文章核心观点 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines宣布管理层将参加三场即将举行的会议 [1] 公司介绍 - Praxis是临床阶段生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为针对神经元兴奋 - 抑制失衡的中枢神经系统疾病疗法的开发 [2] - 公司通过专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™，利用对大脑中共享生物靶点和回路的理解，为罕见和常见神经系统疾病发现和开发疗法 [2] - 公司建立了多元化、多模式的中枢神经系统产品组合，涵盖运动障碍和癫痫多个项目，有四个临床阶段候选产品 [2] 会议安排 - 5月20日上午10点（美国东部时间），公司管理层将参加在纽约纳斯达克证券交易所举行的H.C. Wainwright第二届年度BioConnect投资者大会的炉边谈话，可通过链接和公司网站观看直播，活动结束后90天内可在公司网站观看回放 [3] - 5月21日，公司管理层将参加在马萨诸塞州波士顿举行的瑞穗证券美国神经科学峰会 [3] - 6月6日上午11点30分（美国东部时间），公司管理层将参加在纽约举行的杰富瑞全球医疗保健会议的炉边谈话，可通过链接和公司网站观看直播，活动结束后90天内可在公司网站观看回放 [3]

公司整体财务亏损情况 - 公司2024年第一季度净亏损3960万美元，截至2024年3月31日累计亏损6.935亿美元[96] - 2024年第一季度净亏损3955.3万美元，较2023年的3745.5万美元增加209.8万美元[116] 公司资金储备与运营支撑 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.433亿美元，预计可支撑运营至2027年[99] - 截至2024年3月31日，公司累计筹集资金7.853亿美元，拥有现金及等价物和有价证券2.433亿美元[122] - 基于当前运营计划，公司预计2024年3月31日的现金、等价物和有价证券以及4月公开发行所得款项足以支持运营至2027年[136] 公司合作收入情况 - 2024年第一季度，公司从与UCB的合作协议中确认了40万美元的合作收入[104] - 2024年第一季度合作收入43.1万美元，较2023年的68.3万美元减少25.2万美元[116] 公司各平台及类型研发费用情况 - 2024年第一季度，Cerebrum™平台研发费用为1278.5万美元，2023年为1113.5万美元[107] - 2024年第一季度，Solidus™平台研发费用为119万美元，2023年为360.2万美元[107] - 2024年第一季度，人员相关研发费用为1095.2万美元，2023年为812.6万美元[107] - 2024年第一季度，其他间接研发费用为205.7万美元，2023年为264.1万美元[107] 公司整体研发费用情况 - 2024年第一季度，公司总研发费用为2698.4万美元，2023年为2550.4万美元[107] - 2024年第一季度研发费用2698.4万美元，较2023年的2550.4万美元增加148万美元[116] 公司产品研发计划 - 公司预计2024年下半年公布ulixacaltamide在特发性震颤的3期Essential3临床试验的顶线结果[93] - 公司计划2024年下半年启动PRAX - 628在局灶性发作癫痫的两项疗效研究中的第一项，预计2025年公布顶线结果[93] 公司所得税情况 - 2024年和2023年第一季度均未确认所得税费用[114] 公司管理费用情况 - 2024年第一季度管理费用1533.3万美元，较2023年的1327万美元增加206.3万美元[116] 公司运营亏损情况 - 2024年第一季度运营亏损4188.6万美元，较2023年的3809.1万美元增加379.5万美元[116] 公司其他收入情况 - 2024年第一季度其他收入233.3万美元，较2023年的63.6万美元增加169.7万美元[116] 公司现金流量情况 - 2024年第一季度，经营活动净现金使用2085.7万美元，投资活动净现金使用9122万美元，融资活动净现金流入1.82757亿美元[129] 公司资金筹集风险 - 公司目前没有承诺的外部资金来源，市场波动可能影响其获取资金的能力[141] - 通过出售股权或可转换债务证券筹集资金会稀释现有股东权益，其他融资方式可能限制公司行动并导致普通股股东权益稀释[141] - 通过与第三方合作等方式筹集资金可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[142] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制或终止产品开发和商业化努力[142] 公司财务报表相关情况 - 公司财务报表编制需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[143] - 除季报附注2披露外，公司关键会计政策自2024年3月5日提交的年报以来无变化[144] - 除季报附注2披露外，近期发布的会计准则对公司财务报表无重大影响或不适用于当前业务[145] 公司市场风险情况 - 公司面临利率变动带来的市场风险，主要是利率敏感性风险[146] - 公司投资组合工具风险低，市场利率即时变动100个基点对财务状况和经营成果无重大影响[146]

