财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总营收达1080万美元，较2023年同期480万美元大幅增长，主要因新交易和合作伙伴项目临床推进带来许可和里程碑收入增加，服务收入因小分子离子通道项目完成并移交合作伙伴而下降 [25] - 2024年第四季度净亏损1310万美元，合每股亏损0.12美元，上年同期净亏损1410万美元，合每股亏损0.14美元 [28] - 2024年全年总营收增加（排除2023年欧盟首个商业销售teclistamab的1000万美元里程碑收入），许可和里程碑收入增长，服务收入略有下降，版税收入因中国PD - 1、PD - L1市场竞争激烈导致产品销售降低而减少 [28] - 2024年全年运营费用低于2023年，研发费用持平，一般及行政费用因2023年非经常性咨询和服务成本、法律和基于股票的薪酬费用降低而减少，全年无形资产减值费用380万美元 [29] - 2024年全年净亏损6200万美元，合每股亏损0.61美元，2023年净亏损5060万美元，合每股亏损0.51美元 [30] - 2024年底公司现金达5940万美元，处于上一次财报电话会议提供的指导范围上限，通过ATM筹集净收益1140万美元 [31] - 2025年预计营收在2000 - 2500万美元之间，运营费用在9000 - 9500万美元之间，现金使用低于2024年（排除2024年ATM发行收益），全年有效税率预计约为0% [33][35][36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2024年活跃合作伙伴数量同比增长18%，达91家，第四季度新增与Insight Corporation和Photinia Biosciences的平台许可，新增NBP Pharma和Tayo Pharma等商业合作伙伴 [11][12] - 2024年活跃项目数量同比增长12%，净增后达362个，全年有31个项目终止，新增69个活跃项目，超98%的活跃项目有未来经济合同 [13][14] - 截至2024年12月31日，合作伙伴的活跃临床项目和获批产品数量为32个，合作伙伴已开展或完成超200次人体临床试验，2024年有5个基于OmniAb的项目进入临床，预计2025年有5 - 7个新的基于OmniAb的项目进入临床开发 [14][15] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国PD - 1、PD - L1市场竞争激烈，导致公司版税收入相关产品销售降低 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2025年推出新技术，有望推动业务持续增长，新技术将围绕关键科学会议推出，如5月波士顿的PEGS蛋白质工程会议和年底圣地亚哥的AET会议 [43][44] - 公司专注于扩大和多样化合作伙伴关系，利用平台技术吸引新合作伙伴，推动现有合作伙伴开展新项目，通过临床项目推进实现里程碑付款和版税收入 [6][8][10] - 公司将继续关注技术创新和战略技术收购，以提升竞争力，为利益相关者创造价值 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2025年机遇感到兴奋，对公司计划充满信心，认为公司业务模式具有韧性，技术广泛适用，能够适应行业宏观环境变化 [7][9] - 尽管生物技术行业存在波动，但公司业务表现良好，管理层致力于在保持财务责任的同时实现业务增长 [36] 其他重要信息 - 公司推出新格式展示临床阶段及后期合作管道项目，聚焦有未来经济利益的项目 [18] - 公司递延收入主要来自小分子离子通道许可的前期付款，随着项目完成，递延收入余额减少，目前余额为250万美元 [32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 项目损耗率是否与技术问题有关 - 损耗并非由技术问题导致，主要是大型制药公司调整临床管道以及药物开发各阶段的正常损耗，第四季度项目新增情况良好 [39][40] 问题2: 今年新技术推出的更多信息及来源 - 今年计划推出的新技术符合公司战略，将快速高效发现高质量候选药物，具有高扩展性，能拓展现有合作并吸引新合作伙伴，新技术通常围绕关键科学会议推出 [43][44] 