公司人事任命 - Syndax Pharmaceuticals任命Dr Nicholas Botwood为研发负责人兼首席医疗官 该高管拥有25年行业经验 曾担任BMS全球肿瘤医学负责人 主导肿瘤产品组合的医学活动包括新药上市、数据生成和商业策略 [1] - 新任高管此前在BMS担任多个要职 包括2015-2020年肿瘤临床开发负责人 更早于2003-2015年在阿斯利康担任肿瘤临床和全球临床运营副总裁 拥有伦敦帝国学院医学学位 [2] - 公司CEO评价该高管兼具商业化与临床开发经验 将加速两个最佳疗法管线的拓展 释放数十亿美元潜力 [2] 研发战略与管线进展 - 公司现有FDA批准的两款核心产品：menin抑制剂Revuforj和CSF-1R单抗Niktimvo 正在进行多项覆盖治疗全周期的临床试验 [4] - 离任高管Dr Neil Gallagher任内取得两项产品获批 近期完成Revuforj针对复发/难治性mNPM1急性髓系白血病的补充新药申请提交 [3] - 新任高管表示将推动管线扩展和药物差异化开发 公司强调已建立强大的研发组织为未来计划提供支撑 [3] 行业地位与竞争优势 - 公司被描述为肿瘤学领域经证实的创新者 专注于解决癌症治疗中最严峻挑战 具有开发同类首创新药的记录 [3] - 管线产品定位为"best-in-class"级别 具备成为行业领先疗法的潜力 [2] - 通过临床开发与商业化协同策略 公司致力于重新定义癌症治疗标准 [4]

Syndax Pharmaceuticals (SNDX) closed the last trading session at $11.01, gaining 4.7% over the past four weeks, but there could be plenty of upside left in the stock if short-term price targets set by Wall Street analysts are any guide. The mean price target of $35.23 indicates a 220% upside potential.The mean estimate comprises 13 short-term price targets with a standard deviation of $10.34. While the lowest estimate of $17 indicates a 54.4% increase from the current price level, the most optimistic analys ...

公司动态 - Syndax Pharmaceuticals宣布首席执行官Michael A Metzger及管理团队将参加即将举行的投资者会议 包括美国银行美林拉斯维加斯医疗保健会议和TD Cowen第六届年度肿瘤创新峰会 [1][3] - 公司将在官网投资者栏目提供炉边谈话的网络直播 并限时提供回放 [1] 公司概况 - Syndax Pharmaceuticals是一家专注于创新癌症疗法的商业化阶段生物制药公司 [2] - 公司管线亮点包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj® (revumenib)和CSF-1受体阻断单抗Niktimvo™ (axatilimab-csfr) [2] - 公司正在开展多项覆盖治疗全流程的临床试验 致力于充分释放管线潜力 [2] 投资者活动安排 - 美国银行美林会议炉边谈话定于2025年5月15日太平洋时间上午9:20/东部时间中午12:20举行 [3] - TD Cowen肿瘤峰会虚拟炉边谈话将于2025年5月28日东部时间上午10:30举行 [3]

文章核心观点 - 公司公布AUGMENT - 101试验关键2期部分数据，显示revumenib治疗复发或难治性mNPM1 AML有潜力，已提交sNDA [1][2] 试验结果 疗效数据 - 主要分析的疗效评估人群为64例成人患者，中位年龄65岁，多数患者经过大量预处理，75%曾接受维奈克拉治疗 [4] - 研究达到主要疗效终点，完全缓解（CR）加部分血液学恢复的CR（CRh）率为23%，首次CR + CRh中位时间2.76个月，持续时间4.7个月 [5] - 总体缓解率（ORR）为47%，17%缓解患者进行造血干细胞移植（HSCT），部分患者移植后继续使用revumenib，治疗持续2 - 60周 [6] - 所有64例成人患者中位总生存期（OS）4.0个月，15例CR + CRh缓解者中位OS为23.3个月 [7] 安全数据 - 安全人群包括84例成人和儿童患者，安全性与既往数据一致，≥5%患者出现的严重不良事件包括发热性中性粒细胞减少、分化综合征等 [8] - 