Lipella Pharmaceuticals (NasdaqCM:LIPO) 2025 Conference September 18, 2025 12:30 PM ET Company ParticipantsMichael Chancellor - Chief Medical Officer & DirectorJonathan Kaufman - CEO & DirectorNoneHello, welcome to Virtual Investor Conferences. On behalf of OTC Markets, we're very pleased you're joining us for the Life Sciences Investor Forum. Our next presentation of the day is from Lipella Pharmaceuticals Inc. Please note, you may submit questions for the presenters in the box to the left of the slides, a ...

财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度收入同比下降36.0%至8.7万美元，主要因NIH拨款资金耗尽[100][102] - 研发费用同比增长19.6%至79.2万美元，主要因LP-310临床试验外包服务增加13.9万美元[108] - 行政管理费用同比增长52.7%至65.2万美元，主要因专业服务费用增加32.3万美元[110] - 净亏损扩大41.5%至132.7万美元，运营亏损扩大42.5%至135.7万美元[100] - 利息收入同比增长107.0%至2.9万美元，因短期投资余额增加[111] - 2025年上半年现金消耗285.9万美元，通过私募融资获得345.6万美元[120][123] 融资活动 - 公司完成首次公开募股获得约500万美元净收益[94] - 公司签订ATM发行协议可出售普通股总发行价最高达264.1881万美元[95] - 公司将C系列优先股法定数量从105万股增加至126万股[96] - 截至2025年6月30日现金余额为343.7万美元，预计可维持运营至2025年底[117][126] 研发项目进展 - LP-310二期a临床试验预计2025年第三季度完成[89] - 公司获得LP-410孤儿药认定及新药研究批准[90] - LP-10和LP-310项目直接研发费用增长：员工相关成本增加34.1万美元，外包研发增加32.2万美元[114] - 研发费用增长主要归因于LP-310临床试验相关成本[134] 市场与行业环境 - 美国口腔GVHD患者约3万人[90] - 公司专利保护期至2035年7月11日（美国）和2034年10月22日（多国）[91] - 公司估值参考生命科学板块上市公司及同业并购交易[150] - 生物技术行业市场条件及趋势影响公司流动性事件可能性[150] - 生物制药行业IPO分析及同业市场表现作为参考指标[150] 公司运营风险与持续经营能力 - 公司自2005年成立以来持续发生运营亏损[82] - 公司现金资源需满足未来运营支出和资本支出需求[82] - 公司自成立以来持续经营亏损，预计未来将继续亏损[128] - 公司可能通过发行股权证券或债务筹集额外资金，若发行股权将导致股东稀释[129] 公司治理与合规 - 公司因违反股东批准和投票权规定被纳斯达克决定退市[99] - 公司普通股于2025年6月20日开盘时停牌，并转至OTC市场交易，代码仍为"LIPO"[100] - 公司选择作为新兴成长公司采用延长过渡期，暂不执行新会计准则[149] - 公司作为新兴成长公司可利用特定简化披露要求[150] - 高管薪酬披露要求可被简化[151] - 无需提交高管薪酬或黄金降落伞安排的股东咨询投票[151] - 新兴成长公司资格终止前可持续适用豁免条款[152] - 公司选择性地采用部分而非全部豁免条款[152] - 作为小型报告公司免于提供市场风险定量披露信息[154] 费用与成本结构 - 2022年NIH拨款总额增至135.3万美元，2025年第二季度确认8.67万美元收入[101][102] - 2025年上半年服务协议支出约819,000美元，较2024年同期的421,000美元增加398,000美元[134] 资产与租赁安排 - 匹兹堡办公室及实验室租赁面积为2,690平方英尺，年基本租金约67,000美元[133] - 补充租赁Suite 504年基本租金约29,000美元[133] 股权激励 - 2024年3月15日授予55,000股股票期权，行权价每股6.16美元，授予日公允价值每股4.40美元[148] 披露义务与会计政策 - 截至2025年6月30日止三个月及2024年12月31日止年度无表外安排[130] - 截至2025年6月30日止六个月及2024年12月31日止年度无重大合同义务[131] - 公司研发进展包括临床前研究状态需披露[150]