问题3: 当前市场波动下，合作伙伴是否会增加管道和开发的现金投入 - 公司业务在不同周期具有韧性，平台可灵活使用，在各种市场环境中均有优势 [46] 问题4: 2000 - 2500万美元收入指引中的现金和非现金情况，以及项目的潜在上行空间 - 2000 - 2500万美元是GAAP数字，2025年收入下降主要是2024年非现金服务收入（递延服务收入摊销）减少，目前未细分里程碑、服务收入和版税收入 [52][53][54] 问题5: 学术合作伙伴是否受市场波动和NIH资金问题影响 - 目前未看到NIH资金变化影响学术合作伙伴与公司的合作，公司近期与一家领先学术机构签订新协议，将继续关注该领域 [58][59] 问题6: 第四季度项目新增的良好态势是否延续到2025年第一季度 - 难以确定，项目数据受合作伙伴报告时间影响，可能存在季度波动，但全年总体趋势积极 [61][62] 问题7: 预计2025年5 - 7个新临床项目是否会触发里程碑，以及未来里程碑和版税收入展望 - 一般项目进入临床试验会触发里程碑，超98%的项目有下游经济合同，随着项目推进有望增加里程碑和版税收入 [66][67] 问题8: OmniHub是否开始签约客户或合作伙伴，以及如何看待其年度增长 - 合作伙伴已开始使用OmniHub，该平台于去年12月推出，反馈良好，是公司技术的自然扩展 [70][71] 问题9: Q4新增的两个许可证（Insight和Portinia）的治疗领域、适应症或平台使用情况，以及OmniDab的趋势变化 - OmniDab增加了中枢神经系统（CNS）靶点的合作伙伴，也有合作伙伴用于肿瘤学和多特异性领域，对放射性药物也有兴趣，无法透露Insight和Portinia的具体关注领域，它们拥有广泛平台访问权 [74][75] 问题10: 20个临床前项目中是否有特定平台更受关注 - 临床前项目具有多样性，包含多种技术平台，随着项目进入临床，将有更多关于具体靶点和临床开发方法的信息 [78][79] 问题11: sudumilumab的下游经济情况，以及潜在版税支付是否包含在2025年营收指引中 - sudumilumab和zembrolumab的全球版税均为3%，2025年营收指引包括里程碑、服务收入和版税，但对相关产品销售情况了解有限，指引中可能未包含太多潜在上行空间 [81]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总营收大幅增长至1080万美元，2023年同期为480万美元，主要因新交易和合作伙伴项目临床进展带来的许可和里程碑收入增加，服务收入因小分子离子通道项目完成而下降 [25] - 2024年第四季度收到关于苏杜美单抗和赞布罗单抗2024年在中国销售的信息并进行向下调整 [26] - 2024年第四季度运营费用若不考虑270万美元的无形资产减值费用，会低于上一年同期，研发和行政费用因股票薪酬费用降低和外部费用减少而下降 [27] - 2024年第四季度净亏损1310万美元，合每股0.12美元，2023年同期净亏损1410万美元，合每股0.14美元 [28] - 2024年全年总营收增加（排除2023年欧盟首个替西利单抗商业销售的1000万美元里程碑收入），许可和里程碑收入增加，服务收入略有下降，版税收入因中国PD - 1、PD - L1市场竞争激烈导致产品销售下降而低于上一年 [28] - 2024年全年运营费用低于2023年，研发费用持平，行政费用因2023年非经常性咨询和服务成本、法律和股票薪酬费用降低而下降，全年无形资产减值费用为380万美元 [29] - 2024年全年净亏损6200万美元，合每股0.61美元，2023年全年净亏损5060万美元，合每股0.51美元 [30] - 2024年接近三分之一的收入为非现金收入，主要是递延服务收入的摊销 [33] - 预计2025年营收在2000 - 2500万美元之间，非现金服务收入减少导致营收下降，但现金收入预计增加 [33] - 预计2025年运营费用在9000 - 9500万美元之间，低于2024年，第一季度会有与离子通道业务人员调整相关的费用 [35] - 预计2025年现金使用量低于2024年（排除2024年ATM发行所得款项），全年有效税率约为0% [35][36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，活跃合作伙伴数量同比增长18%，达到91家，第四季度新增与Insight