CAMBRIDGE, Mass., May 20, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Korro Bio, Inc. (Korro) (Nasdaq: KRRO), a biopharmaceutical company focused on developing a new class of genetic medicines for both rare and highly prevalent diseases, is presenting new preclinical data demonstrating the specificity and the completion of a genetic mouse study and sustained editing activity for KRRO-110, its development candidate for the treatment of AATD. New data for KRRO-110 shows approximately 60% editing efficiency and greater than 60µM ...

文章核心观点 - 公司公布KRRO - 110治疗AATD的新临床前数据，显示其有潜力成为治疗AATD的一流疗法，预计2024年下半年提交人体试验监管申请 [1][3] 分组1：KRRO - 110新数据情况 - 新数据显示KRRO - 110在第13周编辑效率约60%，总AAT蛋白大于60µM（45µM M - AAT），此前数据显示疗效至第9周 [2] - 非人类灵长类替代测试文章数据支持向人类剂量预测的物种转化 [2] - 在体内AATD小鼠模型中，KRRO - 110第13周显示约60%的持续编辑效率，总AAT蛋白水平增至大于60uM [6] - KRRO - 110首次给药一周后M - AAT为35µM，基线时为0µM，第13周增至45µM [6] 分组2：公司计划与展望 - 公司首席科学官称新数据支持KRRO - 110成为治疗AATD的一流疗法 [3] - 公司预计2024年下半年提交KRRO - 110针对AATD患者的首次人体研究监管申请 [3] 分组3：数据展示信息 - 数据于2024年5月20日太平洋时间11:30 AM - 1:15 PM在美国胸科学会（ATS）2024国际会议海报展示 [2] - 展示标题为“KRRO - 110，一种封装在脂质纳米颗粒（LNP）中递送至肝细胞用于治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的RNA编辑寡核苷酸”，摘要编号P1299，地点为圣地亚哥会议中心K区（H厅，底层） [4] 分组4：AATD疾病介绍 - AATD是常染色体隐性遗传疾病，多由SERPINA1基因单核苷酸变异（SNV）突变引起，超95%严重临床病例为PiZ突变纯合子（PiZZ基因型） [4] - AATD可导致严重进行性肺部疾病和肝脏疾病，全球约340万患者有缺陷等位基因组合 [4] - 目前FDA批准的AATD肺部疾病唯一治疗方法是增强疗法，即每周一次输注人血浆来源的AAT蛋白，但不能充分解决AATD症状 [4] 分组5：公司介绍 - 公司是专注于利用专有RNA编辑平台开发新型遗传药物的生物制药公司 [5] - 公司通过编辑RNA而非DNA，扩大遗传药物范围，有望提高特异性和长期耐受性 [5] - 公司计划利用专有平台、递送方式、制造技术和已获批寡核苷酸药物的监管途径将药物推向患者 [5]

公司融资情况 - 公司自成立以来通过私募股权证券筹集资金，累计从可转换优先股销售获约2.236亿美元，从合并前私募普通股销售获1.173亿美元，从2024年4月PIPE获7000万美元[101] - 2024年4月17日公司与投资者签订认购协议，私募1249283股普通股，获约7000万美元毛收入[104] - 合并前融资中，投资者以每股2.78美元购买Legacy Korro普通股，总额1.173亿美元[106] - 自成立以来，公司通过出售可转换优先股筹集约2.236亿美元，通过Pre - Closing融资筹集1.173亿美元，通过2024年4月PIPE筹集7000万美元[126] 公司亏损情况 - 2024年和2023年第一季度净亏损均为1960万美元，截至2024年3月31日累计亏损2.026亿美元[102] - 2024年和2023年第一季度税前亏损分别为1954万美元和1960.5万美元，净亏损分别为1955.7万美元和1960.5万美元[119] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1.388亿美元，累计亏损2.026亿美元[126][127] 公司合并情况 - 2023年7月14日公司签订合并协议，11月3日完成合并，公司更名为Korro Bio, Inc [105] 公司费用及收入变化 - 2024年和2023年第一季度研发费用分别为1357.2万美元和1469.4万美元，行政费用分别为788.1万美元和539.2万美元[119] - 2024年和2023年第一季度其他收入净额分别为191.3万美元和48.1万美元[119] - 