LOS ANGELES, May 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Portnoy Law Firm advises Rocket Pharmaceuticals, Inc. (“Rocket” or “the Company”) (NASDAQ: RCKT) investors that the firm has initiated an investigation into possible securities fraud and may file a class action on behalf of investors. Rocket investors that lost money on their investment are encouraged to contact Lesley Portnoy, Esq. Investors are encouraged to contact attorney Lesley F. Portnoy, by phone 310-692-8883 or email: info@portnoylaw.com, to discuss ...

公司临床研发事件 - 公司于2025年5月27日发布新闻稿 宣布其用于治疗Danon病的在研基因疗法RP-A501的最新情况 [3] - 新闻稿披露 RP-A501的2期关键试验中一名患者出现与毛细血管渗漏综合征相关的意外严重不良事件 [3] - 获悉事件后 公司自愿暂停了研究中的进一步给药 美国食品药品监督管理局于2025年5月23日对该试验实施临床暂停 以便进行进一步评估 [3] - 新闻稿最后指出 该患者后来因急性全身性感染去世 [3] 公司市场表现 - 受上述消息影响 公司股价于2025年5月27日每股下跌3.94美元 跌幅达62.84% 收盘报每股2.33美元 [3] 公司面临的调查 - Pomerantz LLP正在就公司及其部分高管和/或董事是否从事了证券欺诈或其他非法商业行为进行调查 [1]

核心事件 - Rocket Pharmaceuticals基因疗法RP-A501在关键II期研究中出现患者死亡事件 导致公司股价单日暴跌62.8% [1] - 患者死因系急性全身感染 属于非预期的严重不良事件 [1] - 公司已自愿暂停研究给药 美国FDA已对该研究实施临床暂停 [2] 应对措施 - 公司正进行全面的根本原因分析以确定不良事件原因 [2] - 与FDA、独立数据安全监测委员会及临床研究者合作 争取尽快重启研究 [3] - 管理层强调RP-A501是首个在心血管疾病临床研究中显示安全性和有效性的基因疗法 [3] 股价表现 - 公司年初至今股价累计下跌81.5% 远超行业同期5.8%的跌幅 [4] 研发管线挫折 - 治疗LAD-I的Kresladi去年6月收到FDA完全回应函(CRL) [5] - FDA要求提供有限的化学制造与控制(CMC)补充信息 [7] - 这是FDA第二次要求Kresladi的CMC信息 2024年2月曾延长审批期三个月 [7] - 公司计划2025年重新提交完整BLA以解决CRL问题 [8] 同业公司表现 - Lexicon Pharmaceuticals(LXRX)2025年每股亏损预估从0.37美元收窄至0.32美元 年初股价下跌6.6% [10] - Chemomab Therapeutics(CMMB)2025年每股亏损预估从0.70美元收窄至0.60美元 年初股价下跌22.7% [11] - Amarin(AMRN)2025年每股亏损预估从5.33美元大幅收窄至3.48美元 年初股价上涨17.1% [12]

