文章核心观点 Korro Bio公司宣布首席执行官兼总裁将在会议上演讲，介绍公司基于RNA编辑的基因药物研发情况，还提供演讲直播和回放 [1][2][3] 公司动态 - 公司首席执行官兼总裁Ram Aiyar博士将于2024年11月19日上午8点（格林尼治标准时间）在杰富瑞伦敦医疗保健会议上演讲，首席财务官Vineet Agarwal和首席医疗官Kemi Olugemo博士也将参会 [1] - 演讲将在公司网站投资者板块的“活动与演讲”页面进行直播，演讲结束后可观看30天回放 [2] 公司介绍 - 公司是一家专注于为罕见病和高流行疾病开发新型基因药物的生物制药公司，利用其专有的RNA编辑平台开展业务 [3] - 公司正在开发一系列差异化项目，利用人体自然的RNA编辑过程进行精确且短暂的单碱基编辑 [3] - 公司通过编辑RNA而非DNA，提高基因药物的精准度和可调节性，有望增强特异性和长期耐受性 [3] - 公司采用基于寡核苷酸的方法，借助其专有平台、已有的递送方式、制造技术和获批寡核苷酸药物的监管途径，为患者提供药物 [3] - 公司总部位于马萨诸塞州剑桥市，更多信息可访问korrobio.com [3] 联系方式 - 投资者和媒体联系人是Tim Palmer，邮箱为IR@korrobio.com [4]

现金及现金等价物变化 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为63,207千美元，较2023年12月31日的166,150千美元有所下降[9] - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和受限现金总计68,381千美元；2023年12月31日，总计173,119千美元[47] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.691亿美元，预计可支持至少12个月运营[28] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.691亿美元[103] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.691亿美元，市场利率立即变动10%不会对其公允价值产生重大影响[119] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券（不包括受限现金）为1.691亿美元，包含受限现金为1.743亿美元，现有资金预计可支持到2026年下半年[137] 短期有价证券及应收账款变化 - 2024年9月30日短期有价证券为73,790千美元，2023年12月31日为0[9] - 2024年9月30日应收账款为10,000千美元，2023年12月31日为0[9] 总资产变化 - 截至2024年9月30日，公司总资产为243,543千美元，较2023年12月31日的221,663千美元增长约9.9%[9] 费用变化 - 2024年前三季度研发费用为46,674千美元，高于2023年前三季度的41,828千美元[11] - 2024年前三季度一般及行政费用为22,196千美元，高于2023年前三季度的15,813千美元[11] - 2024年前三季度总运营费用为68,870千美元，高于2023年前三季度的57,641千美元[11] - 2024年和2023年前九个月折旧费用分别为230万美元和260万美元[49] - 2024年和2023年前九个月，公司向401(k)计划的匹配缴款分别为50万美元和40万美元，匹配比例为员工缴款的100%，最高不超过参与者工资的3%[74] - 2024年第三季度研发费用为1596.4万美元，2023年同期为1400.8万美元，增加195.6万美元；2024年前九个月研发费用为4667.4万美元，2023年同期为4182.8万美元，增加484.6万美元[98][99] - 2024年第三季度一般及行政费用为732.8万美元，2023年同期为514万美元，增加218.8万美元；2024年前九个月一般及行政费用为2219.6万美元，2023年同期为1581.3万美元，增加638.3万美元[98][101] - 2024年第三季度其他收入净额为228.4万美元，2023年同期为65.6万美元，增加162.8万美元；2024年前九个月其他收入净额为652.6万美元，2023年同期为192.2万美元，增加460.4万美元[98][102] - 2024年第三季度运营亏损为2329.2万美元，2023年同期为1914.8万美元，亏损增加414.4万美元；2024年前九个月运营亏损为6887万美元，2023年同期为5764.1万美元，亏损增加1122.9万美元[98] - 