文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予SELLAS公司的SLS009罕见儿科疾病认定（RPDD）用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL），该认定有望使公司在获批后获得可转让的优先审评券（PRV），公司将推进SLS009临床开发 [1][4][5] 公司情况 - SELLAS是一家后期临床生物制药公司，专注开发多种癌症适应症的新型疗法 [1][6] - 公司另一领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有望单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [6] - 公司正在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，毒性更低、效力更高，在预后不良的急性髓系白血病（AML）患者中显示出高响应率 [6] 产品相关 - SLS009获FDA授予治疗小儿ALL的RPDD，ALL是儿童最常见的癌症类型 [1][4] - 儿童ALL是危及生命的疾病，未满足的医疗需求高，复发是治疗失败的常见原因，高危和极高危患者群体需要毒性更低的疗法以延长长期无事件生存期（EFS），极高危组EFS约为50% [4] - SLS009在临床试验中显示出良好的安全性，至今无任何非血液学临床高级别毒性 [4] 认定相关 - RPDD由FDA授予美国患者少于20万且严重或危及生命的表现主要影响18岁以下个体的疾病 [5] - 若未来SLS009治疗小儿ALL的新药申请（NDA）获FDA批准，SELLAS可能有资格获得PRV，可用于后续营销申请的优先审评，PRV可由申办方使用或出售给其他申办方，近期售价约1亿美元 [5]

文章核心观点 SELLAS公司的SLS009获FDA授予治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL）的罕见儿科疾病认定（RPDD），有望加快临床开发，获批后或获可转让的优先审评券（PRV） [2] 公司情况 - SELLAS是专注多种癌症新疗法开发的后期临床生物制药公司 [2][5] - 公司另一候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有潜力单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [5] - 公司正在开发的SLS009是潜在的首款且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，毒性更低、效力更高，在特定AML患者中显示出高响应率 [5] 行业情况 - 急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的癌症类型，复发是治疗失败的常见原因，高危和极高危患者群体需要毒性更低的疗法以延长长期无事件生存期（EFS），极高危群体的EFS约为50% [2][3] 事件进展 - FDA授予SLS009治疗小儿ALL的罕见儿科疾病认定（RPDD） [2] - 若未来SLS009治疗小儿ALL的新药申请（NDA）获FDA批准，SELLAS可能有资格获得优先审评券（PRV），PRV可自用或出售，近期售价约1亿美元 [4] 公司表态 - 公司CEO表示很高兴SLS009获此认定，将继续推进其在多个适应症的临床开发，探索其作为小儿ALL潜在治疗方案的可能性，该认定将显著加快临床开发 [3]

文章核心观点 - SELLAS公司宣布独立数据监测委员会（IDMC）对galinpepimut - S（GPS）治疗急性髓系白血病（AML）的3期REGAL临床试验进行积极审查，建议试验继续进行且无需修改，预计2024年第四季度进行中期分析 [1][7] 公司信息 - SELLAS是专注于多种癌症新型疗法开发的后期临床生物制药公司 [1][9] - 公司的GPS产品候选药物获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有望单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [9] - 公司还在开发小分子、高选择性CDK9抑制剂SLS009，获GenFleet Therapeutics（Shanghai）, Inc.