文章核心观点 - 公司Ocugen(OCGN)在医疗行业中表现出色,年初至今的收益率达到131.3%,远高于医疗行业平均5.7%的收益率 [5] - 同样在医疗行业中表现出色的还有Organon(OGN),其年初至今的收益率为44.5% [6] - Ocugen属于医疗-生物医药和遗传学行业,该行业平均收益率为-4%,而Ocugen的表现远超行业平均水平 [7] - Organon属于医疗服务行业,该行业年初至今收益率为4.6% [8] 行业总结 医疗行业 - 医疗行业包含1042家公司,目前在Zacks行业排名中位列第7位 [2] - 医疗行业年初至今平均收益率为5.7% [5] 医疗-生物医药和遗传学行业 - 该行业包含501家公司,在Zacks行业排名中位列第86位 [7] - 该行业平均收益率为-4%,而Ocugen的表现远超行业平均水平 [7] 医疗服务行业 - 该行业包含58家公司,在Zacks行业排名中位列第91位 [8] - 该行业年初至今收益率为4.6% [8] 公司表现 Ocugen(OCGN) - 公司目前Zacks排名为2(买入) [3] - 过去3个月内,公司全年盈利预测上调9.2%,显示分析师对公司前景看好 [4] - 公司年初至今收益率达到131.3%,远高于医疗行业平均水平 [5] Organon(OGN) - 公司目前Zacks排名为1(强烈买入) [6] - 过去3个月内,公司当前年度每股收益预测上调5.3% [6] - 公司年初至今收益率为44.5% [6]

文章核心观点 Ocugen公司宣布OCU410ST GARDian临床试验的数据安全监测委员会（DSMB）批准在剂量递增阶段对高剂量OCU410ST进行给药 ，该疗法用于治疗Stargardt病 ，目前试验进展顺利且有望为患者提供新治疗选择 [1][2] 分组1：公司进展 - 公司宣布DSMB批准在OCU410ST GARDian临床试验剂量递增阶段对高剂量OCU410ST进行给药 [1] - 目前已有6名Stargardt病患者在1/2期临床试验的低剂量组和中剂量组给药 ，另外3名患者将在第3组接受高剂量给药 [7] - 公司首席医疗官对DSMB的积极推荐表示高兴 ，期待今年晚些时候分享临床试验更新 [8] 分组2：临床试验 - 1/2期GARDian临床试验将纳入最多42名有轻度至中度症状的Stargardt病患者（30名成人和12名儿童） ，评估单侧视网膜下注射OCU410ST的安全性 [2] - 试验分两个阶段 ，1期是多中心、开放标签、剂量范围/递增研究 ，有低、中、高三个剂量水平；2期是随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究 ，将成人和儿童受试者按1:1:1比例随机分为两个不同剂量治疗组或对照组 [2] 分组3：疾病介绍 - Stargardt病是一种遗传性眼部疾病 ，是最常见的遗传性黄斑变性形式 ，会导致视网膜变性和视力丧失 ，由视网膜中央黄斑区光感受器细胞退化引起 [10] - 该病通常在儿童或青少年时期发病 ，发病年龄和进展速度因人而异 ，视网膜色素上皮细胞也会受影响 [3] - 美国和欧洲约有10万人受该病影响 ，目前尚无FDA批准的治疗方案 [1][9] 分组4：疗法介绍 - OCU410ST是一种修饰基因疗法候选药物 ，利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜 [4] - 该疗法基于核激素受体RORA ，调节与Stargardt病相关的通路 ，如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络 [4] 分组5：公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司 ，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 ，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [5][11]

