交易公告概要 - Royalty Pharma plc与Denali Therapeutics Inc宣布达成一项基于tividenofusp alfa未来净销售额的2.75亿美元合成特许权融资协议 [1] 交易标的物 - 交易标的物为Denali的主要在研药物tividenofusp alfa 这是一种利用TransportVehicle™技术平台的酶替代疗法 用于治疗黏多糖贮积症II型 [2] - 该药物的生物制品许可申请正在接受美国FDA的加速审评 处方药用户付费法案目标日期为2026年4月5日 [2] 交易条款 - 交易以Denali获得美国FDA对tividenofusp alfa的加速批准为交割条件之一 [4] - 交割时 Royalty Pharma将支付2亿美元首付款 并在tividenofusp alfa于2029年12月31日前获得欧洲药品管理局批准后 支付额外的7500万美元 [4] - 作为交换 Royalty Pharma将获得tividenofusp alfa全球净销售额9.25%的特许权使用费 [4] - 当Royalty Pharma累计收到的特许权使用费达到其支付总额的3.0倍时 付款将停止 若在2039年第一季度前达成 则倍数为2.5倍 [4] 公司管理层观点 - Royalty Pharma首席执行官认为tividenofusp alfa是一项可满足Hunter综合征认知和身体症状显著未满足需求的创新疗法 Denali的技术平台为脑部疾病治疗提供了有前景的新方法 [3] - Denali首席执行官表示 Royalty Pharma的投资认可了tividenofusp alfa的价值和潜力 额外资金将使公司能够推进研发项目并为产品上市做准备 [3] 关于Royalty Pharma - Royalty Pharma成立于1996年 是生物制药特许权最大的收购方和行业创新的主要资助者 [6] - 公司通过直接合作资助后期临床试验和新产品上市 或间接收购现有特许权的方式 为生物制药创新提供资金 [6] - 公司当前的特许权组合涵盖超过35种商业产品 包括Vertex的Trikafta、GSK的Trelegy、罗氏的Evrysdi等 以及18种在研产品 [6] 关于Denali Therapeutics - Denali Therapeutics是一家生物技术公司 致力于利用其专有的TransportVehicle™平台开发能够穿越血脑屏障的新型生物疗法 [7] - 公司拥有经过临床验证的递送平台和不断增长的在研产品组合 旨在为神经退行性疾病、溶酶体贮积症等严重疾病患者提供有效药物 [7]

交易公告核心 - Denali Therapeutics与Royalty Pharma宣布达成一项基于tividenofusp alfa未来净销售额的2.75亿美元合成特许权融资协议 [1] 交易标的物详情 - 交易标的物tividenofusp alfa是Denali的主要在研药物，一种利用TransportVehicle技术实现的酶替代疗法，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，或亨特综合征）[2] - 该药物的生物制品许可申请（BLA）正在接受美国FDA的加速批准审查，处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期为2026年4月5日[2] 公司管理层观点 - Denali首席执行官表示，与Royalty Pharma的合作认可了tividenofusp alfa的价值和潜力，额外资金将使公司能够推进研发项目并为药物上市做准备，从而释放其在严重疾病领域的广泛机会[3] - Royalty Pharma首席执行官表示，tividenofusp alfa是一种创新疗法，解决了亨特综合征认知和身体表现方面未满足的重大需求，Denali的技术平台能够跨越血脑屏障，是治疗脑部疾病的新兴且有前景的方法[3] 交易具体条款 - 交易以Denali获得美国FDA对tividenofusp alfa的加速批准等多项交割条件为前提[4] - 