财务数据和关键指标变化 - 一季度合作收入达1540万美元，同比增长6%，YUPELRI品牌层面现金盈利能力增速高于合作收入 [16] - 本季度运营费用（不包括基于股份的薪酬）增至2500万美元，研发费用增长源于Cypress患者入组增加及NDA和监管活动增多，SG&A增长主要因安普洛西汀的上市前商业和医疗事务相关举措 [17] - 基于股份的薪酬费用同比下降7%，受持续削减成本举措推动 [18] - 本季度末现金达1.31亿美元，无债务，现金增加源于2月收到的5000万美元TRELEGY里程碑付款 [18] - 重申2025年所有财务指导指标，预计下半年研发方面临床试验成本下降，SG&A费用相对持平或略有下降，经常性非GAAP亏损和现金消耗将改善，但二季度有一笔与收到TRELEGY里程碑付款相关的一次性税款支付 [18][19][20] 各条业务线数据和关键指标变化 YUPELRI - 一季度净销售额增长6%，达5800多万美元，需求增长、有利的定价和渠道组合推动了这一表现，自2024年上半年以来需求增长、定价和渠道组合有所改善 [2][5] - 本季度医院渠道拉动约31.6万单位，同比增长48%，是医院渠道推出以来表现最强的季度 [7] TRELEGY - 一季度GSK报告TRELEGY全球净销售额达8.54亿美元，同比增长14%，公司有望在2025年实现从Royalty Pharma获得5000万美元的更高里程碑 [4][9] 安普洛西汀 - 公司正在推进Cypress III期研究，预计夏末完成开放标签期的最后一名患者入组，约六个月后公布顶线结果 [3][12] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续推进Sypris试验，目标是为约4万美国多系统萎缩（MSA）患者及全球更多患者带来每日一次的选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂 [3] - YUPELRI方面，重视社区渠道努力和销量，医院表现是关键战略差异化因素和增长贡献者，公司通过联合品牌战略增加与LAMALABA疗法的联合使用及从仅手持给药方案转换至YUPELRI的情况，同时致力于改善履约情况 [6][7][8] - TRELEGY方面，公司对其前景保持积极看法，预计2025 - 2026年实现总计1.5亿美元的更高端里程碑，2029年开始获得特许权使用费 [9][10] - 安普洛西汀方面，公司在推进研究时注重质量，采用数据驱动方法确保入组合适患者和地点，以产生高质量数据，支持监管提交和为MSA患者提供新治疗选择 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前潜在关税措施对其持续运营无重大影响，重申所有财务指导指标 [18] - TRELEGY里程碑和特许权使用费基于净销售额而非成本，不受关税影响，YUPELRI美国本土制造且成本结构高效，安普洛西汀未获批，有时间应对未来政策或贸易发展 [21][22] - 公司对TRELEGY前景和财务状况保持积极看法，YUPELRI是核心增长驱动力，安普洛西汀为公司带来变革性机遇 [3][23][24] 其他重要信息 - 公司在近期美国神经病学学会会议上展示安普洛西汀先前III期项目的重要新分析，本周末将参加国际MSA大会并展示相关分析 [14][15] - 公司正在并行推进NDA关键模块工作，若Cypress结果积极，将快速高效推进监管提交并申请优先审查 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 安普洛西汀的制造地点和知识产权位置 - 安普洛西汀的知识产权目前在爱尔兰，活性药物成分（API）制造在台湾，公司有时间调整供应等情况，对当前状况和灵活性感到满意 [27][28] 问题: 如何提高医院处方转化为患者出院后长期处方的比例 - 公司与Beatrice在当地密切合作，通过患者履约计划支持患者，确保患者获得正确履约地点并进行后续维持治疗，医院过渡护理代金券计划在确保医疗保健提供者信心和患者顺利过渡到维持治疗方面发挥关键作用 [29][31] 问题: 是否收到支付方对安普洛西汀和直立性低血压（nOH）的反馈，以及预计支付方最关注的终点 - 公司已开始与支付方接触，确保他们了解疾病需求和安普洛西汀的作用，目前积极开展相关工作，安普洛西汀的综合评分及其组成部分对患者和护理人员有重要意义 [34][35][38] 问题: YUPELRI的Paragraph IV诉讼案件和解情况 - 公司已与八名申请人中的五名达成和解，还有三名未解决，暂无其他更新 [39]

业绩总结 - 2025年第一季度GAAP营业收入为11.17亿美元，同比增长49%[95] - 2025年第一季度非GAAP每股收益为1.22美元，GAAP每股收益为0.01美元[40] - 2025年第一季度净收入为100万美元，相较于去年同期的净亏损2.51亿美元，增长100%[96] - 2025年第一季度毛利率为85%，较去年同期的83%有所提升[96] - 2025年第一季度调整后净收入为1.36亿美元，较2024年同期的亏损1.46亿美元改善282%[97] 用户数据 - BRUKINSA在美国市场的收入增长达到60%，成为该市场的收入领导者[51] - BRUKINSA在全球范围内已治疗超过20万名患者，并在75个市场获得批准[17] - BRUKINSA在新患者启动方面在CLL一线和复发/难治性患者中处于BTKi类别的领导地位[54] 未来展望 - 2025财年总收入指导范围为49亿至53亿美元，预计全球增长[98] - 