EyePoint Pharmaceuticals (EYPT) 2025 Conference September 03, 2025 02:45 PM ET Speaker0Thanks for joining our fireside chat with EyePoint Pharmaceuticals. I'm Jennifer Kim, one of the biotech analysts here at Cantor, and I'm excited to have with us George Elston, CFO. George, it's always good to have you. Thanks for being here.Speaker1Thank you, Jennifer, and thanks to Cantor for having EyePoint here today. Excited to talk to you.Speaker0Always. So a lot of exciting things happening at EyePoint right now. M ...

Question-and-Answer SessionSo obviously, a very busy time for the company. and for the wet AMD space. So I think just to start out, why don't you -- Jay, if you could spend just a few minutes just introducing the company, the therapy you're advancing, the key trials, obviously, in Phase III trials in wet AMD, and then we can get into a lot more detail from there.Jay DukerPresident, CEO & Director Sure. Thank you, and thanks, everybody, for coming. EyePoint does drug delivery to the back of the eye. We've ha ...

公司及行业 * EyePoint Pharmaceuticals (EYPT) 专注于眼部药物递送 特别是治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)等视网膜血管疾病[1][2] * wet AMD是美国最大的视网膜血管疾病市场 年市场规模约100亿美元[2] 核心产品与临床试验 * 核心产品DURAVYU™是一种完全生物可降解的植入物 含有酪氨酸激酶抑制剂Verolanib 可抑制所有VEGF受体 实现长达6个月或更久的药物缓释[2][4] * 公司已完成两项针对wet AMD的相同设计的三期临床试验(Lugano和Lucia)的患者入组 两项试验均为非劣效性设计 主要终点为与标准疗法Eylea相比的视力变化[2][12] * 患者入组速度创纪录 每项试验仅耗时约7个月 归因于积极的二期数据、团队执行力以及对患者友好的试验设计(如允许补充注射)[3][10][12] * 两项试验的顶线数据预计将分别于2026年夏季中和约两个月后公布 公司预计在2026年底提交新药申请(NDA) 并有望在2027年底实现产品上市[20][34][35] * 公司认为其在长效缓释植入物的研发竞争中处于领先地位 预计比最接近的竞争对手早至少6-12个月[34][35] 财务与商业化前景 * 公司当前现金储备预计可支撑运营至2027年 但进行糖尿病黄斑水肿(DME)的关键试验可能需要额外资金[61][63] * 定价策略的基线模型是1剂DURAVYU™约等同于3剂Eylea的价值 若能在长期疗效、神经保护等方面显示出额外优势 则可能获得更高溢价[31] * 位于马萨诸塞州Northbridge的cGMP生产基地面积达41,000平方英尺 满负荷生产时年产能接近100万个植入物 足以满足全球预期需求[41][42] 产品优势与特点 * 植入物94%为药物 仅6%为基质 能在约9个月内完全生物降解 无需手术取出[44] * 产品在室温下储存和运输 无需冷冻或冷藏 且不含PEG或PLGA 避免了相关的潜在炎症风险[45] * 给药装置为预装式注射器 操作简便 旨在适应繁忙的视网膜诊所工作流 不拖慢医生效率[45][46] 安全性与疗效数据 * 在涉及190多名患者的1期和2期试验中 未出现任何与药物或植入物相关的眼部或全身性严重不良事件(SAEs)[21] * 三期试验的数据安全监测委员会(DSMB)审查了掩蔽数据后 建议无需修改试验方案 未发现非预期的安全性问题[21] * 二期数据显示 单次注射后 约三分之二的眼睛在6个月内无需补充注射 50%的眼睛可持续一年 治疗负担减轻约80%[22][25] 监管与全球策略 * 欧洲药品管理局(EMA)已批准其三期试验方案 第二项试验(Lucia)中约20%的患者来自海外[52] * 