授权，用于大中华区以外全球治疗和诊断用途 [9] 临床试验情况 - REGAL是针对接受二线挽救治疗后完全缓解的AML患者（CR2患者）的3期开放标签注册临床试验，主要终点是总生存期 [8] - IDMC是负责审查和评估REGAL患者安全和疗效数据、监测质量和整体实施以确保研究有效性和科学临床价值的独立专家小组，其章程规定除中期和最终分析外，还会定期审查安全性、有效性和无效性 [8] - IDMC对未盲法数据进行预先指定的风险效益评估后，建议试验继续进行且无需修改，基于详细分析，有高度信心预计2024年第四季度进行中期分析（60个事件） [1][7] 相关人员观点 - 雅典大学医学教授兼阿提卡大学医院白血病主任Panagiotis Tsirigotis博士对即将进行的中期分析感到高兴，期待GPS在AML患者首次缓解及骨髓移植后等其他治疗场景的应用 [2] - SELLAS总裁兼首席执行官Angelos Stergiou博士对IDMC的积极审查和继续试验的建议感到鼓舞，认为审查未引发安全或无效性担忧，增强了对GPS作为AML安全有效治疗选择的信心 [7]

文章核心观点 SELLAS公司宣布独立数据监测委员会（IDMC）对galinpepimut - S（GPS）治疗急性髓系白血病（AML）的3期REGAL临床试验进行积极审查 ，建议试验按原计划继续进行 ，预计2024年第四季度进行中期分析 [1] 分组1：REGAL临床试验情况 - IDMC对REGAL试验未盲数据进行预设风险 - 效益评估 ，建议试验无修改继续进行 [1] - IDMC基于详细分析 ，有高度信心预计2024年第四季度进行中期分析（60个事件） [1] - REGAL是针对AML患者的3期开放标签注册临床试验 ，主要终点是总生存期 [2] 分组2：公司人员观点 - 公司总裁兼首席执行官Angelos Stergiou表示积极审查和IDMC建议增强对GPS作为AML安全有效治疗选择的信心 [2] - 雅典大学医学教授Panagiotis Tsirigotis期待中期分析及GPS在其他治疗场景的扩展 [2] 分组3：公司产品情况 - SELLAS是专注癌症新疗法开发的后期临床生物制药公司 [1][3] - 公司主要候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权 ，靶向WT1蛋白 ，有治疗多种癌症潜力 [3] - 公司还在开发小分子高选择性CDK9抑制剂SLS009 ，获GenFleet Therapeutics（上海）公司授权 [3] 分组4：投资者联系方式 - 投资者可联系LifeSci Advisors, LLC的Bruce Mackle ，邮箱为SELLAS@lifesciadvisors.com [6]

文章核心观点 SELLAS公司宣布SLS009治疗复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）的2a期试验完成入组并公布积极初始数据，显示出良好疗效和耐受性，有望成为新治疗方案 [8][4] 分组1：试验概况 - SLS009的2a期临床试验是开放标签、单臂、多中心研究，评估其与维奈克拉和阿扎胞苷联用在45mg和60mg两个剂量水平的安全性、耐受性和有效性，目标是确定最佳剂量水平的20%缓解率和至少3个月的中位生存期，并寻找生物标志物 [2] - 30名对基于维奈克拉方案复发或难治的患者提前完成入组，这些患者大多有不良细胞遗传学和/或分子遗传学风险，预期总生存期约2.5个月 [8][9] 分组2：安全性 - SLS009在所有剂量下总体耐受性良好，未观察到安全问题，无剂量限制性和高级别治疗相关非血液学毒性，血液学毒性与单独使用维奈克拉方案无差异 [10] 分组3：有效性 - 所有可评估患者的总体缓解率为29.6%，30mg BIW给药方案的缓解率最高达50% [5] - 45mg QW剂量组可评估患者的中位总生存期为5.4个月，高于标准治疗的2.5个月；60mg QW和30mg BIW剂量组的中位总生存期尚未达到 [4][5] - 60mg QW剂量组9名可评估患者中3名（33%）达到总体缓解；30mg BIW剂量组8名可评估患者中4名（50%）达到总体缓解 [1][11] - 疗效结果超过20%的目标总体缓解率和3个月的中位总生存期 [4][11] - 携带ASXL1突变的患者缓解率最高，30mg BIW剂量组中ASXL1突变患者的总体缓解率达100% [11] 分组4：后续计划 - 试验继续进行，增加两个扩展队列，分别纳入ASXL1突变和非ASXL1骨髓增生异常相关分子突变的AML患者，预计2024年第三季度有更多更新和数据 [4][11] 分组5：公司介绍 - SELLAS是一家后期临床生物制药公司，专注开发多种癌症适应症的新型疗法，其另一候选产品GPS靶向WT1蛋白，SLS009是高选择性CDK9抑制剂 [12]