公司背景 - 公司是一家独立的金融新闻和在线广播提供商，为全球投资受众提供快速、易于获取、信息丰富且可操作的商业和金融新闻内容 [2] - 新闻团队由经验丰富且合格的新闻记者组成，内容独立制作 [2] - 公司网络覆盖全球主要金融和投资中心，在伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯设有分社和演播室 [2] 市场专长与内容覆盖 - 公司是中小型股市场的专家，同时也向用户社区更新蓝筹股公司、大宗商品和更广泛的投资故事 [3] - 内容涵盖多个市场领域，包括但不限于生物技术和制药、采矿和自然资源、电池金属、石油和天然气、加密货币以及新兴数字和电动汽车技术 [3] 技术与内容制作 - 公司采用前瞻性技术，内容创作者拥有数十年的宝贵专业知识和经验 [4] - 团队会使用技术来协助和增强工作流程 [4] - 公司偶尔会使用自动化和软件工具，包括生成式人工智能，但所有发布的内容均由人类编辑和撰写，遵循内容生产和搜索引擎优化的最佳实践 [5]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Rocket Pharmaceuticals (RCKT)，专注于基因疗法研发 [1] - 行业：基因疗法行业 纪要提到的核心观点和论据 核心观点 1. RPA - 501 试验因严重不良事件暂停，公司正进行全面根因分析并与 FDA 积极沟通，有信心推进该项目 [4][5][7] 2. 公司优先投资 AAV 平台，对其余管线进行内部战略审查，PKP - 2 和 BAC - 3 项目进展正常，有望尽快完成 LAD 的 CRL 回复 [8] 3. 现有资源预计可支撑公司运营至 2027 年，不包括血液学产品获批后 PRV 销售的潜在收益 [9] 论据 1. **RPA - 501 试验情况** - 一名患者在 5 月初接受治疗后出现与毛细血管渗漏综合征相关的严重不良事件和临床并发症，后因全身感染去世 [4][5] - 公司主动暂停试验，FDA 于 5 月 23 日将试验置于临床搁置状态 [5] - 目前关注近期在预处理方案中引入的新型免疫抑制药物（C3 抑制剂），该药物旨在消除补体激活，但可能以意外或反常方式影响免疫反应 [4][6] - 有两名患者使用该药物后出现毛细血管渗漏综合征，第二例症状较轻，公司从第一例中吸取经验进行干预 [18] 2. **公司项目进展和资源情况** - PKP - 2 和 BAC - 3 项目不受此次临床搁置影响，进展正常 [7] - 公司预计现有资源可支撑运营至 2027 年，后续会根据情况提供项目和现金指引更新 [9] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **C3 抑制剂相关信息** - 引入原因是丹娜病存在补体激活情况，旨在消除 TMA 风险，且该药物当时进入市场，公司有儿科患者使用经验 [12] - 给药方式为输注前给药，输注后也有多次给药，与利妥昔单抗、西罗莫司和类固醇等标准免疫调节方案联合使用 [20] - 基于临床前数据和概念验证，在类似项目中有一定效用证据 [41] - 是一种已获许可的产品 [66] 2. **试验中其他情况** - 试验早期出现过补体激活和 TMA，与基因变异有关，公司修改方案进行基因检测以筛选患者 [27][34] - 之前出现补体激活的患者已完全康复，从安全和疗效角度看情况良好 [28][35] - 有患者等待接受 RPA - 501 输注，原计划年中完成治疗并进行项目更新 [27] 3. **未来可能的措施** - 可能修订免疫调节方案，采用更简单的方案，继续筛选有补体激活倾向的患者，更多使用已证明安全的现有补体抑制剂 [57] - 若监管机构要求，公司有大量患者可用于进一步研究 [48]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Rocket Pharmaceuticals（ROCCAT） - 行业：基因治疗行业，专注于治疗PKP2致心律失常性心肌病（PKP2 ACM） 纪要提到的核心观点和论据 核心观点 1. RPA - 601在PKP2 ACM的1期试验中达到安全有效剂量，将以8E13载体基因组/千克推进到下一阶段开发 [6][32] 2. RPA - 601具有治疗PKP2 ACM的潜力，可改善患者心脏功能、心律失常负担和生活质量 [29][30][31] 3. 公司计划设计下一阶段开发，包括可能的关键试验 [32] 论据 1. **剂量确定依据** - 借鉴Dannon项目和临床前小鼠数据，认为应从中E13范围开始，且治疗数月后载体拷贝数（VCNs）已达3 - 8，安全上难以更高，蛋白表达似达平台期，且已见早期疗效迹象 [36][37] 2. **安全性** - RPA - 601总体耐受性良好，多数不良事件为轻度或中度且自限性，无剂量限制性毒性 [15][29] - 一名患者出现严重不良事件（SAE），可能与免疫调节治疗有关而非AAV疗法本身，且所有SAE在两个月内迅速解决，无进一步临床表现或后遗症 [16] - Rh74在E13范围有良好安全性，且多数AAV相关SAE或AE在治疗后2 - 4个月出现，目前情况良好 [48][49] 3. **有效性** - **蛋白表达**：三名患者均显示RPA - 601有明显的心脏转导，载体拷贝数为3 - 8/二倍体核，mRNA表达在三个月时可观察到并持续至最近一次随访；PKP2表达在部分患者中增加，且相关蛋白染色面积增加，提示PKP2功能增强并能招募其他蛋白到闰盘 [16][20][21] - **临床结果**：两名随访超过六个月的患者从NYHA 2级改善到1级；KCCQ评分分别提高34和41；三名患者的心律失常负担有改善或稳定迹象，如PVC减少、NSVT消除、T波倒置导联减少等 [25][26][28] 4. **未来展望** - 借鉴Dannon项目经验，预计RPA - 601有持久疗效，因心肌细胞更新少 [42] - 下一阶段开发将聚焦与1期相似的患者群体，未来考虑拓展到更年轻患者和未植入ICD的患者 [70][71] - 可利用监管途径如加速批准，目前正在广泛收集数据以确定关键试验的主要终点 [81][83] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **疾病背景**：PKP2 ACM是一种遗传性常染色体显性进行性心脏病，由PKP2基因突变引起，特征为危及生命的室性心律失常、心脏结构异常和心源性猝死，影响美国和欧洲约5万名成人和儿童，目前治疗方法多为对症治疗，无法从根本上改变疾病进程 [7][8][9] 2. **试验设计**：1期临床试验评估RPA - 601在成年PKP2 ACM患者中的安全性和初步有效性，纳入标准包括年龄18岁以上、基因和临床诊断为PKP2 ACM、植入ICD至少六个月以上等，排除严重右心室功能障碍、左心室射血分数低于50%或NYHA 4级心力衰竭患者；三名患者接受单次静脉输注8E13载体基因组/千克的RPA - 601，并接受免疫调节治疗；同时开展平行自然历史研究 [14] 3. **制造与研究**：公司在新泽西的Cranberry工厂有足够产能和能力支持DAN和PKP2项目至少未来五年；正在进行前瞻性自然历史研究，与美国和欧洲不同团体合作收集数据，希望在关键试验及后续BLA途径中综合利用这些信息 [88][89][90] 4. **FDA相关**：尽管FDA有变化，但公司认为与FDA的互动和支持不会改变，因其项目针对严重疾病、有重大未满足医疗需求且无其他治疗选择，且有孤儿药指定、RMAT指定和快速通道指定等监管优势 [117][118] 5. **竞争与优势**：公司认为市场较大，可能有多个产品的空间，且从认为可能是最终剂量开始试验是优势，希望率先推出产品 [108] 6. **监测与评估**：对心律失常的监测从最初的24 - 48小时延长到最近的约一周，以更准确捕捉患者情况；基线评估在筛查过程的多个时间点进行，间隔数周，以确保获得最佳基线数据 [137][143]

