公司概况 - 纳斯达克上市，拥有中晚期临床开发管线和临床前平台，财务稳定，截至22年9月15日有7600万美元现金及投资且无债务[3][43] - 拥有领先技术和强大知识产权组合，现有合作关系验证平台技术，未来12 - 24个月有潜在价值创造事件[3][43] 技术平台 - CendR平台可增强抗癌药物向实体瘤的递送，将肿瘤基质转化为药物输送通道，还能选择性消耗肿瘤内免疫抑制细胞[4] - TPN平台可解决基于核酸药物递送难题，有望用于实体肿瘤治疗，计划2023年确定临床开发候选药物[4] - CD34 + 细胞疗法平台用于治疗缺血性疾病，超1000名患者的临床研究有一致结果，单疗程治疗有持久疗效且耐受性良好[5] 临床管线 - LSTA1在多种实体瘤应用中推进，计划2023年启动篮子试验，已获美国FDA快速通道和孤儿药指定[6] - CD34 + 自体细胞疗法开发项目推进，HONEDRA通过日本监管流程，CLBS201预计23年第一季度出概念验证结果[6] 合作伙伴 - 与齐鲁制药在中国合作，齐鲁获LSTA1独家权利，承担开发和商业化责任，Lisata有望获2.25亿美元里程碑付款和两位数特许权使用费[7] - 与罗氏在转移性胰腺癌开展临床开发合作，LSTA1和CendR平台还有更多合作机会，CD34 + 项目也在洽谈合作[7] 数据成果 - LSTA1一期1b结果显示，与标准疗法联用可显著提高抗肿瘤活性，总缓解率59%（对比23%），疾病控制率79.3%（对比48%）等[25] 未来规划 - 多项临床试验有明确时间节点，如23年第四季度完成部分试验入组，24年获取部分试验首批数据等[9][26][28][41]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度研发费用为320万美元，较2021年同期的430万美元减少110万美元，降幅25%，主要因日本HONEDRA相关费用、合作协议收入和一次性招聘费用减少 [10] - 2022年第二季度一般及行政费用为350万美元，较2021年同期的280万美元增加24%，主要因与Cend Therapeutics拟议合并产生的一次性专业费用 [12] - 2022年第二季度净亏损660万美元，2021年同期为570万美元；公司向Cend投资1000万美元，并与其达成合作协议 [12] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约7300万美元，已扣除对Cend的1000万美元投资 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 HONEDRA业务 - 该产品获日本监管机构SAKIGAKE指定，用于治疗严重肢体缺血和伯格氏病，可享受优先监管咨询、专用审查系统和缩短审查时间等优惠 [17][18] - 日本相关研究显示积极结果，但因全球新冠疫情对招募的影响，研究入组暂停；注册相关临床试验随访数据已汇总，本季度将由PMDA审查，公司正与PMDA沟通并寻求日本合作伙伴 [20][21] XOWNA业务 - 2020年5月公布的IIa期ESCapE - CMD试验显示，单次冠状动脉内注射XOWNA可显著改善冠状动脉血流储备并缓解症状；随后启动IIb期FREEDOM试验 [22] - 受新冠疫情和供应链问题影响，入组速度远慢于预期，截至2022年5月仅招募约三分之一目标患者；公司暂停入组并进行中期数据分析，预计2022年底决定下一步计划 [23][24] CLBS201业务 - 公司启动Ib期开放标签概念验证试验，评估CLBS201治疗糖尿病肾病的效果；该试验针对3b/4期快速进展患者，目标是确定肾内细胞治疗注射的耐受性和再生肾功能的能力 [25][26] - 2022年4月治疗首例患者，7月完成全部6名受试者入组，预计2023年第一季度获得所有受试者的顶线数据 [27] CEND - 1业务 - 6月，CEND - 1联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇治疗一线转移性胰腺导管腺癌的IIb期ASCEND研究治疗首例患者，该研究为双盲、随机、安慰剂对照临床试验，在澳大利亚和新西兰多达40个地点进行 [8] - 《柳叶刀胃肠病与肝病学》杂志发表CEND - 1联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇治疗一线转移性胰腺导管腺癌的Ib期研究的开创性数据 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Cend Therapeutics的拟议合并预计在2022年第三季度完成，合并后公司将更名为Lisata Therapeutics，专注于充分挖掘Cend的CendR平台技术在一系列实体瘤适应症中的潜力，同时推进Caladrius当前基于CD34阳性技术的产品候选药物至下一开发里程碑 [6][7] - 公司预计宣布与一家大型制药公司就CEND - 1的合作，以及推进明年启动CEND - 1在转移性胰腺导管腺癌的注册研究和探索CEND - 1与当前标准治疗联合应用于多种其他实体瘤类型的篮子试验的计划 