PresentationLadies and gentlemen, thank you for standing by. Welcome to the BioLineRx Update Conference Call. [Operator Instructions] I would now like to turn over the call to Irina Koffler, Head of Investor Relations and Corporate Communications, BioLineRx. Please go ahead.Irina KofflerManaging Director Thank you, operator, and welcome, everyone. Thank you for joining us as we discuss this morning's announcement that BioLineRx and Hemispherian have established a joint venture. Earlier today, we issued a pr ...

PresentationLadies and gentlemen, thank you for standing by. Welcome to the BioLineRx Update Conference Call. [Operator Instructions] I would now like to turn over the call to Irina Koffler, Head of Investor Relations and Corporate Communications, BioLineRx. Please go ahead.Irina KofflerManaging Director Thank you, operator, and welcome, everyone. Thank you for joining us as we discuss this morning's announcement that BioLineRx and Hemispherian have established a joint venture. Earlier today, we issued a pr ...

BioLineRx与Hemispherian AS成立合资企业开发GLYCS1电话会议纪要分析 涉及的行业和公司 * 行业为生物制药行业 专注于肿瘤治疗领域 特别是胶质母细胞瘤(GBM)和其他癌症的DNA损伤响应(DDR)靶向治疗[4][6][8] * 涉及公司为BioLineRx(以色列生物制药公司)和Hemispherian AS(挪威私营生物技术公司) 双方成立合资企业开发GLYCS1[2][4][6] 核心观点和论据 关于GLYCS1分子 * GLYCS1是一种首创口服小分子 靶向DNA损伤响应 用于治疗胶质母细胞瘤和其他癌症 具有独特作用机制[6][14] * 作用机制为靶向TET2酶(在DNA去甲基化中起核心作用) 在癌细胞中恢复TET2活性会产生大量单链DNA断裂 进而导致双链DNA断裂 最终杀死癌细胞[14][15] * 临床前数据显示在多个胶质母细胞瘤小鼠模型中完全阻止肿瘤生长(对照组肿瘤大小增加约20倍) 并显著提高生存率[16] * 分子具有出色的血脑屏障穿透能力 采用胶囊制剂 合成方法稳健简单 稳定性优异[16] 关于胶质母细胞瘤(GBM)市场机会 * GBM是最常见、最具侵袭性的原发性脑癌 患者预后极差 诊断后中位生存期仅约12-18个月[9] * 当前标准护理治疗(2005年确立)包括手术切除后放疗联合替莫唑胺化疗 但50%-75%患者不能从替莫唑胺治疗中获益 获益者总生存期仅 modestly增加约2.5个月[10] * 到2030年 美国GBM年发病率预计约18,500例 EU5国家(英法德意西)约13,400例[10] * 对应市场机会:美国新诊断和复发环境约25亿美元 EU5国家约13亿美元 这是一个开放且竞争较少的市场[10] 关于临床开发计划 * 计划2026年第一季度启动1-2A期临床试验[9][17] * 1期部分预计招募最多30名复发性GBM患者 目标建立最大耐受剂量和/或推荐剂量 数据预计2027年上半年获得[17] * 2A期扩展部分计划包括三个患者队列:GLYCS1单药治疗复发性GBM GLYCS1联合标准护理治疗新诊断GBM GLYCS1联合PARP抑制剂治疗其他实体瘤[18] * 