财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度净亏损740万美元，即每股亏损0.50美元，而2020年同期净亏损260万美元，即每股亏损2.74美元 [56] - 2021年第二季度研发费用为420万美元，2020年同期为80万美元，增长主要反映临床和CMC活动 [57] - 2021年第二季度G&A费用为370万美元，2020年同期为130万美元，增长主要反映人员和基于股票的薪酬成本、法律和其他专业费用 [58] - 2021年上半年净亏损1590万美元，即每股亏损1.07美元，2020年同期净亏损1080万美元，即每股亏损11.31美元 [59] - 2021年上半年研发费用为990万美元，2020年同期为250万美元，增长主要反映临床和CMC活动 [59] - 2021年上半年G&A费用为710万美元，2020年同期为300万美元，增长主要反映人员和基于股票的薪酬成本、法律和其他专业费用 [60] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.011亿美元，截至2021年3月31日为1.086亿美元，预计财务资源足以支持运营至2023年 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 ALS业务线 - ALS 2期生物标志物研究按计划进行，正在完成四个队列中第三个队列的入组，预计2022年上半年公布顶线数据 [7] 肾移植业务线 - 已与FDA达成一致，将在四只非人类灵长类动物中进行AT - 1501单药治疗的临床前肾移植研究，预计下季度启动，2022年年中完成 [10] - 收到加拿大卫生部的无异议函，预计2021年最后一个季度启动在肾移植患者中评估AT - 1501替代他克莫司作为免疫抑制方案组成部分的试验，预计2022年末开始有中期数据读出 [11] 自身免疫性肾病业务线 - 将针对IgA肾病开展国际2期研究，计划在年底前启动，招募第一名患者时将提供更多细节 [41] 1型糖尿病胰岛移植业务线 - 今年早些时候启动了AT - 1501替代他克莫司的2期临床试验，但由于加拿大疫苗接种率低和COVID - 19影响，仍在等待第一名患者入组 [13][14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划推进AT - 1501在多达四项临床试验中，包括ALS、预防肾同种异体移植排斥、自身免疫性肾炎（从IgA肾病开始）和预防1型糖尿病胰岛细胞同种异体移植排斥 [6] - 公司专注于开发靶向配体的拮抗剂抗体，而非受体，在自身免疫性疾病和预防移植排斥的临床前模型中显示更有效 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第二季度取得重大进展，推进了领先分子AT - 1501，期待多个潜在的即将到来的里程碑 [63] - 预计今年在10月的国际胰腺和胰岛细胞移植世界大会年会上展示AT - 1501非人类灵长类动物数据，启动预防肾移植排斥和IgA肾病的临床试验，以及非人类灵长类动物肾移植研究 [63] - 预计从2022年上半年开始报告ALS、1型糖尿病胰岛细胞移植以及非人类灵长类动物肾移植研究的试验数据读出 [64] 其他重要信息 - 2020年收购Anelixis后，对Novus Pharmaceuticals用于中耳炎的遗留资产进行了战略审查，7月决定终止相关许可协议并将权利归还给原许可持有人，无财务影响 [62] 问答环节所有提问和回答 问题: 胰岛细胞移植项目何时能招募到第一名患者，是在加拿大还是欧洲，招募患者的速度以及计划招募的患者数量 - 公司希望尽快招募到第一名患者，目前试验仅在加拿大开放，随着COVID - 19情况发展，会考虑增加其他国家 [66] - 由于患者在接受当前标准治疗时通常在第一次移植后90天内需要第二次移植手术，所以可以很快看到AT - 1501的效果，计划在明年上半年报告已入组患者的全部数据 [67][68] 问题: 肾移植项目何时能在美国开展有意义的研究 - 非人类灵长类动物研究预计在第四季度开始，2022年年中完成，该研究相对直接，旨在证明AT - 1501能推迟未治疗动物的关键排斥时间 [72][75] - 美国的临床计划很大程度取决于加拿大的试验数据，公司将在获得人类数据并完成研究后，与FDA重新展开讨论，最早可能在明年下半年 [76][77] 问题: 计划开展的IgA肾病2期研究的具体情况，以及该研究对其他自身免疫性肾病的借鉴意义 - 关于试验设计的具体细节，将在启动试验并招募患者时提供更多信息 [79] - 不同自身免疫性肾病有共同主题，如肾功能障碍、蛋白尿和eGFR改善等，IgA肾病的研究数据有助于从机制上理解药物的作用，以及对改善肾功能的影响，可能对其他适应症有借鉴作用 [80][81] 问题: 为何选择IgA肾病作为自身免疫性肾炎的初始适应症 - 公司最终选择IgA肾病是因为认为在对该疾病的理解以及使用抗CD40配体对疾病的影响方面，有最大的成功机会 [83] - 与其他自身免疫性肾病相比，对IgA肾病的发病机制理解更深入，阻断CD40配体在该疾病的多个过程中能发挥重要作用 [86][87] 问题: IgA肾病项目何时能看到首批数据 - 公司将构建试验，以便明年开始获得一些数据读出 [89] 问题: 10月胰岛移植世界大会上的新数据集应关注什么 - 报告将由迈阿密大学的Norma Kenyon进行，她将继续详细介绍她在非人类灵长类动物中使用AT - 1501的所有工作 [90] - Norma对目前产生的数据感到兴奋，将继续阐述阻断配体如何在机制上预防短期和长期排斥，甚至在一些动物中诱导耐受和功能性治愈 [92] 问题: AT - 1501与一些正在开发的用于IgA肾病的B细胞调节疗法的区别 - 一些靶向疗法与CD40配体类似，都针对抗体形成和产生的上游过程，但阻断CD40配体可能在调节免疫细胞浸润到肾脏方面与BAFF和APRIL抑制剂有所不同 [95][96] 问题: 开放标签肾移植试验的阳性数据是否有可能加快FDA的开发路径 - 公司希望尽快推进项目，在尊重监管要求和确保患者安全的前提下，满足FDA对非人类灵长类动物研究的要求，并利用患者试验数据，假设数据为阳性，确定AT - 1501在肾移植中的最快下一步开发步骤 [98][99] 问题: 10月会议上的工作是否与IgA肾病研究有关 - 会议上展示的工作主要集中在胰岛细胞移植，但非人类灵长类动物肾移植研究可能会提供一些关于阻断CD40配体如何调节免疫系统以及改善肾功能的机制信息，对自身免疫性肾病有一定借鉴作用 [102][104] 问题: IgA肾病研究是否为2期研究，是否会考虑不同剂量 - 这将是一项人体临床试验，计划进行2期研究，具体试验设计和是否使用多个剂量将在后续提供更多信息 [106]

公司业务收购 - 公司于2020年9月收购Anelixis Therapeutics，获得AT - 1501相关知识产权[120] AT - 1501药物研究情况 - AT - 1501在非人类灵长类动物研究中，每周剂量高达200mg/kg，持续26周，未出现凝血、血小板激活或血栓栓塞不良事件[121] - AT - 1501在健康志愿者和ALS患者的1期单剂量递增研究中，耐受性良好，半衰期长达26天[122] 目标疾病市场情况 - 美国约有20万人接受了肾脏移植，2019年约2.3万例肾脏移植，其中10 - 15%为再次移植，超9万人等待肾移植[126] - 美国超100万人患1型糖尿病，约7万人患脆性糖尿病[130] - 系统性红斑狼疮患者中高达40%会发展为狼疮性肾炎，美国狼疮性肾炎患病率约6.5 - 12万人，局灶节段性肾小球硬化症约4万人，IgA肾病约14万人[134] - 美国ALS年发病率约5000例，总体患病率约3万例，50%患者诊断后存活≥3年，20%患者存活≥5年[136] AT - 1501药物开发计划 - 公司计划在多达4种适应症中开发AT - 1501，包括预防肾移植排斥、胰岛细胞移植排斥、自身免疫性肾炎和ALS[123] AT - 1501药物临床试验进展 - 2020年10月公司启动AT - 1501治疗ALS的2a期临床试验，计划在美国和加拿大多达13个治疗点招募约54名患者[123][140] - 2020年11月公司获得加拿大卫生部批准，启动AT - 1501用于胰岛细胞移植治疗1型糖尿病的2期临床试验[123][130] 