小核酸药物市场前景 - 全球小核酸药物市场预计从2023年起以26.1%的复合年增长率增长 2033年达到467亿美元 [1][2] - 市场规模从2019年的27亿美元增长至2023年的46亿美元 复合年增长率为14.3% [2] 技术优势与作用机制 - 小核酸药物直接作用于mRNA层面 靶向传统药物难以触及的"不可成药"靶点 [1] - 具备研发周期较短、靶点丰富、效果持久、研发成功率较高等显著优势 [1] 疾病领域应用拓展 - 全球已获批22款小核酸药物（其中3款退市） 主要集中在脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良、转甲状腺素蛋白淀粉样变等罕见病领域 [2] - 近年向高血脂、乙肝、高血压等慢性病常见病领域跨越 市场加速扩容趋势显现 [2] 国内行业发展现状 - 国内创新药企业加速布局小核酸药 研发直接切入心血管、乙肝、癌症等大病种慢病赛道 [3] - 多款自研产品处于临床一二期阶段 需关注后续临床数据读出及潜在海外授权 [1][3] 重点企业布局 - 国内建议关注瑞博生物、圣诺医药、舶望制药、悦康药业、石药集团、腾盛博药、恒瑞医药等具有自主技术平台和管线优势的公司 [3] - 海外优秀企业包括Alnylam、Ionis、Arrowhead等 [3]