报告基本信息 - 报告日期为2024年5月15日[3] - 公司公布2024年第一季度（截至3月31日）财务结果[4] - 报告由彼得·H·尼尔森（Peter H. Nielsen）于2024年5月15日签署，其职位为总裁兼首席执行官[17] 公司基本信息 - 公司普通股面值为每股0.001美元[9] - 公司股票交易代码为BPTH，在纳斯达克资本市场上市[9] - 公司注册地为特拉华州[8] - 公司委员会档案编号为001 - 36333，美国国税局雇主识别号为87 - 0652870[8] - 公司主要行政办公室地址为得克萨斯州贝莱尔市贝拉ire大道4710号210套房，邮编77401[10]

公司业务概述 - 公司是临床和临床前阶段专注肿瘤的RNAi纳米颗粒药物开发公司，拥有DNAbilize®技术平台[108] 候选药物情况 - 公司有四个候选药物处于开发中，用于治疗至少五种不同癌症疾病适应症[84] 药物临床试验数据 - 先导候选药物prexigebersen在2018年ASH年会上公布的中期数据显示，17名可评估急性髓系白血病患者中11人（65%）有反应，其中5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[84] - 2期临床试验2阶段安全导入期初步数据显示，6名可评估患者中5人（83%）对治疗有反应，其中4人（67%）达到CR/CRi/MLFS，1人（17%）部分缓解[87] - 公司Phase 2临床试验第一队列14例新诊断患者中12例（86%）达到CR/CRi，2例（14%）达到PR，总缓解率100%，CR/CRi率高于文献中地西他滨和维奈克拉一线联合治疗的54 - 74% [112] - 公司Phase 2临床试验第二队列14例难治/复发患者中8例（57%）达到CR/CRi，2例（14%）达到PR，2例（22%）病情稳定，总缓解率93%，CR/CRi率高于文献中地西他滨和维奈克拉联合治疗的12 - 52% [112] 药物临床试验进展 - BP1002的1/1b期临床试验已完成前两个剂量组测试，接下来将以60mg/m²的剂量继续测试[90] - BP1001 - A的1/1b期临床试验已启动，首剂量组为60mg/m²，无剂量限制性毒性，现开放90mg/m²的第二剂量组患者招募[91] - 公司Phase 2临床试验第一队列计划约98例可评估新诊断AML患者，初步审查在19例可评估患者后进行，正式中期分析在38例可评估患者后进行；第二、三队列各约54例可评估患者，均在19例可评估患者后进行审查[111] - 公司BP1002的Phase 1临床试验第一剂量队列（20 mg/m²）无剂量限制性毒性，现开放第二剂量队列（40 mg/m²）患者招募，共计划用标准3 + 3设计治疗6例可评估患者[115] - 公司BP1003已完成多项IND支持性研究，还有一项待完成，目标是完成后提交IND申请并启动针对难治性、转移性实体瘤患者的首次人体Phase 1研究[116] 药物相关策略 - 公司正在开发伴随prexigebersen治疗的分子生物标志物套餐，以提高该项目的成功率[93] - 美国FDA批准维奈克拉与LDAC、地西他滨或阿扎胞苷联合用于特定成人新诊断AML的一线治疗，公司认为可将普瑞昔格贝森加入该联合治疗[109] 药物靶点信息 - 公司BP1002靶向Bcl - 2蛋白，该蛋白在高达60%的癌症中驱动细胞存活[113] 公司财务亏损情况 - 截至2024年3月31日，公司累计亏损1.107亿美元，2024年和2023年第一季度净亏损分别为310万美元和530万美元[94] 公司融资情况 - 2023年8月公司公开发行350万股普通股及认股权证，总收益约210万美元，净收益约170万美元[100] - 2024年4月公司注册直接发行37.5万股普通股，总收益约120万美元，同时私募发行认股权证，净收益约100万美元[106] - 2024年4月4日与Wainwright签订市价发行协议，可出售最高200万美元普通股，已售436,511股，毛收入约200万美元，净收入约190万美元[148] - 2024年4月19日决定增加市价发行协议下可售股份，最高额外发行110万美元，已售90,929股，毛收入约30万美元，净收入约20万美元[148] - 2024年3月25日，公司签订证券购买协议，注册直接发行75000股普通股，总收益约30万美元[193] - 同时私募发行认股权证，可购买75000股普通股，行权价为每股3.865美元[193] - 发行扣除费用后的净收益约为20万美元[193] 公司费用情况 - 2024年第一季度研发费用为230万美元，较2023年同期减少170万美元[140] - 