HOUSTON, Sept. 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Moleculin Biotech, Inc., (Nasdaq: MBRX) (“Moleculin” or the “Company”), a late-stage pharmaceutical company with a broad portfolio of drug candidates targeting hard-to-treat cancers and viral infections, today announced that the Canadian Intellectual Property Office (CIPO) has issued a notice of allowance for Patent Application No. 3,142,510 titled, “PREPARATION OF PRELIPOSOMAL ANNAMYCIN LYOPHILIZATE.” A patent from the application is expected to be issued in the ...

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核心观点 - 公司宣布其关键性2B/3期MIRACLE试验的最新进展 包括欧洲和美国多地扩展试验站点 患者招募进度超前 预计2025年第四季度招募45名患者进行首次数据揭盲 为治疗复发或难治性急性髓系白血病提供早期疗效和安全性数据 [1][2][3] 试验设计与进展 - MIRACLE试验是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、适应性设计的2B/3期研究 评估Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发或难治性急性髓系白血病成人患者 [1] - 试验采用适应性设计 Part A（2B阶段）首批75至90名患者将按1:1:1随机分配接受高剂量阿糖胞苷联合安慰剂、190 mg/m² Annamycin或230 mg/m² Annamycin 该剂量由FDA在1B/2期会议中推荐 [2] - 截至9月已招募13名受试者 其中10名已给药 预计9月底前总招募人数将达到或超过20名 [1][2] - 公司预计在2025年下半年招募前45名受试者 随后进行首次数据揭盲 第二部分揭盲预计在2026年上半年进行 [2][3] 地理扩张与站点增加 - 试验站点从乌克兰扩展至西班牙、格鲁吉亚、波兰、罗马尼亚、意大利、立陶宛和美国 [1][4] - 到9月底将新增8个活跃站点 使招募站点总数达到20个 到年底活跃站点数量预计超过30个 [2][4] 监管与知识产权 - Annamycin获得FDA快速通道资格和孤儿药认定 用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤 同时获得EMA孤儿药认定 [8] - 化合物专利保护期至2040年 有可能延长至2045年 [8] - 欧盟临床试验批准要求公司在启动3期部分前提交非临床GLP研究结果 作为现有临床试验批准的实质性修改 [5] 公司背景与产品管线 - 公司是一家3期临床阶段制药公司 专注于难治性肿瘤和病毒的治疗候选药物 [9] - 主要项目Annamycin是一种下一代蒽环类药物 设计用于避免多药耐药机制 且缺乏现有蒽环类药物的心脏毒性 [9] - 其他管线包括WP1066 一种免疫/转录调节剂 针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 以及WP1122等抗代谢药物 用于治疗致病病毒和某些癌症适应症 [11]

临床试验进展 - 西班牙研究中心启动并招募两名复发或难治性急性髓系白血病受试者 其中一名已接受治疗[1] - 公司计划在2025年第四季度招募45名受试者用于初始数据揭盲[1] - 美国 西班牙 乌克兰 格鲁吉亚和罗马尼亚的研究中心已启动招募 更多研究中心预计在9月底前投入运营[2] 试验设计细节 - MIRACLE试验采用2B/3期适应性设计 2B部分数据将与3期部分合并用于主要疗效终点评估[2] - 试验A部分将招募75-90名受试者 按1:1:1随机分配接受高剂量阿糖胞苷联合安慰剂 190mg/m²安那霉素或230mg/m²安那霉素[2] - 安那霉素的两种剂量规格(190mg/m²和230mg/m²)是根据FDA在1B/2期会议结束时的特别建议确定的[2] 数据揭盲计划 - 首次揭盲将在45名受试者时进行 评估完全缓解率和安全性 包括30名接受安那霉素治疗受试者和15名接受安慰剂对照组受试者[3] - 预计2025年下半年完成首次揭盲(45名受试者) 2026年上半年完成第二次揭盲[3] - 试验B部分将额外招募约220名受试者 按1:1随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或高剂量阿糖胞苷加最佳剂量安那霉素[5] 监管资格与认证 - 安那霉素(非专利名naxtarubicin)已获得FDA快速通道资格和孤儿药认定 用于治疗复发或难治性急性髓系白血病[7] - 该药物同时获得FDA软组织肉瘤治疗孤儿药认定和EMA复发或难治性急性髓系白血病治疗孤儿药认定[7] - EMA批准该临床试验的条件是公司在启动3期部分(B部分)前提交适当的非临床GLP研究结果[4] 产品特性与研发管线 - 安那霉素是新一代蒽环类药物 设计用于避免多药耐药机制且缺乏现有蒽环类药物的心脏毒性[9] - 公司同时开发WP1066(免疫/转录调节剂)和WP1122等抗代谢药物 针对脑肿瘤 胰腺癌和病原病毒治疗[11] - 公司认为基于成功的1B/2期研究和FDA反馈 安那霉素治疗急性髓系白血病的开发路径风险已大幅降低[10]

