Foghorn Therapeutics Inc.股价表现 - Foghorn Therapeutics Inc. (FHTX)股价在最近一个交易日上涨了22.7%，收于5.95美元[1] - Foghorn公司的股价上涨源于投资者对公司产品线的积极态度，其中FHD-909被Eli Lilly选中进行临床开发[2] Foghorn Therapeutics Inc.财务表现 - Foghorn Therapeutics Inc.预计在即将发布的财报中每股亏损0.75美元，同比下降8.7%，预计营收为4.91百万美元，同比增长17.4%[3] - Foghorn Therapeutics Inc.目前的Zacks排名为3（持有）[6] Organogenesis财务表现 - Organogenesis的预期每股收益估计在过去一个月内保持不变，为-0.01美元，同比下降116.7%[7]

文章核心观点 - 临床阶段公司Foghorn Therapeutics Inc.的临床前候选药物FHD - 909被礼来选中进行临床开发，公司股价有相应波动，同时还介绍了其他相关药物公司情况 [1][4] 合作情况 - 2021年12月协议下Foghorn和礼来共同开发和商业化礼来的选择性BRM肿瘤学项目及另一未披露肿瘤靶点，双方平分开发成本，礼来获FHTX专有基因交通控制平台三个发现项目独家权利 [2] 药物FHD - 909情况 - FHD - 909是一流口服BRM选择性抑制剂，礼来计划2024年第二季度向FDA提交新药研究申请以开展临床研究，主要聚焦治疗BRG1突变非小细胞肺癌 [3] - 临床前研究中FHD - 909在多个BRG1突变肺癌肿瘤中显示显著抗肿瘤活性 [7] 公司股价表现 - Foghorn股票周四上涨55.4%，盘后又涨2.1%，过去一年FHTX股价暴跌34.5%，而行业下跌1.7% [4] 治疗机制 - 选择性BRM抑制新作用机制在癌症治疗中被大量研究，多种肿瘤类型BRG1有突变，突变使肿瘤依赖BRM活动生存 [5] - Foghorn新治疗方法可选择性阻断BRM活动，导致肿瘤细胞死亡并保护健康细胞 [6] 公司产品线 - FHTX临床阶段产品线目前仅含领先候选药物FHD - 286，这是一种选择性变构ATP酶抑制剂，正进行一期研究治疗复发和/或难治性急性髓系白血病 [8] 其他药物公司情况 - Puma Biotechnology和ImmunoGen目前Zacks排名均为1（强力买入） [10] - 过去30天，Puma Biotech 2023年和2024年每股收益共识估计分别维持在73美分和69美分，过去一年PBYI股价上涨23.1%，过去四个季度三次超预期一次未达预期，四个季度平均盈利惊喜为76.55% [11][12] - 过去30天，ImmunoGen 2023年和2024年每股收益共识估计分别维持在7美分和37美分，过去一年IMGN股价飙升617.9%，过去四个季度均超预期，平均盈利惊喜为136.05% [13]

核心观点 - 礼来公司选择Foghorn Therapeutics的首创口服BRM选择性抑制剂FHD-909进入临床开发阶段 计划于2024年第二季度提交新药临床试验申请 主要目标患者群体为BRG1突变非小细胞肺癌[1] 药物研发进展 - FHD-909是一种高效变构口服小分子药物 能选择性抑制BRM的ATP酶活性 在临床前研究中显示对多种BRG1突变肺肿瘤具有显著抗肿瘤活性[4] - 选择性BRM抑制是癌症研究领域长期追求的目标 BRG1突变肿瘤（包括非小细胞肺癌）依赖BRM活性维持生存[2] - 公司计划在即将举行的科学会议上展示临床前数据[3] 战略合作 - 公司与礼来于2021年12月宣布战略合作 共同开发新型肿瘤药物[2] - 合作包含50/50共同开发和商业化协议 针对选择性BRM肿瘤项目及另一个未公开的肿瘤靶点[3] - 合作还包括三个发现项目 利用公司专有的基因交通控制平台[3] 公司背景 - Foghorn Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司 致力于通过纠正异常基因表达治疗严重疾病[1] - 公司专注于染色质调控系统内基因决定依赖性的新型药物研发 通过专有基因交通控制平台系统研究、识别和验证潜在药物靶点[5] - 公司正在开发多个肿瘤学领域候选产品[5]

