财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总费用环比增加39.6万美元，达到270万美元，而2024年同期为230万美元 [15] - 研发费用增加28.9万美元，2025年第一季度达到150万美元，2024年第一季度为120万美元 [15] - 销售、一般和行政费用略有增加，2025年3月结束的三个月为120万美元，2024年3月结束的三个月为110万美元 [16] - 2025年第一季度净亏损270万美元，2024年第一季度为230万美元 [16] - 2025年第一季度运营活动使用的净现金为160万美元，与2024年同期的150万美元相当 [17] - 本季度末公司现金及现金等价物总计94.9万美元，之后进行了适度融资 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 CardiAmp细胞疗法 - 今年3月CARDI Amp心力衰竭试验结果显示，该疗法对仍有心脏应激生物标志物升高的心力衰竭患者具有安全性和显著益处，有望满足约100万美国心力衰竭患者的临床需求 [6] - 正在与FDA和日本药监局分享数据，推进疗法获批，并将以同行评审手稿形式与更广泛临床社区分享数据 [6] - CardioM心力衰竭II试验正在三个临床地点积极招募患者，预计未来两年完成招募，最后一名患者达到一年随访终点时进行主要数据解读 [6][7] CARDIENT细胞疗法和慢性心肌缺血试验（BCDA - 2） - 上一季度该试验最后一组患者的最终数据已公布，公司正致力于数据的科学展示和发表 [7] 同种异体间充质干细胞疗法治疗缺血性心力衰竭（BCDA - 3） - 低剂量队列的安全性结果通过了数据安全监测委员会审查，未出现不良事件 [8] Helix Biotherapeutics交付合作业务 - 正在积极准备该产品的审批提交，有望获得治疗合作伙伴的认可，有潜力成为美国首个获批的先验性心脏生物治疗递送系统 [9] MorphDNA可操纵导引器平台 - 是Helix递送系统的一部分，公司正在向医生和合作伙伴详细介绍其优势 [9] transseptal AVANCE产品 - 最大市场应用在心脏电生理学领域，昨日在肠系膜上动脉进行了一例外周手术 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 心脏电生理学市场规模超100亿美元/年，且以30%的年增长率增长，主要用于治疗心房心律失常，现已扩展到心室心律失常治疗 [12][22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司优先事项是与FDA和日本药监局分享CARDI Amp细胞疗法数据，推动疗法获批，同时以同行评审手稿形式与临床社区分享数据 [6] - 继续为疗法收集证据，推进CardioM心力衰竭II试验招募工作 [6] - 积极推进Helix Biotherapeutics产品审批提交，加强与潜在生物治疗递送合作伙伴的合作 [9] - 认为合作能为股东创造价值，针对CardiAmp、Cardiallo、Helix和MorphDNA四个平台开展业务发展工作 [10] - 行业竞争方面，在细胞疗法和生物治疗递送领域有竞争对手，如Heartseed、KuoRips等，但公司产品具有微创递送等优势 [33][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CARDI Amp细胞疗法有潜力满足大量心力衰竭患者的临床需求，具有积极的市场前景 [6] - 心脏电生理学市场增长迅速，MorphDNA技术在该市场有高价值机会 [12][22] - 若日本药监局允许提交CARDI amp细胞疗法系统用于心力衰竭适应症的申请，将有助于缩小公司与同行在估值上的差距，甚至可能超越同行 [35] 其他重要信息 - 公司在最近季度末进行了小额融资，稀释程度最小，公司目前烧钱率不高，有更大灵活性为股东创造价值 [14] - 公司预计2025年研发费用将适度增加，销售、一般和行政费用将与2024年水平相近 [16] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否讨论业务发展的成熟度和交易达成时间 - 公司表示难以预测交易达成时间，产品已成熟，Morph Access Pro产品家族已获批并用于临床，与大型战略投资者有积极讨论；心脏电生理学市场巨大且年增长率达30%，Morph技术有高价值机会；Helix在生物治疗递送合作方面有需求，有潜在合作伙伴；CARDI