欧洲的提交和上市策略(独立进行或寻找合作伙伴)仍在评估中 将取决于外部环境[53] 其他研发管线 * 在糖尿病黄斑水肿(DME)的二期Verona试验中 其药物在视力增益和干燥效果上显示出优于Eylea的潜力 甚至可在4周内起效[55][56] * 计划在2026年启动DME的关键试验 首例患者预计在2026年用药[57][58] * 已决定不继续推进非增殖性糖尿病视网膜病变(NPDR)的研发 因未达到主要终点且市场潜力有限[65][66] 其他重要信息 * 三期试验设定了严格的补救注射标准 基于二期数据分析 主要标准为研究期间最佳视力下降5个字母并伴有OCT显示75微米的新增液体[16] * 公司探讨了DURAVYU™未来在真实世界的三种可能应用模式： treat and extend、按需治疗(PRN)或固定 schedule 认为医生可能会根据情况组合使用[26][27][29][30] * 即将到来的催化剂包括：在视网膜会议(如Retina Society)上展示更多DME数据、三期试验的人口统计学数据更新、以及DSMB后续的安全更新[68][69]

**公司概况** * EyePoint Pharmaceuticals (EYPT) 是一家专注于眼科药物研发的公司 其核心产品为用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性 (wet AMD) 的Duravu (vorolanib) [1][3] * 公司拥有充足的现金储备 现金跑道预计可持续至2027年 足以支持完成湿性AMD的关键试验和NDA准备工作 [63] **核心产品Duravu (vorolanib) 的临床试验进展** * 两项完全相同的Phase 3试验 (Lugano和Lucia) 已完成患者招募 每项试验招募了超过400名患者 耗时约7个月 显示出医生和患者的高度热情 [36] * 试验患者构成理想 75%为初治 (treatment-naive) 患者 25%为经治 (previously-treated) 患者 此比例被认为能提高成功率并降低项目风险 [8][10][12] * 试验的主要终点为第52周和第56周的混合视力敏锐度 (blended visual acuity endpoint) 以证明相对于Eylea的非劣效性 (noninferiority) [37] * 顶线数据 (top line data) 预计将于2026年夏季中期从第一项试验中读出 [37] * 基于Phase 2数据 (DAVIO 2) 公司预期达到非劣效性主要终点 甚至有可能在数值上或统计学上优于Eylea [37][38][40][41] * 数据安全监测委员会(DSMC)已审查试验的掩蔽数据 并建议无需对试验方案进行任何更改 这被视为降低了项目风险 [34][35] **核心产品Duravu (vorolanib) 的临床数据与优势** * **疗效预期**：Phase 2试验中 Duravu的两个剂量组(2mg和3mg)在视力结果上与Eylea对照组基本相当 而初治患者的加入预计会带来比Phase 2更好的结果 [3][5] * **补充注射(救援)标准**：Phase 3试验采用了简化的救援标准 即研究期间最佳视力下降5个字母且OCT检测的中心子厚度(CST)液体增加75微米 两者须同时发生 此标准源自Phase 2经验 旨在保护患者视力并可能降低补充注射率 [14][15] * **安全性特征**：在超过190名患者的试验中 未出现任何与药物或植入物相关的眼部或全身性严重不良事件(SAEs) 安全性良好 [6][26][32] * **治疗负担**：一项关键的次要终点是相对于对照组降低治疗负担 公司预期能够实现这一目标 [43] **核心技术Durasert® 的迭代与优势** * Duravu采用了新一代的完全生物可降解的Durasert® e技术 与现有商业产品中带聚酰胺外壳的Durasert®技术不同 新技术的植入物不含聚酰胺外壳 由94%的药物和6%的基质组成 预计将在约9个月内完全生物降解 更安全 [20][22][27][28] * 动物实验和临床研究(最多3个植入物 约80只眼)表明 即使以短于6个月的间隔重复给药 也未出现安全问题 [26][32][33] **市场定位与商业化前景** * **竞争格局**：Duravu作为一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI) 其作用机制(MOA)与现有抗VEGF药物(如Eylea Lucentis Vabysmo)不同 后者是阻断配体的大分子药物 [48] * **使用场景**：预计视网膜专家将主要采用三种方式使用Duravu：1) 作为单一疗法用于初治患者 2) 与配体阻断剂联合使用 采用“治疗并延长”(treat and extend)方案 进一步延长注射间隔 将年注射次数从12次减少至2-3次 3) 为患者提供“保险政策” 即使错过复诊也能持续给药 [49][50][51][52] * **额外优势**：临床前数据表明vorolanib可能具有抗纤维化和神经保护作用 