财务数据和关键指标变化 - 研发费用为900万美元 相比2021年同期的1890万美元下降52% 主要由于2021年包含向Bharat Biotech支付的1500万美元预付款[24] - 一般及行政费用为1060万美元 相比2021年同期的680万美元增长56% 主要由于支持组织增长的基础设施成本增加[25] - 净亏损为1950万美元 每股净亏损0.09美元 相比2021年同期的2600万美元净亏损和每股0.13美元净亏损有所改善[25] - 现金及现金等价物和受限现金总额为1.15亿美元 相比2021年底的9510万美元有所增加[26] - 预计现有现金可支持运营至2023年第二季度 正在探索增加营运资本的机会 可能包括使用当前的市场发行计划出售普通股[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 疫苗项目Covaxin正在进行OCU002 2/3期免疫桥接和扩大临床试验 计划今年启动成人安全性临床试验[13] - Covaxin已在墨西哥获得成人紧急使用授权 并已提交2至18岁年龄组的儿科紧急使用申请 目前正在审查中[13] - 基因治疗项目OCU400已完成第1组视网膜色素变性患者给药 独立数据安全监测委员会建议继续进行第2组给药 预计本月开始[15] - OCU410正在进行支持未来1/2期临床试验的IND enabling研究 公司计划明年启动针对干性年龄相关性黄斑变性的1/2期临床试验[17] - OCU200计划明年启动1/2a期临床试验 已完成生产技术转移至合同开发和制造组织[19] - 再生细胞疗法NeoCart获得FDA再生医学先进疗法(RMAT)认定 目前正与FDA合作最终确定推进临床开发所需的3期临床试验方案[21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于眼科护理 追求疫苗项目更广泛的商业化 并将管线扩展到骨科领域[10] - 采用"勇敢创新"的理念 致力于解决全球未满足的医疗需求[8] - 与Bharat Biotech合作推进Covaxin项目 研究表明Covaxin通过免疫记忆提供持久性和更广泛的免疫反应[12] - 与CanSino Bio合作制造临床试验材料并支持OCU400和OCU410的CMC开发[18] - 与布莱根妇女医院(哈佛医学院教学医院)达成合作研究协议 支持NeoCart开发并探索管线扩展[20] - 6月美国专利商标局向公司颁发了一项额外专利 涉及预防或治疗与视网膜退行性疾病相关的眼部疾病或病症的方法[18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID-19变种继续出现 公共卫生战略需要扩大 mRNA主导格局之外的疫苗选择对于控制大流行是必要的[11] - 消费者希望为自己和孩子接种疫苗的有效选择 包括基于传统平台的疫苗[12] - 距离看到大流行结束还有几年时间 在美国提供具有不同作用机制的额外COVID-19疫苗选项仍然是优先事项[12] - 视网膜色素变性是一种无法治愈、没有药物阻止疾病进展的疾病 有限的治疗方法只能帮助管理患者最终导致失明的悲惨旅程[14] - NeoCart具有加速愈合和减轻疼痛、重建受损膝关节软骨并限制骨关节炎进展的潜力[20] - 公司最近被费城商业杂志评为该地区最佳工作场所之一 反映了以勇敢创新为重点的文化[22] 其他重要信息 - Covaxin在《柳叶刀传染病》同行评审期刊上发表了526名儿童的2/3期临床试验结果 显示比成人更好的反应[13] - 《自然科学报告》发表的一项研究表明 Covaxin产生了持续长达12个月的持久细胞介导记忆免疫反应[13] - 研究表明加强剂量是安全的 确保持久免疫力以最小化COVID-19突破性感染[13] - 在印度 3600万青少年群体接种第一剂疫苗后收集的监测数据清楚显示没有心肌炎、心包炎或血栓形成病例[41] - Covaxin在冷藏条件下储存 潜在保质期2年 甚至在25摄氏度室温下可达6个月 这对分销、供应以及北美任何国家(包括墨西哥)的未来使用储备都有很大影响[71] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Covaxin需要的研究和协议 以及二价疫苗开发对市场机会的影响[30] - 当前研究需要桥接美国人口统计数据与合作伙伴在其他地方生成的数据 还需要在美国人口中进行安全性试验 