Allo细胞疗法有临床数据支持，生产成本可能低于同行，有多个临床适应症合作机会；CardiAmp正在推进日本审批流程，与监管机构和潜在分销商有持续讨论 [20][21][22] 问题2: 若日本药监局允许提交CARDI amp细胞疗法系统用于心力衰竭适应症的申请，其作为拐点的重要性及产品如何进入日本市场 - 公司认为这与FDA接受生物制品许可申请类似，预计约六个月有是否可提交申请的明确结果，若获批将为分销合作伙伴提供清晰时间表，有助于开展医生推广和培训工作；公司产品与日本同行相比有优势，获批后有望缩小与同行的估值差距甚至超越 [31][32][35] 问题3: CardiAmp的确认性试验如何与向FDA提交审批申请协同进行 - 公司解释此前试验未达到主要终点，引入了重大审批风险，此次进行第二项试验可产生更多数据；试验有多项改进，如使用新的morphDNA平台、采用FDA认可的术前筛查试验改变患者剂量、使用不同的复合终点等；试验在三个中心进行，预计两年完成招募 [40][41][46] 问题4: Cardiamp治疗是否会受到关税或最佳价格政策影响 - 公司表示目前CardiAmp未在美国以外销售，若销售希望以美国报销价格为基准；公司只有少数海外制造的组件，预计关税对美国销售无影响，但其他国家对美国医疗产品加征关税可能影响海外报销；公司认为可基于价值定价，有信心获得较高利润率 [48][49][53]

文章核心观点 MeiraGTx将在2025年美国基因与细胞治疗学会年会上展示四篇海报，介绍其基因和细胞治疗技术平台，相关研究显示其在治疗儿科肥胖、开发新型启动子、评估转录因子结合位点及治疗肌萎缩侧索硬化症等方面有进展，公司有广泛的临床管线和先进技术 [1] 海报展示信息 海报507 - 主题为针对严重儿科肥胖的超低剂量局部中枢神经系统基因疗法 [3] - 脑源性神经营养因子（BDNF）对代谢稳态至关重要，MC4R或BDNF缺乏患者现有疗法效果不佳，公司旨在通过腺相关病毒（AAV）基因疗法将BDNF直接递送至腹内侧下丘脑治疗患者 [3] - 开发的更有效载体可降低AAV基因治疗剂量，优化的BDNF临床构建体表达的BDNF比基础水平高143倍，在饮食诱导肥胖（DIO）小鼠模型中显示出显著的剂量依赖性体重减轻，体重减轻可达约40%，而每日注射GLP - 1激动剂的小鼠体重减轻约12%，且治疗小鼠体重减轻至少维持三个月，葡萄糖耐量也显著改善 [4] - 对AAV - BDNF基因疗法的安全性评估显示，治疗动物运动能力增加，无攻击性行为增加，社交行为正常，不影响进食能力，表明该疗法安全有效 [5] 海报893 - 主题为在小鼠和人类模型中新型合理设计的启动子超越CAG [6] - 启动子对基因表达至关重要，约50%的基因治疗临床试验依赖CAG或CMV启动子，但高剂量基因疗法会导致严重不良事件，因此需要提高载体效力以改善安全性 [6][7] - 公司合理设计了82种新的CAG启动子变体，其中51种比原始CAG小，22种长度小于1000个碱基对 [8] - 在HEK293T细胞中，67种CAG变体比原始序列强，最强的提高了13倍效力；在原代人肝细胞和原代人肌管中，四种CAG变体驱动的转基因表达比原始高15倍且长度约短40%；将部分变体包装到AAV9中给药小鼠，一个变体C178在多个组织中比原始CAG强且短700个碱基对，部分变体在小鼠肌肉中注射三个月后转基因表达增强0.5 - 2.5倍，而临床使用的肌肉特异性启动子比原始CAG弱 [9] 海报897 - 主题为差异使用转录因子结合位点增强合成启动子活性 [11] - 转录因子结合位点（TFBS）对基因表达调控至关重要，公司设计了短合成启动子文库评估TFBS在细胞系中的作用 [11] - 通过大规模平行报告基因测定评估244,000个合成启动子序列，将TFBS分为激活剂、抑制剂或对启动子性能影响最小三类，部分TFBS与核心启动子结合可显著增强或抑制表达，多数核心启动子通过同型设计增强表达，不同启动子的TFBS选择性不同 [13][14] 海报1040 - 主题为优化的AAV - hUPF1基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的临床前疗效和效价测定开发 [15] - ALS超过95%的病例与TDP - 43失调有关，公司展示了AAV - hUPF1在多个ALS模型中的优化和临床前疗效，其疗效与患者遗传背景无关 [15] - 优化的AAV - hUPF1减小了原构建体大小，提高了体外和体内模型的疗效，能减轻TDP - 43和C9orf72 iNeuron模型的毒性，恢复C9orf72患者细胞系神经元的正常功能，在FUS小鼠模型中显著提高运动神经元存活率 [16] - 为开发AAV - hUPF1项目，尝试了不同的TDP - 43诱导毒性模型作为效价测定方法，但现有模型存在问题，未来将探索基于UPF1作用机制的其他方法，开发可靠效价测定对临床治疗制造至关重要 [17] 公司介绍 - MeiraGTx是一家垂直整合的临床阶段基因药物公司，有四个后期临床项目，使用局部小剂量给药在多种疾病中产生疾病修饰作用 [19] - 公司利用创新技术优化衣壳、启动子和新型翻译控制元件开发一流的病毒载体，拥有端到端内部制造能力，在全球有5个设施，包括两个GMP病毒载体生产许可设施和一个GMP质量控制设施，开发了基于20多种不同病毒载体的专有制造平台工艺 [20] - 公司开发了使用口服小分子体内递送生物治疗剂的新型技术，即核糖开关基因调控技术，专注于代谢肽、细胞疗法、CAR - T和周围神经系统靶点的调控递送 [20]

财务表现 - 2025年第一季度调整后每股亏损3.42美元 远低于市场预期的每股收益0.35美元 主要原因是与Arrowhead Pharmaceuticals达成数十亿美元交易产生的一次性费用[1] - 去年同期调整后每股收益为0.72美元 本季度若包含折旧摊销和股权补偿等项目的每股亏损为4.60美元 去年同期为每股收益0.37美元[2] - 总营收7.449亿美元 同比增长80% 超过市场预期的6.982亿美元 增长主要来自治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的一次性基因疗法Elevidys的销售[3] 产品收入 - 产品总收入6.115亿美元 同比增长70% 但低于市场预期的6.64亿美元和模型预测的6.37亿美元[4] - 三种RNA疗法(Exondys 51/Vyondys 53/Amondys 45)合计收入2.365亿美元 同比增长5% 超过市场预期的2.33亿美元和模型预测的2.12亿美元[4] - Elevidys单季度销售额3.75亿美元 低于上季度的3.842亿美元和市场预期的4.25亿美元 主要受安全问题和治疗场所容量限制影响[5] 合作收入 - 与罗氏合作相关的收入1.333亿美元 包括罗氏在非美地区销售Elevidys产生的400万美元特许权使用费 去年同期为5400万美元[6] - 2019年与罗氏达成授权协议 罗氏拥有Elevidys在美国以外市场的独家开发和商业化权利[7] 运营成本 - 调整后研发支出7.492亿美元 远高于去年同期的1.781亿美元 增长主要来自与Arrowhead交易的前期和里程碑付款[8] - 调整后销售及管理费用1.071亿美元 同比增长7% 主要因Elevidys营销相关的专业服务费用增加[9] 2025年指引 - 下调全年产品收入预期至23-26亿美元 此前预期为29-31亿美元 下调主因Elevidys安全性问题以及基因疗法管理复杂性和治疗场所容量限制[10] - 预计第二季度Elevidys收入将比第一季度下降多达20%[10] - 调整后研发和销售管理费用预期上调至17.8-21.8亿美元 此前为12-13亿美元 包含Arrowhead交易相关付款[13] 股价表现 - 盘后交易股价下跌21% 年初至今累计下跌62% 远超行业3%的跌幅[11] 研发管线更新 - 3月报告一例Elevidys治疗后因急性肝衰竭死亡的病例 欧洲药品管理局已暂停所有Elevidys相关研究[14] - 2月完成与Arrowhead的交易 获得7个在研项目的独家权利 其中4个处于I/II期临床阶段[15] - SRP-1001(治疗FSHD)和SRP-1003(治疗DM1)等候选药物正在开发中[16] - SRP-9003(治疗LGMD2E/R4)的III期EMERGENE研究数据预计2025年上半年公布 若积极将在年底前提交加速审批申请[17] - SRP-6004处于I期NAVIGENE研究 SRP-9004和SRP-9005的研究也按计划推进 均可能通过加速审批路径获得FDA批准[18]

