公司表现与股价 - Mirum Pharmaceuticals的股价在过去六个月中上涨了90.9%，而行业平均涨幅仅为1.1% [1] - 公司的主要产品Livmarli（maralixibat）是一种口服的IBAT抑制剂，已获批准用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒 [1] - Livmarli的销售额自全球批准和推出以来持续增长 [3] 产品批准与市场扩展 - 2024年3月，FDA批准Livmarli用于治疗5岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒 [2] - 2024年7月，欧盟委员会批准Livmarli口服液用于治疗3个月及以上PFIC患者 [6] - 公司启动了Livmarli的III期EXPAND研究，以扩展其在其他胆汁淤积性瘙痒适应症中的应用 [6] 财务表现与未来预期 - 2024年前九个月，Livmarli的销售额达到1.492亿美元，同比增长48.7% [5] - 管理层预计未来季度Livmarli的销售收入将继续增长，得益于其全球市场的强劲需求 [5] 产品组合与研发进展 - 2023年8月，公司收购了Travere Therapeutics的胆汁酸产品资产，新增Cholbam和Chenodal两款产品 [8] - Cholbam已获批准用于治疗胆汁酸合成障碍和Zellweger谱系障碍 [8] - 2024年6月，公司提交了Chenodal用于治疗脑腱黄瘤病（CTX）的新药申请，FDA的目标行动日期为2024年12月28日 [8] - 公司正在评估volixibat在原发性胆汁性胆管炎（VANTAGE研究）和原发性硬化性胆管炎（VISTAS研究）中的IIb期研究 [9] 行业对比与竞争 - Mirum目前持有Zacks Rank 3（持有）评级 [11] - 生物技术行业中，Immunocore Holdings plc（IMCR）、Spero Therapeutics, Inc.（SPRO）和Castle Biosciences, Inc.（CSTL）分别持有Zacks Rank 1（强力买入）评级 [11] - 过去60天内，Immunocore的2024年每股亏损预期从1.79美元收窄至94美分，2025年每股亏损预期从2.35美元收窄至1.57美元 [12] - Spero Therapeutics的2024年每股亏损预期从1.59美元收窄至1.13美元，2025年每股亏损预期从1.54美元收窄至54美分 [13] - Castle Biosciences的2024年每股亏损预期从58美分收窄至8美分，2025年每股亏损预期从2.13美元收窄至1.88美元 [14]

财务数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 文档未提及相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 文档未提及相关内容 其他重要信息 - 公司于2024年11月12日上午8:30召开2024年第三季度财报电话会议，参与者包括公司多位高层以及来自不同机构的会议参与者 [1] - 公司今天发布了2024年第三季度财报新闻稿，可在公司网站投资者板块查看新闻稿和SEC文件 [4] - 会议期间会有基于管理层当前预期的前瞻性陈述，包括已批准药品和候选产品的项目和市场机会，但这些陈述存在风险和不确定性，公司无义务更新 [4][5] 问答环节所有的提问和回答 - 文档未提及相关内容

文章核心观点 - 2024年第三季度Mirum Pharmaceuticals亏损收窄、营收增长超预期，股价上涨，公司上调全年财务指引，且有多款药物取得进展 [1][2][3][6] 第三季度财报情况 - 每股亏损30美分，远低于Zacks普遍预期的45美分，去年同期为每股亏损57美分 [1] - 营收达9030万美元，同比增长89%，超Zacks普遍预期的8200万美元，收入包括Livmarli、新收购的Cholbam和Chenodal的销售以及少量许可和其他收入 [2] - Livmarli净产品销售额为5910万美元，同比增长近52.7% [4] - 新收购的Cholbam和Chenodal净产品销售额为3120万美元 [4] - 许可和其他收入为7万美元，去年同期无此类收入 [4] - 研发费用同比增长21.5%，达3170万美元 [4] - 销售、一般和行政费用总计5050万美元，较去年同期增长近38.3% [5] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券价值2.938亿美元，6月30日为2.954亿美元 [5] 2024年财务指引 - 公司将2024年营收预期上调至3.3 - 3.35亿美元，此前预测为3.1 - 3.2亿美元 [6] 公司近期动态 - 随财报发布宣布启动Livmarli的III期EXPAND研究，用于胆汁淤积性瘙痒的额外适应症 [7] - 