预计2025年将有超过10个POC里程碑[34] - 2025财年GAAP毛利率预计在中80%范围内[98] - 2025财年预计将产生正的GAAP运营收入[98] - 2025财年预计将实现正的运营现金流[98] 新产品和新技术研发 - Sonrotoclax在中国申请加速批准，并预计在2025年下半年进行全球申请[23] - 第一季度CDK4抑制剂的患者入组超过300名，较上次更新增加100名[32] - BRUKINSA在高风险患者中显示出优越的疗效和一致的安全性[58] 市场扩张和并购 - 2025年第一季度产品收入为11.09亿美元，同比增长48%[97] - 合作收入为90万美元，同比增长85%[96] 负面信息 - 第一季度总运营费用为9.41亿美元，同比增长6%[96] - 2025年第一季度调整后运营收入为1.39亿美元，较2024年同期的亏损1.47亿美元改善286%[97] 其他新策略和有价值的信息 - 第一季度现金流为1.39亿美元，相较于去年同期的现金流为110万美元[93] - 第一季度研发费用为4.82亿美元，同比增长5%[96]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为1.498亿美元，2024年同期为1.436亿美元 [14] - 2025年第一季度净产品销售为1.42亿美元，特许权收入为780万美元，净产品销售增长350万美元，主要因核心产品KELBRE和GOCOVRI净产品销售增加 [14] - 排除Trokendi XR和Oxtellar XR的净产品销售，2025年第一季度总营收较2024年同期增长26% [15] - 2025年第一季度研发和销售、一般及行政费用为1.169亿美元，2024年同期为1.114亿美元，增长主要因临床项目研发支出增加 [15] - 2025年第一季度GAAP基础运营亏损为1030万美元，2024年同期为320万美元，增加主要因ABCO相关里程碑的或有对价损失增加 [15] - 2025年第一季度GAAP净亏损为1180万美元，摊薄后每股亏损0.21美元，2024年同期GAAP净收益为12.4万美元，摊薄后每股收益0.00美元 [16] - 非GAAP基础下，2025年第一季度调整后运营收益为2590万美元，2024年同期为2230万美元 [16] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为4.636亿美元，2024年12月31日为4.536亿美元，增加主要因运营产生的现金抵消了2025年第一季度2500万美元的Enacto相关里程碑付款 [16] - 公司重申2025年全年财务指引，预计总营收在6 - 6.3亿美元之间，研发和销售、一般及行政费用在4.35 - 4.6亿美元之间，GAAP运营亏损在1500 - 1000万美元之间，非GAAP运营收益在1.05 - 1.3亿美元之间 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 核心产品业务 - KELBRE和GOCOVRI合计占总净销售额的67%，Trokendi XR和Oxtellar XR分别占97% [7] - KELBRE在2025年第一季度处方量增长22%，净销售额增长44%，3月月度处方量达75,277份，创历史新高，较去年同期增长25%，第一季度处方医生数量达34,416名，较去年第一季度增长23% [7] - GOCOVRI在2025年第一季度处方量增长12%，净销售额增长16%，Medicare通胀削减法案使患者自付费用降低，推动Medicare患者处方量增加，平均Medicare共付费用较2024年第一季度下降42%，到2025年3月，80.4%的GOCOVRI Medicare处方费用低于25美元，同时前期授权和医疗例外批准率保持较高水平 [8] legacy产品业务 - Trokendi XR和Oxtellar XR在2025年第一季度的合并净销售额下降46%，公司预计2025年剩余时间这两款产品销售额将进一步下降，维持2025年合并净销售额6500 - 7500万美元的指引 [10] 新产品业务 - NAPCO于2025年第二季度初推出，是首款也是唯一一款用于治疗成人晚期帕金森病运动波动的皮下阿扑吗啡输注设备，推出后几周内，超过75%的销售区域产生了一份或多份患者登记表，超过100名处方医生提交了此类表格 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 继续推动核心产品增长并产生强劲现金流，以支持研发管线投资 [57] - 推进NAPCO产品的推出，巩固在帕金森病领域的领导地位 [57] - 推进创新研发管线，专注差异化的同类首创分子 [57] - 将企业发展作为首要任务，寻求战略机会，通过创收产品或后期管线产品候选者加强未来增长 [11][57] 行业竞争 - KELBRE增长主要靠处方量和市场份额扩大，虽有小幅提价，但增长主要基于处方量增加 [20] - NAPCO产品在市场上具有差异化优势，其使用的阿扑吗啡分子与其他产品不同，是唯一能提供阿扑吗啡持续输注的泵，且可与口服左旋多巴卡比多巴联用，而竞品需完全替代口服药物，同时公司完善的患者支持系统也是竞争优势 [35][44][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度核心产品实现两位数营收增长，调整后运营收益稳健增长，对KELBRE产品前景乐观，预计后续季度将继续增长 [6][20][21] - 