文章核心观点 - 公司宣布完成SLS009治疗复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）2a期试验的入组，并公布积极初始数据，显示出良好疗效和耐受性，有望成为新治疗方案，试验将继续推进并在Q3公布更多数据 [6][8] 分组1：试验基本信息 - 2a期临床试验为开放标签、单臂、多中心研究，评估SLS009与维奈克拉和阿扎胞苷两种剂量（45和60mg）联合使用的安全性、耐受性和疗效，目标是确定最佳剂量水平的20%反应率和至少3个月的中位生存期，同时识别生物标志物 [3] - 60mg剂量组患者随机分为每周一次60mg或每周两次30mg [3] 分组2：患者招募情况 - 在美国5个中心招募了30名经过大量预处理的患者，反映该难治/复发患者群体未满足的高需求 [1] - 除1名患者外，2a期试验中所有患者（97%）具有不利/不良的细胞遗传学和/或分子遗传学风险，并在维奈克拉联合治疗失败后接受持续的维奈克拉 - 阿扎胞苷联合治疗，这些患者的预期总生存期约为2.5个月 [1] 分组3：初始数据亮点 - 60mg每周一次和30mg每周两次队列分别实现33%和50%的总缓解率 [6] - 提前完成30名对维奈克拉方案复发或难治患者的入组 [8] - 30mg每周两次队列中ASXL1突变患者的总缓解率达100% [8] 分组4：疗效情况 - 截至5月25日，27名患者进行了至少一次疗效评估，可进行疗效评估 [9] - 各队列均显示出疗效，超过20%的目标总缓解率和3个月的中位总生存期 [8] - 45mg每周一次剂量显示中位总生存期为5.4个月，高于标准治疗的2.5个月；60mg每周一次和30mg每周两次的中位总生存期尚未达到 [13] - 最高缓解率在携带ASXL1突变的患者中观察到，反应与突变状态高度相关 [10] 分组5：安全性情况 - SLS009总体耐受性良好，各剂量均未观察到安全问题，无剂量限制性和高级别治疗相关非血液学毒性，血液学毒性与维奈克拉方案单独使用时无差异 [9] 分组6：试验后续计划 - 试验已扩展至包括两个额外的30mg每周两次给药队列，一个招募ASXL1突变的AML患者，另一个招募除ASXL1外的骨髓增生异常相关分子突变的AML患者 [10] - 研究入组继续进行，预计在Q3公布更多更新和数据 [1][8][10] 分组7：公司其他产品情况 - 公司另一领先候选产品GPS从纪念斯隆凯特琳癌症中心获得许可，靶向WT1蛋白，有潜力作为单药疗法和与其他疗法联合治疗广泛的血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症 [11] - SLS009是一种小分子、高选择性CDK9抑制剂，从GenFleet Therapeutics（上海）有限公司获得许可，用于大中华区以外的所有治疗和诊断用途 [11]

文章核心观点 - 投资者可考虑投资Galena Biopharma公司因其被升级为Zacks Rank 2（买入）评级 ，盈利预测上调推动评级改变，预示公司业务改善，股价可能上涨 [1][4] 各部分总结 影响股价的强大因素 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关 ，机构投资者依据盈利和盈利预测计算股票公允价值并买卖，推动股价变动 [3] 利用盈利预测修正的力量 - 盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关 ，Zacks Rank股票评级系统有效利用此力量 ，将股票分为五类 ，Zacks Rank 1股票自1988年以来平均年回报率达+25% [5][6] Galena Biopharma的盈利预测修正 - 截至2024年12月财年 ，公司预计每股收益为 -$0.75 ，较去年报告数字变化44% ，过去三个月Zacks共识预测提高13.3% [7] 总结 - Zacks评级系统对超4000只股票保持“买入”和“卖出”评级比例均衡 ，仅前5%获“强力买入”评级 ，前20%股票盈利预测修正表现优 ，有望短期跑赢市场 [8] - Galena Biopharma升级为Zacks Rank 2 ，处于Zacks覆盖股票前20% ，暗示股价近期可能上涨 [10]