公司资金状况 - 截至2024年4月30日，公司现金及投资达4.512亿美元，资金可支持运营至2027年[1] - 2024年1月完成一次包销公开发行，净收益约1.616亿美元；4月又完成一次，净收益约2.158亿美元[13] 公司业务研发计划 - 公司计划分别于2024年下半年和2025年上半年启动两项PRAX - 628治疗局灶性发作癫痫的疗效研究[1] 公司业务研究进展及结果预期 - Essential3试验招募情况良好，已收到超50000份预筛选表和超7000份符合资格标准的推荐，预计2024年下半年公布顶线结果[1][3] - PRAX - 562针对发育性和癫痫性脑病儿科患者的2期EMBOLD研究已完成随机分组，预计2024年第三季度公布顶线结果[1] - PRAX - 628的2a期概念验证研究中，PPR研究两个队列患者反应积极，15mg队列（n = 5）中80%患者完全缓解、20%部分缓解，45mg队列（n = 3）中100%患者完全缓解[3][4] 2024年第一季度财务数据关键指标变化（大金额数据） - 2024年第一季度研发费用为2700万美元，较2023年同期的2550万美元增加150万美元[8] - 2024年第一季度一般及行政费用为1530万美元，较2023年同期的1330万美元增加约200万美元[9] - 2024年第一季度净亏损3960万美元，其中包括1450万美元的基于股票的薪酬费用，2023年同期净亏损3750万美元，包括760万美元的基于股票的薪酬费用[10] - 截至2024年3月31日，公司有1330万股流通普通股[10] 2024年3月31日止三个月财务数据关键指标变化（小金额数据） - 2024年3月31日止三个月合作收入为431美元，2023年同期为683美元[24] - 2024年3月31日止三个月研发费用为26,984美元，2023年同期为25,504美元[24] - 2024年3月31日止三个月一般及行政费用为15,333美元，2023年同期为13,270美元[24] - 2024年3月31日止三个月总运营费用为42,317美元，2023年同期为38,774美元[24] - 2024年3月31日止三个月运营亏损为41,886美元，2023年同期为38,091美元[24] - 2024年3月31日止三个月其他收入净额为2,333美元，2023年同期为636美元[24] - 2024年3月31日止三个月净亏损为39,553美元，2023年同期为37,455美元[24] - 2024年3月31日止三个月归属于普通股股东的基本及摊薄后每股净亏损为2.84美元，2023年同期为10.58美元[24] - 2024年3月31日止三个月基本及摊薄后加权平均流通普通股股数为13,904,374股，2023年同期为3,540,185股[24]

产品研发进展 - 超过3000份转诊符合ulixacaltamide 3期研究的预筛选资格标准，预计2024年上半年完成入组，下半年公布顶线结果[1][8] - PRAX - 628针对癫痫患者的研究预计2024年第一季度公布顶线结果，15mg队列的初步分析超预期[1][8] - elsunersen的EMBRAVE研究第1部分结果显示，癫痫发作中位数减少43%，无癫痫发作天数增加48%，获欧洲药品管理局PRIME认定[1][8] 业务合作 - 公司与Tenacia Biotechnology达成许可合作，大中华区开发和商业化ulixacaltamide治疗特发性震颤，潜在总对价超2.75亿美元[1][8] 现金及现金等价物情况 - 2024年1月完成包销公开发行，净收益约1.617亿美元，截至2月29日，现金及现金等价物达2.476亿美元，预计可支持运营至2026年[8] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为8130万美元，较2022年的1.005亿美元减少1920万美元[7] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为8.13亿美元，较2022年的6.1615亿美元增长31.95%[25] 研发费用情况 - 2023年第四季度研发费用为1840万美元，全年为8680万美元，较2022年分别减少990万美元和6820万美元[10] - 2023年第四季度，公司研发费用为1838.8万美元，较2022年的2832.9万美元下降35.09%；2023年全年研发费用为8676.6万美元，较2022年的1.5504亿美元下降44.03%[27] 一般及行政费用情况 - 2023年第四季度一般及行政费用为990万美元，全年为4210万美元，较2022年分别减少320万美元和1780万美元[11] 净亏损情况 - 2023年第四季度净亏损2690万美元，全年净亏损1.233亿美元，较2022年分别减少1430万美元和9070万美元[12] - 2023年第四季度，公司净亏损为2687.8万美元，较2022年的4117.3万美元下降34.72%；2023年全年净亏损为1.23277亿美元，较2022年的2.14029亿美元下降42.40%[27] 流通在外普通股情况 - 截至2023年12月31日，公司流通在外的普通股为880万股[13] 可交易证券情况 - 2023年12月31日，公司可交易证券为0，2022年为3.8874亿美元[25] 合作收入情况 - 2023年第四季度，公司合作收入为51.5万美元，2022年同期为0；2023年全年合作收入为244.7万美元，2022年为0[27] 总运营费用情况 - 2023年第四季度，公司总运营费用为2832.1万美元，较2022年的4145.3万美元下降31.68%；2023年全年总运营费用为1.2882亿美元，较2022年的2.14986亿美元下降40.08%[27] 运营亏损情况 - 2023年第四季度，公司运营亏损为2780.6万美元，较2022年的4145.3万美元下降32.92%；2023年全年运营亏损为1.26373亿美元，较2022年的2.14986亿美元下降41.21%[27] 其他收入净额情况 - 2023年第四季度，公司其他收入净额为92.8万美元，较2022年的28万美元增长231.43%；2023年全年其他收入净额为309.6万美元，较2022年的95.7万美元增长223.51%[27] 普通股股东每股净亏损情况 - 2023年第四季度，公司普通股股东基本和摊薄后每股净亏损为2.97美元，2022年为12.98美元；2023年全年为18.69美元，2022年为69.65美元[27] 加权平均普通股流通股数情况 - 2023年第四季度，公司加权平均普通股基本和摊薄后流通股数为906.0813万股，2022年为317.2981万股；2023年全年为659.4316万股，2022年为307.31万股[27]