对于SPN - 820，公司希望在安慰剂调整后的蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表（MADRS）上实现5 - 8分的降低，认为该产品在MDD和TRD适应症上均可能有效，选择MDD作为后续研究方向是因其招募患者可能更快 [22][38] - NAPCO产品初期市场反应积极，医生反馈良好，公司对其市场表现充满信心 [44][45] 其他重要信息 - 公司产品可能受关税影响，KELBRE、Trokendi XR、GOCOVRI、NAPCO和Apoquin不受成品关税影响，Myobloc、Zydago和Oxtellar的较低成品在欧洲或加拿大制造，可能面临进口关税，所有产品的原材料从美国以外国家进口，关税影响取决于原材料库存水平、新订单时间、原材料原产国和适用关税百分比等因素 [12] - 公司将在成人ADHD和情绪障碍的开放标签研究中展示161名成年患者的数据，该数据显示在ADHD、抑郁和焦虑症状的临床和患者评定指标上有显著改善，安全性结果与KELBRE在成人ADHD双盲关键试验一致 [7] - 公司计划启动SPN - 820在约200名重度抑郁症成人患者中的后续2b期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，研究该药物在每周两次间歇性给药2400毫克剂量下的安全性和耐受性，以及评估抑郁症状的快速改善情况 [10] - 公司完成了SPN - 443两种口服制剂在健康成年人中的药代动力学研究，两种制剂均显示出足够的生物利用度且耐受性良好，公司预计在2025年底前披露该产品的主要适应症 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请提醒2025年KELBRE的关键增长驱动因素，增长是更依赖销量还是价格，能否同时由销量和价格驱动？决定推进SPN - 820在MDD适应症研究的原因，预计能显示的安慰剂调整后疗效差异，以及何时能获得数据？ - 公司表示KELBRE增长主要基于处方量和销量增长，虽有小幅提价，但大部分增长来自销量和处方量增加，对该产品前景乐观，预计后续季度继续增长 对于SPN - 820，公司希望在安慰剂调整后的MADRS上实现5 - 8分的降低，认为该产品在MDD和TRD适应症上均可能有效，选择MDD作为后续研究方向是因其招募患者可能更快，预计最快今年年底开始研究，约一年半后获得数据 [20][21][22][24] 问题2: 第一季度季节性因素或Q1动态对KELBRE净定价有何影响，如何看待Q2及全年的毛销比？对KELBRE全年约2.9亿美元的市场共识预期的信心如何？NAPCO产品从患者登记表到患者用药的时间预期及基础设施情况？ - 第一季度毛销比上升至51 - 52%，符合预期，若无意外情况，预计第二和第三季度会有所改善 公司对KELBRE全年市场共识预期有信心，但未提供官方产品指引 NAPCO产品的基础设施因公司在帕金森病领域多年经验已完善，虽目前难以确定从登记表到患者用药的具体时间，但公司经验表明该过程表现优于行业平均水平 [28][29][30] 问题3: 请提供NAPCO产品报销讨论的更多细节及产品推出轨迹，与AbbVie的泵相比，医生关注的差异化点有哪些？ - 公司预计大部分患者登记表能顺利完成报销流程，使患者获得产品，在报销过程中有完善的支持服务，且在产品推出前已进行测试确保流程顺畅 该产品的差异化在于使用的阿扑吗啡分子与其他产品不同，是唯一能提供阿扑吗啡持续输注的泵，可与口服左旋多巴卡比多巴联用，且在安全性和耐受性方面与竞品有明显区别 [34][35][36] 问题4: 从SPN - 820在治疗抵抗性抑郁症的2期研究中能获得哪些信息，是否能重启该项目或为MDD的2b期研究提供信心，是否放弃该适应症？ - 公司认为两项研究结果差异主要在于给药方案，而非适应症差异，产品在MDD和TRD适应症上均可能有效，选择MDD作为后续研究方向是因其招募患者可能更快，不会放弃TRD适应症 [38][39] 问题5: NAPCO产品与AbbVie产品相比的竞争动态如何，使用阿扑吗啡是否会遇到阻力？SPN - 443作为兴奋剂，睡眠觉醒相关适应症（发作性睡病或特发性嗜睡症）是否在考虑范围内，如何规划该资产的应用？ - NAPCO产品初期市场反应积极，医生反馈良好，公司完善的患者支持系统是竞争优势 对于阿扑吗啡与左旋多巴卡比多巴的选择由医生根据患者情况决定，该产品可与口服左旋多巴卡比多巴联用是潜在优势 SPN - 443被视为潜在的ADHD兴奋剂，可能具有Schedule 4的优势，公司正在研究其多种适应症，预计年底前确定主要适应症 [44][45][46][47] 问题6: KELBRE产品中首次使用ADHD药物的新患者比例是多少，成人患者中联合用药比例是否有变化？ - 约32 - 33%的患者是首次使用KELBRE的新患者，其余67 - 68%为从现有药物转换而来，大部分转换来自兴奋剂类药物，约35%来自非兴奋剂类药物 成人患者中联合用药比例仍在35 - 40%之间，未来可能因产品数据传播和患者共病情况而改变 [51][52]