财务表现 - 2025年第一季度每股亏损56美分 低于Zacks共识预期的59美分亏损 较去年同期66美分亏损有所收窄 [1] - 公司无商业化产品收入 实际收入为零 低于Zacks预期的800万美元收入 [2] - 行政管理费用同比上涨28%至2840万美元 主要因商业准备和法律费用增加 [2] - 研发费用同比下降21%至3590万美元 主要因生产和开发成本降低 [3] - 截至2025年3月31日 现金及等价物为3.182亿美元 较2024年底的3.723亿美元下降 预计现金储备可支撑运营至2026年第四季度 [3] - 年内股价累计下跌44% 远超行业8%的跌幅 [4] 研发管线进展 - Kresladi基因疗法针对LAD-I适应症 2024年6月收到FDA完全回复函(CRL) 要求补充CMC信息 公司计划2025年提交完整BLA以解决CRL问题 [7][8] - RP-L102基因疗法针对范可尼贫血 已启动滚动BLA提交 预计2025年底/2026年初完成 同时正在欧盟进行审评 [9] - RP-A501基因疗法针对Danon病 目前处于II期关键研究阶段 预计2026年中期公布临床数据 [10] - 公司正在开发AAV基因疗法 针对由基因突变引起的心血管适应症 [9] 同业比较 - 拜耳(BAYRY)2025年EPS预期从1.17美元上调至1.23美元 2026年从1.27美元上调至1.31美元 年内股价上涨36.1% [12] - ADMA生物(ADMA)2025年EPS预期从70美分上调至71美分 2026年维持93美分不变 年内股价上涨23.6% [13] - Beam Therapeutics(BEAM)2025年亏损预期从4.45美元收窄至4.30美元 2026年从4.94美元收窄至4.65美元 年内股价下跌30.4% [14]

Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Reports First Quarter 2025 Financial Results and Highlights Recent Progress Phase 2 pivotal study of RP-A501 for Danon disease is ongoing; Program update expected mid-year 2025 Initial data from the Phase 1 study of RP-A601 for PKP2-ACM anticipated May 2025 IND submission for BAG3-DCM program expected mid-year 2025 Sarbani Chaudhuri appointed Chief Commercial & Medical Af airs Of icer Cash, cash equivalents and investments of approximately $318.2M; expected operational ru ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to (609) 659-8001 (Registrant's telephone number, including area code) Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: Commission File Numb ...

公司核心优势 - 公司的基因疗法具有两个差异化因素 [1] - 疗法针对心血管和血液学领域 似乎能提供终身疗效 [1] - 与许多针对肝脏的基因疗法相比 公司的疗法显示出更持久的疗效 [1]