Corporation和Photinia Biosciences的平台许可，新增商业合作伙伴包括NBP Pharma和Tayo Pharma [11][12] - 截至2024年12月31日，活跃项目数量同比增长12%，达到362个（扣除损耗后），2024年有31个项目终止，69个新项目加入，超98%的活跃项目有未来经济收益 [13][14] - 截至2024年12月31日，合作伙伴的活跃临床项目和获批产品数量为32个，合作伙伴已启动或完成超200项人体临床试验，涉及肿瘤学、免疫学等治疗领域 [14] - 2024年有5个基于OmniAb技术的项目进入临床，第四季度强生的GPRC5D项目和Intellect Pharma的抗C40激动剂项目进入一期临床试验，预计2025年有5 - 7个新项目进入临床开发 [15] - 2024年有5个项目退出临床开发，导致活跃临床项目数量同比持平，部分项目退出对合作组合价值影响极小 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - Genmab的acasenlimab在非小细胞肺癌领域有10亿美元的市场机会，正在推进临床开发最后阶段，三期试验已开始招募患者，预计今年提供二期数据更新 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过创新技术和与合作伙伴的紧密关系创造价值，新型平台技术使公司在行业中脱颖而出，吸引新合作伙伴并推动现有合作伙伴开展新项目 [6][8] - 随着项目进入临床开发，公司将实现里程碑付款，并有望产生版税资产，版税是公司价值的核心要素 [9][10] - 公司计划在2025年推出新技术，这些技术将提高发现高质量候选药物的速度和效率，具有高扩展性，能扩大现有合作并吸引新合作伙伴 [24][44] - 公司将进一步利用与合作伙伴建立的生态系统，分析技术扩展和推出的经济回报 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年表现强劲，活跃合作伙伴和项目数量实现两位数增长，合作伙伴的临床项目进展顺利，新技术的引入对合作产生积极影响 [6] - 公司对2025年的机会感到兴奋，有信心实现战略目标，合作伙伴基础持续增长和多元化，业务模式可更高效地创造价值 [24][25] - 尽管行业存在波动，但公司业务具有韧性，在不同周期中表现良好，新技术的推出将对行业产生重大影响 [24][46] 其他重要信息 - 公司首次提供2025年营收指导，该指导基于合作伙伴披露的信息 [33] - 公司资产负债表显示，2024年底现金为5940万美元，处于上一次财报电话会议提供的指导范围上限，通过ATM筹集了1140万美元净收益 [31] - 资产负债表中的递延收入余额降至250万美元，随着相关项目完成，该余额将在研究期限内摊销 [32] 问答环节所有提问和回答 问题: 项目损耗率是否与技术问题有关 - 公司表示损耗与技术问题无关，主要是大型制药公司调整临床管线以及药物开发各阶段的正常损耗，第四季度新项目加入情况良好 [39][40] 问题: 今年计划推出的新技术情况 - 公司今年计划推出的新技术符合战略主题，能快速高效发现高质量候选药物，具有高扩展性，可扩大现有合作并吸引新合作伙伴，通常会在关键科学会议期间推出 [43][44] 问题: 当前市场环境下，合作伙伴是否会增加现金投入以推动管线和开发 - 公司业务具有韧性，平台可灵活应用于不同环境，在各种市场环境中都能较好定位，未发现合作伙伴有额外现金投入的明显趋势 [46] 问题: 2025年营收指导是现金还是GAAP数据，是否考虑项目的上行空间 - 2025年营收指导是GAAP数据，2024年近三分之一的收入为非现金收入，主要是递延服务收入的摊销，这部分收入在2025年将减少，目前未对营收指导中的项目上行空间进行详细区分 [52][54] 问题: 市场波动和NIH资金问题是否影响学术合作伙伴 - 目前未看到NIH资金变化对学术合作伙伴与公司的合作产生影响，公司与潜在学术合作伙伴的讨论仍在进行，最近还与一家领先学术机构达成新合作 [57][58] 问题: 第四季度项目新增的良好态势是否延续到2023年第一季度 - 公司表示难以确定，项目数据的获取取决于合作伙伴的报告时间，可能存在季度间的波动，但整体趋势积极 [60][61] 问题: 预计2025年进入临床的项目是否会触发里程碑，未来几年里程碑和版税收入是否会增加 - 一般项目进入临床试验会触发里程碑付款，公司超98%的项目有下游经济收益，随着项目推进，未来里程碑和版税收入有增加的机会 [66][68] 问题: OmniHub是否开始签约客户，如何看待其全年发展 - OmniHub已在去年12月推出，合作伙伴正在使用，反馈良好，它是公司技术的自然延伸，有助于与合作伙伴共享数据和工具 [71][72] 问题: 第四季度与Insight和Photinia的两个许可项目的治疗领域、适应症和平台使用情况 - 公司无法透露这两个合作伙伴的具体治疗领域和适应症，它们拥有广泛的平台访问权限，可使用多种专有筛选技术和下游技术 [76][77] 问题: 临床前发现项目中是否有特定平台更受关注 - 临床前的20个项目涵盖多种治疗领域和技术平台，包括啮齿动物技术、双特异性技术、鸡基技术等，随着项目进入临床，将有更多具体信息披露 [79][80] 问题: 苏杜美单抗与Keystone合作的下游经济收益情况，2025年营收指导是否包含潜在版税 - 苏杜美单抗和赞布罗单抗的全球版税均为3%，营收指导包括里程碑、服务收入和版税，但对相关产品销售情况了解有限，指导中未考虑太多上行空间 [83][84]

业绩情况 - 2023和2022财年产品销售无收入，净亏损分别为478.3689万美元和495.758万美元，经营活动现金流为负[48][93] - 2024和2023年上半年产品销售无收入，净亏损分别为32.0977万美元和257.9855万美元，经营活动现金流为负[48][93] - 截至2024年6月30日，累计亏损2390.3481万美元[48][93] - 2023年和2022年基本和摊薄后每股净亏损分别为0.18美元和0.20美元[85] - 2024年和2023年上半年基本和摊薄后每股净亏损分别为0.01美元和0.10美元[85] - 截至2023年和2022年12月31日，总资产分别为14.8592万美元和23.5944万美元，总负债分别为594.9946万美元和738.0028万美元[85] - 截至2024年和2023年6月30日，总资产分别为13.6751万美元和17.2618万美元，总负债分别为549.1782万美元和910.9193万美元[85] - 截至2024年9月3日，现金为1.3335万美元[103] - 截至2024年7月31日，未偿还债务本金为221.724万美元，应计利息约为12万美元[112] 股票相关 - 公司拟公开发行2750000股普通股，预计发行价每股4.00 - 5.00美元[9][80] - 公司注册转售3600000股普通股，公司不获转售收益[13] - 发行前公司流通普通股为30126413股，发行后为32876413股[80] - 2022年1月25日进行1比2反向股票拆分，2024年6月14日进行15比4正向股票拆分[37][75][76][81] 产品研发 - 产品JOTROL主要针对多种疾病，近期聚焦帕金森病及东南亚市场开发[38] - JOTROL每粒胶囊含100毫克白藜芦醇，2021年上半年完成健康志愿者的I期剂量探索药代动力学研究[56] - 产品管线涵盖弗里德赖希共济失调、轻度认知障碍/早期阿尔茨海默病等多种疾病[65] - JOTROL一期临床试验已完成，后续将开展二期临床试验[121] 资金与合作 - 2020年获国家老龄研究所176万美元一期研究全额资助[42][67] - 2021年12月申请233,281美元补充赠款，2022年4月7日获批[42] - 2021年4月起多次向国家老龄研究所申请二期试验全额资助未成功[44] - 2024年9月将申请250万美元概念验证研究赠款[44] - 2022年8月12日向国防部申请1010万美元弗里德赖希共济失调二期研究赠款未获推荐[45] - 公司预计此次发行净收益约951.5万美元，拟用部分偿还债务，剩余用于研发等[81] - 计划与DTH合作在中国、马来西亚和新加坡开展业务，DTH已介绍3家中国公司[60] - 计划在公开发行完成后与DOMINANT TREASURE HEALTH COMPANY LIMITED签订亚洲战略服务协议[69] 其他信息 - 公司为“新兴成长型公司”，适用简化的上市公司报告要求[4][16][71] - 