研发费用从2023年3月31日止三个月的1470万美元降至2024年同期的1360万美元，减少了110万美元[121] - 一般及行政费用从2023年3月31日止三个月的540万美元增至2024年同期的790万美元，增加了250万美元[122] - 其他收入净额从2023年3月31日止三个月的50万美元增至2024年同期的190万美元，增加了140万美元[125] 公司项目进展 - 公司最先进项目KRRO - 110用于治疗AATD，预计2024年下半年提交监管申请，2025年下半年有中期临床结果[100] 公司产品及资金需求 - 公司尚未有获批产品，未产生产品销售收入，未来需大量资金支持运营和发展[103] 公司现金流量情况 - 2024年3月31日止三个月经营活动使用的净现金为2190万美元，较2023年同期增加220万美元[134] - 2024年3月31日止三个月投资活动使用的净现金为560万美元，而2023年同期为提供1550万美元[135] - 2024年3月31日止三个月融资活动提供的净现金不到10万美元，较2023年同期减少4540万美元[136] 公司报告身份 - 公司是“新兴成长公司”和“较小报告公司”，可享受一定的报告要求豁免和披露义务减免[141][142] 公司现金等价物情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1.388亿美元，市场利率10%的即时变化不会对其公允价值产生重大影响[144]

财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为1360万美元，较2023年同期的1470万美元有所下降[9] - 2024年第一季度一般及行政费用为790万美元，较2023年同期的540万美元有所增加[10] - 2024年第一季度净亏损为1960万美元，与2023年同期持平[10] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为1.388亿美元，较2023年12月31日的1.661亿美元净减少2730万美元[8] - 2024年4月22日完成7000万美元私募股权投资，收盘时现金及现金等价物约为2.06亿美元[5] 业务线（KRRO - 110项目）数据关键指标变化 - KRRO - 110针对α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的人体首次（FIH）研究预计于2024年下半年进行监管申报[5] - KRRO - 110预计于2025年下半年进行1/2期临床试验中期数据读出[12] - KRRO - 110的1/2期临床试验预计于2026年完成[12] - 公司现金可支撑运营至2026年下半年，以资助KRRO - 110的相关研究[5] 公司人事变动 - 任命Kemi Olugemo医学博士为首席医学官[3]

Appointed Kemi Olugemo, M.D., FANN as Chief Medical Officer CAMBRIDGE, Mass., May 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ:KRRO), a biopharmaceutical company focused on developing a new class of genetic medicines based on editing RNA for both rare and highly prevalent diseases, today reported financial results for the first quarter of 2024 and provided an update on its recent progress and anticipated milestones. On track for regulatory filing for First-in-Human (FIH) study of KRRO-110 in ...

文章核心观点 Korro Bio公司宣布进行私募股权投资（PIPE）融资约7000万美元，资金将用于KRRO - 110的临床试验及其他项目推进 [1] 融资情况 - 公司与新老合格投资者签订认购协议，将以私募方式发行1249283股普通股，预计融资约7000万美元，扣除费用前完成时间预计为4月22日 [1] - 融资由Deep Track Capital旗下基金领投，Atlas Venture、Blue Owl Healthcare Opportunities等其他领先医疗投资者参与 [2] - Piper Sandler担任牵头配售代理，RBC Capital Markets和BMO Capital Markets担任联合配售代理 [4] 资金用途 - 融资净收益与公司现有现金及等价物（截至2023年12月31日为1.664亿美元）将为KRRO - 110在ZZ AATD患者的1/2期试验提供资金，预计2026年完成 [3] - 推动更多肝脏和中枢神经系统管道项目进入临床，发展以递送和机器学习为重点的平台，剩余资金用于营运资金和一般公司用途 [3] 公司进展 - 预计2024年下半年提交KRRO - 110在Alpha - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的首次人体（FIH）研究的监管申请 [1] - 融资所得将支持KRRO - 110在2025年下半年的中期数据读出和2026年FIH研究完成 [1] 公司介绍 - 公司是一家专注于利用专有RNA编辑平台为罕见和高发疾病开发新型基因药物的生物制药公司 [7] - 公司旨在利用人体自然RNA编辑过程进行精确且短暂的单碱基编辑，通过编辑RNA而非DNA，扩大基因药物的应用范围 [7] - 公司期望利用其专有平台、递送方式、制造技术和已获批寡核苷酸药物的监管途径，为患者带来药物 [7]

财务数据关键指标变化 - 2023年全年融资1.17亿美元[3] - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物和短期投资为1.661亿美元，2022年同期为5520万美元[7] - 2023年研发费用为5720万美元，2022年为4220万美元[8] - 2023年一般及行政费用为2730万美元，2022年为1680万美元[9] - 2023年净亏损为8120万美元，2022年为5800万美元[9] 业务研发数据关键指标变化 - 临床前小鼠模型中，皮下注射GalNAc偶联物在肝脏中的编辑率超50%[5][10] - 非人类灵长类动物单次给药后编辑率超40%[10] 业务研发进度预期 - 预计2024年下半年提交KRRO - 110的监管申请[3][5][10] - 预计2025年下半年获得KRRO - 110的中期临床数据[10] 资金运营支撑情况 - 现金可支撑运营至2026年[5][7][10]

公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于发现、开发和商业化基于RNA编辑的新型基因药物[361] 项目进展 - 公司的最先进项目是针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的开发候选药物KRRO-110，预计在2024年下半年提交监管申请[363] 融资情况 - 公司自成立以来主要通过私募股票融资支持运营，累计筹集约2.236亿美元的总收益[364] 财务状况 - 公司尚未获得任何产品候选药物的销售批准，也未从产品销售中产生任何收入[365] - 公司的研发费用在2023年达到5725万美元，较2022年的4220.1万美元增加了1504.9万美元[375] - 公司的总营业费用在2023年达到8453.4万美元，较2022年的5899.8万美元增加了2553.6万美元[375] - 公司的净亏损在2023年达到8117.2万美元，较2022年的5803.2万美元增加了2314万美元[375] - 2023年12月31日，总体和行政费用增加10500万美元，主要原因包括人员相关费用增加450万美元[377] - 2023年12月31日，其他收入净额增加240万美元，主要是由于货币市场基金账户上的利息收入增加[378] - 截至2023年12月31日，公司拥有1.661亿美元的现金及现金等价物，预计足以支持运营支出和资本支出需求至2026年[379] 资金需求与筹集 - 预计未来资金需求将取决于多个因素，包括继续构建OPERA平台和发现额外新型基因药物的成本[380] - 公司预计将通过股权发行、债务融资、合作等方式筹集资金以支持现金需求[381] 现金流 - 2023年12月31日，公司的经营活动中净现金流为6728.3万美元，较2022年增加1370万美元[382] - 2023年12月31日，投资活动中净现金流为1116.4万美元，较2022年增加1106万美元[383] - 2023年12月31日，融资活动中净现金流为1.878亿美元，较2022年增加187.8万美元[384] 外汇风险 - 公司员工和业务主要位于美国，与承包商或其他供应商签订的合同有时以美元以外的货币进行，但迄今为止，公司对外汇汇率波动的暴露很小[1] - 公司认为自己没有重大外汇风险敞口，因为交易发起日期和付款或收款日期之间的时间段通常很短[1]

现金及现金等价物相关数据变化 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为41,723千美元，较2022年12月31日的51,954千美元有所下降[15] - 截至2023年9月30日，现金等价物和受限现金期末余额为4369万美元，2022年同期为4554.5万美元[26] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计4170万美元，自成立以来已筹集约3.783亿美元[147] 研发费用相关数据变化 - 2023年前三季度研发费用为18,509千美元，较2022年同期的38,769千美元大幅减少[17] - 2023年第三季度研发费用为256万美元，较2022年同期的1171.5万美元减少915.5万美元[122] - 