研究将由西北大学Lurie综合癌症中心Multani脑肿瘤研究所的Roger Stupp博士和Dita Primdahl博士担任主要研究者[20] 关于知识产权保护 * GLYCS1用于治疗中枢神经系统癌症(如胶质母细胞瘤)的专利已在美国、欧洲和13个国家获得授权 有效期至少到2040年 可能延长最多5年[11] * GLYCS1用于治疗CD8不过表达的癌症(大多数癌症)的专利已在美国、欧洲和其他国家获得授权或待批 有效期至少到2040年 可能延长最多5年[12] * GLYCS1联合PARP抑制剂用于治疗HR熟练癌症(大多数癌症)的国际专利申请待批 如果获得国家阶段专利 有效期至少到2044年 可能延长最多5年[12] 关于联合PARP抑制剂的潜力 * PARP抑制剂仅对HR缺陷癌症有效(仅占所有癌症的6%)[18] * 早期数据显示GLYCS1与PARP抑制剂具有强协同作用 可使HR熟练癌症(占所有恶性肿瘤的94%)对PARP抑制剂敏感化[18] * 作用机制协同:GLYCS1引起单链断裂 PARP抑制剂阻止这些单链断裂的修复[33] 关于合资企业结构和财务安排 * Hemispherian贡献GLYCS1全球权利 BioLineRx负责管理、执行和资助所有合资企业开发活动[19] * 合资企业初始股权:Hemispherian 60% BioLineRx 40%[19] * BioLineRx股权可能逐步增加至最高70%(与持续投资计划并行)[19] * 交易无初始预付款 所有资金严格用于开发[19] * BioLineRx现有现金可支撑至2027年上半年(截至最近财务日期有2800万美元现金) 部分资金将来自合作伙伴Aramid Ltd和Gloria Biosciences的特许权使用费和潜在里程碑付款[20][23] 其他重要内容 监管状态和认定 * GLYCS1已获得美国FDA的IND许可[9] * 已获得FDA和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定 伴随加速审评流程和其他财务利益 批准后可能提供额外市场独占权[17] 额外机会 * 合资企业对Hemispherian管道中的其他分子(全部专注于DNA修复)拥有优先选择权 尽管初始重点将是GLYCS1[11][19] * GLYCS5是另一个类似分子 合资企业可选择推进 但目前无计划[36] * GLYCS1在血癌和其他癌症模型中显示抗肿瘤活性[18][33] 制造和能力 * CMC(化学、制造和控制)非常成熟 由知名国际CDMO生产[25] * 有足够药品启动计划中的研究 计划明年进行生产运行以完成研究[25] * 药物非常稳定 CMC无任何问题[25] 关于MGMT状态 * 基于其作用机制 GLYCS1应在所有表达TET2的癌症中起作用 可能适用于任何MGMT状态[26] * 临床前数据显示在体外对替莫唑胺耐药细胞有效[26] 安全性特征 * 毒理学研究表明GLYCS1安全且耐受性良好 直至测试的最高可行剂量[16][31] * 作用机制特异性针对癌细胞 对正常细胞无负面影响[14][31] 公司其他项目 * motixafortide(CXCR4抑制剂)正在由哥伦比亚大学进行2B期临床试验 联合PD-1抑制剂cemiplimab和标准护理化疗用于一线转移性胰腺癌[47] * 研究由Regeneron和BioLineRx平等支持 计划在观察到40%无进展生存事件时进行预设中期分析[47]

Driving therapeutic innovation forward Corporate Presentation September 2025 Forward-Looking Statements This presentation contains "forward-looking statements," including statements regarding expectations, beliefs, intentions or strategies for the future. These include statements regarding management's expectations, beliefs and intentions regarding, among other things, the potential success of our license agreements and joint venture, the commercial potential of motixafortide and GLIX1, expectations with re ...