招股书包含公开发行招股书和转售招股书，股份和每股信息已根据2024年股票拆分进行调整[7][8][15] - 公司审计师在2022和2023财年审计报告中对公司持续经营能力表示重大怀疑[70] - 公司预计发行净收益等至少可支持公司运营24个月，但实际可能更快耗尽资金[103] - 截至2023年12月31日，联邦和州净经营亏损为1920万美元，联邦孤儿药税收抵免结转约为90万美元[119] - 约1030万美元的联邦和州净经营亏损将于2026 - 2043年到期[119] - 公司已向FDA提交申请并获得弗里德赖希共济失调的孤儿药指定，计划为JOTROL在黏多糖贮积症I型中寻求孤儿药指定[198] - 公司计划通过加速注册途径获得FDA或外国监管机构的批准[199]

证券发售 - 公司拟发售最多3,968,254股普通股及等额普通股认股权证、最多3,968,254份预融资认股权证及等额普通股认股权证、最多158,730股配售代理认股权证[8] - 假定组合公开发行价格为每股1.26美元[8] - 预融资认股权证购买价格为每股公开发行价减0.0001美元，行使价格为每股0.0001美元[9] - 本次发售将于2024年6月17日结束，可提前终止[13] - 公司聘请Maxim Group LLC作为独家配售代理，若出售所有证券，将支付配售代理费[11] - 公司同意报销配售代理最多100,000美元的发售相关费用[19] - 发售前公司已发行普通股为6,476,844股，发售假设全部售出且认股权证未行使，发售完成后将立即发行10,445,098股[67] - 预计本次发售净收益约420万美元，每0.25美元的发行价增减会使净收益增减约90万美元，每100万股的发行量增减会使净收益增减约120万美元[112] 产品研发 - 公司专注开发蛋白激酶抑制剂疗法，2021年开始Risvodetinib临床开发，2023年1月启动201试验[38] - 截至2024年4月23日，201试验已开放32个站点，92名参与者入组，44名完成12周给药期[38] - 2024年4月23日前，17名参与者出现23例轻度和2例中度可能与治疗相关不良事件[38] - 对201试验11例患者分析显示，200mg剂量组相对基线平均改善 - 8.7分，安慰剂组增加 + 1.7分，平均差距 - 10.4分[39] - Risvodetinib获FDA治疗MSA孤儿药认定，计划在欧盟19个和美国6个站点开展至少120名患者的2期研究[41] - IkT - 001Pro已在66名健康志愿者中完成三部分剂量探索/剂量等效性研究[42] - 公司开发的Risvodetinib片剂配方使药物浓度相比之前的明胶胶囊剂型近乎翻倍[46] 财务状况 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损66,900,725美元，现金及现金等价物为9,165,179美元，可销售证券为4,086,873美元[78] - 公司认为现有资金加上按市价发售所得净收益，应足以支持运营开支至2025年第一季度[78] - 2024年2月，公司与H.C. Wainwright & Co., LLC签订按市价发售协议，可不时发售普通股，总发行价最高达5,659,255美元[80] - 截至2023年12月31日，公司每股有形净资产约为1.66美元/股[86] 公司身份 - 公司因上一财年营收低于12.35亿美元，符合新兴成长公司定义，可享受部分减少报告要求的福利[60] - 公司选择利用JOBS法案部分福利，使用延长过渡期遵守新会计准则，财务报表可能缺乏可比性[61] - 公司作为新兴成长公司的状态将持续到最早满足的条件出现，如年营收达12.35亿美元等[63] 其他事项 - 2024年4月26日，公司收到Pivot Holding LLC仲裁通知，Pivot称公司违反合同未支付里程碑款项，索赔162.5万美元及利息，公司认为索赔无依据[58] - 公司普通股在纳斯达克资本市场交易，代码为“IKT”，过户代理和登记机构为Equiniti Trust Company, LLC[192]

