现金及财务状况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为3.947亿美元[4] - 公司与Lilly的战略合作协议包括1,500万美元的预付款和高达4.1亿美元的里程碑付款[4] - Foghorn与Merck的合作包括1500万美元的预付款，以及高达4.1亿美元的研究、开发、监管和销售里程碑[61] - Foghorn与Loxo Oncology的战略合作包括3.8亿美元的预付款[70] 临床研究与产品开发 - FHD-286的初步临床数据预计在2023年上半年发布[4] - FHD-609的初步临床数据预计在2023年发布[4] - FHD-286针对急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）的研究目前处于完全临床暂停状态[4] - FHD-286在AML患者衍生样本中显示出对多种突变的有效性，响应率在大多数初级AML样本中观察到[21] - FHD-286在AML CDX模型中观察到剂量依赖性的肿瘤生长抑制[22] - FHD-286在1.5 mg/kg剂量下显示出在眼部黑色素瘤CDX模型中的肿瘤生长抑制作用[28] - 在分散性急性髓系白血病模型中，FHD-286的生存优势为1.5 mg/kg，BID（5天用药，8天停药）[26] - FHD-609在0.5 mg/kg剂量下显示出在滑膜肉瘤模型中的强效抗肿瘤活性[35] - FHD-609在滑膜肉瘤模型中与伊福明和帕唑帕尼相比，表现出更优的肿瘤生长抑制效果[37] - FHD-609在3000 mm³的肿瘤体积下，显示出持续的BRD9降解[36] - FHD-609在2 mg/kg剂量下，观察到在滑膜肉瘤模型中超过30天的完全抑制[37] 市场机会与患者数据 - 公司在AML中有超过20,000名复发和/或难治性患者，MDS中有超过7,000名高风险患者[13] - 超过85%的眼部黑色素瘤癌症存在GNAQ或GNA11突变[27] - BRG1突变在所有肿瘤中约占5%[40] - BRG1突变的癌症患者数量超过100,000人[39] - ARID1A突变的癌症每年影响超过175,000名新患者[48] - ARID1A突变在所有肿瘤中约占5%[51] 战略与合作 - 公司在其基因交通控制平台上有超过15个项目正在评估针对不同癌症的蛋白降解剂、酶抑制剂和转录因子干扰剂[8] - 公司目标是开发针对BAF复合物的多种药物[59] - FHD-286是针对BRG1和BRM亚单位的强效、选择性、小分子抑制剂[78] - FHD-609是针对BAF复合物中BRD9成分的选择性、强效蛋白降解剂[69] 领导团队与专业背景 - 公司领导团队包括首席财务官Sam Agresta, M.D.和首席科学官Allan Reine, M.D.[79] - 公司董事会成员包括Doug Cole, M.D.和Scott Biller, Ph.D.[81] - 公司在药物发现、临床开发和商业化方面拥有丰富的专业知识[79] - 公司战略顾问包括来自哈佛医学院的Cigall Kadoch, Ph.D.[81] - 公司执行主席Ian Smith曾担任Vertex的首席运营官[82] - 公司在生物医药领域的领导团队具备多样化的背景和经验[79] - 公司与多家知名机构和大学合作，包括剑桥大学的Gurdon Institute[81] - 公司董事会成员中有多位来自顶尖生物医药公司的高管[81] - 公司在投资者关系方面由Ryan Kruger, Ph.D.负责[79] - 公司在药物开发和监管事务方面的领导团队具备深厚的专业背景[79]

公司业务现状 - 公司自成立以来专注于构建平台等工作，尚无获批产品和产品销售收入[65] 股权融资情况 - 2020年10月27日完成IPO，发行750万股普通股，净收益1.079亿美元；11月19日增发95.1837万股，净收益1420万美元[66] - 2022年1月因与礼来的合作协议获3亿美元预付款，同时向礼来发行400万股普通股，净收益8000万美元[67] 公司亏损情况 - 2022年上半年和2021年全年净亏损分别为5420万美元和1.013亿美元，截至2022年6月30日累计亏损3.185亿美元[68] - 2022年第二季度和上半年运营亏损分别为2918.8万美元和5699.2万美元，较2021年同期的2326.1万美元和4639.1万美元扩大[94] - 2022年第二季度和上半年净亏损分别为2731.3万美元和5422.7万美元，较2021年同期的2311.1万美元和4609.7万美元扩大[94] 合作协议收益情况 - 与礼来合作，公司可能获得最高13亿美元的开发和商业化里程碑付款，还可参与美国市场经济分成并获得海外销售版税[77] - 