2024年第一季度一般及行政费用为140.7万美元，2023年同期为130.3万美元[141] - 2024年第一季度研发费用为2288美元，2023年同期为3989美元[191] 公司非现金收入情况 - 2024年第一季度认股权证负债公允价值变动产生非现金收入50万美元[141] 公司现金使用情况 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为100万美元，2023年同期为370万美元[143] 公司现金余额情况 - 2024年3月31日现金余额为20万美元，较2023年12月31日减少90万美元[192] 公司药物供应商项目情况 - 公司药物供应商项目计划截至2024年3月31日总承诺金额为100万美元，包括80万美元的Grb2药物物质制造和20万美元的测试服务，预计未来12个月产生10万美元承诺费用[105] 公司股票分割情况 - 公司于2024年2月22日进行1比20的反向股票分割，2月23日开始在纳斯达克资本市场以分割调整后的基础交易，因四舍五入约61,000股被添加到总流通股中[121] 公司创收预期情况 - 公司未来可能通过产品销售、第三方赠款、服务协议、战略联盟和许可安排等方式创收，目前尚未产生显著收入[123] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2024年3月31日，公司无重大资产负债表外安排[151] 公司会计政策情况 - 公司关键会计政策与2023年年报相比无重大变化[152] 公司财务报告内部控制情况 - 本季度公司财务报告内部控制无重大变化[155] 公司佣金情况 - 公司将按市价发行协议向Wainwright支付3.0%的佣金[148] 公司合规情况 - 2024年3月12日，公司收到纳斯达克通知，不符合股东权益至少250万美元的要求[189] - 公司需在45个日历日内（即2024年4月26日前）向纳斯达克提交恢复合规的计划[189] - 若合规计划被接受，纳斯达克可给予最长180天的延长期以证明合规[189]

文章核心观点 生物制药公司Bio - Path完成注册直接发行和私募配售，获约120万美元毛收入，拟用于营运资金和一般公司用途 [1][2] 发行情况 - 完成注册直接发行37.5万股普通股，每股购买价3.225美元，同时私募配售可购买最多37.5万股普通股的未注册认股权证，认股权证行使价3.10美元/股，立即可行使，有效期五年 [1] - 发行毛收入约120万美元，扣除费用后净收入拟用于营运资金和一般公司用途 [2] - H.C. Wainwright & Co.担任此次发行独家配售代理 [1] 发行合规 - 注册直接发行的普通股依据2022年5月27日提交、6月14日生效的S - 3表格“暂搁”注册声明发售 [3] - 注册直接发行相关招股说明书补充文件和基础招股说明书已提交美国证券交易委员会，可在SEC网站或向H.C. Wainwright & Co.获取 [4] - 私募配售的未注册认股权证及相关普通股未在美国证券法及州证券法下注册，转售受限 [5] 公司业务 - 公司利用DNAbilize®反义RNAi纳米颗粒技术开发靶向核酸抗癌药物组合 [1] - 领先候选产品prexigebersen处于血液癌症2期研究，其改良产品BP1001 - A处于实体瘤1/1b期研究 [7] - 第二款产品BP1002正评估用于治疗血液癌症和实体瘤 [7] - 预计为BP1003提交新药研究申请 [7] 联系方式 - 投资者联系Will O'Connor，电话212 - 362 - 1200，邮箱will@sternir.com [10] - 也可联系Doug Morris，电话832 - 742 - 1369 [10]

文章核心观点 Bio - Path公司的BP1002在治疗难治/复发急性髓系白血病（R/R AML）研究取得进展，有望克服现有标准疗法耐药问题，公司还有其他产品处于不同研发阶段，同时进行股票发行融资 [1][10][13] 分组1：BP1002研究进展 - 公司完成BP1002治疗R/R AML早期研究剂量递增部分第二剂量组测试，将暂停供FDA进行数据审查，若反馈成功将启动下一更高剂量测试 [1][5] - 剂量递增阶段招募6名经标准治疗后进展的R/R AML患者，接受BP1002单药治疗，起始剂量20 mg/m²，第二剂量40 mg/m² [4] - 完成所有BP1002单药治疗组测试后，将启动Ib期研究，评估BP1002与Dacogen联用对R/R AML患者的安全性和有效性 [6] 分组2：BP1002产品特点 - BP1002利用公司专有DNAbilize反义RNAi纳米颗粒技术开发，靶向Bcl - 2蛋白，该蛋白在多达60%的癌症中驱动细胞存活 [2] - 公司认为BP1002新疗法有望克服和预防影响维奈托克治疗的一些耐药机制，临床前研究显示其对Bcl - 2靶点有抑制潜力且安全性良好 [10] 分组3：行业现状与问题 - 维奈托克与低甲基化剂或小剂量阿糖胞苷联用是不适合强化化疗的AML患者的标准疗法，但许多患者会对维奈托克治疗产生耐药性 [3][8] - 一项案例研究显示，一线维奈托克治疗后复发的AML患者对挽救治疗耐药，中位生存期不足三个月 [9] 分组4：公司其他产品管线 - 除BP1002外，公司创新临床管线包括主要候选产品BP1001，正针对血液癌症进行II期研究 [11] - 公司准备为新型临床前候选产品BP1003提交研究性新药申请，其作为STAT3的特异性抑制剂正在开发中 [12] 分组5：公司股票发行 - 公司与某些机构投资者达成最终协议，以每股3.225美元的价格在注册直接发行中出售375,000股普通股 [13] - 公司还同意在同时进行的私募中向这些投资者发行未注册认股权证，以每股3.10美元的行使价购买多达375,000股普通股 [14] 分组6：公司与其他公司股票表现 - 4月18日最后一个交易日，受BP1002积极开发进展更新推动，公司股票飙升30%，年初至今股价暴跌54.6%，而行业下跌11.2% [7] - ADMA Biologics年初至今股价飙升37.2%，过去30天2024和2025年每股收益预期不变，过去四个季度平均盈利惊喜为85% [17][18] - FibroGen年初至今股价上涨32%，过去30天2024和2025年每股亏损预期不变，过去四个季度平均负盈利惊喜为2.26% [19][20] - Annovis Bio年初至今股价暴跌47.3%，过去30天2024年每股亏损预期从3.49美元收窄至3.35美元，2025年每股亏损预期为2.82美元，过去四个季度平均负盈利惊喜为15.70% [21][22] 分组7：公司与其他公司评级 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [15] - ADMA Biologics Zacks排名为1（强力买入），FibroGen和Annovis Bio Zacks排名为2（买入） [16]

融资协议 - Bio-Path Holdings, Inc.与机构投资者达成协议，发行并销售375,000股普通股[1] - 本次发行预计将为Bio-Path带来约120万美元的募集资金[3] 产品信息 - Bio-Path的主要产品候选药物包括针对Grb2蛋白的prexigebersen（BP1001）和针对Bcl-2蛋白的BP1002[8]

Bio-Path股票上涨 - Bio-Path（NASDAQ:BPTH）股票在周四上涨，因为该股宣布了BP1002临床试验的更新[1] BP1002临床试验 - BP1002作为治疗难治性/复发性急性髓系白血病（AML）的试验正在进行，重点关注AML患者和顺铂抗性患者[2] Phase 1/1b研究 - Bio-Path目前正在进行其Phase 1/1b研究的剂量递增部分，公司表示已成功完成了该过程的第二剂量队列[3]

文章核心观点 Bio - Path公司宣布其BP1002治疗难治/复发急性髓系白血病（AML）的1/1b期临床试验剂量递增部分第二剂量组完成，有望克服现有疗法耐药问题并推进后续研究 [1][2] 分组1：临床试验进展 - 完成BP1002治疗难治/复发AML的1/1b期临床试验剂量递增部分第二剂量组 [1] - 试验将暂停供FDA进行数据审查，之后预计继续下一更高剂量60 mg/m²测试 [3] - 1b期预计在BP1002单药治疗组完成后开始，评估BP1002与地西他滨联用的安全性和有效性 [3] 分组2：药物优势 - BP1002靶向Bcl - 2蛋白，该蛋白在多达60%的癌症中驱动细胞存活 [2] - 现有AML标准疗法维奈托克易产生耐药性，BP1002在mRNA水平靶向Bcl - 2，可能克服和预防耐药机制 [2] - 临床前研究显示BP1002是针对Bcl - 2靶点的有效抑制剂，且安全性良好，有望与获批药物联用 [2] 分组3：试验相关人员 - 盖尔·J·罗博兹医学博士是1/1b期试验的国家首席研究员 [4] - 加里·席勒医学博士、马罗·奥哈宁医学博士、大卫·赫梅尔医学博士分别担任主要研究者 [4] 分组4：公司产品管线 - 公司开发DNAbilize®技术，产生了可通过简单静脉输注给药的RNAi纳米颗粒药物管线 [5] - 领先候选产品prexigebersen（BP1001）处于血液癌症2期研究，BP1001 - A处于实体瘤1/1b期研究 [5] - 第二款产品BP1002正评估用于治疗血液癌症和实体瘤，预计为BP1003提交新药研究申请 [5]