若在关键试验中得到证实 将极大地促进产品采用 [53] * **支付方接受度**：支付方对具有新作用机制和持续释放能力的产品表现出非常接纳的态度 因为他们更关注降低就诊频率及相关费用(如OCT检查 注射操作)带来的整体治疗负担减轻 [55][56] * **生产准备**：公司位于马萨诸塞州Northbridge的41,000平方英尺新生产基地已投入运行 正在进行注册批生产 当前年产能可达数十万枚植入物 未来有潜力扩展至年产能百万枚 足以支持美国及潜在海外市场的商业化 [57][58][59] **其他研发管线与 regulatory 策略** * **糖尿病黄斑水肿(DME)适应症**：公司已与FDA召开Phase 2结束会议 并基本达成一致 计划在2026年让首位DME患者入组试验 [60][61] * Phase 2 (VORONAS)数据显示 2.7mg剂量组在4周内就在视力和解剖学结果上显著优于Eylea 未救援患者视力改善超过10个字母 液体减少120微米 公司对在DME试验中达到非劣效性持高度乐观态度 [61][62] * **vorolanib的全球状态**：vorolanib在中国由合作伙伴贝达药业获批用于肾癌的口服制剂 这是其全球唯一批准 在美国 vorolanib是一个新分子实体(NME) 这将为其带来专利保护等方面的潜在优势 [45][46] **关键风险与机遇** * **机遇**：快速的患者招募速度反映了市场的高需求与接受度 Phase 2数据强劲 对Phase 3成功充满信心 新作用机制与持续释放的结合有望显著改变治疗范式并减轻治疗负担 [36][37][52] * **风险**：尽管基于现有数据预期良好 但最终仍需等待Phase 3顶线数据读出(2026年中)来确认疗效与安全性 商业化启动所需的额外资金不在当前现金跑道内 但公司相信在取得阳性结果后通过多种途径融资不会有问题 [37][63][64]

收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度总营收同比下降44%至533万美元[82] - 产品净销售额同比下降100%至0美元[82][83] - 许可与合作收入同比下降31%至533万美元[82][84] - 净产品销售额下降59%至72万美元，因出货量减少[93] - 特许权收入增长1064%至1269万美元，因确认SWK递延特许权收入[95] - 总营收增长41%至2979万美元，主要受特许权收入驱动[92] - 运营亏损同比增长80%至6222.7万美元[82] - 净亏损同比增长93%至5942.6万美元[82] - 每股净亏损0.85美元，同比增长47%[82] - 运营亏损扩大至1.11064亿美元，同比增长64%[92] - 2025年上半年净亏损1.046亿美元，同比扩大4451万美元[107] 成本和费用（同比环比） - 研发费用同比增长86%至5549.8万美元[82] - 研发费用增加5470万美元（90%）至1.14072亿美元，主要由DURAVYU™ III期临床试验成本推动[97] - DURAVYU™项目研发费用增长4920万美元至7925万美元（六个月）[97] - 一般行政费用下降4%至2574万美元，主要因股权补偿减少[99] - 2025年股权激励费用为1470万美元，低于2024年同期的2140万美元[107][108] 现金流和资金状况 - 公司现金及有价证券投资为2.557亿美元，预计可支持运营至2027年[71] - 现金及等价物为2.557亿美元，预计可支撑运营至2027年[103] - 公司2025年上半年经营活动现金流净流出1.157亿美元，同比增加6436万美元[107] - 营运资本变动导致现金流出2379万美元，同比增加1276万美元[107] - 非现金费用调整额为1270万美元，同比减少708万美元[107] - 2025年投资活动产生净现金8786万美元，主要因出售可出售证券获得8940万美元[107][109] - 2024年投资活动净现金流出1.396亿美元，主要用于购买可出售证券[107][109] - 2025年融资活动现金净流出71万美元，主要用于股权结算[107][110] - 2024年融资活动现金净流入44万美元，主要来自股票期权行权[107][109] - 2025年因授权YUTIQ产品权利产生2860万美元递延收入现金流入[107] - 累计赤字达9.776亿美元，运营资金依赖股权融资及合作收入[101] 其他财务数据 - 加权平均流通股数同比增长31%至6992.6万股[82] - 特许权使用费收入同比下降100%至0美元[82][85] - 利息收入下降16%至654万美元，因可投资现金减少及利率下降[100]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年第二季度末，公司现金及投资总额为2.56亿美元，较2024年底的3.71亿美元有所下降，主要由于临床试验加速推进导致现金消耗增加[20][22] - 2025年第二季度总收入为530万美元，同比下降44%（2024年同期为950万美元），主要因特许权及专利收入减少[21] - 