PD-1纳米抗体激动剂[21][24] 行业挑战与公司应对 * 中国CAR-T领域面临制备难度、商业化痛点及规模化生产挑战 博生吉通过引入全自动工艺成为国内首家以此获得注册临床批件的公司[8] * 公司解决了CD7 CAR-T制备中的三大关键挑战 通过创新方法避免基因编辑的染色体稳定性问题 并利用全自动分选方案确保产品无肿瘤T细胞污染[8] * 在一期临床试验中 公司克服了新冠疫情带来的入组与随访困难 并最终由自身团队负责临床运营以提升效率[39] * 对于自体CAR-T与In vivo CAR-T的关系 公司认为针对T细胞恶性肿瘤的CD7 CAR-T具有不可替代性 In vivo CAR-T在该领域面临极大挑战[6][7] 战略合作与投资布局 * 安科生物领投博生吉B轮融资 以3000万自有资金进行初步投资 博生吉估值为17.4亿元人民币[28] * 双方签署战略代理协议 安科生物将代理P3-17产品在中国大陆地区的商业化权益 并探讨未来国际化合作[4][29] * 安科生物采取"两条腿走路"的创新药研发策略 坚持自主研发与引进合作相结合 布局单抗、双抗、ADC、CAR-T和TCR等多种创新药物[30] * 安科生物通过投资参股博生吉等创新药公司 在前沿领域进行战略布局 以提升市场竞争力和公司市值[33]

药品注册进展 - 复星医药控股子公司复星凯瑞的布瑞基奥仑赛注射液（FKC889）药品注册申请获国家药监局受理 适应症为复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者 [1] - 该产品为靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品 基于从Kite Pharma引进的Tecartus技术开发 授权范围包括中国内地及港澳地区 [1] - Tecartus原研产品已于2020年7月在美国获批 2020年12月在欧洲获批上市 [1] 研发管线状态 - 该产品针对套细胞淋巴瘤适应症（r/r MCL）目前在中国内地处于桥接临床试验阶段 目标人群为接受过二线及以上治疗的复发或难治性成人患者 [1] - 截至2025年8月 集团针对该产品的累计研发投入达1.83亿元人民币（未经审计） [2] 产品属性 - 布瑞基奥仑赛注射液注册分类为治疗用生物制品3.2类 [1] - 该产品通过技术转移实现本地化生产 具备中国市场开发授权 [1]

研发布局与临床进展 - AK1012项目（人干扰素α2b吸入用溶液）已完成I期临床试验，用于治疗呼吸道合胞病毒引起的儿童下呼吸道感染 [3] - AK2017注射液（重组人生长激素-Fc融合蛋白注射液）已完成II期临床试验入组，III期临床试验方案讨论会已召开 [3] - HuA21注射液（HER2靶点新药）已完成Ib/II期临床受试者入组，计划开展III期临床研究，部分II期数据将在2025年ESMO公布 [3] - AK2024注射液（HER2靶点创新药）已获临床批件，临床前研究显示其与曲妥珠单抗有协同药效 [3] - HK010注射液（PD-L1*4-1BB双抗药物）I期临床进展顺利，已完成剂量爬坡和安全性研究 [3] - AFN0328注射液（HPV癌前病变治疗）正在开展I期临床试验，公司布局mRNA药物新赛道 [4] 细胞治疗与创新技术 - PA3-17注射液（CD7自体CAR-T）被CDE纳入拟突破性治疗品种，I期临床ORR达84.6%，MRD阴性完全缓解率95% [4][8] - UTAA09注射液（通用CAR-Vδ1T细胞药物）获CDE默示许可，正在开展临床试验 [4] - 通用型CAR-T临床进展快、成本低，正在探索联合用药方案 [4] - In vivo CAR-T正在准备启动研究者发起的临床试验 [4] - 重组L-IFN腺病毒注射液（溶瘤病毒）已获CDE和FDA临床试验许可，适应症为晚期实体肿瘤 [4] - Treg细胞疗法正在开展预防aGVHD和治疗自身免疫性疾病的临床试验 [5] 合作产品优势 - 隆培促生长素（长效生长激素）安全性好，IGF-1应答高于日制剂，每周注射一次 [6] - SJ02（长效促卵泡激素）III期数据显示获卵数不劣于短效促卵泡素，安全性更优，2025年市场规模预计超40亿元 [7][8] - SJ02采用单次注射简化治疗流程，适合辅助生殖技术应用 [8] - 公司已布局辅助生殖领域多年，产品涵盖生殖检测至治疗药物 [8] 商业化与出海规划 - PA3-17注射液计划启动II期单臂注册临床，争取附条件上市 [9] - 出海规划包括在一带一路国家直接申报上市，使用中国临床数据在美国申报II期临床 [9] - 公司正在建设符合FDA、欧盟认证的生产线，拥有专业国际贸易团队 [11] - 将根据临床试验数据结果规划对外合作 [11]