文章核心观点 - 奥库根公司（Ocugen）获FDA通知，启动OCU400用于治疗18岁及以上色素性视网膜炎（RP）成年患者的扩大使用计划（EAP），体现其为RP患者提供治疗方案的承诺，且OCU400有望在2026年获得生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）批准 [1][2][4] 公司动态 - 奥库根公司宣布收到FDA通知，启动OCU400针对18岁及以上RP成年患者的EAP [1] - 公司计划与临床医生、患者和RP社区合作，通过EAP为符合条件的患者提供OCU400治疗 [2] - 奥库根公司正在进行OCU400的3期liMeliGhT临床试验，按计划OCU400有望在2026年获得BLA和MAA批准 [3][4] OCU400 EAP相关 - EAP适用于美国符合条件的成年RP患者，包括有早期、中期至晚期疾病且至少有最小视网膜保留的患者、参加过OCU400 1/2期研究且对侧眼符合给药条件的患者、未满足1/2期试验和正在进行的3期liMeliGhT临床试验纳入标准但可从OCU400获益的患者，以及在BLA批准前可从OCU400作用机制中获益的RP患者 [5] - 关于OCU400 EAP的更多信息将在www.clinicaltrials.gov上公布 [6] OCU400 3期（liMeliGhT）临床试验相关 - 3期liMeliGhT临床试验为期一年，样本量为150名参与者，一组75名有RHO基因突变的参与者，另一组75名有其他基因突变的参与者，每组内参与者按2:1随机分配到治疗组（2.5 x10^10载体基因组/眼的OCU400）和未治疗对照组，正在招募8岁及以上早期至晚期RP患者参与研究 [7] OCU400产品相关 - OCU400是基于名为NR2E3的核激素受体（NHR）基因的修饰基因治疗产品，该基因调节视网膜内多种生理功能，OCU400可重置RP患者视网膜细胞中功能失调的基因网络，重建健康的细胞稳态，有望改善患者视力 [8] 修饰基因治疗相关 - 修饰基因治疗旨在满足与视网膜疾病相关的未满足医疗需求，包括遗传性视网膜疾病（IRDs）如RP、Leber先天性黑蒙症（LCA）和Stargardt病，以及多因素疾病如干性年龄相关性黄斑变性（dAMD） [9] - 奥库根公司的修饰基因治疗平台基于使用NHRs，有望通过一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病，目前有三个修饰基因治疗项目正在临床进行中，除OCU400的3期liMeliGhT临床试验外，还有针对dAMD继发的地理萎缩（GA）的OCU410 1/2期ArMaDa临床试验和针对Stargardt病的OCU410ST 1/2期GARDian临床试验，GA在美国和欧盟共影响约200 - 300万人，Stargardt病在美国和欧盟共影响近10万人 [9] 公司概况 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性的修饰基因治疗平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，同时也在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [10]

文章核心观点 - 奥库根公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）通知，可启动OCU400用于治疗18岁及以上色素性视网膜炎（RP）成年患者的扩大使用计划（EAP），该公司致力于为RP患者提供潜在的一次性终身治疗方案 [1][2] 分组1：OCU400 EAP相关情况 - EAP允许有严重或危及生命疾病且未满足医疗需求的患者在临床试验之外使用尚未获得FDA批准的治疗方法，奥库根公司计划通过EAP为符合条件的患者提供OCU400 [2] - OCU400 EAP仅在美国实施，适用于18岁及以上、有早期至晚期RP且至少有最小视网膜保留的成年患者等四类人群 [5] - 关于OCU400 EAP的更多信息将在www.clinicaltrials.gov上公布 [6] 分组2：OCU400 Phase 3（liMeliGhT）临床试验情况 - 为期一年的3期liMeliGhT临床试验样本量为150名参与者，分为两组，每组75人，一组为RHO基因突变患者，另一组为其他基因突变患者，每组内参与者按2:1随机分配到治疗组和未治疗对照组，目前正在招募8岁及以上早期至晚期RP患者 [7] 分组3：OCU400产品情况 - OCU400是基于名为NR2E3的核激素受体（NHR）基因的修饰基因治疗产品，可重置RP患者视网膜细胞中功能失调的基因网络，重建健康的细胞内稳态，有望改善患者视力 [8] 分组4：修饰基因治疗行业情况 - 修饰基因治疗旨在满足与视网膜疾病相关的未满足医疗需求，奥库根公司的修饰基因治疗平台基于使用NHRs，有可能用一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病，目前该公司有三个修饰基因治疗项目正在进行临床试验 [9] 分组5：奥库根公司情况 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性的修饰基因治疗平台有可能用单一产品治疗多种视网膜疾病 [10]