业绩总结 - 截至2024年12月31日，Aldeyra的现金、现金等价物和可市场证券总额为1.012亿美元，预计足够支持公司运营至2027年[34] 用户数据 - 干眼病在美国影响超过3900万成年人[20] 新产品和新技术研发 - Aldeyra计划在2025年中期重新提交reproxalap的NDA申请[24] - 最近完成的干眼室试验显示，reproxalap在统计上显著优于对照组（P=0.002）[7][11] - 干眼室试验的基线评分在治疗组之间没有显著差异，支持FDA反馈的潜在解决方案[10][23] - 最近的干眼室试验结果可能支持reproxalap的快速临床效果[10] - Aldeyra在干眼病和过敏性结膜炎的Phase 3 INVIGORATE 2试验中宣布了积极的顶线结果[31] - 预计2025年将提交多项新药申请，包括ADX-631/ADX-246和ADX-743[32] 市场扩张和并购 - Aldeyra已请求与FDA进行Type A会议，以讨论NDA重新提交的可能性[8] 未来展望 - 预计NDA重新提交的审查周期为六个月[25]

业绩总结 - PYRUKYND®在2025年第一季度的净收入为870万美元，较2024年第一季度的820万美元增长了5%[68] - 2025年第一季度的研发费用为7270万美元，较2024年同期的6860万美元有所增加[68] - 2025年3月31日的现金、现金等价物和可市场证券总额为14亿美元[74] 用户数据 - 67%的地中海贫血患者在美国没有获得批准的治疗方案[22] - 美国和欧盟5国的低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者约为75,000至80,000人，且目前没有口服治疗方案可解决无效红细胞生成问题[34] - 美国和欧盟5国的镰状细胞病患者约为120,000至135,000人，正在进行的1期研究已完成，预计2025年中将启动2期患者入组[34] 新产品和新技术研发 - PYRUKYND®在α-和β-地中海贫血的FDA批准目标日期为2025年9月7日[24] - 2025年将提交多发性红细胞增多症（Polycythemia Vera）的IND申请[47] - PYRUKYND®在临床试验中共招募了452名患者，显示出显著的血红蛋白改善和疲劳减轻[26] 市场扩张和并购 - 2024年，Agios在商业化方面增强了专业知识，扩大了地理商业覆盖范围[11] - 在GCC地区，约有70,000名地中海贫血患者，Saudi Arabia占大多数[96] 未来展望 - 预计PYRUKYND®在镰状细胞病的美国上市时间为2026年[31] - 2025年将完成镰状细胞病的患者入组，并进行PYRUKYND®的3期研究数据读取[72] - 2025年，PYRUKYND®在儿童PK缺乏症的ACTIVATE-Kids研究中将进行第三阶段数据读取[13] 负面信息 - 在GCC地区，Mitapivat获得了突破性药物认证，显示出高未满足需求[96] - 在一项针对儿童的临床研究中，31.6%的患者在mitapivat组中达到了血红蛋白反应，而安慰剂组为0.0%[99] 其他新策略和有价值的信息 - PYRUKYND®在地中海贫血的临床试验中，主要和所有关键次要疗效终点均已达成[26] - 在48周的核心期中，50%的患者在任何12周滚动期间减少了输血负担[89] - 研究显示，mitapivat组在溶血标志物（间接胆红素、乳酸脱氢酶和结合球蛋白）方面的改善优于安慰剂组[100]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：医疗保健、制药行业 - 公司：Seattle Genetics 纪要提到的核心观点和论据 1. **公司近期进展** - PADCEV于去年12月获批用于转移性膀胱癌，首季销售额达3400万美元，获批时间比PDUFA提前3个月 [3][4] - TUKYSA于4月获批用于HER2阳性转移性乳腺癌，获批时间比PDUFA提前4个月，是美国首个根据Project Orbis获批的新药，今晨宣布在瑞士获批 [4][5] - ADCETRIS已在美国获批6个适应症，在全球70多个国家获批，全球销售额超10亿美元，2018 - 2019年销售额翻倍 [16][17] 2. **公司战略** - 商业化ADCETRIS、PADCEV、TUKYSA三个品牌，销售团队克服疫情影响开展工作 [7] - 推进药物研发，内部有强大的后期和早期管线，外部也会寻找机会，如TUKYSA的合作就很成功 [7][8] - 拓展已获批药物的适应症，有多条注册试验正在进行 [7] 3. **各药物情况** - **PADCEV** - 首季销售超预期，得益于强大数据，在高未满足需求患者群体中表现出色，客观缓解率达44% [26][27] - 针对社区和学术环境制定商业策略，有专门销售团队，开展301试验争取常规批准，201试验队列2已完成入组 [30][31][32] - 与Keytruda联合治疗数据良好，缓解率从71%提升到73%，近90%患者首次评估时有反应，中位PFS为12个月 [33][34] - 采用双途径进入一线治疗市场，302试验评估双联和三联疗法与当前标准治疗对比，103试验扩大队列K以了解治疗成分贡献 [36][38] - **TUKYSA** - 获批用于HER2阳性转移性乳腺癌，标签使其在治疗格局中定位良好 [13] - 已进行6项全球申报，美国和瑞士获批，EMA申报正在审核，拓展到其他HER2表达肿瘤的试验正在进行 [14][15] - **ADCETRIS** - Q1销售额约1.64亿美元，受疫情影响较小，全年指引比去年高7% - 11%，Q1同比增长22% [21][22] - 五年数据有望成为重要里程碑，四年数据显示风险降低31% [24] 4. **其他药物研发** - 针对TV的试验已完成入组，预计本季度末或Q3初有数据，希望在宫颈癌治疗中取得突破，后续考虑联合治疗和拓展到其他实体瘤 [47][49] 5. **疫情影响及应对** - 