Accessibility StatementSkip Navigation - GLIX1 restores TET2 activity in cancer, resulting in double stranded DNA breaks in cancer cells only - - FDAÂ IND clearance received for Phase 1/2a study, expected to initiate in Q1 2026 - -Â Glioblastoma market opportunity estimated to be in excess of $3.8 billion annually across the US and EU5 by 2030 - -Â BioLineRx affirms its cash runway into the first half of 2027 - Urgent Unmet Need and Significant Commercial Opportunity in Glioblastoma GBM is the most common a ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为30万美元 全部来自Aramid商业化Afexa产生的特许权使用费[17] - 研发费用为230万美元 较去年同期的220万美元小幅增长 主要由于哥伦比亚大学PDAC研究的一次性成本 但被人员减少和授权许可带来的费用下降所部分抵消[18] - 销售和营销费用为0 去年同期为640万美元 大幅下降源于美国商业运营的关闭[18] - 一般行政费用为20万美元 去年同期为160万美元 下降主要由于收到Gloria逾期里程碑付款后坏账准备转回以及人员减少[19] - 净亏损为390万美元 去年同期为净利润50万美元[20] - 截至2025年6月30日 现金及等价物为2820万美元 足以支撑运营至2027年 较之前指引的2026年有所延长[13][20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品Effexxa（motixafortide）在第二季度产生销售额170万美元 为公司带来30万美元特许权使用费收入[15] - 该产品已获批用于多发性骨髓瘤患者的干细胞动员 并在镰状细胞病基因治疗的两个研究者发起试验中进行评估[6] - 公司保留胰腺癌适应症权利 正在推进相关临床开发[7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重心转向寻找肿瘤学和罕见疾病领域的早期临床及临床前资产进行授权引进 以扩充研发管线[5][12] - 目标在2025年内完成至少一笔交易 重点关注IND至Phase 1阶段的资产 偏好低首付、后端付费的交易结构[12][34][35] - 资产来源主要为小型私营公司 因其融资困难且缺乏开发 expertise 与大型药企和学术机构相比交易可行性更高[42][45] - 公司通过重组将现金消耗降低70%以上 转变为精简灵活的组织 以快速抓住符合新战略的机会[14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 经营环境方面 当前融资环境严峻 许多小型公司缺乏资金推进资产 这为公司创造了授权引进机会[45] - 未来前景方面 公司对胰腺癌候选药物motixafortide的潜力感到兴奋 其IIb期试验若取得阳性结果可能成为重要价值拐点[7][8] - 现金储备可支撑至2027年 加上来自Aramid和Gloria的里程碑付款和特许权使用费 为评估和引进新资产提供了良好财务基础[12][14] 其他重要信息 - 哥伦比亚大学赞助的IIb期PDAC试验（chemo for MET PANK）正在招募患者 计划在观察到40%无进展生存事件时进行预设中期分析[7][24] - 该试验的初步数据显示部分缓解率达64%（历史对照23%） 疾病控制率达91%（历史对照48%） 中位PFS为9.6个月（历史对照5.5个月）[9][10] - 2025年5月ASCO年会上公布的更新数据中 4名患者无进展生存期超过1年 2名患者接受了转移性PDAC的根治性治疗[10][11] - 针对镰状细胞病的两项研究者发起试验数据预计2025年下半年公布 重点观察安全性、外周血动员细胞数（细胞/微升）和采集产量[6][29][30] 问答环节所有提问和回答 问题: 与Regeneron在chemo for METPANK研究中的合作条款 - Regeneron没有期权或优先权 这只是一个临床合作 公司未来可获取数据但无相关选项[23] 问题: IIb期PDAC试验的中期数据公布计划及加速批准可能性 - 中期分析为预设分析 数据公布时间需与哥伦比亚大学协商 因其拥有优先发表权[25][26] - 基于40%事件率的PFS结果不太可能获得加速批准 因标准审批主要终点通常为总生存期[27] 问题: 镰状细胞病研究的关键指标和预期 - 重点评估安全性（首次用于该患者群体）、外周血动员细胞数（细胞/微升）及采集产量 与标准动员剂比较显示出优势[29][30][31] 问题: 新资产交易的进展阶段及财务影响 - 目标2025年完成交易 寻找早期临床阶段（IND至Phase 1）资产 预计对P&L影响较小因交易结构偏重后端付费[34][35] 问题: ASCO上胰腺癌数据的反馈 - 数据受到关注 特别是肝转移消退的结果 被认为非常不寻常且前景乐观[39] 问题: 新资产的主要来源及当前谈判优势 - 主要来源为小型私营公司 因融资环境困难且缺乏开发能力 与大型药企和学术机构相比更易达成交易[42][45] - 公司当前谈判地位优于过去 因拥有FDA批准药物的成功开发经验 更能证明其高效推进资产至获批的能力[46][47]

- Reports continued progress in the evaluation of assets for potential pipeline expansion in the areas of oncology and rare disease; transaction targeted for 2025 - TEL AVIV, Israel, Aug. 14, 2025 /PRNewswire/ -- BioLineRx Ltd. (NASDAQ: BLRX) (TASE: BLRX), a development stage biopharmaceutical company pursuing life-changing therapies in oncology and rare diseases, today reported its unaudited financial results for the quarter ended June 30, 2025, and provided a corporate update. "Since our last quarterly up ...