与礼来合作相关，公司确认递延收入3.378亿美元，2022年上半年确认收入800万美元，截至6月30日递延收入余额3.292亿美元[77] - 与默克合作获1500万美元预付款，可能获得最高2.45亿美元研发和监管里程碑付款及最高1.65亿美元销售里程碑付款和版税[77] - 2022年上半年和2021年上半年，公司在与默克合作协议下分别确认收入40万美元和60万美元，截至6月30日递延收入余额1350万美元[78] - 2022年第二季度和上半年合作收入分别为450万美元和840万美元，较2021年同期的30万美元和60万美元大幅增加，主要归因于2021年12月签订的礼来合作协议[94][95] 费用预计情况 - 公司预计研发费用和管理费用将大幅增加，以推进产品开发和支持业务运营[83][85] 运营资金依赖情况 - 公司运营依赖股权融资、债务融资和合作协议，若无法筹集资金可能影响产品开发和商业化计划[72] 税收抵免结转情况 - 截至2021年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为2.289亿美元和2.06亿美元，联邦和州研发税收抵免结转额分别为610万美元和410万美元[90] 研发费用变化情况 - 2022年第二季度和上半年研发费用分别为2600万美元和5050万美元，较2021年同期的1860万美元和3740万美元增加，主要因FHD - 286和FHD - 609项目成本、人员相关成本等增加[94][96][98][100] 一般及行政费用变化情况 - 2022年第二季度和上半年一般及行政费用分别为770万美元和1490万美元，较2021年同期的490万美元和960万美元增加，主要因人员相关成本、专业咨询成本等增加[94][102][104] 利息费用情况 - 2022年第二季度和上半年公司未记录利息费用，而2021年同期分别为50万美元和100万美元，主要因2021年12月还清牛津债务[105] 利息收入和其他收入（费用）净额变化情况 - 2022年第二季度利息收入和其他收入（费用）净额为190万美元，较2021年同期的60万美元增加120万美元[106] - 2022年上半年利息收入和其他收入（费用）净额为276.5万美元，较2021年同期的127.5万美元增加149万美元[94] - 2022年上半年利息及其他收入（支出）净额为280万美元，2021年同期为130万美元，同比增加150万美元[107] 关键会计政策和估计情况 - 公司认为收入确认和应计研发费用是编制合并财务报表时最关键的判断和估计因素，自2021年以来关键会计政策和估计无重大变化[92] 现金及等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.947亿美元[108] 经营活动现金流量情况 - 2022年上半年经营活动提供现金2.425亿美元，2021年同期使用现金4160万美元[109][111] - 2022年上半年经营资产和负债变化提供现金2.864亿美元，主要因营运资金净增加2.983亿美元，部分被递延收入减少840万美元和经营租赁负债减少350万美元抵消[111] - 2021年上半年经营资产和负债变化使用现金320万美元，主要因应付账款和应计费用减少200万美元、租赁负债减少70万美元和递延收入减少60万美元，部分被预付费用和其他流动资产减少10万美元抵消[111] 投资活动现金流量情况 - 2022年上半年投资活动使用现金2.839亿美元，2021年同期提供现金7380万美元[109][113] - 2022年上半年购买有价证券3.554亿美元、购买财产和设备60万美元，有价证券到期收回7210万美元，导致投资活动现金净流出[113] - 2021年上半年出售有价证券1.194亿美元，购买有价证券4260万美元、购买财产和设备300万美元，导致投资活动现金净流入[113] 融资活动现金流量情况 - 2022年上半年融资活动提供现金140万美元，2021年同期提供现金20万美元[109][114] 资金满足需求情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券至少可满足未来十二个月的运营费用和资本支出需求[115]