文章核心观点 Ocugen公司完成30434783股普通股包销公开发行，每股售价1.15美元，总收益约3500万美元，将用于公司一般用途 [1] 发行情况 - 公司完成30434783股普通股包销公开发行 [1] - 每股以1.15美元价格向公众出售 [1] - 发行总收益约3500万美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用前 [1] - 发行由一家顶级共同基金牵头，生命科学领域领先投资者参与 [1] - Titan Partners Group担任此次发行的唯一账簿管理人 [2] 发行依据与文件获取 - 发行依据是公司于2024年4月18日向美国证券交易委员会提交的S - 3表格上架注册声明，该声明于5月1日生效 [3] - 可通过访问美国证券交易委员会网站或联系Titan Partners Group获取最终招股说明书补充文件和基础招股说明书 [3] 公司简介 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司 [1][5] - 其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [5] 联系方式 - 公司通讯负责人Tiffany Hamilton，联系邮箱Tiffany.Hamilton@Ocugen.com [7] - Titan Partners联系电话(929) 833 - 1246，邮箱prospectus@titanpartnersgrp.com [7]

文章核心观点 Ocugen公司宣布定价承销公开发行普通股，预计募资并用于公司相关用途 [1][2] 分组1：发行情况 - 公司宣布承销公开发行30,434,783股普通股，发行价每股1.15美元，毛收入3500万美元，承销商有30天选择权可额外购买最多4,565,217股，发行预计8月2日左右完成 [1] 分组2：资金用途 - 公司打算将发行所得净收益用于一般公司用途、资本支出、营运资金以及一般和行政费用 [2] 分组3：发行依据与文件 - 发行依据是公司于2024年4月18日向美国证券交易委员会提交并于5月1日生效的S - 3表格上架注册声明，证券通过招股说明书和招股说明书补充文件发售，初步招股说明书补充文件已在7月31日提交，最终招股说明书补充文件将提交并可在SEC网站获取 [3] 分组4：公司简介 - 公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [5]

文章核心观点 Ocugen公司宣布普通股公开发行定价，预计募资并用于公司相关用途 [1][2] 分组1：发行情况 - 公司宣布承销公开发行30,434,783股普通股，发行价每股1.15美元，总收益3500万美元，承销商有30天选择权可额外购买4,565,217股，预计8月2日左右完成交易 [1] 分组2：资金用途 - 公司打算将发行所得净收益用于一般公司用途、资本支出、营运资金以及一般和行政费用 [2] 分组3：发行依据与文件 - 发行依据是2024年4月18日向美国证券交易委员会提交并于5月1日生效的S - 3表格上架注册声明，证券通过招股说明书和招股说明书补充文件发售，初步招股说明书补充文件已提交，最终文件将提交并可在SEC网站获取 [3] 分组4：公司简介 - 公司是专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其修饰基因疗法平台有望单产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [5]

文章核心观点 - 生物技术公司Ocugen宣布启动普通股包销公开发行，预计授予承销商30天选择权，可按公开发行价购买最多额外15%的普通股，所得款项用于公司一般用途 [1] 公司情况 - Ocugen是专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在推进传染病和骨科疾病研究 [5] 发行情况 - 公司已启动普通股包销公开发行，预计授予承销商30天选择权，可按公开发行价购买最多额外15%的普通股，所有股票由公司出售，发行受市场等条件限制，能否完成、完成时间、实际规模和条款均不确定 [1] - 公司拟将发行所得净收益用于一般公司用途、资本支出、营运资金及一般和行政费用 [2] - 发行依据是2024年4月18日向美国证券交易委员会提交并于5月1日生效的S - 3表格上架注册声明，证券仅通过招股说明书和招股说明书补充文件发售，相关初步招股说明书补充文件和基础招股说明书将提交给美国证券交易委员会并可在其网站获取，也可向Titan Partners Group索取 [3] 发行相关方 - Titan Partners Group作为美国资本合伙公司的一个部门，担任此次发行的唯一簿记管理人 [2] 联系方式 - 公司通讯负责人Tiffany Hamilton，联系电话(929) 833 - 1246，邮箱Tiffany.Hamilton@Ocugen.com；Titan Partners联系电话(929) 833 - 1246，邮箱prospectus@titanpartnersgrp.com [7]

文章核心观点 Ocugen公司将于2024年8月8日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论2024年第二季度财务结果并提供业务更新 [4] 公司信息 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司 [2][4] - 公司突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在推进传染病和骨科疾病研究 [2] 会议安排 - 会议时间为2024年8月8日上午8:30（美国东部时间） [4] - 美国拨打号码为(800) 715 - 9871，国际拨打号码为(646) 307 - 1963，会议ID为7453742 [5] - 网络直播可在Ocugen投资者网站活动板块观看 [5] - 电话会议重播和网络直播存档将在活动结束后约45天内在Ocugen投资者网站提供 [1] 联系方式 - 通讯负责人为Tiffany Hamilton，邮箱为Tiffany.Hamilton@ocugen.com [7]

