PresentationAndrew FeinH.C. Wainwright & Co, LLC, Research Division Good morning, everyone. I'm Andrew Fein. I'm one of the biotechnology research analyst at H.C. Wainwright. It's my pleasure this morning to host a HCW @ Home event, even though many of you probably are not at home, with Quince Therapeutics. Here from the company are its CEO and Chief Medical Officer, Dirk Thye; and Brendan Hannah, its Chief Operating Officer and Chief Business Officer. So thank you both very much for being here this mornin ...

Now, I want to zoom out a little bit because we keep talking about K-pop as a major export industry for South Korea. So, how big is it. So, auto exports last year was 68.3% billion US.Around half of that was exports tied to Korean pop culture. I'm not just talking about music. We're talking about food, fashion, uh, as well as other content like Kdrama.But it's huge. Now, China could be an interesting piece of this puzzle, this big chunk of that pie or the puzzle has been missing for the last decade or so. T ...

公司活动安排 - 公司将于2025年10月2日东部时间上午10点至12点举办虚拟投资者日活动 [1] - 活动将包含管理层关于最新临床研发进展及公司战略的演示 [1] 公司业务定位 - 公司为专注于利用患者自身生物学机制治疗罕见疾病的晚期生物技术企业 [1]

公司信息 * 公司为Quince Therapeutics 专注于利用其AIDE技术平台开发罕见病治疗药物[1][2] * 公司核心产品为eDSP（前称ERIDEX） 利用患者自身红细胞封装地塞米松磷酸钠 用于慢性皮质类固醇治疗而无毒性[1][2] * 公司已完成主要适应症共济失调毛细血管扩张症（AT）的III期试验患者招募 主要分析人群83人 总患者105人[3] * 公司现金状况良好 可支撑至明年年中 覆盖2026年第一季度III期数据读出这一主要价值拐点[5] * 公司已与Option Care Health达成协议 其全美约170-180个门诊输液点将协助产品分销 覆盖80%符合条件的患者[4][19] * 公司计划在2026年下半年提交新药申请（NDA）[17] 技术与产品 * AIDE技术平台为全自动系统 使用患者自体红细胞 无需配血 无合成细胞 无生产问题 90分钟完成处理[2][5][6] * 技术原理：通过低渗溶液使红细胞膨胀多孔 孵育载药 再用高渗溶液收缩封装 地塞米松磷酸钠因离子特性被困细胞内 经磷酸酶作用后非极性形式缓慢释放[6][7] * 药代动力学（PK）特征：每月给药一次 峰值浓度超100 ng/mL满足非基因组效应需求 长尾释放维持受体占据实现基因组效应[9][10][11] * 安全性：长期安全数据库显示70名患者每月用药超三年无肾上腺抑制 3名患者用药13年无肾上腺抑制[12] * 设备已获欧洲CE认证 在美国按药物-器械组合产品监管[17] 临床开发与试验 * 共济失调毛细血管扩张症（AT）为III期适应症 美国约5000名患者 主要欧洲市场约5000名患者 总可及患者约10000人[13][18] * AT为常染色体隐性遗传病 表现为神经功能退化 患者通常2-4岁发病 10-12岁需轮椅 预期寿命20多岁 无获批药物[13][14] * III期试验设计基于既往ATEST研究：专注于6-9岁年龄组（既往显示24%优于安慰剂） 采用更高剂量每月一次给药 为期六个月[15][16] * 试验获FDA特殊协议评估（SPA）认定 可为单一关键试验 阳性结果支持批准 并获孤儿药资格认定[17] * 