业绩总结 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为4.247亿美元[4] - 公司在2022年6月的财务报告中提到，COVID-19疫情对其研发项目的影响[2] 临床数据与研发进展 - FHD-286的初步临床数据预计将在2023年发布[4] - FHD-609的初步临床数据预计将在2023年发布[66] - FHD-286在AML患者衍生样本中显示出对多种突变的有效性[20] - FHD-286在AML CDX模型中观察到剂量依赖性的肿瘤生长抑制[22] - FHD-286在1.5 mg/kg剂量下显示出在眼色素瘤CDX模型中的剂量依赖性肿瘤生长抑制[28] - 在分散性急性髓系白血病模型中，FHD-286的生存优势为1.5 mg/kg，BID（5天用药，8天停药）[26] - FHD-609在0.5 mg/kg剂量下显示出在滑膜肉瘤模型中的强效抗肿瘤活性，且与BRD9降解相关[39] - FHD-609在滑膜肉瘤模型中与伊福明和帕唑帕尼相比，表现出优越的肿瘤生长抑制效果[40] - FHD-609在2 mg/kg剂量下，观察到在30天内完全抑制肿瘤生长[40] - BRG1突变在所有肿瘤中约占5%，并且在非小细胞肺癌中高达10%[43][45] - FHD-286作为BRG1和BRM亚单位的选择性抑制剂，针对30多种BRG1突变癌症[41] - BRM选择性抑制剂在BRG1突变的非小细胞肺癌模型中显示出良好的药效和选择性[46] - ARID1A突变的癌症每年影响超过175,000名新患者[51] - ARID1A突变在所有肿瘤中约占5%[54] - FHD-286是针对BRG1和BRM亚单位的强效选择性小分子抑制剂[81] - FHD-609是选择性、强效的BRD9蛋白降解剂[72] 战略合作与市场潜力 - 公司与Lilly的战略合作协议包括3.8亿美元的预付款和50/50的美国项目分成[4] - 与Merck的合作中，预计可获得高达4.1亿美元的研究、开发、监管和销售里程碑付款[64] - 公司与Loxo Oncology的战略合作中，前期支付3.8亿美元[73] - 公司在肿瘤学领域的市场潜力影响约250万患者[4] 领导团队与研发能力 - 公司领导团队在药物发现、临床开发和商业化方面具有丰富的专业知识[82] - 公司董事会由行业领先的专家组成，包括Flagship Pioneering的创始人和MSKCC的SAB主席[83] - 公司首席财务官、首席科学官和首席战略官均为行业内的资深人士，具备强大的领导能力[82] - 公司在生物学、化学和药物发现领域拥有多位副总裁，确保研发的多样性和深度[82] - 公司与多家知名机构和大学的科学顾问合作，包括哈佛医学院和剑桥大学[83] - 公司董事会成员包括前Agios的首席科学官和Bain Capital Life Sciences的专家，增强了战略指导能力[83] - 公司在临床开发和质量控制方面设有专门的副总裁，确保产品的合规性和有效性[82] - 公司在药物开发过程中注重团队合作，涵盖多个职能领域[82] - 公司致力于通过科学研究推动创新，吸引了多位知名科学家作为顾问[83] - 公司领导团队的多样性和专业背景为其在竞争激烈的市场中提供了优势[82]

公司业务现状 - 公司自成立以来专注构建基因流量控制平台等工作，尚无获批产品和产品销售收入[72] 融资情况 - 2020年10月27日完成首次公开募股，发行750万股普通股，净收益1.079亿美元；11月19日增发95.1837万股，净收益1420万美元[73] - 2021年12月与礼来达成合作协议，2022年1月获3亿美元预付款；同时向礼来发行400万股普通股，净收益8000万美元[74] 净亏损情况 - 2022年第一季度和2021年全年净亏损分别为2690万美元和1.013亿美元，截至2022年3月31日累计亏损2.912亿美元[75] 合作收益情况 - 与礼来合作中，公司可获最高13亿美元潜在开发和商业化里程碑款项，美国市场经济收益50/50分成，美国以外销售可获低两位数起的特许权使用费[84] - 与礼来合作确认递延收入3.378亿美元，2022年第一季度确认收入380万美元，截至3月31日递延收入余额3.333亿美元[84] - 2020年7月与默克达成合作，获1500万美元预付款，最高可获2.45亿美元研发和监管里程碑款项及1.65亿美元销售里程碑款项和特许权使用费[84] - 2022年第一季度和2021年第一季度，默克合作分别确认收入10万美元和30万美元，截至2022年3月31日递延收入余额1380万美元[85] - 2022年第一季度合作收入为390万美元，2021年同期为30万美元，增长主要源于礼来合作收入增加380万美元，部分被默克合作收入减少20万美元抵消[101][102] 费用情况 - 预计研发费用和行政费用将随项目推进和业务发展而大幅增加[90][92] - 利息费用包括贷款协议未偿借款利息及相关债务折扣摊销[93] - 2022年第一季度研发费用为2450万美元，2021年同期为1870万美元，增长归因于FHD - 286项目成本增加250万美元等多项因素[101][103] - 