财务数据和关键指标变化 - 未提及具体财务数据和关键指标变化 [1][2][3] 各条业务线数据和关键指标变化 - 未提及具体业务线数据和关键指标变化 [1][2][3] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及具体市场数据和关键指标变化 [1][2][3] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发NurOwn技术平台用于治疗神经退行性疾病如ALS [2] - 公司计划通过战略合作和伙伴关系支持业务规划 [2] - 公司提到NurOwn技术平台的安全性和临床有效性以及相关临床试验和临床开发计划 [2] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司现有资本资源预计足以支持2025年及以后的持续运营 [2] - 公司提到市场对神经退行性疾病治疗的潜在需求 [2] - 公司提醒投资者注意前瞻性陈述的风险和不确定性 [2] 其他重要信息 - 公司提醒投资者注意SEC文件中描述的风险和不确定性 [2] - 公司表示不会公开更新任何前瞻性陈述 [2] 问答环节所有的提问和回答 - 未提及问答环节内容 [1][2][3]

财务数据关键指标变化（同比环比） - 公司2025年第二季度净亏损290.3万美元，每股亏损0.34美元，加权平均流通股数为862.04万股[184] - 公司2025年上半年净亏损576.7万美元，每股亏损0.77美元，加权平均流通股数为748.75万股[185] - 公司2025年第二季度研发支出净额112万美元，同比增长19.8万美元[177] - 公司2025年上半年研发支出净额242.4万美元，同比增长54.1万美元[179] - 公司2025年第二季度总务和行政支出145.3万美元，同比下降60.7万美元[181] - 公司2025年上半年总务和行政支出323.8万美元，同比下降33.5万美元[182] - 公司2025年第二季度经营成本支出257.3万美元，同比下降40.9万美元[176] - 公司2025年上半年经营成本支出566.2万美元，同比增加20.6万美元[176] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物与受限现金总额为102.5万美元[190] 融资活动与资本状况 - 公司计划通过筹资活动满足纳斯达克250万美元最低股东权益要求[90] - 公司于2025年4月1日完成认股权证激励协议交易，涉及1,381,383股普通股[90] - 公司2025年上半年通过ATM计划出售231.194万股普通股，筹集资金414.9万美元[193] - 公司于2020年9月25日签订ATM发行协议，最高可发行普通股总金额为4500万美元[196] - 公司通过2020年3月6日ATM发行售出163,109股普通股，获得总收益约2311万美元[196] - 截至2021年9月30日，通过2020年9月ATM累计售出314,752股普通股，总收益约2910万美元[196] - 2021年8月9日签订新ATM协议，最高发行额度提高至1亿美元[199] - 2023年7月通过私募发行售出270,270股普通股及认股权证，总收益约750万美元[201] - 2024年6月通过私募发行售出527,918股注册普通股及认股权证，总收益约400万美元[202] - ATM发行中承销商固定佣金率为发行总收益的3.0%[197] - 2025年4月向机构投资者发行认股权证，可认购最多2,762,766股普通股[203] - 公司预计需要大量额外融资支持运营和临床开发[204][205] - 公司采用Black-Scholes模型计算股权激励公允价值，相关假设变动可能显著影响净亏损[209] - 2024年9月30日公司实施1比15反向股票分割，每股现金补偿价格为4.2405美元（基于反向分割前5个交易日平均收盘价）[160] NurOwn®临床试验数据与结果 - 公司于2025年5月19日获得FDA批准启动NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验[90] - NurOwn®在ALS的3期临床试验中，32.6%的治疗组参与者达到主要终点响应，而安慰剂组为27.7%（p=0.453）[115] - 