财务数据和关键指标变化 - 研发费用为900万美元 相比2021年同期的1890万美元下降52% 主要由于2021年包含向Bharat Biotech支付的1500万美元预付款[24] - 一般及行政费用为1060万美元 相比2021年同期的680万美元增长56% 主要由于支持组织增长的基础设施成本增加[25] - 净亏损为1950万美元 每股净亏损0.09美元 相比2021年同期的2600万美元净亏损和每股0.13美元净亏损有所改善[25] - 现金及现金等价物和受限现金总额为1.15亿美元 相比2021年底的9510万美元有所增加[26] - 预计现有现金可支持运营至2023年第二季度 正在探索增加营运资本的机会 可能包括使用当前的市场发行计划出售普通股[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 疫苗项目Covaxin正在进行OCU002 2/3期免疫桥接和扩大临床试验 计划今年启动成人安全性临床试验[13] - Covaxin已在墨西哥获得成人紧急使用授权 并已提交2至18岁年龄组的儿科紧急使用申请 目前正在审查中[13] - 基因治疗项目OCU400已完成第1组视网膜色素变性患者给药 独立数据安全监测委员会建议继续进行第2组给药 预计本月开始[15] - OCU410正在进行支持未来1/2期临床试验的IND enabling研究 公司计划明年启动针对干性年龄相关性黄斑变性的1/2期临床试验[17] - OCU200计划明年启动1/2a期临床试验 已完成生产技术转移至合同开发和制造组织[19] - 再生细胞疗法NeoCart获得FDA再生医学先进疗法(RMAT)认定 目前正与FDA合作最终确定推进临床开发所需的3期临床试验方案[21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于眼科护理 追求疫苗项目更广泛的商业化 并将管线扩展到骨科领域[10] - 采用"勇敢创新"的理念 致力于解决全球未满足的医疗需求[8] - 与Bharat Biotech合作推进Covaxin项目 研究表明Covaxin通过免疫记忆提供持久性和更广泛的免疫反应[12] - 与CanSino Bio合作制造临床试验材料并支持OCU400和OCU410的CMC开发[18] - 与布莱根妇女医院(哈佛医学院教学医院)达成合作研究协议 支持NeoCart开发并探索管线扩展[20] - 6月美国专利商标局向公司颁发了一项额外专利 涉及预防或治疗与视网膜退行性疾病相关的眼部疾病或病症的方法[18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID-19变种继续出现 公共卫生战略需要扩大 mRNA主导格局之外的疫苗选择对于控制大流行是必要的[11] - 消费者希望为自己和孩子接种疫苗的有效选择 包括基于传统平台的疫苗[12] - 距离看到大流行结束还有几年时间 在美国提供具有不同作用机制的额外COVID-19疫苗选项仍然是优先事项[12] - 视网膜色素变性是一种无法治愈、没有药物阻止疾病进展的疾病 有限的治疗方法只能帮助管理患者最终导致失明的悲惨旅程[14] - NeoCart具有加速愈合和减轻疼痛、重建受损膝关节软骨并限制骨关节炎进展的潜力[20] - 公司最近被费城商业杂志评为该地区最佳工作场所之一 反映了以勇敢创新为重点的文化[22] 其他重要信息 - Covaxin在《柳叶刀传染病》同行评审期刊上发表了526名儿童的2/3期临床试验结果 显示比成人更好的反应[13] - 《自然科学报告》发表的一项研究表明 Covaxin产生了持续长达12个月的持久细胞介导记忆免疫反应[13] - 研究表明加强剂量是安全的 确保持久免疫力以最小化COVID-19突破性感染[13] - 在印度 3600万青少年群体接种第一剂疫苗后收集的监测数据清楚显示没有心肌炎、心包炎或血栓形成病例[41] - Covaxin在冷藏条件下储存 潜在保质期2年 甚至在25摄氏度室温下可达6个月 这对分销、供应以及北美任何国家(包括墨西哥)的未来使用储备都有很大影响[71] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Covaxin需要的研究和协议 