一季度业绩表现 - 一季度总营收27 7亿美元同比增长3% 主要受Trikafta/Kaftrio销售增长9%及新药Alyftrekt美国上市的早期贡献驱动 [1] - 每股收益和营收均低于市场预期 导致股价单日下跌10% [5] - 美国市场Trikafta销售增长9% 但国际市场下降5% 主要因俄罗斯出现侵权仿制药 [2] 新产品销售情况 - CF新药Alyftrek首季度销售额5390万美元 患者从Trikafta转换速度低于预期 [8][11] - 非阿片类止痛药Journavx三月中旬上市 一季度收入贡献"微不足道" 分析师认为上市进度慢于预期 [12] - 基因疗法Casgevy一季度销售额1420万美元环比增长78% 但低于部分分析师预期 目前已在65个治疗中心激活 超90名患者启动细胞采集 [13][14] 产品管线进展 - 收购Alpine获得的povetacicept等4个项目处于关键开发阶段 其中3项III期研究预计年内完成入组 [16][17] - 与Moderna合作的mRNA疗法VX-522因耐受性问题暂停I/II期多剂量组研究 单剂量组研究已完成 [18] 财务指引与市场表现 - 将全年营收指引下限从117 5亿美元上调至118 5亿美元 维持120亿美元上限 [2] - 年初至今股价上涨11 8% 跑赢行业平均跌幅2 2% [6] 新产品获批动态 - 2024年底至2025年初获批Journavx、Alyftrek及Casgevy(与CRISPR合作) 覆盖疼痛管理、CF及血液疾病领域 [4] - Alyftrek获欧盟CHMP积极审评意见 预计2025年下半年在欧洲获批 [8]

财务表现 - 公司2025年第一季度调整后每股收益为4.06美元 低于Zacks共识预期的4.22美元 同比下滑14.7% [1] - 第一季度总营收27.7亿美元 低于预期的28.2亿美元 但同比增长3% 主要受Trikafta/Kaftrio销售推动 [2] - 美国市场营收增长9%至16.6亿美元 海外市场下降5%至11.1亿美元 俄罗斯市场受仿制品冲击 [4] 产品线分析 - 旗舰产品Trikafta销售额25.4亿美元 同比增长2.4% 略低于预期的25.5亿美元 [5] - 新药Alyftrek首季销售额5390万美元 2024年12月获FDA批准治疗6岁以上CF患者 患者使用率稳定增长 [6] - 基因疗法Casgevy销售额环比暴涨77.5% 2023年底获批治疗两种血液疾病 [8][9] - 止痛新药Journavx于2025年1月获FDA批准 目前销售额贡献微小 [8][9] 成本与支出 - 研发费用同比激增31.2%至8.79亿美元 SG&A费用增长22.4%至3.33亿美元 主要投入临床研究和Journavx上市 [10] - 第一季度运营收入约11.8亿美元 同比下降12% [11] 2025年业绩指引 - 全年营收预期区间上调至118.5-120亿美元（原117.5-120亿） 反映CF药物增长及新药上市贡献 [12] - 研发和行政总费用预计49-50亿美元 税率区间20.5%-21.5% 均维持原预期 [13] 研发管线进展 - Suzettegine（Journavx活性成分）正开展糖尿病周围神经痛等晚期临床研究 [14] - 口服Nav1.8抑制剂VX-993处于II期急性疼痛研究 静脉制剂处于I期 数据预计2025年下半年公布 [15] - 收购Alpine获得的povetacicept正在IgA肾病III期研究 另有两项II期篮子试验进行中 [16][17] - 细胞疗法zimislecel针对I型糖尿病的III期研究预计2025年Q2完成入组 计划2026年提交上市申请 [18] 行业比较 - 公司股价年内上涨24.3% 远超行业平均跌幅2.2% [3] - 同业ADMA Biologics年内涨幅38.3% 2025年EPS预期从0.69上调至0.71美元 [20] - Immunocore年内上涨3.9% 2025年亏损预期从1.63美元收窄至1.50美元 [21]

Data showed improvements across several key measures of visual function, including low luminance visual acuity and microperimetry Laru-zova was generally well-tolerated by DAWN participants at 6 months LONDON and CAMBRIDGE, Mass., May 06, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Beacon Therapeutics Holdings Limited (‘Beacon Therapeutics’ or ‘the Company’), a leading clinical-stage biotechnology company with a mission to save and restore the vision of patients with blinding retinal diseases, today announced 6-month interim ...