净亏损情况 - 公司2023年和2022年净亏损分别为1.233亿美元和2.14亿美元，截至2023年12月31日累计亏损6.539亿美元[450] - 2023年公司净亏损为1.23277亿美元，2022年为2.14029亿美元[536] - 2023年公司基本和摊薄后每股净亏损为18.69美元，2022年为69.65美元[536] - 2023年公司综合亏损为1.23104亿美元，2022年为2.14026亿美元[539] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损6.539亿美元，2023年净亏损1.233亿美元，预计未来仍将产生经营亏损[557] 股票发行与融资收益 - 2023年公司通过2021销售协议发行并出售952,794股，净收益2410万美元；2022年发行并出售239,684股，净收益960万美元[453] - 2023年6月公司完成公开发行，净收益约6340万美元[454][455] - 2023年公司通过2023销售协议发行并出售212,453股，净收益400万美元；2024年1月发行并出售192,190股，净收益530万美元[456] - 2024年1月公司完成公开发行，净收益约1.617亿美元[457] - 2023年公司通过2021销售协议发行952794股，净收益2410万美元；通过2023销售协议发行212453股，净收益400万美元[486][488] - 2023年6月公司完成公开发行，净收益约6340万美元；2024年1月完成公开发行，净收益约1.617亿美元[487][489] - 2023年通过市价发行净收益为2815.3万美元，2022年为956.1万美元；后续公开发行及相关预融资认股权证发行净收益2023年为6343.9万美元，2022年为0 [549] - 从成立到2023年12月31日，公司通过发行股票等交易筹集了6.175亿美元现金，2024年1月通过后续公开发行和市价发行分别筹集了1.617亿美元和530万美元[552] - 2023年公司通过2021销售协议发行952794股，净收益2410万美元；通过2023销售协议发行212453股，净收益400万美元[644][646] 现金及现金等价物情况 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为8130万美元，预计可支撑到2026年[458] - 自成立至2023年12月31日，公司通过发行股票等交易筹集6.175亿美元现金，截至2023年12月31日，现金及现金等价物为8130万美元[485] - 公司当前现金及现金等价物预计足够支撑运营和资本支出至2026年[501] - 2023年12月31日，公司现金及现金等价物为8.13亿美元，2022年为6.1615亿美元[533] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额为8171.6万美元，2022年为6203.1万美元[549] - 公司预计截至2023年12月31日的8130万美元现金及现金等价物，加上2024年1月融资活动的现金流入，足以支持至少一年的运营和资本支出[558] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，现金及现金等价物分别为8.13亿美元和6.1615亿美元，受限现金均为41.6万美元[568] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司受限现金均为40万美元，作为信用证由当前房东持有[620] 反向股票分割 - 2023年11月28日公司进行1比15的反向股票分割[459] - 2023年11月28日，公司进行了1比15的反向股票拆分[560] - 反向股票分割后，每15股已发行和流通的普通股自动重新分类为1股有效发行、全额支付且不可评估的普通股[561] 战略调整成本 - 2022年6月公司战略调整产生100万美元成本，其中60万美元计入研发费用，40万美元计入一般及行政费用[462][463] 合作收入情况 - 2023年公司从合作协议中确认240万美元合作收入，2022年无此项收入[465] - 2023年合作收入为244.7万美元，较2022年增加244.7万美元[479][480] - 2023年公司实现合作收入244.7万美元，2022年无合作收入[536] - 2022年12月公司与UCB的合作协议获500万美元预付款，未来最多可获9850万美元付款及产品销售提成[639] - 2023年公司确认合作协议相关收入240万美元，截至2023年12月31日，递延收入260万美元，其中140万美元为流动递延收入[641] 研发费用情况 - 2023年和2022年研发费用分别为8676.6万美元和1.5504亿美元[469] - 2023年研发费用为8676.6万美元，较2022年减少6827.4万美元，主要因Cerebrum™平台费用减少6140万美元等[479][481][482] - 2023年公司研发费用为8676.6万美元，2022年为1.5504亿美元[536] - 2023年12月31日，公司研发费用应计成本为300万美元，预付费用和其他流动资产为360万美元[531] - 公司研发费用包括人员、材料等成本，需估计应计和预付研发费用[514][515] 一般及行政费用情况 - 2023年一般及行政费用为4205.4万美元，较2022年减少1789.2万美元，主要因专业费用和咨询费用减少760万美元等[479][490] 净运营亏损与税收抵免结转 - 截至2023年12月31日和2022年，公司有美国联邦和州净运营亏损结转，2035年开始到期；有联邦和州研发税收抵免结转，2031年开始到期[476] 现金流量情况 - 2023年经营活动净现金使用量为1.111亿美元，主要因净亏损1.233亿美元等；2022年为1.85亿美元，主要因净亏损2.14亿美元等[491][493][494] - 2023年投资活动净现金流入为3900万美元，主要因有价证券到期；2022年为9690万美元，主要因有价证券到期及部分购买抵消[491][495] - 2023年融资活动净现金流入为9190万美元，主要来自2023年6月后续公开发行6340万美元和按市价发行2820万美元；2022年为1050万美元[491][496][497] - 2023年经营活动净现金使用量为1.11136亿美元，2022年为1.85043亿美元；投资活动提供净现金3895万美元，2022年为9688.9万美元；融资活动提供净现金9187.1万美元，2022年为1046.5万美元[549] 经营租赁与承诺 - 截至2023年12月31日，公司剩余租期的经营租赁承诺为270万美元[507] - 公司租赁的波士顿建筑空间转租合同将于2026年1月31日到期[507] - 2021年5月公司签订的波士顿办公场地转租协议，初始记录使用权资产和租赁负债410万美元，租金每年约增加2%[629] - 截至2023年和2022年12月31日，公司使用权资产分别为2064千美元和2901千美元，租赁负债分别为2495千美元和3500千美元[630] - 