2024年7月，欧洲委员会批准Livmarli口服溶液用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者 [7] - 2024年3月，FDA批准Livmarli口服溶液标签扩展，用于治疗5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒 [8] - 2024年6月，在美国提交了用于治疗脑腱黄瘤病患者的chenodiol新药申请，FDA设定目标行动日期为2024年12月28日 [8] - 公司候选药物volixibat正在两项IIb期研究中评估，用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎，上个月FDA授予其突破性疗法认定 [9] - 随财报发布宣布获得PDE4D抑制剂MRM - 3379的许可，用于治疗脆性X综合征，预计2025年开始II期研究 [10] 公司评级与推荐股票 - Mirum目前Zacks排名为4（卖出） [11] - 推荐生物科技板块排名较好的股票，包括Immunocore Holdings、ANI Pharmaceuticals和Castle Biosciences，目前Zacks排名均为1（强力买入） [11] 推荐股票情况 - Immunocore过去60天2024年和2025年每股亏损预估收窄，年初至今股价下跌49.3%，过去四个季度盈利两次超预期，平均惊喜率为25.57% [12] - ANI Pharmaceuticals过去60天2024年和2025年每股收益预估上调，年初至今股价上涨11.9%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为20.27% [13] - Castle Biosciences过去60天2024年和2025年每股亏损预估收窄，年初至今股价飙升56.5%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为172.72% [14]

文章核心观点 - 文章分析了Mirum Pharmaceuticals公司的季度财报表现、股价走势及未来展望，还提及同行业Curis公司的业绩预期 [1][4][9] Mirum Pharmaceuticals公司财报情况 - 本季度每股亏损0.30美元，好于Zacks共识预期的亏损0.45美元，去年同期每股亏损0.57美元，此次财报盈利惊喜为33.33% [1] - 上一季度预期每股亏损0.48美元，实际亏损0.52美元，盈利惊喜为 - 8.33% [1] - 过去四个季度公司仅一次超越共识每股收益预期 [2] - 截至2024年9月季度营收9038万美元，超越Zacks共识预期9.77%，去年同期营收4773万美元，过去四个季度公司三次超越共识营收预期 [2] Mirum Pharmaceuticals公司股价表现 - 自年初以来公司股价上涨约41%，而标准普尔500指数涨幅为25.8% [3] Mirum Pharmaceuticals公司未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势有强相关性，可通过Zacks Rank工具追踪 [5] - 财报发布前公司盈利预测修正趋势不利，当前Zacks Rank为4（卖出），预计短期内股价表现逊于市场 [6] - 未来季度和本财年的盈利预测变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为 - 0.39美元，营收8793万美元，本财年共识每股收益预期为 - 1.84美元，营收3.1671亿美元 [7] 行业情况 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中处于前29%，研究显示排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] Curis公司业绩预期 - 该公司尚未公布截至2024年9月季度的业绩，预计11月14日发布 [9] - 预计本季度每股亏损1.88美元，同比变化 + 11.7%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计营收284万美元，较去年同期增长0.4% [9]