数据监查显示科学完整性和方案依从性极佳 缺失数据和脱落很少 统计效力高[16] 商业机会与市场 * AT商业化机会超过10亿美元（基于典型罕见病定价和约10000名患者）[3][18] * 杜氏肌营养不良症（DMD）为下一重点适应症 为更成熟市场 多数患者使用类固醇但存在慢性毒性 提供转换治疗机会[4][20] * 技术平台可拓展至多个适应症 包括类固醇已证实有效或可能有效的其他疾病[3][20] * 流行病学工作通过IQV确认美国有4600名确诊AT患者 支持市场估算[19] 未来发展里程碑 * 2025年剩余里程碑：启动儿科研究计划（用于欧洲及美国标签增强） 推进DMD项目[21] * 2026年主要里程碑：AT数据读出 提交NDA 推进其他项目[17][21]

收入和利润 - 净亏损收窄至3108万美元，同比减少20%[185] 成本和费用 - 研发费用为655.3万美元，同比增长58%，主要因eDSP项目投入增加[174] - eDSP相关研发费用达464.1万美元，同比增长60%[174] - 临床实验成本增加180万美元，主要因三期NEAT试验持续推进[175] - 人员相关成本增长107%至173.1万美元，其中股权激励费用增加40万美元[176] - 管理费用下降29%至334.2万美元，主要因股权激励费用减少80万美元[177] - 认股权证公允价值调整产生446.4万美元费用，主要受股价变动影响[181] - 研发费用增至1470万美元，同比增长87%[185] - eDSP开发成本增加520万美元，主要因NEAT三期临床试验相关费用增长[186] - 人员相关成本增加180万美元，含70万美元股权激励及40万美元遣散费[187] - 行政费用减少150万美元至810万美元，同比下降16%[189] - 商誉减值费用1710万美元，因收购EryDel后市值持续下跌[190] - 或有对价公允价值调整产生250万美元费用[191] - 权证公允价值调整产生450万美元费用，因股价变动[193] 现金流和资金状况 - 公司现金及短期投资为3470万美元，预计运营资金可支持至2026年第二季度[160] - 利息收入下降62%至31.1万美元，因投资组合收益率和平均余额降低[182] - 现金及短期投资余额为3470万美元[199] - 通过ATM融资计划筹集290万美元，剩余1900万美元额度[206] - 2025年上半年经营活动所用现金净额为2100万美元，主要因净亏损3110万美元，经990万美元非现金项目调整[214] - 2025年上半年投资活动提供现金1690万美元，主要因3100万美元短期投资到期和1380万美元投资购买[216] - 2025年上半年筹资活动提供现金1450万美元，主要来自1150万美元私募配股、290万美元ATM发行和20万美元期权行权[217] - 截至2025年6月30日，公司有约2740万美元可取消的未来运营支出承诺，以及570万美元应计费用[220] 债务和融资安排 - EIB贷款最大借款额度为3000万欧元，分四批提供：A批300万欧元、B批700万欧元、C批1000万欧元、D批1000万欧元[210] - 截至2025年6月30日，仅提取A批和B批，未偿还本金1000万欧元（合1170万美元），按9.0%年利率计入长期债务[210] - 贷款固定利率范围为年利率7.0%至9.0%[210] - 额外报酬计算基于收入：收入达1.25亿欧元部分按2.5%、1.25-2.5亿欧元部分按1.85%、超过2.5亿欧元部分按1.0%，再根据提取批次数乘以30%-100%不等的比例[211] - 公司需维持最低现金余额1465万欧元（合1720万美元），但2024年11月修订协议豁免了2025年1月1日至12月31日期间此要求[212] - EryDel收购相关的或有对价公允价值为5910万美元，私募配股权证公允价值为1510万美元[220] 业务进展和临床试验 - A-T全球市场规模预计超过10亿美元峰值商业机会[155] - 三期NEAT临床试验已完成105名患者入组，预计2026年第一季度公布顶线结果[156]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第二季度净亏损为1.6049亿美元，较2024年同期的2.7729亿美元减少42%[17] - 2025年上半年净亏损为3.1079亿美元，较2024年同期的3.8878亿美元减少20%[17] - 第二季度净亏损1610万美元，基本和稀释后每股净亏损0.34美元[10] - 2025年第二季度每股基本及稀释亏损为0.34美元，较2024年同期的0.64美元改善47%[17] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 