2024年第三季度税前亏损为2100.8万美元，2023年同期为1849.2万美元，亏损增加251.6万美元；2024年前九个月税前亏损为6234.4万美元，2023年同期为5571.9万美元，亏损增加662.5万美元[98] - 2024年第三季度净亏损为2099.9万美元，2023年同期为1849.2万美元，亏损增加250.7万美元；2024年前九个月净亏损为6238.2万美元，2023年同期为5574.6万美元，亏损增加663.6万美元[98] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因继续开发候选产品、开展临床前项目的发现和研究活动以及拓展产品线[92] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，因增加员工数量以支持研究活动和候选产品开发，且作为上市公司会产生更多会计、审计、法律等费用[96] 亏损情况 - 2024年前三季度净亏损为62,382千美元，高于2023年前三季度的55,746千美元[11] - 2024年前三季度综合亏损为61,808千美元，高于2023年前三季度的55,741千美元[11] - 2024年3月31日净亏损为19,557美元[14] - 2023年3月31日净亏损为19,605美元[14] - 2023年6月30日净亏损为17,649美元[14] - 2023年9月30日净亏损为18,492美元[14] - 2024年前九个月净亏损62,382美元，2023年同期为55,746美元[16] - 截至2024年9月30日，公司累计亏损2.454亿美元[28] - 2024年前九个月和2023年同期，公司净亏损分别为6240万美元和5570万美元，截至2024年9月30日累计亏损2.454亿美元[84] - 公司自成立以来持续亏损，2024年前九个月净亏损6240万美元，2023年同期为5570万美元，截至2024年9月30日累计亏损2.454亿美元[128] - 公司预计未来将继续产生大量费用、增加运营亏损和负运营现金流，且净亏损可能季度波动显著[128] 普通股股份及股东权益变化 - 截至2024年9月30日，公司发行并流通的普通股为9,318,356股，2023年12月31日为8,016,516股[10] - 2023年12月31日普通股股份为8,016,516股，金额为8美元，额外实收资本为352,908美元，累计亏损为183,005美元，股东权益（赤字）为169,911美元[14] - 2024年6月30日普通股股份为9,279,937股，额外实收资本为422,435美元，累计亏损为224,388美元，股东权益（赤字）为198,077美元[14] - 2024年9月30日普通股股份为9,318,356股，额外实收资本为424,436美元，累计其他综合收益为574美元，累计亏损为245,387美元，股东权益（赤字）为179,632美元[14] - 2022年12月31日种子系列可转换优先股股份为684,739股，金额为15,924美元；A系列可转换优先股股份为2,029,666股，金额为77,736美元；B - 1系列可转换优先股股份为1,104,178股，金额为57,703美元；股东权益（赤字）为 - 99,031美元[14] - 2024年行使股票期权带来普通股股份增加8,191股，金额增加8美元，额外实收资本增加172美元[14] - 2024年PIPE融资中现金发行普通股1,249,283股，额外实收资本增加67,385美元[14] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司分别预留2103622股和1675396股普通股用于未来发行[53] - 2024年4月，公司进行私募发行1249283股普通股，毛收入约7000万美元，扣除费用约260万美元[53] - 截至2024年9月30日，公司获授权发行2亿股普通股，每股面值0.001美元；获授权发行最多1000万股优先股，每股面值0.001美元，但无已发行或流通的优先股[52][54] 公司合并相关 - 2023年7月14日达成合并协议，11月3日完成合并，公司更名为Korro Bio, Inc. [19] - 合并前Legacy Korro进行预融资，发行42,176,255股普通股，总价约1.173亿美元[21] - 合并后Frequency原股东占9%股权，Legacy Korro股东占91%股权[23] - 合并时Progentos收购资产，初始收益050万美元，未来里程碑付款最高1750万美元[25] 金融资产与负债变化 - 截至2024年9月30日，金融资产总计169,924千美元，其中货币市场基金62,743千美元、美国国债48,729千美元、美国政府机构证券57,176千美元、MS