财务亏损情况 - 2024年三季度净亏损1420万美元2023年同期为2360万美元2024年前三季度净亏损6420万美元2023年同期为1.278亿美元[97] - 截至2024年9月30日累计赤字6.204亿美元2023年12月31日为5.562亿美元[97] - 2024年第三季度净亏损为1423.5万美元2023年同期为2358.8万美元[110] - 预计未来仍将净亏损[132] 现金及资金情况 - 截至2024年9月30日拥有不受限制现金现金等价物和投资2.938亿美元2023年12月31日为2.863亿美元[97] - 2024年9月30日公司拥有无限制现金现金等价物和投资2.938亿美元相比2023年12月31日的2.863亿美元[131] - 现有资金至少可满足未来12个月运营[132] 收购相关情况 - 2023年8月31日完成胆汁酸组合收购支付2.104亿美元若达成特定里程碑最高再支付2.35亿美元[98] - 2023年8月31日完成800万股普通股私募每股26.25美元净收益约2.022亿美元用于胆汁酸组合收购预付款[100] 协议相关费用情况 - 与Shire（武田）协议下已累计或支付9100万美元开发监管和销售里程碑费用[101] 产品销售相关情况 - 公司有三种获批药品预计其产品总销售额将逐年增长[102] - 美国产品销售收入净额取决于商业支付方医疗补助和患者援助计划下免费药品的处方组合[102] - 世界其他地区产品销售收入净额取决于与经销商的合同义务以及与欧洲某些国家政府的定价谈判结果[102] - 2024年第三季度产品销售净额为9030.2万美元2023年同期为4772.5万美元增加4257.7万美元[110] - 2024年前九个月产品销售净额为2.37亿美元相比2023年同期的1.093亿美元增长1.27659亿美元[120][121] 成本相关情况 - 成本销售包括原材料第三方制造成本等受胆汁酸药品收购影响[103] - 2024年第三季度成本为2080.6万美元较2023年同期增加1057.8万美元[113] - 2024年前九个月销售成本为5890万美元相比2023年同期的2201.9万美元增长3684.4万美元[124] 各季度费用情况 - 2024年第三季度研发费用为3171万美元较2023年同期增加559.3万美元[114] - 2024年第三季度销售一般和管理费用为5054.5万美元较2023年同期增加1401.7万美元[115] - 2024年第三季度利息收入为346.9万美元较2023年同期减少59.2万美元[117] - 2024年第三季度利息费用为358.6万美元与2023年同期基本持平[118] - 2024年第三季度其他净收入为 - 108.7万美元2023年同期为132.2万美元[119] - 2024年第三季度营业费用为10306.1万美元较2023年同期增加3018.8万美元[110] - 2024年前九个月许可和其他收入为50万美元相比2023年同期的750万美元下降700.5万美元[123] - 2024年前九个月研发费用为9660.4万美元相比2023年同期的7167.4万美元增长2493万美元[125] - 2024年前九个月销售一般和管理费用为1.454亿美元相比2023年同期的9969.6万美元增长4570万美元[126] - 2024年前九个月终止收入利息购买协议损失为0相比2023年同期的4910万美元[127] - 2024年前九个月利息收入为1060万美元相比2023年同期增长62.8万美元[128] - 2024年前九个月利息费用为1070万美元相比2023年同期下降81万美元[129] - 2024年前九个月其他净收入为100万美元相比2023年同期的20万美元增长74.5万美元[130] 证券发行相关情况 - 2022年9月提交自动货架注册声明注册无限量证券但截至2024年9月30日未发行[132] - 2023年11月签订销售协议可出售最多2亿美元普通股但截至2024年9月30日未发行[132] - 2020年8月注册声明涵盖最多3亿美元证券已发行2125090股普通股收益4370万美元[132] 现金流量情况 - 2024年9个月运营活动净现金流入1540万美元2023年同期净流出5432.6万美元[136][137] - 2024年9个月投资活动净现金流出9076.6万美元2023年同期10520万美元[138] - 2024年9个月融资活动净现金流入1235.9万美元2023年同期33482.3万美元[139] 利率汇率影响情况 - 利率10%假设变动对2024年9月30日现金等价物和投资公允价值无重大影响[141] - 美元汇率近10%波动对2024年9月30日外币计价净资产和负债公允价值影响约30万美元[142] - 2024年9月30日现金等价物和投资的10%利率假设变动不会产生重大影响[141] - 基于2024年9月30日外汇敞口10%的汇率波动会使外汇计价净资产和负债公允价值潜在变动约30万美元[142] - 美元兑欧元和瑞士法郎汇率波动影响公司运营结果[142] 其他运营相关情况 - 公司运营涉及美国荷兰瑞士和部分欧洲国家[142] - 公司认为通货膨胀未对运营结果产生重大影响[143] - 2024年9月30日公司有大量现金及现金等价物存于一家金融机构且超过联邦保险限额[141] - 公司投资主要目标为保存资本以资助运营[141] - 公司不期望利率预期变化对现有投资利率风险产生重大影响[141] - 2024年9月30日未偿票据本金总额为3.163亿美元[141] - 2024年9月30日票据近似公允价值为4.662亿美元[141]