文章核心观点 - 生物技术公司Ocugen宣布将于2024年8月8日上午8点30分举办电话会议和网络直播，讨论2024年第二季度财务结果并提供业务更新 [1] 会议信息 - 美国拨打号码为(800) 715 - 9871，国际拨打号码为(646) 307 - 1963，会议ID为7453742 [2] - 网络直播可在Ocugen投资者网站的活动板块观看 [2] - 公司将在当天盘前发布收益公告 [4] - 会议重播和存档网络直播将在活动结束后约45天内在Ocugen投资者网站上提供 [4] 公司介绍 - Ocugen专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，以改善全球患者健康并带来希望 [5] - 其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在推进传染病和骨科疾病研究 [5] - 可在www.ocugen.com了解更多信息，并在X和LinkedIn上关注公司 [5]

文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗地理萎缩（GA）的新型修饰基因疗法候选药物OCU410的1/2期ArMaDa临床试验第三队列给药完成，且已启动2期临床试验，该疗法有望改变GA治疗格局 [14][15] 关于OCU410 - 利用腺相关病毒（AAV）平台向视网膜递送RORA基因，RORA蛋白在脂质代谢、减少脂褐素沉积和氧化应激等方面发挥重要作用，能靶向与干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）病理生理学相关的多条途径，公司正将其开发为一次性基因疗法治疗GA [12] - 已启动2期临床试验，将评估其在更大患者群体中的安全性和有效性，患者将随机分为两个治疗组（中剂量或高剂量）或对照组 [15] 关于1/2期ArMaDa临床试验 - 旨在评估单侧视网膜下注射OCU410在GA患者中的安全性，分两个阶段进行 1期为多中心、开放标签、剂量递增研究，有低、中、高三个剂量水平；2期为随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究，患者将按1:1:1比例随机分配到两个OCU410治疗组或未治疗对照组 [7] - 三名受试者接受了最高剂量（200µL的1.5x10¹¹ vg/mL）的单次视网膜下注射，完成了试验1期阶段的给药，该试验在美国14个领先的视网膜手术中心进行 [10] 关于干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）和地理萎缩（GA） - dAMD影响约1000万美国人和超过2.66亿全球人口，其特征是黄斑变薄，涉及视网膜缓慢退化，占所有AMD病例的85 - 90% [16] - GA是dAMD的晚期阶段，在美国约影响100万人 [14] 关于奥库根公司 - 是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [17] - 将定期提供临床试验更新 [2]

文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗地理萎缩（GA）的新型修饰基因疗法候选药物OCU410的1/2期ArMaDa临床试验第三队列给药完成，并启动2期临床试验 [1][5][7] 分组1：公司信息 - 奥库根是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在推进传染病和骨科疾病研究 [10] 分组2：疾病信息 - 干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）影响约1000万美国人及超2.66亿全球人口，占所有AMD病例的85 - 90%，特征为黄斑变薄、视网膜缓慢退化等 [4] - 地理萎缩（GA）是dAMD的晚期阶段，在美国影响约100万人 [5] 分组3：疗法信息 - OCU410利用腺相关病毒（AAV）平台向视网膜递送RORA基因，RORA蛋白在脂质代谢等方面起重要作用，能靶向与dAMD病理生理相关的多条途径，公司正将其开发为一次性基因疗法 [9] 分组4：临床试验信息 - ArMaDa 1/2期临床试验将评估OCU410单侧视网膜下给药的安全性，分两个阶段进行，1期是多中心、开放标签、剂量递增研究，有三个剂量水平；2期是随机、结果评估者设盲、剂量扩展研究，受试者将按1:1:1比例随机分配到两个治疗组或对照组 [8] - 第三队列三名受试者接受最高剂量（200µL的1.5x10¹¹ vg/mL）单次视网膜下给药，完成1期试验给药，试验在美国14个领先视网膜手术中心进行 [6] - 已启动2期临床试验，将在更大患者群体中评估OCU410安全性和有效性，患者将随机分配到中、高剂量治疗组或对照组 [7] 分组5：其他信息 - 杜克大学眼科副教授表示现有FDA批准的GA抗补体疗法仅针对单一途径，益处有限且需多年多次玻璃体内注射，OCU410修饰基因疗法可能改变GA治疗格局 [2] - 公司首席医疗官对OCU410作为GA一次性治疗选择的潜力感到鼓舞 [2] - 公司将定期提供临床试验更新 [3]