营业费用大幅增至6760万美元（2024年同期为4400万美元），主要因DuraVu的III期临床试验成本增加[22] - 净亏损扩大至5940万美元（每股亏损0.85美元），2024年同期为3080万美元（每股亏损0.58美元）[22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品DuraVu在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的III期临床试验Lugano和Lucia已完成超800例患者入组，进度超前[7][15] - DuraVu在糖尿病黄斑水肿（DME）的II期VORONA试验取得积极结果，已与FDA完成II期结束会议，计划2026年启动关键试验[17][80] - 公司已退出专科药业务，转型为专注视网膜疾病的临床阶段生物制药企业[7][21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国wet AMD市场规模达100亿美元且持续增长，当前治疗方式以频繁注射抗VEGF药物为主，存在未满足的持久性需求[9][10] - Lucia试验实现全球化布局，覆盖南美、欧洲、以色列、澳大利亚和印度，其中约80%患者来自美国，20%来自海外[15][95] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 核心战略聚焦DuraVu的差异化优势：新型TKI机制（非抗VEGF）、6个月给药间隔、常温储存及预充式注射器设计[10][11][12] - 商业化准备就绪：已建成4.1万平方英尺cGMP生产基地，注册批次生产进行中，计划2027年上市[8][16] - 竞争定位：凭借III期试验设计（非劣效性、混合终点）和快速入组优势，有望成为首个获批的wet AMD长效疗法[13][16][62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计现金储备可支撑运营至2027年，覆盖关键数据读出（2026年中期）及NDA提交[20][23] - wet AMD的III期顶线数据预计2026年中期公布，DME数据将于2025年9月在视网膜学会年会披露[18][24][90] - 医生反馈显示DuraVu的TKI机制和给药便利性获得高度认可，商业化潜力强劲[88][111] 其他重要信息 - 临床试验设计：采用混合终点（第52周及56周均值）降低变异性，符合FDA建议[61][62] - 安全性监测：独立数据安全委员会每6个月评估一次，当前安全性数据与II期一致[38][99] 问答环节所有提问和回答 试验执行与风险管理 - 回答：通过严格协议遵守、CRO协作及低脱落率（<2%）控制风险，患者保留率优异[29][30][32] 监管策略与申报计划 - 回答：计划基于首个III期数据快速提交NDA，安全性数据库将超400例患者（FDA要求300例）[65][67][69] 商业化准备 - 回答：早期市场教育聚焦TKI机制差异，商业团队扩建计划2025年底启动[51][111] 竞争格局 - 回答：首创新药优势结合6个月给药标签，预计将占据市场主导地位[108][110][111] DME项目进展 - 回答：FDA反馈积极，关键试验设计细节待2025年秋季公布[17][80][82]

公司动态 - 公司首席执行官将于2025年8月13日东部时间上午10点参加H C Wainwright第五届眼科虚拟会议的炉边谈话活动 [1] - 演讲将通过公司官网投资者栏目进行网络直播并提供90天存档回放 [2] 公司业务与产品管线 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发治疗严重视网膜疾病的创新疗法 [3] - 核心产品DURAVYU采用缓释给药技术 结合vorolanib（选择性酪氨酸激酶抑制剂）与新一代生物可降解Durasert E技术 [3] - DURAVYU目前正在进行两项湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）三期关键试验 顶线数据预计于2026年公布 [3] - 产品已完成糖尿病性黄斑水肿（DME）二期临床试验并取得积极结果 三期关键试验规划正在进行中 [3] - wet AMD是美国50岁以上人群视力丧失的主要原因 现有疗法下患者长期仍存在视力丧失风险 [3] 公司资质与合作伙伴 - 公司拥有三十年药物研发经验 已获批四种药物 数万例眼部疾病患者接受过其创新疗法治疗 [4] - vorolanib由亿帆医药附属公司Equinox Sciences独家授权 适用于中国/澳门/香港/台湾以外所有眼科疾病局部治疗 [5] - DURAVYU（EYP-1901）专有名称已获得美国食品药品监督管理局有条件接受 目前仍属研究阶段候选产品 未获批准 [5] 公司架构 - 公司总部位于马萨诸塞州沃特敦 在诺斯布里奇设有商业化生产设施 [4]