销售额相关 - 2024年第三季度全球净产品销售额为9030万美元较2023年第三季度增长89%[1] - 2024年第三季度LIVMARLI净销售额为5910万美元CHOLBAM和CHENODAL净销售额为3120万美元[1] - 2024年前三季度产品销售净额为236979000美元2023年同期为109320000美元[19] - 2024年前三季度总营收为237474000美元2023年同期为116820000美元[19] 运营费用相关 - 2024年第三季度总运营费用为1.031亿美元[3] - 2024年前三季度运营总支出为300858000美元2023年同期为193389000美元[19] 现金及资产相关 - 截至2024年9月30日公司拥有现金、现金等价物和投资2.938亿美元[3] - 2024年9月30日现金及现金等价物为222969000美元2023年12月31日为286326000美元[20] - 2024年9月30日短期投资为61476000美元2023年12月31日无此项[20] - 2024年9月30日总资产为667893000美元2023年12月31日为646621000美元[20] - 2024年9月30日总负债为435869000美元2023年12月31日为397951000美元[20] - 2024年9月30日股东权益为232024000美元2023年12月31日为248670000美元[20] 研发相关 - 公司获得volixibat用于治疗PBC中胆汁淤积性瘙痒的突破性疗法认定[2] - chenodiol用于CTX的PDUFA日期为2024年12月28日[2] - 获得PDE4D抑制剂MRM - 3379的全球授权[1] - 正在进行LIVMARLI的3期EXPAND研究[2] - 预计2025年启动MRM - 3379用于脆性X综合征的2期研究[2] 业绩指引相关 - 2024年指引提高到3.3 - 3.35亿美元[1] 净亏损相关 - 2024年前三季度净亏损为64152000美元2023年同期为127756000美元[19]

文章核心观点 - 自Mirum Pharmaceuticals上次财报发布约一个月，股价上涨4.5%跑赢标普500，需结合财报分析后续走势，目前其预估呈下降趋势，预计未来几个月回报与预期一致 [1][7][8] Mirum Pharmaceuticals财报情况 盈利与营收 - 2024年第二季度每股亏损52美分，高于Zacks共识预期的48美分，去年同期亏损92美分 [2] - 第二季度营收7790万美元，同比增长近107.7%，超Zacks共识预期的7500万美元 [3] 各业务营收 - Livmarli第二季度净产品销售额4720万美元，同比增长近45% [4] - 新收购的Cholbam和Chenodal净产品销售额3050万美元 [4] - 本季度许可及其他收入10万美元，去年同期为500万美元 [4] 费用与现金情况 - 研发费用同比增长48.6%至3270万美元 [4] - 销售、一般及行政费用总计4920万美元，较去年同期增长近49.5% [5] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券价值2.954亿美元，3月31日为3.028亿美元 [5] 全年指引 - 公司有望实现全年营收3.1 - 3.2亿美元的指引 [6] 预估变化与评级 - 过去一个月新预估呈下降趋势，共识预估变动-14.55% [7] - 公司Growth Score为A，Momentum Score为F，Value Score为D，综合VGM Score为C，Zacks Rank为3（持有） [8] 行业内其他公司情况 Axsome Therapeutics表现 - 过去一个月股价上涨10.2%，2024年第二季度营收8717万美元，同比增长86.7%，每股收益-1.24美元，去年同期为-1美元 [9] 本季度预期与评级 - 本季度预计每股亏损1.34美元，较去年同期变化-1.5%，Zacks共识预估过去30天变动-0.8% [10] - 基于预估修订的总体方向和幅度，Zacks Rank为3（持有），VGM Score为F [10]

文章核心观点 公司核心产品Livmarli销售增长，标签获批扩展有望推动销售进一步增长，公司通过收购增加产品实现收入多元化并推进管线研发，但严重依赖Livmarli营收存在风险 [1][3][6] 公司产品情况 Livmarli - 是口服回肠胆汁酸转运体抑制剂，获批全球治疗阿拉吉勒综合征患者胆汁淤积性瘙痒，自2021年获批上市后销售稳步上升 [1] - 2024年3月FDA批准其口服溶液标签扩展，用于治疗5岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者胆汁淤积性瘙痒；二季度获美国批准用于治疗12个月及以上该病症患者；7月获欧盟委员会批准用于治疗3个月及以上该病症患者 [2] - 2024年上半年销售额达9010万美元，同比增长46.3% [3] 其他产品 - 2023年8月收购Travere Therapeutics胆汁酸产品资产，增加Cholbam胶囊和Chenodal片剂两款商业化产品，Cholbam获批治疗胆汁酸合成障碍和脑肝肾综合征 [4] - 