PTC Therapeutics, Inc. PTCT announced it has gained FDA approval for SEPHIENCE on Monday. "We are excited to have reached this important milestone for those affected by PKU," said Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer of PTC Therapeutics. "The broad labeling reflects the potential of Sephience to meet the significant unmet need of PKU patients. The Sephience clinical data along with our expertise in launching rare disease therapies position Sephience to become the future standard of care. Our expe ...

（原标题：潜在总金额95亿美元 赛诺菲收购罕见病疗法公司Blueprint） 经济观察网讯 据赛诺菲官网消息，当地时间6月2日，赛诺菲与总部位于美国的上市生物制药公司 Blueprint Medicines Corporation（Blueprint）达成协议，赛诺菲将收购专注于系统性肥大细胞增多症 （SM，一种罕见免疫疾病）及其他 KIT 驱动疾病的 Blueprint。 此次收购包括一款罕见免疫疾病药物 Ayvakit/Ayvakyt（avapritinib），已获美国和欧盟批准，以及一条 有前景的晚期和早期免疫学研发管线。此外，Blueprint 在过敏科、皮肤科和免疫学领域的既有影响力 预计将增强赛诺菲不断壮大的免疫学研发管线。 根据收购条款，赛诺菲将在交割时以每股129.00 美元现金支付，代表约91亿美元的股权价值。Blueprint 股东还将获得一份不可交易的或有价值权（CVR），该权利使持有人有权分别因 BLU-808 未来开发和 监管里程碑的达成而获得每份 CVR 2美元和4美元的两笔潜在里程碑付款。包括潜在CVR付款在内的交 易总股权价值，按完全稀释计算约为95亿美元。 Ayvakit 在 ...

收购交易概述 - 赛诺菲以约95亿美元的潜在总金额收购Blueprint Medicines公司，这是今年至今欧洲药企最大规模的医疗健康收购交易[1][2] - 收购宣布当天，Blueprint股价大涨超过26%，其中国合作伙伴基石药业股价上涨近5%[1] 核心资产阿伐替尼 - 阿伐替尼是全球唯一获批用于治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增多症（ASM&ISM）的药物[1] - 该药物是一种强效且选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，能有效抑制疾病根本原因[1] - 2024年阿伐替尼实现4.79亿美元净收入，2025年第一季度收入近1.5亿美元，同比增长超过60%[2] - 阿伐替尼已在中国获批上市，并被中国首部"系统性肥大细胞增多症诊疗指南"推荐为一线用药，由基石药业负责销售并支付特许权使用费[2] 研发管线拓展 - 收购将带来下一代系统性肥大细胞增多症药物elenestinib以及高选择性口服野生型KIT抑制剂BLU-808，后者有望治疗多种免疫性疾病[2] - 赛诺菲CEO表示此次交易是对公司近期收购其他早期药物的补充，并强调公司仍保留相当大的进一步收购能力[2] 赛诺菲收购动态 - 上个月赛诺菲以4.7亿美元收购Vigil Neuroscience，去年以22亿美元收购美国生物技术公司Inhibrx[2]