文章核心观点 生物技术公司Bio - Path Holdings宣布在墨西哥、澳大利亚和日本获得新专利并更新全球知识产权组合情况，旨在保护技术、推进临床项目为癌症患者带来新药 [1][3] 知识产权组合情况 - 目前专利组合包括美国5项已授权专利和外国司法管辖区54项已授权专利，在21个国家提供保护 [2] - 今年预计新增6项专利授权，包括美国1项和外国司法管辖区5项 [3] - 共有51项待决专利申请，其中美国5项，关键外国司法管辖区46项，分属六个申请类别 [3] 新获专利详情 - 墨西哥工业产权局（IMPI）颁发标题为“用于IGF - 1R抑制的P - 乙氧基核酸”的MX 409482专利 [4] - 澳大利亚知识产权局颁发3项新专利，分别为“用于STAT3抑制的P - 乙氧基核酸”“用于IGF - 1R抑制的P - 乙氧基核酸”“用于BCL2抑制的P - 乙氧基核酸” [4] - 日本专利局颁发标题为“用于脂质体制剂的P - 乙氧基核酸”的JP 7441002专利 [4] 公司产品管线 - 领先候选产品prexigebersen（BP1001）针对Grb2蛋白，正在进行血液癌症2期研究；BP1001 - A是prexigebersen的药物产品改良版，正在进行实体瘤1/1b期研究 [4] - 第二款产品BP1002针对Bcl - 2蛋白，正在评估用于治疗血液癌症和实体瘤，包括淋巴瘤和急性髓系白血病 [4] - 预计为BP1003提交新药研究申请（IND），BP1003是公司开发的一种新型脂质体STAT3反义寡脱氧核苷酸，作为STAT3的特异性抑制剂 [4]

文章核心观点 - 生物制药公司Bio - Path基于2023年积极数据，在2024年临床开发和运营方面取得进展，对其DNAbilize®平台充满信心，认为能为癌症患者带来新的治疗药物 [2] 临床项目概述 - 公司临床开发项目包括一项2期临床试验和三项1期或1/1b期临床试验，正在开发分子生物标志物套餐，预计评估prexigebersen治疗肥胖的效果，还有一个候选药物处于临床前开发最后阶段，可能在年内提交IND申请 [2] 分子生物标志物开发 - 公司开发伴随prexigebersen治疗的分子生物标志物套餐，旨在识别更可能对治疗有反应的患者基因特征，提高项目成功率，未来还计划为新计划开发此类套餐 [3] Prexigebersen 2期临床试验 - 该试验针对急性髓系白血病（AML）患者，分三个独立患者组和治疗方案，前两组采用prexigebersen、地西他滨和维奈托克三联疗法，分别治疗未治疗和复发/难治性AML患者，第三组采用prexigebersen和地西他滨二联疗法治疗对维奈托克耐药或不耐受的复发/难治性AML患者，基于积极的安全性和有效性中期数据，公司计划为治疗不耐受强化化疗的脆弱AML患者的prexigebersen申请FDA快速通道指定 [4] BP1001 - A在晚期实体瘤中的1/1b期临床试验 - 针对晚期或复发性实体瘤患者的BP1001 - A 1/1b期临床试验正在进行，该候选产品与prexigebersen含相同药物成分但配方略有修改，1期研究已进入第二更高剂量水平，1b期研究预计在三个BP1001 - A单药治疗剂量水平队列成功完成后开始，将评估BP1001 - A与紫杉醇联合治疗复发性卵巢或子宫内膜肿瘤的安全性和有效性，还计划开展与吉西他滨联合治疗4期胰腺癌和乳腺癌联合治疗的1b期研究 [5] BP1002在复发/难治性AML中的1/1b期临床试验 - 治疗复发/难治性AML患者（包括对维奈托克耐药患者）的BP1002 1/1b期临床试验正在进行，BP1002靶向Bcl - 2蛋白，可阻断细胞产生Bcl - 2的能力，有可能消除对维奈托克的需求，一线基于维奈托克治疗失败的AML患者预后很差，首剂队列起始剂量为20 mg/m²，无剂量限制性毒性，现第二剂队列40 mg/m²已开始招募患者 [6] BP1002在难治性/复发性淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（CLL）中的1期临床试验 - 评估BP1002治疗难治性/复发性淋巴瘤和难治性/复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者能力的1期临床试验正在进行，该试验在佐治亚癌症中心进行，另外两个临床试验点正在启动，2024年1月宣布成功完成第一剂队列，采用标准3 + 3设计，共六名可评估患者将在两个剂量水平接受BP1002单药治疗，第一剂队列（20 