2023年和2022年，公司租赁总成本分别为1116千美元和1139千美元[630] - 截至2023年12月31日，公司不可撤销租赁协议未来租赁付款总额为2727千美元，现值为2495千美元[631] 合作协议款项 - 公司与RogCon的许可协议可能需支付300万美元里程碑付款及低两位数百分比净利润分成[509] - 公司与Ionis的合作协议已支付200万美元许可费和690万美元里程碑付款，Ionis可能有权获得更多款项[509] 财务报表审计意见 - 独立注册会计师事务所认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映财务状况[525] 资金风险与影响 - 公司无法准确估计营运资金需求，可能提前耗尽资本资源[501] - 公司若通过股权或可转债融资，现有股东权益将被稀释[505] - 公司若无法筹集资金，可能需延迟、限制或终止产品开发或商业化工作[506] 资产负债情况 - 2023年12月31日，公司总资产为8794.8万美元，2022年为1.15128亿美元[533] - 2023年12月31日，公司总负债为1827.9万美元，2022年为3902.2万美元[533] - 截至2023年12月31日，公司股东权益为6966.9万美元，2022年为7610.6万美元[533] 未来试验结果预计 - 公司预计2024年下半年公布ulixacaltamide治疗特发性震颤的3期试验主要结果，2024年第一季度公布PRAX - 628的2a期研究主要结果，2024年年中公布PRAX - 562的2期研究主要结果[551] 公司平台与产品 - 公司有两个专有平台，Cerebrum™小分子平台和Solidus™反义寡核苷酸平台，有四个临床阶段的候选产品[551][554] 折旧与薪酬费用 - 2023年折旧费用为43.2万美元，2022年为41.9万美元；基于股票的薪酬费用2023年为2485.7万美元，2022年为2859.3万美元[549] 有价证券情况 - 截至2023年12月31日，公司无有价证券；截至2022年12月31日，持有3890万美元有价证券[569] - 截至2023年12月31日，公司未持有任何有价证券；截至2022年12月31日，公司投资组合中可供出售证券成本为3904.7万美元，未实现损失17.3万美元，公允价值3887.4万美元[621] 账户承保情况 - 美国银行账户由联邦存款保险公司（FDIC）承保，最高保额为25万美元，截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司主要运营账户显著超过FDIC限额[573] 资产折旧年限 - 办公家具和设备折旧年限为5年，实验室设备和计算机设备折旧年限为3年[581] 长期资产减值情况 - 2023年和2022年，公司未对长期资产计提任何减值损失[582] 租赁会计处理 - 公司根据ASC 842对租赁进行会计处理，经营租赁使用权资产和负债在租赁开始日根据租赁付款的现值确认[583] 合作安排会计处理 - 公司分析合作安排是否属于ASC 808范围，若涉及与客户的交易，则按ASC 606处理[589] 收入确认原则 - 公司根据ASC 606确认收入，需完成识别合同、识别履约义务、确定交易价格、分配交易价格和确认收入五个步骤[592] 交易价格估计 - 公司估计交易价格时，可变对价仅在不太可能在未来期间发生重大累计收入转回的情况下才计入交易价格[594] 合作协议情况 - 截至2023年12月31日，公司与UCB有一项合作、期权和许可协议，该协议于2022年12月签订[599] 研发成本处理 - 研发成本在发生时计入费用，包括员工薪酬、设施成本等，不可退还的预付款项递延并资本化[600] 专利成本处理 - 专利相关成本在发生时计入费用，归类为一般及行政费用[602] 股票薪酬费用处理 - 公司对授予员工和非员工的股票奖励按公允价值确认为股票薪酬费用，采用Black - Scholes模型估计股票期权公允价值[603][606] 外币交易汇兑损益 - 公司功能货币为美元，2023年和2022年外币交易无重大汇兑损益[608] 金融资产情况 - 截至2023年12月31日，公司无按公允价值定期计量的金融资产；截至2022年12月31日，此类金融资产总计73055千美元[622][624] 财产和设备情况 - 2023年和2022年12月31日，公司财产和设备净值分别为588千美元和971千美元，折旧费用均为0.4百万美元[625] 应计费用情况 - 2023年和2022年12月31日，公司应计费用分别为7416千美元和15850千美元[626] 会计准则采用情况 - 公司于2023年1月1日起采用ASU 2020 - 06，该准则简化特定金融工具会计处理，此次采用未对财务报表产生影响[615] - FASB于2023年11月27日发布ASU 2023 - 07，2024年12月15日后的财年生效，公司采用该准则仅影响披露，不影响财务状况和经营结果[616][618] - FASB于2023年12月14日发布ASU 2023 - 09，2024年12月15日后的年度期间生效，公司采用该准则仅影响披露，不影响财务状况和经营结果[619]

财务亏损情况 - 2023年前九个月净亏损9640万美元，截至2023年9月30日累计亏损6.27亿美元[89] - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，需要大量额外资金来支持运营和增长战略[89,90] 现金及资金支撑情况 - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物为1.011亿美元，预计可支撑运营至2025年第一季度[92] - 截至2023年9月30日，公司自成立以来通过发行股票等交易共筹集6.136亿美元，现金及现金等价物为1011万美元[118] - 基于当前运营计划，公司预计截至2023年9月30日的现金及现金等价物可支持运营至2025年第一季度[131] 合作收入情况 - 2023年第三季度和前九个月，从与UCB的合作协议中分别确认了50万美元和190万美元的合作收入[94] - 2023年第三季度合作收入为46.8万美元，较2022年增长46.8万美元，与和UCB的合作协议有关[106][108] - 2023年前三季度合作收入为193.2万美元，较2022年增长193.2万美元，与和UCB的合作协议有关[112][113] 