在预先指定的基线ALSFRS-R评分≥35的亚组中，NurOwn®组主要终点响应率为34.6%，安慰剂组为15.6%（p=0.305）[115] - 同一亚组中，NurOwn®组ALSFRS-R评分从基线到第28周平均变化为-1.56，安慰剂组为-3.65，差异达2.09分（p=0.050）[115] - 3期试验次要终点显示，NurOwn®组ALSFRS-R总分从基线到第28周平均变化为-5.52，安慰剂组为-5.88，差异为0.36（p=0.693）[115] - 在2期试验中，48名患者按3:1比例随机分配接受NurOwn®或安慰剂治疗[105] - 2期试验显示，NurOwn®治疗后脑脊液中神经营养因子VEGF、HGF和LIF水平显著升高，炎症标志物MCP-1、SDF-1和CHIT-1显著降低[111] - NurOwn®在基线ALSFRS-R>25的参与者中主要终点响应率为34.7%，安慰剂组为20.5%，p值为0.053[121] - 脑脊液生物标志物分析显示NurOwn®显著增加神经营养因子(VEGF)，减少神经退行性标志物(神经丝蛋白)和神经炎症标志物(MCP-1)[121] - 针对进行性多发性硬化（PMS）的2期试验招募20名患者，18名接受治疗，16名（80%）完成研究，平均基线EDSS评分为5.4[145] - NurOwn®治疗组中14%的患者在T25FW测试显示25%改善，13%在9-HPT测试改善，对照组均无改善；38%患者在MSWS-12步行功能测试改善至少10点[146] - 47%患者在LCLA双眼1.25%视力测试中改善至少8个字母，27%在LCLA双眼2.5%改善至少8个字母；67%患者在SDMT认知处理测试改善至少3点[146] 监管互动与申请状态 - 公司于2022年9月9日向FDA提交了NurOwn®治疗ALS的生物制剂许可申请（BLA）[119] - FDA于2022年11月10日发出拒收函（RTF），认为BLA不够完整以进行实质性审查[119] - 公司于2023年2月7日重新提交BLA申请，2023年11月3日撤回申请[120][133][134] - FDA咨询委员会投票结果：17票反对、1票赞成、1票弃权，认为NurOwn®未证明对轻中度ALS的有效性[134] - 2024年4月9日，公司与FDA就NurOwn®治疗ALS的3b期试验设计达成书面特别方案评估（SPA）协议[100] - 2024年6月26日，公司与FDA就3b期试验的化学、制造和控制（CMC）方面达成一致[100] - 公司于2024年4月9日获得FDA书面协议，同意NurOwn®的3b期试验设计[134] - 公司于2023年12月6日与FDA举行会议讨论3b期试验方案，2024年2月23日提交SPA请求[134] - 2024年6月26日公司与FDA就3b期试验的CMC方面达成一致[134] - NurOwn®获得FDA快速通道认定及FDA和EMA孤儿药资格[88] 生产与设施 - 公司GMP生产中心位于特拉维夫Sourasky医疗中心，用于生产NurOwn®[89] - 公司于2025年5月27日与Minaris Advanced Therapies签署NurOwn®生产意向书[97] - 公司目前租赁位于Sourasky医院的GMP认证洁净室生产中心[127] - 2017年验证研究比较新鲜MSC与冷冻保存MSC来源的NurOwn®[124] 扩展访问计划（EAP）与患者治疗 - 公司于2025年6月16日公布扩展访问计划中10名参与者的新生存数据[97] - 扩展访问计划(EAP)中7名参与者完成Catalent生产的NurOwn®治疗及随访[129] - 扩展访问计划（EAP）中，6个临床中心为完成3期试验的ALS患者提供额外治疗，10名合格患者于2021年入组，其中8名完成全部3次治疗，2名在接受2次治疗后撤回同意[137][138] - 公司通过以色列医院豁免（HE）途径在2019年一季度至2020年四季度期间治疗12名ALS患者，获得340万美元收入，但未覆盖试验成本[141] 知识产权与授权 - 公司持有约30项授权专利及未决申请，覆盖美国、欧洲等关键市场；2024年12月3日获得美国专利商标局对外泌体技术的专利授权，保护期至2039年4月10日[154][156] - 