融资交易 - 公司与现有权证持有人达成协议 立即行权总计16,216,216股普通股 行权价格每股0.37美元[1] - 本次行权预计产生总收益约600万美元 扣除财务顾问费用前[1] - 作为现金行权对价 公司将发行新权证 可认购总计64,864,864股普通股 行权价格每股0.55美元[2] - 新权证须经股东批准后方可行权 有效期为股东批准之日起五年[2] - 交易预计于2025年8月28日左右完成 需满足惯例交割条件[3] - 净收益将用于营运资金及一般公司用途[3] - Roth Capital Partners担任本次交易财务顾问[2] 产品管线 - 公司为临床三期制药企业 专注于难治性肿瘤和病毒治疗领域[6] - 核心产品Annamycin为新一代蒽环类药物 旨在避免多药耐药机制且无心脏毒性[6] - Annamycin当前开发适应症包括复发或难治性急性髓系白血病(AML)和软组织肉瘤(STS)肺转移[6] - 已启动关键性自适应设计三期试验MIRACLE(MB-108) 评估Annamycin联合阿糖胞苷(AnnAraC)治疗R/R AML[7] - 基于成功的1B/2期研究(MB-106)及FDA反馈 公司认为AML适应症开发路径风险已大幅降低[7] - 正在开发WP1066免疫/转录调节剂 可抑制p-STAT3并刺激天然免疫反应 靶向脑瘤、胰腺癌等[8] - 开发抗代谢药物组合 包括WP1122用于潜在治疗致病病毒及某些癌症适应症[8] 法律合规 - 新权证根据1933年证券法注册豁免条款以私募方式发行[4] - 权证及行权对应股票均未在1933年证券法下注册 未经SEC注册或豁免不得在美发售[4] - 公司同意向SEC提交注册声明 涵盖新权证行权对应股票的转售[4]

核心观点 - 公司完成评估Annamycin联合Cytarabine（AnnAraC）治疗急性髓系白血病（AML）的MB-106 1B/2期临床试验 数据显示总生存期（OS）显著优于行业预期 中位OS达9-15个月 而行业标准仅为4-6个月 完全缓解（CR）率达36% 二线治疗患者CR率达50% 且未观察到心脏毒性 [1][2][3][4] - 公司正推进关键性MIRACLE 3期试验 预计2026年第一季度发布MB-106最终临床研究报告 [1][6][9] 临床试验结果 - MB-106试验纳入22例患者（1L-7L） 其中20例完成疗效评估 完全缓解（CR）患者中位OS为15个月（n=8） 意向治疗（ITT）人群中位OS为9个月（n=22） 二线疗效可评估人群中位OS为12个月（n=9） [1][5] - 完全缓解（CR）率为36%（8/22） 二线治疗患者（n=10）CR率达50% CR持续时间中位数为10个月 范围2-22个月 50%的CR患者后续接受骨髓移植 [3][4] - 患者中位年龄68岁 18例为复发/难治性AML 4例为一线治疗 主要不良事件为骨髓抑制和感染 未观察到临床显著心脏毒性 [7] 药物地位与监管进展 - Annamycin（naxtarubicin）获FDA快速通道资格和孤儿药认定（用于复发/难治性AML及软组织肉瘤） 并获EMA孤儿药认定（用于复发/难治性AML） [8] - 公司基于MB-106数据设计MIRACLE 2B/3期关键试验 旨在推动Annamycin获批解决二线AML未满足需求 [4][9][12] 后续开发计划 - MIRACLE 3期试验（NCT06788756）正在全球（美国、欧洲、中东）进行 评估AnnAraC治疗复发/难治性AML 预计2025年底完成前45例患者入组并进行安全性和疗效揭盲 [6][9] - 公司另开发WP1066（针对脑瘤、胰腺癌等）和WP1122（抗病毒及抗癌）管线 [13]