以及二价疫苗开发对市场机会的影响[30] - 当前研究需要桥接美国人口统计数据与合作伙伴在其他地方生成的数据 还需要在美国人口中进行安全性试验 正在等待FDA反馈[31] - 如果未来采用二价变种疫苗策略 合作伙伴正在研究 已做好准备应对两种毒株[31] 问题: OCU400项目数据更新的详细程度和时间预期[32] - 1/2期临床试验的主要目标是安全性 每3个月定期监测患者安全结果[32] - 基于观察终点的疗效数据通常在患者6个月访视后才能获得 从6个月到1年访视期间可能看到一些观察结果[32] 问题: 关于管线扩展和优先级的看法[36] - NeoCart是通过反向合并获得的 公司有强大的生物技术团队支持[37] - 再生空间和软骨领域只有一种产品可用 公司拥有具有3D细胞生长技术的优越技术和强大的专利组合[37] - 未来几年将专注于与FDA合作 致力于制造和临床项目 尽快进入临床[37] 问题: Covaxin在北美三个国家的最佳推广点[40] - 与北美已授权的三或四种疫苗相比 Covaxin基于全病毒疫苗加两种佐剂 提供更广泛的免疫反应[40] - 主要出版物跟踪患者长达12个月 显示T细胞和B细胞记忆反应 对持久性很重要[40] - 在墨西哥 正在为儿科人群争取紧急使用授权 合作伙伴在印度儿科人群生成的数据非常强大[40] 问题: 安大略省制造工厂的谈判进展[42] - 正在与加拿大政府合作获得支持 进展顺利 政府非常支持[42] 问题: ATM的使用情况[43] - 目前尚未使用任何ATM 对其使用持乐观态度[43] 问题: OCU400疗效终点的成功定义和关键指标[48] - 监测多个观察终点 建立基线后定期监测 如果没有下降、保持稳定就是好消息[51] - 根据特定突变类型 收集的数据将有助于明确进入3期的路径[51] 问题: 华盛顿工厂的制造准备情况[50] - Jubilant HollisterStier的技术转移进展顺利 预计明年完成工艺验证以支持BLA[51] - 该基地将支持北美未来的任何需求 对产能限制不太担心[51] 问题: NeoCart的先前数据和信心来源 以及潜在3期启动时间[54] - 专注于较大病变 正在分析数据以了解对患者最有用之处[55] - 与FDA持续对话以最终确定方案 应能提高成功概率[55] - 今年与FDA最终确定设计 明年建立制造 希望年底为该项目提供良好的路线图[56] 问题: 墨西哥疫苗需求和收入预期[57] - 目前只有政府采购 不允许私人市场[57] - 儿科人群只有一家公司获得授权 政府采购量不大 存在显著机会[57] 问题: NeoCart的患者入组标准和终点 以及基础技术的其他应用潜力[61] - 再生疗法的重点是功能和疼痛 这是两个共同主要终点[62] - 根据病变大小区分 与关键意见领袖和一线骨科专家合作设计临床试验[62] - 基础技术平台独特 有自己的支架 从患者获取自体细胞和软骨细胞 然后进行3D生长[62] - 从膝关节软骨修复开始 未来几年将探索如何扩展到骨科空间的其他适应症[62] 问题: Covaxin在美国的差异化策略和适应症[66] - 适应症不会改变 当前疫苗适用于初级或加强接种[67] - 市场格局将变化 消费者将寻求差异化疫苗 与初级保健医生和儿科医生合作做出深思熟虑的决定[67] - 目标是获取数据 合作伙伴已在同行评审期刊上发表约14篇期刊文章 将继续分享数据[67] 问题: Covaxin对新变种的覆盖能力[68] - 当前临床试验不是为加强研究设计 但有些人群必须事先接种mRNA疫苗 将有该亚组[68] - 数据将间接获得一些加强数据 显示对当前变种和未来变种潜力的覆盖能力[68] - 最重要的是持久性 《自然报告》出版物证实了长达12个月的记忆反应非常重要[68] 问题: 墨西哥市场规模和商业化策略[69] - 当前重点在儿童 只有一家公司获得一些采购 可能只覆盖部分人口[70] - 如果有第二家公司获得儿科授权 在墨西哥将有良好机会[70] 问题: 加拿大申请的更新[72] - 没有进一步更新 仍在等待回应 已提交所有问题和回应[72]