正在等待FDA反馈[31] - 如果未来采用二价变种疫苗策略 合作伙伴正在研究 已做好准备应对两种毒株[31] 问题: OCU400项目数据更新的详细程度和时间预期[32] - 1/2期临床试验的主要目标是安全性 每3个月定期监测患者安全结果[32] - 基于观察终点的疗效数据通常在患者6个月访视后才能获得 从6个月到1年访视期间可能看到一些观察结果[32] 问题: 关于管线扩展和优先级的看法[36] - NeoCart是通过反向合并获得的 公司有强大的生物技术团队支持[37] - 再生空间和软骨领域只有一种产品可用 公司拥有具有3D细胞生长技术的优越技术和强大的专利组合[37] - 未来几年将专注于与FDA合作 致力于制造和临床项目 尽快进入临床[37] 问题: Covaxin在北美三个国家的最佳推广点[40] - 与北美已授权的三或四种疫苗相比 Covaxin基于全病毒疫苗加两种佐剂 提供更广泛的免疫反应[40] - 主要出版物跟踪患者长达12个月 显示T细胞和B细胞记忆反应 对持久性很重要[40] - 在墨西哥 正在为儿科人群争取紧急使用授权 合作伙伴在印度儿科人群生成的数据非常强大[40] 问题: 安大略省制造工厂的谈判进展[42] - 正在与加拿大政府合作获得支持 进展顺利 政府非常支持[42] 问题: ATM的使用情况[43] - 目前尚未使用任何ATM 对其使用持乐观态度[43] 问题: OCU400疗效终点的成功定义和关键指标[48] - 监测多个观察终点 建立基线后定期监测 如果没有下降、保持稳定就是好消息[51] - 根据特定突变类型 收集的数据将有助于明确进入3期的路径[51] 问题: 华盛顿工厂的制造准备情况[50] - Jubilant HollisterStier的技术转移进展顺利 预计明年完成工艺验证以支持BLA[51] - 该基地将支持北美未来的任何需求 对产能限制不太担心[51] 问题: NeoCart的先前数据和信心来源 以及潜在3期启动时间[54] - 专注于较大病变 正在分析数据以了解对患者最有用之处[55] - 与FDA持续对话以最终确定方案 应能提高成功概率[55] - 今年与FDA最终确定设计 明年建立制造 希望年底为该项目提供良好的路线图[56] 问题: 墨西哥疫苗需求和收入预期[57] - 目前只有政府采购 不允许私人市场[57] - 儿科人群只有一家公司获得授权 政府采购量不大 存在显著机会[57] 问题: NeoCart的患者入组标准和终点 以及基础技术的其他应用潜力[61] - 再生疗法的重点是功能和疼痛 这是两个共同主要终点[62] - 根据病变大小区分 与关键意见领袖和一线骨科专家合作设计临床试验[62] - 基础技术平台独特 有自己的支架 从患者获取自体细胞和软骨细胞 然后进行3D生长[62] - 从膝关节软骨修复开始 未来几年将探索如何扩展到骨科空间的其他适应症[62] 问题: Covaxin在美国的差异化策略和适应症[66] - 适应症不会改变 当前疫苗适用于初级或加强接种[67] - 市场格局将变化 消费者将寻求差异化疫苗 与初级保健医生和儿科医生合作做出深思熟虑的决定[67] - 目标是获取数据 合作伙伴已在同行评审期刊上发表约14篇期刊文章 将继续分享数据[67] 问题: Covaxin对新变种的覆盖能力[68] - 当前临床试验不是为加强研究设计 但有些人群必须事先接种mRNA疫苗 将有该亚组[68] - 数据将间接获得一些加强数据 显示对当前变种和未来变种潜力的覆盖能力[68] - 最重要的是持久性 《自然报告》出版物证实了长达12个月的记忆反应非常重要[68] 问题: 墨西哥市场规模和商业化策略[69] - 当前重点在儿童 只有一家公司获得一些采购 可能只覆盖部分人口[70] - 如果有第二家公司获得儿科授权 在墨西哥将有良好机会[70] 问题: 加拿大申请的更新[72] - 没有进一步更新 仍在等待回应 已提交所有问题和回应[72]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ___________________________________________________________ FORM 10-Q ___________________________________________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-36751 __________________ ...