APA资产1,276千美元；金融负债总计1,276千美元，为CVR负债[40] - 截至2023年12月31日，金融资产总计160,154千美元，其中货币市场基金158,706千美元、MS APA资产1,448千美元；金融负债总计1,448千美元，为CVR负债[41] - 2024年9月30日，CVR负债公允价值为130万美元，其中60万美元计入应计费用和其他流动负债，70万美元计入其他非流动负债；MS APA资产公允价值为130万美元，其中60万美元计入预付和其他流动资产，70万美元计入其他长期资产[41][42] - 2023年12月31日，CVR负债公允价值为140万美元，其中40万美元计入应计费用和其他流动负债，100万美元计入其他非流动负债；MS APA资产公允价值为140万美元，其中40万美元计入预付和其他流动资产，100万美元计入其他长期资产[41][42] 有价证券情况 - 截至2024年9月30日，有价证券摊余成本为105,291千美元，未实现收益为614千美元，公允价值为105,905千美元；2023年12月31日未持有可供出售证券[45] 受限现金变化 - 截至2024年9月30日，公司持有当前受限现金180万美元、非当前受限现金340万美元；2023年12月31日，持有当前受限现金360万美元、非当前受限现金340万美元[46] 物业和设备净值变化 - 截至2024年9月30日，物业和设备净值为29,111千美元；2023年12月31日，为15,665千美元[48] 应计费用和其他流动负债变化 - 截至2024年9月30日，应计费用和其他流动负债总计5,459千美元；2023年12月31日，总计10,212千美元[50] 股份支付费用变化 - 2024年和2023年第三季度及前九个月的总股份支付费用分别为127.3万美元和40.4万美元、310.5万美元和115.4万美元[57] 股票期权相关 - 2024年和2023年前九个月授予股票期权的加权平均无风险利率分别为4.1%和3.6%，预期波动率分别为74.6%和69.5%[59] - 截至2024年9月30日，未行使股票期权的合计内在价值为1809.5万美元，已行使股票期权的合计内在价值为140万美元[60] - 截至2024年9月30日，与未归属股票期权相关的未确认股份支付费用为1200万美元，预计在约3.0年的加权平均期间内确认[61] 合作协议情况 - 与Genevant的合作协议中，公司已支付250万美元，Genevant有望获得最高达9750万美元的里程碑付款及中个位数百分比的特许权使用费[62] - 与Novo Nordisk的合作协议中，公司有望获得最高达5.3亿美元的收入、分层特许权使用费和成本补偿，已收到1000万美元预付款[64] - 2024年9月，公司与诺和诺德达成合作协议，有潜力获得总计5.3亿美元，包括前期费用、里程碑付款、特许权使用费和成本补偿[87] 租赁成本变化 - 2024年第三季度和前九个月总租赁成本分别为266.7万美元和841.1万美元，2023年同期分别为232.7万美元和507.7万美元[70] - 公司运营租赁成本在2024年第三季度为193.9万美元，前九个月为619.7万美元；2023年同期分别为189.2万美元和379.4万美元[70] - 公司可变租赁成本在2024年第三季度为47.1万美元，前九个月为129.5万美元；2023年同期分别为25.3万美元和74.2万美元[70] - 公司短期租赁成本在2024年第三季度为25.7万美元，前九个月为91.9万美元；2023年同期分别为18.2万美元和54.1万美元[70] 筹资情况 - 公司自成立以来通过出售可转换优先股筹集约2.236亿美元，通过私募普通股筹集1.173亿美元，2024年4月私募普通股筹集7000万美元[83] - 自成立以来，公司通过发行可转换优先股和普通股筹集资金，已从可转换优先股销售中获得约2.236亿美元总收益，从Pre - Closing融资中获得1.173亿美元，从2024年4月PIPE中获得7000万美元[103] 项目进展 - 公司最先进的项目KRRO - 110预计2025年第一季度开始1/2期临床试验，2025年下半年有中期数据读出，2026年完成试验[82] - 公司开发候选药物KRRO - 110已从发现、研发过渡到早期临床前开发，2024年11月宣布向HREC提交AATD的1/2期临床试验监管申请[130] - 公司在澳大利亚提交了KRRO - 110用于AATD的1/2期临床试验的监管申请[149][154] 摊薄每股净亏损相关 - 2024年前九个月和2023年同期，因具有反稀释作用而被排除在摊薄每股净亏损计算之外的普通股等价物总数分别为129.0431万股和547.