交割时，Royalty Pharma将支付2亿美元的首笔款项，并在tividenofusp alfa于2029年12月31日前获得欧洲药品管理局（EMA）批准后，有义务再支付7500万美元[4] - 作为交换，Royalty Pharma将获得Denali的tividenofusp alfa全球净销售额的9.25%作为特许权使用费[4] - 当Royalty Pharma累计收到的特许权使用费达到其总投资额的3.0倍时（若在2039年第一季度前达成则为2.5倍），支付将停止[4] 公司背景介绍 - Denali Therapeutics是一家生物技术公司，利用其专有的TransportVehicle平台开发能够穿越血脑屏障的新型生物疗法，其研发管线涵盖神经退行性疾病、溶酶体贮积症等严重疾病[6] - Royalty Pharma成立于1996年，是生物制药特许权的最大买家，也是该行业创新的主要资助者，其当前的投资组合包含超过35种商业产品的特许权以及18种在研候选产品[7]

文章核心观点 - 生物技术行业在药物开发阶段通常被认为是高风险行业 但存在一个中间阶段 即美国食品药品监督管理局正在审查生物制药公司的申报文件 这可能隐藏着成功的机会 [1] - 分析师倾向于投资高增长公司 通常涉足有望呈指数级扩张的行业 其专长在于理解和投资颠覆性技术及具有前瞻性的企业 分析方法结合了基本面分析和未来趋势预测 相信创新能带来丰厚回报 [1] 分析师背景与立场 - 分析师披露其未持有任何所提及公司的股票、期权或类似衍生品头寸 且在接下来72小时内也无计划建立任何此类头寸 [2] - 文章为分析师本人所写 表达其个人观点 除来自Seeking Alpha的报酬外 未因本文获得其他补偿 与文中提及的任何公司均无业务关系 [2] 平台免责声明 - Seeking Alpha披露 过往表现并不保证未来结果 其未就任何投资是否适合特定投资者给出推荐或建议 所表达的任何观点或意见可能并不代表Seeking Alpha的整体看法 [3] - Seeking Alpha声明其并非持牌证券交易商、经纪商、美国投资顾问或投资银行 其分析师为第三方作者 包括可能未经任何机构或监管机构许可或认证的专业投资者和个人投资者 [3]

公司技术与平台 - 公司发明了运输载体技术，旨在实现穿越血脑屏障和对抗神经退行性病变两大目标[4] - 公司专注于利用转铁蛋白受体及其他受体来穿越血脑屏障，以开创一类新的药物[3] 行业前景与公司定位 - 行业处于利用转铁蛋白受体进行组织分布（至大脑、肌肉、骨骼）的新一类药物的开端阶段[3] - 公司在血脑屏障领域耕耘超过20年，目前是行业内的一个激动人心的时刻[3]

**公司：Denali Therapeutics (DNLI)** **行业：生物技术/神经科学、罕见病治疗** 核心观点与论据 技术平台与战略重点 * 公司核心为运输载体技术，利用转铁蛋白受体等技术将药物递送通过血脑屏障，并靶向治疗神经退行性疾病[4] * 技术平台应用已扩展至大脑、肌肉和骨骼的全身组织分布，开创一类新药物[4] * 公司指导每年提交1-2个新药临床试验申请，2025年已提交两个，预计2026年将提交阿尔茨海默病A项目及另外1-2个项目[6] 主要研发项目与里程碑 **1 亨特综合征项目** * 主要产品Tividenofusp Alpha已在美国提交生物制剂许可申请，处方药用户付费法案目标日期为2026年4月[5][10] * 生物制剂许可申请审查因分子量计算笔误延迟约5%，但公司认为问题易于解决，不影响暴露量、药效或安全性结论，药品生产质量管理规范评估和晚期周期会议已完成[17][18] * 基于一期二期数据申请加速批准，关键生物标志物数据包括硫酸乙酰肝素正常化、神经丝轻链正常化，以及行为、认知和听力改善的临床数据[11][13] * 确认性三期COMPASS研究正在进行中，该研究为活性药物对照试验[28] * 峰值销售机会参考标准护理药物EloPrase，其年销售额在6.5亿至7亿美元之间，全球分布约为美国三分之一、欧洲三分之一、世界其他地区三分之一[10] * 