疫情下确保临床试验继续、商业活动开展和供应链稳定，目前进展良好，但需持续关注长期影响 [51][52][53] 6. **业务发展（BD）策略** - BD将继续在公司战略中发挥作用，每年会进行一些早期技术交易，未来可能在肿瘤领域开展更多合作，利用欧洲商业团队优势 [58][59] 其他重要但可能被忽略的内容 - 美国每年约2万例转移性膀胱癌患者、2.8万例肌肉浸润性膀胱癌患者和10万例非肌肉浸润性膀胱癌患者，存在大量未满足的治疗需求 [12] - TUKYSA的HER2CLIMB试验数据显示，双靶点HER2通路治疗可能是其疗效显著的原因 [45] - 公司实验室运营有所限制，可能对每年提交3 - 4个IND有潜在影响，但目前对今年的IND进展仍有信心 [56]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收30亿美元，包含因Dupixent增长带来的更高赛诺菲合作收入，以及与上一年相比更高的美国EYLEA HD净销售额 [41] - 第一季度摊薄后每股净收益为8.22美元，净收入9.28亿美元 [42] - 赛诺菲合作收入约12亿美元，其中10亿美元与公司的合作利润份额相关，公司的利润份额较上年增长27% [42] - 第一季度赛诺菲开发余额约为15亿美元，较2024年底减少约1.8亿美元 [43] - 第一季度EYLEA和EYLEA 8Mig在美国以外的净销售额为8.58亿美元，按固定汇率计算较上年增长5%，其中包含1.46亿美元的EYLEA 8Mig销售额，总买方合作收入为3.44亿美元，其中3.17亿美元与公司在美国以外的净利润份额相关 [43] - 第一季度研发费用为12亿美元，较上年略有增长，主要因持续投资支持创新产品线，包括更高的人员费用和临床制造成本 [44] - 第一季度销售、一般和行政费用为5.37亿美元，较上年下降8%，主要因一般和行政费用降低，而销售费用同比持平 [44] - 2025年第一季度净产品销售毛利率为85%，较上年有所下降，反映出2025年第一季度更高的库存冲销和产品组合的变化 [45] - 有效税率较上年有所上升，主要因基于股票的薪酬扣除带来的收益降低 [45] - 第一季度产生8.16亿美元的自由现金流，季度末现金及有价证券为176亿美元，债务约为27亿美元 [45] - 公司将2025年毛利率指引更新至86% - 87%，主要因第一季度库存冲销高于预期 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 EYLEA和EYLEA HD - 2025年第一季度美国EYLEA净销售额为7.36亿美元，较去年第一季度下降39%，较2024年第四季度下降38%，医生单位需求环比下降14%，其余下降主要归因于较低的批发库存水平，该季度末库存处于正常范围 [7] - 2025年第一季度美国EYLEA HD销售额为3.07亿美元，较去年第一季度增长54%，环比基本持平，与2024年第四季度相比，医生单位需求增长5%，主要被适度的批发商库存减少所抵消 [8] - EYLEA和EYLEA HD美国第一季度合并净销售额为10.4亿美元，环比下降30%，主要因两种产品的批发商库存水平降低至正常范围，以及持续的竞争压力，总体医生单位需求环比下降11% [28] DUPIXENT - 2025年第一季度全球净销售额达37亿美元，按固定汇率计算较去年同期增长20%，美国净销售额增长19%至26亿美元，基于所有获批适应症的强劲需求 [31][32] - 在美国，除慢性自发性荨麻疹（CSU）外，Dupixent在所有获批适应症的新品牌处方份额和总处方份额中均领先，COPD在美国的推出势头持续增强，支付方越来越认可其价值并实施了广泛且有利的覆盖决策 [11] Libtayo - 2025年第一季度全球净销售额按固定汇率计算同比增长8%至2.85亿美元，美国净销售额达1.93亿美元，增长21%，第一季度业绩反映了典型的季节性动态、发货时间和较低的库存水平 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，品牌抗VEGF类别整体规模收缩，低成本非标签重新包装的Avastin使用率增加，其抗VEGF类别份额增加约6个百分点至32%，主要因患者负担能力问题，由共付援助基金会的资金缺口驱动，EYLEA和EYLEA HD占据41%的抗VEGF类别，保持市场领先地位 [7][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计Dupixent、EYLEA HD和Libtayo在可预见的未来将继续实现显著增长，通过在获批适应症中的进一步渗透、潜在的未来适应症、与其他产品线候选药物的潜在组合以及其他潜在的产品改进 [12] - 公司继续在研发方面进行重大投资，目前临床开发中的产品候选药物约有45种，2025年有望获得limbuseltimab、odranextumab、Lymptayo、Dupixent等的美国监管批准，以及EYLEA HD美国标签的差异化改进 [12] - 公司商业团队将利用产品改进、新药推出和已获批药物新适应症等近期机会，其产品线有望带来下一波重大商业机会 [27] - 在竞争方面，EYLEA面临持续的竞争压力，而Dupixent在既定适应症中面临日益激烈的竞争，但仍保持市场领先地位，Libtayo在肺癌市场的份额持续增加 [7][34][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度业绩喜忧参半，视网膜产品线面临困难消息，但商业组合的其他部分以及强大的差异化临床候选产品线取得了令人鼓舞的进展 [7] - 公司在科学、商业和财务方面处于非常强劲的地位，能够大力投资研发，实现科学突破，最大化现有品牌的增长机会，成功推出新产品和适应症，并通过股息和股票回购直接向股东返还资本 [13] - 尽管第一季度环境充满挑战，但公司商业团队有能力利用近期机会，产品线有望为更多患者提供创新药物 [27] 其他重要信息 - 公司近期宣布与富士胶片迪奥斯ynth生物技术公司达成新协议，投资超30亿美元，将美国大规模制造能力几乎翻倍，还包括在纽约塔里敦的研发和临床前制造设施扩建、在纽约伦斯勒的灌装设施以及在纽约萨拉托加斯普林斯收购额外房产等，计划在美国的投资超过70亿美元 [46][47] - 公司在第一季度通过股票回购和支付新启动的季度股息向股东返还资本，第一季度回购了约11亿美元的股票，截至3月31日，还有约39亿美元可用于股票回购，董事会已宣布下一次股息为每股0.88美元，将于6月支付 [48] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于EYLEA HD预填充注射器的CRL，能否详细说明FDA提出的问题，以及与原EYLEA HD CRL情况的对比 - 当FDA审查新设备批准申请时，若对某个组件有疑问，会联系该组件的药品主文件持有者，公司按规定不参与FDA与第三方组件供应商的沟通，此次关键问题与一个供应商有关，供应商已迅速提供了FDA要求的数据，但不确定解决问题的速度，FDA承诺会迅速审查提交的数据 [53][54][55] 问题2: 对于Factor XI抗体，如何确定优先开发的适应症，以及产品推出的时间安排，与监管机构在试验设计方面的讨论情况 - 公司优先考虑能展示两种抗体抗凝特性和差异化出血风险特性的适应症和研究，希望表明一种或两种抗体具有良好的抗凝效果和显著降低的出血风险，部分适应症会较快推进，部分则需要更长时间，今年将开始招募三期研究患者 [63] 问题3: 关于EYLEA和基金会资金，对基金会重新开放的时间有何更新想法，基金会重新开放后，这些销量从仿制药Avastin转回品牌药的速度如何 - 公司曾是基金会的主要支持者，去年捐赠超4亿美元，目前正考虑推出匹配计划，即公司投入一定资金，根据其他人的捐款进行匹配，希望刺激更多人参与慈善，但不确定其他人是否会响应，目前正在与基金会商讨该计划的启动机制和时间 [69][70][71] 问题4: 能否确认用于预填充注射器的组件是否与已在欧洲获批的相同，或者是否为不同组件，以及该组件是否用于其他预填充注射器 - 该组件与去年在欧洲获批的设备设计和组件相同，且已安全使用数月，公司认为该组件的可批准性没有问题，但FDA有自己的问题需要解答，欧洲的批准情况让公司对解决这些问题有信心 [76] 问题5: 公司向Good Days提供4亿美元患者援助资金，2024年美国患者群体中接受资助的比例是多少，2025年第一季度这些患者中双重保险或有补充保险的比例是多少，若其他公司不接受匹配计划，公司团队将采取什么措施，2025年是否会停止向Good Days提供资金 - 公司不能回答关于捐款与EYLEA使用情况的相关性问题，这不符合规定，公司的目标是刺激更多人参与捐赠，不针对特定公司 [82][83] 问题6: 这是公司过去十二个月内第四次收到CRL以及出现延迟情况，监管团队是否承认这种表现不尽如人意，采取了哪些措施来提高监管表现 - 公司认为监管团队和制造团队表现出色，出现CRL主要因FDA在新冠疫情后对合同制造商的审查增加，公司业务活跃，与FDA的互动较多，所以遇到的问题也较多，部分CRL与第三方供应商有关，还有一些是因规则中途改变导致，但公司已解决这些问题，预计相关批准将会到来 [88][89][90] 问题7: 对于idepakimab，自II期COPD数据公布以来，对IL - 33作为治疗靶点的理解有何进一步发展，idepakimab在COPD中对前吸烟者更显著获益的机制原理是什么，COPD结果将如何指导其进一步开发 - 公司对IL - 33的见解主要来自遗传学研究，基因缺陷的患者对COPD有抵抗力，而IL - 33活性过高的患者更易患COPD及其他疾病，II期研究显示前吸烟者群体的病情恶化总体减少，但目前对机制的理解尚不明确，II期研究通过了中期分析，给公司带来信心，基于COPD结果，公司可能会考虑拓展到哮喘领域 [96][97][98] 问题8: 在EYLEA HD每月给药提交申请时，ELARA安全试验于3月刚刚完成招募，提交文件时包含的总招募人数比例是多少，与FDA是否就该比例足够达成一致，目前对该申请的信心如何 - 公司不会透露具体细节，FDA已接受申请，说明申请不存在缺陷，目前处于审查阶段，公司会在有结果时告知 [103] 问题9: 假设可以重新设计一种不依赖慈善机构的患者援助计划，不考虑当前立法，如何为医疗保险设计该计划 - 公司认为政府应允许赞助商直接向患者提供共付援助，就像对商业患者的做法一样，这将使患者能够获得医生选择的最佳药物，避免因支付能力问题而选择不合适的药物 [106][107] 问题10: 公司收紧了今年的资本支出指引，如何结合近期的制造公告和未来支出节奏来理解这一变化 - 公司将资本支出范围的上限降低了2500万美元，这只是支出时间的调整，公司仍致力于资本计划，没有其他变化 [111] 问题11: 行业面临FDA干扰、对医学科学的质疑、NIH资金削减、关税威胁以及政府降低药价等风险，公司及其高管团队和董事会如何与华盛顿领导层进行不同的互动，以改善政治议程 - 公司认为华盛顿处于过渡时期，存在人员流失、新领导和新重点等问题，公司向总统提出为RFK junior提供科学方面的帮助，公司认为不能放弃科学，但科学研究和资助方式有改进空间，公司会努力影响政策，让政策更有利于公民健康 [115][116][117]