文章核心观点 Ocugen公司宣布OCU410ST GARDian临床试验的数据安全监测委员会（DSMB）批准在剂量递增阶段对高剂量OCU410ST进行给药，该疗法有望成为治疗Stargardt病的一次性疗法 [10]。 公司信息 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因、细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [8][10] Stargardt病相关 - 是一种遗传性眼部疾病，会导致视网膜变性和视力丧失，是最常见的遗传性黄斑变性形式，约10万欧美患者受影响 [6][10] - 症状为黄斑区光感受器细胞退化导致中央视力下降，通常保留部分周边视力，多在儿童或青少年时期发病，发病年龄和进展速度因人而异，视网膜色素上皮细胞也会受影响 [13] - 目前尚无FDA批准的治疗方案 [12] OCU410ST疗法相关 - 是针对Stargardt病开发的修饰基因疗法候选药物，利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜，基于核激素受体RORA调节与Stargardt病相关的通路 [10][14] - 在当前临床试验中已确定中剂量安全且耐受性良好，DSMB决定推进高剂量组给药 [4] - 1/2期GARDian临床试验将纳入最多42名轻至中度症状的患者（30名成人和12名儿童），评估单侧视网膜下注射的安全性，分两个阶段进行，1期为多中心、开放标签、剂量范围/递增研究，有低、中、高三个剂量水平；2期为随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究，将患者按1:1:1比例随机分组，全面评估不同剂量治疗效果 [5] - 目前1/2期临床试验中，低剂量组和中剂量组已有6名患者给药，第3组将有3名患者接受高剂量给药 [4] 各方观点 - DSMB主席表示无严重不良事件报告，推进高剂量给药是临床进展重要一步，对患者是鼓舞 [1] - 公司首席医疗官称很高兴有第二个积极的DSMB建议，认可OCU410ST安全性和耐受性，期待其成为一次性疗法，计划今年晚些时候分享临床试验更新 [11]

文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗色素性视网膜炎（RP）的修饰基因疗法候选产品OCU400的3期liMeliGhT临床试验已对首位患者给药，该疗法有潜力为RP患者提供一次性治疗方案，且有望在2026年获得生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）批准 [11][2][7] 分组1：OCU400相关信息 - OCU400是基于核激素受体（NHR）基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可重置视网膜中受影响的细胞基因网络，建立内稳态，改善RP患者视网膜健康和功能 [14][8] - OCU400已获得FDA的孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）指定，EMA也接受基于美国的试验用于提交MAA，3期临床试验首次给药后，仍有望在2026年实现BLA和MAA批准目标 [7] 分组2：3期liMeliGhT临床试验情况 - 试验主要终点为亮度依赖导航评估（LDNA），将聚焦治疗组和未治疗组中研究眼从基线至少改善2勒克斯水平的应答者比例 [1] - 试验为期一年，样本量为150名参与者，分为两组，每组75人，一组为RHO基因突变患者，另一组为基因无关患者，每组参与者按2:1随机分配至治疗组（2.5 x 10¹⁰ vg/眼的OCU400）和未治疗对照组，招募8岁及以上、处于RP早期至晚期的患者 [6] - 试验参考了积极的1/2期OCU400数据，该数据显示治疗眼在最佳矫正视力（BCVA）、多亮度移动测试（MLMT）和低亮度视力（LLVA）方面呈积极趋势，89%（16/18）的RP受试者在BCVA、LLVA或MLMT评分上较基线有视力保留或改善，80%（8/10）的RHO突变受试者MLMT评分较基线有保留或改善，78%（14/18）的受试者治疗眼MLMT评分较基线有保留或改善 [13] 分组3：修饰基因疗法平台情况 - 修饰基因疗法旨在满足视网膜疾病（包括色素性视网膜炎、莱伯先天性黑蒙症和斯塔加特病等遗传性视网膜疾病，以及干性年龄相关性黄斑变性等多因素疾病）的未满足医疗需求 [9] - 奥库根公司的修饰基因疗法平台基于使用主基因调节剂NHRs，有潜力用一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病，以及可能由多个基因网络失衡引起的复杂疾病 [9] - 目前奥库根公司有三个修饰基因疗法项目正在进行临床试验，除了OCU400的3期liMeliGhT临床试验，还有针对干性年龄相关性黄斑变性继发的地理萎缩的OCU410的1/2期ArMaDa临床试验，以及针对斯塔加特病的OCU410ST的1/2期GARDian临床试验 [9] 分组4：公司相关信息 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性的修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [16] 分组5：各方观点 - 奥库根公司董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示，OCU400取得的每个临床里程碑都让公司更接近为RP患者提供一次性终身治疗方案，美国和欧洲有30万RP患者，全球有160万患者 [2] - 亚利桑那大学医学院凤凰城分校临床助理教授Benjamin Bakall博士称，当前的OCU400 3期研究令人兴奋，为数千名RP患者带来希望，有望为RP患者提供一种无论基因突变情况如何都能保存或改善视力的潜在治疗选择 [2] - 杜克大学眼科中心副教授Lejla Vajzovic博士表示，目前与多个基因突变相关的RP患者没有治疗选择，OCU400作为一种新型修饰基因疗法，有望为RP患者带来长期益处，可能引发RP治疗和眼科领域的范式转变 [12] - 奥库根公司首席医疗官Huma Qamar博士称，感谢与ARC团队的持续合作，很高兴扩大招募范围，纳入更多中心和代表不同RP基因突变的患者，这将验证这一新型基因疗法平台 [14]