财务数据 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为1.691亿美元相比2023年12月31日的1.661亿美元[6] - 2024年第三季度研发费用为1600万美元较2023年同期的1400万美元增加[7] - 2024年第三季度一般和管理费用为730万美元较2023年同期的510万美元增加[8] - 2024年第三季度净亏损为2100万美元较2023年同期的1850万美元增加[9] 合作与收益 - 与诺和诺德合作开发多达两个针对心脏代谢疾病的靶点可获得高达5.3亿美元的前期、开发和商业里程碑付款等[4] 临床研究计划 - 预计2025年第一季度对KRRO - 110进行首位参与者给药[5] - 预计2025年下半年获得KRRO - 110在PiZZ患者中的1/2期临床研究中期结果[5] - 预计2026年完成KRRO - 110的1/2期临床研究[5] - 提交KRRO - 110在澳大利亚1/2期临床研究的监管文件[3] 组织架构调整 - 成立临床咨询委员会并任命新的董事会和领导成员[3]

文章核心观点 - 科罗生物公司向澳大利亚贝尔伯里人类研究伦理委员会提交KRRO - 110治疗AATD的1/2期临床研究监管申请 ，组建临床咨询委员会 ，预计2025年一季度进行首例患者给药 ，2025年下半年有中期数据读出 ，2026年完成1/2期研究 [1][2] 临床研究进展 - 公司已向澳大利亚贝尔伯里人类研究伦理委员会提交KRRO - 110治疗AATD的1/2期临床研究监管申请 [1] - 若获伦理委员会批准和澳大利亚治疗用品管理局接受临床试验通知 ，公司预计2025年第一季度对1/2期研究的首例参与者给药 ，2025年下半年进行1/2期研究的中期数据读出 ，2026年完成该研究 [2] 临床咨询委员会 - 公司组建了由杰出的肺部和肝脏研究人员及AATD专家组成的临床咨询委员会 ，以指导KRRO - 110的临床开发策略 [1] - 委员会成员包括来自澳大利亚、美国、爱尔兰、德国、英国等地的专家 ，在肺纤维化、细胞治疗、AATD等领域有丰富研究经验 [4][5] 产品与疾病介绍 - AATD是由SERPINA1基因单个错义突变导致的遗传病 ，患者会出现肺气肿、肝硬化等症状 [6] - KRRO - 110是科罗生物专有RNA编辑平台OPERA™的首个RNA编辑寡核苷酸产品候选药物 ，旨在修复AAT蛋白分泌 ，改善肝脏和肺功能 [6] 公司情况 - 科罗生物是一家专注于利用专有RNA编辑平台开发新型基因药物的生物制药公司 ，其平台有潜力带来更精准、可调节的基因治疗 ，公司位于马萨诸塞州剑桥市 [7] - 公司CEO表示自2023年12月提名KRRO - 110治疗AATD以来取得重大进展 ，公司强大的资产负债表可支持完成1/2期研究和推进后续项目 [3]

文章核心观点 - Korro Bio公司股价近四周上涨6.7%，华尔街分析师短期目标价显示其仍有上涨空间，但仅依据目标价投资不明智，分析师上调每股收益预期及公司Zacks排名显示其股价近期或上涨 [1][3][9] 分析师目标价情况 - 公司股价近四周涨6.7%，上一交易日收盘价39.76美元，分析师目标价均值135美元，潜在涨幅239.5% [1] - 目标价均值由五个短期目标价构成，标准差42.13美元，最低目标价95美元，涨幅138.9%，最乐观目标价180美元，涨幅352.7% [2] 目标价参考的局限性 - 仅依据目标价投资不明智，分析师设定目标价的能力和公正性存疑 [3] - 研究表明目标价常误导投资者，分析师常因业务激励设定过高目标价 [5][6] 目标价参考的价值 - 目标价标准差小表明分析师对股价走势和幅度有高度共识，可作为进一步研究的起点 [7] 公司股价上涨原因 - 分析师上调每股收益预期显示对公司盈利前景乐观，盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关 [9] - 过去一个月，公司当前年度Zacks共识预期提高1.9%，无负面修正 [10] - 公司Zacks排名第二（买入），处于基于盈利预期排名的前20%，表明股价近期有上涨潜力 [11]