证券发售 - 公司拟在注册声明生效后向公众发售证券，以尽力销售方式发售普通股及认股权证[3][9] - 2024年2月1日与H.C. Wainwright & Co., LLC签订ATM发售协议，可发售总发行价高达约570万美元的普通股[56] - 截至发售日，已根据ATM协议出售290564股股份，公司净收益777910美元[58] - 此次发售将于2024年[ ]日结束，承担发售相关费用，无最低发行金额要求[14][84] - 聘请Maxim Group LLC为配售代理，配售代理费为发售所得总收益的7.0%[12][185] 产品研发 - 核心产品Risvodetinib（IkT - 148009）是选择性抑制剂，治疗帕金森病等[39] - 截至2024年4月18日，Risvodetinib 32个试验点开放，90名参与者入组，44名完成12周给药期[39] - IkT - 001Pro完成66名健康志愿者研究，600mg与400mg甲磺酸伊马替尼生物等效[43] - Risvodetinib片剂配方递送浓度较明胶胶囊剂型近乎翻倍[47] 财务数据 - 截至2023年12月31日，累计亏损为66,900,725美元[78] - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物为9,165,179美元，有价证券为4,086,873美元[78] - 预计现有资金加发行净收益可支持运营至2025年第一季度[78] - 发行前普通股数量为6,476,844股[67] - 截至2024年4月15日，226,136股可在行使认股权证时发行，加权平均行使价为每股7.64美元[68] 市场与政策 - 2023年全球PAH市场规模为76.6亿美元，预计2024 - 2030年复合年增长率为5.4%[46] - 公司作为新兴成长型公司，年收入低于12.35亿美元可简化报告要求[60] - 公司将保持新兴成长型公司身份至最早发生的特定情况[62] - 公司作为小型报告公司，满足特定条件将不再享受简化待遇[101] 未来展望 - 计划用发行净收益将Risvodetinib的201试验延长12个月[88][113] - 计划在欧盟和美国对MSA患者开展2期研究，并向欧盟当局提交补充监管文件[42] - 未来股权或债务证券发行可能稀释股东权益，发行债务有支付义务和运营限制[96]

Table of Contents As filed with the Securities and Exchange Commission on February 2, 2024. Registration No. 333-________ UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 Moleculin Biotech, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) (State or Other Jurisdiction of (Primary Standard Industrial (I.R.S. Employer Incorporation or Organization) Classification Code Number) Identification Number) Delaware 2834 ...

融资与发行 - 公司拟发售2,941,176股普通股、2,941,176份预融资认股权证和2,941,176份认股权证，公开发行价每股2.38美元[8][9] - 预融资认股权证行使价格为每股0.01美元，组合公开发行价格为每份2.37美元[10] - 认股权证行使价格为每股2.38美元，自发行之日起五年到期[10] - 公司拟向Hanmi Pharmaceutical Co., Ltd.私募发行，发行价每股2.50美元，总收益约400万美元[12] - 承销商有30天选择权，可额外购买最多441,176股普通股和/或额外认股权证[17] - 私募发行中，新桥证券获总购买价格7.0%的配售代理费和总发售量7%的认股权证[13] - 本次发行和私募配售前公司有7942363股普通股流通，发行后假设无人行使认股权证则有12483629股，若超额配售权行使则有12924806股[64] - 预计本次发行和私募配售净收益约990万美元，若超额配售权行使则约1090万美元，用于营运资金和一般公司用途[66] 股价与市场 - 2024年1月10日，纳斯达克普通股销售价格为每股2.38美元，多伦多证券交易所为每股3.14加元[9] - 预融资认股权证和认股权证无公开交易市场，流动性有限[11] - 本次发行需获得多伦多证券交易所批准[9] 