公司活动安排 - 公司将于2025年8月20日美东时间下午2点参加Webull金融企业连接网络研讨会系列的生物科技/医疗科技专场 [1] - 公司创始人、总裁、CEO兼董事长Walter Klemp将作为主讲人出席该活动 [1] 业务与产品管线 - 公司是一家针对难治性肿瘤和病毒的临床三期阶段制药企业 [3] - 核心产品Annamycin为新一代蒽环类药物 具有高效低毒特性 可规避多药耐药机制且无心脏毒性 [3] - Annamycin当前适应症开发方向为复发/难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [3] - 已启动关键性自适应设计三期临床试验MIRACLE（MB-108） 评估Annamycin联合阿糖胞苷（AnnAraC方案）治疗复发/难治性AML [4] - 基于前期成功的1B/2期研究（MB-106）及FDA反馈 公司认为该产品AML适应症的开发路径风险已大幅降低 [4] - 同步开发免疫/转录调节剂WP1066 通过抑制p-STAT3等致癌转录因子并激活天然免疫应答 靶向脑肿瘤、胰腺癌等癌种 [5] - 抗代谢药物组合WP1122处于开发阶段 潜在适应症包括致病性病毒及部分癌症 [5] 合作平台背景 - Webull金融为领先的在线经纪平台 服务全球超过180个国家数千万用户 [2] - 该平台以低交易成本、先进图表工具和实时市场数据为自营投资者提供技术支持 [2]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司第二季度净亏损为764万美元，相比去年同期的431.9万美元扩大77%[24] - 六个月内净亏损扩大至1407.6万美元，较去年同期的928.9万美元增长52%[24] - 第二季度每股基本及摊薄亏损为0.49美元，较去年同期1.70美元改善71%[24] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用为360万美元，同比下降12.5%（去年同期为410万美元）[14] - 第二季度研发费用为360万美元，同比下降12%（2024年同期409万美元）[24] - 六个月研发费用为703.6万美元，同比下降16%（2024年同期834.2万美元）[24] - 一般及行政费用为210万美元，与去年同期持平[15] - 六个月期间总运营费用为1166.3万美元，同比下降9%（2024年同期1286.2万美元）[24] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 公司现金及现金等价物为756万美元[15][23] - 第二季度因公允价值变动产生960.9万美元认股权负债收益[24] - 第二季度认股权负债发行产生1035.2万美元损失[24] - 第二季度利息收入降至2.6万美元，较去年同期15.9万美元下降84%[24] - 加权平均流通股数增至1552.64万股，较去年同期254.32万股增长511%[24] 业务线表现：临床试验进展 - 目前有4个MIRACLE试验中心在乌克兰、格鲁吉亚、西班牙和美国进行患者筛查[5] - 西北大学WP1066试验已招募7名患者，其中5名完成治疗[13] - 软组织肉瘤肺转移试验显示中位总生存期为13.5个月（n=36）[11] 管理层讨论和指引 - 预计在2025年第三季度末前增加超过20个欧盟和美国的新试验中心[1][5] - 预计在2025年底前完成首次45名患者的数据揭盲[6] - 预计2025年下半年发布埃默里大学WP1066临床前研究结果[13] - 公司现有资金预计可维持运营至2025年第四季度[15]

核心观点 - 公司核心产品Annamycin在AML和软组织肉瘤肺转移适应症的临床试验取得显著进展 MIRACLE试验全球扩展加速 预计2025年底前获得关键数据读出 [1][2][5] - 财务方面 公司现金储备760万美元 预计可支撑运营至2025年第四季度 [19] 临床开发进展 - MIRACLE试验（MB-108）为针对复发难治性AML的全球性2B/3期关键试验 采用FDA推荐的190 mg/m²和230 mg/m²两个Annamycin剂量组 [5][6] - 试验采用适应性设计 第一部分（Part A）将招募75-90名患者 第二部分（Part B）计划追加220名患者 [6][10] - 当前在乌克兰、格鲁吉亚、西班牙和美国已有4个中心开展筛查 预计2025年第三季度末前在欧美新增20个以上临床中心 [1][7] - 首次数据揭盲（45名患者）预计2025年底前完成 第二次揭盲（75-90名患者）预计2026年上半年进行 [8] - 针对软组织肉瘤肺转移的MB-107试验显示中位总生存期达13.5个月（n=36） 优于标准治疗的8-12个月 [13] 监管与知识产权 - 获得FDA快速通道资格和孤儿药认定（AML和软组织肉瘤）以及EMA孤儿药认定（AML） [15] - 收到FDA对儿童研究计划的积极反馈 儿童AML试验计划2027年启动 [7] - 欧洲专利授权意向通知强化Annamycin知识产权保护 [7] 财务数据 - 2025年第二季度研发费用为360万美元 较2024年同期的410万美元下降50万美元 [18] - 一般行政费用保持稳定 2025年第二季度为210万美元 [18] - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为760万美元 [19] - 第二季度净亏损760万美元 主要受认股权负债公允价值变动影响 [27] 其他研发管线 - WP1066免疫调节剂正在西北大学开展胶质母细胞瘤的1B/2期试验 已招募7名患者 [17] - 与埃默里大学合作开展WP1066静脉制剂临床前研究 预计2025年下半年获得结果 [17]