研发费用情况 - 2023年第三季度研发总费用为1726万美元，2022年同期为3043.9万美元；2023年前九个月研发总费用为6837.8万美元，2022年同期为1.26711亿美元[98] - Cerebrum™平台2023年第三季度研发费用为583.2万美元，2022年同期为1629.3万美元；2023年前九个月为2385.7万美元，2022年同期为7672万美元[98] - Solidus™平台2023年第三季度研发费用为280.6万美元，2022年同期为365.5万美元；2023年前九个月为1633万美元，2022年同期为1388.3万美元[98] - 人员相关（包括基于股票的薪酬）2023年第三季度研发费用为684万美元，2022年同期为871.4万美元；2023年前九个月为2174.4万美元，2022年同期为3059万美元[98] - 其他间接研发费用2023年第三季度为178.2万美元，2022年同期为177.7万美元；2023年前九个月为644.7万美元，2022年同期为551.8万美元[98] - 2023年第三季度研发费用为1726万美元，较2022年减少1317.9万美元，主要因Cerebrum™平台等费用减少[106][109] - 2023年前三季度研发费用为6837.8万美元，较2022年减少5833.3万美元，主要因Cerebrum™平台等费用减少[112][114] 产品销售及商业化情况 - 公司自成立以来未从产品销售中获得任何收入，且未来几年可能也不会获得[88,94] - 公司产品商业化尚需多年，需大量额外资金实现业务目标[135] 行政及管理费用情况 - 2023年第三季度行政及管理费用为872.4万美元，较2022年减少512.7万美元[106] - 2023年前三季度行政及管理费用为3212.1万美元，较2022年减少1470.1万美元[112] 股票发行收益情况 - 2023年前三季度，公司通过销售协议发行股票获得净收益2410万美元，通过公开募股获得净收益约6340万美元[119][120] 现金流量情况 - 2023年前三季度，经营活动净现金使用量为8727.5万美元，投资活动净现金流入为3900万美元，融资活动净现金流入为8774.5万美元[122] 资金筹集风险情况 - 额外资金可能无法以可接受条件获取，公司目前无外部资金承诺来源[136] - 通过股权或可转债融资会稀释现有股东权益，债务和优先股融资可能有限制性条款[136] - 通过合作等方式筹集资金可能需放弃技术等有价值权利[137] - 若无法筹集资金，可能需延迟、限制或终止产品开发及商业化工作[137] 财务报表相关情况 - 公司财务报表编制需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[138] - 除特定披露外，公司关键会计政策无变化[139] - 除特定披露外，近期发布的会计准则对公司财务报表无重大影响[140] 市场风险情况 - 公司面临利率变动的市场风险，主要是利率敏感性风险[141] - 市场利率即时变动100个基点对公司财务状况和经营成果无重大影响[141]

财务亏损情况 - 2023年上半年净亏损7180万美元，截至2023年6月30日累计亏损6.024亿美元[55] - 2023年Q2净亏损为3431.2万美元，较2022年减少2588.2万美元；上半年净亏损为7176.7万美元，较2022年减少5714.4万美元[67][73] 现金及资金支撑情况 - 截至2023年6月30日，现金及现金等价物为1.243亿美元，预计可支撑运营至2025年第一季度[56] - 截至2023年6月30日，公司自成立以来通过股权融资共筹集6.136亿美元，现金及现金等价物为1.243亿美元[78] - 截至2023年6月30日的现金及现金等价物预计可支持公司运营费用和资本支出至2025年第一季度[85] 合作收入情况 - 2023年第一季度和上半年分别确认合作收入80万美元和150万美元[57] - 2023年Q2合作收入增加78.1万美元，2023年上半年增加146.4万美元，均与2022年12月与UCB的合作协议有关[67][73] 研发费用情况 - 2023年第二季度和上半年Cerebrum™平台研发费用分别为689万美元和1802.5万美元[59] - 2023年第二季度和上半年Solidus™平台研发费用分别为992.2万美元和1352.4万美元[59] - 2023年第二季度和上半年人员相关研发费用分别为677.8万美元和1490.4万美元[59] - 2023年第二季度和上半年其他间接研发费用分别为202.4万美元和466.5万美元[59] - 2023年第二季度和上半年总研发费用分别为2561.4万美元和5111.8万美元[59] - 2023年Q2研发费用减少1800.6万美元，主要因Cerebrum™平台费用减少1960万美元；上半年减少4515.4万美元，主要因Cerebrum™平台费用减少4240.2万美元[69][74] 项目研究计划 - 计划于2023年第四季度启动两项ET的3期研究，预计2024年下半年公布顶线结果[54] - 预计2023年第四季度公布PRAX - 562的2期EMBOLD研究顶线结果[54] 行政及一般费用情况 - 2023年Q2行政及一般费用减少664.7万美元，上半年减少957.4万美元，主要因咨询费、人员成本和其他费用减少[70][76] 股票发行收益情况 - 2023年Q2通过销售协议发行股票净收益600万美元，上半年为2410万美元，累计为4070万美元；2023年6月公开发行股票净收益约6340万美元[78] 现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为6406万美元，主要因净亏损和运营资产负债变化；2022年为1.11318亿美元[80] - 2023年上半年投资活动净现金流入为3900万美元，2022年为2634万美元，均主要与有价证券到期有关[81] - 2023年上半年融资活动净现金流入为8774.5万美元，主要来自股权发行；2022年为171.3万美元[82] 未来费用及亏损预期 - 公司预计未来研发等费用将大幅增加，将持续产生经营亏损和负经营现金流[83] 利率影响情况 - 市场利率即时变动100个基点不会对公司财务状况或经营成果产生重大影响[90] 披露控制和程序情况 - 管理层评估截至2023年6月30日公司的披露控制和程序在合理保证水平上有效[92] 内部控制情况 - 本季度公司内部控制在财务报告方面无重大变化[93] 法律事项情况 - 截至本季度报告日期，公司未涉及任何重大法律事项或索赔[94] 认股权证情况 - 公司有未行使的预融资认股权证，可按每股0.0001美元的行使价购买705万股普通股[95] 未注册证券销售情况 - 2023年第二季度公司未进行任何未注册证券的销售[96] 普通股回购情况 - 2023年第二季度公司未回购任何普通股[97]

