药物研发业务情况 - 公司有三个在研反义药物候选物，用于治疗至少五种不同癌症疾病适应症[67] - 公司第二候选药物BP1002靶向Bcl - 2蛋白，该蛋白在高达60%的癌症中驱动细胞存活[68] 股票发行与收益情况 - 2019年1月14日，公司进行包销公开发行，发售429,616股普通股，总收益约110万美元，净收益约90万美元[73] - 2019年1月18日，公司进行注册直接发行，发售648,233股普通股，总收益约170万美元，净收益约150万美元[74] - 2019年3月12日，公司进行注册直接发行，发售712,910股普通股，总收益约1850万美元，净收益约1700万美元[75] 累计亏损与净亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损4930万美元，2019年和2018年第一季度净亏损分别为150万美元和190万美元[76] 反向股票分割情况 - 2018年2月8日，公司进行1比10反向股票分割；2019年1月17日，进行1比20反向股票分割[79] 收入来源情况 - 公司尚未产生显著收入，未来可能从产品销售、第三方赠款等多种途径获得收入[81][82] 研发费用情况 - 研发费用包括人员费用、第三方外部费用和材料成本，预计会随时间增加[83][86] - 2019年第一季度研发费用为40万美元，较2018年同期减少50万美元[89] 药物研发不确定性情况 - 药物研发存在诸多不确定性，任何变量变化都可能导致成本和时间显著改变[86][87] 一般及行政费用情况 - 2019年第一季度一般及行政费用为110万美元，较2018年同期增加10万美元[89] 运营净亏损情况 - 2019年第一季度运营净亏损为150万美元，较2018年同期减少40万美元[91] 每股净亏损情况 - 2019年第一季度每股净亏损为0.89美元，2018年同期为3.38美元[92] 现金余额情况 - 2019年3月31日现金余额为1930万美元，较2018年12月31日增加1830万美元[94] 经营活动净现金使用量情况 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为200万美元[95] 融资活动净现金流入情况 - 2019年第一季度融资活动净现金流入为2030万美元[96] 货架注册声明情况 - 2017年货架注册声明可注册发行最高1.25亿美元的证券及27,209股普通股[97] “按市价”发行协议情况 - “按市价”发行协议最高可发售2500万美元的普通股，佣金为总收益的3.4%[99] 新租赁准则影响情况 - 2019年1月1日起采用新租赁准则，使用权资产和租赁负债对合并财务报表无重大影响[108]

纪要涉及的公司 Bio - Path Holdings（纳斯达克股票代码：BPTH）[1] 纪要提到的核心观点和论据 平台技术 - 公司拥有DNAbilize平台，这是专有的反义RNAi纳米颗粒技术，用于创建核酸疗法，该疗法能与细胞膜整合，使反义药物高效进入病变细胞，且无毒性证据，有潜力开发满足未满足医疗需求的新疗法[6] 核心产品prexigebersen - **临床研究情况**：正在进行治疗急性髓系白血病（AML）的II期临床试验，与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联用，研究对象为新诊断、未接受过治疗且不适合标准或高强度化疗方案的AML患者。原中期分析显示47%的可评估患者有反应，包括4例完全缓解（24%）和4例病情稳定；本月更新的中期结果显示，17例可评估患者中11例（65%）有反应，包括5例（29%）完全缓解，且68%的患者为极难治疗的继发性AML患者。LDAC单独治疗此类患者的完全缓解率为7 - 13%，而prexigebersen与LDAC联用目前显示为29%，且安全性良好[7][8][9][10] - **后续开发计划**：鉴于前线疗法维奈托克（venetoclax）获批，公司计划将prexigebersen与维奈托克和地西他滨（decitabine）联用治疗新诊断AML患者。具体包括修改现有II期队列，增加未治疗的高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者，取消prexigebersen加LDAC治疗未治疗新诊断AML患者的II期队列；增加prexigebersen与地西他滨联用治疗难治复发性AML患者和高危MDS患者的队列；继续进行prexigebersen与地西他滨和维奈托克联用的临床前疗效研究，确认三联疗法的增效作用后进行安全性评估，之后启动注册导向队列研究；修改II期试验方案，启动prexigebersen加地西他滨加维奈托克治疗未治疗AML和高危MDS患者的注册导向试验[10][11][12] 其他产品 - **BP1002**：靶向Bcl - 2蛋白，与维奈托克作用机制不同，维奈托克通过中和Bcl - 2蛋白的BH3结构域发挥作用，而BP1002通过阻断Bcl - 2信使RNA起作用。公司认为BP1002可为维奈托克复发的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和AML患者提供替代治疗方案，并计划提交BP1002治疗维奈托克复发患者的注册申请[13][14] - **BP1003**：靶向STAT3蛋白，正在患者来源的肿瘤模型中研究其治疗胰腺癌的效果，此前模型显示该药物能穿透胰腺肿瘤并增强标准前线治疗的疗效。