定价策略：EloPrase全收购成本约为每患者每年50万美元，公司认为Tividenofusp Alpha的临床特征支持溢价定价[16] * 上市计划：2026年预计收入 modest，将跟踪年内开始治疗的患者数量作为关键指标，商业团队已就位，现场销售人员为低两位数[14][15][20] **2 桑菲利波综合征项目** * 已完成约20名患者入组，计划在2026年9月完成49周数据切割后提交加速批准申请[22][23] * 2026年2月的世界研讨会将公布中期数据[22] * 峰值销售潜力与亨特综合征相似，两者合计超过10亿美元[25][26] * 与亨特综合征不同，该疾病无标准护理，三期试验可能使用自然史数据而非安慰剂对照[29] * 该产品将是公司自有设施生产的首个申报项目[23] **3 阿尔茨海默病项目** * 首个阿尔茨海默病药物监管申请已提交，利用寡核苷酸运输载体技术靶向Tau蛋白[5][37] * 研发日将重点讨论阿尔茨海默病，涉及Tau和A靶点[8][9] * 靶向Tau的MAPT项目已提交新药临床试验申请，将直接进入患者研究，旨在观察脑脊液Tau减少和Tau正电子发射断层扫描逆转[37][38] **4 其他研发项目** * **LRRK2帕金森病项目**：与渤健合作，LUMA二期b研究纳入650名患者，数据读出预计在2026年中，该研究可能作为关键性研究，但基线情况仍需第二项三期研究[34][36] * **FTD额颞叶痴呆项目**：采用与亨特综合征相似的方法，即酶替代疗法，近期竞争对手试验失败后，公司该项目入组速度加快[43][44] 商业化策略与全球计划 * 亨特综合征和桑菲利波综合征的商业化存在协同效应，由相同的医生治疗[21] * 计划在美国和西欧自主商业化，已在苏黎世设立站点作为欧洲商业中心，其他地区通过分销商网络覆盖[33] * 公司认为全球市场约60%至三分之二可利用一期二期数据申请上市，美国加速批准后可立即在部分中东等地区商业化，COMPASS研究数据预计是获得欧洲药品管理局批准所需[30] 研发日活动预告 * 定于2025年12月4日在纽约举行，三大主题为：工程化大脑及全身递送技术细节、酶运输载体产品线基础及首款商业化产品、阿尔茨海默病机遇[7][8] 其他重要内容 * 公司强调其工程化原则使运输载体技术区别于传统的基于抗原结合片段的方法[9] * 对于桑菲利波综合征项目，申报时间可能受限于完成商业化生产的准备，但自有生产已显著降低成本[24] * 公司拥有庞贝病项目ETV:GAA，已提交监管申请和新药临床试验申请[6]

公司：Denali Therapeutics (DNLI) * 公司专注于开发穿越血脑屏障的技术（运输载体技术）和对抗神经退行性疾病[2][3] * 公司拥有三个技术平台：酶运输载体（ETV）、蛋白运输载体（PTV）和寡核苷酸运输载体（OTV）[3][5][6] * 公司计划在2025年12月4日举行分析师日活动，公布更多战略细节[35][36][48] 研发管线与项目进展 **酶运输载体（ETV）平台** * **TIVI（DNL310，Hunter综合征）**：生物制剂许可申请（BLA）正在审评中 因笔误（分子量计算错误）导致PDUFA日期从2025年1月5日推迟至2025年4月5日 但公司与FDA保持积极合作 已开始标签谈判和晚期周期会议 数据包结论未受影响[9][10][11][14] * **Sanfilippo综合征项目**：用于加速批准的Phase 1/2部分研究（约20名患者）已于2025年9月完成入组 49周终点数据预计在2025年9月后完成 随后准备BLA申报 该产品将由公司自己的工厂进行商业化生产[19][20][21][22] * **Pompe病项目（DNL995）**：是公司第四个进入临床试验的ETV药物 其技术可同时靶向肌肉和大脑 公司将在2025年12月4日的分析师日上公布更多战略和可及市场信息[4][7][35][36] * **FTD-颗粒蛋白项目（PTV）**：被重新归类为酶替代疗法（蛋白替代疗法） 与Elektor（通过阻断受体SORTILIN来增加颗粒蛋白）的机制不同 公司专注于替代缺失的颗粒蛋白 其临床试验B2队列已完成入组 