核心观点 - Kymera Therapeutics公司公布其全球首创口服STAT6 PROTAC新药KT-621治疗中至重度特应性皮炎的1b期临床数据 数据显示其疗效与现有重磅生物制剂Dupixent相当甚至更优 且安全性表现极佳 这验证了其作为潜在“药王”挑战者的实力 并推动了公司股价单日大涨42% 市值达到68亿美元 [1][3][20][25] 临床数据表现 - **疗效数据优异**：治疗4周后 患者EASI评分平均下降62%-63% 整体达到EASI-50的患者比例为76% 优于Dupixent历史数据的57% 在瘙痒评分、体表面积等多个临床终点上也显示出与Dupixent相当或更优的改善 [3][18][19] - **机制验证充分**：药物在血液和皮肤病变组织中分别实现了98%和94%的STAT6蛋白降解率 远超公司预期 强效降解作用得到了明确验证 [3][11] - **安全性表现突出**：研究中未出现严重副作用 没有剂量依赖性的副作用表现 也没有因副作用导致的停药 耐受性良好 [20] - **生物标志物响应**：药物显著降低了血液中的2型炎症生物标志物 并首次在特应性皮炎患者中证实了对IL-31和FeNO的影响 皮肤转录组学变化幅度与Dupixent类似 [17][22] 临床试验设计 - **研究设计**：BROADEN 1b期研究为单臂、开放标签设计 共入组22例中至重度特应性皮炎成人患者 每日口服一次 持续28天 随后进行14天随访 [7][8] - **患者基线**：患者平均年龄31.7岁 平均基线EASI评分为24.9 病情严重 其中54.5%为黑人或非裔美国人 40.9%患者合并过敏性鼻炎 [9][10] - **剂量探索**：研究探索了100mg和200mg两个剂量组 分别入组10例和12例患者 [7][8] 研发进展与规划 - **后续临床计划**：针对特应性皮炎的2b期研究正在进行中 预计2027年中公布数据 针对哮喘的2b期研究计划于2026年第一季度启动 [5][23] - **战略目标**：后续研究旨在加速KT-621的研发 并为针对多种2型炎症性疾病的平行III期注册研究确定剂量 [23] 行业与公司意义 - **技术平台验证**：该结果强有力地验证了Kymera公司在开发具有与注射型生物制剂相当活性和安全性的变革性口服小分子药物方面的专业技术 巩固了其在PROTAC领域的领先地位 [22][25] - **市场潜力**：KT-621有望成为首创的每日一次口服疗法 用于治疗特应性皮炎及其他2型炎症性疾病 未来可能成为自身免疫疾病领域的又一超级重磅炸弹药物 [22][25] - **临床需求**：该药物代表了特应性皮炎治疗领域的创新进展 满足了市场对既能解决疾病根本生物学问题又能提供更大便利性的新型口服疗法的迫切需求 [22]