市场潜力与用户数据 - LP-10用于治疗出血性膀胱炎的市场潜力为每年12亿美元，预计每位患者的年收入为2万美元，市场渗透率为45%[13] - LP-310针对口腔扁平苔藓的目标市场为600万美国人，全球市场预计从2028年的9.8亿美元增长到2034年的27亿美元[14] - LP-310的目标市场为600万至700万美国患者，且目前没有FDA批准的治疗药物[53][86] - LP-310的预计每位患者年收入为8000美元，若市场渗透率达到45%，可实现约1.2亿美元的年收入[91][92] 临床试验与安全性 - LP-310的多中心剂量递增研究预计在2025年第二季度完成[15] - LP-310在治疗口腔扁平苔藓的临床试验中，疼痛评分从基线的6.63降至第4周的2.38，具有统计学显著性(p=0.004)[38] - LP-310的安全性分析显示系统性吸收为不可检测或极小，且疗效显著改善[50] - LP-310的有效性在所有疗效结果参数上均显示出统计学显著性(p<0.05)和临床意义的改善[86] - LP-310的安全性表现良好，系统吸收极低，未观察到系统性或肾功能毒性[86] - LP-10在2a期研究中显示出良好的安全性和耐受性，且无系统性毒性[14] 研发进展与新产品 - LP-310的Phase 2a多中心临床试验预计在2025年第二季度完成，所有参与者均未出现退出情况[86] - LP-310的给药方案为每日两次，每次10ml，持续四周[79] - LP-310提供了针对复发性口腔扁平苔藓病例的替代方案，克服了类固醇的局限性[86] - 公司在临床研究到市场药物的质量控制方面具有内部CMC优势，确保高标准的持续性[7] - 公司技术平台的差异化在于通过脂质体递送他克莫司，最大化治疗反应并减少系统性暴露[9] 负面信息与市场挑战 - 口腔扁平苔藓患者中，女性发病率是男性的三倍，且恶性转化率为1.5%[86] - 总体癌症患者数量为1,200,000人，其中72,000人接受放射治疗[93] - 前列腺癌患者数量为700,000人，接受化疗的患者为360,000人[93] - 乳腺癌患者数量为120,000人，接受化疗的患者为60,000人[93] - 子宫体癌患者数量为200,000人，接受化疗的患者为12,000人[93] - 直肠癌患者数量为200,000人，接受化疗的患者为12,000人[93] - 白血病和淋巴瘤患者数量为60,000人，接受化疗的患者为180,000人[93] - 其他盆腔恶性肿瘤患者数量为100,000人，接受化疗的患者为6,000人[93] - 总体化疗患者数量为200,000人，接受化疗的患者为600,000人[93] - 预计渗透率为45,000名患者，化疗渗透率为15,000名患者[93]

文章核心观点 公司首席执行官向股东致信，回应公司近期从纳斯达克资本市场摘牌的常见问题，介绍临床项目、财务状况及重新在全国性证券交易所上市的计划，强调公司业务基础依然强劲，使命、领导团队和长期战略不变 [1][3] 公司概况 - 临床阶段的生物技术公司，专注通过重新配制现有仿制药中的活性成分开发新药，针对目前尚无获批药物疗法的重大未满足需求疾病 [4] - 2022 年完成首次公开募股 [4] 信件要点 重新上市计划 - 公司正积极评估支持早期创新的全国性证券交易所，打算近期提交首次上市申请 [6] 运营连续性 - 公司保持全面运营，临床项目按计划推进，摘牌未影响临床时间表和研究人员配置 [6] 临床管线进展 - 主要候选药物 LP - 310（用于口腔扁平苔藓）和 LP - 10（用于出血性膀胱炎）临床进展良好 [6] - LP - 310 的 2a 期试验最终 topline 数据预计在 2025 年下半年公布 [6] 财务状况 - 公司财务状况良好，有足够资金支持正在进行的开发项目，并实施了审慎的财务管理 [6] 股东沟通 - 公司将通过 SEC 文件、新闻稿和投资者推广继续与股东沟通，包括计划参加投资者会议和电话会议 [6]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Lipella Pharmaceuticals因特定私募交易违规被纳斯达克摘牌，公司运营和业务基本面良好，正积极探索重新上市 [1][4][5] 公司概况 - Lipella Pharmaceuticals是临床阶段生物技术公司，专注开发满足重大未满足需求疾病的疗法，2022年完成首次公开募股 [1][6] 摘牌情况 - 纳斯达克听证小组决定将公司普通股从纳斯达克资本市场摘牌，今日开盘起暂停交易 [1] - 摘牌原因是2024年12月至2025年3月完成的某些私募交易不符合纳斯达克上市规则 [2] - 公司已收到听证小组摘牌通知，对该决定表示失望 [3] 公司现状 - 公司运营状况良好，业务基本面完好，正执行战略和临床开发计划 [4] - 公司主要产品候选药物LP - 10和LP - 310正持续推进 [4] 后续计划 - 公司正积极探索其他市场重新上市，致力于在能为投资者提供最佳流动性和渠道的交易场所重新挂牌 [5] - 公司普通股目前在OTC Markets以“LIPO”为代码进行报价 [5] - 公司仍是1934年《证券交易法》规定的报告公司，将继续向美国证券交易委员会提交定期报告和披露文件 [5] 公司表态 - 公司首席执行官表示认可纳斯达克决定，将迅速采取建设性措施，对股东、使命和临床目标的承诺不变 [5] - 公司将继续评估选项并向股东通报所有重大进展 [5]