财务数据和关键指标变化 - 无具体财务数据或关键指标变化披露 [3][4] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无各业务线具体数据或指标变化披露 [3][4] 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体市场数据或指标变化披露 [3][4] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司业务涉及COVID-19相关产品候选物研发 但未披露具体战略方向 [5] - 行业存在不确定性 包括研发及疫情相关业务风险 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 经营环境存在风险与不确定性 可能导致实际结果与预期出现重大差异 [5] - 未来前景受制于多项因素 包括COVID-19大流行持续影响及生物制剂许可申请提交的不确定性 [5] 其他重要信息 - 公司已发布2022年第一季度财务业绩及业务更新新闻稿 [4] - 电话会议录音及配套幻灯片将在公司投资者关系页面提供约45天 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 - 无问答环节内容披露 [1]

财务数据关键指标变化（同比） - 公司2022年第一季度净亏损1801.9万美元，较2021年同期的707.7万美元增加1094.2万美元[117] - 公司经营活动现金流出2022年第一季度为1510万美元，相比2021年同期的530万美元增长185%[125] - 公司投资活动现金流出2022年第一季度为22.3万美元，2021年同期为26.1万美元[124] - 公司筹资活动现金流入2022年第一季度为5010万美元，较2021年同期的2630万美元增长91%[126] - 公司2022年第一季度现金及等价物净增加3480万美元，2021年同期为2075万美元[124] 成本和费用（同比） - 研发费用为791.5万美元，同比增长504.3万美元，主要因COVAXIN开发及OCU200临床前活动[118] - 研发费用增加主要源于COVAXIN开发及制造活动[125] - 管理费用1011.9万美元，同比增长593.4万美元，主要因专业费用增加250万美元及COVAXIN商业化准备[119][120] 现金及融资活动 - 现金及受限现金总额为1.299亿美元[121] - 公司累计融资2.696亿美元，其中2.569亿美元来自股权融资[121] - 2022年2月公开发行1600万股普通股，每股价格3.13美元，净融资4980万美元[122] - 公司2022年2月完成承销发行获得5000万美元融资[126] - 公司2021年通过注册直接发行获得2290万美元融资[126] - 公司截至2022年3月31日持有现金及等价物约1.299亿美元[129] 债务及持续经营风险 - 累计亏损达1.497亿美元[123] - 应付账款及应计费用740万美元，未偿债务170万美元[123] - 公司明确表示现有资金无法满足未来12个月资本需求[129] - 公司持续经营能力存在重大疑虑[130] COVAXIN疫苗研发表现 - COVAXIN总体疫苗有效性77.8%，对重症有效性93.4%，对无症状感染有效性63.6%[104] - COVAXIN成人三期临床试验对象为25798名18岁以上健康人群[104]

ocugen. Courageous Innovation April 2022 NASDAQ: OCGN Forward Looking Statement This presentation contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995, which are subject to risks and uncertainties. We may, in some cases, use terms such as "predicts," "believes," "potential," "proposed," "continue," "estimates," "anticipates," "expects," "plans," "intends," "may," "could," "might," "will," "should" or other words that convey uncertainty of future even ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ___________________________________________________________ FORM 10-K ___________________________________________________________ (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number 001-36751 _______________________ ...

Ocugen, Inc. (NASDAQ:OCGN) Q4 2021 Earnings Conference Call February 25, 2022 8:30 AM ET Company Participants Ken Inchausti - Head of Investor Relations & Communications Shankar Musunuri - Chairman, Chief Executive Officer & Co-Founder Sanjay Subramanian - Chief Financial Officer & Head of Corporate Development Conference Call Participants Zegbeh Jallah - ROTH Capital Partners Brian Cheng - Cantor Operator Good morning, and welcome to the Ocugen Conference Call. At this time, all participants are in a liste ...