业绩总结 - VYJUVEK自推出以来的总收入超过4.29亿美元[15] - 2025年第一季度净收入为3570万美元，较2024年的90万美元显著增长[54] - 2025年第一季度产品净收入为8820万美元，较2024年同期的4530万美元增长94%[54] - 2025年第一季度毛利率为94%，相比2024年的95%略有下降[54] - 2025年第一季度毛利与净收入比为17%[18] - 2025年第一季度研发费用为1430万美元，较2024年的1100万美元增加30%[54] - 2025年每股净收入（稀释后）为1.20美元，较2024年的0.03美元大幅提升[54] 用户数据 - 83%的患者在用药期间遵循每周治疗方案[25] - 德国和法国的DEB患者超过1000名[9] - 日本估计有超过500名DEB患者[13] 未来展望 - 2025年第一季度净收入较2024年第一季度增长95%[18] - 2025年预计将有四个临床数据发布[19] - 2025年下半年预计将获得日本PMDA的批准决定[12] - 公司计划在2025年进行四次临床数据发布[56] - 欧盟市场的推出将增强VYJUVEK产品线的竞争力[56] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金和投资总额为7.653亿美元[54] - 2025年非GAAP研发和SG&A费用指导范围为1.5亿至1.75亿美元[55] - 财务稳定性为最大化股东价值提供了选择权[56] 负面信息 - 2025年第一季度的毛利率相比2024年略有下降[54]

公司动态 - Abeona Therapeutics Inc 的 ABEO 股票在周三交易中上涨23.77%至6.56美元 [1][6] - 美国FDA批准公司产品Zevaskyn作为首个且唯一用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)伤口的自体细胞基因疗法 [1] - Zevaskyn定价为每疗程310万美元 远高于分析师此前预期的80万美元 [5] - 分析师预计到2025年底治疗10-15名患者可为公司带来超过3000万美元收入 [5] - HC Wainwright将2025年收入预测上调至3160万美元 2026年预测增至1.304亿美元 [5] - 分析师维持买入评级 并将目标价从15美元上调至20美元 [6] 产品信息 - Zevaskyn由患者自身皮肤细胞(角质形成细胞)经基因改造制成 可产生功能性VII型胶原蛋白 [2] - 该产品通过手术应用于伤口区域 单次治疗最多可使用12张信用卡大小的细胞片覆盖大面积或多处伤口 [2] - 公司估计目标患者人群约750人 若全部使用Zevaskyn治疗 市场机会可能超过20亿美元 [6] - HC Wainwright预计该产品在美国市场的销售峰值将达到约6亿美元 [6] 行业动态 - 欧洲委员会批准Krystal Biotech的Vyjuvek用于治疗COL7A1基因突变导致的营养不良性大疱性表皮松解症患者 [4] - Vyjuvek计划于2025年中期在德国首次上市欧洲市场 [8] - 分析师认为Zevaskyn有望成为严重RDEB病例的领先治疗方案 可单独使用或与Vyjuvek等其他获批疗法联合使用 [3]

公司动态 - 公司将于2025年5月12日美国东部时间下午4:30召开电话会议，讨论2025年第一季度财务业绩及近期运营亮点 [1] - 听众可通过指定链接注册网络直播，分析师可通过另一链接参与问答环节 [2] - 网络直播回放将在电话会议结束后约两小时在公司投资者网站上提供 [2] 公司背景 - 公司是一家专注于基因疗法的生物技术公司，致力于通过基因疗法的治愈潜力改善患者生活 [3] - 自2009年成立以来，公司一直是AAV基因治疗领域的先驱 [3] - 公司正在推进一系列针对罕见病和视网膜疾病的后期治疗方案 [3] 研发管线 - RGX-202用于治疗杜氏肌营养不良症 [3] - clemidsogene lanparvovec (RGX-121)用于治疗MPS II，与Nippon Shinyaku合作开发 [3] - RGX-111用于治疗MPS I，与Nippon Shinyaku合作开发 [3] - surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变，与艾伯维合作开发 [3] 技术平台 - 公司的AAV平台已用于治疗数千名患者，包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者 [3] - 公司的研究性基因疗法有潜力改变数百万人的医疗保健方式 [3]