公司概况 - Foghorn是一家临床阶段的精准治疗生物技术公司，专注于通过选择性靶向染色质调控系统来纠正异常基因表达，开创了一类治疗严重疾病的新药物[59] 技术平台 - Foghorn的专有Gene Traffic Control®平台提供了对染色质调控系统各组分如何相互作用的整合和机械理解，使其能够识别、验证和潜在地药物靶点[61] 临床阶段候选药物 - Foghorn的主要临床阶段候选药物FHD-286是一种选择性的、变构ATP酶抑制剂，正在进行一项针对复发和/或难治性急性髓系白血病（AML）的I期研究[63] 产品管线和合作项目 - Foghorn相信其目前的产品管线有潜力帮助超过50万癌症患者，预计未来四年至少将提交六个新的IND[66] - Foghorn与Lilly合作开发新的肿瘤药物，包括BRM选择性抑制剂项目和另一个未公开的肿瘤靶点项目，Foghorn将领导发现和早期研究活动，而Lilly将领导开发和商业化活动[78] - Foghorn可能获得高达13亿美元的潜在发展和商业化里程碑，此外，Foghorn将有权参与美国经济的一部分，并有资格获得从中等到低两位数的不同层次的海外销售提成[79] - Foghorn已经认可与Lilly合作的相关收入为3.378亿美元，其中包括3亿美元的Lilly合作协议的预付款，以及37.8百万美元分配给Lilly SPA的未实现收入，将在执行期间内确认[82] - Foghorn与Merck合作的相关收入为1.61亿美元，此合作协议已终止，Foghorn已确认剩余的1.61亿美元未实现收入为收入[84] 财务状况 - 研发支出预计将大幅增加，主要是因为公司将推进项目进入临床开发阶段，并在未来扩大发现、研究和临床前活动[90] - 三个月和九个月截至2023年9月30日的合作收入分别为17478万美元和28386万美元，较去年同期分别增长10844万美元和13342万美元[100][101] - 研发支出分别为26251万美元和85484万美元，较去年同期分别减少677万美元和8074万美元[102][104] - 总体而言，公司在2023年三个月和九个月的亏损分别为17081万美元和82448万美元，较去年同期分别减少11178万美元和2803万美元[99] - 自公司成立以来，通过IPO、优先股销售、贷款、合作协议等多种方式融资，截至2023年9月30日，现金、现金等价物和可市场化证券总额为2.599亿美元[110] - 2023年前九个月，经营活动使用现金9,056.5万美元，主要由于74.3万美元的净亏损和运营资产和负债的变化，其中包括28.4万美元的递延收入减少[111] - 2023年前九个月，投资活动提供现金10,706.5万美元，主要由于1.753亿美元的市场证券到期，部分抵消了6710万美元的市场证券购买[113] - 公司预计至少未来12个月内的运营支出和资本支出需求将得到现金、现金等价物和可市场化证券的支持[117]

公司业务 - Foghorn是一家临床阶段的精准治疗生物技术公司，专注于通过选择性靶向染色质调控系统来纠正异常基因表达，开创了一类治疗严重疾病的新药物[64] - Foghorn的专有Gene Traffic Control®平台提供了对染色质调控系统各组分如何相互作用的整合和机械理解，使其能够识别、验证和潜在地药物靶点[66] - Foghorn自2015年成立以来，已经开发出一个广泛的药物管线，其中包括超过十个处于临床阶段的药物候选项目，其中包括针对BRM、CBP、EP300和ARID1B等靶点的高度选择性化合物[67] 研发支出 - 研发支出预计将大幅增加，主要是因为公司将产品推进临床开发并扩大发现、研究和临床前活动[95] - 研发支出在2023年6月30日的三个月内为2924.8万美元，比2022年同期的2597.4万美元增加了327.4万美元[107] - 