公司正在开展口服IBAT抑制剂volixibat的两项IIb期研究，用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎，若成功开发并获批，可能为成人胆汁淤积性疾病提供新疗法 [5][6] 新药申请 - 2024年6月公司向美国提交了用于治疗脑腱黄瘤病患者的chenodiol新药申请，该药未获批但获FDA医疗必需药物地位 [3][4] 公司股价表现 - 公司股价年初至今上涨37.8%，同期行业下跌1.7% [3] 公司面临风险 - 公司严重依赖Livmarli营收，该药的任何监管挫折都会损害公司增长前景 [6] - 管线研发的任何挫折都会对公司增长前景产生不利影响，Cholbam和Chenodal能否减少对Livmarli营收的依赖有待观察 [7] 行业相关股票 Illumina - 目前Zacks排名为1（强力买入），过去60天2024年每股收益预期从1.07美元上调至3.16美元，2025年从2.93美元上调至4.49美元，年初至今股价下跌6.4%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为463.46% [8][9] Fulcrum Therapeutics - 目前Zacks排名为1（强力买入），过去60天2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至0.48美元，2025年从1.71美元收窄至1.51美元，年初至今股价飙升36.9%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [8][10]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度净产品收入为7780万美元,较去年同期的3250万美元增长139% [28] - 总运营费用为1.02亿美元,包括3270万美元的研发费用、4920万美元的销售及一般管理费用和2020万美元的销售成本 [29] - 第二季度净亏损为2460万美元或每股0.52美元 [30] - 截至6月30日,现金、现金等价物和投资为2.954亿美元,较上一季度减少740万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIVMARLI全球净产品销售额增长至4720万美元,较去年同期增长45% [16] - 美国销售额为3550万美元,国际销售额为1170万美元 [16] - LIVMARLI销售增长主要来自新的Alagille综合征患者,包括既往患者和新诊断患者 [16] - 公司开始看到PFIC患者的处方量,12个月及以上患者的标签扩展为新的增量机会 [17] - 国际市场LIVMARLI需求增长强劲,在德国价格谈判中取得了有利结果 [17][18] - CHOLBAM和CHENODAL第二季度净产品销售额为3050万美元 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国LIVMARLI销售额为3550万美元,国际销售额为1170万美元 [16] - 国际市场LIVMARLI需求增长强劲,在德国价格谈判中取得了有利结果 [17][18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进4个战略重点:增长商业业务、扩大已上市药物适应症、推进volixibat成人胆汁淤积症的开发,以及继续寻找管线增长机会 [32] - 公司正在启动一项新的III期EXPAND研究,评估LIVMARLI治疗各种胆汁淤积性瘙痒的疗效,预计2026年完成入组 [25][26] - volixibat在原发性硬化性胆管炎(PSC)和原发性胆汁性胆管炎(PBC)的中期结果令人鼓舞,有望成为这些适应症的首个获批药物 [13][21][22][23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在商业化和管线开发方面取得了出色的进展,有望继续推动公司的长期增长 [8][32] - LIVMARLI在Alagille综合征和PFIC适应症的批准和标签扩展为公司带来了重要的里程碑 [10][18] - volixibat在PSC和PBC的中期结果令人鼓舞,有望成为这些适应症的首个获批药物 [13][21][22][23][24] - 公司正在启动EXPAND研究,评估LIVMARLI治疗各种胆汁淤积性瘙痒的疗效,预计2026年完成入组 [25][26] 其他重要信息 - 公司现金、现金等价物和投资为2.954亿美元,为支持管线开发和商业业务增长提供了良好的财务支持 [30] - 公司已获得LIVMARLI和volixibat涉及2040年的一系列已授权和待批专利,为产品提供了强大的知识产权保护 [55][56] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Dae Gon Ha 提问** LIVMARLI和Bylvay在Alagille综合征和PFIC适应症上的标签批准情况,公司从Bylvay的经验中学到了什么,可以应用到扩大LIVMARLI在PFIC患者群体中的覆盖范围? [33] **Chris Peetz 回答** LIVMARLI的标签批准和扩展进展良好,在欧洲已成为两个适应症的唯一获批产品,在美国也实现了同等地位。