腺相关病毒(AAV)基因治疗

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Cell系列综述:舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
生物世界· 2025-09-23 08:30
编辑丨王多鱼 排版丨水成文 近日, 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科、耳鼻喉科研究院 舒易来 、 李华伟 , 哈佛医学院耳鼻咽喉头颈外科 陈正一 和 加州大学欧文分校听力研究中心 曾凡钢 合作 (共同一作为 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科、耳鼻喉科研究院 的 韩双 、 陈紫婷 和 王大奇 ) 在 Cell Press 旗下综述期刊 Trends In Molecular Medicine 上发表了题为: Clinical gene therapy restores hearing: a paradigm shift 的综述论文 。 亮点 以腺相关病毒 (AAV) 为载体的基因治疗策略,在动物模型中已被证实对20多种基因突变引起的遗传性耳聋有效。 2022 年,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院率先完成临床试验注册,并在中国上海成功实施了 全球首例遗传性耳聋基因治疗 ,成为先天性耳聋领域首次基因治疗临 床实践。2023-2025 年期间,全球另有 7 项针对 OTOF 基因突变所致遗传性耳聋的基因治疗临床试验在 8 个国家注册。截止目前,5 项临床试验已报道通过双 AAV 递送策略成功恢复受试者听力,为遗传性耳聋 ...