研发费用变化 - 2021年Q2研发费用增至420万美元，较2020年Q2的83.2万美元增加340万美元[144][145] - 2021年上半年研发费用增至990万美元，较2020年上半年的250万美元增加740万美元[151][152] 一般及行政费用变化 - 2021年Q2一般及行政费用增至370万美元，较2020年Q2的126.9万美元增加250万美元[144][146] - 2021年上半年一般及行政费用增至710万美元，较2020年上半年的300万美元增加410万美元[151][153] 重组费用情况 - 2020年6月公司进行重组，产生49万美元费用，2021年Q2无此项费用[144][147] 所得税收益情况 - 2021年Q2公司确认所得税收益58.8万美元，上半年确认所得税收益110万美元[144][149][151][158] 现金及现金等价物情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.011亿美元[159] 经营活动净现金使用量变化 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为1261.2万美元，2020年为521.8万美元[165] 融资活动净现金情况 - 2021年上半年融资活动净现金使用量为45万美元，2020年为提供519.1万美元[165] - 2020年上半年融资活动提供的净现金为520万美元，来自股东行使认股权证购买约690万股普通股的净收益[169] 投资活动现金情况 - 2021年和2020年上半年投资活动无现金流入或流出[168] 公司报告规定情况 - 公司被指定为较小报告公司，无需按规定提供合同义务披露[170] - 公司被指定为较小报告公司，无需按规定提供市场风险的定量和定性披露[172] 表外安排情况 - 公司没有美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[171]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度公司净亏损850万美元，合每股亏损0.57美元，2020年同期净亏损820万美元，合每股亏损0.52美元 [24] - 2021年第一季度研发费用为560万美元，2020年同期为160万美元，增长主要因临床试验材料生产及其他CMC活动支出增加 [24] - 2021年第一季度一般及行政费用为330万美元，2020年同期为170万美元 [25] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物约为1.086亿美元，截至2020年12月31日为1.142亿美元，预计财务资源足以支持运营至2023年 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 ALS业务线 - 2020年10月启动AT - 1501的2期安全性、耐受性和生物标志物研究，在美国和加拿大的12个地点招募患者，预计2022年上半年公布顶线数据 [12] - 评估两类生物标志物终点，一类是CD40配体靶点结合的生物标志物，另一类是ALS患者中上调的促炎趋化因子和细胞因子的变化，还将评估其他探索性终点 [13][14] 糖尿病业务线 - 专注于1型糖尿病患者的胰岛细胞移植，目前在加拿大阿尔伯塔省有一个活跃的临床站点，目标是本季度招募第一名患者，2022年上半年产生胰岛细胞移植的中期数据 [19] - 主要终点包括安全性和耐受性、血糖控制、胰岛素独立性、糖化血红蛋白降低以及移植物存活和功能，还将评估低血糖无意识事件和肾功能 [19] 肾移植业务线 - 因FDA要求，计划在2022年底前完成AT - 1501在非人类灵长类动物肾移植模型中的临床前研究，并探索在美国以外进行肾移植临床试验的可能性 [21] 自身免疫性肾炎业务线 - 专注于自身免疫性肾炎，正在确定适应症选择，计划下季度公布策略，预计今年晚些时候启动试验 [11][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是专注于开发靶向CD40配体的拮抗剂抗体AT - 1501，用于器官或细胞移植、ALS和严重免疫性疾病的治疗 [5] - 目前正在推进AT - 1501在ALS、胰岛细胞移植、肾移植和自身免疫性肾炎四个适应症的临床试验 [11] - 公司认为AT - 1501在治疗这些疾病方面具有潜力，有望成为领先的靶向免疫学公司 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第一季度取得了良好进展，推进了公司和主要分子AT - 1501的发展 [5] - 预计第二季度启动1型糖尿病胰岛细胞移植的2期试验，并在6月的美国移植会议上展示AT - 1501的数据 [26] - 公司拥有世界级团队和强大的现金状况，有信心实现重要里程碑，将公司发展成为领先的靶向免疫学公司 [28] 其他重要信息 - 公司从Novus Therapeutics更名为Eledon Pharmaceuticals，并加强了高级领导团队，引入了四位新高管 [6] - 公司将在6月的美国移植会议上进行四次展示，包括两个海报和两个口头报告，展示AT - 1501的相关数据 [19][45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 为何FDA要求提供AT - 1501在肾移植方面的特定信息 - FDA希望看到药物特异性和器官特异性数据，以确保在肾移植中AT - 1501不仅安全而且有效 [29] 问题: 能否谈谈在肾移植方面进行美国以外研究的潜在计划 - 目前讨论尚处于早期阶段，目标是进行一个比最初预期更小的国际试验，以展示AT - 1501在人类肾移植中的安全性和有效性 [32] 问题: 即将进行的2期人类胰岛细胞移植试验是否会采用单药治疗方案 - 目前的人类胰岛细胞移植试验不是单药治疗试验，而是旨在去除钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI），采用诱导治疗加维持治疗的方案 [36] 问题: 能否详细说明肾移植中额外的非人类灵长类动物研究计划 - 公司仍在与FDA讨论研究设计，FDA希望看到公司预防移植排斥的能力，研究可能会包括单药治疗 [38][39] 问题: 随着COVID - 19感染率的改善，ALS研究的招募趋势如何 - ALS试验进展顺利，虽然美国的COVID高峰导致招募有所放缓，但由于试验地点分布广泛，对招募和入组没有产生重大影响 [40] 问题: 如何看待胰岛细胞移植试验的数据发布 - 需要三到四名受试者的数据才能了解研究结果，将在明年上半年公布第一批子集数据，下半年公布完整的顶线数据 [43][44] 问题: 6月在美国移植会议上公布的数据有哪些看点 - 将有两个海报和两个口头报告，分别关注AT - 1501的历史设计、非人类灵长类动物研究、1期数据以及与其他免疫调节药物联合使用的数据 [45] 问题: 免疫挑战是如何进行的 - 通常使用外来抗原进行免疫挑战，公司在1期研究中使用了来自贝类的KLH蛋白，在静脉输注AT - 1501的同时皮下注射KLH，证明了AT - 1501在人类中的功能活性 [46] 问题: 是否会在当前的ALS研究中进行同样的免疫挑战 - 在ALS的2期研究中不计划进行KLH挑战 [47] 问题: 免疫挑战的数据是否会作为所有研究的参考结果 - 1期研究中KLH研究的目的是展示AT - 1501在人类中的首次功能活性迹象，后续研究更关注疾病特异性生物标志物 [47]