研究结果已被接受在即将于4月初在亚特兰大举行的美国癌症研究协会年会上以海报形式展示，公司计划在2019年继续进行BP1003的新药研究申请（IND）启用研究，目标是开展首次人体试验[15] 财务情况 - 2018年全年归属于普通股股东的净亏损为860万美元（每股14.38美元），2017年为810万美元（每股15.99美元） - 2018年研发费用降至460万美元，2017年为550万美元，主要因薪资和福利费用减少 - 2018年一般及行政费用降至340万美元，2017年为350万美元，主要因专业和咨询费用减少 - 截至2018年12月31日，公司现金为100万美元，2017年12月31日为600万美元；2018年经营活动净现金使用量为610万美元，2017年同期为800万美元；2018年融资活动提供的净现金为120万美元[17][18] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 本月公司通过注册直接发行成功筹集1850万美元，这笔资金使公司能够全面执行三个有前景的治疗候选药物的临床开发计划[16] - 对于prexigebersen修订计划的时间安排，修正案流程预计在第三季度完成，期间会继续测试；到2020年年中，有望评估进展并看到中期结果，届时可决定是否直接进入注册试验[22][23] - 增加高危MDS患者是应研究人员要求，他们认为公司药物能为这些患者带来益处，因为高危MDS患者发展为AML的风险高且治疗选择有限[25]

公司在研药物情况 - 公司有三个在研反义药物候选物，用于治疗至少五种不同癌症疾病适应症，其中BP1002靶向的Bcl - 2蛋白与高达60%的癌症细胞存活有关[346][348] 公司证券发行情况 - 2019年1月14日，公司进行包销公开发行，发售429,616股普通股，总收益约110万美元，净收益约90万美元[352] - 2019年1月18日，公司进行注册直接发行，发售648,233股普通股，总收益约170万美元，净收益约150万美元[353] - 2019年3月12日，公司进行注册直接发行，发售712,910股普通股，总收益约1850万美元，净收益约1700万美元[354] - 2017年货架注册声明登记发行最高1.25亿美元的证券及最高27,209股普通股[381] - “按市价”发行协议最高可发行2500万美元的普通股，公司支付3.4%佣金[382] - 2017 - 2019年多次发行证券，如2017年注册直接发行净收益约360万美元，2019年3月注册直接发行净收益约1700万美元[386][390] 公司累计亏损及净亏损情况 - 截至2018年12月31日，公司累计亏损4770万美元，2018年和2017年净亏损分别为860万美元和700万美元[356] - 2018年公司运营净亏损860万美元，较2017年减少40万美元[369] - 2018年净亏损860万美元，较2017年增加160万美元[370] - 2018年归属于普通股股东的净亏损为860万美元，较2017年增加50万美元[371] 公司收入情况 - 2018年公司无收入，2017年有3.7万美元收入，收入减少是因为2017年完成一项与DNAbilize®技术开发项目的固定费用服务协议[366] 公司费用情况 - 2018年研发费用为460万美元，较2017年减少90万美元，主要因薪资和福利费用减少[367] - 2018年一般及行政费用为340万美元，较2017年减少10万美元，主要因专业和咨询费用减少[367] - 2018年公司记录技术许可减值60万美元，2017年无此项减值[367] - 2018年12月31日止年度，公司研发费用为460万美元；2017年12月31日止年度，研发费用为550万美元[401] 公司每股净亏损情况 - 2018年基本和摊薄后每股净亏损为14.38美元，2017年为15.99美元[372] 公司现金余额情况 - 2018年12月31日现金余额为100万美元，较2017年减少500万美元[374] - 截至2018年12月31日，公司有80万美元现金余额未被联邦存款保险公司覆盖；截至2017年12月31日，公司有600万美元现金，其中约570万美元未被覆盖[395] 公司现金流量情况 - 2018年经营活动净现金使用量为610万美元，投资活动净现金使用量为1.7万美元，融资活动净现金流入为120万美元[375][376] - 2017年经营活动净现金使用量为800万美元，投资活动净现金使用量为50万美元，融资活动净现金流入为510万美元[378][379][380] 公司表外安排情况 - 截至2018年12月31日，公司没有重大表外安排[393] 公司许可协议及资产情况 - 2018年12月18日，公司与MD Anderson的许可协议终止，截至2018年12月31日，该许可完全减值；2017年无减值情况；截至2017年12月31日，其他资产总计80万美元，包括250万美元技术许可和知识产权价值，减去170万美元累计摊销[397] 公司准则采用情况 - 2018年1月1日，公司采用《客户合同收入》准则，对合并财务报表无重大影响[404] - 公司评估采用《租赁》准则，使用权资产和租赁负债对合并财务报表无重大影响；《租赁 - 有针对性改进》更新对合并财务报表无重大影响[405] - 2018年1月1日，公司前瞻性采用《薪酬 - 股份支付：修改会计范围》准则，对合并财务报表无重大影响[406] - 2017财年，公司提前采用《每股收益；负债与权益区分；衍生工具和套期保值》准则，对合并财务报表无重大影响[408] - 2018年6月30日，公司提前采用《股份支付：非员工股份支付会计改进》准则，对合并财务报表无重大影响[409] - 2018年12月31日，公司提前采用《合作安排：明确第808号主题与第606号主题的相互作用》准则，对合并财务报表无重大影响[412] 公司股东权益变动预计情况 - 公司预计2019财年第一季度的10 - Q表格中将首次呈现股东权益变动情况[411]