2023年前九个月研发费用为1850.9万美元，较2022年减少2026万美元，主要因各项目费用降低[134][135] 净亏损相关数据变化 - 2023年前三季度公司净亏损41,953千美元，较2022年同期的64,218千美元有所收窄[17] - 2023年前三季度综合亏损为41,745千美元，较2022年同期的64,532千美元有所收窄[20] - 2023年前九个月净亏损4195.3万美元，2022年同期为6421.8万美元[26] - 2023年和2022年9月30日止三个月基本和摊薄每股净亏损分别为0.31美元和0.55美元，九个月分别为1.17美元和1.83美元[50] - 2023年9月30日和2022年12月31日止的三个月和九个月以及年度，公司净亏损分别为1160万美元、4200万美元和8160万美元[178] 资产相关数据变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为46,349千美元，较2022年12月31日的121,238千美元大幅下降[15] - 截至2023年9月30日，公司无短期可交易证券投资，2022年12月31日为3114.3万美元[37][39] - 2023年9月30日，物业和设备净值为54.3万美元，2022年12月31日为273.9万美元[43] 负债相关数据变化 - 截至2023年9月30日，公司总负债为9,612千美元，较2022年12月31日的52,043千美元大幅减少[15] - 2023年9月30日应计费用总计7847美元，较2022年12月31日的5891美元有所增加[45] 股份相关数据变化 - 截至2023年9月30日，公司普通股发行数量为36,926,285股，较2022年12月31日的35,262,083股有所增加[15][23] - 2023年前三季度基本和摊薄后普通股加权平均流通股数为36,005,269股，2022年同期为35,013,189股[17] - 截至2023年9月30日，公司授权1亿股面值0.001美元的优先股，无已发行或流通股份；授权2亿股面值0.001美元的普通股，已发行和流通股份为36926285股[52][53] - 2022年9月30日止九个月公司通过ATM计划出售12767股普通股，净收益约50美元，2023年未出售，9月26日ATM计划终止[56] - 2023年9月30日止九个月公司股票期权授予27350股，行使2969股，没收1103713股，截至该日未行使股票期权为4662721股[57] - 2023年授予股票期权的加权平均授予日公允价值三个月为0美元，九个月为3.58美元；2022年分别为1.40美元和1.60美元[59] - 2023年9月30日止三个月和九个月归属股票期权的总授予日公允价值分别为2171美元和6672美元；2022年分别为3100美元和11390美元[60] - 2023年1月、2023年7月分别有24754股、6329股通过员工股票购买计划购买，截至2023年9月30日，该计划下共有1547065股可供未来发行[66] 收入相关数据变化 - 2023年前三季度利息收入为1,317千美元，较2022年同期的871千美元有所增加[17] - 2023年前三季度其他收入净额为2,043千美元，较2022年同期的357千美元大幅增加[17] - 2023年第三季度和前九个月，公司分别确认转租收入580美元和1766美元，预计未来转租收入总计765美元[93][94] - 2023年和2022年第三季度利息收入均为40万美元，2023年无利息费用，2022年为30万美元[129][130] - 2023年和2022年第三季度其他收入净额均为60万美元，2023年所得税收益为7000美元，2022年为2.3万美元[131][132] - 2023年前九个月利息收入为130万美元，较2022年增加40万美元，因投资余额变化[142] - 2023年前九个月利息费用为30万美元，较2022年减少30万美元，因2023年4月提前还款[143] - 2023年前九个月其他收入净额为200万美元，较2022年增加160万美元，因转租收入[144] 经营、投资、融资活动现金流量相关数据变化 - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为2735.8万美元，2022年同期为4261.8万美元[26] - 2023年前九个月投资活动净现金提供量为3152.8万美元，2022年同期为657.3万美元[26] - 2023年前九个月融资活动净现金使用量为1413.3万美元，2022年同期为25.6万美元[26] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为2740万美元，投资活动提供3150万美元，融资活动使用1410万美元[154] - 2022年前三季度经营活动净现金使用量为4260万美元，净亏损6420万美元，非现金费用1970万美元，经营资产和负债净减少450万美元[161] - 2022年前三季度投资活动净现金流入为660万美元，其中有价证券赎回5340万美元，出售财产和设备1.8万美元，购买有价证券4690万美元[162] - 2022年前三季度融资活动净现金流入主要来自发行普通股和员工股票购买计划出售股份所得的30万美元[163] 