AT-1501研发进展 - 公司的主要研发药物AT-1501在健康志愿者和ALS患者中的单次递增剂量1期研究中表现出良好的耐受性，半衰期长达26天[133] - AT-1501计划在四个适应症中开发：预防肾移植排斥、预防胰岛细胞移植排斥、自身免疫性肾炎和ALS[134] - 2020年10月，公司启动了AT-1501在ALS中的2a期临床试验，计划在美国和加拿大的13个ALS治疗中心招募约54名患者[151] - 2020年11月，公司获得加拿大卫生部的批准，启动AT-1501在胰岛细胞移植治疗1型糖尿病中的2期临床试验[141] - 在非人灵长类动物研究中，AT-1501在每周200 mg/kg的剂量下持续26周未出现凝血、血小板激活或血栓栓塞的不良事件[132] - 公司计划通过AT-1501替代现有的CNI（钙调磷酸酶抑制剂）疗法，以改善移植排斥的临床管理，减少不良反应并提高移植器官的长期存活率[139] - 公司预计AT-1501在1型糖尿病治疗中可能减少胰岛细胞的急性损失，并通过阻断CD40L信号通路改善胰岛细胞移植的长期效果[142] 公司财务状况 - 2021年第一季度研发费用增加400万美元，主要由于AT-1501项目的临床试验材料生产和临床成本增加230万美元和25.1万美元，咨询服务费用增加53.3万美元，人员成本增加40万美元，以及股票补偿费用增加53.1万美元[156] - 2021年第一季度一般及行政费用增加160万美元，主要由于专业费用增加72.9万美元，一般运营成本增加4.5万美元，人员成本和股票补偿费用分别增加7.5万美元和80.6万美元[157] - 2021年第一季度净亏损为849.9万美元，较2020年同期的817.7万美元增加32.2万美元[155] - 2021年第一季度所得税收益为50.1万美元，主要由于Anelixis收购相关的递延税负债变化[160] - 截至2021年3月31日，公司现金余额为1.086亿美元，主要来自优先股和普通股的销售、认股权证的销售以及可转换本票的发行[161] - 2021年第一季度经营活动净现金流出为516.6万美元，主要由于净亏损850万美元，部分被非现金项目（如股票补偿和折旧摊销）180万美元以及递延所得税收益50.1万美元所抵消[167][168] - 2021年第一季度融资活动净现金流出为45万美元，主要由于2020年12月31日累计的普通股销售相关发行成本[172] - 公司预计未来将继续产生净运营亏损，并计划通过手头现金、未来股权或债务融资以及潜在的合作或战略伙伴关系来弥补运营亏损和资本需求[165] - 公司预计未来将大幅增加产品候选物的开发和潜在商业化支出[166] - 公司目前没有获得任何产品的商业销售批准，也未从产品销售中产生收入[163] 公司战略与收购 - 公司通过收购Anelixis Therapeutics获得了AT-1501的知识产权，并计划将其发展为全球生物制药公司，专注于自身免疫性疾病领域[131] COVID-19影响 - 公司受到COVID-19疫情的影响，导致部分临床前研究延迟，数据收集和试验执行效率下降，并限制了业务发展和投资者关系活动[152]

股权交易与融资 - 2020年9月14日公司完成对Anelixis Therapeutics的收购，同时与投资者签订股票购买协议，发行约217,200股X1系列优先股，融资约1.0815亿美元[266] - 2018年7月23日公司提交招股说明书补充文件，可通过Piper Jaffray不时出售最高980万美元普通股，2019年出售1,401股，收入约11万美元，2020年未出售，该协议于2020年终止[267] - 2019年4月30日公司在注册直接发行中出售191,617股普通股，收入约1070万美元，同时发行A系列和B系列认股权证[268][270] - 2020年1月10日和15日，认股权证持有人以每股12.87美元的价格行使认股权证，购买383,234股普通股，公司收入约580万美元[271] - 2020年2月13日，公司与股东达成交换协议，210,888股普通股换为3,796股X系列可转换优先股，公司承担最高2.5万美元费用[273] - 2020年12月31日，公司与股东达成交换协议，344,666股普通股换为6,203.98股X系列优先股，509,117股普通股换为预融资认股权证[276][277] - 2020年9月14日，公司与投资者签订股票购买协议，出售约199,112股X1系列优先股，融资约9910万美元，另有900万美元融资取决于特定条件[278] - 2020年12月23日，公司出售1,004,111股普通股，收入900万美元，该交易取决于特定条件[278] 股票分割 - 2020年10月5日，公司进行1比18的反向股票分割[279] 疫情影响 - 新冠疫情对公司业务和运营产生不利影响，包括临床前研究延迟、数据收集延迟、会议受限等，金融市场波动可能影响公司资金获取和成本[280][282] 商誉减值 - 2019年公司确认190万美元的商誉减值，2020年未记录减值[285,301] 财务费用与收益指标变化 - 2020年研发费用为613.1万美元，较2019年的812.8万美元减少199.7万美元，降幅25%[296] - 2020年一般及行政费用为1005.2万美元，较2019年的605.6万美元增加399.6万美元，增幅66%[296] - 2020年公司产生228.2万美元的重组费用，2019年无此项费用[296] - 2020年运营总费用为1846.5万美元，较2019年的1605.1万美元增加241.4万美元，增幅15%[296] - 2020年运营亏损为1846.5万美元，较2019年的1605.1万美元增加241.4万美元，增幅15%[296] - 2020年其他收入净额为79000美元，较2019年的40000美元增加39000美元，增幅98%[296] - 2020年公司确认482.9万美元的认股权证诱导费用，2019年无此项费用[296] - 2020年税前亏损为2321.5万美元，较2019年的1601.1万美元增加720.4万美元，增幅45%[296] - 2020年公司确认40.4万美元的所得税收益，2019年无此项收益[296] - 2020年公司收入为12万美元，较2019年的50万美元减少38万美元，降幅76%，主要因研究拨款收入差异[307][308] - 2020年研发费用为948.9万美元，较2019年的1144.1万美元减少195.2万美元，降幅17%，主要因临床和配方开发成本降低[307][309] - 2020年一般及行政费用为831.7万美元，较2019年的758.5万美元增加73.2万美元，增幅10%，主要因股份支付成本和上市公司运营成本增加[307][310] - 2020年公司产生重组费用228.2万美元，主要因裁员、高管离职和员工遣散条款修改[311] - 2020年其他收入净额为7.9万美元，较2019年的4万美元增加3.9万美元，增幅98%，主要因杂项收入和外汇损失减少[307][312] - 2020年公司确认认股权证诱导费用482.9万美元，因认股权证行使交易和私募认股权证发行[307][313] - 2020年公司确认所得税收益40.4万美元，因当年递延所得税负债变化[307][314] - 2020年公司净亏损和其他综合亏损为2431.4万美元，较2019年的2035.3万美元增加396.1万美元，增幅19%[307] 现金与亏损状况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物约为1.142亿美元，累计亏损8040万美元[315] 现金流量 - 2020年经营活动净现金使用量为1521.2万美元，投资活动提供净现金1103.5万美元，融资活动提供净现金1.09581亿美元[323][325][326][328]

财务数据和关键指标变化 - 研发费用在2020年前九个月为310万美元，相比去年同期的680万美元减少了370万美元，主要由于临床成本、配方开发成本、咨询费用、人员相关成本、差旅和会议费用以及其他开发成本的减少 [34] - 一般和行政费用在2020年前九个月为670万美元，相比去年同期的510万美元增加了160万美元，主要由于合并相关成本、股票补偿费用和一般运营成本的增加 [36] - 公司截至2020年9月30日的现金余额为1.145亿美元，其中包括从Anelixis收购中获得的1100万美元以及通过私募融资筹集的1.08亿美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司通过收购Anelixis获得了AT-1501，一种下一代抗CD40配体抗体，具有广泛的治疗潜力，计划在四个适应症中推进AT-1501的二期临床试验：肾移植、胰岛细胞移植、自身免疫性肾炎和肌萎缩侧索硬化症（ALS） [8][9] - 2020年10月，公司启动了AT-1501在ALS患者中的二期临床试验，并完成了首例患者入组 [10][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划在2022年发布AT-1501在ALS患者中的二期临床试验的初步数据 [10] - 由于COVID-19疫情的影响，全球药物开发时间表受到干扰，临床试验在多个适应症和开发阶段都面临入组挑战和延迟 [11][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过收购Anelixis和私募融资，明确了以AT-1501为核心的发展战略，计划围绕CD40-CD40配体通路开发靶向免疫疗法 [6][7][8] - 公司计划通过AT-1501的临床试验，推动在器官移植、自身免疫性疾病和ALS等领域的治疗进展 [8][9][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为，尽管COVID-19疫情带来了执行风险，但由于公司针对的特定适应症，预计能够相对顺利地应对全球危机 [13] - 管理层对AT-1501的潜力表示乐观，认为其有望成为同类最佳分子，并计划在2021年推动多个二期临床试验，创造潜在的价值催化剂 [39][40] 其他重要信息 - AT-1501已获得美国FDA的孤儿药资格，用于治疗ALS [10] - 公司将继续评估其历史资产的战略选择，包括潜在的处置或开发路径 [31] 问答环节所有的提问和回答 - 无相关内容 [41]