公司平台与产品管线 - 公司有Cerebrum™小分子平台和Solidus™反义寡核苷酸（ASO）平台，开发针对癫痫和运动障碍的疗法[7][9] - 各平台有多款在研产品，如Cerebrum™平台的PRAX - 628、Ulixacaltamide等，Solidus™平台的PRAX - 090、PRAX - 222等[8][10] 2023年关键里程碑 - 上半年Ulixacaltamide进行ET的2期结束与FDA会议，下半年启动ET的3期研究[22][24] - 4季度PRAX - 562公布2期EMBOLD研究顶线结果，PRAX - 628启动局灶性癫痫研究[69][98] - 下半年PRAX - 222的EMBRAVE研究首剂队列（第1部分）公布顶线安全结果[118] 疾病与治疗现状 - 美国多达700万人可能患有特发性震颤（ET），约100万人确诊并接受治疗，另有100万人未接受治疗[25][32] - 寻求治疗的ET患者中约40%（每年20万人）在2年内停药，50多年来仅1种药物获批用于ET治疗[33][34] 产品特点与优势 - Ulixacaltamide是选择性T型钙通道阻滞剂，剂量范围宽、改良释放制剂，支持耐受性和疗效[35][39] - PRAX - 562有望成为DEEs的一流钠通道（NaV）阻滞剂，选择性高、治疗窗大、安全性和有效性好[70][74] - PRAX - 628对功能性状态NaV通道超兴奋性选择性高，治疗窗大，安全性和耐受性好[101][105] - PRAX - 222有望对早发性SCN2A功能获得性DEE具有疾病修饰作用，可降低发作间期尖波和癫痫发作，提高生存率[119] 临床研究结果 - Essential1研究显示Ulixacaltamide在ET的功能结局上有临床意义的效果，mADL和ADL评分较安慰剂改善[45][47] - PRAX - 562在1期研究中耐受性良好，在超过130名健康志愿者中未达到最大耐受剂量[90] - PRAX - 628在临床前和1期数据中显示出作为局灶性癫痫一流治疗药物的潜力[105]

财务整体亏损情况 - 2023年第一季度公司净亏损3750万美元，截至2023年3月31日累计亏损5.681亿美元[42][43] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损5.681亿美元，预计未来将继续产生经营亏损[67] 资金储备与运营支撑 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为8580万美元，预计可支撑运营至2024年第二季度[44] - 截至2023年3月31日，公司自成立以来累计筹集资金5.441亿美元，拥有现金、现金等价物和有价证券8580万美元[61] 合作收入情况 - 2023年第一季度，公司从与UCB的合作协议中确认了70万美元的合作收入[45] - 2023年第一季度合作收入为68.3万美元，较2022年同期增长68.3万美元[55] 研发费用情况 - 2023年第一季度和2022年第一季度，Cerebrum™平台研发费用分别为1113.5万美元和3395.5万美元[48] - 2023年第一季度和2022年第一季度，Solidus™平台研发费用分别为360.2万美元和604.2万美元[48] - 2023年第一季度和2022年第一季度，人员相关研发费用分别为812.6万美元和1114.1万美元[48] - 2023年第一季度和2022年第一季度，其他间接研发费用分别为264.1万美元和151.4万美元[48] - 2023年第一季度和2022年第一季度，公司总研发费用分别为2550.4万美元和5265.2万美元[48] - 2023年第一季度研发费用为2550.4万美元，较2022年同期减少2714.8万美元[55][57] 产品研发进度 - Cerebrum™平台最先进的候选产品ulixacaltamide预计2023年下半年启动ET的3期研究[42] - PRAX - 562预计2023年第四季度公布2期EMBOLD研究的topline结果[42] 其他费用与亏损变化 - 2023年第一季度一般及行政费用为1327万美元，较2022年同期减少292.7万美元[55][58] - 2023年第一季度运营亏损为3809.1万美元，较2022年同期减少3075.8万美元[55] - 2023年第一季度净亏损为3745.5万美元，较2022年同期减少3126.2万美元[55] 现金流量情况 - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为3284.6万美元，较2022年同期减少2126.3万美元[62] - 2023年第一季度投资活动净现金流入为3400万美元，2022年同期净现金使用量为855万美元[62][63] - 2023年第一季度融资活动净现金流入为1807万美元，2022年同期为120.9万美元[62][65] 会计政策与准则情况 - 公司关键会计政策与2023年2月7日提交给美国证券交易委员会的10 - K年度报告中所述相比无变化[71] - 近期发布的会计准则除在本10 - Q季度报告其他地方的合并财务报表附注2中披露的外，不会对公司合并财务报表产生重大影响[72] 市场利率影响 - 市场利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[73] 内部控制情况 - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[76] - 本10 - Q季度报告涵盖期间，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[77] 法律事务情况 - 截至本10 - Q季度报告日期，公司未参与任何重大法律事务或索赔[78] 药物开发风险 - 临床药物开发过程漫长、复杂且昂贵，结果不确定，产品候选药物在任何测试阶段都可能失败[79] 证券销售与回购情况 - 截至2023年3月31日的三个月内，公司未进行任何未注册证券的销售[83] - 截至2023年3月31日的三个月内，公司未回购任何普通股[84]