累计亏损情况 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损3.03618亿美元[30] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损3.036亿美元[178] - 公司自2014年成立以来运营亏损显著，截至2023年9月30日累计亏损3.036亿美元，2022年全年、2023年前三个月和前九个月净亏损分别为8160万美元、1160万美元和4200万美元[105] 裁员及项目终止情况 - 2023年2月和5月公司分别裁员约55%[29] - 2023年2月13日公司宣布重组，FX - 322和FX - 345听力开发项目停止，员工减少55%[95] - 2022年4月8日、2023年2月13日和5月31日，公司分别裁员约30%、55%和55%[102] - 2023年2月，FX - 322 - 208研究未达主要终点，公司决定终止FX - 322和FX - 345开发项目[101] 协议终止情况 - 2019年7月公司与Astellas签订合作协议，Astellas支付80000美元预付款，2023年4月14日协议终止，公司无需支付费用[70][71][72] - 公司于2023年7月6日终止与麻省理工学院的专利许可协议，无需支付费用[76] - 公司于2023年4月28日终止与加州生物医学研究所的许可协议，无需支付费用[78] - 公司于2023年4月4日终止与麻省眼耳医院的非独家专利许可协议，无需支付费用[80] - 公司于2022年7月8日签订转租协议，2023年8月11日签订终止协议，将于2024年1月31日终止，无需支付费用[92] - 2023年8月11日，公司与房东和转租方达成协议，将于2024年1月31日终止马萨诸塞州列克星敦办公室的租赁和转租，且无需支付费用[103] - 2019年7月与Astellas Pharma、2016年12月与麻省理工学院、2019年2月与马萨诸塞州眼耳医院、2018年9月与斯克里普斯研究所分别签订许可和合作协议，均于2023年终止且无需支付费用[108][109][110][111] 诉讼及解决情况 - 公司于2023年10月31日达成协议，支付1675美元解决与两名股东的诉讼[90] 重组相关费用及负债情况 - 2023年前九个月，公司发生重组相关费用4329美元，包括加速折旧360美元、加速听力项目费用129美元、遣散费等3840美元[96] - 截至2023年9月30日，重组负债为922美元，包括加速听力项目费用6美元和遣散费等916美元[98] 一般及行政费用相关数据变化 - 2023年第三季度一般及行政费用为1010.5万美元，较2022年同期的856万美元增加154.5万美元[122] - 2023年第三季度，公司一般及行政费用为1010万美元，较2022年同期增加150万美元，主要因专业服务费增加[128] - 2023年前九个月一般及行政费用为2650万美元，较2022年增加50万美元，主要因专业服务费增加[141] 运营亏损相关数据变化 - 2023年第三季度运营亏损为1266.5万美元，较2022年同期的2027.5万美元减少761万美元[122] 所得税相关情况 - 公司所得税按美国法定税率21%计算，加上州税并减去递延税资产全额估值备抵[119] 首次公开募股情况 - 2019年10月公司完成首次公开募股，发行632.5万股普通股，每股14美元，净收益约7970万美元[181] 公司经营预期情况 - 自成立以来公司一直亏损，预计未来仍将亏损，可能无法实现或维持盈利，若无法盈利，公司普通股市场价值可能下降[178] - 公司是临床前阶段的生物技术公司，未实现产品商业化，未从产品商业化中获得收入，主要资金用于技术许可和研发[178] - 公司预计推进产品候选药物将产生重大额外经营亏损，无法准确预测费用增加的时间和金额，也无法确定何时或是否能实现盈利[179] 公司披露控制和程序情况 - 截至2023年9月30日，公司披露控制和程序有效[173]

公司资产相关指标变化 - 截至2023年6月30日，公司总资产为79,383千美元，较2022年12月31日的121,238千美元下降34.5%[14] - 截至2023年6月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为41,672千美元，较期初的53,653千美元减少11,981千美元[26] - 2023年6月30日，公司现金等价物和投资的公允价值为37,207美元，2022年12月31日为61,792美元[36] - 2023年6月30日，短期可销售证券的摊销成本为6,571美元，公允价值为6,766美元；2022年12月31日，摊销成本为31,280美元，公允价值为31,143美元[38] - 2023年6月30日，公司财产和设备净值为1,327美元，2022年12月31日为2,739美元[43] - 截至2023年6月30日，公司已发行和流通的普通股分别为35,963,706股和35,262,083股[51] - 