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2022年是公司取得显著进展的一年，合并交易将为公司带来变革，创建一家财务稳健、在纳斯达克上市的公司，拥有多元化的产品开发管线、强大的现有合作伙伴关系以及未来建立有吸引力合作伙伴关系的潜力 [6] - 公司对与Cend的合作进展感到兴奋，期待在未来几周和几个月内报告更多成就，包括合并完成后组建统一的开发团队 [15] 问答环节所有提问和回答 问题1: ASCEND试验40个地点何时能投入使用，预计何时完成入组，合并流程还需完成什么才能完成交易 - 合并方面，还需两家公司股东最终投票，股东批准后签署最终法律交易文件；已提交新的委托书和S - 4文件并邮寄给Caladrius股东，预计下周股东可开始投票，希望在9月13日特别股东大会上完成投票并宣布所有决议获批，获批后24 - 48小时内完成法律文件签署，公司将正式更名为Lisata Therapeutics并在纳斯达克交易 [30][31][32] - ASCEND试验由澳大利亚AGITG开展，一个月前开始招募患者，预计需要几年完成入组，目前无法确定40个地点上线的具体时间；下次会议将以Lisata Therapeutics名义召开，届时Cend的CEO可能会提供更多信息 [33] 问题2: 关于制药合作能否分享更多信息 - 若一切顺利，下周关注新闻动态 [34][35] 问题3: XOWNA项目下一步决策由谁做出 - 决策将由Caladrius或合并后的Lisata根据正在进行的中期数据分析结果以及与FDA的适当讨论做出，预计年底得出答案，但可能更早 [37] 问题4: 与Cend合作协议的收入情况 - 作为合作协议的一部分，Caladrius分配资源协助Cend项目，目前Caladrius员工在Cend项目上的工作时间按固定费率计费，记为Cend的应付款和Caladrius的应收款，合并后这些账目将相互抵消，无需过多关注 [38][39] 问题5: 在澳大利亚和新西兰进行试验的原因 - 该项目由Cend Therapeutics发起，基于其在澳大利亚的现有关系以及特定首席研究员获得的额外资金支持 [40] 问题6: 与澳大利亚监管机构合作是否有差异 - 澳大利亚监管机构的标准和做法与FDA和其他西欧监管机构相似；选择在澳大利亚开展研究的原因包括澳大利亚政府提供研发税收抵免，使研究在财务上更具吸引力，且某些疾病在当地患病率较高，便于招募患者 [41]

公司合并相关 - 合并后原Cend股东和合并前公司股东预计各持有约50%的Caladrius普通股，实际分配将根据公司净现金余额和Cend交易费用调整[94] - 合并需满足一定条件，包括股东批准和公司在收盘时满足约6490万美元的最低净现金门槛[95] - 持有约77.5% Cend资本股票的相关人员和持有约1.8% Caladrius普通股的相关人员分别签署支持协议和锁仓协议[96][97] - 合并协议终止时，公司可能需支付Cend 100万美元终止费，Cend可能需支付公司400万美元终止费，或报销对方最高100万美元费用[98] - 公司以约1000万美元购买Cend 1135628股D系列优先股，每股购买价8.8057美元[100] - 公司为Cend的发展项目购买1135628股D系列优先股，总价约1000万美元[133] 项目研发进展 - 2017年公司获美国国立卫生研究院190万美元赠款启动XOWNA治疗CMD项目，该疾病美国患者多达160万[105] - XOWNA的FREEDOM试验暂停，将对至少前20名患者6个月随访数据进行中期分析，预计2022年第三季度完成[105] - HONEDRA在日本治疗CLI和Buerger病的研究因疫情暂停，现处于注册预咨询阶段，预计2022年第三季度PMDA审查数据[106] - CLBS201治疗DKD的1b期试验共6名受试者，2022年第三季度完成治疗，预计2023年第一季度获得所有受试者的顶线数据[107][108] 财务数据关键指标变化 - 2022年第二季度净亏损660万美元，2021年同期为570万美元[113] - 2022年上半年净亏损1090万美元，2021年同期为1370万美元[118] - 2022年第二季度运营费用为670万美元，较2021年同期的710万美元下降6%[114] - 2022年上半年运营费用为1330万美元，较2021年同期的1520万美元下降12%[119] - 2022年第二季度研发费用为320万美元，较2021年同期的430万美元下降25%[114] - 2022年上半年研发费用为650万美元，较2021年同期的940万美元下降31%[119] - 2022年第二季度行政费用为350万美元，较2021年同期的280万美元增长24%[115] - 2022年上半年行政费用为680万美元，较2021年同期的580万美元增长17%[120] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为7300万美元，营运资金约为7160万美元，股东权益约为8240万美元[125] - 2022年上半年经营活动使用现金1070万美元，投资活动提供现金1950万美元，融资活动使用现金10万美元[126] 