净亏损情况 - 公司2022年和2021年净亏损分别为2.14亿美元和1.671亿美元，截至2022年12月31日累计亏损5.306亿美元[285] - 2022年净亏损为2.14029亿美元，较2021年的1.67061亿美元增加4696.8万美元[299] - 2022年净亏损为2.14029亿美元，较2021年的1.67061亿美元扩大28.1%[336] - 2022年基本和摊薄后每股净亏损为4.64美元，较2021年的3.94美元增加17.8%[336] - 2022年公司净亏损2.14亿美元，累计亏损5.306亿美元[343] - 公司预计未来可预见的时间内将继续产生运营亏损[343] 现金及资金支撑情况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.005亿美元，可支撑运营至2024年第一季度[287] - 截至2022年12月31日，公司累计筹集5.26亿美元现金，现金、现金等价物和有价证券为1.005亿美元[303] - 截至2022年12月31日，公司现金等资产及后续股权发售所得预计可支撑到2024年第一季度，但对持续经营能力存重大疑虑[308][309] - 2022年现金及现金等价物为6.1615亿美元，较2021年的13.8704亿美元下降55.6%[335] - 2022年现金、现金等价物和受限现金期末余额为6.2031亿美元，较2021年的13.972亿美元下降55.6%[340] - 公司自成立至2022年12月31日通过交易筹集5.26亿美元现金[341] - 2022年12月31日现金及现金等价物为6.1615亿美元，受限现金为41.6万美元；2021年分别为13.8704亿美元和101.6万美元[351] - 截至2022年和2021年12月31日，公司受限现金分别为0.4百万美元和1.0百万美元[379] 战略调整成本 - 2022年6月公司战略调整产生100万美元成本，其中60万美元计入研发费用，40万美元计入一般及行政费用[288] - 2022年公司战略调整产生成本100万美元，其中研发费用60万美元，一般及行政费用40万美元[409] 合作协议收入 - 公司与合作协议将在履行义务后确认500万美元收入[289] - 2022年12月，公司与UCB达成合作协议，获500万美元预付款，未来有望获最高9850万美元款项及分层特许权使用费[390] - 2022年，公司未确认与合作协议相关的合作收入，500万美元预付款计入递延收入[390] 研发费用情况 - 2022年和2021年研发总费用分别为1.5504亿美元和1.20257亿美元[293] - 2022年Cerebrum™平台研发费用为9270.8万美元，2021年为7266.3万美元[293] - 2022年Solidus™平台研发费用为1750万美元，2021年为764.6万美元[293] - 2022年和2021年人员相关研发费用分别为3739.2万美元和3109万美元[293] - 2022年和2021年其他间接研发费用分别为744万美元和885.8万美元[293] - 2022年研发费用为1.5504亿美元，较2021年的1.20257亿美元增加3478.3万美元，主要因Cerebrum™平台、Solidus™平台费用增加及人员相关成本上升[299] - 2022年研发费用为1.5504亿美元，较2021年的1.20257亿美元增长28.9%[336] - 截至2022年12月31日，公司研发费用的应计成本总计1070万美元，包括与ulixacaltamide Essential1临床试验相关的应计费用[328] - 2022年和2021年，公司股票薪酬费用分别为2859.3万美元和2269.3万美元，其中研发费用分别为997.2万美元和935万美元，一般及行政费用分别为1862.1万美元和1334.3万美元[399] 一般及行政费用情况 - 2022年一般及行政费用为5994.6万美元，较2021年的4707.5万美元增加1287.1万美元，主要因人员相关成本增加[299][301] - 专利相关成本在发生时计入费用，归类为一般及行政费用[368] 其他收入净额情况 - 2022年其他收入净额为95.7万美元，较2021年的27.1万美元增加68.6万美元[299] 现金流量情况 - 2022年经营活动净现金使用量为1.85043亿美元，主要因净亏损和经营资产负债变化[304] - 2022年投资活动净现金流入为9688.9万美元，主要因有价证券到期[305] - 2022年融资活动净现金流入为1046.5万美元，主要来自股权发售和股票期权行使[306] - 2022年经营活动净现金使用量为1.85043亿美元，较2021年的1.24554亿美元增加48.6%[340] - 2022年投资活动净现金流入为9689万美元，而2021年为净现金使用1.4052亿美元[340] - 2022年融资活动净现金流入为1.0465亿美元，较2021年的1.07586亿美元减少2.7%[340] 未来费用及资金需求 - 公司预计在可预见的未来将产生重大费用和运营亏损，且亏损可能季度和年度波动[286] - 公司预计未来费用将大幅增加，运营亏损和负经营现金流将持续，资金需求受多种因素影响[307][310] - 公司研发过程耗时、昂贵且不确定，可能无法获得营销批准和产品销售，需大量额外资金实现业务目标[311] - 若通过股权或可转换债务证券筹集资金，现有股东权益将被稀释，债务或优先股融资可能有限制性契约[311] - 若通过合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术等有价值权利，若无法筹集资金，可能需延迟或终止产品开发等工作[312] 租赁相关情况 - 截至2022年12月31日，公司剩余租赁期限的经营租赁承诺为400万美元[313] - 截至2022年和2021年12月31日，公司的经营租赁使用权资产不包含租赁激励措施[361] - 2022年和2021年，公司总租赁成本分别为1,139千美元和1,446千美元[385] - 截至2022年12月31日，公司未来租赁付款总额为3,997千美元，运营租赁负债现值为3,500千美元[386] - 截至2022年和2021年12月31日，公司运营租赁加权平均剩余租赁期限分别为3.1年和4.1年，加权平均增量借款利率均为9.0%[386] 