财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为114,464千美元，较2019年12月31日的8,791千美元大幅增长[24] - 2020年9月30日，公司总资产为192,585千美元，较2019年12月31日的10,931千美元显著增加[24] - 2020年前三季度，公司研发费用为3,095千美元，较2019年同期的6,795千美元有所下降[26] - 2020年前三季度，公司总运营费用为12,117千美元，2019年同期为11,884千美元[26] - 2020年前三季度，公司净亏损及综合亏损为16,907千美元，2019年同期为11,867千美元[26] - 2020年第三季度，公司净亏损及综合亏损为6,144千美元，2019年同期为2,893千美元[26] - 截至2020年9月30日，公司普通股发行及流通股数为1,274,631股，2019年12月31日为720,408股[24] - 2020年前三季度，公司加权平均普通股基本及摊薄流通股数为1,006,008股，2019年同期为633,187股[26] - 2020年第三季度，公司加权平均普通股基本及摊薄流通股数为1,114,133股，2019年同期为720,829股[26] - 截至2020年9月30日，公司股东权益为21,506千美元，2019年12月31日为9,465千美元[24] - 2020年前九个月净亏损为16,907,000美元，2019年同期为11,867,000美元[34] - 2020年前九个月经营活动使用的净现金为5,779,000美元，2019年同期为11,834,000美元[34] - 2020年前九个月投资活动提供的净现金为11,035,000美元，2019年同期为0[34] - 2020年前九个月融资活动提供的净现金为100,417,000美元，2019年同期为9,676,000美元[34] - 2020年前九个月现金及现金等价物净增加105,673,000美元，2019年同期减少2,158,000美元[34] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物为114,464,000美元，截至2019年9月30日为10,814,000美元[34] - 2020年第三和前九个月公司净亏损分别为610万美元和1690万美元[44] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.145亿美元，营运资金为1.09亿美元，累计亏损为7450万美元[44] - 2020年前三季度净亏损和综合亏损用于计算基本和摊薄每股亏损分别为614.4万美元和1690.7万美元，2019年同期分别为289.3万美元和1186.7万美元[68] - 2020年前三季度基本和摊薄每股净亏损分别为5.51美元和16.81美元，2019年同期分别为4.01美元和18.74美元[68] - 截至2020年9月30日和2019年9月30日，分别有1,828,531股和487,274股普通股等价物为反摊薄[68] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为63.7万美元和118万美元[76] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，应计费用和其他负债分别为437.8万美元和81.3万美元[77] - 2020年和2019年三季度经营租赁总租金费用分别为5万美元和4.7万美元，前九个月分别为14.3万美元和14.2万美元[78] - 2020年第三季度和前九个月，公司总股票薪酬费用分别为87.8万美元和151.2万美元，2019年同期分别为22.7万美元和106.5万美元[122] - 2020年前九个月，授予员工的3055股绩效股份单位（PRSUs）归属，产生204765美元股票薪酬费用[122] - 2020年第三季度和前九个月，未行使股权奖励的摊销费用分别约为92940美元和726455美元，修改股权奖励条款产生约50万美元额外薪酬费用[123] - 2020年第三季度和前九个月，公司重组费用分别为180万美元和230万美元，预计未来九个月支付[126] - 2020年第三季度和前九个月未经审计的备考合并运营报表显示，收入分别为1.203亿美元和1.203亿美元，2019年同期分别为2.5亿美元和2.5亿美元[139] - 2020年第三季度和前九个月运营总费用分别为5499万美元和1.447亿美元，2019年同期分别为4028万美元和1.5218亿美元[139] - 2020年第三季度和前九个月净亏损分别为5375万美元和1.914亿美元，2019年同期分别为3751万美元和1.4951亿美元[139] - 2020年第三季度研发费用减少89.4万美元，降幅59%；一般及行政费用增加230万美元，增幅164%；重组费用为180.2万美元；净亏损增加325.1万美元，增幅112%[170][171] - 2020年第三季度其他收入净额减少2.3万美元，降幅85%[171] - 三个月期间收入减少13万美元，降幅52%，主要因研究拨款阶段收入差异[177][179] - 三个月研发费用减少48.8万美元，降幅22%，主要因临床和配方开发成本等减少[178][179] - 三个月一般及行政费用增加15.7万美元，增幅9%，主要因股份支付成本增加[179][182] - 三个月重组费用为180万美元，因高管离职和员工离职条款修改[179][183] - 九个月研发费用减少370万美元，降幅54%，主要因临床和配方开发成本等减少[186][188] - 九个月一般及行政费用增加164.1万美元，增幅32%，主要因合并相关成本等增加[187][188] - 九个月重组费用为230万美元，因裁员和高管离职[188][191] - 九个月其他收入净额增加2.2万美元，增幅129%，主要因利息收入增加等[188][192] - 九个月认股权证诱导费用为480万美元，因认股权证行使交易[188][193] - 九个月净亏损和综合亏损增加504万美元，增幅42%[188] - 截至2020年9月30日，公司总资产为1.92585亿美元，较2019年12月31日增加400万美元，增幅2%[204][205] - 截至2020年9月30日，公司总负债为613万美元，较2019年12月31日增加73万美元，增幅14%[204][206] - 截至2020年9月30日，公司股东权益总额为2150.6万美元，较2019年12月31日增加326.9万美元，增幅18%[204][207] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.145亿美元[208] - 2020年前九个月，公司经营活动净现金使用量为577.9万美元，2019年同期为1183.4万美元[217] - 2020年前九个月，公司投资活动提供净现金1103.5万美元，2019年同期无现金变动[217][220][221] - 2020年前九个月，公司融资活动提供净现金1.00417亿美元，2019年同期为967.6万美元[217][221][222] 股权交易相关 - 