公司资金相关 - 公司与HCW签订最高5000万美元的市价发行协议，但因未符合纳斯达克最低出价要求，截至2022年6月30日未发行股份[134] - 公司获得新泽西经济发展局最终批准，出售250万美元的新泽西净运营亏损税收优惠，净收益230万美元[135] - 公司预计现有现金余额可支持至少未来12个月运营费用，前提是不受合并影响[132] - 公司历史运营亏损和流动性挑战可能使其难以按可接受条款筹集资金[132] - 公司未来资本需求难以预测，取决于合并完成情况等多种因素[132] - 公司将继续寻求政府机构和基金会的科研临床研究赠款及其他非摊薄资金来源[132] 公司其他情况 - 公司拥有广泛的细胞治疗资产知识产权组合，有对外授权机会以推进临床开发[109] - 公司认为自身运营无季节性特征[137] - 公司无资产负债表外安排[138] - 2022年上半年公司关键会计政策和估计与2021年相比无重大变化[139]

合并与财务状况 - Caladrius与Cend Therapeutics签署合并协议，创建Lisata Therapeutics，预计合并将在2022年第三季度完成[12] - 截至2022年3月31日，Caladrius的现金和投资总额为8850万美元，且无债务[8] - Lisata Therapeutics的合并后预计将拥有约7000万美元的净现金[13] - 2022年第一季度的运营现金消耗为800万美元[57] - 截至2022年3月31日，普通股总数为6050万股[57] - Caladrius的加权平均行使价格为2.84美元，未行使认股权证总数为2140万股[57] 产品与研发进展 - CEND-1在多项研究中用于治疗转移性胰腺导管腺癌（mPDAC），并获得美国FDA的快速通道和孤儿药资格[17] - Cend与Qilu Pharmaceutical的合作协议中，Qilu将在中国、台湾、香港和澳门地区承担CEND-1的开发和商业化责任，可能支付高达2.25亿美元的里程碑款项[13] - CEND-1的临床试验计划在2023年启动，预计将于2023年进行第一阶段的固体肿瘤试验[21] - Caladrius的CD34+细胞疗法在多种缺血性疾病中表现出良好的血管修复效果，已在超过1000名患者中进行临床研究[25] - Caladrius的CD34+细胞治疗过程从捐赠到治疗不超过四天，且无需进行外科骨髓抽取[27] - 合并后，Lisata Therapeutics将拥有多条临床阶段产品候选管线，涵盖多种适应症[13] - CendR平台技术旨在增强药物对固体肿瘤的靶向输送，具有广泛的潜在应用[15] 临床试验与市场潜力 - ESCaPE-CMD试验中，治疗前的冠状血流储备（CFR）为2.08，治疗后6个月提高至2.68，p值为0.0045[31] - 单次冠状动脉XOWNA®注射显著提高CFR至正常值（≥2.5），持续至少6个月[33] - 日常心绞痛频率从治疗前的4.42下降至治疗后6个月的2.02，p值为0.0036[35] - 在CLBS12试验中，接受CD34+细胞治疗的患者中，85%在6个月内实现持续缓解[41] - 在CLBS12-P01研究中，接受治疗的患者达到连续CLI-free状态的比例超过对照组的两倍[43] - 在美国，潜在可治疗的冠状微血管疾病（CMD）患者群体估计在415,000到160万之间[29] 未来展望 - 预计在未来12-24个月内，基于管道中的里程碑将出现潜在的价值创造事件[58] - 计划进行的CLBS201临床试验将评估6名患者的肾小管功能变化，基线评估后6个月进行[55] - CLBS201的单次注射剂量为1 x 10^6至300 x 10^6细胞[55]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度研发费用为330万美元，2021年同期为510万美元 [11] - 2022年第一季度一般及行政费用为330万美元，2021年同期为300万美元，同比增长11%，主要因潜在战略交易审查费用增加 [12] - 2022年第一季度净亏损420万美元，2021年同期为810万美元 [12] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为8850万美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 HONEDRA（CLBS12） - 获日本监管机构SAKIGAKE指定，用于治疗严重肢体缺血和伯格氏病，该指定可带来优先监管咨询、专用审查系统和缩短审查时间等优势 [17][18] - 日本研究显示积极结果，但因入组延迟和完成时间不明，暂停入组工作，公司正寻求日本合作伙伴完成研究或提交现有数据给监管机构 [19][20][21] XOWNA（CLBS16） - 2020年5月公布IIa期ESCaPE - CMD试验完整数据，单次冠状动脉内注射XOWNA可显著改善冠状动脉血流储备并缓解症状 [22] - 目前正在进行严格的IIb期FREEDOM试验，但受COVID - 19疫情和导管供应链问题影响，入组速度慢于预期，公司已采取增加试验点和修改研究方案等措施 [23][24] CLBS201 - 启动I期开放标签概念验证试验，评估用于治疗糖尿病肾病的CD34阳性再生细胞疗法，首名患者于2022年4月接受治疗，预计2023年第一季度获得所有受试者的顶线数据 [25][27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司与Cend Therapeutics签署合并协议，合并后的公司将更名为Lisata Therapeutics，专注于利用Cend的CendR平台技术产品，在多种实体肿瘤适应症中开发产品 [7] - 行业面临高通胀、科技公司盈利不佳、资本供应收紧和社会政治混乱等挑战，IPO和后续发行同比大幅下降，管道交易难以完成，许多生命科学公司企业价值为负 [29][30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 目前行业环境充满挑战，公司通过与Cend Therapeutics合并实现多元化和降低风险，对CendR平台技术在难治性癌症中的应用前景感到兴奋，期待推动基于该平台的治疗方法上市 [31][32] 其他重要信息 - 公司在签署合并协议的同时，向Cend投资1000万美元，并建立开发合作结构，包括联合指导委员会，将在未来几个月提供人力资源，以推动Cend产品线的开发 [8] 问答环节所有提问和回答 问题1: HONEDRA的预咨询会议及PMDA指导相关问题 - 预咨询会议预计在未来几个月举行，具体取决于PMDA的安排，会议后公司将获得如何推进后续流程的明确指导，包括与PMDA的咨询会议以及新药申请其他部分的预咨询会议 [35][36] 问题2: HONEDRA在日本寻找合作伙伴的情况 - 已有超过六家公司对该产品表示浓厚兴趣并正在进行尽职调查，待获得PMDA进一步指导后，与日本制药公司达成合作交易的可能性将增加 [37] 问题3: CLBS201在糖尿病肾病项目的筛查情况及患者给药计划 - 协议设计有两名哨兵患者，第一名患者已接受治疗，数据监测委员会（DMC）已批准推进至下一名患者，第二名患者已于当天给药，DMC将在给药两周后进行审查，若患者情况良好，将推进至4 - 6名患者，且后续患者将尽快给药 [39] 问题4: HONEDRA数据向公众发布的策略 - 这是一项开放标签试验，公司一直提供概要描述性数据，但在与日本监管机构沟通并获得其同意前，不会发布完整分析数据，以免影响产品注册审查 [44] 问题5: XOWNA试验调整方案后是否增加试验点及效果 - 公司已增加两个试验点，但入组仍面临诸多困难，包括COVID - 19疫情、人员和场地问题、导管供应问题等，增加试验点本身不能解决当前问题 [45][46] 问题6: 合并交易的代理声明提交时间 - 目标是在5月底或6月初提交代理声明，主要限制因素是Cend完成部分财务审计、管理层讨论与分析以及薪酬讨论分析 [50] 问题7: Cend股东情况 - Cend是一家私人控股公司，股东少于10名主要股东，其中约六名持有大部分股份，股东包括创始人股份、高净值个人和医疗保健基金，但具体信息因保密协议无法提供 [51] 问题8: 合并后所有权比例的确定参数 - 基于市场对每家公司的估值，适当考虑发展阶段进行折扣，同时考虑公司的其他资产、现有交易、预期里程碑、手头现金、市场竞争地位以及负债等因素，最终通过计算Caladrius和Cend的流通股比例确定，预计从估值角度看是平等合并 [53] 问题9: 合并估值是否使用投资银行 - 公司聘请了Back Bay Life Science Advisors，Cend聘请了Evercore，两家投资银行将提供公平意见，并与双方律师合作确定估值计算的定义、因素和公式等 [54] 问题10: CendR技术的广泛适用性 - CendR技术预计具有广泛适用性，CEND - 1可作为现有标准治疗的促进剂，应用于多种实体肿瘤，如胰腺癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、多种乳腺癌、头颈癌和部分脑癌等，可与多种癌症治疗方法结合使用 [56][57] 问题11: CendR技术的知识产权保护情况 - 该技术有很高水平的知识产权保护 [58] 问题12: CD34项目未吸引战略合作伙伴是否与价格有关及降价可能性 - 自体细胞疗法通常被认为昂贵且物流困难，但公司的CD34自体细胞疗法制备过程更简单、快速和经济，产品成功的关键是向支付方证明成本效益比优于现有疗法，目前未达成合作部分原因是等待后期临床试验的明确数据 [60][61]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Transition Period from __________________ to _________________________ Commission File Number 001-33650 Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 CALADRIUS BIOSCIENCES, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) | Del ...