财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为510万美元，低于2023年同期的720万美元[8] - 2024年第一季度一般及行政费用为450万美元，高于2023年同期的410万美元[9] - 2024年第一季度净亏损960万美元，摊薄后每股亏损0.21美元，2023年同期净亏损1110万美元，摊薄后每股亏损0.47美元[10] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物约为1840万美元[10] - 2024年3月31日总负债为1475万美元，2023年12月31日为1419.5万美元；2024年3月31日股东权益为968.4万美元，2023年12月31日为 - 797.6万美元[18] 各条业务线数据关键指标变化 - 3期REGAL研究已完成Galinpepimut - S的患者入组，共入组127名患者，独立数据监测委员会建议试验继续进行，下次会议将于6月召开[2][3] - SLS009在复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）2期研究中，30mg BIW剂量下ASXL1突变患者总缓解率达100%，所有剂量水平抗白血病活性为62% [1][4] - 与BTK抑制剂Brukinsa®联合的1b/2期临床试验于2024年3月对首位患者给药，1b期将入组6 - 18名患者，2期约入组45名患者[6] - 与美国国立癌症研究所合作的儿科肿瘤项目预计在2024年下半年报告初步安全性和有效性数据[7] - 基于SLS009在r/r AML患者中的疗效数据，公司提交了临时专利申请[5]

公司整体财务状况 - 截至2024年3月31日，公司总资产为2.4434亿美元，较2023年12月31日的6219万美元增长293%[14] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损2.268亿美元[26] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物约为1840万美元，受限现金及现金等价物为10万美元[31] - 2024年3月31日，按公允价值计量的资产（以千为单位）为18347，其中现金等价物18247、受限现金等价物100；2023年12月31日为2414，其中现金等价物2314、受限现金等价物100[43][45] - 2024年3月31日和2023年12月31日，预付费用和其他流动资产（以千为单位）分别为2986和542；应计费用和其他流动负债分别为6542和7650[48] - 截至2024年3月31日，公司流通在外的普通股认股权证数量为41,802千份，较2023年12月31日的15,854千份增加，期间新增28,928千份，行权2,950千份，到期30千份[61] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损2.268亿美元，现金及现金等价物为1840万美元，受限现金及现金等价物为10万美元，流动负债为1440万美元[122] 公司经营业绩指标变化 - 2024年第一季度，公司净亏损9566万美元，较2023年同期的1.1097亿美元减少13.8%[16] - 2024年第一季度，公司研发费用为5111万美元，较2023年同期的7174万美元减少28.8%[16] - 2024年第一季度，公司经营活动使用现金1.0761亿美元，较2023年同期的1.2127亿美元减少11.3%[22] - 2024年第一季度，公司融资活动提供现金2.6646亿美元，较2023年同期的1.8904亿美元增长41%[22] - 2024年和2023年第一季度，因具有反稀释性而被排除在稀释加权平均流通股计算之外的潜在稀释证券（以千为单位）分别为44695和14466，其中2024年普通股认股权证41802、股票期权2155、受限股票单位738；2023年普通股认股权证12361、股票期权1661、受限股票单位444[40] - 2024年第一季度，公司基于股票的薪酬费用总计476千美元，低于2023年同期的540千美元，其中研发费用85千美元，一般及行政费用391千美元[75] - 2024年第一季度研发费用为510万美元，较2023年同期的720万美元减少210万美元[114][115] - 2024年第一季度一般及行政费用为450万美元，较2023年同期的410万美元增加40万美元[114][116] - 2024年第一季度非经营收入为7.9万美元，较2023年同期的18.4万美元减少10.5万美元[114][117] - 