公司以色列子公司持有NurOwn®技术的独家商业化权利[88] 员工与组织 - 公司目前在美国和以色列共有29名员工[89] 市场状态与交易 - 公司于2025年7月18日从纳斯达克退市并转至OTCQB市场交易[90] 资助与合作协议 - 公司获得加州再生医学研究所（CIRM）1591.239万美元资助，截至2020年12月1日已全额收到，用于ALS的3期研究[151] - 公司获得国家多发性硬化协会（NMSS）49.533万美元资助，截至2025年6月30日已收到35.2156万美元，用于PMS试验的生物标志物分析[152] - ALS协会和I AM ALS联合提供50万美元资助，截至2025年6月30日已收到40万美元，用于ALS生物标志物研究[153]

财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度研发支出净额为110万美元，较2024年同期的90万美元增长22%[7] - 2025年第二季度一般及行政费用约为140万美元，较2024年同期的210万美元下降33%[7] - 2025年第二季度净亏损约为290万美元，较2024年同期的254万美元扩大14%[7] - 每股净亏损从2024年第二季度的0.60美元改善至2025年同期的0.34美元[7] - 总资产从2024年底的183.2万美元增长至2025年6月的256.6万美元，增幅40%[14] - 股东赤字从2024年底的776.4万美元收窄至2025年6月的605.7万美元[14] 业务线表现 - NurOwn扩展访问计划数据显示，100%参与者（10/10）在ALS症状出现后存活超过5年，远超行业约10%的基准[7] - 公司签署意向书与Minaris合作生产NurOwn用于即将开展的3b期临床试验[7] - 3b期临床试验计划招募200名参与者，采用24周随机双盲对照设计，主要终点为ALSFRS-R量表评分变化[3] 其他财务数据 - 公司现金及现金等价物和受限现金总额约为103万美元（截至2025年6月30日）[7]

公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布了截至2025年6月30日的第二季度财务业绩并提供了公司更新 [1] - 公司专注于执行NurOwn®的临床开发计划 在第二季度达到了一个重要里程碑 获得FDA批准启动Phase 3b试验 [2] - 公司支持FDA对公民请愿书的考虑 这为科学证据的客观评估提供了新机会 [2] 临床试验进展 - FDA已批准公司启动NurOwn®的Phase 3b临床试验 该试验名为ENDURANCE 预计招募约200名参与者 [4] - 试验包括24周随机双盲安慰剂对照阶段 随后是24周开放标签扩展期 所有参与者将接受NurOwn治疗 [4] - 主要终点是从基线到第24周ALS功能评定量表修订版(ALSFRS-R)的变化 [4] 临床数据 - NurOwn扩展访问计划的新生存数据显示 100%的参与者(10/10)从ALS症状出现后存活超过5年 [4] - 该队列中观察到的中位生存期为6.8年(范围:6至7年) 而公布的估计显示约10%的ALS患者能存活超过5年 [4] - 新的药物基因组学数据在ISCT 2025年会上展示 突出了UNC13A基因型对NurOwn治疗ALS患者临床结果的影响 [4] 制造合作 - 公司与Minaris Advanced Therapies签署了意向书 后者将负责为即将进行的Phase 3b临床试验生产NurOwn [4] 财务状况 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物和限制性现金约为103万美元 [4] - 2025年第二季度的研发支出净额为110万美元 而2024年同期为90万美元 [4] - 2025年第二季度的一般和管理费用约为140万美元 而2024年同期约为210万美元 [4] - 2025年第二季度的净亏损约为290万美元 而2024年同期净亏损约为254万美元 [8] - 2025年第二季度每股净亏损为0.34美元 而2024年同期为0.60美元 [8] 资产负债表 - 截至2025年6月30日 流动资产总额为151.5万美元 