2022年第一季度一般及行政费用为720万美元，2021年同期为470万美元，增长是由于人员相关成本、专业咨询成本和设施相关费用增加[101][106] - 2022年第一季度无利息费用，2021年同期为50万美元，减少是因为2021年12月还清牛津债务[101][107] 利息及其他收入（支出）净额情况 - 2022年第一季度利息及其他收入（支出）净额为90万美元，2021年同期为60万美元，增长源于利息收入增加20万美元和转租收入增加10万美元[101][108] 资金持有情况 - 截至2022年3月31日，公司通过多种方式获得资金，拥有现金、现金等价物和有价证券4.247亿美元[109] 现金流量情况 - 2022年第一季度经营活动提供现金2.715亿美元，2021年同期使用现金2310万美元[111][112][113] - 2022年第一季度投资活动使用现金1.594亿美元，2021年同期使用现金330万美元[111][115] - 2022年第一季度融资活动提供现金40万美元，2021年同期提供现金10万美元[111][116] 资金维持运营情况 - 公司基于假设估计可用资金维持运营至少十二个月，但假设可能不准确[119] 资金筹集风险 - 若无法按需筹集足够资金，公司可能需大幅缩减、推迟或停止研发项目、产品商业化，或无法拓展业务[120] - 若通过与第三方合作或授权安排筹集资金，公司可能需放弃未来收入流或产品候选的宝贵权利[120] 额外风险查阅 - 可查阅2021财年截至12月31日的10 - K年度报告中的“风险因素”了解与大量资本需求相关的额外风险[121] 表外安排情况 - 报告期内及目前公司没有美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[122] 会计准则披露 - 本季度报告其他地方的简明合并财务报表附注2披露了可能影响公司财务状况和经营成果的近期发布的会计准则[123] 市场风险披露情况 - 本报告期公司为较小规模报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[124] 税收抵免结转额情况 - 截至2021年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为2.289亿美元和2.06亿美元，联邦研发税收抵免结转额为610万美元，州研发税收抵免结转额为410万美元[97]

业绩总结 - 截至2021年9月30日，公司拥有479.5百万美元的现金及现金等价物[5] - 预计未来有13亿美元的潜在里程碑付款[10] 用户数据 - 约50%的癌症与染色质调控系统失调有关，影响约250万人[3] - 每年在美国、EU5和日本受影响的新患者超过175,000例[60] 新产品和新技术研发 - FHD-286针对急性髓性白血病（AML）和虹膜黑色素瘤，预计每年影响超过2万名复发或难治患者和5000名虹膜黑色素瘤患者[25] - FHD-286在多种AML患者衍生样本中显示出广泛的疗效，所有患者样本均显示深度反应[31] - FHD-609在滑膜肉瘤模型中显示出优于伊福沙米和帕唑帕尼的肿瘤生长抑制效果，2 mg/kg剂量下观察到30天的完全抑制[48] - FHD-286在治疗复发/难治性AML和MDS的I期临床试验中，采用单患者加速滴定设计[40] - FHD-609的临床开发计划包括针对滑膜肉瘤的I期试验，计划评估安全性和临床活性[50] 市场扩张和并购 - 与Lilly的战略合作协议中，Foghorn将获得3.8亿美元的前期资金，包括3亿美元现金和8000万美元的Foghorn普通股[10] - Merck与公司合作开发单一特定转录因子靶点，涉及高达4.25亿美元的前期、研究、开发和销售里程碑[68] 负面信息 - BRG1突变在所有肿瘤中约占5%[54] - BRG1在非小细胞肺癌(NSCLC)肿瘤中突变率高达10%[54] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在多个靶点和模式下推进广泛的药物研发管道[23] - 公司在染色质调控系统中识别和验证靶点的能力推动了药物发现管道的发展[19] - BRG1细胞IC50为0.003μM，BRM细胞IC50为0.1μM，显示出接近200倍的选择性[57] - 公司在BAF复合体中估计与超过100个转录因子相关联[68]