公司动态 - Relay Therapeutics的FGFR2抑制剂lirafugratinib已授权给Elevar公司 [1] 作者背景 - 作者拥有生物化学博士学位 并长期从事临床试验和生物科技公司分析工作 [1] - 作者致力于普及投资标的背后的科学知识 帮助投资者进行尽职调查 [1]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度和全年总产品收入分别为1.188亿美元和3.857亿美元，同比增长66%和88%，其中净产品销售分别为1.173亿美元和3.817亿美元，特许权使用费和里程碑收入分别为140万美元和400万美元，2023年同期总产品收入分别为7150万美元和2.049亿美元 [12][13] - 2024年第四季度和全年Avelity净产品销售分别为9260万美元和2.914亿美元，同比增长89%和124%，2023年同期分别为4900万美元和1.301亿美元 [13] - 2024年第四季度和全年Sunosi净产品收入分别为2620万美元和9430万美元，同比增长16%和26%，其中净产品销售分别为2470万美元和9030万美元，特许权使用费和里程碑收入分别为140万美元和400万美元，Q4包含一次性50万美元监管里程碑收入，2023年同期净销售分别为2170万美元和7240万美元，2023年全年总Synosi收入1.405亿美元包含6570万美元许可收入 [14] - 2024年第四季度和全年总成本分别为1050万美元和3330万美元，2023年同期分别为740万美元和2610万美元，Q4成本包含一次性250万美元与全球Sunosi销售相关的销售里程碑费用，2023年全年总成本包含与Sunosi在某些美国以外地区许可收入相关的一次性500万美元成本 [15] - 2024年第四季度和全年研发费用分别为5500万美元和1.871亿美元，2023年同期分别为3080万美元和9790万美元，增长主要与多项试验、产品制造成本及人员成本增加有关 [16] - 2024年第四季度和全年销售、一般和行政费用分别为1.133亿美元和4.114亿美元，2023年同期分别为8680万美元和3.231亿美元，增长主要与产品商业化活动及人员成本增加有关 [16] - 2024年第四季度净亏损7490万美元，合每股1.54美元，2023年同期净亏损9870万美元，合每股2.08美元，2024年第四季度净亏损包含3590万美元非现金费用；2024年全年净亏损2.872亿美元，合每股5.99美元，2023年全年净亏损2.392亿美元，合每股5.27美元，2024年全年净亏损包含约1.25亿美元非现金费用 [16][17] - 2024年第四季度Avelty和Sunosi GTN折扣约为50%，由于第一季度负季节性影响，预计Avelty和Sunosi GTN折扣将处于50%多的中间水平 [17] - 2024年底现金及现金等价物为3.154亿美元，2023年12月31日为3.862亿美元，公司认为当前现金余额足以根据当前运营计划为预期运营提供资金直至实现正现金流 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - Avelity在2024年第四季度处方量约为15.8万份，环比增长10%，同比增长87%，该季度约2.6万名新患者使用，自推出以来累计约16.5万名新患者，销售团队在Q4激活4100名新医生，Q4覆盖范围改善，全渠道覆盖78%的生命，商业渠道覆盖63%的生命 [19][20][21] - Sunosi在2024年第四季度处方量约为4.9万份，环比增长4%，同比增长16%，该季度约4100名新患者使用，自推出以来累计约8.1万名新患者，Q4激活约400名新开方者，累计约1.4万名医疗服务提供者，Q4支付方覆盖率稳定，全渠道覆盖83%的生命 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 2024年第四季度抗抑郁药市场环比增长不到1%，同比增长2% [21] - 2024年第四季度相关药物市场环比增长1%，同比增长5% [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司作为集研发与商业为一体的组织，在中枢神经系统领域扩大并深化了领导地位，目前拥有三款上市产品、三款处于监管提交阶段的候选产品以及多项正在进行的III期试验，有望到2027年商业化七种产品或适应症 [6] - 计划在2025年下半年向FDA提交AXS - 5治疗阿尔茨海默病激越的新药申请（NDA），提交AXS - 12治疗发作性睡病伴猝倒的NDA，本季度提交AXS - 14治疗纤维肌痛的NDA [9][10] - 预计在2025年第一季度公布IMerge、BOCUS和PARADIGM三项III期试验的顶线结果，ENGAGE和SUSTAINED两项研究预计在2026年公布顶线结果 [10][11] - 计划今年为Avelity开展广泛的媒体宣传计划，考虑季节性因素以确保投入有效，尚未公布Simbravo的商业上市计划 [27][28][29] - 为Avelity销售团队增加约40名代表，约占整体销售团队规模的10% - 15%，认为Avelity销售团队与Simbravo在偏头痛治疗方面存在协同效应 [33][34] - 持续评估业务发展机会，对能补充早期管线的资产持开放态度 [59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司执行良好的一年，预计2025年Avelity和Sunosi将继续增长，得益于销售团队扩张、市场准入改善和产品认知度提高，Avelity有望成为重磅产品 [7] - 对Simbravo作为急性偏头痛治疗药物的商业发布感到兴奋，认为其临床特征对患者有重要意义，能满足偏头痛患者未被满足的需求 [8][23][24] - 预计2025年研发支出将因部分试验结束而减少，运营费用将增加，但销售增长速度将更快，有望实现正现金流 [63][64] 其他重要信息 - 公司在电话会议中做出的前瞻性陈述基于当前信息、假设和对未来事件的预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: DTC促销活动的启动节奏及优化效率的策略 - 公司计划今年为Avelity开展广泛媒体宣传计划，考虑季节性因素确保投入有效，尚未公布Simbravo商业上市计划 [27][28][29] 问题2: Avelity销售团队扩张规模及与Simbravo的协同效应，AXS - 5提交NDA的时间 - Avelity销售团队增加约40名代表，约占整体规模的10% - 15%，认为与Simbravo在偏头痛治疗方面存在协同效应；AXS - 5提交NDA的限制因素是构建提交文件，公司将在下半年尽早提交并提供更多细节 [33][34][36] 问题3: 阿尔茨海默病激越的申请类型，AXS - 12的预NDA会议及标签场景 - 未确定阿尔茨海默病激越的申请类型；未确认AXS - 12预NDA会议时间，待有结果会分享，暂不评论不同场景策略 [42][43] 问题4: 索利那新治疗ADHD的III期试验中临床有意义的变化及与Calbri的比较 - 期待试验结果，希望是达到主要终点的阳性试验，不寻求治疗组间的特定差异，与Calbri的比较需看数据 [47][48] 问题5: Avelity在2025年的季节性脚本和收入预期，销售团队扩张的影响及是否提供前瞻性指导 - 预计Q1增长较慢，销售团队扩张有积极影响，历史上抑郁症市场Q1和Q3较慢，但Avelity是增长品牌；因市场动态和外部因素不确定，目前不提供销售指导，已公布Avelity、Sunosi和Simbravo的峰值销售范围 [53][54][55] 问题6: 有资产排他性和现金生成能力后，公司对并购和业务发展的考虑 - 公司持续评估机会，对能补充早期管线的资产持开放态度 [59] 问题7: 2025年费用预期，AXS - 12提交NDA的限制因素 - 预计2025年研发支出因部分试验结束而减少，运营费用增加但销售增长更快，有望实现正现金流；AXS - 12提交NDA需进行预NDA会议，主要工作是构建提交文件，临床项目已完成 [63][64][65] 问题8: PARADIGM研究的预期，索利那新治疗MDD的定位，Simbravo的推出轨迹和市场接受情况 - 期待PARADIGM研究结果，若索利那新对MDD有效，可定位为治疗伴有过度日间嗜睡和MDD的患者；Simbravo有独特临床特征，参考口服CGRP药物推出情况，公司将针对头痛专家和神经科诊所，具体市场接受情况有待观察 [69][70][72][73] 问题9: AXS - 5提交NDA的策略考虑因素，AXS - 14在纤维肌痛中的适用患者群体和商业潜力 - AXS - 5提交NDA的策略涉及品牌名称、知识产权、市场准入和监管等多方面考虑；AXS - 14可减轻纤维肌痛的疼痛、改善功能和减少多种症状，尤其对疲劳症状有效果，患者群体大，商业潜力大 [77][78][79] 问题10: 索利那新治疗ADHD的III期试验结果对峰值销售估计的影响，青少年群体计划及成人与青少年市场机会比较 - 若试验阳性，ADHD患者群体大，市场机会大；计划开展儿科研究，需获得FDA对儿科研究计划的反馈 [84][85] 问题11: Avelity与梯瓦的专利和解日期确定原因及对峰值假设的影响 - 日期是协商结果，未与特定事件相关；公司将根据进展更新和完善指导 [87][88] 问题12: Simbravo在高回扣环境下影响净价格的因素及竞争策略 - 公司将在商业发布前分享更多信息，会研究口服CGRP药物推出情况制定策略，对Simbravo临床特征有信心，已与支付方进行早期讨论，关注建立准入和长期盈利能力 [91][92][93] 问题13: 公司运营利润率在未来两三年的发展趋势，2025年Simbravo推出时运营费用的考虑 - 推出Simbravo将采取战略方法，评估投资，预计2025年通过DCC方法实现高效SG&A支出；公司一直注重投资回报率，未来运营利润率策略不变 [96][97] 问题14: 如何看待AXS - 12在发作性睡病市场的机会及影响 - 对AXS - 12有信心，该市场约18.5万患者，70%伴有猝倒，现有治疗满意度低，产品有教育市场的需求，公司将在提交前分享更多策略 [100][101] 问题15: 医疗保险D部分重组对Avelity收入的影响，Avelity通过医疗保险和商业支付的患者比例及未来变化 - 预计医疗保险D部分重组对Avelity收入无重大影响，可能影响GTN演变；目前Avelity约15%的TRx量来自医疗保险，预计无重大变化，AXS - 5治疗阿尔茨海默病激越可能更关注医疗保险 [103][104] 问题16: AX05用于戒烟的时间线及是否考虑传统香烟和电子烟使用者差异 - 计划在2025年启动AX05戒烟的III期试验，初始试验针对吸烟患者，后续会考虑其他尼古丁使用者 [108]