B3队列正在快速入组 将关注近端（如葡萄糖神经酰胺）和远端（如GFAP、NFL）生物标志物[37][38][39][40][42] **寡核苷酸运输载体（OTV）平台与阿尔茨海默病项目** * **MAPT（tau蛋白）项目**：公司首个使用运输载体技术将寡核苷酸穿越血脑屏障的项目已进入临床 临床前数据显示其能持续降低MAPT和tau蛋白 与鞘内注射相比 该技术可实现全中枢神经系统的均匀分布 尤其对海马体等深部脑区更有效 临床试验将包含CSF中tau蛋白降低和Tau PET成像等终点[6][43][44][45][46][47] * **Aβ（淀粉样蛋白）项目**：计划紧随MAPT项目后提交申请 公司认为其ATV Aβ项目具有差异化优势 通过Fc工程（cis-lala突变）使其在结合转铁蛋白受体时保持免疫沉默 避免攻击网织红细胞 而在结合斑块时能激活免疫系统清除斑块 同时该技术能降低抗体在血管周空间的浓度 这可能与降低ARIA（淀粉样蛋白相关成像异常）风险有关[55][56][57][68][75][76][77][78] * **合作策略**：公司计划独立推进MAPT和Aβ项目至一定阶段 但未来在阿尔茨海默病领域寻求大型合作伙伴是可能的[64][65] 商业化准备与市场展望 * **上市准备**：公司已组建一个精干（低两位数）的现场团队 准备在美国同时启动Hunter和Sanfilippo产品的上市 未来再扩展至Pompe病[15][16] * **市场分布**：公司预计市场将呈现三个三分之一：美国占三分之一 凭借加速批准数据包可进入的市场（如巴西、南美、MENA、英国、日本等）占三分之一 可能需要临床终点数据的市场（如欧洲）占最后三分之一[17][18][19] 技术平台与安全性 * **技术优势**：运输载体技术利用转铁蛋白受体等天然机制 实现药物在全身和大脑的均匀分布 尤其对于OTV平台 相比鞘内注射 该技术能实现更均匀的中枢神经系统分布[3][7][43][44] * **安全性考量**：公司是首个发现并阐述转铁蛋白受体靶向分子可能降低网织红细胞并导致贫血的团队 并通过工程化（如使分子免疫惰性）来规避此风险 公司强调其Aβ抗体因Fc工程而不同于具有完全效应子功能的trodemtuzumab 公司在其临床项目（如Hunter综合征）中观察到的贫血与慢性疾病贫血相关 网织红细胞计数并未下降 认为其平台的安全性风险是可监控、可逆且可通过工程化解决的[53][54][55][56][62][63] 竞争格局与行业洞察 * **竞争环境**：利用转铁蛋白受体将寡核苷酸递送至大脑的领域在过去几年变得高度竞争[6] * **阿尔茨海默病治疗见解**：公司分析了不同Aβ抗体的特性 倾向于选择不结合单体Aβ、具有更广泛结合谱（如原纤维）且需要效应子功能来清除斑块的抗体 并引用trodemtuzumab的数据显示其能更快速、更有效地降低斑块且ARIA发生率显著更低 认为这挑战了斑块清除与ARIA必然相关的旧有观点[67][68][70][71][72][73][78][80][81][82]

财务业绩 - 2025年第三季度每股亏损0.74美元，较Zacks一致预期的亏损0.76美元有所收窄，但比去年同期0.63美元的亏损有所扩大[1] - 每股亏损同比扩大主要由于总运营费用增加[1] - 研发费用增长3.8%至1.019亿美元，主要因位于盐湖城的大分子生产设施开始运营[4] - 一般及行政费用增长42.2%至3550万美元，主要因筹备tividenofusp alfa的潜在上市相关活动[4] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额约为8.729亿美元[5] 收入与市场表现 - 公司无上市产品，收入仅来自合作项目，本报告季度未产生合作收入[2] - Zacks一致预期收入为1400万美元[2] - 公司股价年初至今下跌29.3%，而行业同期增长11.5%[2] 核心产品监管进展 - 美国FDA将tividenofusp alfa（用于治疗MPS II型亨特综合征）生物制品许可申请的审评时间线延长[6] - 