2024年第一季度净亏损为956.6万美元，较2023年同期的1109.7万美元减少153.1万美元[114] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1080万美元，融资活动提供净现金2660万美元[126] 公司融资与发行情况 - 2024年3月19日，公司完成注册直接发行，净收益约1850万美元[27] - 2024年1月8日，公司完成发售，净收益约820万美元[28] - 2024年1月发行结束时，公司将2022年4月、2023年11月和2023年2月发行的部分认股权证行权价格降至0.75美元，并将2022年4月和2023年11月发行的认股权证到期日延至2029年1月8日，增量公允价值约0.7百万美元作为发行权益成本[63] - 2024年3月19日，公司通过注册直接发行获得约1850万美元净收益[119] - 2024年1月8日，公司通过公开发行获得约820万美元净收益[120] 公司协议与合作情况 - 截至2024年3月31日，公司从3D Medicines协议中累计获得1050万美元的前期付款和里程碑款项，潜在未来里程碑款项达1.915亿美元[29] - 公司与GenFleet Therapeutics（上海）签订独家许可协议，需支付1000万美元前期和技术转让费（已支付）、最高4800万美元开发和监管里程碑付款、最高9200万美元销售里程碑付款，并按年度净销售额百分比支付个位数分层特许权使用费[46][47] - 公司与3D Medicines的独家许可协议，初始交易价格950万美元，含750万美元预付费用和200万美元开发里程碑款，截至2024年3月31日，还有1.915亿美元潜在未来里程碑款[66][67][68] - 截至2024年3月31日，公司根据3D Medicines协议已收到总计1050万美元的前期和里程碑付款，许可协议下仍有总计1.915亿美元的潜在未来开发、监管和销售里程碑款项[91] - 公司对3D Medicines提起仲裁程序，涉及1300万美元里程碑付款的触发和支付[92] - 截至2024年3月31日，3D Medicines协议下仍有1.915亿美元潜在未来里程碑付款[121] - 2023年12月20日，公司对3D Medicines发起仲裁，涉及里程碑付款和开发不力问题[139] 公司租赁情况 - 公司经营租赁加权平均折现率约为13%，截至2024年3月31日剩余租期1.50年，2024年和2023年第一季度租金费用和现金付款均约为10万美元[52] - 截至2024年3月31日，未来最低租赁付款（以千为单位）2024年剩余部分为401、2025年为477，总计878，扣除利息后，当前和非当前经营租赁负债为801[53] 公司股权相关情况 - 公司已授权发行最多500万股优先股，面值每股0.0001美元，截至2024年3月31日和2023年12月31日无优先股流通在外[56] - 公司已授权发行最多3.5亿股普通股，面值每股0.0001美元，截至2024年3月31日，预留用于未来发行的普通股（以千为单位）总计47827，包括认股权证41802、股票期权2155、受限股票单位738、2023年修订和重述股权奖励计划3003、2021年员工股票购买计划129[59] - 2023年修订并重述的股权奖励计划目前允许发行至多约6,036,000股普通股用于授予基于股票的奖励，截至2024年3月31日，约3,003,000股预留用于未来授予[74] - 截至2024年3月31日，公司流通在外的股票期权数量为2,155千份，加权平均行权价格4.38美元，加权平均剩余合约期限8.44年，合计内在价值308千美元[75] - 2024年第一季度授予股票期权的加权平均假设：无风险利率4.01%，波动率130.41%，预期寿命6.19年，预期股息收益率0%，加权平均授予日公允价值0.48美元[78] - 截至2024年3月31日，未确认的股票期权薪酬成本为250万美元，预计在2.3年的加权平均期间内确认为公司运营费用[80] - 截至2024年3月31日，未归属的受限股票单位（RSU）数量为738千份，加权平均授予日公允价值1.62美元，未确认的RSU薪酬成本为110万美元，预计在2.1年的加权平均期间内确认为运营费用[81] - 2024年第一季度，员工根据2021年员工股票购买计划购买了54,372股普通股，收益约0.1百万美元，截至2024年3月31日，有129,085股预留用于发行[83] 公司业务研发进展 - 公司REGAL研究计划招募125 - 140名患者，于2024年3月完成招募，60事件（死亡）的中期分析预计在2024年第二季度进行，80事件的最终分析预计在2024年底进行[90] - SLS009的1期剂量递增临床试验确定AML的推荐2期剂量为60mg，淋巴瘤为100mg[97] - 