而2024年12月31日为38.5万美元 [10] - 长期资产总额为105.1万美元 而2024年12月31日为144.7万美元 [10] - 总负债为862.3万美元 而2024年12月31日为959.6万美元 [11] - 股东赤字为605.7万美元 而2024年12月31日为776.4万美元 [11] 产品管线 - NurOwn®是公司的主要研究性疗法 用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) 已获得FDA和EMA的孤儿药认定 [7] - 已完成一项ALS的Phase 3试验(NCT03280056) 第二项Phase 3b试验将在与FDA的特殊协议评估(SPA)协议下启动 [7] - 除ALS外 公司还完成了MSC-NTF细胞治疗进行性多发性硬化症(MS)的Phase 2开放标签多中心试验 [7] - 公司正在推进一种专有的同种异体外泌体平台 用于递送治疗性蛋白质和核酸 [7]

公司财务与业务更新 - 将于2025年8月14日美东时间上午8:30举行第二季度财务业绩电话会议及网络直播 [1] - 公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits将主持更新 运营、医疗及临时财务高管将参与问答环节 [2] - 投资者可在2025年8月12日上午10点前通过ir@brainstorm-cell.com提交问题 会议接入号码包括美国免费电话877-545-0320和国际号码973-528-0002 [3] 核心技术与研发进展 - 专注自体成人干细胞疗法开发 专有NurOwn®平台利用间充质干细胞生成神经营养因子分泌细胞 旨在调节神经炎症并促进神经保护 [5] - NurOwn®已获FDA和EMA授予孤儿药资格 用于肌萎缩侧索硬化症治疗 已完成III期试验（NCT03280056）并将启动IIIb期试验（SPA协议） [6] - 在进展型多发性硬化症领域完成II期多中心试验（NCT03799718） 获国家多发性硬化症协会资助 [6] - 开发同种异体外泌体平台 用于递送治疗性蛋白和核酸 近期获美国专利商标局基础专利授权 强化再生医学知识产权布局 [6] 投资者与媒体联系 - 投资者关系联系人Michael Wood（电话+1 646-597-6983） 媒体联系人为首席商务官Uri Yablonka（电话+1 917-284-2911） [9]

公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布将继续推进NurOwn的3b期ENDURANCE临床试验 该试验在FDA特别方案评估(SPA)框架下进行 旨在为早期ALS患者提供更多疗效和安全性数据 [3] - 公司未参与公民请愿书的起草或提交 但支持FDA重新评估NurOwn现有数据的决定 认为这有助于全面审查ALS治疗方案的证据 [2] - 公司高层表示将坚持科学严谨性 同时致力于与FDA及ALS群体合作 推动安全有效疗法的开发 [3][4] 产品研发 - NurOwn®技术平台采用自体骨髓间充质干细胞(MSCs)分化产生的神经营养因子分泌细胞(MSC-NTF细胞) 通过靶向递送多种神经营养因子和免疫调节细胞因子来减缓神经退行性疾病进展 [9] - 在基线ALSFRS-R评分≥35的亚组中 NurOwn治疗组比安慰剂组多保留2个ALSFRS-R评分点 显示出统计学显著的功能改善 [7] - 扩展访问计划(EAP)数据显示 10名参与者从ALS症状出现后存活超过5年 中位生存期达6.8年 显著高于仅10%患者能达到该标准的行业数据 [5][6] 监管进展 - FDA正在考虑公民请愿书要求重新审查NurOwn数据 这为确认该疗法对ALS的潜在价值提供了重要机会 [1] - NurOwn已获得FDA和EMA的孤儿药认定 首个3期临床试验(NCT03280056)已完成 第二个3b期试验即将启动 [11] - 公司将继续保持与FDA的透明沟通 探索可能的监管路径 以便当前ALS患者能够获得NurOwn治疗 [3][8] 市场前景 - ALS是一种快速进展的神经退行性疾病 目前有效的疾病修饰治疗方案仍然有限 [4] - 除ALS外 公司已完成MSC-NTF细胞治疗进展型多发性硬化症(MS)的2期临床试验(NCT03799718) 并获得美国国家多发性硬化症协会资助 [11] - 公司正在推进基于外泌体的技术平台 近期获得美国专利商标局的基础专利授权通知 强化了再生医学领域的知识产权组合 [11]