目标审评日期从2026年1月5日延长至2026年4月5日[6] - 延期原因是公司应FDA信息要求提交了更新的临床药理学信息，该信息与疗效、安全性或生物标志物无关[7] - FDA将此提交归类为BLA的重大修订，但未要求额外数据[9] - tividenofusp alfa此前已获得突破性疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定[9] 研发管线更新 - DNL126（用于治疗圣菲利波综合征A型）的I/II期研究已完成入组，以支持加速批准路径[10] - DNL126数据显示脑脊液硫酸肝素较基线显著降低，包括恢复正常，安全性良好支持继续开发，正计划全球III期确证性研究[11] - 与武田合作开发DNL593（用于治疗FTD-GRN），I/II期研究正在进行中[12] - 提交DNL628的临床试验申请，以启动阿尔茨海默病临床研究，标志着寡核苷酸运输载体平台的重要进展[12] - 与渤健继续共同开发BIIB122，渤健主导的全球IIb期LUMA研究已于2025年5月完成入组，预计2026年公布数据[13] - 公司正在开展IIa期BEACON研究，针对LRRK2相关帕金森病患者评估LRRK2抑制的影响[13] - 2025年10月提交DNL952的研究性新药申请，以启动庞贝病的临床研究[14]

财务表现：净亏损 - 公司净亏损在2025年第三季度为1.269亿美元，九个月累计为3.84亿美元[95] - 2025年第三季度净亏损为1.26902亿美元，同比增长1971万美元（18%）；前九个月净亏损为3.83991亿美元，同比增长7597.1万美元（25%）[107] - 2025年前九个月，净亏损为3.84亿美元[130] 财务表现：研发费用 - 2025年第三季度研发费用为1.0195亿美元，同比增长3.712百万美元（4%）；前九个月研发费用为3.20873亿美元，同比增长24.22百万美元（8%）[107][108] 财务表现：管理费用 - 2025年第三季度管理费用为3548.4万美元，同比增长1053.5万美元（42%）；前九个月管理费用为9710.4万美元，同比增长2172.5万美元（29%）[107][115] 财务表现：利息及其他收入 - 2025年第三季度利息及其他收入净额为1053.2万美元，同比下降546.3万美元（34%）；前九个月为3398.6万美元，同比下降1548.9万美元（31%）[107] 财务表现：现金流 - 2025年前九个月，经营活动所用现金净额为3.14062亿美元，较2024年同期的2.63979亿美元增加19.0%[129][130] - 2025年前九个月，投资活动提供现金净额为2.34513亿美元，主要来自有价证券到期所得4.31亿美元[129][131] - 2025年前九个月，融资活动所用现金净额为290万美元，主要包含820万美元的融资租赁付款[129][132] - 2025年前九个月，现金及现金等价物和受限现金净减少8246.6万美元[129] 财务状况：现金及有价证券 - 截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物及有价证券总计8.729亿美元[117] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为8.729亿美元[136] 财务状况：累计赤字 - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为19.2亿美元[95] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为19.2亿美元[125] 财务状况：融资活动与承诺 - 公司通过公开发行普通股累计获得净收益约7.544亿美元，其中2022年10月通过出售1190万股普通股获得2.962亿美元[118] - 公司根据与合作伙伴的股票购买协议，截至2025年9月30日累计获得5.75亿美元[118] - 2024年2月公司通过私募配售获得净收益约4.993亿美元[119] - 