2018年招股书下可出售最高980万美元普通股，截至2019年12月31日和2020年9月30日，已出售1401股，总收益约11万美元[99] - 2019年4月30日，公司在注册直接发行中出售191,617股普通股，总收益约1070万美元，同时发行A类和B类认股权证[101] - 2020年1月，认股权证持有人以每股12.87美元的价格行使认股权证，购买383,234股普通股，总收益约580万美元[102] - 2020年9月15日，持有人以无现金交易方式行使约44,643份认股权证，换取20,834股普通股，截至9月30日，367,335份认股权证可转换为普通股[104] - 2020年9月14日，公司与投资者签订购买协议，出售约199112股X1系列优先股，总价约9910万美元，扣除发行成本后净收益约9520万美元，另有900万美元股权融资取决于特定条件[118] - 2020年2月，股东用210,888股普通股交换3,796股X系列可转换优先股，公司同意报销最高2.5万美元费用[111] - 2020年6月1日和6月10日，股东将3285股X系列优先股转换为182500股普通股，截至2020年9月30日，尚有511股X系列优先股流通在外[117] - 2019年4月30日，公司通过注册直接发行出售191,617股普通股，总收益约1070万美元[213] - 2020年1月，公司通过行使认股权证获得约580万美元收益[213] - 2020年9月14日，公司出售约199,112股X1系列优先股，总购买价约9910万美元[214] 公司业务收购 - 2020年9月14日，公司收购了Anelixis Therapeutics, Inc. [38] - 公司拥有Anelixis Therapeutics和Otic Pharma 100%的已发行和流通普通股或其他所有权权益，Otic Pharma拥有其美国子公司100%的已发行和流通普通股或其他所有权权益[41] - 2020年9月14日，公司收购Anelixis，发行175,488股普通股和140,026股X1系列优先股，承担并替换期权和认股权证，估计公允价值分别约为610万美元和1290万美元[107] - 收购Anelixis的总购买对价公允价值为8713.9万美元，包括普通股119.4万美元、优先股6972.3万美元、期权327.8万美元和认股权证1294.4万美元[132] - 期权和认股权证假设和替换的公允价值采用Black - Scholes估值方法，波动率为82% - 83%，预期期限为5.0 - 5.9年，无风险利率为0.27% - 0.45%[132] - 截至2020年9月14日收购完成日，收购净资产业务价值8.7139亿美元，其中可识别净资产1.0287亿美元，商誉4.4466亿美元，可识别无形资产3.2386亿美元[133] - 收购成本约220万美元计入公司简明综合运营和全面亏损报表的一般及行政费用[135] - 公司收购Anelixis获得无形资产，其中在研研发项目（IPR&D）估计公允价值为3240万美元[136] - 按收购会计方法，考虑Anelixis收购资产、承担负债及识别和估值的无形资产后，将产生约4450万美元商誉[137] - 2020年9月14日公司完成对Anelixis Therapeutics的收购，私募所得款项约9910万美元用于公司运营[155] 公司业务与产品 - 公司是一家专注于发现、获取和开发针对严重炎症和自身免疫性疾病的治疗药物的生物制药公司[37] - 公司经营一个业务板块，即开发针对严重炎症和自身免疫性疾病或接受器官或细胞移植患者潜在分子发病机制关键途径的治疗药物[60] - 公司计划将AT - 1501开发用于多达四个适应症，包括预防肾同种异体移植排斥、预防胰岛细胞同种异体移植排斥、治疗自身免疫性肾炎和治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）[143][146] - 2019年美国约有2.3万例肾脏移植，超9万人等待肾脏移植，10 - 15%的肾移植为再次移植[148] - 美国约100万人患1型糖尿病（T1D），其中约7万人患有脆性糖尿病[149] 公司股权结构 - 截至2019年12月31日，普通股股份为720,408股，金额为1美元，累计亏损为57,582美元，总计9,465美元[31] - 截至2020年9月30日，X系列1优先股可转换股份为339,138股，金额为164,949美元，普通股股份为1,274,631股，金额为1美元，额外实收资本为95,994美元，累计亏损为74,489美元，总计21,506美元[31] - 截至2020年9月30日，55,583.875份认股权证可转换为X1系列优先股[108] - X系列优先股指定数量为10,000股，面值每股0.001美元，每股可转换为55.5556股普通股，转换上限为9.99% [112] - 公司评估X系列优先股赎回特征，认为应归类为永久股权[113] - X系列优先股有两个嵌入式特征：持有人可选转换和基本交易时的赎回看跌特征[114] - 每一股X系列优先股和X1系列优先股均可转换为55.5556股普通股[115][118][120][125][129] 公司许可协议 - 与ALS疗法开发基金会修订后的许可协议，首个许可产品剩余里程碑付款为600万美元，开发第二个许可产品需额外支付最高250万美元里程碑付款，自2022年1月1日起需支付修订后年度许可维护费10万美元，产品年净销售额达5亿美元和10亿美元时，分别需支付一次性里程碑付款1500万美元和3000万美元，特许权使用费为总净销售额的4

财务状况 - 截至2020年6月30日，公司总资产为1.0501亿美元，较2019年12月31日的1.0931亿美元有所下降[16] - 截至2020年6月30日，公司普通股发行和流通股数为1937.9562万股，较2019年12月31日的1296.7338万股有所增加[16] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损为6834.5万美元，较2019年12月31日的5758.2万美元有所扩大[16] - 截至2020年6月30日，预付费用和其他流动资产为99.7万美元，较2019年12月31日的118万美元有所减少[70] - 截至2020年6月30日，应计费用和其他负债为26.9万美元，较2019年12月31日的81.3万美元大幅减少[71] - 截至2020年6月30日，公司现金为8800万美元，营运资金为8700万美元，累计亏损为6.83亿美元[33] - 截至2020年6月30日，公司无需要计提的或有负债[88] - 截至2020年6月30日，共有7,415,591份认股权证可行使[95] - 截至2020年6月30日，尚有511股X系列优先股流通在外[127] - 截至2020年6月30日，公司现金为880万美元，不足以支持未来12个月的运营[146] - 截至2020年6月30日，已出售25218股，获得约11万美元，还可发售最多980万美元的普通股[150] 经营业绩 - 2020年第二季度，公司净亏损258.6万美元，较2019年同期的409.3万美元有所收窄[18] - 2020年上半年，公司净亏损1076.3万美元，较2019年同期的897.4万美元有所扩大[18] - 2020年第二季度，公司研发费用为83.2万美元，较2019年同期的229.7万美元有所下降[18] - 2020年上半年，公司研发费用为248万美元，较2019年同期的528.6万美元有所下降[18] - 2020年第二季度，公司加权平均普通股流通股数为1698.154万股，较2019年同期的1175.111万股有所增加[18] - 2020年上半年，公司加权平均普通股流通股数为1712.4331万股，较2019年同期的1059.5511万股有所增加[18] - 2020年第二季度，公司每股净亏损为0.15美元，较2019年同期的0.35美元有所收窄[18] - 2020年上半年净亏损1.08亿美元，2019年同期为8974万美元[24][33] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为5218万美元，2019年同期为8945万美元[24] - 2020年上半年融资活动提供的净现金为5191万美元，2019年同期为9676万美元[24] - 