药物研发进展 - 公司自主研发的化学1类新药双链小干扰RNA药物SYH2061注射液获得美国FDA批准可在美国开展临床试验[1] - 该产品已于2025年10月获得中国国家药品监督管理局批准在中国开展临床试验[1] 产品技术特点 - 产品通过偶联乙醯半乳糖胺实现肝脏靶向递送以皮下给药方式靶向补体蛋白C5能有效降低C5水平[1] - 通过优化序列和化学修饰策略可实现更持久基因沉默效果是国内首款进入临床试验阶段超长效降低C5水平siRNA药物[1] - 产品适用于治疗IgA肾病及其他补体介导相关性疾病[1] 临床前研究表现 - 临床前研究显示产品在药物活性和药效持续性方面均优于同类型siRNA产品[1] - 产品展现出药物作用效果持久安全性良好患者依从性高等差异化优势具有较高临床开发价值[1]