研发支出在2023年6月30日的六个月内为5923.3万美元，比2022年同期的5048.2万美元增加了875.1万美元[108] 总体和行政支出 - 总体和行政支出预计将在未来增加，以支持公司持续的研究活动和项目发展[97] - 总体和行政支出在2023年6月30日的三个月内为8401万美元，比2022年同期的7704万美元增加了697万美元[110] - 总体和行政支出在2023年6月30日的六个月内为17042万美元，比2022年同期的14920万美元增加了2122万美元[111] 其他收入 - 其他收入（费用）主要包括利息收入，2023年6月30日的三个月内为279.3万美元，比2022年同期的122.5万美元增加了156.8万美元[112] - 其他收入（费用）主要包括利息收入，2023年6月30日的六个月内为546.2万美元，比2022年同期的146万美元增加了400.2万美元[113] 财务状况 - 2022年12月31日，公司拥有联邦和州的净经营亏损结转额分别为2.217亿美元和2.033亿美元，可用于抵消未来应纳税所得额[100] - 截至2023年6月30日，公司的现金、现金等价物和可市场化证券为2.843亿美元[117] 现金流 - 2023年6月30日，公司经营活动使用了63355千美元的现金，主要是由于资助公司6000万美元的净亏损和运营资产和负债的变化导致的[1] - 2023年6月30日，公司投资活动提供了68639千美元的现金，主要是由于有价证券的到期和购买[3] - 2023年6月30日，公司融资活动提供了205千美元的现金，主要来自普通股期权行权和员工股票购买计划[5]

合作收入关键指标变化 - 2023年第一季度合作收入为530.9万美元，较2022年的392万美元增加138.9万美元[182] 研发费用关键指标变化 - 2023年第一季度研发费用为3000万美元，较2022年的2450万美元增加550万美元[182][184] 管理费用关键指标变化 - 2023年第一季度管理费用为860万美元，较2022年的720万美元增加140万美元[182][185] 总运营费用关键指标变化 - 2023年第一季度总运营费用为3862.6万美元，较2022年的3172.4万美元增加690.2万美元[182] 运营亏损关键指标变化 - 2023年第一季度运营亏损为3331.7万美元，较2022年的2780.4万美元增加551.3万美元[182] 利息收入关键指标变化 - 2023年第一季度利息收入为270万美元，较2022年的23.5万美元增加246.5万美元[182][186] 其他收入净额关键指标变化 - 2023年第一季度其他收入净额为72万美元，较2022年的65.5万美元增加6.5万美元[182][186] 税前亏损关键指标变化 - 2023年第一季度税前亏损为2992.8万美元，较2022年的2691.4万美元增加301.4万美元[182] 所得税拨备关键指标变化 - 2023年第一季度所得税拨备为56万美元，2022年无此项费用[182] 净亏损关键指标变化 - 2023年第一季度净亏损为3048.8万美元，较2022年的2691.4万美元增加357.4万美元[182]

业绩总结 - 公司当前管道潜在覆盖超过500,000名患者，涉及20多种肿瘤类型[38] - 公司目前拥有现金及现金等价物为3.458亿美元[47] - 预计到2026年，公司的项目将影响超过200万患者[51] - 每年在美国、EU5和日本，滑膜肉瘤的发病率约为1,800例，占软组织肉瘤肿瘤的10%[139] - 每年在美国、欧盟5国和日本有超过27000名复发/难治性急性髓性白血病（AML）患者[84] 用户数据 - FHD-609在SYO1模型中，16nM浓度下4小时和24小时的BRD9降解显著，且在78nM浓度下4小时也表现出显著降解[2] - FHD-609在SYNOVIAL SARCOMA模型中，0.5 mg/kg的剂量实现了持续的BRD9降解[16] - FHD-609在2 