文章核心观点 Ocugen公司首席科学官兼研发主管Arun Upadhyay博士将参加Chardan第8届年度基因药物会议的炉边谈话，介绍公司治疗视网膜疾病的修饰基因疗法及临床试验进展，公司高管团队还将进行一对一会议展示业务和临床开发策略 [1][2] 会议参与信息 - 参与人员为Ocugen公司首席科学官兼研发主管Arun Upadhyay博士 [1] - 会议为Chardan第8届年度基因药物会议，于2024年9月30日 - 10月1日在纽约举行 [1] - 炉边谈话时间为2024年9月30日上午10:30（美国东部时间），地点在纽约中央车站威斯汀酒店 [3] - 炉边谈话网络直播链接为https://wsw.com/webcast/chard19/ocgn/1909908，可在Ocugen投资者网站活动页面观看 [3] 公司介绍 - Ocugen是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗，以改善全球患者健康 [4] - 公司突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [4] 公司活动安排 - Arun Upadhyay博士将在炉边谈话中介绍公司治疗视网膜疾病的修饰基因疗法及色素性视网膜炎、地理萎缩和斯塔加特病的临床试验进展 [2] - Ocugen高管团队将进行一对一会议展示公司业务和临床开发策略 [2]

文章核心观点 - 公司是临床阶段生物技术公司，独特基因疗法有潜力，资金充足到2025年Q3，重申对其“买入”评级 [2] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用专有平台开发基因和细胞疗法，目标是恢复各种眼部疾病的视网膜功能 [2] - 公司参与50亿美元NIAID资助的NextGen计划，开发吸入式新冠疫苗 [2] 股价表现 - 自上次覆盖以来，公司股价上涨10.0%，有一定波动性 [3] 管线进展 基因疗法 - OCU400用于治疗视网膜色素变性（RP）-RHO突变，正在进行Phase 3 liMEliGhT试验，已获FDA的再生医学先进疗法（RMAT）指定，FDA还批准了其扩大使用计划（EAP） [4][5] - AAV - hNR2E3用于RP - 基因无关适应症，FDA授予RP适应症和RHO突变的RMAT指定，EMA接受美国的上市许可申请（MAA） [4] - OCU410 AAV - hRORA用于干性年龄相关性黄斑变性（地理萎缩），已对9名患者给药，启动了2期临床试验 [4] - OCU410ST AAV - hRORA用于Stargardt病，接近完成1期试验 [4] 生物制剂 - OCU200用于糖尿病黄斑水肿，继续与FDA合作解决问题；Transferrin - Tumstatin用于糖尿病视网膜病变和湿性年龄相关性黄斑变性，均已准备好进行新药临床试验申请（IND） [4] 细胞疗法 - NeoCart®（自体软骨细胞衍生的新软骨）用于治疗膝关节软骨缺损，3期临床试验取决于资金和cGMP设施建设完成情况 [4] 疫苗 - OCU500系列包括针对新冠、流感（四价）、流感 + 新冠的疫苗，NIAID计划提交IND以启动新冠疫苗的临床试验 [4] OCU400优势 - 传统基因疗法对视网膜疾病效率低，OCU400是广谱、基因无关的方法，可解决当前基因疗法的不足，有望成为一次性终身治疗方法 [6][9] - OCU400在动物和人体试验中均证明了基因无关机制的有效性，预计3期结果的应答率高于唯一获批的RP治疗药物 [13] 其他项目进展 - OCU410完成了1/2期ArMaDa研究的给药，已启动2期更大规模队列研究；OCU410ST正在完成1/2期GARDian研究的1期，预计2024年Q3进入2期 [11] - NeoCart理论上可修复膝关节软骨缺陷，3期试验取决于资金，若可能将于2024年下半年开始，目前cGMP设施已获最终许可和入住证书 [12][15] 资金情况 - 公司通过公开发行3040万股股票，每股1.15美元，筹集了3500万美元，目前短期可用流动性为5070万美元，资金可维持到2025年Q3 [20][21] 估值分析 - 公司市值3.483亿美元，自上次覆盖以来上涨10.0%，RP市场预计到2033年将增长到214亿美元，若OCU400获批，公司市值有望大幅提升 [21][23] - 假设公司保守占领RP市场1%，即3000名患者，即使按悲观价格10万美元/疗法计算，收入也可达3亿美元，且行业远期市销率为3.9，显示公司当前市值被低估 [23] 风险与结论 - 主要风险是OCU400的3期试验结果，若结果不佳，可能导致公司价值驱动因素消失和股东损失 [24] - 基于目前数据和进展，重申对公司的“买入”评级，但在看到明确的3期试验数据和FDA批准前，公司投资仍有一定投机性 [26][27]