文章核心观点 - 生物制药公司Korro Bio宣布将在2024年10月6 - 9日于蒙特利尔举行的寡核苷酸治疗学会第20届年会上进行一场口头报告和两场海报展示 [1] 公司信息 - 公司专注于利用其专有的RNA编辑平台为罕见病和常见疾病开发新型基因药物 [4] - 公司正在构建差异化项目组合，利用人体自然RNA编辑过程实现精确且短暂的单碱基编辑 [4] - 公司通过编辑RNA而非DNA，提高基因药物的精准度和可调节性，有望增强特异性和长期耐受性 [4] - 公司计划利用其专有平台、成熟的递送方式、制造技术和已获批寡核苷酸药物的监管途径，为患者提供药物 [4] - 公司位于马萨诸塞州剑桥市，官网为korrobio.com [4] 会议报告信息 口头报告 - 公司高级副总裁兼平台负责人Venkat Krishnamurthy博士将对公司首个开发候选药物KRRO - 110进行口头报告，该药物用于潜在治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD） [2] - 报告标题为“KRRO - 110，一种用于治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的RNA编辑寡核苷酸”，时间为10月7日下午3:20（美国东部时间） [3] 海报展示 - 高级科学家Agya Karki博士的海报标题为“人ADAR的纯化使在无细胞环境中评估寡核苷酸导向的RNA编辑成为可能，该评估可预测体内活性”，海报编号为P133 [3] - 首席科学家Zhiji Ren博士的海报标题为“使用ADAR1嵌合eCLIP了解RNA编辑寡核苷酸的靶向和脱靶行为”，海报编号为P228 [3] 公司联系方式 - 投资者联系邮箱为IR@korrobio.com [5] - 媒体联系人为Glenn Silver，邮箱为Glenn.silver@finnpartners.com [5]

文章核心观点 Korro Bio公司宣布管理层成员将参加多个投资者和科学会议，并介绍了公司专注于开发基于RNA编辑的新型基因药物 [1][5] 会议参与情况 - 2024富国银行医疗保健会议：9月4日CEO兼总裁Ram Aiyar博士和CFO Vineet Agarwal将参加一对一投资者会议 [1] - RNA Leaders USA大会：9月5日上午9点ET，COO Todd Chappell将作题为“使用新型ADAR编辑平台满足肝脏和中枢神经系统治疗未满足需求”的演讲 [2] - H.C. Wainwright第26届全球投资大会：9月9日下午12点30分ET，Aiyar博士将进行演讲，Agarwal先生也将参会，演讲可在公司网站观看直播和30天回放 [2][4] - 国际中枢神经系统临床试验和方法学会2024年秋季会议：9月12日上午8点30分ET，CMO Kemi Olugemo将参加题为“使用神经生理学标志物设计和丰富罕见神经系统疾病临床试验”的会议 [3] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，专注于使用专有RNA编辑平台为罕见和高发疾病开发新型基因药物 [5] - 公司正在开发一系列差异化项目，利用人体自然RNA编辑过程进行精确且短暂的单碱基编辑 [5] - 公司通过编辑RNA而非DNA，提高基因药物的精准度和可调性，有望提高特异性和长期耐受性 [5] - 公司采用基于寡核苷酸的方法，利用专有平台、递送方式、制造技术和已获批寡核苷酸药物的监管途径，为患者提供药物 [5] 联系方式 - 投资者联系邮箱：IR@korrobio.com [6] - 媒体联系：Glenn Silver，FINN Partners，邮箱Glenn.silver@finnpartners.com [6]

新型基因药物平台 - 公司正在开发一种新型基因药物平台,利用RNA编辑技术来治疗罕见和常见疾病[102][103][104] - 公司最先进的项目是KRRO-110,用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症,正在进行临床前开发,计划于2024年下半年提交监管申请,并于2025年下半年获得临床数据[105] 资金筹集与支出 - 公司自成立以来一直通过发行股票等方式筹集资金,截至2024年6月30日已筹集约4.11亿美元[106][109] - 公司预计未来会持续大幅增加研发支出,以推进管线项目的临床开发[115][116][117] - 公司还将承担更多作为上市公司的运营成本,如合规、保险和投资者关系等[107][119] 研发费用 - 研发费用同比增加4.0百万美元，主要由于准备KRRO-110首次人体试验导致发现、临床前和合同制造成本增加2.4百万美元[125] - 研发费用同比增加2.9百万美元，主要由于准备KRRO-110首次人体试验导致发现、临床前和合同制造成本增加2.4百万美元，人员相关费用增加2.5百万美元，设施费用增加1.9百万美元[125] 一般及行政费用 - 一般及行政费用同比增加1.7百万美元，主要由于员工相关费用增加0.8百万美元，信息技术、设施和其他费用增加0.8百万美元[129] - 