导致剂量减少和治疗中断的治疗突发不良事件分别发生在12%和30%的患者中 [8] 疾病与药物信息 疾病信息 - mNPM1 AML是成人AML中最常见的基因突变，复发或难治患者预后差，目前无获批靶向疗法 [9] 药物信息 - Revuforj（revumenib）是口服、一流、选择性menin抑制剂，已获FDA批准治疗KMT2A易位的复发或难治性急性白血病 [10] - 公司正在开发其治疗R/R mNPM1 AML，2025年4月提交sNDA，多项联合治疗试验正在进行或计划中 [11] - 该药物曾获美国FDA和欧盟委员会孤儿药指定，以及美国FDA快速通道和突破性疗法指定 [12] 公司信息 - Syndax是商业阶段生物制药公司，推进创新癌症疗法，管线包括FDA批准的Revuforj和Niktimvo，正在开展多项临床试验 [27]

公司业绩表现 - 公司季度每股亏损0.98美元 低于Zacks共识预期的1.04美元亏损 较去年同期0.85美元亏损扩大 [1] - 季度业绩超出预期5.77% 上一季度实际亏损1.10美元 低于预期1.08美元 差距为-1.85% [1] - 过去四个季度中有三次超过共识EPS预期 [2] - 季度收入2004万美元 大幅超出Zacks共识预期36.69% 去年同期收入为零 [2] 股价表现与市场比较 - 年初至今股价上涨3.9% 同期标普500指数下跌3.3% [3] - 当前Zacks评级为3(持有) 预计近期表现将与市场同步 [6] 未来业绩展望 - 下季度共识EPS预期为-0.99美元 收入预期1781万美元 [7] - 当前财年共识EPS预期为-3.99美元 收入预期8174万美元 [7] - 业绩指引修订趋势呈现混合状态 可能随最新财报发布而调整 [6] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前34% [8] - 同行业公司Keros Therapeutics预计季度每股亏损0.01美元 同比改善99.2% [9] - Keros Therapeutics收入预计8462万美元 同比增幅达105675% [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，RevuForge净收入2000万美元，Nyktymvo净收入1360万美元，两者合计净销售额3400万美元 [8] - 截至3月31日，公司现金及等价物为6.021亿美元，财务状况良好 [9] - 本季度公司在Nyktymvo的净商业亏损份额为20万美元，预计该产品将迅速转为正收入贡献 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 RevuForge业务线 - 2025年2月产品全面推出的第一个完整季度，净收入达2000万美元 [8][15] - 截至3月，44%的一级和二级重点客户已下单，高于2月的三分之一，且呈持续增长态势 [16] - 截至3月，约三分之二的下单客户多次订购该产品 [18] - 截至3月，该产品的医保覆盖政策已覆盖约72%的管理式医疗人群，高于2月的53% [19] Nyktymvo业务线 - 2025年1月下旬与Insight在美国推出该产品，前两个月Insight报告的净产品收入为1360万美元 [24] - 截至3月，估计已进行超过1250次输注，约95%的顶级客户和超过70%的骨髓移植中心已下单 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进临床开发计划，使产品进入更多重要患者群体，如开展REVVIMENNA项目的多项临床试验，以及推进axitelimab在慢性移植物抗宿主病和其他纤维化疾病方面的试验 [28][33] - 公司专注于RevuForge和Nyktymvo的战略发布要务，确保患者能及时获得药物，与关键利益相关者合作，为患者和临床医生提供一流体验，以建立长期竞争优势 [23][27] - 公司在Menin抑制领域处于领先地位，首个Menin抑制剂一线关键试验EVOLVE - II已启动，有望在该领域继续引领发展 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司作为商业公司执行出色，两款产品上市开局良好，反映了产品的高未满足需求和公司的卓越执行力，具有重大商业机会 [6][8] - 公司资金充足，有能力抓住眼前的机遇，推进产品线发展 [9] - 预计RevuForge将在复发或难治性突变NPM1 AML的临床指南纳入和FDA批准方面取得进展，有望成为该领域首个获批药物 [13] 其他重要信息 - 4月公司完成向FDA提交RevuForge补充新药申请（sNDA），寻求优先审评，若获批，FDA审评周期将缩短至6个月 [10] - 公司将修改EVOLVE - II试验的方案和分析计划，将完全缓解和总生存期作为双重主要终点，分别支持美国加速批准和全面批准 [9] 问答环节所有提问和回答 问题: RevuForge的重复处方情况如何 - 44%的一级和二级客户已下单，其中约80%的客户多次订购，且使用情况不仅限于一级和二级客户，用户群体在不断扩大 [46][47] 问题: 接受RevuForge治疗的患者接受移植的情况，以及药物维持治疗情况和未来发展趋势 - 目前信息多为轶事，已知有患者接受移植并预计移植后重新使用该药物，随着更多患者接受移植，情况将更清晰 [53][54] 问题: RevuForge在第一季度新患者增加的月趋势，以及免费药物率和未来预期 - 目前暂不提供具体数据，数据集尚在成熟中，从第四季度到第一季度净销售额有良好增长，患者群体在扩大；免费药物率处于个位数，预计将保持在较低水平 [59][60][64] 问题: GVHD的趋势，特别是亚组情况 - 目前数据较少，团队正在收集真实世界证据，但由于仅为部分季度数据，暂无法提供更多信息 [72] 问题: MSSPRC试验的后续信号要求 - 公司关注疾病稳定情况，预计在今年晚些时候跟进相关情况 [79] 问题: RevuForge在MPM1患者中的非标签使用贡献，以及EVOLVE试验设计变更对试验完成时间的影响和FIT患者群体试验的反馈 - 本季度主要是KMT2A患者的标签内使用，有医生报告为MPM1患者开药；EVOLVE试验设计变更不影响试验进行，有望成为一线首个获批的Menin抑制剂；FIT患者群体试验进展积极，但暂不评论与监管机构的互动情况 [84][85][87] 问题: EVOLVE - two试验的样本量计算情况 - 试验计划招募约415名患者，基于NPM1人群进行样本量计算，但未公开具体统计数据 [91] 问题: 为何针对MPM1和KMT2A患者分别开展FIT研究，以及RevuForge在移植患者中的使用情况 - 针对不同患者群体设计不同试验，以实现最佳治疗效果；目前不清楚移植患者是否达到CRCRH，这取决于医生决策，后续将了解更多信息 [96][98] 问题: RevuForge的2000万美元收入中，第四季度患者的 refill 动态和第一季度新患者启动的占比，以及第四季度治疗患者的中位治疗持续时间 - 目前数据集较新，refill和新患者启动情况都在增加，refill率良好；中位治疗持续时间数据需时间成熟，目前数据显示患者依从性良好 [102][103][106] 问题: Nyktymvo新患者启动的月趋势，大于1250次输注中新增患者的比例，以及refill率情况 - 目前产品推出仅几个月，主要是新患者，随着时间推移，将看到真实的运行率，目前产品接受度良好 [113][114][116] 问题: RevuForge不同SKU的相对比例，以及Nyktymvo幻灯片中1250次输注的时间和性质 - 暂不提供具体SKU比例，多数处方为110mg和160mg；1250次输注数据截至3月，为输注次数而非独特患者数 [121][124] 问题: RevuForge的总可寻址市场是否准确，以及移植后使用是否可通过当前J代码报销 - 市场可能大于目前估计的2000名患者，需观察后续发展；有证据表明移植后维持治疗药物可报销，预计RevuForge也将如此 [130][131][132] 问题: 针对突变MPM1的sNDA疗效分析的数据集大小 - 提交给FDA的sNDA中，疗效可评估患者为77名，但最终分析数据集尚不确定 [133][134] 问题: RevuForge的sNDA是否能在5月19日的NCCN指南会议上提交，以及是否可能临时召开委员会会议 - 不确定能否赶上5月19日会议，但预计短期内有机会被纳入指南，指南委员会可能会为重要新药临时召开会议 [139][140][141]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，RevuForge净收入2000万美元，Nyktymvo净收入1360万美元，两者合计净销售额3400万美元 [6] - 截至3月31日，公司现金及等价物为6.021亿美元 [7] - 本季度公司在Nyktymvo的净商业亏损份额为20万美元，预计其将迅速转为正向收入贡献 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 RevuForge业务线 - 2月RevuForge全面推出的第一个完整季度，净收入达2000万美元 [6][13] - 截至3月，44%的一级和二级高优先级客户下单，高于2月的三分之一，且这一比例在第二季度持续增长 [15] - 截至3月，下单客户中三分之二已多次下单 [17] - 截至3月，约72%的管理式医疗人群有正式的医保覆盖政策，高于2月的53% [18] Nyktymvo业务线 - 1月下旬与Insight在美国推出Nyktymvo，前两个月Insight报告的净产品收入为1360万美元 [23] - 截至3月，估计已进行超过1250次Nyktymvo输注，约95%的顶级客户和超过70%的骨髓移植中心已下单 [24] 各个市场数据和关键指标变化 RevuForge市场 - 目前RevuForge的适应症可针对美国约2000名复发或难治性急性白血病伴KNT2A易位的患者，市场机会约7.5亿美元 [20] Nyktymvo市场 - 目前Nyktymvo的适应症可针对美国6500名需要三线或更多线治疗的慢性移植物抗宿主病患者，总潜在市场规模为15 - 20亿美元 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进RevuForge和Nyktymvo两款产品的商业化，同时推进临床开发计划，将产品拓展到更多重要患者群体 [5][27] - 公司专注于确保每个合适的患者都能获得药物，与所有关键利益相关者合作，为患者和临床医生提供一流的体验，以建立长期竞争优势 [22] - 公司在Menin抑制领域处于领先地位，有望在多个方面实现“首个”突破，如RevuForge有望成为首个被纳入复发或难治性突变MPM1 AML临床指南的Menin抑制剂，首个获得FDA批准用于该适应症的药物，以及首个在一线治疗中获批的Menin抑制剂 [10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司作为商业公司取得了出色进展，拥有两款具有数十亿美元潜力的低风险药物，以及执行这些机会的资金、战略和人才，有望实现长期成功 [41] - 公司对RevuForge和Nyktymvo的市场表现充满信心，认为它们具有巨大的商业机会，且随着市场渗透和适应症扩展，未来增长潜力显著 [6][20][23][25] 其他重要信息 - 4月公司向FDA提交了RevuForge用于治疗复发或难治性突变NPM1 AML的补充新药申请（sNDA），寻求优先审评 [8] - 第一季度启动了EVOLVE - 2试验，这是首个Menin抑制剂的关键一线试验，将修改试验方案和分析计划，纳入完全缓解和总生存期作为双重主要终点 [7][28] - 计划启动两项Revumenib与强化化疗联合使用的随机安慰剂对照试验，分别针对MPM1突变和KAM2A重排的新诊断适合强化化疗的患者 [31] - 与Insight正在推进Axitelimab的多项重要试验，包括两项在新诊断慢性GVHD患者中与标准治疗联合使用的试验，以及一项在特发性肺纤维化（IPF）中的II期安慰剂对照试验 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: RevuForge的重复处方者情况如何，是否集中在某些中心 - 约44%的一级和二级客户已下单，其中约80%已多次下单，业务约三分之二来自该群体，但使用情况也广泛存在于一级和二级之外的客户，用户基础在不断增长 [46][47] 问题2: 接受RevuForge治疗的患者接受移植的情况，以及是否用于维持治疗及未来趋势 - 目前信息多为轶事，已知医生会将患者送去移植，预计患者移植后会重新使用RevuForge进行维持治疗，但目前评论还为时尚早 [53][54] 问题3: RevuForge在第一季度新患者增加的月趋势，以及免费药物率情况及未来预期 - 暂不提供具体数据，数据集尚在成熟中，从第四季度到第一季度净销售额有良好增长，患者群体在扩大，部分患者已进行多次 refill。免费药物率目前处于个位数，因医保覆盖改善和执行有效，处于通常上市两到三年后的水平，预计会保持低水平 [58][60][63] 问题4: GVHD的趋势，特别是亚组情况 - 目前数据为部分季度数据，还无法提供相关信息，团队正在收集真实世界证据 [69][70] 问题5: MSSPRC的后续信号要求 - 持续关注患者情况，试验仍在进行中，正在寻找疾病稳定一段时间的信号，计划在今年晚些时候跟进 [73] 问题6: RevuForge在MPM1患者中的非标签使用贡献程度，以及EVOLVE试验设计变更对试验完成时间的影响和FIT患者群体试验的反馈 - 目前第一季度主要是标签内KMT2A患者使用，有医生报告为MPM1患者开药，但占比小。EVOLVE试验设计变更无影响，有望成为首个一线获批的MEND抑制剂。FIT患者群体试验进展积极，但暂不评论与监管机构的互动 [78][80][82] 问题7: EVOLVE - 2试验的样本量计算情况 - 试验计划招募约415名患者，基于NPM1人群进行样本量计算，但未公开具体统计数据 [85][86] 问题8: 为何针对MPM1和KMT2A患者在FIT研究中采用两项单独试验，以及RevuForge在移植患者中的使用情况 - 因患者群体不同，试验设计旨在为两个群体实现最佳结果。