2020年第二季度净亏损258.6万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.15美元，加权平均流通普通股为1698.154万股；2019年同期净亏损409.3万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.35美元，加权平均流通普通股为1175.111万股；2020年上半年净亏损1076.3万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.63美元，加权平均流通普通股为1712.4331万股；2019年上半年数据未完整给出[62] - 2020年和2019年第二季度，经营租赁总租金费用均为4.7万美元；2020年和2019年上半年，经营租赁总租金费用分别为9.3万美元和9.5万美元[72] - 2020年上半年，公司股票薪酬总费用为63.4万美元，2019年同期为83.8万美元；2020年第二季度为19.7万美元，2019年同期为62.7万美元[106] - 2020年6月公司完成裁员以降低运营成本，第二季度产生裁员费用50万美元，预计未来九个月支付[107][111] - 2020年第二季度研发费用83.2万美元，较2019年同期的229.7万美元减少64%；上半年研发费用248万美元，较2019年同期的528.6万美元减少53%[133][139] - 2020年第二季度一般及行政费用126.9万美元，较2019年同期的179.2万美元减少29%；上半年一般及行政费用299.9万美元，较2019年同期的367.8万美元减少18%[133][139] - 2020年6月11日公司董事会批准裁员，6月30日完成，产生重组费用49万美元[137][142] - 2020年第二季度其他收入（支出）净额为5000美元，较2019年同期的 - 4000美元增加225%；上半年其他收入（支出）净额为3.5万美元，较2019年同期的 - 1万美元增加450%[133][139] - 2020年上半年公司确认认股权证诱导费用482.9万美元[145] - 2020年上半年，经营活动净现金使用量为521.8万美元，投资活动无现金变动，融资活动提供净现金519.1万美元[164] - 2019年上半年，经营活动净现金使用量为894.5万美元，投资活动无现金变动，融资活动提供净现金967.6万美元[164] - 2020年上半年净亏损1080万美元，主要因研发和运营费用，截至6月30日现金880万美元，营运资金870万美元，累计亏损6830万美元[166][179] - 2019年上半年净亏损900万美元，主要因研发和运营费用[167] 股权与融资 - 2020年3月，董事会批准2014计划增加可发行股份51.8693万股，员工股票购买计划增加可发行股份12.9673万股；截至2020年6月30日，2014计划和员工股票购买计划预留发行股份分别为40.1648万股和43.3394万股[67] - 2018年7月23日起，公司可按协议出售最高980万美元普通股，截至2019年12月31日和2020年6月30日，已售25,218股，收益约11万美元[90] - 2019年4月30日，公司注册直接发行3,449,112股普通股，收益约1070万美元，同时私募发行A、B系列认股权证各3,449,112份[91] - 2020年1月，认股权证持有人以每股0.715美元加0.125美元行使认股权，公司获收益约580万美元，同时发行新认股权证[92][93] - 2020年2月，公司与股东换股，3,796,000股普通股换为3,796股X系列可转换优先股，公司承担费用最高2.5万美元[97] - X系列优先股每股面值0.001美元，可按持有人意愿随时转换为1000股普通股，转换上限为9.99% [98] - 公司评估X系列优先股赎回特征，认为应归类为永久股权[99] - X系列优先股有持有人可选转换和重大交易赎回权两个嵌入式特征，均不满足衍生品定义[100][101][104] - 2020年6月，股东将3,285股X系列优先股转换为3,285,000股普通股，截至6月30日，511股X系列优先股仍流通[105] - 2018年7月起，公司可通过Piper Jaffray出售至多980万美元普通股，已售出25,218股[121] - 2019年4月，公司通过注册直接发行和私募配售出售344.9112万股普通股，总收益约1070万美元[122] - 2020年1月，公司与权证持有人达成协议，持有人以每股0.715美元的价格行使权证购买689.8224万股普通股，公司获毛收益约580万美元[124] - 2020年2月，公司与股东达成普通股交换协议，股东用379.6万股普通股换3796股新指定的X系列可转换优先股[126] - 2017年招股书下，公司在2017年10月2日至2018年3月9日出售普通股获得约850万美元；2018年招股书下，截至2020年6月30日，已出售25218股，获得约11万美元，还可发售最多980万美元的普通股[150] - 2019年4月30日，公司通过注册直接发行出售3449112股普通股，总收益约1070万美元，同时私募发行A类和B类认股权证[151] - 2020年1月，认股权证持有人以每股0.715美元的降低行使价行使认股权证，购买6898224股普通股，公司总收益约580万美元[151] 公司运营与战略 - 公司经营一个业务板块，即开发耳鼻喉疾病产品[54] - 公司已实施并将继续实施成本削减措施，包括2020年6月宣布的裁员[35] - 公司需在2020年10月19日前使普通股收盘价连续10个交易日至少达到每股1美元以重新符合纳斯达克最低出价要求[39] - 公司股东于2020年5月12日批准对公司章程进行修订，可在2020年12月31日前进行1:10至1:30的反向股票分割[41] - 公司认为在提交本季度报告后的十二个月内，公司能否持续经营存在重大疑问[44] - 公司在加利福尼亚州尔湾有5197平方英尺办公空间的经营租赁，将于2021年9月30日到期，剩余租期1.25年，折现率3.25%[73][78] - 未来不可撤销经营租赁剩余租期一年以上的付款，2020年剩余部分为9.5万美元，2021年为14.6万美元，租赁负债现值为23.6万美元[78] - 2012 - 2015年，公司从以色列创新局获得约53.7万美元研发投资赠款，因未产生相关销售收入，未记录相关负债[79] - 2015年11月，公司签订OP0201独家许可协议，已支付许可费75万美元并发行9780股普通股；若获批，需支付最高4210万美元开发和监管里程碑款项，最高3600万美元销售里程碑款项，并支付最多八年分级特许权使用费[82][83] - 2020年6月，公司启动战略替代方案审查，可能包括融资、出售公司、合并、资产出售等交易[112] - 截至本季度报告日期，公司持续经营能力存在重大疑问，可能影响战略交易和融资[114] - 公司计划通过手头现金、股权或债务融资以及潜在合作来满足资金需求[150] - 2019年8月8日，公司收到纳斯达克通知，不符合最低出价价格要求，需在2020年2月4日前恢复合规[154] - 2020年2月6日，公司获得额外180天延期，至2020年8月3日恢复合规[156] - 2020年4月21日，因市场条件，纳斯达克将合规期延长至2020年10月19日[157] 产品研发与试验 - 公司主导项目OP0201在2a期临床试验中未达主要疗效终点，但中耳积液治愈率有积极趋势，OP0201组为56%，安慰剂组为38%，p=0.07[118] - 公司泡沫平台产品OP0101在353名成人和儿童受试者中完成四项临床试验，其不含类固醇、仅含抗生素的配方在2b期研究中不劣于标准治疗方案，且给药方案更优[119] - 2020年6月OP0201鼻喷雾剂2a期临床试验未达主要疗效终点，但中耳积液消退有积极趋势，OP0201组56%，安慰剂组38%，p=0.07[180][185][202] - 若进一步开发平台技术产品，公司将产生大量费用，包括临床前和临床试验等多项活动[182][183] - 公司需开发并商业化有市场潜力产品才能盈利，否则将影响公司价值和运营[184] - 公司目前仅一款产品处于临床开发，无获监管批准产品，业务依赖产品开发和获批[186] - OP0102泡沫耳剂添加麻醉剂的再配方工作2016年开始，2017年暂停，恢复需额外开发和试验[199][201] 风险因素 - 新冠疫情影响公司业务，包括研发活动、第三方运营、员工生产力等[190] - 若新冠疫情持续蔓延，公司业务和开发活动或受严重影响，如试验延迟、数据不被接受等[192][193] - 公司运营历史短，难以评估业务成功和未来可行性，且转型商业活动可能不成功[196][197] - 公司临床试验可能因多种原因延迟、暂停或终止，无法保证产品获批和商业化[203] - 第三方承包商可能无法及时遵守监管要求或履行合同义务[205] - 产品临床试验成本可能高于预期，供应或质量可能不足[205] - 若临床试验或测试结果不佳，产品获批可能延迟、受限或无法获批[206] - 产品开发若遇测试或获批延迟，成本将增加[207] - 开发的药物 - 设备组合产品面临更严格监管审查和技术挑战[208] - 临床试验患者招募若遇延迟或困难，获批可能受阻且成本增加[209] - 患者招募受研究标准、产品风险收益等多种因素影响[211] - 临床试验招募延迟会导致产品开发成本增加，影响公司价值和融资能力[212] - 产品开发中若出现严重不良事件，可能需放弃或限制开发[213] - OP0201鼻喷雾剂副作用未完全明确，可能影响招募和产生责任索赔[214]