文章核心观点 - 生物技术公司Voyager Therapeutics将在即将召开的美国基因与细胞治疗学会第28届年会上进行八场口头和海报展示，展示其在基因疗法方面的进展，包括阿尔茨海默病的抗tau和抗淀粉样蛋白基因疗法、降低衣壳免疫原性等内容 [1][2] 公司介绍 - Voyager Therapeutics是一家致力于利用人类遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司，其管线包括阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病等多种疾病的治疗项目，部分项目与Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药等合作推进 [9] - 公司的TRACER™衣壳发现平台是一个基于RNA的筛选平台，可快速发现新型AAV衣壳，在临床前研究中，静脉注射TRACER生成的衣壳可在相对较低剂量下实现中枢神经系统广泛的有效载荷表达 [6][8] 研究进展 - 在多项使用多种有效载荷的研究中，公司的衣壳在非人类灵长类动物单次静脉注射3e13 vg/kg剂量后，可转导43%-98%的神经元和87-99%的星形胶质细胞 [2] - 公司的tau沉默基因疗法VY1706在非人类灵长类动物单次静脉注射1.3e13 vg/kg剂量后，可使tau mRNA敲低率高达73%，还将展示抗淀粉样蛋白基因疗法项目的数据 [2] - 公司数据还包括持续改进，如免疫逃逸，以增加可能从这些治疗中受益的人群比例 [2] 会议展示安排 口头报告 - 5月15日8:50 a.m. – 9:15 a.m. CT，Rajeev Sivasankaran将进行题为“Intravenous delivery of VY1706, a CNS penetrant AAV gene therapy for Alzheimer's disease, provides broad tau lowering in NHP”的报告 [7] - 5月14日2:15 p.m. – 2:30 p.m. CT，Damien Maura将进行题为“Discovery of AAV9-derived CNS capsids evading pre-existing neutralizing antibodies”的报告 [7] 海报展示 - 5月13日6:00 p.m. – 7:30 p.m. CT，Hechen Bao将展示“Cross-species BBB-penetrant IV-delivered AAV gene therapy provides broad and robust CNS tau lowering in tauopathy mouse models and non-human primate (559)” [7] - 5月13日6:00 p.m. – 7:30 p.m. CT，Cassandra Retzlaff将展示“One-time delivery of a vectorized anti-amyloid antibody for increased and sustained CNS expression and target engagement (541)” [7] - 5月15日5:30 p.m. – 7:00 p.m. CT，Daniel Cox将展示“Machine-learning for AAV9 mutant-capsid screening for both production and ALPL-mediated transduction efficiency (1911)” [7] - 5月15日5:30 p.m. – 7:00 p.m. CT，Hung-Lun Hsu将展示“Assessment of two HEK293 cell line cloning strategies to improve AAV yield (1954)” [7] - 5月14日5:30 p.m. – 7:00 p.m. CT，Tom Elich将展示“Enabling large-scale implementation of anion exchange chromatography for full capsid enrichment of a novel adeno-associated viral vector (1455)” [7] - 5月14日5:30 p.m. – 7:00 p.m. CT，Christian Gagnon将展示“An alternative to detergent lysis: Promoting rAAV release to media by optimizing osmolality, pH and harvest timing (1477)” [7] 其他信息 - 展示内容将在公司网站https://www.voyagertherapeutics.com/science - publications/上提供 [5]