mg/kg剂量下，观察到30天内肿瘤生长完全抑制，优于如果氟胺和帕唑帕尼的治疗效果[20] - FHD-609在低剂量下实现了约60-70%的BRD9降解[33] - FHD-286在大多数初级急性髓性白血病(AML)样本中观察到反应，无论先前治疗或疾病阶段[92] 新产品和新技术研发 - FHD-609的初步临床数据预计在2023年中期发布[37] - FHD-286在眼部黑色素瘤的初步临床数据预计将在2023年第二季度发布[47] - FHD-286的临床开发计划包括评估安全性、药代动力学、生物标志物和治疗活性[85] - FHD-609的临床开发计划包括评估安全性、药代动力学、治疗活性和生物标志物[142] - FHD-286在AML CDX模型中显示出肿瘤体积的显著减少，表明其潜在的治疗效果[117] 市场扩张和并购 - 与默克的合作协议包括1500万美元的预付款和高达4.1亿美元的里程碑付款[48] - 与Loxo Oncology的战略合作，前期投资3.8亿美元，两个主要项目在美国的经济分成为50/50[187] - 预计到2026年，至少将有6个额外的新分子实体（NME）进入IND/临床阶段[51] - 针对EP300突变癌症的选择性CBP蛋白降解剂，预计每年影响超过100,000名新患者[165] - Foghorn的目标是开发针对转录因子的药物，利用其独特的纯化和合成能力[194] 负面信息 - 公司在临床试验中面临的全临床暂停预计将在2023年第二季度获得明确性[85] - FHD-286在AML/MDS研究中处于全面临床暂停状态，预计在2023年第二季度提供开发清晰度[187]

公司概况 - Foghorn是一家临床阶段的精准治疗生物技术公司，专注于通过选择性地针对染色质调控系统来纠正异常基因表达，开创一类新药物，治疗癌症和其他疾病[467] 项目进展 - Foghorn自2015年成立以来，已经开发了超过15个项目，目前有两个处于临床阶段的药物候选品，预计在2023年上半年和中期分别获得初步临床数据[470] 合作与合同 - Foghorn与Lilly和Merck签订合作协议，分别获得了3亿美元和1.5亿美元的前期支付，并有望获得未来数十亿美元的里程碑付款和版税[475][486][491] 财务状况 - 公司自成立以来一直未记录任何所得税收益[503] - 截至2022年12月31日，公司联邦和州级净经营亏损结转分别为2.217亿美元和2.033亿美元[504] - 合作收入在2022年12月31日的年度达到1,922.8万美元，较2021年增长了1,790.9万美元[511] - 研发费用在2022年达到1.05618亿美元，较2021年增长了2.5293万美元[513] - 总体而言，公司在2022年度录得净亏损为1.08882亿美元，较2021年度减少了756.2万美元[511] - 利息收入在2022年达到570万美元，较2021年增长了561.6万美元[516] - 公司在2022年度未记录任何利息支出，较2021年度减少了190.6万美元[518] - 公司截至2022年12月31日的现金、现金等价物和可市场交易证券为3.458亿美元[520] - 2022年度公司经营活动提供了1.93612亿美元的现金，主要来源于运营资产和负债的变动[521] - 2022年度公司投资活动中，净现金使用为2.4432亿美元，主要用于购买市场交易证券和购买固定资产[523] - 2021年12月31日，投资活动提供的净现金为3,620万美元，主要是由于市场证券到期139,500万美元，部分抵消了1亿美元的市场证券购买和330万美元的固定资产购买[524] - 2022年12月31日，融资活动提供的净现金为180万美元，主要来自普通股期权行权和员工股票购买计划的净收益[525] - 截至年报中包含的财务报表的发行日期，公司预计现金、现金等价物和市场证券将足以支持至少12个月的运营支出和资本支出需求[527]