Management to Hold Conference Call at 8:30 a.m. EDT About BioLineRx BioLineRx Ltd. (NASDAQ/TASE: BLRX) is a biopharmaceutical company pursuing life-changing therapies in oncology and rare diseases. The Company's first approved product is APHEXDA® (motixafortide), with an indication in the U.S. for stem cell mobilization for autologous transplantation in multiple myeloma, which is being developed and commercialized by Ayrmid Ltd. (globally, excluding Asia) and Gloria Biosciences (in Asia). BioLineRx is utili ...

临床试验数据 - 公司BLRX的海报将在2025年美国临床肿瘤学会年会上展示，包含CheMo4METPANC Phase 2试验的新数据，该试验评估motixafortide、cemiplimab与标准化疗gemcitabine和nab-paclitaxel联合治疗一线胰腺癌的效果 [1] - 更新后的试验结果显示11名患者中有4名在超过一年后仍无进展 [2] - 两名患者接受了确定性治疗，其中一名患者肝脏病灶完全消失并接受了胰腺肿瘤的根治性放疗，另一名患者出现持续部分缓解并接受了胰腺十二指肠切除术 [3] 免疫反应分析 - 治疗前后活检和外周血单核细胞分析显示，所有11名患者的CD8+ T细胞肿瘤浸润均有所增加 [4] - 部分缓解患者的预处理中CXCL12产生性癌症相关成纤维细胞比例较高，这可能是反应的一个潜在标志 [4] 试验结果与调整 - 联合治疗的总体缓解率(ORR)为64%(7/11)，疾病控制率(DCR)为91%(10/11)，而历史数据中单独使用gemcitabine和nab-paclitaxel的ORR和DCR分别为23%和48% [5] - 基于这些结果，Phase 2试验调整为随机研究，计划入组人数从30名增加到108名 [5] 试验特点与时间表 - 这是首个大型、多中心、随机研究，评估motixafortide与PD-1抑制剂及一线化疗联合治疗胰腺癌的效果 [6] - 试验将在2027年完成入组，计划在观察到40%的无进展生存事件时进行预设的中期分析 [6] 公司运营与财务 - 公司从2025年1月1日起通过APHEXDA项目转移和关闭美国商业运营等措施，将运营费用率降低了70%以上 [7] - 公司在2025年1月完成融资，筹集了1000万美元，并确认现金可持续到2026年下半年 [7] 市场反应与评级 - Jones Trading将公司评级从持有上调至买入，并宣布12美元的目标价 [8] - 公司股价在周五收盘时上涨42.7%，报5.41美元 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为30万美元，2024年同期为690万美元 [18] - 2025年第一季度收入主要为Effexxa商业化的特许权使用费，2024年主要为Gloria许可协议的预付款和里程碑付款以及产品销售收入 [19] - 2025年第一季度收入成本微不足道，2024年同期为150万美元 [19] - 2025年第一季度研发费用为160万美元，2024年同期为250万美元 [20] - 2025年第一季度无销售和营销费用，2024年同期为630万美元 [21] - 2025年第一季度净收入为510万美元，2024年同期净亏损70万美元 [22] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款为2640万美元，现金跑道预计可支持运营至2026年下半年 [10][23] 各条业务线数据和关键指标变化 - Effexxa在2025年第一季度实现销售额140万美元，为公司带来30万美元特许权使用费收入，且在第一季度末和第二季度初恢复增长 [17] - 化疗MET PANK试验正在进行患者招募，计划2027年完成全部招募，2026年进行40%PFS事件的预设中期分析 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - Effexxa所在的干细胞动员剂市场规模约为3亿美元，公司预计该产品有超过1亿美元的收入机会 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Aramid Pharma达成独家外许可协议，将Effexxa在美国的商业化权利授予对方，专注于复杂药物开发，评估肿瘤和罕见病领域的早期临床和晚期临床前治疗资产，以扩大产品线 [4][7] - 公司继续支持metixafortide在胰腺癌治疗中的开发，参与Columbia University赞助的随机2b期PDAC试验 [11][12] - 公司关注细胞和基因治疗领域，认为虽然目前存在资金方面的挑战，但从长期来看，Effexxa作为干细胞动员剂有显著的上行潜力 [45][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为与Aramid的合作使Effexxa恢复增长，有望通过潜在的里程碑和特许权使用费为公司带来长期价值 [6] - 公司对化疗MET PANK试验的数据感到兴奋，认为如果试验结果积极，可能成为公司的重要价值转折点 [12][16] - 管理层对识别新资产持乐观态度，预计今年晚些时候会有明确的公告 [7] 其他重要信息 - 华盛顿大学和圣裘德儿童研究医院正在进行Effexxa治疗镰状细胞病的两项一期研究者发起的试验，初步结果显示患者可在单次单采周期中动员和收集足够的干细胞 [8][9] - 化疗MET PANK试验的试点阶段数据显示，部分缓解率为64%，疾病控制率为91%，中位PFS为9.6个月，更新数据显示4名患者已无进展超过一年，2名患者接受了转移性PDAC的确定性治疗 [14][15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：现金跑道是否包括新资产的预计开发成本 - 回答：包括 [27] 问题2：11月重组的成本是否已在损益表中体现 - 回答：是的，这些成本在2024年底已全部计提，2025年不再有预期成本 [28] 问题3：化疗MET PANK试验新增试验点的情况以及是否存在竞争 - 回答：新增试验点包括Fred Hutch等，试验点对加入试验感到兴奋，试点阶段有肿瘤消失等特殊且令人兴奋的结果 [29][30][32] 问题4：化疗MET PANK试验40%PFS事件的中期分析的沟通策略以及未来的监管策略 - 回答：试验由哥伦比亚大学主导，公司需与他们的沟通策略保持一致；基于该试验获得监管批准的可能性不高，通常此类研究需要总生存期作为主要终点，而该试验的主要终点是PFS [35][37] 问题5：Effexxa的长期机会如何 - 回答：公司估计该产品所在市场规模约为3亿美元，公司预计有超过1亿美元的收入机会，公司按18% - 23%的特许权使用费率收取费用 [43][44] 问题6：对细胞和基因治疗领域的看法 - 回答：该领域初期存在一些逆风，但从长期来看，基因治疗将占据主导地位，Effexxa作为优越的动员剂有显著的上行潜力 [46][49] 问题7：Effexxa的特许权使用收入与产品收入的比例是否会继续保持 - 回答：许可协议中的收入是分层的，达到一定收入水平后会提高比例，此外还有高达8700万美元的里程碑付款 [54] 问题8：里程碑的可见性以及类型 - 回答：对于商业化阶段的资产，里程碑主要基于商业，Gloria协议有商业、开发和监管里程碑，AMR协议有适应症和地理里程碑 [56][60] 问题9：公司在寻找新资产时，是倾向于经过验证的机制还是新分子 - 回答：公司全面寻找，理想的资产是具有相对较短的临床开发路径和精简的临床开发计划 [62][64] 问题10：公司在寻找新资产时，是否考虑小市场且竞争少或大市场有未满足需求的情况 - 回答：公司全面寻找，倾向于有较短临床开发路径和精简临床开发计划的适度项目 [64][65]