截至2023年6月30日，公司为马萨诸塞州列克星敦办公场地租赁支付的1699美元保证金被列为受限现金[83] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计4650万美元；自成立以来，公司通过私募和公开发行证券、定期贷款和合作协议等方式筹集了约3.783亿美元[145] 公司亏损相关指标变化 - 2023年第二季度，公司净亏损10,796千美元，较2022年同期的21,285千美元有所收窄[17] - 2023年上半年，公司净亏损30,339千美元，较2022年同期的44,671千美元有所收窄[17] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损292,004美元，预计未来仍会产生运营亏损[29] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，基本和摊薄每股净亏损分别为0.30美元和0.61美元；六个月分别为0.85美元和1.28美元[48] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损2.92亿美元，2023年上半年和2022年全年净亏损分别为1080万美元、3030万美元和8160万美元[105] - 2023年第二季度，公司净亏损为1079.6万美元，较2022年同期的2128.5万美元减少1048.9万美元[121] - 2023年上半年税前亏损为3031万美元，较2022年的4465.7万美元减少1434.7万美元；所得税为2.9万美元，较2022年的1.4万美元增加1.5万美元；净亏损为3033.9万美元，较2022年的4467.1万美元减少1433.2万美元[132] 公司费用相关指标变化 - 2023年第二季度，公司研发费用为4,594千美元，较2022年同期的13,273千美元下降65.4%[17] - 2023年上半年，公司研发费用为15,949千美元，较2022年同期的27,054千美元下降40.9%[17] - 2023年第二季度，公司研发费用为459.4万美元，较2022年同期的1327.3万美元减少867.9万美元[121] - 2023年第二季度，公司行政及一般费用为723.7万美元，较2022年同期的800万美元减少76.3万美元[121] - 2023年上半年研发费用为1594.9万美元，较2022年的2705.4万美元减少1110.5万美元；管理费用为1639.3万美元，较2022年的1747.7万美元减少108.4万美元；总运营费用为3234.2万美元，较2022年的4453.1万美元减少1218.9万美元[132] 公司现金流相关指标变化 - 2023年上半年，经营活动净现金使用量为22,556千美元，较2022年同期的30,821千美元有所减少[26] - 2023年上半年，投资活动提供的净现金为24,710千美元，而2022年同期使用6,641千美元[26] - 2023年上半年，融资活动使用的净现金为14,135千美元，而2022年同期提供200千美元[26] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为2255.6万美元，较2022年的3082.1万美元减少；投资活动净现金流入为2471万美元，较2022年的 - 664.1万美元增加；融资活动净现金使用量为1413.5万美元，较2022年的20万美元增加[152] - 2023年上半年经营活动净现金使用量减少主要是由于净亏损减少1430万美元，部分被股票薪酬费用减少350万美元和经营资产与负债的变化所抵消[154][155] - 2023年上半年投资活动净现金流入增加主要是由于有价证券购买减少3610万美元，部分被有价证券赎回减少470万美元所抵消[157] 公司证券相关指标变化 - 2023年6月30日和2022年12月31日，公司分别持有4只和14只处于未实现亏损状态的债务证券[40] - 2023年6月30日，短期可销售证券未实现亏损总计15美元；2022年12月31日，未实现亏损总计213美元[41][42] 公司负债相关指标变化 - 2023年6月30日，公司应计费用总计4,871美元，2022年12月31日为5,891美元[44] - 2020年12月11日，公司获得15,000美元定期贷款，2023年4月3日提前偿还剩余的11,667美元[45] - 2023年4月3日，公司支付了累计的150美元最终付款[46] - 截至2023年6月30日，重组负债为1953美元，包括46美元加速听力项目费用和1907美元遣散及其他福利相关成本[97] - 2023年4月3日，公司提前偿还了定期贷款剩余的1170万美元；2022年，公司通过“按市价”股权发行计划出售了12767股普通股，净收益约为5万美元，并向奥本海默支付了2000美元的销售代理费用；2023年未出售普通股[146][147] 公司股权相关指标变化 - 截至2023年6月30日，普通股发行数量为35,963,706股，较2022年12月31日的35,262,083股有所增加[14] - 2022年6月30日止六个月，公司通过ATM计划出售12,767股普通股，净收益约50美元；2023年截至6月30日的三个月和六个月未出售股份[55] - 