业绩总结 - 2021年第三季度Galafold收入为7950万美元，同比增长18%[19] - 2021年第三季度收入为7954.5万美元，同比增长18%[54] - 预计2021年Galafold的全年收入指导为3亿至3.15亿美元[56] - 2021年非GAAP运营费用指导预计保持在4.1亿至4.2亿美元之间[56] - 2021年第三季度净亏损为5029.4万美元，较2020年第三季度的6401.1万美元有所改善[54] 用户数据 - 截至2021年9月30日，Galafold在美国的适应症变异体数量为348个，欧盟标签中包含1384个适应症变异体[19] - 2021年，Amicus预计Galafold的净新患者启动将超过2020年[29] - 目前全球已有超过150名患者接受AT-GAA治疗，包括成人、青少年和婴儿[45] 未来展望 - 预计2023年Galafold的收入将达到5亿美元[33] - 当前现金状况足以在2023年实现自给自足和盈利[56] - 公司计划在2023年底前完成针对CLN3的关键研究启动[49] 新产品和新技术研发 - Amicus的目标是将AT-GAA发展为Pompe病的潜在标准治疗[37] - AT-GAA的BLA和NDA已被美国FDA接受审查[45] 市场扩张和并购 - Amicus计划在2021年底或2022年初完成与ARYA IV的业务合并，预计将加速盈利能力的实现[13] - Amicus在27个国家拥有员工，现金储备为5.57亿美元[7] - 目前全球Pompe病的酶替代疗法市场销售额超过11亿美元[40] 财务状况 - 2021年第三季度产品销售成本为1169.6万美元，较2020年第三季度的839.9万美元增加[54] - 2021年第三季度研发费用为5933.3万美元，较2020年第三季度的7041.9万美元减少[54] - Amicus在2021年继续保持强劲的财务状况[11]

财务数据和关键指标变化 - 研发费用630万美元 相比2020年第三季度的150万美元增长320% 主要由于Covaxin开发及监管活动 OCU400临床前活动以及研发人员增加[14] - 一般及行政费用450万美元 相比2020年第三季度的170万美元增长164.7% 主要由于支持组织增长的基础设施成本增加[14] - 净亏损1080万美元 每股净亏损0.05美元 相比2020年第三季度净亏损1050万美元 每股净亏损0.07美元 2020年数据包含700万美元待售资产减记[14] - 现金及现金等价物与受限现金总计1.075亿美元 相比2020年12月31日的2420万美元大幅增长[14] 各条业务线数据和关键指标变化 - Covaxin新冠疫苗项目取得重大进展 向FDA提交2-18岁人群紧急使用授权申请 并提交支持BLA的免疫桥接试验IND申请[8] - 基因治疗平台领先候选产品OCU400提交IND申请 用于治疗NR2E3基因突变导致的视网膜色素变性 已完成200升规模的商业化生产[10][11] - OCU410针对干性年龄相关性黄斑变性 IND支持性临床前研究已启动 该疾病占AMD病例约90% 全球约1.5亿患者且无治疗选择[12] - OCU200(转铁蛋白融合蛋白)继续推进临床前研究 针对糖尿病黄斑水肿 糖尿病视网膜病变和湿性年龄相关性黄斑变性[13] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场聚焦2-18岁人群EUA申请 特别关注2-5岁年龄组目前无获批疫苗的选择[8] - 加拿大市场申请已从临时订单转入新药提交流程 正与加拿大卫生部密切合作解决缺陷问题[10] - 与世界卫生组织合作获得Covaxin紧急使用授权 为全球疫苗组合提供重要验证[7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 建立多元化产品管线 同时推进新冠疫苗和眼部疾病基因治疗项目[5][6] - 扩大与CanSinoBIO的合作关系 新增OCU410项目的CMC开发和制造支持[12] - 与Jubilant HollisterStier进行技术转移 预计2022年上半年完成工艺验证[50] - 针对已接种mRNA疫苗人群开展研究 评估Covaxin作为加强针的免疫拓宽效应[9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为2-18岁年龄组存在重大未满足医疗需求 特别是2-5岁年龄组目前无获批疫苗[8] - 预计2022年下半年提交BLA申请 若获得快速通道资格 2023年上半年可能获得批准[19] - 强调Covaxin可诱导强烈细胞免疫反应 可能提供长期保护[43] - 干性AMD领域存在显著未满足医疗需求 OCU410有望解决该领域治疗空白[12] 其他重要信息 - 公司团队从一年前不足20人显著扩大[5] - 免疫桥接试验OCU002将招募数百名受试者 主要目标比较美国与印度试验中和抗体滴度[9] - OCU400临床试验患者将接受至少12个月闭门观察 随后可能进入针对多种遗传性视网膜疾病的III期试验[11] - 与Bharat Biotech的供应协议包含充足剂量 合作伙伴已大幅提升产能[50] 问答环节所有提问和回答 问题: 美国成人人群审批时间表 - 