产品研发 - 公司正在开发tuspetinib和luxeptinib，均处1期临床试验阶段[41] - tuspetinib在国际1/2期临床试验进入APTIVATE扩展试验，若获批，预计2035年年销售额超30亿美元[42] - luxeptinib新G3配方吸收性能改善，正进行每日两次连续口服给药测试[45] - 截至12月26日，共对160例复发/难治性急性髓系白血病患者给予Tuspetinib治疗[51] - Tuspetinib单药在80 - 160mg治疗剂量下，VEN初治患者总体完全缓解率为29%，FLT3突变患者CRc率为42%，FLT3未突变患者CRc率为19%[51] - TUS/VEN双药治疗研究中，所有可评估患者CRc率为25%，VEN初治患者为43%，既往VEN治疗患者为21%[58] 专利情况 - 截至1月10日，公司拥有43项已授权专利涵盖HM43239化合物或类似化合物，预计保护期至2038 - 2039年，美国和专利合作条约缔约国还有待决专利申请，预计到期日在2038 - 2042年[57] - 截至1月10日，公司拥有49项已授权专利涵盖CG - 806化合物等，预计保护期至2033 - 2038年，美国和专利合作条约缔约国还有待决专利申请，预计到期日在2038 - 2039年[61] 公司历史与架构 - 公司于1986年9月5日成立，原名RML Medical Laboratories Inc.，经历多次更名和合并[46] - 2010 - 2023年公司多次按不同比例合并已发行普通股[46][47] - 公司拥有两家子公司，分别是Aptose Biosciences U.S. Inc.和NuChem Pharmaceuticals Inc.，持股比例分别为100%和80%[48] - 公司总部、注册和记录办公室位于加拿大多伦多，行政办公室位于美国圣地亚哥[49] 风险与挑战 - 公司自1986年成立以来未盈利，2020 - 2022财年净亏损分别为5520万美元、6540万美元和4180万美元，截至2022年12月31日累计亏损4.643亿美元[96] - 公司未来十二个月持续经营能力存在重大疑虑[87] - 公司目前无产品销售收入，未来几年可能继续亏损，需大量资金完成产品研发[89][97] - 公司研发后续试验需大量资金，资金筹集困难可能导致研发延迟或停止[91] - 公司运营可能受自然灾害、战争、健康危机等不可控事件影响[95] - 公司严重依赖关键高管和科学家，人员流失可能影响产品开发能力[100] - 员工不当行为可能导致公司面临监管制裁、声誉受损和业务受重大不利影响[101] - 公司无销售、营销和分销经验，自行建立相关能力需投入大量资金且面临诸多风险[102] - 公司可能通过收购、合作或引进产品候选药物来扩展业务，但存在诸多风险[104] - 公司持有美元现金和现金等价物，部分费用以加元等外币支出，汇率波动可能导致外汇损失[106] - 公司资源和资金有限，战略决策失误会对业务、财务和运营产生不利影响[118] - 公司可能无法按预期时间和成本实现项目目标[119] - 临床测试延迟会增加产品开发成本，影响商业化和财务状况[120] - 公司依赖合同制造商，质量、成本或交付问题会损害业务运营[122] - 公司产品部分组件由国外第三方制造，面临国际市场多种风险[126] - 患者招募困难会导致临床试验延迟或取消[127] - 无法成功开发伴随诊断会影响产品获批和商业潜力[129] - 依赖第三方进行临床研究和试验，其表现不佳会损害公司业务[132] - 临床研究负面结果和安全事件会影响产品商业化和公司财务[133] - 生物技术和制药行业竞争激烈，公司产品可能不被市场接受，难以盈利[137] - 公司专利申请结果不确定，已授权专利也可能被挑战无效或不可执行[145] - 公司从Hanmi和CG处获得重要知识产权许可，需承担多项义务[157][158] - 公司产品的研发、生产和营销受政府广泛监管[161] - 美国和国际上的举措增加药品定价压力，公司产品市场接受度和销售依赖第三方支付方报销[167][171] - 2022年7月18日，公司收到纳斯达克通知，连续30个工作日普通股收盘价低于1美元/股的最低要求[192] - 加拿大法律可能延迟或阻止公司控制权变更[196] - 非加拿大投资者因公司在加拿大注册和运营，可能难以获取和执行对公司的判决[200]