2023年6月30日止六个月，公司授予股票期权27,350股，行使价格4.66美元；行使2,969股，行使价格0.07美元；没收1,026,948股，行使价格2.45美元[56] - 2023年6月30日，公司用于确定授予员工和董事股票期权授予日公允价值的加权平均假设为：无风险利率3.6%，预期期限6.0年，预期波动率92.0%，预期股息收益率0.0%[57] - 2023年截至6月30日的三个月和六个月，归属期权的总授予日公允价值分别为2,322美元和4,657美元；2022年分别为3,620美元和8,036美元[59] - 2023年6月30日，公司未确认的与未归属股票期权和受限股票单位相关的基于股份的薪酬费用为12,536美元，预计在1.72年的加权平均期间内确认[63] - 2022年1月，员工根据ESPP购买31,832股；2023年1月购买24,754股；截至2023年6月30日，ESPP下共有1,553,394股可供未来发行[65] 公司协议相关情况 - 2019年7月，公司与Astellas签订协议，Astellas支付80,000美元预付款，同意支付最高230,000美元的开发里程碑付款和最高315,000美元的商业化里程碑付款；2023年4月14日协议终止[69][70][71] - 2023年7月6日，公司终止与麻省理工学院2016年12月签订的专利许可协议；公司无相关支付或成本[73][74] - 2023年3月29日公司通知CALIBR将在30天内终止CALIBR许可协议，4月终止生效且无相关费用[76] - 2023年2月21日公司通知MEE将在30个工作日内终止MEE许可协议，4月终止生效且无相关费用[78] - 2023年4月14日，公司与安斯泰来制药的许可和合作协议终止，无相关支付或成本[107] - 2023年7月6日起，公司终止与麻省理工学院的独家专利许可协议，无相关支付或成本，此前需支付3万至10万美元的年度许可维护费[108] - 2023年4月4日，公司与马萨诸塞州眼耳医院的非独家专利许可协议终止，无相关支付或成本，此前需为每个专利家族案件号支付5000至7500美元的年度许可维护费[109] - 2023年4月28日，公司与斯克里普斯研究所的许可协议终止，无相关支付或成本[110] - 2023年7月14日，公司与Frequency Merger Sub, Inc.和Korro Bio, Inc.达成合并协议，若协议按特定情况终止，Korro Bio可能需支付4000美元终止费，公司可能需支付1500美元终止费[98][99] - 2023年7月14日，公司参与签署《合并协议与计划》[180] 公司场地租赁及转租情况 - 2022年7月8日公司将约30040平方英尺办公场地转租，第一、二年月基础租金分别为197美元和203美元，租户还需支付49%运营成本和税费[91] - 2023年上半年公司转租收入为593美元和1186美元，预计2023年和2024年转租收入分别为1186美元和1383美元，总计2569美元[92][93] 公司项目及裁员情况 - 2023年2月公司宣布FX - 322的2b期研究未达主要疗效终点，将停止FX - 322和FX - 345听力开发项目，导致公司员工减少55%[94] - 2023年上半年公司发生4329美元重组相关费用，包括360美元加速折旧费用、129美元加速听力项目费用和3840美元遣散及其他福利相关成本[95] - 公司自2019年起对FX - 322进行五项临床研究，2021年开展第六项研究并引入FX 345项目，2023年2月决定停止这两个项目，转而专注多发性硬化症髓鞘再生项目[102] - 2022年4月8日、2023年2月13日和5月31日，公司分别宣布裁员约30%、55%和55%[103] - 2022年4月8日，公司裁员约30%，相关总成本约为120万美元；2023年2月13日，公司因终止FX - 322和FX - 345听力项目进行重组，裁员约55%，相关总成本约为430万美元；2023年5月31日，公司裁员约55%，相关总成本约为112.2万美元[148][149][150] 公司其他财务相关情况 - 公司所得税按美国法定税率21%计算，加上州税并减去递延税资产的全额估值备抵[117] 公司报告相关情况 - 截至2023年6月30日的六个月内，公司关键会计政策与2023年3月10日提交给美国证券交易委员会的10 - K年度报告相比无重大变化[164] - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[170] - 本季度报告期内，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[171] - 2019年10月公司完成首次公开募股，发行并出售632.5万股普通股，每股发行价14美元，扣除相关费用后净收益约7970万美元[175] - 公司首次公开募股净收益的预期用途与2019年10月2日最终招股说明书所述相比无重大变化[176] - 报告日期为2023年8月10日，由公司总裁兼首席执行官David L. Lucchino和负责财务与运营的副总裁Richard Mitrano签字[186]