文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于色素性视网膜炎（RP）的修饰基因疗法候选产品OCU400的3期liMeliGhT临床试验已对首位患者给药，该疗法有潜力为RP患者带来长期益处，且公司修饰基因疗法平台有望治疗多种视网膜疾病 [3][4] 关于OCU400 - OCU400是基于核激素受体（NHR）基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可重置改变或受影响的细胞基因网络，建立内稳态，改善RP患者视网膜健康和功能 [1][7] - 3期liMeliGhT研究以亮度依赖导航评估（LDNA）为主要终点，聚焦治疗组和未治疗组中研究眼从基线改善至少2勒克斯水平的应答者比例 [1] - 该研究为期一年，样本量150名参与者，分为RHO基因突变组和基因无关组各75人，每组按2:1随机分配到治疗组（2.5 x 10¹⁰ vg/眼的OCU400）和未治疗对照组，招募8岁及以上早晚期RP患者 [11] - 此前1/2期数据显示，治疗眼在最佳矫正视力（BCVA）、多亮度移动测试（MLMT）和低亮度视力（LLVA）方面呈积极趋势，89%（16/18）的RP受试者、80%（8/10）的RHO突变受试者、78%（14/18）的受试者在治疗眼的BCVA、LLVA或MLMT评分上有改善或保持 [5] 关于修饰基因疗法 - 修饰基因疗法旨在满足视网膜疾病（包括IRD、RP、LCA、Stargardt病）及多因素疾病（如干性年龄相关性黄斑变性dAMD）的未满足医疗需求 [8] - 公司修饰基因疗法平台基于NHRs，可恢复视网膜基本生物过程的内稳态，有望用一种产品解决多种基因突变引起的视网膜疾病及复杂疾病 [8] - 目前公司有三个修饰基因疗法项目在临床中，除OCU400的3期liMeliGhT试验外，还有OCU410针对dAMD继发的地理萎缩（GA）的1/2期ArMaDa试验和OCU410ST针对Stargardt病的1/2期GARDian试验，GA影响美欧约200 - 300万人，Stargardt病影响美欧近10万人 [8] 关于奥库根公司 - 奥库根是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [9] - OCU400已获FDA孤儿药和RMAT认定，EMA接受基于美国的试验用于提交上市许可申请（MAA），随着3期临床试验首次给药，OCU400仍有望在2026年实现生物制品许可申请（BLA）和MAA获批目标 [6]

文章核心观点 罗森律师事务所提醒在2020年5月8日至2024年4月1日期间购买Ocugen公司证券的投资者2024年6月10日担任首席原告的截止日期 ，投资者可通过风险代理安排获得赔偿 [12] 案件详情 - 被告在集体诉讼期间作出重大虚假或误导性陈述，未披露Ocugen财务报表重大错报、内部控制不足等情况，导致投资者受损 [8] 律所优势 - 罗森律师事务所代表全球投资者，专注证券集体诉讼和股东派生诉讼 [4][5] - 2017年该律所证券集体诉讼和解数量被ISS证券集体诉讼服务机构评为第一，自2013年起每年排名前四 [4][5] - 该律所取得针对中国公司有史以来最大的证券集体诉讼和解，为投资者追回数亿美元，2019年为投资者获得超4.38亿美元赔偿 [4] - 律所多位律师获Lawdragon和Super Lawyers等认可，2020年创始合伙人Laurence Rosen被law360评为原告律师界巨头 [4] 后续行动 - 加入Ocugen集体诉讼可访问https://rosenlegal.com/submit-form/?case_id=1566 ，或致电Phillip Kim律师免费电话866 - 767 - 3653，或发邮件至case@rosenlegal.com [10][13] - 若想担任首席原告，须在2024年6月10日前向法院提出申请 [10] 律所信息 - 律所名称为The Rosen Law Firm, P.A. [6] - 地址为纽约麦迪逊大道275号40层，邮编10016 [6] - 电话(212) 686 - 1060，免费电话(866) 767 - 3653，传真(212) 202 - 3827 [6] - 邮箱case@rosenlegal.com ，网址www.rosenlegal.com [6] 关注渠道 - 可在LinkedIn（https://www.linkedin.com/company/the-rosen-law-firm ）、Twitter（https://twitter.com/rosen_firm ）、Facebook（https://www.facebook.com/rosenlawfirm ）关注律所获取更新 [11]