公司业务现状 - 公司自成立以来专注于构建基因流量控制平台等工作，尚无获批产品和产品销售收入[503] 公司融资情况 - 2020年10月27日完成首次公开募股，发行750万股普通股，净收益1.079亿美元；11月19日额外发行95.1837万股，净收益1420万美元[503] - 2020年融资活动提供净现金2.175亿美元，主要包括首次公开募股所得1.221亿美元、B系列优先股销售所得8990万美元、净借款430万美元和普通股期权行权所得120万美元[543] - 公司运营资金来源于2020年10月首次公开募股、优先股销售、定期贷款、2020年7月默克合作协议预付款1500万美元和2021年12月礼来SPA所得8000万美元[536] 公司合作情况 - 2020年7月与默克合作获1500万美元预付款，2022年1月与礼来合作获3亿美元预付款[503][504] - 与礼来合作，公司获3亿美元现金和8000万美元股权投资，可获最高13亿美元潜在开发和商业化里程碑付款[504][509] - 与默克合作，公司获1500万美元预付款，可获最高2.45亿美元研发和监管里程碑付款及最高1.65亿美元销售里程碑付款[509] 公司财务亏损情况 - 2020年和2021年净亏损分别为6880万美元和1.013亿美元，截至2021年12月31日累计亏损2.643亿美元[504] - 2021年和2020年公司净亏损分别为1.0132亿美元和6880万美元，增加3252万美元[526] - 自2015年10月成立以来，公司产生重大经营亏损，预计未来仍会因支持研究和开发活动产生重大费用和经营亏损[536] 公司合作收入情况 - 2021年和2020年，公司在礼来合作协议下分别确认收入60万美元和0美元，在默克合作协议下分别确认收入70万美元和40万美元[509][511] - 2021年和2020年公司合作收入分别为131.9万美元和43万美元，增长88.9万美元[526] 公司递延收入情况 - 截至2021年12月31日，公司在礼来合作协议下有3.372亿美元递延收入，在默克合作协议下有1390万美元递延收入[509][511] 公司运营费用情况 - 公司运营费用包括研发费用和一般及行政费用，预计未来两者都会增加[512][514][516] - 2021年和2020年公司研发费用分别为8032.5万美元和5771.5万美元，增长2261万美元[526] - 2021年和2020年公司一般及行政费用分别为2172.8万美元和1124.6万美元，增长1048.2万美元[526] 公司利息费用情况 - 公司利息费用包括贷款协议未偿借款利息及相关债务折扣摊销[515] - 2021年和2020年公司利息费用分别为190.6万美元和97.9万美元，增加92.7万美元[526] 公司税收抵免及亏损结转情况 - 截至2021年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为2.289亿美元和2.06亿美元，联邦研发税收抵免结转额为610万美元，州研发税收抵免结转额为410万美元[520] 公司其他财务指标变化情况 - 2021年和2020年公司运营亏损分别为1.00734亿美元和6853.1万美元，增加3220.3万美元[526] - 2021年和2020年公司利息收入及其他收入（费用）净额分别为255.3万美元和100.1万美元，增加155.2万美元[526] - 2021年和2020年公司优先股认股权证负债公允价值变动分别为0和 - 6.9万美元，增加6.9万美元[526] - 2021年和2020年公司债务清偿损失分别为123.3万美元和22.2万美元，增加101.1万美元[526] 公司现金及等价物情况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.543亿美元[536] 公司经营活动现金流量情况 - 2021年经营活动使用现金5030万美元，净亏损1.013亿美元，运营资产和负债变化提供净现金3340万美元，非现金费用1760万美元[538] - 2020年经营活动使用现金3130万美元，净亏损6880万美元，非现金费用880万美元，运营资产和负债变化提供净现金2870万美元[538] 公司投资活动现金流量情况 - 2021年投资活动提供净现金3620万美元，主要因有价证券到期1.395亿美元，部分被购买有价证券1亿美元和购置财产设备330万美元抵消[541] - 2020年投资活动使用净现金1.089亿美元，主要因购买有价证券9300万美元和购置财产设备1620万美元[541] 公司融资活动现金流量情况 - 2021年融资活动提供净现金2240万美元，主要包括礼来SPA所得4220万美元和普通股期权行权所得140万美元，部分被偿还应付票据2120万美元抵消[542] 公司资金需求及预期情况 - 公司预计费用将大幅增加，目前现金、现金等价物和有价证券预计至少可满足12个月运营费用和资本支出需求[544]