mg/m²）无剂量限制性毒性，现第二剂队列40 mg/m²已开始招募患者 [7] BP1003临床前工作 - 公司继续推进治疗晚期实体瘤（包括胰腺癌）的候选药物BP1003，计划对难治性、转移性实体瘤（胰腺癌、非小细胞肺癌）患者进行BP1003的1期研究 [8] Prexigebersen作为肥胖及肥胖相关癌症潜在治疗方法 - Prexigebersen的RNAi靶点是Grb2蛋白，通过阻断细胞产生Grb2的能力可限制细胞生长，肥胖中与瘦素和胰岛素相关的两条途径可通过Grb2激活RAS/ERK途径，公司认为鉴于治疗白血病患者的大量安全数据和未满足的医疗需求，开发prexigebersen治疗肥胖及肥胖相关癌症的进程可能加快，待公司资源充足将评估其治疗肥胖的效果 [9][10] 知识产权保护 - 公司物质组成专利保护其专有产品免受第三方侵犯，该技术由公司独家拥有，这些专利允许公司将核心技术应用于新的蛋白质靶点并获得新的20年专利，已发布的涵盖DNAbilize技术的组成和使用方法专利由公司独家拥有，在美国有五项已发布专利，在外国司法管辖区有53项已发布专利，在21个国家提供保护 [11][12][13] 公司简介 - Bio - Path是一家生物技术公司，开发了DNAbilize®技术，产生了可通过简单静脉输血给药的RNAi纳米颗粒药物管线，领先候选产品prexigebersen处于血液癌症2期研究，BP1001 - A处于实体瘤1/1b期研究，第二个产品BP1002正在评估治疗血液癌症和实体瘤的效果，预计为BP1003提交IND申请 [14]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年全年净亏损1610万美元,每股亏损33.63美元,而2022年全年净亏损1390万美元,每股亏损38.12美元 [34] - 2023年研发费用增加至1160万美元,主要由于2023年增加了药品生产相关费用以及AML临床试验患者入组增加导致费用增加 [35] - 2023年管理费用减少至420万美元,主要由于薪酬福利费用和特许权使用费减少 [36] - 2023年12月31日公司现金余额为110万美元,而2022年12月31日为1040万美元 [37][38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要产品候选药物包括prexigebersen、BP1002和BP1003,在2023年取得了积极的临床进展 [8-32] - prexigebersen在AML二期临床试验中显示出良好的疗效和安全性,公司计划申请FDA的快速通道审批 [10-15] - BP1002针对复发/难治性AML和淋巴瘤/慢性淋巴细胞白血病的临床试验正在进行,完成了首剂量组的评估 [20-26] - BP1001-A针对实体瘤的临床试验正在进行,计划在今年内获得数据结果 [27-28] - BP1003针对STAT3靶点的临床前研究取得进展,计划在今年内提交IND申请 [29-32] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要针对AML、淋巴瘤/慢性淋巴细胞白血病和实体瘤等恶性肿瘤市场开展临床研究 [10-32] - AML患者中无法耐受强烈化疗的人群是公司prexigebersen的主要目标市场,这一人群预后较差,目前治疗选择有限 [14-15] - 公司认为BP1002可以为既往接受过venetoclax治疗的复发/难治性AML患者提供新的治疗选择 [18-20] - 公司正在评估BP1001-A和BP1003在实体瘤如卵巢癌、子宫内膜癌、胰腺癌和三阴性乳腺癌等难治性肿瘤中的潜力 [27-31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司的DNAbilize平台能够通过血液和淋巴系统高剂量递送靶向性核酸,在临床试验中未观察到明显毒性,这是公司的核心优势 [8-9] - 公司正在积极推进主要产品候选药物的临床开发,并计划申请FDA的快速审批通道,以加快产品上市进程 [10-14][32] - 公司认为其产品能够为目前治疗选择有限的患者群体提供新的治疗方案,满足重大未满足的医疗需求 [14-15][18-20] - 公司正在密切关注行业内的最新进展,并邀请权威专家就AML治疗新趋势进行讨论,以指导自身的研发方向 [16-17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司在2023年取得了显著的临床进展,对未来发展充满信心 [40] - 公司将继续推进管线产品的临床开发,以期为患者带来潜在的生命救助新药物 [40]