文章核心观点 Faruqi & Faruqi律师事务所对Ocugen公司展开潜在索赔调查，提醒投资者6月10日2024年截止日期可申请联邦证券集体诉讼首席原告角色，并鼓励受损超75000美元投资者联系讨论方案 [1][2] 调查相关 - Faruqi & Faruqi是领先的全国性证券律师事务所，自1995年成立以来为投资者追回数亿美元 [3] - 律所鼓励掌握Ocugen公司行为信息的人联系，包括举报人、前员工、股东等 [7] 诉讼指控 - 投诉称公司及其高管违反联邦证券法，财务报表重大失实、内部控制不足，相关业务陈述虚假误导 [4] 事件经过 - 2024年4月1日收盘后，Ocugen向SEC提交报告，称此前财务报表重大失实不应再被依赖 [5] - 同日公司因需时间更正错误和准备重述财报，通知无法及时提交10 - K表格，预计不晚于4月16日提交2023年10 - K表格 [5] - 受此消息影响，4月2日Ocugen股价每股下跌0.16美元，跌幅10.38%，收于1.38美元 [5] 首席原告相关 - 法院指定的首席原告是在集体诉讼救济中财务利益最大、能代表集体成员的投资者，可指导和监督诉讼 [6] - 集体成员可申请担任首席原告，也可选择不作为，是否担任不影响赔偿分配 [6] 投资者联系信息 - 2020年5月8日至2024年4月1日购买Ocugen证券且想讨论合法权益的投资者，可致电Faruqi & Faruqi合伙人Josh Wilson或访问网站 [2] - 了解Ocugen集体诉讼更多信息，可访问网站或致电合伙人Josh Wilson [7]

文章核心观点 Faruqi & Faruqi律师事务所对Ocugen公司展开潜在索赔调查，提醒投资者6月10日2024年截止日期可申请联邦证券集体诉讼首席原告角色，并鼓励损失超75000美元投资者联系讨论方案 [1][2] 调查相关 - Faruqi & Faruqi是领先的国家证券律师事务所，自1995年成立以来为投资者追回数亿美元 [3] - 律所鼓励有Ocugen公司行为相关信息的人联系，包括举报人、前员工、股东等 [7] 诉讼指控 - 投诉称公司及其高管违反联邦证券法，财务报表重大失实、内部控制不足，相关业务陈述虚假误导 [4] 事件时间线 - 2020年5月8日至2024年4月1日期间购买Ocugen证券的投资者可联系律所讨论法律权利 [2] - 2024年4月1日收盘后，Ocugen向SEC提交报告，称此前财务报表重大失实，需重新编制，预计4月16日前提交2023年Form 10 - K [5] - 2024年4月2日，Ocugen股价下跌0.16美元/股，跌幅10.38%，收于1.38美元 [5] 首席原告相关 - 法院指定的首席原告是对集体所寻求救济有最大财务利益且能代表集体成员的投资者，是否担任不影响赔偿分享 [6]