公司已根据合作协议从武田、赛诺菲、渤健和另一第三方分别获得1.15亿、2.25亿、5.65亿和5000万美元的付款[121] - 2025年2月公司设立了新的股权分配协议，未来可潜在销售高达4亿美元的普通股[120] - 截至2025年9月30日，公司总未贴现租赁付款义务为5740万美元[126] - 截至2025年9月30日，公司与龙沙及其他方的不可退还购买承诺总额为3940万美元[126] 财务状况：资本性支出 - 2025年前九个月，资本性支出为800万美元用于购置物业和设备[131] 研发进展：监管审批与临床试验 - 公司BLA申请获得FDA优先审评，PDUFA目标行动日期为2026年1月5日[96] - FDA将tividenofusp alfa的PDUFA目标日期从2026年1月5日延长至2026年4月5日[96] - Biogen在2025年5月完成帕金森病二期b研究入组，预计2026年公布结果[96] - 公司于2025年10月提交DNL628的CTA申请和DNL952的IND申请[96] - 公司于2025年1月宣布DNL343在二期/三期试验中未达到主要终点[93] 业务运营：合作伙伴关系 - 公司与Sanofi在2025年2月终止了CNS产品项目的许可[93] - 公司与Takeda关于ATV:TREM2项目的终止于2025年4月生效[93] 业务运营：设施启用 - 公司于2025年3月正式启用位于犹他州的临床生物制造工厂[93]

财务表现：净亏损 - 2025年第三季度净亏损为1.269亿美元，较2024年同期的1.072亿美元有所增加[14] 研发费用 - 2025年第三季度研发总支出为1.02亿美元，较2024年同期的9820万美元增加约380万美元[15] - 研发支出增加主要由于其他研发费用和人员相关费用分别增加780万美元和640万美元，部分被小分子项目外部支出减少1020万美元所抵消[15] 一般及行政费用 - 2025年第三季度一般及行政费用为3550万美元，较2024年同期的2490万美元增加1060万美元，主要因tividenofusp alfa的潜在商业发布准备活动驱动[16] 产品管线进展：监管与临床 - Tividenofusp alfa (DNL310) 的BLA审查PDUFA目标日期从2026年1月5日延长至2026年4月5日[4] - DNL126用于MPS IIIA的1/2期研究已完成入组，支持加速批准路径[5][6] - 公司提交了DNL628（阿尔茨海默病）的临床试验申请和DNL952（庞贝病）的新药临床试验申请[6][8] - 与百健（Biogen）共同开发的BIIB122/DNL151的2b期LUMA研究已完成入组，数据预计在2026年公布[9] 公司战略与管线规划 - 公司计划每年推进1到2个新项目，以扩展其TransportVehicle平台管线[10] 现金及有价证券 - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额约为8.729亿美元[17] - 现金及现金等价物从2024年12月31日的1.74960亿美元减少至2025年9月30日的9096.3万美元，下降了8400万美元（约48.0%）[22] - 短期有价证券从2024年12月31日的6.57371亿美元增加至2025年9月30日的7.57241亿美元，增长了9987万美元（约15.2%）[22] - 长期有价证券从2024年12月31日的3.59373亿美元大幅减少至2025年9月30日的2470.3万美元，下降了3.3467亿美元（约93.1%）[22] 资产与负债变动 - 总资产从2024年12月31日的13.74180亿美元下降至2025年9月30日的10.55621亿美元，减少了3.18559亿美元（约23.2%）[22] - 总流动负债从2024年12月31日的1.02208亿美元下降至2025年9月30日的9014.6万美元，减少了1206.2万美元（约11.8%）[22] - 股东权益从2024年12月31日的12.29684亿美元下降至2025年9月30日的9.26197亿美元，减少了3.03487亿美元（约24.7%）[22] - 