公司基本情况 - 公司是一家专注于开发耳鼻喉疾病产品的专业制药公司[24] - 公司经营一个业务板块，即开发耳鼻喉疾病产品[47] - 公司是专注于耳鼻喉疾病产品开发的专业制药公司，有表面活性剂和泡沫两种平台技术[103] 财务状况 - 截至2020年3月31日，公司总资产为1.372亿美元，较2019年12月31日的1.0931亿美元增长25.5%[14] - 2020年第一季度，公司净亏损817.7万美元，较2019年同期的488.1万美元有所扩大[15] - 2020年第一季度，公司研发费用为164.8万美元，较2019年同期的298.9万美元下降44.9%[15] - 2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量为219.7万美元，较2019年同期的402.3万美元有所减少[21] - 2020年第一季度，公司融资活动净现金流入为519.1万美元，主要来自行使认股权证所得款项[21] - 截至2020年3月31日，公司现金为1178.5万美元，较2019年12月31日的879.1万美元增加34.1%[14][21] - 截至2020年3月31日，公司普通股发行和流通股数为1606.9562万股，较2019年12月31日的1296.7338万股增加23.9%[14] - 2020年第一季度净亏损817.7万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.47美元，加权平均普通股股数为1726.7123万股；2019年同期净亏损488.1万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.52美元，加权平均普通股股数为942.7073万股[54] - 截至2020年3月31日和2019年，分别有951.5858万股和124.1717万股普通股等价物具有反摊薄作用[54] - 预付费用和其他流动资产从2019年12月31日的1180000美元降至2020年3月31日的1088000美元[64] - 应计费用和其他负债从2019年12月31日的813000美元增至2020年3月31日的953000美元[65] - 2020年和2019年第一季度的经营租赁总租金费用分别为47000美元和49000美元[66] - 2020年第一季度，公司总股票薪酬费用为43.7万美元，较2019年的21.1万美元有所增加[100] - 2020年第一季度研发费用为164.8万美元，较2019年减少134.1万美元（45%），主要因OP0201临床和配方开发成本降低[121][122] - 2020年第一季度一般及行政费用为173万美元，较2019年减少15.6万美元（8%），主要因诉讼和运营成本降低[121][123] - 2020年第一季度其他收入（支出）净额为3万美元，较2019年增加3.6万美元（600%），因利息收入增加和外汇兑换损失减少[121][124] - 截至2020年3月31日公司现金为1180万美元，公司认为现有现金不足以支持未来12个月运营，预计未来继续产生净运营亏损[126] - 2020年第一季度净现金使用情况：经营活动使用219.7万美元，投资活动无现金变动，融资活动提供519.1万美元，现金净增加299.4万美元；2019年第一季度净现金使用情况：经营活动使用402.3万美元，投资活动无现金变动，融资活动提供10.7万美元，现金净减少391.6万美元[143] - 2020年第一季度经营活动净现金使用主要源于820万美元的净亏损，部分被48.3万美元的非现金项目和480万美元的认股权证诱导费用抵消，以及66.8万美元的经营资产和负债变动带来的现金增加；2019年第一季度经营活动净现金使用主要源于490万美元的净亏损，部分被25.6万美元的非现金项目抵消，以及60.2万美元的经营资产和负债变动带来的现金增加[144][145] - 2020年第一季度融资活动净现金提供主要来自股东行使认股权证购买约690万股普通股获得的520万美元净收益；2019年第一季度融资活动净现金提供主要来自2018年招股说明书出售约2.5万股普通股获得的10.7万美元净收益[146][147] - 截至2020年3月31日的三个月内，公司的合同义务和承诺无重大变化[148] - 公司没有任何符合美国证券交易委员会规则和条例定义的资产负债表外安排[149] - 公司自成立以来每年净运营亏损显著，2020年第一季度净亏损820万美元，截至2020年3月31日，现金为1180万美元，营运资金为1100万美元，累计亏损6580万美元[157] 股权与融资 - 2019年4月30日，公司进行注册直接发行，出售3449112股普通股，总收益约1070万美元，同时进行私募配售，发行A类和B类认股权证[86] - 2020年1月10日和15日，认股权证持有人以每股0.715美元的降低行使价行使认股权证，购买6898224股普通股，公司获得约580万美元收益[87] - 截至2020年3月31日，共有7415591份认股权证可供行使[90] - 2020年2月13日，公司与股东达成交换协议，3796000股普通股换为3796股X系列可转换优先股，公司承担最高25000美元费用[92] - 2018年7月23日公司提交招股说明书补充文件，可通过Piper Jaffray出售最高980万美元普通股，截至2019年12月31日和2020年3月31日，980万美元中还有870万美元可出售[109] - 2019年4月30日公司通过注册直接发行向特定投资者出售3449112股普通股，总收益约1070万美元，同时进行私募发行[110] - 2020年1月10日和15日，公司与权证持有人达成协议，持有人以每股0.715美元的降低行使价购买6898224股普通股，公司总收益约580万美元[111] - 2020年2月13日公司与股东达成普通股交换协议，股东用3796000股普通股交换3796股新指定的X系列可转换优先股[113] - 2017年10月2日至2018年3月9日，公司通过出售普通股获得约850万美元的总收益；截至2020年3月31日，根据2018年招股说明书出售25,218股，获得约11万美元的总收益；2019年通过注册直接发行出售3,449,112股普通股，获得约1070万美元的总收益；2020年1月，股东行使认股权证购买约690万股普通股，公司获得约580万美元的总收益[130][131][133] - 公司可能需要通过未来的公开发行或私募债务和股权融资、战略合作和许可安排来筹集额外资金[30] - 公司计划通过手头现金、未来股权或债务融资以及潜在合作或战略伙伴关系来弥补运营亏损和满足资本需求[130] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释、限制公司运营或放弃技术权利[197] - 截至2020年3月31日，公司已发行3,796股X系列优先股，可转换为3,796,000股普通股[199] - 截至2020年3月31日，公司约有1610万股流通股，现有股东大量出售股票可能致股价下跌[202] 公司运营风险 - 公司自成立以来一直存在净亏损和经营活动现金流量为负的情况，预计未来仍将继续产生净亏损[30] - 公司产品需获美国食品药品监督管理局和外国监管机构批准才能商业销售，获批情况不确定[44] - 