截至2024年3月15日，SLS009与aza/ven联合治疗r/r AML的2a期临床试验共招募21名患者，45mg每周一次安全剂量组缓解率为10%，60mg每周一次剂量组为20%，30mg每周两次剂量组为50%[100] - 截至2024年4月19日，r/r AML患者中携带ASXL1截断突变的患者在最佳剂量水平（30mg每周两次）缓解率达100%，所有剂量水平下为57%[101] - 相关生物标志物在部分适应症中存在于高达约50%的患者中[101] - 公司预计研究的额外topline数据更新将在2024年第二和第三季度公布[101] - 公司预计从NCI儿科临床前体内测试（PIVOT）计划获得的相关数据将在2024年下半年公布[103] - 公司预计随着进行和完成正在进行的早期和晚期临床试验以及启动额外临床试验，研发费用在可预见的未来将增加[107] 公司其他事项 - 公司预计未来几年将继续产生经营亏损和负现金流，需要额外资金支持运营[26] - 2023年12月20日，公司对3D Medicines发起具有约束力的仲裁程序，截至2024年3月31日，除该仲裁程序外无其他未决或潜在诉讼[55] - 2024年第一季度公司董事或高管未根据《交易法》第10b - 5 - 1条或类似安排采用、修改或终止任何交易计划[146] - 2018年4月13日提交了经修订和重述的公司注册证书[147] - 2018年1月5日提交了经修订和重述的公司细则[147] - 2024年1月8日提交了与1月发行相关的普通股认股权证和预融资认股权证表格[147] - 2024年3月15日提交了与3月注册直接发行相关的普通股认股权证和预融资认股权证表格[147] - 2024年1月8日和3月15日分别提交了与对应发行相关的配售代理协议和证券购买协议[147] - 报告于2024年5月14日由公司首席执行官和首席财务官签署[152]

财务数据关键指标变化 - 2023年全年研发费用为2400万美元，较2022年的2030万美元有所增加[19] - 2023年无收购在研研发项目，2022年为1000万美元[20] - 2023年全年总务和行政费用为1390万美元，高于2022年的1260万美元[22] - 2023年全年净亏损3730万美元，摊薄后每股亏损1.34美元，2022年净亏损4130万美元，摊薄后每股亏损2.13美元[23] - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物约为250万美元，2024年1月8日和3月19日分别获得900万和2000万美元的融资[24] - 2024年3月19日，公司完成2000万美元的定向增发[9] - 2023年许可收入为0，2022年为100万美元[29] - 2023年研发费用为2400.7万美元，2022年为2026.8万美元[29] - 2023年总运营费用为3786.9万美元，2022年为4295万美元[29] - 2023年净亏损为3734万美元，2022年为4130.1万美元[29] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为1.34美元，2022年为2.13美元[29] - 2023年加权平均流通普通股为2777.7111万股，2022年为1939.5709万股[29] - 2023年现金及现金等价物为253万美元，2022年为1712.5万美元[31] - 2023年总资产为621.9万美元，2022年为2094.3万美元[31] - 2023年总负债为1419.5万美元，2022年为1609.2万美元[31] - 2023年股东（赤字）权益为 - 797.6万美元，2022年为485.1万美元[31] SLS009业务线数据关键指标变化 - SLS009在复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）2a期研究中，30mg BIW最佳剂量方案响应率达50%，有生物标志物患者响应率达100%[4][6] - SLS009在复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）1b/2期研究预计2024年上半年公布顶线数据[6] - 2024年美国FDA授予SLS009治疗r/r AML的快速通道资格[12] - 2023年SLS009在淋巴瘤患者中的临床响应率为14.7%，总体疾病控制率为35.3%，PTCL患者临床响应率为36.4%[18]