公司计划2022年下半年提交BLA申请 若获得快速通道资格 2023年上半年可能获得批准[19] 问题: 与美国政府供应协议权限 - Ocugen拥有向美国政府供应的独家权利 任何采购必须通过Ocugen进行[21] 问题: 儿科人群桥接试验需求 - 基于未满足医疗需求和现有儿科数据 公司提交2-18岁EUA申请 无需额外桥接试验[22] 问题: 加拿大审批时间框架 - 加拿大审批转入新药提交流程 时间表不确定 正与加拿大卫生部密切合作[23] 问题: 儿科EUA申请审核流程 - EUA审核过程将按标准流程进行 与其他公司经历类似 公司将在获得更新时向市场披露[27][29] 问题: 与加拿大卫生部的沟通状态 - 与加拿大卫生部的沟通属于正常业务审核过程的一部分 正在处理往来问题[32] 问题: 与Bharat Biotech协议扩张计划 - 公司目前专注于美国和加拿大市场 但保留与其他地区合作的选择权[34] 问题: OCU400研究设计更新 - IND获批后将在ClinicalTrials.gov公布试验信息 这将是一个小型罕见病试验[36] 问题: OCU410开发进展 - CanSinoBIO已开始OCU410开发工作 公司正按FDA要求的路線图执行计划[37] 问题: Covaxin保护持久性和加强针数据 - 合作伙伴正在生成持久性数据 Covaxin可诱导强烈细胞免疫反应 可能提供长期保护[43] - 免疫桥接试验将包含6个月前接种mRNA疫苗的受试者 将生成该人群数据[44] 问题: 商业供应协议和技术转移 - 供应协议包含EUA后充足剂量 合作伙伴已大幅提升产能[50] - Jubilant HollisterStier技术转移进展顺利 预计2022年上半年完成工艺验证[50] 问题: 技术转移后的CMC验证 - 新增生产基地需进行兼容性验证 这属于正常流程的一部分[51] 问题: OCU410开发时间表 - OCU410需要完成产品制造和临床前毒理学研究 目标在未来12-18个月内进入临床[53]

COVAXIN疫苗效力数据 - COVAXIN总体疫苗效力为77.8%，对重症COVID-19效力为93.4%，对无症状感染效力为63.6%[127] - COVAXIN对Delta变种（B.1.617.2）的疫苗效力为65.2%，95%置信区间为33.1%至83.0%[127] COVAXIN临床试验与接种规模 - 三期临床试验招募了25798名参与者，其中10.7%为60岁以上，27.5%有至少一种既存病症[127] - 三期临床试验中12.4%受试者出现不良事件，严重不良事件发生率低于0.5%[127] - COVAXIN全球已接种超过9800万剂[126] 研发费用变化 - 2021年9月30日止三个月研发费用为628.1万美元，较去年同期147.8万美元增长325%[150][151] - 2021年9月30日止九个月研发费用激增2324.6万美元至2800.6万美元，主因支付Bharat Biotech 1500万美元加拿大市场授权费[155][156] 一般及行政费用变化 - 2021年9月30日止三个月一般及行政费用达450.8万美元，较去年同期170.4万美元增长164.6%[150][153] - 公司预计2021年一般及行政开支将因企业基础设施成本增加而上升，包括为支持COVAXIN潜在商业化做准备[146] 净亏损与累计赤字 - 公司九个月净亏损4380万美元，2020年同期为1800万美元[140] - 截至2021年9月30日，累计赤字为1.171亿美元，现金及受限现金余额为1.075亿美元[140] 现金及筹资活动 - 截至2021年9月30日现金及限制性现金余额为1.075亿美元，累计赤字达1.171亿美元[162][165] - 2021年4月注册直接发行募得净收益9340万美元（发行1000万股，每股10美元）[163] - 2021年9月30日止九个月筹资活动现金净流入1.201亿美元，主要来自股权融资[166][169] 经营活动现金流 - 2021年9月30日止九个月经营活动现金净流出3513.7万美元，同比增加237%[166][167] 资金需求与持续经营风险 - 公司现金及受限现金为1.075亿美元[173] - 公司现金无法满足未来12个月资本需求[173] - 公司存在持续经营能力的重大疑虑[174] - 临床开发成本增加将影响资金需求[172] - 监管审批成本是资金需求因素之一[172] - 商业化生产成本将增加资金压力[172] - 国际业务拓展需要额外资金支持[172] - 知识产权相关成本将消耗资金[172] - 基础设施扩张需要资金投入[172] 债务与融资安排 - EB-5贷款协议未偿还本金余额150万美元，年利率4%[170] - 公司无表外安排[175] 业务发展计划 - 公司计划在2022年底前向FDA提交COVAXIN的生物制剂许可申请（BLA）[129] 遗传性视网膜疾病业务 - 遗传性视网膜疾病影响全球超过200万人，其中视网膜色素变性（RP）患者中40%无法进行基因诊断[134] - OCU400获得FDA四个孤儿药资格认定，用于治疗NR2E3、CEP290、RHO和PDE6ß突变相关的视网膜退化疾病[135] 裁员及重组成本 - 2020年裁员涉及三分之一员工（5人），2021年预计支付遣散费10万美元[147]