市场利率影响 - 市场利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[319] 预付费用及流动资产 - 截至2022年12月31日，公司预付费用和其他流动资产为1040万美元，包括ulixacaltamide Essential1临床试验服务的预付款[329] 财务报表编制 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，编制时需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[315] 审计相关 - 公司自2019年起由安永会计师事务所担任审计机构[333] - 审计公司ulixacaltamide Essential1临床试验的应计和预付研发成本复杂，实际金额在合并财务报表发布时通常未知[331] 未来临床试验计划 - 预计2023年第一季度公布ulixacaltamide治疗特发性震颤的2b期Essential1临床试验的顶线结果[341] - 计划2023年第一季度启动ulixacaltamide治疗帕金森病的2期临床试验，预计2023年第四季度公布顶线结果[341] - 计划2023年第一季度启动PRAX - 562的2期EMBOLD研究，预计2023年下半年公布两个队列的顶线结果[341] - 2022年第四季度启动PRAX - 628的1期健康志愿者研究，预计2023年年中公布顶线结果[341] - 预计2023年年中公布PRAX - 222的EMBRAVE研究首个剂量组的顶线结果[341] 银行账户承保情况 - 美国银行账户由联邦存款保险公司承保上限为25万美元，2022年和2021年公司主要运营账户显著超过该限额[353] 长期资产减值损失 - 公司在2022年和2021年未记录长期资产减值损失[360] 合作协议情况 - 截至2022年12月31日，公司与UCB Biopharma SRL有一份合作、期权和许可协议[365] - 2019年9月11日，公司与RogCon签订合作与许可协议，支付210万美元前期费用，可能支付300万美元里程碑付款和利润分成；与Ionis签订研究、合作、期权和许可协议，2022年和2021年分别支出70万美元和190万美元，2022年支付200万美元许可费[400][402] 会计处理方法 - 研发成本在发生时计入费用，非可退还的预付款项递延并资本化[366] - 公司按照FASB ASC Topic 718对股票薪酬进行会计处理，按公允价值确认费用[369] - 公司全资拥有的澳大利亚子公司的功能货币是美元，2022年和2021年无重大外币损益[372] - 递延所得税资产和负债根据财务报表与税务基础的差异确定，必要时建立估值备抵[373] 综合损失情况 - 2022年和2021年综合损失包括净损失和有价证券未实现损失的变化[374] 每股净亏损情况 - 公司各期均产生净亏损，基本和摊薄后每股净亏损相同[376] 可供出售证券情况 - 截至2022年12月31日，公司可供出售证券成本39,047千美元，未实现损失173千美元，公允价值38,874千美元；2021年对应数据分别为137,383千美元、177千美元、137,207千美元[381] 金融资产公允价值 - 截至2022年和2021年12月31日，公司金融资产公允价值总计分别为73,055千美元和268,579千美元[383] 财产和设备净值及折旧费用 - 2022年和2021年12月31日，公司财产和设备净值分别为971千美元和1,213千美元，折旧费用分别为0.4百万美元和0.2百万美元[384] 应计费用情况 - 2022年和2021年12月31日，公司应计费用总计分别为15,850千美元和26,844千美元[385] 股本及股份发行情况 - 截至2022年和2021年12月31日，公司授权股本包括1.5亿股普通股，面值0.0001美元；授权发行1000万股未指定优先股，面值0.0001美元，但均无已发行或流通的未指定优先股[391][393] - 截至2022年12月31日，公司为未来发行预留普通股1207.2855万股，2021年为1023.0564万股[393] - 2020年股票期权和激励计划下，截至2022年和2021年12月31日，授权发行普通股分别为744.948万股和518.4455万股；2017年股票激励计划下，截至2022年和2021年12月31日，授权发行普通股均为593.7763万股[394] - 2020年员工股票购买计划下，截至2022年和2021年12月31日，授权发行股份分别为98.1306万股和65.4204万股；2022年发行14.1384万股，2021年未发行[395] - 2021年5月18日，公司完成后续公开发行，发行并出售575万股普通股，每股发行价18.25美元，总收益1.049亿美元，扣除费用后净收益约9840万美元[391] - 2021年11月3日，公司向美国证券交易委员会提交自动暂搁注册声明，同时与Jefferies LLC签订销售协议，可不时发售至多1.25亿美元普通股，Jefferies佣金率为3%；2022年，公司根据协议发行并出售359.5273万股，净收益960万美元；截至2022年12月31日，共发行并出售398.727万股，净收益1660万美元[391] - 2022年12月31日后，公司根据销售协议发行并出售2942083股，扣除佣金和发行费用后净收益1120万美元[410] 股票期权假设及公允价值 - 2022年，公司股票期权加权平均假设中，无风险利率为2.52%，预期期限为6.07年，预期波动率为89.20%，加权平均授予日每股公允价值为6.65美元；2021年分别为0.86%、6.08年、85.52%、27.58美元[398] 潜在普通股排除情况 - 2022年和2021年，因具有反稀释性，计算摊薄后归属于普通股股东的净亏损每股收益时，分别排除986.5839万股和694.2005万股潜在普通股[403] 所得税税率及抵免结转情况 - 2022年和2021年美国法定所得税税率为21.0%，公司有效所得税税率为0%[404] - 截至2022年和2021年12月31日，公司美国联邦净运营亏损结转分别约为2.263亿美元和2.123亿美元[404] - 截至2022年和2021年12月31日，公司州净运营亏损结转分别约为1.974亿美元和1.876亿美元[404] - 截至2022年和2021年12月