核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics公布了NurOwn®在ALS患者中的新生存数据 显示90%的参与者(9/10)存活超过5年 远高于通常ALS患者约10%的五年存活率 [1][7] - 中位生存期为6 8年(范围6-7年) 其中6名患者在症状出现后7年仍存活 这些数据支持即将开展的3b期临床试验 [4][7] - 公司高管表示这些结果提供了真实世界的证据 支持NurOwn在ALS治疗中的潜在临床价值 并强调了与FDA达成SPA协议的重要性 [4] 临床试验数据 - 扩展访问计划(EAP)纳入了10名完成3期临床试验的ALS患者 基线平均ALSFRS-R评分为35 8(范围32-40) EAP开始时降至31 4(范围27-38) [2] - 观察到的生存期显著长于典型ALS患者 仅1例死亡为选择性安乐死 其余9例均超过5年生存期 [7] - 这些数据为即将开展的注册性3b期对照临床试验提供了科学依据 [4] 产品与技术 - NurOwn®是自体MSC-NTF细胞技术平台 通过分泌高水平神经营养因子(NTFs)和免疫调节细胞因子 靶向神经退行性疾病的病理机制 [5] - 该技术已获得FDA和EMA的孤儿药认定 用于ALS治疗 [8] - 除ALS外 公司还在进行多发性硬化症(MS)的2期临床试验 并开发基于外泌体的异体治疗平台 [8] 公司发展 - BrainStorm专注于开发成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病 核心平台为NurOwn®技术 [6] - 公司近期获得美国专利商标局关于外泌体技术的专利授权 加强了再生医学领域的知识产权组合 [8] - 已完成ALS的3期临床试验(NCT03280056) 即将启动与FDA达成SPA协议的3b期试验 [8]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第一季度财务详情可参考上周四发布的新闻稿和提交给美国证券交易委员会（SEC）的10 - Q文件 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 NurOwn技术平台业务 - 美国FDA已批准公司启动NurOwn用于早期肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的3b期关键试验，该试验设计已与FDA在特殊协议评估（SPA）下达成一致，降低了监管风险 [6] - 计划在特拉维夫索尔斯基医疗中心启动3b期试验的初始生产，随后将技术转让给Pluri以扩大生产能力，并已与Pluri签署意向书，预计很快签订最终合同 [8] - 已确定一家领先的美国临床站点，该站点已成功通过FDA检查，正在敲定意向书，即将公布详细信息 [8] - 正与美国约15家领先临床中心就临床试验协议进行积极谈判，这些中心将作为3b期试验的站点 [10] - 3b期试验名为“Endurance”，相关细节已发布在ClinicalTrials.gov网站上，包括研究计划、主要和次要终点以及预计参与的临床站点列表 [11] 外泌体项目业务 - 公司的外泌体项目进展令人鼓舞，其专有的同种异体外泌体平台在肺部疾病模型中产生了有前景的临床前数据，显示出治疗和预防效果 [31] - 正在准备一份手稿，详细介绍外泌体在慢性阻塞性肺疾病（COPD）临床前模型中的疗效，此前已有关于外泌体在急性呼吸窘迫综合征（ARDS）模型中疗效的出版物 [31] - 早期使用外泌体治疗可显著减少因博来霉素（一种已知具有肺毒性的化疗药物）引起的肺部炎症，并在两周后显著降低肺纤维化程度 [32] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的首要任务是执行NurOwn的临床开发计划，启动3b期关键试验，若试验成功并获批，NurOwn有望成为重要的ALS治疗方法 [6][12] - 