临床试验进展与监管反馈 - 公司正在进行关键性3期MIRACLE试验评估Annamycin联合Cytarabine治疗复发/难治性急性髓系白血病，预计2025年底进行中期数据揭盲，2026年上半年进行额外揭盲[88] - FDA反馈使3期试验B部分样本量减少至222名受试者，较初始方案缩减约10%[103] - 截至2025年7月25日，MIRACLE试验已在全球选定超过35个试验中心，其中4个中心（乌克兰、格鲁吉亚、西班牙、美国）正在积极招募受试者[102] - 已有8名受试者入组MIRACLE试验的三盲随机试验[102] - 公司计划在2025年下半年完成A部分前45名受试者招募并揭盲顶线结果[102] - 格鲁吉亚监管机构于2025年7月9日批准了MIRACLE试验的临床申请[106] - 欧洲药品管理局批准在欧盟9个国家（比利时、捷克、法国、德国、意大利、立陶宛、波兰、罗马尼亚和西班牙）进行MIRACLE三期临床试验[107] - 公司收到FDA书面反馈，同意在儿童R/R AML患者中进行Annamycin与Cytarabine联合疗法的单一儿科批准研究[109] 药物安全性与疗效数据 - Annamycin在5项临床试验的84名受试者中均未显示心脏毒性证据，其中77名内部试验受试者中有56名剂量超过FDA终身最高限制550 mg/m²[96] - 一名受试者累计Annamycin暴露量达3,420 mg/m²（约为FDA批准终身暴露量的5倍），未报告心脏毒性[96] - MB-107试验中Annamycin单药治疗STS肺转移患者的中位总生存期为13.5个月（n=36）[111] 研发管线与试验状态 - 公司拥有14项进行中或已完成临床试验，涵盖内部和外部资助项目[100] - 目前开展两项AML临床试验：MB-106（1B/2期，已关闭招募）和MB-108（2B/3期关键试验，正在招募）[100] 知识产权与法规批准 - 公司获得欧盟"预脂质体Annamycin冻干制剂制备方法"专利授权，基础专利期限延长至2040年[117] - 世界卫生组织批准"naxtarubicin"作为Annamycin的国际非专利名称[119] 研发费用 - 2025年第二季度研发费用为360万美元，同比下降12.2%（490万美元降至360万美元）[125][127] - 2025年上半年研发费用为703.6万美元，同比下降15.6%（834.2万美元降至703.6万美元）[125][131] 一般及行政费用 - 2025年第二季度一般及行政费用为209万美元，与去年同期基本持平（206万美元）[125][127] - 2025年上半年一般及行政费用为456.8万美元，同比增长2.5%（445.7万美元增至456.8万美元）[125][132] 认股权证负债公允价值变动 - 2025年第二季度认股权负债公允价值变动收益为960.9万美元，去年同期为169.6万美元[125][128] - 公允价值变动导致认股权证负债产生净收益1870万美元，而去年同期为320万美元[133] - 2025年6月和2月发行的权证初始负债为3540万美元，初始确认损失1820万美元[134] 现金流与融资活动 - 2025年上半年经营活动现金使用量为1014.6万美元，同比减少260万美元[136][139] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物净增加327.9万美元，去年同期为净减少1270.5万美元[136] - 2025年6月公开发行获得总收益590万美元，权证若全部现金行权可再获1780万美元[141] - 2025年2月向机构投资者发行获得总收益350万美元[142] - 2025年2月认股权证行权诱导计划获得收益580万美元[143] - 2025年6月与Roth资本签订市场发行协议，最高可发行650万美元普通股[140] 运营资金与融资需求 - 公司现金预计可维持运营至2025年第四季度，需额外融资约1000万美元支持2026年第一季度运营[145] 行政与合规支出 - 2025年上半年SEC调查相关行政费用支出约0.3万美元，去年同期为1万美元[147]