公司业务聚焦 - 公司专注于开发针对染色质调节系统的新药，该系统故障与超50%的癌症相关，有望为超250万患者提供治疗[79] 公司融资情况 - 2020年10月27日公司完成首次公开募股，发行750万股普通股，每股16美元，净收益1.08亿美元；11月19日增发95.1837万股，净收益1420万美元[81] - 2020年10月IPO发行750万股普通股，净收益1.08亿美元，11月额外发行95.1837万股，额外净收益1420万美元[124] - 2020年11月19日，公司与Oxford Finance LLC签订贷款和担保协议，贷款本金总额2000万美元（Oxford Term Loan A），最高额外500万美元（Oxford Term Loan B）[133] - 2020年前9个月，融资活动提供的净现金为8900万美元，包括8990万美元的B系列优先股销售收益和90万美元的普通股期权行使净收益，部分被130万美元的发行成本支付和50万美元的应付票据偿还抵消[132] - 2021年前9个月，融资活动提供的净现金为70万美元，来自普通股期权行使的净收益[131] - 2021年前九个月融资活动提供现金68万美元，2020年同期为8896万美元[125] 公司合作情况 - 2020年7月公司与默克达成合作协议，获1500万美元预付款，有望获最高2.45亿美元研发里程碑付款、最高1.65亿美元销售里程碑付款及销售提成[92] - 2021年6月公司重新评估合作协议，将190万美元从短期递延收入重分类为长期递延收入；截至9月30日，确认合作协议收入本季度不足10万美元、前九个月60万美元，递延收入1400万美元[93] - 2021年和2020年第三季度合作收入分别不足10万美元和20万美元，前九个月分别为60万美元和20万美元[111] 公司亏损情况 - 截至2021年9月30日的九个月和2020年全年，公司净亏损分别为7220万美元和6880万美元，累计亏损2.351亿美元[81] 公司税收抵免及亏损结转 - 截至2020年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为1.473亿美元和1.323亿美元，研发税收抵免结转额分别为340万美元和200万美元[104] 公司费用及资金需求 - 公司预计未来费用和资本需求将大幅增加，需大量额外资金支持运营和增长战略[82][86] - 公司运营费用包括研发费用和一般及行政费用，预计未来两者都将增加[94][97][100] - 公司预计随着业务开展，费用将大幅增加，2020年10月IPO净收益及现有现金等预计可支持至少12个月的运营费用、资本支出和债务偿还[135] 公司收入情况 - 公司未从产品销售中获得收入，预计近期也不会有，若产品获批，将产生商业化相关费用[90][85] 疫情对公司的影响 - 新冠疫情可能影响公司的临床前研究、临床试验和采购活动，公司采取措施保障员工安全[88][89] 公司各项费用对比 - 2021年第三季度研发费用为2050万美元，2020年同期为1610万美元，前九个月分别为5790万美元和4120万美元[113][114] - 2021年第三季度管理费用为580万美元，2020年同期为260万美元，前九个月分别为1540万美元和670万美元[116][118] - 2021年第三季度利息费用为50万美元，2020年同期为20万美元，前九个月分别为150万美元和70万美元[118] 公司利息及其他收入（支出）净额 - 2021年第三季度利息及其他收入（支出）净额为70万美元，前九个月为200万美元，2020年同期分别为40万美元和40万美元[119][123] 公司现金及等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司未受限现金、现金等价物和有价证券为1.208亿美元[124] 公司经营、投资活动现金情况 - 2021年前九个月经营活动使用现金6210万美元，2020年同期为2060万美元[125] - 2021年前九个月投资活动提供现金2650万美元，2020年同期使用现金869万美元[125] - 2021年前9个月，投资活动提供的净现金为2650万美元，其中有价证券销售1.195亿美元，部分被8970万美元的有价证券购买和330万美元的财产设备购买抵消[129] - 2020年前9个月，投资活动使用的净现金为870万美元，主要用于马萨诸塞州剑桥新设施的租赁改良[130] 贷款相关情况 - 贷款利息为浮动年利率，取8.0%和（a）前一个月最后一个工作日《华尔街日报》公布的30天美元LIBOR利率加（b）7.84%中的较高者[133] - 贷款到期或提前还款时，需支付借款本金总额5.0%的最终付款费用[133] 公司资产负债表外安排 - 公司目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[139] 会计准则相关 - 本季度报告其他地方的合并财务报表附注2披露了可能影响公司财务状况和经营成果的近期发布的会计准则[140]