第二季度研发费用为660万美元，主要用于3期NEAT临床试验及相关生产成本[9] - 研发费用在2025年第二季度为6553万美元，较2024年同期的4147万美元增长58%[17] - 2025年上半年研发费用为1.4698亿美元，较2024年同期的7849万美元增长87%[17] - 第二季度一般及行政费用为330万美元，主要包括人事相关费用和股权激励费用[10] - 2025年第二季度总运营费用为1.0427亿美元，较2024年同期的2.8192亿美元下降63%[17] - 商誉减值费用在2024年第二季度为1.713亿美元，2025年同期为零[17] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 2025年第二季度认股权证公允价值调整产生4464万美元费用[17] - 2025年第二季度外汇折算调整产生4216万美元收益，2024年同期为726万美元损失[17] - 加权平均流通股数从2024年第二季度的4309.64万股增至2025年第二季度的4668.62万股[17] 业务线表现：临床试验进展 - 完成关键性3期NEAT临床试验招募，共105名参与者，其中6至9岁主要分析人群为83名，10岁及以上为22名[5] - 3期NEAT试验主要疗效终点采用改良国际共济失调评分量表(RmICARS)从基线到最后访视的变化[6] 管理层讨论和指引：现金状况与融资 - 公司现金、现金等价物和短期投资为3470万美元，预计现金储备足以支持运营至2026年第二季度[9] - 通过私募融资获得约1150万美元前期收益，若认股权证全部行使还可获得最多1040万美元[9] - 上半年经营活动所用现金净额为2100万美元，主要由于3110万美元净亏损[10] 其他重要内容：资产负债表项目 - 截至2025年6月30日，公司总资产1.172亿美元，总负债1.055亿美元，股东权益1170万美元[15] - 认股权证负债为1514万美元，长期或有对价为5915万美元[15]

业绩总结 - eDSP的全球峰值商业机会预计超过10亿美元[8] - 最近完成的私人证券配售最高可达2200万美元，初步收益约为1150万美元[9] - 目前公司现金及现金等价物为3160万美元，预计可支持到2026年第一季度的顶线结果[9] 用户数据 - A-T患者的估计患病人数约为1万人，且目前没有批准的治疗方案[28] - 预计eDSP在A-T患者中的使用率为90%（可行走患者）和75%（非可行走患者）[72] - eDSP在A-T患者中已为超过425名参与者提供了至少一次剂量[62] 临床试验与研发 - 在针对儿童罕见疾病Ataxia-Telangiectasia (A-T)的关键第三阶段NEAT临床试验中，共招募99名参与者[9] - eDSP在ATTeST研究中显示出显著的临床效果，6至9岁年龄组在多个终点上均有改善[35] - eDSP的临床试验设计已生成，计划在2026年对DMD患者进行第二阶段临床研究的首位患者进行给药[60] 市场展望 - 预计A-T的美国商业机会显著，约4600名已确诊患者，且无现有治疗方案[55] - 公司计划在2026年向FDA提交新药申请（NDA）和向EMA提交市场授权申请（MAA）[49] - 2023年，稀有疾病领域的许可和合作交易中承诺了额外约70亿美元[68] 安全性与效果 - eDSP的安全性相较于传统皮质类固醇给药具有优势，未出现与传统治疗相关的严重不良事件[61] - ATTeST试验的主要终点显示高剂量组与安慰剂组相比，mICARS评分改善了4.8分（LSM; P=0.0016）[97] - 在ATTeST临床试验中，eDSP在所有年龄段的A-T患者中减缓了神经功能恶化[89] 未来计划 - 2025年将发布ATTeST长期安全性数据，2026年将公布Phase 3 NEAT的顶线结果[64] - 若全部认购权行使可再获得1040万美元[9] - 预计可支持到2026年下半年[9]

公司研究 - Quince Therapeutics (QNCX) 正在研发治疗共济失调毛细血管扩张症的药物 这是一种罕见的神经退行性疾病 通常在儿童早期发病 [1] - 该公司在2024年夏季曾被分析师覆盖 但未提及具体股价表现 [1] 行业覆盖 - 分析师关注的行业领域包括科技、生物技术、制药公司、银行业 偶尔涉及航运业的可操作交易机会 [1]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为814.5万美元，较2024年同期的370.2万美元增加444.3万美元，增幅120% [142] - 2025年第一季度eDSP开发成本较上年同期增加340万美元，主要是3期NEAT临床试验和OLE的相关成本[144] - 2025年第一季度人员相关成本较2024年同期增加90万美元，主要是40万美元的遣散费和30万美元的股票薪酬成本[145] - 