递延研发资金负债（流动部分）从2024年12月31日的1412.9万美元增加至2025年9月30日的2258.0万美元，增长了845.1万美元（约59.8%）[22] - 应付账款从2024年12月31日的1113.7万美元下降至2025年9月30日的674.5万美元，减少了439.2万美元（约39.4%）[22] - 应计薪酬从2024年12月31日的2472.8万美元下降至2025年9月30日的1835.8万美元，减少了637万美元（约25.8%）[22]

文章核心观点 - 公司公布2025年第三季度财务业绩并更新业务进展，核心产品tividenofusp alfa的BLA审评时间表延长至2026年4月5日，但商业发布准备仍在推进[1][3] - 公司研发管线取得多项里程碑，包括完成DNL126的1/2期研究患者入组，并为阿尔茨海默病和庞贝病的新项目提交监管申请，拓展TransportVehicle™平台应用[2][4][6][7][9] - 公司现金状况稳健，截至2025年9月30日拥有约8.729亿美元现金及等价物，为运营和商业发布提供资金支持[18] 临床项目进展 - **Tividenofusp alfa (DNL310)**：FDA将BLA的PDUFA目标日期从2026年1月5日延长至2026年4月5日，原因是公司提交了更新的临床药理学信息，被归类为重大修订，但未要求额外数据，审评进程中的沟通富有成效[3] - **DNL126**：针对MPS IIIA的1/2期研究已完成患者入组，数据显示脑脊液硫酸乙酰肝素较基线显著降低甚至恢复正常，安全性良好，支持加速批准路径，全球3期验证性研究正在规划中[4] - **DNL593**：与武田继续合作开发，用于治疗GRN相关额颞叶痴呆的1/2期研究正在进行中[5] - **DNL628**：公司已于10月提交临床试验申请，以启动针对阿尔茨海默病的临床研究，标志着寡核苷酸TransportVehicle™平台的重要进展[6] - **DNL952**：公司已于10月提交新药临床试验申请，以启动针对庞贝病的临床研究，拓展酶TransportVehicle™平台至肌肉疾病领域[7][9] - **BIIB122/DNL151**：与渤健共同开发，用于治疗帕金森病，2b期LUMA研究已于今年早些时候完成入组，数据预计2026年读出，公司主导的2a期BEACON研究仍在进行中[10] 临床前项目与管线拓展 - 公司计划继续拓展其TV平台管线，覆盖酶、抗体和寡核苷酸领域，预计每年推进1-2个新项目[11] - 下一阶段最先进的项目包括：用于阿尔茨海默病的DNL921、用于帕金森病/戈谢病的DNL111、用于MPS I的DNL622以及用于帕金森病的DNL422[11] 公司治理与活动 - Tim Van Hauwermeiren被任命为董事会成员，其是argenx的联合创始人兼首席执行官[12] - 首席医学官Carole Ho博士将离职加入礼来公司，由Peter Chin博士担任代理首席医学官兼开发负责人[12] - 公司将于2025年12月4日在纽约市举办投资者日，介绍公司进展、战略重点及向完全整合型组织的转型[13] - 公司还将参加Stifel和Jefferies举办的医疗保健会议[17] 2025年第三季度财务业绩 - 净亏损为1.269亿美元，较2024年同期的1.072亿美元有所扩大[14][22] - 研发费用为1.02亿美元，较2024年同期的9820万美元增加约380万美元，主要由于犹他州大分子生产设施开始运营导致的其他研发费用和人员相关费用增加，部分被小分子项目外部费用减少1020万美元所抵消[15][22] - 一般及行政费用为3550万美元，较2024年同期的2490万美元增加1060万美元，主要驱动因素为tividenofusp alfa潜在商业发布的准备活动[16][22] - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物及有价证券总额约为8.729亿美元[18][23][24]