市场机会与用户数据 - 约50%的癌症与染色质调控系统的失调有关，影响约250万人，市场机会超过4000亿美元[4] - 预计到2030年，全球肿瘤市场机会将达到4000亿美元以上[4] - BRG1突变癌症的患者年新增人数超过100,000[48] - ARID1A突变癌症的患者年新增人数超过175,000[54] 现金及财务状况 - 公司在2021年6月30日的现金及现金等价物为1.413亿美元[28][62] 新产品与技术研发 - FHD-286和FHD-609的早期临床数据预计分别在2021年第四季度和2022年上半年发布[28] - FHD-286针对急性髓性白血病（AML）和虹膜黑色素瘤，预计每年影响超过2万名复发或难治患者和5000名虹膜黑色素瘤患者[30] - FHD-609针对滑膜肉瘤，早期临床数据预计在2022年上半年发布[29] - 公司正在推进超过8个靶向蛋白降解剂的开发[14] - FHD-286的IND申请预计将在2022年提交[29] 临床试验与疗效 - FHD-286在AML患者衍生样本中显示出广泛的疗效，IC50值在不同突变类型中表现出效应[35] - FHD-286在MV4-11 CDX模型中，肿瘤体积在治疗后21天时减少至750 mm³，显示出剂量依赖性肿瘤生长抑制[36] - FHD-286在OCI-AML2 CDX模型中，肿瘤体积在治疗后14天时减少至1000 mm²，表明治疗有效性[36] - FHD-609在SS18-SSX2突变的滑膜肉瘤模型中，显示出剂量依赖性BRD9降解与抗肿瘤活性相关[44] - FHD-609在滑膜肉瘤模型中，2 mg/kg剂量下观察到30天内完全抑制肿瘤生长[46] - FHD-609的临床开发计划包括针对滑膜肉瘤的第一阶段临床试验，预计在2022年上半年获得临床数据[47] - FHD-286在治疗AML时，显示出对不同突变类型的有效性，且在患者衍生样本中表现出突变无关的反应[34] - FHD-609的初始适应症为滑膜肉瘤，针对SS18-SSX1/SSX2/SSX4突变的患者[43] - FHD-286在治疗后14天，体重变化在120%至80%之间，显示出良好的耐受性[36] - FHD-609在滑膜肉瘤模型中，3.5 mg/kg剂量下实现了持续的BRD9降解[45] 合作与战略 - 公司与默克的合作涉及单一特定转录因子靶点，潜在里程碑高达4.25亿美元[61] - 公司在药物发现、临床开发和商业化方面拥有经验丰富的领导团队，已将超过220个药物候选物推向临床，超过30个药物获得批准[28][62] - 公司正在追求与BAF相关的超过100个转录因子的药物开发[60]

公司业务方向 - 公司专注于开发针对染色质调节系统的新药，该系统故障与超50%的癌症相关，有望为超250万患者提供治疗[84] 首次公开募股及增发情况 - 2020年10月27日完成首次公开募股，发行750万股普通股，每股16美元，净收益1.08亿美元；11月19日增发951,837股，净收益1420万美元[86] - 2020年10月27日，公司完成首次公开募股，发行并出售750万股普通股，每股发行价16美元，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后，净收益为1.08亿美元[127] - 2020年11月19日，公司根据承销商部分行使购买额外普通股的选择权，以每股16美元的发行价额外发行并出售95.1837万股普通股，扣除承销折扣和佣金后，额外净收益为1420万美元[127] 净亏损情况 - 截至2021年6月30日的六个月和2020年12月31日的年度，净亏损分别为4610万美元和6880万美元，累计亏损2.09亿美元[87] - 2021年第二季度净亏损为2311.1万美元，较2020年同期的1572.3万美元增加738.8万美元；上半年净亏损为4609.7万美元，较2020年同期的2967.5万美元增加1642.2万美元[115] 合作协议情况 - 2020年7月与默克达成合作协议，获1500万美元预付款，有望获最高2.45亿美元研发里程碑付款和最高1.65亿美元销售里程碑付款及销售提成[98] - 2021年3月和6月，公司分别确认合作协议收入30万美元和60万美元，截至6月30日，递延收入为1400万美元[99] - 2021年第二季度合作收入为27.9万美元，2020年同期为0，上半年合作收入为56.5万美元，2020年同期为0[115][116] 净运营亏损及税收抵免结转额情况 - 截至2020年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为1.473亿美元和1.323亿美元，研发税收抵免结转额分别为340万美元和200万美元[110] - 