2025年第一季度一般及行政费用较2024年同期减少20万美元，主要是咨询和专业费用及其他专业和行政费用减少[147] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损3.915亿美元，2025年第一季度净亏损1500万美元[154] - 2025年第一季度经营活动净现金使用960万美元，主要因净亏损1500万美元，调整非现金项目和资产负债变化[166][167] - 2025年第一季度投资活动提供现金1090万美元，主要来自短期投资到期1300万美元和购买投资200万美元[166][169] - 2025年第一季度融资活动现金使用10万美元，来自股票期权行权净收益[166][170] 各条业务线表现 - 全球A-T疾病市场峰值商业机会超10亿美元，eDSP是展示AIDE技术临床和商业潜力的理想资产[128] - 截至2025年5月13日，eDSP的3期NEAT临床试验已招募63名参与者，其中56名在6 - 9岁主要分析人群，7名10岁及以上，30名进入OLE研究[129] - 若2026年第一季度后无额外资金，公司考虑在2025年6月底提前结束3期NEAT临床试验招募，预计有80%的把握确定主要终点的统计学显著差异[130] 管理层讨论和指引 - 公司现有现金、现金等价物和投资预计可支持运营至2026年初3期NEAT试验顶线结果公布，但不包括启动额外项目的成本[157] - 公司可通过股权或债务融资等方式筹集资金，最高可发售2190万美元普通股，2025年4月至5月12日通过ATM计划发行2766549股普通股，筹集约290万美元净收益[161] 其他没有覆盖的重要内容 - EIB贷款最高可借3000万欧元，分四期发放，截至2025年3月31日，仅提取A、B两期共1000万欧元（1080万美元），固定利率为7.0% - 9.0%[162] - 债务协议规定额外报酬支付方式，根据营收和提款期数计算，支付期为2026年1月1日至2032年12月31日[163] - 债务协议要求公司维持最低现金余额1465万欧元（1580万美元），2025年1月1日至12月31日或恢复该条款日期前豁免[164][165] - 截至2025年3月31日，公司记录应计费用约530万美元，可取消未来经营费用承诺约2280万美元[172] - 截至2025年3月31日，EIB贷款公允价值1530万美元，EryDel收购相关长期或有对价公允价值5860万美元[172] - 自成立至2025年3月31日，公司通过发行可转换本票、可赎回可转换优先股和普通股获得约3.042亿美元净收益[153] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3160万美元，现有资金不足以支持未来12个月的运营和资本支出[155]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损1500万美元，摊薄后每股亏损0.34美元，加权平均流通股为4390万股[6] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为960万美元，主要因当期净亏损1500万美元，调整非现金项目后得出[6] - 2025年第一季度总运营费用为1485.8万美元，高于2024年同期的1121.8万美元；净亏损为1503万美元，高于2024年同期的1114.9万美元[13] - 2025年第一季度非现金股票薪酬费用总计138.6万美元，高于2024年同期的127.4万美元[14] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为810万美元，主要用于NEAT试验及相关制造成本；一般及行政费用为480万美元[6] 各条业务线表现 - 截至目前，NEAT试验共招募63名参与者，其中56名6 - 9岁、7名10岁及以上，80名参与者已接受筛查，筛查失败率为10%，未来一周约7名参与者计划接受筛查[4] 管理层讨论和指引 - 公司计划在2025年6月底前提前结束3期NEAT临床试验的患者招募，以确保2026年初公布试验结果时仍有正现金流，若提前结束招募，确定主要终点有统计学显著差异的把握约为80%[2][3][4] - 若试验结果积极，公司计划在2026年下半年向美国FDA提交新药申请（NDA），向欧洲EMA提交上市许可申请（MAA）[3][4] 其他财务数据 - 2025年第一季度末，公司现金、现金等价物和短期投资为3160万美元，现有资金预计可支持到2026年初NEAT试验公布结果[6] - 截至2025年3月31日，公司总资产为1.07089亿美元，较2024年12月31日的1.14478亿美元有所下降；总负债为8850.8万美元，较2024年12月31日的8433.2万美元有所增加[11]