文章核心观点 - 公司专注于发现、开发和商业化创新基因和细胞疗法以及疫苗,致力于改善患者健康并为全球患者带来希望[1][2] - 公司正在加强与美国和印度之间的生物技术合作,在印度海得拉巴设立了新的研发基地[1] - 公司首席执行官将参加一个关于美印生物技术合作的论坛,探讨合作的机遇和挑战[1][2] 公司概况 - 公司专注于发现、开发和商业化创新基因和细胞疗法以及疫苗[1][2] - 公司致力于改善患者健康并为全球患者带来希望[1][2] - 公司正在加强与美国和印度之间的生物技术合作,在印度海得拉巴设立了新的研发基地[1] 行业动态 - 公司首席执行官将参加一个关于美印生物技术合作的论坛,探讨合作的机遇和挑战[1][2] - 该论坛由美国国家科学院和印度国家科学院联合举办,旨在识别美印生物技术合作的短期、中期和长期机遇[1] - 论坛将发布同行评审的研讨会论文集[1]

文章核心观点 Ocugen公司宣布其董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士将参加2024年9月9 - 11日在纽约举行的H.C. Wainwright第26届全球投资会议的炉边谈话，公司高管团队还将与注册投资者进行一对一会议展示业务和临床开发战略 [1][2] 公司参会安排 - Shankar Musunuri博士将参加炉边谈话，他认为该会议是与投资界互动的好平台，期待借此突出公司近期成就和预期里程碑 [1][2] - 公司高管团队将与注册投资者进行一对一会议，展示公司独特修饰基因治疗平台的业务和临床开发战略 [2] 炉边谈话详情 - 日期为2024年9月9日周一，演讲时间为美国东部时间下午1:30，地点在纽约麦迪逊大道455号乐天纽约皇宫酒店 [3] - 演讲当天美国东部时间下午1:30开始的现场视频网络直播将在Ocugen投资者网站的活动页面提供，网络直播回放将在活动结束后存档90天 [3] 公司简介 - Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗的生物技术公司，旨在改善全球患者健康并带来希望 [4] - 公司的突破性修饰基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展以满足未满足的医疗需求 [4]

文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗斯塔加特病的基因疗法候选药物OCU410ST的1/2期GARDian临床试验第三队列给药完成，公司将继续推进试验以满足患者未被满足的医疗需求 [1][2] 公司进展 - 奥库根公司用于治疗斯塔加特病的OCU410ST的1/2期GARDian临床试验第三队列（高剂量）给药完成，标志着试验剂量递增部分的1期结束 [1][2] - 三名受试者接受了最高剂量（2.25×10¹¹ vg/mL）的单次视网膜下注射，试验在美国六个领先的视网膜手术中心进行 [2] - 公司将继续推进试验，并定期提供临床进展更新 [2][4] 产品信息 - OCU410ST是一种新型修饰基因疗法，有望通过视网膜下注射一次性治疗斯塔加特病，随着临床试验推进其安全性和耐受性令人鼓舞 [3] - OCU410ST利用AAV递送平台向视网膜递送RORA基因，基于核激素受体RORA调节与斯塔加特病相关的通路 [7] 疾病介绍 - 斯塔加特病是一种遗传性眼部疾病，会导致视网膜变性和视力丧失，是最常见的遗传性黄斑变性形式 [5] - 该病通常在儿童或青少年时期发病，发病年龄和进展速度因人而异，患者视网膜中央黄斑区的感光细胞退化，导致中央视力下降，但周边视力通常保留 [6] 公司概况 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 [8]

文章核心观点 - 奥库根公司（Ocugen）的候选基因疗法产品OCU400获加拿大卫生部无异议函，将开展治疗色素性视网膜炎（RP）的III期研究，该研究与美国同步进行，有望惠及更多患者，公司股票表现优于行业，同时还介绍了其他生物科技股情况 [1][3][4] 奥库根公司OCU400研究进展 - 奥库根宣布加拿大卫生部提供无异议函，启动OCU400治疗RP的III期liMeliGhT研究，此前已获FDA开展该研究的许可 [1] - OCU400此前获FDA孤儿药和再生医学先进疗法认定 [2] - 加拿大研究与美国研究同步进行，旨在为美加患者提供基因无关治疗方案，全球约160万、加拿大约1万患者患RP，研究或惠及更多携带相关基因突变患者 [3] - 本月初公司公布二季度业绩并宣布管线候选产品进展，OCU400的III期liMeliGhT研究正在给药，RP与超100个基因突变有关 [5] - III期研究将招募150名参与者分两组，一组75名有RHO基因突变，另一组75名基因无关，主要终点是亮度依赖导航评估 [6] 奥库根公司财务与股价情况 - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1600万美元，预计资金可维持到2025年第三季度 [7] - 8月26日消息公布后，奥库根股价上涨4.6%，今年以来股价飙升136.6%，而行业下跌0.2% [1][4] RP市场情况 - RP市场潜力大，目前仅一款上市产品治疗与RP相关的100个基因突变中的一种，OCU400基因无关作用机制为更多RP患者带来希望 [6] 其他生物科技股情况 - 奥库根目前Zacks排名为3（持有），生物科技板块中Illumina和Fulcrum Therapeutics Zacks排名为1（强力买入） [8] - 过去60天，Illumina 2024年每股收益预期从1.07美元升至3.16美元，2025年从2.93美元升至4.50美元，年初至今股价下跌6.3%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率463.46% [9] - 过去60天，Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至0.48美元，2025年从1.71美元收窄至1.51美元，年初至今股价上涨44.3%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率393.18% [10]

文章核心观点 Ocugen公司获加拿大卫生部无异议函，将在加开展OCU400治疗色素性视网膜炎（RP）的3期liMeliGhT临床试验，有望为美加约11万患者提供基因无关治疗方案，且OCU400有望在2026年获BLA和MAA批准 [1][2][5] 临床试验进展 - 公司获加拿大卫生部无异议函，将在加开展OCU400治疗RP的3期liMeliGhT临床试验 [1] - 加拿大试验与美国FDA试验并行，可加快为美加约11万患者提供基因无关治疗方案的进程 [2] - 加拿大3期研究将在最多5个地点招募多达50名受试者 [2] - 3期研究为期一年，将招募150名参与者，分两组，每组75人，一组有RHO基因突变，一组基因无关，每组按2:1随机分配接受治疗或作为未治疗对照组 [3] - 研究招募8岁及以上患者，覆盖RP进展早晚期 [3] 试验终点 - 研究主要终点是通过亮度依赖导航评估（LDNA）测量从基线到第52周功能性视力的变化，能在更暗光线下（≥2勒克斯水平）通过迷宫者为治疗“应答者”，研究关注治疗眼和未治疗眼中应答者比例 [4] 产品优势 - OCU400基于NR2E3基因，可重置RP患者视网膜细胞功能失调的基因网络，重建健康细胞稳态，有望改善患者视力 [6] - 目前仅一种获批疗法针对RP单一突变，OCU400基因无关治疗方法为患者带来更大希望 [5][9] 产品资质与目标 - OCU400已获FDA孤儿药和RMAT认定，仍有望在2026年实现BLA和MAA批准目标 [5] 疾病介绍 - RP是一组罕见遗传疾病，导致视网膜细胞受损，引发视力丧失和失明，与超100个基因的200多种突变有关 [7][3] - 目前无获批疗法可延缓或阻止多种形式RP进展，现有基因替代疗法有前景但仅针对单一突变，且不能消除潜在基因缺陷 [8] 公司介绍 - Ocugen是生物技术公司，专注发现、开发和商业化改善全球患者健康的新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [10]

财务结果 - 公司报告2024年第二季度财务结果，包括业务更新[3] - 公司获得3260万美元的净现金从公开发行普通股[2] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和限制现金总计1600万美元，而2023年12月31日为3950万美元[16] - 2024年第二季度总运营费用为1660万美元，包括研发费用890万美元和一般及行政费用770万美元[17] - 2024年第二季度净亏损为0.04美元每普通股，而2023年同期为0.10美元每普通股[18] - 公司报告了净亏损为15,280单位，与上一期的27,204单位相比有所减少[25] - 普通股股东可获得的净亏损为10,292单位，与上一期的22,216单位相比有所减少[25] - 用于计算每股净亏损的股份数为257,353,857股，与上一期的257,293,247股相比基本持平[25] - 普通股股东可获得的每股净亏损为0.04单位，与上一期的0.09单位相比有所减少[25] 临床试验进展 - 正在进行OCU400 Phase 3 liMeliGhT临床试验，样本大小为150名参与者[5] - OCU400 Phase 3试验的主要终点是Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA)，超过60%的意向治疗患者达到响应标准[5] - 公司计划在2026年为OCU400申请BLA和MAA批准[13] - OCU410 Phase 1/2 ArMaDa临床试验已完成第三组给药，九名GA患者已接受低、中、高剂量治疗[14] - OCU410ST获得FDA的孤儿药指定，用于治疗Stargardt病，目前正在进行高剂量给药[9] 股票和资本结构 - 公司赎回了4,988单位的B系列可转换优先股[25]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金总计1600万美元，而2023年12月31日为3950万美元 [16] - 截至2024年6月30日，公司有2.574亿股流通普通股 [16] - 2024年第二季度总运营费用为1660万美元，其中研发费用890万美元，一般及行政费用770万美元；2023年同期总运营费用为2400万美元，其中研发费用1450万美元，一般及行政费用950万美元 [16] - 公司近期成功募资3260万美元，资金可支撑到2025年第三季度 [5][17] 各条业务线数据和关键指标变化 OCU400 - 正在积极招募患者进行治疗色素性视网膜炎（RP）的OCU400 3期liMeliGhT临床试验，该试验样本量为150名参与者，一组75名有RHO基因突变患者，另一组75名有其他几种基因突变患者，随机比例为2:1 [5][8] - 超过60%的1/2期临床试验意向治疗患者（包括有RHO突变的患者）符合3期设定的应答者标准，而唯一获FDA批准治疗RP一种突变的产品3期移动测试应答率为52% [7] OCU410 - 已进入治疗地理萎缩（干性年龄相关性黄斑变性晚期）的OCU410 2期ArMaDa临床试验，7月宣布完成第三队列给药，目前已有9名患者接受低、中、高剂量治疗，2期剂量扩展、评估者盲法临床试验已启动 [6][14] OCU410ST - 治疗斯塔加特病的OCU410ST 1/2期GARDian临床试验正在高剂量队列和剂量递增部分招募患者 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧盟约有30万RP患者，目前市场上唯一的治疗方法仅针对与RP相关的一种基因突变，OCU400有望治疗多种基因突变 [9] - 美国和欧洲1900万受干性年龄相关性黄斑变性影响的人群中，有200 - 300万地理萎缩患者 [13] - 美国和欧洲约有10万斯塔加特病患者，目前尚无获批疗法 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进改良基因疗法平台在三个临床项目的进展，专注于为失明治疗提供创新基因疗法解决方案 [5][15] - 积极开展活动向眼科界普及改良基因疗法概念，并在多个会议上展示相关数据 [10] - OCU400具有基因无关作用机制，可治疗多种基因突变，有望满足RP患者重大未满足医疗需求；OCU410可调节与疾病进展相关的四条通路，相比目前仅针对补体系统且需频繁玻璃体内注射的治疗方案具有明显优势 [9][12][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对OCU400临床开发进展感到兴奋，其仍有望在2026年获得FDA生物制品许可申请（BLA）和欧洲药品管理局上市许可申请（MAA）批准 [7] - 期待通过扩大使用计划（EAP）为符合条件的RP患者提供OCU400治疗机会 [10][11] - 预计今年晚些时候提供OCU410临床试验更新，以进一步了解其安全性和有效性 [13] 其他重要信息 - 公司6月被纳入罗素指数，这体现了公司产品线价值并支持其为股东创造长期价值的努力 [5] - 近期的募资由一家顶级共同基金牵头，并有领先的生命科学投资者参与，进一步巩固了公司股东基础 [5] - OCU400获得FDA和欧洲药品管理局的扩展孤儿药指定以及FDA的再生医学先进疗法（RMAT）指定 [7] - OCU410ST获得FDA治疗ABCA4相关视网膜病变（包括斯塔加特病）的孤儿药指定 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OCU400扩大使用计划（EAP）主要针对哪些人群 - 扩大使用计划针对不符合3期纳入排除标准的人群，或需要在3期未提供的条件上有更多灵活性的人群，纳入标准为18岁及以上、有明确认证的RP基因诊断且有光感受器残留的患者，具体由治疗医生和患者决定 [18] 问题2: OCU400 3期试验中治疗组和未治疗组的预期差异以及研究的检验效能 - 研究按2:1比例设置，150名患者中有50名在未治疗组，研究假设应答率为50%时检验效能大于95%，应答者定义为在专有移动测试LDNA中达到两个或更高水平的患者 [19] 问题3: 今年晚些时候OCU410研究更新将提供哪些数据 - 预计提供OCU410治疗干性年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩的初步安全性和有效性更新 [20] 问题4: OCU400试验的即将到来的里程碑或数据展示情况 - 由于是评估者盲法研究，将提供招募率更新以及如何符合BLA时间表的信息，因有RMAT指定和孤儿药指定，可能从明年晚些时候开始进行BLA和MAA滚动提交，临床招募明年初完成后需一年完成最后一名患者随访，数据出来后关闭临床部分，触发2026年6个月的加速审批路径，有望在2026年底在美国和欧盟获得批准 [21] 问题5: OCU200解除临床搁置的进展以及解除后是否立即开展试验 - 公司仍在与FDA合作提交所需信息以解除临床搁置，设计了一个简单的1期研究，FDA解除搁置后将确定该项目的前进方向，公司目前主要专注于基因疗法项目 [23] 问题6: OCU400在LDNA移动评估中达到应答标准与之前3期试验的移动评估是否有显著差异 - 分析1/2期意向治疗人群数据显示，基于能达到两个或更高水平的标准，OCU400应答率为62%，而获批产品应答率为52%，研究按50%应答率进行检验效能设计 [24]

研发管线和临床进展 - 公司正在开发基于核激素受体的修饰基因治疗平台，用于治疗视网膜疾病，包括遗传性视网膜疾病和多因素性疾病[115][116] - OCU400已获得FDA孤儿药物认定和RMAT认定，并在欧洲获得孤儿药物认定，显示其广泛的治疗潜力[116] - OCU400 I/II期临床试验结果显示，89%的受试者在最佳矫正视力、低照度视力或多光度移动测试评分方面有所保持或改善[118] - 公司已获FDA批准启动OCU400 III期临床试验用于视网膜色素变性的治疗，这是首个进入III期的广泛视网膜色素变性适应症的基因治疗项目[119][121] - OCU410和OCU410ST正处于I/II期临床开发阶段，分别用于干性年龄相关性黄斑变性和Stargardt病的治疗[123][125][126] - 公司正在与NIAID合作开展OCU500 COVID-19疫苗的I期临床试验[129] 财务表现 - 2024年第二季度合作安排收入为11.41亿美元，较2023年同期增加6.56亿美元[134] - 2024年第二季度研发费用下降5.67亿美元，主要由于COVAXIN项目终止导致费用减少[135] - 2024年第二季度一般及行政费用下降1.76亿美元，主要由于专业服务费用减少10%和人员成本下降8%[136] - 2024年第二季度其他收益(费用)净额下降0.31亿美元，主要由于利息收入减少[137] - 2024年上半年合作安排收入增加1.23亿美元，主要由于公司对合作伙伴提供的共同开发服务进行季度重新评估[142] - 2024年上半年研发费用下降9.02亿美元，主要由于COVAXIN项目终止和人员成本下降[143] - 2024年上半年一般及行政费用下降3.67亿美元，主要由于专业服务费用、人员成本和保险费用的减少[144] 现金流和持续经营能力 - 2024年6月30日公司现金、现金等价物和受限现金余额为16亿美元[146] - 2024年上半年经营活动产生的现金流出为20.51亿美元[151] - 2024年上半年投资活动产生的现金流出为2.87亿美元，主要用于购置固定资产[153] - 截至2024年6月30日，公司拥有约1600万美元的现金、现金等价物和受限现金[158] - 公司认为截至2024年6月30日的现金及现金等价物以及2024年6月30日之后筹集的资金预计将使公司的运营持续到2025年第三季度[158] - 公司需要筹集大量额外资金以为未来运营提供资金，管理层正在评估不同的融资策略[158] - 公司融资能力受地缘政治动荡、宏观经济条件以及通胀影响的制约，因此无法保证融资努力会成功[158] - 如果公司无法获得必要的资金，将需要推迟、缩减或取消部分或全部研发和商业化工作，并考虑其他战略选择[158] - 由于上述因素以及预计将持续的支出，公司持续经营能力存在重大不确定性[159] 其他披露 - 公司在报告期内没有任何资产负债表外安排[160] - 公司的关键会计政策和重大判断及估计在2023年年报中有详细披露，本报告期内未发生重大变化[161] - 公司已采纳的新会计准则在财务报表附注中有详细说明[162] - 公司未披露任何市场风险相关的定量和定性信息[162]