收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度总净收入为530万美元，较2024年同期的950万美元下降44.2%[8] - 2025年第二季度总收入为533.3万美元，较2024年同期的947.7万美元下降43.7%[25] - 2025年上半年总收入为2978.6万美元，较2024年同期的2116.1万美元增长40.8%[25] - 2025年第二季度净亏损5940万美元，每股亏损0.85美元，较2024年同期亏损3080万美元扩大92.9%[11] - 2025年第二季度净亏损5942.6万美元，较2024年同期的3082.6万美元扩大92.8%[25] - 2025年上半年净亏损1.04621亿美元，较2024年同期的6011.0万美元扩大74.0%[25] - 2025年第二季度许可费和特许权使用费收入为530万美元，较2024年同期的840万美元下降36.9%[9] 成本和费用（同比环比） - 2025年第二季度运营费用为6760万美元，较2024年同期的4400万美元增长53.6%[10] - 2025年第二季度研发费用为5549.8万美元，较2024年同期的2982.2万美元大幅增长86.1%[25] - 2025年上半年研发费用为1.14072亿美元，较2024年同期的6001.1万美元增长90.1%[25] 研发管线进展 - 湿性AMD III期试验LUGANO和LUCIA共招募超过800名患者[5] - LUGANO试验在美国7个月内完成432名患者随机分组，顶线数据预计2026年中期公布[6] - LUCIA试验在全球7个月内完成400多名患者随机分组，顶线数据预计2026年下半年公布[6] 生产设施 - 马萨诸塞州Northbridge商业生产基地面积41,000平方英尺，已启动DURAVYU注册批次生产[7] 现金及流动性 - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为2.56亿美元[2][11] - 现金储备预计可支撑运营至2027年，超越2026年两项III期试验顶线数据公布时间点[2][12] - 现金及现金等价物从2024年12月31日的9970.4万美元下降至2025年6月30日的7114.3万美元，降幅28.7%[23] - 可出售证券从2024年12月31日的2.71209亿美元下降至2025年6月30日的1.8459亿美元，降幅31.9%[23] - 总流动资产从2024年12月31日的3.83306亿美元下降至2025年6月30日的2.65251亿美元，降幅30.8%[23] - 总资产从2024年12月31日的4.18465亿美元下降至2025年6月30日的3.01147亿美元，降幅28.0%[23]

WATERTOWN, Mass., July 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- EyePoint Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: EYPT), a company committed to developing and commercializing innovative therapeutics to improve the lives of patients with serious retinal diseases, today announced it will host a conference call and live webcast at 8:30 a.m. ET on Wednesday, August 6, 2025 to report its second quarter 2025 financial results and highlight recent corporate developments. To access the live conference call, please register using the aud ...

– Interim analysis by independent Data Safety Monitoring Committee (DSMC) confirmed no changes to Phase 3 protocol and recommended continuation of trial as planned – – LUCIA pivotal Phase 3 trial enrolled and randomized over 400 patients in seven months, demonstrating continued strong enthusiasm for the DURAVYU pivotal program across the global retinal community – – Over 800 patients enrolled across the LUGANO and LUCIA trials of DURAVYU, representing one of the fastest enrolling Phase 3 pivotal programs fo ...