公司面临制药行业常见风险，如技术创新、临床开发、商业合作、技术保护、法规合规、市场接受度、产品责任、股价波动和融资需求等[45] - 19年8月8日公司收到纳斯达克通知，因其不符合最低出价价格要求面临摘牌风险，初始合规期限至2020年2月4日，后获两次延期，新合规期限至2020年10月19日[32][33][34][35] - 公司涉及多起诉讼，无法预测结果和合理估计可能损失，若败诉可能对业务和财务状况产生重大不利影响[81] - 2014年公司前身Tokai IPO后遭股东诉讼，公司将积极辩护，无法预测结果和估计可能损失[82] - 新冠疫情对公司业务和运营产生不利影响，包括配方和设备开发活动，未来临床试验时间不确定，金融和信贷市场波动可能影响资金可用性和成本[116][118] - 公司认为存在对其持续经营能力的重大疑虑，其持续经营能力取决于能否成功获得融资并最终实现盈利运营[142] - 公司目前只有一个候选产品处于临床开发阶段，若无法成功开发和商业化，业务将受到重大损害[163] - 公司尚未证明有能力克服新兴快速发展领域的风险和不确定性，需成功执行多项活动才能实现业务计划[164] - 新冠疫情对公司业务运营造成不利影响，导致生产力下降、业务中断和开发时间表延迟，还可能影响获取资本和未来流动性[168][170] - 公司运营历史短，难以评估业务成功和未来可行性，且作为早期企业，可能遇到不可预见的问题，向商业化转型可能不成功[172][173] - 药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司可能产生额外成本、经历延迟或无法完成产品候选物的配方和商业化[174] - 公司两个候选产品处于早期开发阶段，失败风险高，在获得监管批准前需完成多项活动，且试验结果不确定[177] - 公司临床试验可能因多种原因延迟、暂停或提前终止，影响产品获批和商业化[179] - 若临床试验结果不佳或有安全问题，公司产品获批可能延迟、受限或被撤市[181] - 公司开发的药物 - 设备组合产品面临更大监管审查和技术挑战[183] - 患者招募延迟会导致获批延迟、费用增加，甚至需放弃临床试验[184] - 公司无足够现金维持未来12个月运营，持续经营能力存疑[191] - 公司需大量额外资金，若无法筹集，将影响产品开发和商业化[193] 产品研发与市场 - 公司的领先项目OP0201是基于表面活性剂的鼻气雾剂药物 - 装置组合产品，用于治疗中耳炎[103] - 中耳炎全球每年影响超7亿成人和儿童，超半数患者为5岁以下儿童[103] - 公司已完成三项OP0201成人1期安慰剂对照临床试验，目前正在进行2a期探索性临床试验[105] - 公司表面活性剂项目若成功，将在北美和欧洲主要市场注册基于表面活性剂的产品[105] - 公司有OP0101和OP0102两个泡沫平台候选产品，OP0101完成353名成人和儿童的四项临床试验，OP0102旨在快速缓解耳痛和根除感染，2017年5月暂停泡沫耳用平台开发项目[106][108] - 公司主要专注于开发表面活性剂平台产品，虽已成功制造OP0201鼻喷雾剂用于1期和2a期临床试验，但需进一步开发，且受疫情影响，完成配方开发和选择候选产品的时间不确定[158] - 公司预计未来将继续产生大量费用和运营亏损，费用可能因多种活动大幅增加，如继续产品候选物的配方开发、设备开发等[159][161] - 公司要实现并保持盈利，需成功开发并商业化有市场潜力的产品，但可能无法成功，且即使盈利也可能无法持续或增加[162] 监管合规 - 产品商业化需获监管批准，美国需经FDA新药申请，其他地区需经当地监管机构批准，获批过程昂贵且耗时数年，公司尚无产品获批[203] - 获批可能针对更窄适应症或有诸多限制，导致产品无商业可行性或市场潜力受损，监管机构也可能不批准产品标签声明[204] - 获批延迟或失败会损害产品商业前景，严重削弱公司创收能力[205] - 产品在欧盟和其他国际司法管辖区销售需单独获批并符合当地监管要求，获批时间因地区而异，且美国获批不保证其他地区获批[206] - 获批产品将面临广泛的上市后监管要求，可能受限或被撤市，违规将受处罚[208] - FDA等监管机构可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验及监测，违规推广产品将面临执法行动[209] - 产品出现未知不良事件或违规，可能导致产品受限、撤市、召回、罚款等多种后果[210] - 不遵守欧盟安全监测、儿童用药开发、个人信息保护等要求，将面临重大经济处罚和制裁[211] - 制药和医疗行业立法可能增加公司产品获批和商业化难度与成本，影响产品定价和盈利[212] 其他事项 - 2019年8月FASB发布会计准则更新，2019年12月15日后生效，采用该准则对公司合并财务报表无重大影响[61] - 公司有一项位于加州尔湾5197平方英尺的办公空间经营租赁，将于2021年9月30日到期，剩余租期1.5年，折现率3.25%[68][74] - 不可撤销经营租赁未来最低付款总额为288000美元，租赁负债现值为281000美元[76] - 2012 - 2015年公司从以色列创新局获得约537000美元研发投资赠款，因未产生相关收入，未记录相关负债[77] - 2015年公司签订OP0201独家许可协议，支付许可费750000美元并发行9780股普通股，若获批需支付最高4210万美元开发和监管里程碑款项及最高3600万美元销售里程碑款项[78][79] - 截至2020年3月31日，公司管理层认为其披露控制和程序有效；本季度公司财务报告内部控制无重大变化[152][153]

公司业务与产品 - 公司专注开发耳鼻喉疾病药物，有表面活性剂和泡沫两种平台技术[294] - 全球每年超7亿成人和儿童受中耳炎影响，超半数患者为5岁以下儿童[294] - 公司已完成OP0201三项成人1期安慰剂对照临床试验，正进行2a期探索性临床试验[295] - 公司完成OP0101泡沫耳剂四项临床试验，2017年5月暂停泡沫耳剂平台开发[298] 股权与融资 - 截至2019年12月31日，2018年招股书中870万美元普通股待发售[299] - 2019年4月30日，公司注册直接发行3449112股普通股，总收益约1070万美元[300] - 2019年4月，公司通过注册直接发行和私募配售进行股权融资，总收益约1070万美元[322] - 公司计划通过手头现金、未来股权或债务融资以及潜在合作或战略伙伴关系来弥补运营亏损和满足资本需求，2017 - 2019年通过股权发行获得一定收入[321] 财务数据 - 2019年研发费用8128000美元，较2018年增加1311000美元，增幅19%[311] - 2019年一般及行政费用6056000美元，较2018年减少1187000美元，降幅16%[311] - 2019年商誉减值1867000美元，2018年无此项[311] - 2019年净亏损和其他综合亏损16011000美元，较2018年增加1946000美元，增幅14%[311] - 2019年研发费用增加130万美元，主要因OP0201项目临床开发成本增加180万美元和咨询成本增加13.1万美元等[312] - 2019年一般及行政费用减少120万美元，主要因上市公司行政成本减少59万美元、人员成本减少16.3万美元和股份支付减少33万美元等[313] - 2019年公司确认190万美元的商誉减值，2018年无减值[315] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物约880万美元，累计亏损5760万美元，且无足够现金支持未来12个月运营[317] - 2019年和2018年经营活动净现金使用分别为1385.7万美元和1189.3万美元，融资活动净现金提供分别为967.6万美元和756.2万美元[330] 合规与通知 - 2019年8月，公司收到纳斯达克通知，不符合最低出价价格要求；2020年2月获180天延期至8月3日恢复合规[324][325] 合同义务与表外安排 - 截至2019年12月31日，公司合同义务主要为办公空间的物业租赁，总计33.4万美元[337] - 公司不存在美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[338] 报告公司规定 - 公司被指定为较小报告公司，无需按规定提供市场风险定量和定性披露[339]