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度研发费用为420万美元，较2020年第四季度的290万美元增长43%；2021年全年研发费用为1770万美元，较2020年全年的930万美元增长约91% [8] - 2021年第四季度一般及行政费用为270万美元，较2020年第四季度的250万美元增长6%；2021年全年一般及行政费用为1140万美元，较2020年全年的990万美元增长15% [10] - 2021年和2020年全年净亏损分别为2750万美元和810万美元 [10] - 2021年1月公司通过私募配售普通股和认股权证成功筹集2500万美元；2月通过两次注册直接发行普通股和认股权证筹集6500万美元 [11] - 2021年5月公司获得新泽西经济发展局技术商业税收证书转让计划的140万美元非稀释性资金；本月初又获得230万美元非稀释性资金 [12] - 截至2021年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券约9500万美元，预计当前现金余额可支持未来数年运营 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 HONEDRA（CLBS12） - 该产品获日本监管机构SAKIGAKE指定，用于治疗CLI和Buerger's病，有优先咨询、专用审查系统和缩短审查时间等优势 [21] - 日本研究显示积极结果，但因疫情导致增量入组困难，公司决定暂停入组工作，转向寻找日本合作伙伴完成研究或提交现有数据 [23][25][26] - 美国FDA授予其孤儿药资格用于治疗Buerger's病，但公司决定现阶段不推进其在美国的开发 [28] XOWNA（CLBS16） - 2020年5月公布的2期ESCaPE - CMD试验数据显示，单次冠状动脉内注射XOWNA可显著改善CMD患者冠状动脉血流储备并缓解症状 [29] - 公司正在进行严格的2期FREEDOM试验，但因新诊断技术未广泛应用、原诊断设备停产及疫情影响，入组速度放缓，预计研究将持续到2023年 [30][32] CLBS201 - 公司启动了1期开放标签概念验证试验，评估CLBS201用于治疗糖尿病肾病的安全性和有效性，预计未来几周治疗首例患者，2023年第一季度获得所有受试者的顶线数据 [34][35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在2021年成功应对疫情和困难金融市场，推进开发计划并加强资产负债表，未来将继续寻找战略发展机会，为股东创造更多价值 [7] - 公司积极寻找额外开发资产，以丰富产品候选组合，增强股东价值创造机会，优先考虑已有临床数据的资产，希望在2022年完成交易 [36][43][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管公司股价与相关指数和整体股市走势一致，但未得到超出资产负债表的价值认可，公司对此感到沮丧 [38] - 公司对现有临床数据和团队建设感到满意，认为随着项目推进至价值拐点，有望通过扩大开发组合提升公司价值 [38][39] 其他重要信息 - 会议包含前瞻性陈述，涉及公司运营和未来结果的风险和不确定性，建议查看公司向美国证券交易委员会提交的文件 [5] - 会议内容具有时效性，公司无义务修订或更新陈述以反映会议日期后的事件或情况 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 战略开发选项在开发阶段的考虑以及许可资产的时间安排 - 公司倾向于已有临床数据、至少有1期概念验证数据的资产，团队经验可助力后续开发活动；公司已关注该领域一段时间，过去12个多月看了数百项资产，有望在2022年完成交易 [43][44][45] 问题2: HONEDRA是否考虑除在日本寻找合作伙伴之外的替代途径 - 公司对HONEDRA采取广泛和机会主义的战略，与PMDA合作讨论下一步计划，根据其对数据和额外患者需求的看法推进与潜在合作伙伴的讨论，目标是利用现有数据和SAKIGAKE指定为项目创造价值 [47][48][49] 问题3: 随着HONEDRA支出减少和CKD项目规模有限，研发的近期趋势如何 - 公司未提供具体研发支出指导，因无法预测XOWNA的入组速度；HONEDRA在日本的资本支出基本完成，DKD研究预计仅花费数百万美元，预计将按计划推进项目并节约资本 [51] 问题4: CMD项目入组情况的清晰时间以及新增站点的情况 - 影响FREEDOM试验入组的因素包括疫情对医院人员配置的影响以及诊断技术问题；公司难以准确预测入组进展，预计到夏末或初秋能更清晰地说明完成时间 [54][56][60] 问题5: 公司股价低迷，为何不回购部分股票 - 生物技术和生物制药公司通常不回购自己的股票，公司认为为股东创造价值的最佳方式是进行开发活动，回购股票可能无法改变公司的整体估值，公司目标是通过开发项目实现价值拐点 [62][63] 问题6: 公司在获取额外资产时，更倾向于早期临床阶段项目还是公司实体 - 这取决于具体情况，很多公司是单资产公司，收购资产可能需收购整个公司；公司希望找到完美匹配，无论是收购资产还是公司，都要与自身互补，目前已关注到一些可能合适的项目 [65]