目前不清楚移植患者是否达到CRCRH，这取决于医生决策，后续会了解更多信息 [89][91] 问题9: RevuForge的2000万美元收入中，第四季度患者的 refill 动态和新患者启动的占比，以及第四季度治疗患者的中位治疗持续时间 - 目前数据集较新，refill和新患者启动情况都在增长，有患者已进行第四次refill，新患者数量逐月稳定增加。中位治疗持续时间数据需时间成熟，目前从合规性数据来看情况良好，预计几个季度后能给出明确答案 [94][95][99] 问题10: Nyktymvo新患者启动的月趋势，超过1250次输注中新增患者的比例，以及refill率情况 - 目前数据为估计值，主要是新患者，因有一些积压需求。已激活国内大部分重要中心，患者需求高，药物接受度好，预计再过一个季度及以后能看到真实运行率 [105][106][108] 问题11: RevuForge不同规格（25mg、110mg、160mg）的SKU拆分情况，以及Nyktymvo 1250次输注的时间范围和是否为独特患者 - 暂不提供具体拆分数据，多数处方为110mg和160mg规格，25mg规格3月推出。1250次输注数据截至3月，是输注次数而非独特患者数量，不清楚新患者与持续患者的比例 [113][116] 问题12: RevuForge的总潜在市场是否准确，以及移植后使用是否在当前J代码下报销 - 总潜在市场可能大于目前估计的2000名患者，随着市场发展可能会有更多患者被纳入治疗。有证据表明其他药物移植后维持治疗可报销，预计RevuForge移植后维持治疗也会被普遍报销 [123][124][125] 问题13: 针对突变MPM1的sNDA疗效分析是否基于77名患者 - 已向FDA提交所有数据，包括77名疗效可评估患者的数据，但无法确定最终FDA分析和纳入的数据集 [127] 问题14: 是否能在5月19日NCCN指南会议前提交出版物，若不能是否有委员会临时会议的可能性 - 不确定能否赶上5月19日的指南审查，对此持乐观态度。指南委员会有召开临时会议的先例，预计今年内RevuForge将相对快速地被纳入指南 [131][132]

业绩总结 - 2025年第一季度，Revuforj的净收入为2000万美元[3] - 2025年第一季度，Niktimvo的净收入为1360万美元[16] - 2025年第一季度，净亏损为8480万美元，较2024年同期的7240万美元有所增加[24] 现金流与费用 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为6.021亿美元[24] - 2025年第一季度，研发费用为6160万美元，较2024年同期的5650万美元有所增加[24] - 2025年第一季度，销售、一般和行政费用为4100万美元，较2024年同期的2300万美元显著增加[24] - 2025年第二季度，预计研发费用将在7000万至7500万美元之间[24] - 2025年全年，预计研发和销售、一般及行政费用总和将在4.35亿至4.15亿美元之间[24] 市场机会 - Revuforj的市场机会预计为7.5亿美元，针对约2000名R/R急性白血病患者[13] - Niktimvo的市场机会预计为15亿至20亿美元，针对约6500名目前接受治疗的3L+患者[20]

财务数据关键指标变化 - 公司2025年第一季度净亏损8480万美元，2024年同期为7240万美元[79] - 截至2025年3月31日，公司累计赤字达13亿美元，现金及投资总额为6.021亿美元[79] - 公司2025年第一季度产品净收入为2004.2万美元，主要来自Revuforj的销售[105][106] - 运营净亏损扩大至8375.7万美元，同比增加424.3万美元[105] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损达13亿美元[131] - 2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1.54亿美元，短期和长期投资为4.481亿美元[133] 收入和利润 - Revuforj在2025年第一季度实现净收入2000万美元，为美国上市后首个完整季度表现[80] - Niktimvo在2025年第一季度实现净收入1360万美元，为美国上市后首个不完整季度表现[83] - 公司2025年第一季度产品净收入为2004.2万美元，主要来自Revuforj的销售[105][106] 成本和费用 - 研发费用同比增长514.4万美元至6163.6万美元，主要因axatilimab相关成本增加1411万美元（含UCB的1000万美元里程碑付款）[109][115] - 销售及行政费用同比激增1800.9万美元至4103.1万美元，主要由于Revuforj和Niktimvo商业化相关支出增加[110][116] - Revumenib相关研发成本减少1063.6万美元，主要因2024年支付给AbbVie的800万美元里程碑费用未重复发生[115] 