文章核心观点 - 奥库根公司（Ocugen）股价年初至今飙升209.6%，主要得益于其管线进展良好，但公司现金余额少且曾有管线受挫情况 [1][9][10] 公司股价表现 - 公司股价年初至今飙升209.6%，而行业下跌5.6% [1] 公司业务与平台 - 公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗 [1] - 公司正在开发修饰基因疗法平台，以满足与视网膜疾病相关的重大医疗需求，有望以不依赖特定基因的方法治疗这些疾病 [2] 主要候选药物进展 OCU400 - 公司领先的修饰基因疗法候选药物OCU400用于治疗色素性视网膜炎（RP），已获FDA批准启动III期试验，预计本季度开始对患者给药 [3] - RP市场潜力大，OCU400不依赖特定基因的作用机制为更多RP患者带来希望，公司计划2024年下半年扩大OCU400 III期临床试验，纳入莱伯先天性黑蒙（LCA）患者 [4] OCU410 - 公司正在开发OCU410作为一次性基因疗法治疗地理萎缩（GA），近期其I/II期ArMaDa临床试验的独立数据监测委员会（DSMB）审查结果积极 [5] - I/II期研究中已给药的6名受试者，3人接受低剂量，3人接受中剂量，剂量递增阶段将有3名患者接受高剂量OCU410，DSMB建议公司在剂量扩展阶段继续对后续受试者给予高剂量OCU410，并同时启动II期研究 [6] OCU410ST - OCU410ST作为一次性基因疗法用于治疗斯塔加特病，其I/II期GARDian研究第二队列给药已完成，预计2024年第三季度公布临床研究最新进展 [8] 再生医学细胞疗法平台技术 - 公司处于III期准备阶段的再生医学细胞疗法平台技术，包括NeoCart（自体软骨细胞衍生的新软骨），用于修复成人膝关节软骨损伤，已获FDA对确证性III期研究设计的同意 [9] 公司面临的问题 - 公司现金余额2640万美元，开展临床研究需要资金，可能很快进行融资 [10] - 公司曾在OCU200项目上受挫，2023年4月FDA对其针对糖尿病黄斑水肿（DME）的I期研究的新药研究申请实施临床搁置，公司已提交额外信息并继续与监管机构合作解决问题以解除搁置 [10][11] 公司评级与其他相关股票 - 奥库根目前的Zacks评级为2（买入） [12] - 医疗保健领域其他排名靠前的股票包括Krystal Biotech、ALX Oncology和Minerva Neurosciences，目前Zacks评级均为2 [12] - 过去30天，Krystal Biotech每股收益的Zacks共识估计从增加24美分至2.06美元，过去四个季度中有两个季度盈利超预期，两个季度未达预期，平均负惊喜为21.46%，年初至今股价飙升29.9% [13] - 过去30天，ALX Oncology 2024年每股亏损的共识估计从3.33美元收窄至2.89美元，2025年从2.85美元收窄至2.73美元，过去四个季度中有两个季度盈利超预期，两个季度未达预期，平均负惊喜为8.83% [14] - 过去60天，Minerva Neurosciences 2024年每股亏损估计从3.57美元收窄至1.89美元，2025年从4.54美元收窄至3.60美元，年初至今股价下跌53%，过去四个季度中有一个季度盈利超预期，三个季度未达预期，平均负惊喜为54.43% [15]

文章核心观点 - 沙尔律师事务所提醒投资者针对Ocugen公司的集体诉讼，该公司在2020年5月8日至2024年4月1日期间存在违反证券交易法的行为，投资者可联系律所参与诉讼以挽回损失 [1][2][4] 诉讼相关信息 - 沙尔律师事务所提醒投资者针对Ocugen公司违反1934年《证券交易法》第10(b)和20(a)条以及美国证券交易委员会据此颁布的10b - 5规则提起集体诉讼 [1] - 鼓励在2020年5月8日至2024年4月1日（含）期间购买该公司证券的投资者在2024年6月10日前联系律所 [2] - 案件中的集体尚未获得认证，在认证之前投资者无律师代表，若不采取行动可作为缺席集体成员 [3] 公司违规情况 - 据投诉，公司向市场作出虚假和误导性陈述，在2020年5月8日至近期期间重大误报财务报表，且未对财务报告保持适当控制，导致公开声明在集体诉讼期间虚假且具重大误导性，市场了解真相后投资者受损 [4] 律所信息 - 沙尔律师事务所代表全球投资者，专注于证券集体诉讼和股东权利诉讼 [5] - 可通过电话310 - 301 - 3335、网站www.schallfirm.com或邮箱[email protected]联系律所的Brian Schall讨论权利 [3][6]