联邦净运营亏损结转额中1250万美元于2035年开始到期，1.348亿美元可无限期结转，但某些情况下只能抵消80%的年度应纳税所得额[110] - 州净运营亏损结转额于2036年开始到期，联邦和州研发税收抵免结转额分别于2036年和2031年开始到期[110] 资金需求及运营费用预计情况 - 公司预计未来费用和资本需求将大幅增加，需大量额外资金支持运营和增长战略[88][92] - 公司运营费用包括研发费用和一般及行政费用，预计未来这两项费用都将增加[100][103][106] - 公司预计费用将大幅增加，2020年10月IPO净收益及现有现金等预计可支持运营至2022年第四季度[139] 各项费用及收入对比情况 - 2021年第二季度研发费用为1864.2万美元，较2020年同期的1362.8万美元增加501.4万美元；上半年研发费用为3736.8万美元，较2020年同期的2513.1万美元增加1223.7万美元[115][118][119] - 2021年第二季度管理费用为489.8万美元，较2020年同期的191.1万美元增加298.7万美元；上半年管理费用为958.8万美元，较2020年同期的413.2万美元增加545.6万美元[115][120][122][123] - 2021年第二季度运营亏损为2326.1万美元，较2020年同期的1553.9万美元增加772.2万美元；上半年运营亏损为4639.1万美元，较2020年同期的2926.3万美元增加1712.8万美元[115] - 2021年第二季度利息费用为49.5万美元，较2020年同期的19.8万美元增加29.7万美元；上半年利息费用为98.1万美元，较2020年同期的45.6万美元增加52.5万美元[115][124] - 2021年第二季度利息收入及其他收入（支出）净额为64.5万美元，较2020年同期的1.4万美元增加63.1万美元；上半年为127.5万美元，较2020年同期的4.3万美元增加123.2万美元[115][125][126] 现金及资产情况 - 截至2021年6月30日，公司拥有无限制现金、现金等价物和有价证券1.413亿美元[127] 各年上半年现金流量情况 - 2021年上半年经营活动使用现金4160万美元，净亏损4610万美元，经营资产和负债变化使用现金320万美元，非现金费用抵减780万美元[130] - 2020年上半年经营活动使用现金2340万美元，净亏损2970万美元，非现金费用抵减330万美元，经营资产和负债变化提供现金300万美元[131] - 2021年上半年投资活动提供现金7380万美元，出售有价证券收入1.194亿美元，购买有价证券支出4260万美元，购买物业和设备支出300万美元[133] - 2020年上半年投资活动使用现金330万美元，主要用于物业和设备购置[133] - 2021年上半年融资活动提供现金20万美元，来自普通股期权行使净收益[134] - 2020年上半年融资活动提供现金4820万美元，其中出售B系列优先股收入4790万美元，普通股期权行使净收益30万美元[134] 贷款协议情况 - 2020年11月与Oxford签订贷款和担保协议，贷款本金2000万美元（Oxford Term Loan A），最高额外500万美元（Oxford Term Loan B）[135] - 贷款年利率为8.0%和（30天美元LIBOR利率+7.84%）中的较高者，贷款到期或提前还款需支付本金总额5.0%的最终付款费[135][137] 表外安排情况 - 报告期内及目前公司无任何表外安排[141]

Targeting the Chromatin Regulatory System Broadening the Impact of Precision Medicines for Oncology and Other Diseases June 2021 Forward-Looking Statements This presentation contains Disclaimer, Confidentiality, and Forward forward-looking statements. All statements other -Looking Statements than statements of historical facts contained in this presentation are forward-looking statements. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as "may," "will," "should," "expect," "plan," " ...