财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2021年和2020年净亏损分别为2750万美元和810万美元[247] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2021年运营费用总计2910万美元，较2020年的1910万美元增加990万美元，增幅52%[248] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2021年研发费用约1770万美元，较2020年的930万美元增加约840万美元，增幅91%[248] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2021年一般及行政费用约1140万美元，较2020年的990万美元增加约150万美元，增幅15%[248] 财务数据关键指标变化 - 出售资产收益 - 2021年出售新泽西州净运营亏损获得净收益140万美元，记录为所得税收益150万美元，出售损失10万美元记录在其他收入（费用）中[253] - 2021年4月12日公司获NJEDA最终批准出售150万美元的NJ NOLs，净收益140万美元[263] 财务数据关键指标变化 - 资金状况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约9500万美元，营运资金约9170万美元，股东权益约9230万美元[254] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2021年经营活动使用现金约2220万美元，投资活动使用现金约5490万美元，融资活动提供现金8527.6万美元[255] - 2020年经营活动使用现金约880万美元，投资活动使用现金约730万美元，融资活动提供现金1858万美元[255] 财务数据关键指标变化 - 流动性预期 - 公司预计使用现有现金余额和其他方式满足短期和长期流动性需求，认为手头现金至少能支持未来12个月的运营费用[261] 融资相关 - 发行协议情况 - 公司与HCW签订的“随行就市发行协议”可出售最高5000万美元普通股，截至2021年12月31日未发行，因不符合纳斯达克最低出价价格要求，无法出售[262] - 2019年3月公司与Lincoln Park达成协议，有权出售价值最高2600万美元的普通股，Lincoln Park初始购买250000股，总价100万美元，截至2021年12月31日，除初始购买外未再出售[267] 融资相关 - 股份出售情况 - 2021年2月公司与机构投资者达成协议，出售24906134股普通股及12453067股认股权证；与合格投资者达成协议，出售1632652股普通股及816326股认股权证，发行总收入约6500万美元[264] - 截至2021年2月12日，公司通过与HCW的销售协议出售3784912股普通股，净收益950万美元[265] - 2021年1月公司通过私募向投资者出售12500000股普通股及6250000股认股权证，发行总收入2500万美元[266] 融资相关 - 融资预期 - 公司继续通过多种方式寻求资本，但无法保证能获得可接受条件的额外融资[268] 财务报表相关 - 表外安排 - 公司没有表外安排[269] 财务报表相关 - 估计和判断 - 公司财务报表编制需管理层进行估计和判断，实际结果可能与估计不同[270] 财务报表相关 - 股份支付奖励 - 公司对员工、董事和顾问的股份支付奖励在必要服务期内按授予日公允价值计入费用[272] 市场风险披露 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[273]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度研发费用约为410万美元，2020年同期为300万美元，研发聚焦于缺血修复平台推进及相关试验 [12][13] - 2021年第三季度一般及行政费用约为280万美元，2020年同期为230万美元，增长22%，主要因董事及高级职员责任保险费大幅增加和战略咨询费用 [14] - 2021年第三季度净亏损690万美元，2020年同期为530万美元 [14] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为1.001亿美元，公司有信心现有现金余额可支持未来数年运营 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 CLBS12 HONEDRA - 在日本治疗CLI和伯格氏病的研究显示积极结果，但受疫情影响患者入组困难，公司决定暂停入组工作，近期待确定合作伙伴完成剩余4名患者入组或提交现有数据申请有条件批准 [27][29][30] - 美国FDA授予CLBS12治疗伯格氏病孤儿药资格，但基于FDA反馈，公司决定暂不推进其在美国的开发 [31][32] XOWNA（CLBS16） - 2020年5月公布ESCaPE - CMD试验完整数据，单次冠状动脉内注射XOWNA可显著改善冠状动脉血流储备并缓解症状 [34] - 今年启动FREEDOM 2b期临床试验，受疫情影响入组放缓，公司扩大参与研究地点数量并修改研究方案，预计年底评估方案变更对入组的影响 [35][36][37] CLBS201 - 公司计划启动1期开放标签概念验证试验，评估CLBS201治疗糖尿病肾病的效果，预计2022年第一季度开始入组，2023年第一季度获得所有受试者数据 [38][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进和优化基于CD34 + 细胞技术的临床项目，加强和多元化运营及管理团队，招聘多名高素质人员 [9][10] - 公司专注开发自体细胞疗法，旨在治疗和/或逆转疾病，其疗法已显示出疗效、持久性和良好安全性 [20] - 公司积极寻找新资产加入开发组合，以分散开发风险和增加开发机会 [20][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临疫情挑战，公司仍保持强劲财务状况，有信心现有资金可支持未来数年运营 [9][18] - 管理层对第三季度公司和开发成果感到满意，预计全年保持并加强执行和战略发展，专注为股东创造价值 [42] 其他重要信息 - 2021年公司通过私募和注册直接发行成功筹集9000万美元新资本，还获得新泽西经济发展局140万美元非稀释性资金 [15][16][17] - CLBS12 HONEDRA获日本监管机构SAKIGAKE指定，类似美国RMAT指定，可享受优先监管咨询、专用审查系统和缩短审查时间等优惠 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: HONEDRA在日本的决定对近期费用有何影响，何时能处理完日本的所有费用 - 公司预计2022年可避免数百万美元费用，自2020年2月以来在日本承担了大量费用，但因紧急状态基本未能招募到患者，暂停入组是出于财务考虑的谨慎举措 [45] 问题2: 糖尿病肾病患者若不治疗通常恶化程度如何 - 难以确定患者恶化速度，公司寻找处于疾病3b期左右且病情快速进展的患者，以测量治疗期间疾病进展速度的变化 [46][47] 问题3: 对糖尿病肾病患者疾病进展的预期 - 公司目标是证明CLBS201可使肾脏功能再生，表现为估算肾小球滤过率（eGFR）增加，而非仅减缓或阻止疾病进展 [49] 问题4: 如何控制糖尿病肾病患者的背景糖尿病水平，这对试验有何影响 - 试验的入选标准规定患者在入组前需在稳定的糖尿病和肾脏药物治疗下，并符合特定实验室标准，与其他慢性肾病试验类似 [51] 问题5: CMD项目是否很快会有更新，是否主要受COVID - 19情况驱动 - 该项目受疫情影响大，原方案要求患者进行多次心导管实验室检查，疫情限制了患者进入相关设施，且治疗过程中的单采程序也受限制 公司实施的方案变更有望增加入组，预计年底评估影响并在下一次电话会议提供更新 [52][53][54] 问题6: 不同项目的试验入组受疫情影响情况如何，从研究地点了解到的具体问题是什么，不同地区问题是否不同 - 患者接受自体细胞疗法需多次就诊、进行单采和治疗，这些设施在疫情期间都不同程度限制患者进入，原因包括限制非COVID患者、工作人员转移、患者不愿就医和人员流失等 日本因政府多次宣布紧急状态，入组情况更差，但各地区都面临类似挑战 [63][64][65] 问题7: 关于HONEDRA，是否近期与日本监管机构讨论过提交现有数据集，是否有先例支持积极结果，能否提前开始滚动提交程序 - 日本监管机构与公司商定特定规模的试验，若能证明安全性和疗效趋势，可考虑有条件或完全批准 目前公司有33名患者，虽未达原计划的35名，但有灵活性，不过需监管机构同意 因美国人无法前往日本进行面对面讨论，预计最早2022年初才有机会，所以公司希望寻找日本合作伙伴进行沟通 滚动提交理论上可随时开始，但触发点是与PMDA的面对面会议，目前受限制，需合作伙伴协助 [67][68][69] 问题8: 能否详细介绍为促进XOWNA项目CMD诊断而实施的方案修正案 - 原试验规定使用飞利浦特定导管的多普勒技术测量冠状动脉血流储备（CFR），但该导管已停产且供应有限，仅使用侵入性多普勒技术也影响患者入组 公司开放了多种侵入性和非侵入性技术，如冠状动脉血流反应、心肌灌注储备、心肌血流储备或微血管阻力指数等测量方法，包括热稀释技术、MRI和心脏PET扫描等，使研究人员可使用其所在地点常用的检测方法，有望显著扩大入组 [71][72][73] 问题9: 不同疾病领域从基金会或患者利益团体获得非稀释性资金的可用性和金额是否有差异 - 非稀释性赠款主要来自联邦政府机构或特定疾病相关基金会，这些组织通常按日历年进行赠款申请和审查 许多疾病相关基金会的资金通常针对新临床研究人员、临床地点和学术机构，很少向上市公司提供研发资金 公司会申请所有有机会获得的赠款，但申请者众多，资金有限 公司曾从新泽西州出售净运营亏损获得约300万美元非稀释性资金，未来还会有相关机会 [80][81][82] 问题10: 公司所有项目均为一次性疗法，这是否会限制对一些大型公司和大型生物技术公司的吸引力 - 公司未收到反馈表明一次性疗法是潜在战略合作伙伴不感兴趣的原因，通常认为治愈性或给药间隔长的疗法定价会相应提高，仍可实现盈利 目前更大的问题是疫情影响了临床试验进展，合作伙伴在等待公司产生更多数据 [84][85]

业务项目启动情况 - 公司在2017年获美国国立卫生研究院190万美元赠款，启动XOWNA治疗CMD项目，CMD在美国患者多达150万[89] 季度净亏损情况 - 2021年第三季度净亏损690万美元，2020年同期为530万美元[95] - 2021年前九个月净亏损2070万美元，2020年同期为270万美元[99] 季度运营费用情况 - 2021年第三季度运营费用700万美元，2020年同期为540万美元，增长30%[96] - 2021年前九个月运营费用2220万美元，2020年同期为1370万美元，增长62%[100] 季度研发费用情况 - 2021年第三季度研发费用约410万美元，2020年同期为300万美元，增长110万美元或36%[96] - 2021年前九个月研发费用约1350万美元，2020年同期为630万美元，增长720万美元或113%[100] 季度一般及行政费用情况 - 2021年第三季度一般及行政费用约280万美元，2020年同期为230万美元，增长22%[101] - 2021年前九个月一般及行政费用约为870万美元，较2020年同期的740万美元增长18%[106] 出售NJ NOLs收益情况 - 2020年4月公司出售部分新泽西州净运营亏损（NJ NOLs）获净收益1090万美元[104] - 2021年4月公司出售部分NJ NOLs获净收益140万美元，150万美元NJ NOL税收优惠记为所得税收益，出售损失0.1万美元记为其他收入（费用）[105] - 2021年4月公司出售150万美元的新泽西州净运营亏损，获得净收益140万美元[117] 公司资金状况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为1.001亿美元，营运资金约为9800万美元，股东权益约为9870万美元[107] 各活动现金使用及提供情况 - 2021年前九个月经营活动使用现金1760万美元，2020年同期为330万美元；投资活动使用现金7140万美元，2020年同期为820万美元；融资活动提供现金8525.5万美元，2020年同期为1856.7万美元[108] 2021年融资净收益情况 - 2021年1月私募发行普通股和认股权证获得净收益2310万美元，2月两次注册直接发行获得净收益6060万美元，认股权证行使获得净收益180万美元[112] 2020年融资净收益情况 - 2020年4月、5月注册直接发行及7月私募发行分别获得净收益450万美元、380万美元、190万美元，通过与H.C. Wainwright的普通股销售协议发行普通股获得净收益840万美元[113] 公司运营费用支持情况 - 公司预计现有现金余额可支持至少未来12个月的运营费用[115] 股票发售协议情况 - 2021年6月与H.C. Wainwright & Co., LLC签订“按市价发售”协议，最高可发售价值5000万美元的普通股，截至9月30日未发行[116] 2021年融资总收益情况 - 2021年2月注册直接发行获得总收益约6500万美元，1月私募发行获得总收益2500万美元[118][120] 向Lincoln Park Capital Fund, LLC出售普通股情况 - 截至2021年9月30日，除初始购买外，公司未向Lincoln Park Capital Fund, LLC出售普通股[121]