现金状况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为3.735亿美元[4] - 公司在2022年第三季度的现金储备为3.735亿美元，显示出良好的资金状况[4] 临床数据与研发进展 - FHD-286的初步临床数据预计在2023年上半年发布[4] - FHD-609的初步临床数据预计在2023年发布[4] - FHD-286在AML患者衍生样本中显示出对多种突变的有效性[17] - FHD-286在AML CDX模型中观察到剂量依赖性的肿瘤生长抑制[19] - FHD-286在治疗中表现出剂量依赖性的肿瘤回归，1.5 mg/kg的剂量显示出良好的耐受性[25] - 在Uveal黑色素瘤CDX模型中，FHD-286的肿瘤体积变化显示出显著的抑制效果，肿瘤体积在治疗后28天减少至300 mm³[26] - FHD-609在SYNOVIAL SARCOMA模型中表现出优越的肿瘤生长抑制，与Ifosfamide和Pazopanib相比，FHD-609在2 mg/kg剂量下实现了超过30天的完全抑制[35] - FHD-609在治疗后显示出约60-70%的BRD9降解，表明其在目标蛋白降解方面的有效性[33] - FHD-609在剂量依赖性BRD9降解方面表现出良好的相关性，抗肿瘤活性与BRD9降解程度相关[34] - FHD-286针对BRG1/BRM的临床数据预计在2023年上半年发布[73] 市场潜力与患者群体 - 公司在肿瘤学领域的潜在市场影响约为250万患者[4] - FHD-286的目标患者群体包括超过27,000名AML患者和超过7,000名高风险MDS患者[10] - FHD-609的初步适应症为滑膜肉瘤和SMARCB1缺失肿瘤，预计每年将影响约1,000名新患者[29] - 每年受BRG1突变影响的新患者超过100,000人[41] - ARID1A突变的癌症患者每年超过175,000人[51] - EP300突变的癌症患者每年超过100,000人[60] 战略合作与经济学 - 公司与Lilly的战略合作协议包括1,500万美元的预付款和高达4.1亿美元的里程碑付款[4] - Foghorn预计与Merck的合作将获得1500万美元的预付款，以及高达4.1亿美元的研究、开发、监管和销售里程碑[71] - Foghorn与Loxo Oncology的战略合作包括3.8亿美元的前期付款，其中3亿美元为现金支付，8000万美元为Foghorn普通股投资[80] - BRG1突变癌症的经济学合作中，国际特许权使用费从低双位数开始，逐步上升至20%[41] 其他新策略与技术 - Foghorn的药物发现管道涵盖超过15个项目，涉及精准肿瘤学[71] - Foghorn正在追求与BAF相关的超过100个转录因子[71] - Foghorn的药物开发平台能够在规模上生产染色质调控系统组件，推动药物发现[77] - FHD-609是BRD9成分的选择性、强效蛋白降解剂[65] - FHD-609是针对BAF复合物BRD9成分的选择性强效蛋白降解剂[79]

公司业务现状 - 公司自成立以来专注构建平台等工作，无获批产品和产品销售收入[69] - 染色质调节系统故障与超50%的癌症相关，解决这些故障可能为全球超250万患者提供治疗方法[68] - 公司正在开发FHD - 286和FHD - 609两款产品，FHD - 286在转移性葡萄膜黑色素瘤和复发/难治性急性髓系白血病等疾病开展研究，FHD - 609在滑膜肉瘤开展1期研究[68] 公司融资与资金获取 - 2020年10月27日完成IPO，发行7500000股普通股，净收益1.079亿美元；11月19日增发951837股，净收益1420万美元[70] - 2021年12月与礼来达成合作，2022年1月获3亿美元预付款；同时向礼来发行4000000股普通股，净收益8000万美元，其中4220万美元计入股权[71] - 与默克合作，公司获1500万美元预付款[83][85] - 截至2022年9月30日，公司通过多种途径获得资金，包括默克合作协议预付款1500万美元、礼来SPA收益8000万美元和礼来合作协议预付款3亿美元[114] 公司合作收入情况 - 