一般及行政费用同比增加4.2百万美元，主要由于员工相关费用增加1.5百万美元，信息技术和其他费用增加1.1百万美元，设施费用增加0.8百万美元，专业服务费用增加0.8百万美元[129] 其他收益 - 其他收益净额同比增加1.5百万美元，主要由于利息收入增加1.5百万美元[130] - 其他收益净额同比增加2.9百万美元，主要由于利息收入增加2.9百万美元[130] 现金及现金等价物 - 截至2024年6月30日，公司拥有1.878亿美元的现金、现金等价物和可供出售证券[131] - 公司预计现有现金、现金等价物和可供出售证券将足以支持运营费用和资本支出需求至2026年下半年[133] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为1.878亿美元，主要为银行存款、货币市场基金和美国国债等[147] 未来资金需求 - 公司未来资金需求取决于多个因素,包括持续建设OPERA平台、临床试验进展、潜在收购或合作、监管审批、人员扩张等[136] - 公司预计将通过股权融资、债务融资、合作等方式筹集资金[137] 会计政策 - 公司无重大会计估计变更[143] - 最近会计准则变更的描述包含在财务报表附注中[144] - 公司为新兴成长公司和小报告公司，可享受相关豁免政策[145][146] - 公司主要业务和员工位于美国，外币交易影响较小[148]

公司概况 - 公司于2024年7月1日加入罗素2000指数、罗素3000指数和罗素小型股指数,以支持为利益相关方创造价值的努力[6] - 公司专注于利用内源性酶ADAR(腺苷脱氨酶作用于RNA)修复SERPINA1 RNA上的"A"变异体,从而恢复正常AAT蛋白的分泌,这有望清除肝细胞内的蛋白聚集体,为肝功能带来潜在的临床差异化益处,并通过提供足够的正常AAT蛋白来保护肺功能[5] 研发进展 - 公司预计2024年下半年提交KRRO-110用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的首次人体试验的监管申报[1][2] - 公司在美国胸科学会国际会议(ATS)上展示的临床前数据显示,KRRO-110能够修复α-1抗胰蛋白酶(AAT)蛋白,使正常AAT蛋白(M-AAT)占循环蛋白的70%以上,同时降低了Z-AAT蛋白[2][5] - 公司正在推进KRRO-110用于AATD的首次人体试验,这是公司专有RNA编辑平台OPERA™的首个RNA编辑寡核苷酸产品候选药物[5] - 公司预计2025年下半年公布KRRO-110用于ZZ型AATD患者的1/2期临床试验的中期结果,并于2026年完成1/2期临床试验[8] 财务情况 - 公司2024年第二季度现金、现金等价物和可流通证券为1.878亿美元,预计可为公司提供资金支持到2026年下半年,以完成KRRO-110首次人体试验并推进其他管线候选药物[2][9] - 公司2024年第二季度研发费用为1710万美元,较2023年同期增加30.5%,主要由于发现、临床前和合同制造成本、许可和里程碑费用以及人员相关费用的增加[10] - 公司2024年第二季度一般及行政费用为700万美元,较2023年同期增加32.1%,主要由于总部设施成本和归因于加强行政职能及作为上市公司合规成本的人员费用增加[11] - 公司2024年第二季度净亏损为2182万美元,较2023年同期增加23.8%[12]

文章核心观点 - 公司正在推进其主要候选药物KRRO-110的首次人体试验,预计于2024年下半年提交监管申报文件[1][2][7] - KRRO-110在动物实验中显示出良好的疗效,能够修复α-1抗胰蛋白(AAT)蛋白,使正常AAT蛋白占总循环蛋白的70%以上,同时降低了Z-AAT蛋白[2][6] - 公司于2024年第二季度末拥有1.878亿美元的现金、现金等价物和可流通证券,预计可为运营提供资金支持至2026年下半年[3][8] 公司概况 - 公司专注于开发基于RNA编辑的新型基因药物,用于治疗罕见和常见疾病[4][12] - 公司的RNA编辑平台OPERA™可以利用内源性酶ADAR对RNA进行精准编辑,从而修复蛋白编码[6] - 公司于2024年7月1日加入罗素2000、罗素3000和罗素小型股指数[6] 财务情况 - 2024年第二季度研发费用为1710万美元,较2023年同期增加30.5%,主要由于发现、临床前和合同制造成本、许可和里程碑费用以及人员相关费用的增加[9] - 2024年第二季度管理费用为700万美元,较2023年同期增加32.1%,主要由于总部设施成本和人员成本的增加以及作为上市公司的合规成本[10] - 2024年第二季度净亏损为2182万美元,较2023年同期增加23.8%[11]