积极寻求战略资金协议，以确保有足够资金启动和完成临床试验，目前正在推进包括潜在战略投资和非稀释性赠款在内的多种融资机会 [14] - 科学团队积极与学术界和行业同行交流，分享最新数据和见解，参与了波士顿的年度ALF药物开发峰会 [12] - 外泌体项目方面，公司正在积极寻求战略合作伙伴，推动该项目进入临床开发阶段，同时扩大全球知识产权组合 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临重大财务限制，这是当前许多小型生物技术公司面临的现实情况，但公司团队的奉献和不懈努力令人钦佩，在有限的财务资源下取得了重大进展 [13] - 公司认为NurOwn若在研究中成功并获批，有望成为重要且有价值的ALS治疗方法，公司致力于以最高的科学严谨性执行试验 [12] 其他重要信息 - 公司在ALS峰会上展示了多项研究成果，包括对ALS生物标志物的分析、NurOwn的多模态作用机制、临床前实验结果以及基因子研究结果等 [17][18][22] - 此前3a期研究中对患者脑脊液（CSF）样本的分析显示，NurOwn治疗与神经炎症和神经退行性生物标志物的减少以及抗炎和神经保护生物标志物的增加有关 [18] - 临床前实验表明，NurOwn具有免疫调节、神经保护和神经再生特性 [18][19] - 对神经丝轻链（NfL）作为ALS疾病进展和治疗监测生物标志物的临床应用进行了回顾，早期使用NurOwn治疗可导致NfL水平更大幅度降低 [20] - 基因子研究显示，UNC13A基因型可能影响NurOwn治疗反应，杂合子携带者对NurOwn治疗的反应率与安慰剂相比有统计学显著差异 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否在没有适当资金的情况下启动试验？ - 尽管过去一年半财务状况面临挑战，但公司在试验准备方面取得了重大进展，包括技术转让、FDA监管提交、站点选择和合同研究组织（CRO）合作等。然而，启动和成功执行此类临床试验需要强大且可持续的现金流，因此确保适当的资金对于启动试验至关重要，公司正在积极寻求多种融资途径 [24][25] 问题2: 试验命名为“Endurance”的含义是什么？ - “Endurance”这个名字是为了与ALS社区产生深刻共鸣，它是对ALS患者及其家人所展现出的非凡力量、坚韧和坚定精神的致敬，同时也强调了公司在科学研究中坚持不懈的承诺，以及为ALS患者提供有意义治疗选择的使命 [26] 问题3: 公司是否也会在美国进行生产？ - 扩大在美国的生产规模是公司的关键战略目标，公司将在未来几天宣布与一家美国设施签订意向书，该设施有成功通过FDA检查并生产其他产品的记录，这是公司未来商业化和供应链安全计划的重要一步 [28] 问题4: 外泌体项目有何进展，是否继续推进？ - 公司对其外泌体项目的进展感到鼓舞，该项目在治疗呼吸系统和炎症性疾病方面显示出强大潜力，专有的同种异体外泌体平台产生了有前景的临床前数据，公司正在准备一份手稿，详细介绍外泌体在COPD临床前模型中的疗效，并积极寻求战略合作伙伴，推动该项目进入临床开发阶段，同时扩大全球知识产权组合 [31][32] 问题5: 在即将进行的3b期试验中，能否根据ANK13A进行分层，这一关联是探索性研究还是已在SPA协议中确定？ - 根据与FDA的特殊协议评估（SPA）协议，试验方案的所有细节，包括研究人群，已经达成一致，但并非不可能或难以进行更改，需要进行讨论。目前，ANK13A相关研究仍处于探索阶段，尚未达到可作为分层点的程度，但公司将在3b期研究中进行事后分析，进一步评估NurOwn的效果 [36][37][38] 问题6: 低氧应激共培养实验中细胞恢复正常活性的机制能否作为下一次生物制品许可申请（BLA）的数据支持？ - 在低氧条件下，公司细胞富集的培养基对细胞有保护和拯救作用，可将细胞恢复到接近正常氧条件的96.5%，这一细胞培养模型虽简单，并非人体或临床模型，但对研究有支持作用，且已包含在公司的研究性新药申请（IND）中 [41] 问题7: 目前特拉维夫设施能处理或生产多少疗法？ - 特拉维夫设施的产能取决于使用的房间数量，随着试验阶段的滚动式入组，该设施将在最初几个月满足需求，之后将开始与Pluri合作，预计明年美国站点也将投入运营 [42] 问题8: 公司是否计划开设15个临床试验站点，每个站点的融资情况以及每月预计可入组的患者数量是多少？ - 临床试验站点信息已在ClinicalTrials.gov网站上列出，但公司尚未签署临床试验协议（CTAs），将在签署后逐步公布详细信息。公司正在制定最终的入组计划，目前无法提供确切数字。试验计划在两到三年内完成200名患者的入组和治疗，若第一阶段试验结果具有统计学意义，将提交BLA申请 [48][49]