2022年第三季度，公司因与默克的合作协议达成研究里程碑，获500万美元里程碑付款[72] - 与礼来合作，公司确认递延收入3.378亿美元，2022年第三季度和前九个月分别确认收入530万美元和1330万美元，截至9月30日，递延收入余额为3.238亿美元[81] - 与默克合作，2022年第三季度和前九个月分别确认收入130万美元和170万美元，截至9月30日，递延收入余额为1720万美元[83][85] - 2022年第三季度合作收入为663.4万美元，2021年同期不到4.1万美元，增长659.3万美元；2022年前九个月合作收入为1504.4万美元，2021年同期为60.6万美元，增长1443.8万美元[100][101] - 合作收入增长主要归因于2021年12月签订的礼来合作协议和默克合作协议的里程碑研究成果[101] 公司亏损情况 - 2022年前九个月和2021年全年，公司净亏损分别为8000万美元和1.013亿美元；截至2022年9月30日，累计亏损3.443亿美元[73] - 2022年第三季度净亏损为2576.9万美元，2021年同期为2608万美元，亏损减少31.1万美元；2022年前九个月净亏损为7999.6万美元，2021年同期为7217.7万美元，亏损增加781.9万美元[100] 公司费用情况 - 2022年第三季度研发费用为2692.8万美元，2021年同期为2049.4万美元，增长643.4万美元；2022年前九个月研发费用为7741万美元，2021年同期为5786.2万美元，增长1954.8万美元[100][103][104] - 2022年第三季度一般及行政费用为796.5万美元，2021年同期为580.8万美元，增长215.7万美元；2022年前九个月一般及行政费用为2288.5万美元，2021年同期为1539.6万美元，增长748.9万美元[100][106][107] - 2022年第三季度和前九个月公司未记录利息费用，2021年同期分别为49.9万美元和148万美元[100][108] - 研发费用增加主要是由于人员相关成本、FHD - 286项目成本、设施相关及其他费用、平台和早期研究成本、FHD - 609项目成本的增加[103][104] - 一般及行政费用增加主要是由于人员相关成本、专业咨询成本、设施相关及其他费用的增加[106][107][111] - 人员相关成本增加500万美元，其中基于股票的薪酬费用增加280万美元[112] - 专业和咨询成本增加170万美元，用于支持业务增长[112] - 设施相关及其他费用增加70万美元，主要因公司费用增加和非资本设备采购[112] 公司其他收入情况 - 2022年第三季度利息收入和其他收入（支出）净额为249万美元，2021年同期为68万美元，增长181万美元；2022年前九个月利息收入和其他收入（支出）净额为525.5万美元，2021年同期为195.5万美元，增长330万美元[100][109][110] 公司资金状况与运营预期 - 公司预计未来费用和资本需求将大幅增加，需大量额外资金支持运营和发展战略[75][76] - 截至2021年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为2.289亿美元和2.06亿美元，联邦研发税收抵免结转额为610万美元，州研发税收抵免结转额为410万美元[96] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.735亿美元[114] - 2022年前九个月，经营活动提供现金2.225亿美元，2021年同期使用现金6210万美元[115][116] - 2022年前九个月，投资活动使用现金2.378亿美元，2021年同期提供现金2650万美元[115][118] - 2022年前九个月，融资活动提供现金170万美元，2021年同期提供现金70万美元[115][120] - 公司预计费用将大幅增加，现有资金至少可支持12个月运营[121] 公司资产负债表情况 - 公司目前没有任何资产负债表外安排[124]