文章核心观点 - 利佩拉制药公司宣布获得美国专利号为12,326,492的专利，该专利将加强公司在药物递送方面的战略地位并提升临床开发工作 [1][3] 公司动态 - 利佩拉制药公司于2025年6月10日获得美国专利商标局颁发的“检测间质性膀胱炎的系统和方法”专利，专利保护期至少到2045年 [1] - 专利涵盖一种利用磁共振成像检测体腔病变的方法，可用于评估公司开发项目的结果，特别是黏膜疾病相关项目 [2] - 利用新型MRI造影剂无创监测体腔病变进展或消退的能力，不仅能增强现有临床开发工作，还可成为临床相关的早期检测工具 [3] 公司概况 - 利佩拉制药是临床阶段的生物技术公司，专注于重新配制现有仿制药中的活性成分并优化用于新应用，目标是满足未得到满足医疗需求的疾病，2022年完成首次公开募股 [3]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Lipella Pharmaceuticals重新签署与Cook MyoSite的制造合作协议，以支持临床产品LP - 10和LP - 310的化学、制造和控制（CMC）文件工作 [1] 公司合作 - Lipella Pharmaceuticals重新签署与Cook MyoSite的制造合作协议，支持临床产品LP - 10和LP - 310的CMC文件工作 [1] - Lipella首席执行官表示很高兴与有高质量制造良好记录的Cook MyoSite续约，随着临床管线向可商业化资产成熟，该CMC合作对Lipella越来越有价值 [2] - Cook MyoSite管理副总裁称团队致力于确保高标准的安全、质量和执行，以支持Lipella的临床进展 [2] 公司介绍 Cook MyoSite - 致力于与收集、选择和扩增人类骨骼肌细胞相关技术的开发和商业化，用于治疗各种疾病 [3] - 开展多项受监管的临床研究，提供一系列定制服务，包括修改细胞样本、合同制造安排等 [3] Lipella Pharmaceuticals - 临床阶段生物技术公司，通过重新配制现有仿制药中的活性成分开发新药，并针对目前尚无获批药物疗法的重大未满足需求疾病 [4] - 2022年完成首次公开募股 [4]

核心观点 - Lipella Pharmaceuticals将在2025年AAOM/EAOM国际会议上公布LP-310治疗口腔扁平苔藓的2a期临床数据 [1][3] - 0.50 mg剂量组在多个终点显示出统计学显著改善，包括病灶消退、疼痛减轻和炎症减少 [4][6] - LP-310耐受性良好，无治疗相关严重不良事件，无患者退出，且未检测到系统性他克莫司水平 [5] 临床数据详情 - 0.50 mg剂量组在4周时显示出显著改善：IGA评分从基线3.42降至1.71(p=0.007)，REU评分从26.91降至11.88(p=0.003)，OLPSSM评分从14.92降至4.88(p=0.003)，疼痛NRS评分从6.42降至2.25(p=0.003) [7] - 治疗期间观察到可见病灶消退，停药后症状向基线水平回归，支持药物的局部治疗效果 [4] - 所有参与者坚持每日一次给药方案，研究包括0.25 mg、0.5 mg和1.0 mg三个剂量组 [8] 公司背景 - Lipella Pharmaceuticals是一家专注于开发改良现有通用药物活性成分用于新适应症的临床阶段生物技术公司 [9] - 公司针对存在重大未满足医疗需求的疾病领域开发疗法，2022年完成首次公开募股 [9] - 目前正在评估LP-310在成人症状性口腔扁平苔藓患者中的安全性、耐受性和有效性 [6][8]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注改造现有仿制药开发新药，聚焦无获批疗法的疾病[86] - 公司有四个在研项目，LP - 10治疗出血性膀胱炎，LP - 310治疗口腔扁平苔藓，LP - 410治疗口腔移植物抗宿主病，LP - 50治疗非肌肉浸润性膀胱癌[87][91][92] 市场数据 - 口腔扁平苔藓恶性转化率约为1%[88] - 2023年美国口腔移植物抗宿主病患者年患病率约为30000人[91] 融资与股权变动 - 2022年12月22日公司完成首次公开募股，获得约500万美元净收益[95] - 2025年4月4日公司与H.C. Wainwright & Co., LLC达成至多264.1881万美元的市价发行协议，佣金为总收益的3%，报销费用不超10万美元[96] - 