业务线表现 - 截至2025年3月底，Revuforj在72%的医保覆盖人群中获得政策支持（2月底为53%）[80] - 截至2025年3月底，95%的核心账户和70%的骨髓移植中心已订购Niktimvo[83] - BEAT AML试验显示100%总体缓解率（37/37）和95%复合完全缓解率（35/37）[83] - SAVE试验显示82%总体缓解率（27/33）和48%完全缓解率（16/33）[83] - INTERCEPT试验中54%患者（6/11）实现微小残留病灶减少，36%（4/11）达到阴性[83] 管理层讨论和指引 - 公司计划2025年下半年启动多项revumenib联合标准疗法的新诊断白血病试验[83] - 公司预计未来几年将继续产生重大亏损[131] - 公司预计研发和销售、一般及行政费用将继续增加[131] - 公司认为现有资金及合作收入足以满足近期现金需求[131] - 公司未从通胀和价格变动中受到显著影响[134] 现金流和融资 - 季度现金净流出9016万美元，主要因运营现金流出增加至9516.2万美元[117][118] - 投资活动产生净现金流入9414.2万美元，源于10.47亿美元证券到期赎回[119] - 公司与Royalty Pharma达成协议，获得3.5亿美元预付款转让Niktimvo在美国市场13.8%的销售分成权[122] - 2023年ATM计划剩余可用额度为1.579亿美元[132] - 2023年ATM计划总发行额度为2亿美元[132] - 2025年3月31日，公司未在2023年ATM计划下出售任何普通股[132] 其他财务数据 - 应付账款中90万美元将在12个月内到期[128] - 利率立即变动100个基点不会对现金等价物及投资的公允价值产生重大影响[133] - 公司持有现金及投资组合可覆盖短期运营需求，但未实现稳定盈利[124][127]

产品销售数据 - 2025年第一季度Revuforj和Niktimvo净销售额合计3400万美元[3] - 2025年第一季度Revuforj净收入2000万美元，Niktimvo净收入1360万美元[4] - 2025年第一季度Niktimvo净商业亏损，公司分担合作亏损20万美元[10] - 2025年第一季度产品收入为2004.2万美元，2024年同期无产品收入[34] 公司财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和长短投资共6.021亿美元，流通普通股和预融资认股权证8630万股[9] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物、短期和长期投资为6.02135亿美元，较2024年12月31日的6.92404亿美元有所下降[32] - 2025年3月31日，公司总资产为6.40707亿美元，较2024年12月31日的7.24816亿美元减少[32] - 2025年3月31日，公司总负债为4.25648亿美元，较2024年12月31日的4.36692亿美元略有下降[32] - 2025年3月31日，公司总股东权益为2.15059亿美元，较2024年12月31日的2.88124亿美元减少[32] - 截至2025年3月31日，公司普通股流通股数为8604.7032万股，较2024年12月31日的8569.4443万股有所增加[32] 费用数据 - 2025年第一季度研发费用从去年同期5650万美元增至6160万美元[12] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用从去年同期2300万美元增至4100万美元[13] - 2025年第二季度预计研发费用7000 - 7500万美元，研发加销售、一般和行政总费用1.1 - 1.15亿美元[15] - 2025年全年预计研发费用2.6 - 2.8亿美元，研发加销售、一般和行政总费用4.15 - 4.35亿美元[15] - 2025年第一季度总运营费用为1.03799亿美元，高于2024年同期的7951.4万美元[34] 亏损数据 - 2025年第一季度公司净亏损8480万美元，合每股0.98美元，去年同期净亏损7240万美元，合每股0.85美元[14] - 2025年第一季度运营亏损为8375.7万美元，2024年同期为7951.4万美元[34] - 2025年第一季度净亏损为8484.6万美元，2024年同期为7240万美元[34] - 2025年第一季度基本和摊薄后普通股股东每股净亏损均为0.98美元，2024年同期为0.85美元[34] 试验数据 - BEAT AML试验更新数据显示总缓解率100%（37/37），复合完全缓解率95%（35/37）[5]