LIVMARLI在两个适应症的数据都很有说服力,这在临床实践中得到了很好的体现。公司认为LIVMARLI的标签顺序发展已经很有利于产品 [35][36] 问题2 **Mani Foroohar 提问** EXPAND研究入组的时间线和结果时间预期如何,考虑到这是一个相对异质的患者群体 [39] **Joanne Quan 回答** EXPAND研究计划2026年完成入组,这个群体包括胆道闭锁、继发性硬化性胆管炎等多种导致胆汁淤积性瘙痒的罕见病因。基于之前同情使用的经验,公司对LIVMARLI在这些适应症中的疗效表现持乐观态度 [40] 问题3 **David Lebowitz 提问** EXPAND研究的异质性患者群体,FDA会如何看待这对于适应症扩展的影响 [62] **Joanne Quan 回答** FDA实际上建议公司开展这项EXPAND研究,因为公司收到了多个罕见病适应症的同情使用申请。研究的共同点是胆汁淤积性瘙痒,公司有信心能够执行好这项研究并获得有意义的结果 [64]

文章核心观点 - 2024年第二季度Mirum Pharmaceuticals亏损扩大但营收增长 股价表现优于行业 有多款产品获批或有积极进展 同时给出了其他几只生物科技股的情况 [1][2][3] 财务情况 - 2024年第二季度每股亏损52美分 高于Zacks共识预期的48美分 去年同期每股亏损92美分 [1] - 第二季度营收7790万美元 同比增长近107.7% 高于Zacks共识预期的7500万美元 [2] - Livmarli净产品销售额4720万美元 同比增长近45% [3] - 新收购的Cholbam和Chenodal净产品销售额3050万美元 [3] - 许可及其他收入为10万美元 去年同期为500万美元 [3] - 研发费用同比增长48.6%至3270万美元 [4] - 销售、一般和行政费用总计4920万美元 较去年同期增长近49.5% [4] - 截至2024年6月30日 公司现金、现金等价物和有价证券价值2.954亿美元 3月31日为3.028亿美元 [4] 股价表现 - 今年以来Mirum股价上涨31.9% 而行业下跌4.4% [3] 产品进展 - 上个月 欧盟委员会批准Livmarli口服溶液用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者 [4] - 第二季度 Livmarli在美国获批用于治疗12个月及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒 [5] - 3月 FDA批准Livmarli口服溶液标签扩展 包括治疗5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒 [5] - 公司计划在今年下半年晚些时候启动Livmarli在胆汁淤积性瘙痒其他适应症的III期EXPAND研究 [5] - 2024年6月 在美国提交了用于治疗脑腱黄瘤病患者的鹅去氧胆酸新药申请 [6] - 2024年6月 公司公布了两项评估候选药物volixibat治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）和原发性硬化性胆管炎（PSC）的IIb期研究的积极中期数据 [6] - VANTAGE研究中期数据显示 volixibat治疗使瘙痒有统计学意义的改善 成人瘙痒评分量表主要终点安慰剂调整差异为 -2.32分 [7] - VISTAS PSC中期分析超过了研究继续进行的疗效阈值 [7] 评级与其他股票 - Mirum目前Zacks排名为3（持有） [8] - Exact Sciences Corporation、Fulcrum Therapeutics, Inc.和Entrada Therapeutics, Inc.目前Zacks排名均为1（强力买入） [8] - 过去60天 Exact Sciences 2024年每股亏损预估从1.09美元收窄至1.00美元 2025年从21美分收窄至8美分 年初至今股价下跌24.3% 过去四个季度盈利三次超预期一次符合预期 平均惊喜率为56.19% [9] - 过去60天 Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预估从1.24美元收窄至48美分 2025年从1.71美元收窄至1.51美元 年初至今股价上涨22.8% 过去四个季度盈利均超预期 平均惊喜率为393.18% [10] - 过去60天 Entrada Therapeutics 2024年每股亏损预估从14美分收窄至13美分 2025年从3.44美元收窄至3.21美元 年初至今股价下跌8.5% 过去四个季度盈利两次超预期两次符合预期 平均惊喜率为42.18% [11]