2025年4月8日公司将C类有表决权可转换优先股指定股份数量从105万股增至126万股[97] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度与2024年同期相比，收入从14.6万美元降至12.9万美元，研发费用从84.3万美元增至99.3万美元，管理费用从52.1万美元降至46.4万美元，运营亏损从121.8万美元增至132.8万美元，净亏损从119.2万美元增至130.7万美元[102] - 2022年NIH拨款总额达135.3万美元，2025年第一季度收入12.939万美元，低于2024年同期的14.588万美元[103][104] - 2025年第一季度研发费用增至99.3475万美元，较2024年同期增加约15万美元，主要因LP - 310临床试验外部服务费用增加[110] - 2025年第一季度一般及行政费用为46.3736万美元，较2024年同期减少约5.7万美元，专业和外部服务费用减少8.3万美元被员工成本等增加的2.6万美元部分抵消[112] - 2025年第一季度净其他收入为2.1298万美元，较2024年同期的2.5837万美元减少，短期投资组合利息收入增加约5000美元[113] - 2025年第一季度净亏损130.6523万美元，2024年第一季度净亏损119.1809万美元，2024年全年净亏损501.6264万美元[115] - 2025年第一季度经营活动使用净现金约142.6万美元，融资活动提供净现金约346.6万美元；2024年第一季度经营活动使用净现金约138.8万美元，融资活动提供净现金20万美元[117][118][119][120] - 2025年第一季度服务协议费用约46.6万美元，较2024年同期的约20.4万美元增加约26.2万美元，主要用于研发和LP - 310临床试验[130] 专利情况 - 公司美国专利有效期至2035年7月11日，澳大利亚、加拿大和欧洲专利有效期至2034年10月22日[92] 合规情况 - 2025年5月12日公司收到通知，未遵守纳斯达克股东批准和投票权要求[101] 租赁情况 - 公司租赁办公和实验室等空间，主租赁年租金约6.7万美元，Suite 504租赁年租金约2.9万美元[129] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来研发活动支出大幅增加，现有现金及现金等价物预计可支撑到2025年底，但存在不确定性[121][122] 股票期权与公允价值 - 2024年3月15日授予的股票期权可发行普通股数量为440,000股，每股行使价格为0.77美元，每股估计公允价值为0.55美元[144] 会计准则相关 - 公司采用改良追溯法采用ASU 2018 - 07准则，对非员工奖励按授予日公允价值核算，该准则采用对财务报表无重大影响[136] - 公司基于指南公司确定预期波动率，直至有足够自身交易股价波动的历史数据[139] - 公司未支付且预计不会支付普通股股息，预期股息收益率假定为零[139] - 公司在IPO前普通股估计公允价值需经董事会批准，考虑第三方估值及相关因素[140] - IPO完成后，公司普通股公允价值根据纳斯达克市场价格确定[142] - 公司作为新兴成长公司，可利用延长过渡期延迟采用某些会计准则[145] - 公司作为新兴成长公司，可享受减少高管薪酬披露等特定豁免[146][147] - 公司审查近期会计公告，除已披露外，其他准则对财务报表无重大影响或不适用[149] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物总计422.5012万美元[114] 股票薪酬费用预期 - 公司预计未来股票薪酬费用将增加，部分原因是现有未确认股票薪酬费用及授予额外股票奖励以吸引和留住员工[137]

核心观点 - Lipella Pharmaceuticals的口服扁平苔藓治疗药物LP-10在2a期临床试验中展现出具有临床意义的改善效果 并将于2025年5月15日在国际口腔医学联合会议上进行 podium 报告 [1][2][3] 临床数据表现 - LP-10是一种他克莫司脂质体制剂 用于治疗症状性口腔扁平苔藓 该疾病会导致疼痛、白斑、肿胀和溃疡等口腔黏膜慢性炎症 [2] - 0.5 mg剂量组在主要终点显示出统计学显著和临床意义的改善(p < 0.05) 所有结局指标在第4周均显示显著性 [4] - 治疗期间观察到可见的病灶消退和溃疡消退 治疗效果在治疗期结束时最为明显 但在治疗结束后两周(第6周)效果逐渐下降 表明局部活性特征 [3][4] - 药物表现出良好的耐受性 仅需四周治疗即显示显著改善 [2][3] 研发进展与计划 - 完整入组试验的最终顶线结果预计在2025年第二季度公布 [3] - 研究为多中心剂量范围试验 评估0.25 mg、0.5 mg和1.0 mg三个他克莫司剂量水平的安全性和有效性 [4] - 该研究针对18岁及以上症状性口腔扁平苔癣成人患者 目前尚无FDA批准的治疗方案 [3][4] 公司背景 - Lipella Pharmaceuticals为临床阶段生物技术公司 专注于通过重新配方现有仿制药活性成分来开发新药 并针对未满足医疗需求的疾病优化新应用 [5] - 公司于2022年完成首次公开募股 [5]