财务数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司首要任务是执行NurOwn临床开发计划，启动关键的3b期试验，以确认其对早期ALS患者的治疗益处 [6] - 公司计划在特拉维夫索尔斯基医疗中心启动3b期试验的初始制造，随后将技术转让给Pluri以扩大制造能力，还将与美国一家有FDA检查通过记录的设施签署意向书，扩大美国制造业务 [8][30] - 公司积极与约15家美国领先临床中心就临床试验协议进行谈判，为3b期试验做准备 [10] - 公司科学团队与学术界和行业同行积极交流，分享数据和见解，参与ALS药物开发峰会等活动 [12] - 公司积极寻求战略资金协议，推进多种融资机会，包括潜在战略投资和非稀释性赠款 [14] - 公司高度重视外泌体项目进展，其专有同种异体外泌体平台有前景，正准备相关论文，积极寻求战略合作伙伴推进该项目临床开发，同时扩大全球知识产权组合 [33][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司面临重大财务限制，这是当前许多小型生物技术公司的现状，但团队仍取得显著进展，一旦获得战略资金协议，将更灵活地推进工作 [13] - 公司认为NurOwn若在试验中成功并获批，有望成为重要有价值的ALS治疗方法 [12] 其他重要信息 - 公司宣布美国FDA已批准启动NurOwn的3b期试验，此前提交的研究性新药申请修正案包含全面技术转让文件、强大质量保证和严格质量控制流程 [6] - 公司3b期试验名为Endurance，相关细节已发布在ClinicalTrials.gov上，包括研究计划、主要和次要终点以及预计参与的临床站点列表 [11] - 公司在ALS峰会上展示多项研究成果，包括NurOwn对生物标志物的影响、免疫调节和神经保护等特性，以及UNC13A基因型与NurOwn治疗反应的关联 [18][19][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司能否在没有适当资金的情况下启动试验？ - 公司虽在过去一年半财务环境具有挑战性，但在试验准备方面取得显著进展，不过启动和成功执行此类临床试验需要强大可持续的现金流，因此确保适当资金对启动试验至关重要，公司正在积极寻求多种融资途径 [25] 问题2: 试验命名为Endurance的含义是什么？ - 该名称向ALS患者及其家人的坚韧精神致敬，也体现公司在科学研究中坚持不懈的承诺，以及为ALS患者提供有意义治疗选择的使命 [27] 问题3: 公司是否会在美国进行生产？ - 扩大美国制造业务是公司关键战略目标，公司将在未来几天宣布与一家美国设施签署意向书，该设施有生产其他产品通过FDA检查的记录 [30] 问题4: 外泌体项目有何进展，是否继续推进？ - 公司对外泌体项目进展感到鼓舞，其专有同种异体外泌体平台有前景，在肺部疾病临床前模型中显示出治疗和预防效果，公司正准备相关论文，积极寻求战略合作伙伴推进该项目临床开发，同时扩大全球知识产权组合 [33][34] 问题5: 能否根据UNC13A进行分层，这一关联是探索性研究吗，在3b期试验中是否有调整空间？ - FDA尚未批准任何生物标志物作为替代指标，根据与FDA的特殊协议评估，试验方案细节已确定，虽可进行更改但需讨论，目前UNC13A研究仍具探索性，未达到可作为分层点的程度，但公司会在3b期试验中进一步评估 [37][38][39] 问题6: 低氧应激共培养是否恢复正常活性，其作用机制能否用于下次生物制品许可申请的数据包？ - 公司细胞富集的培养基对低氧条件下的细胞有保护和拯救作用，使其恢复到接近正常氧条件的96.5%，这一细胞培养模型虽简单，但对研究有支持作用，也包含在公司研究性新药申请中 [43] 问题7: 目前特拉维夫设施能处理或生产多少疗法？ - 这取决于使用的房间数量，该设施将在最初几个月满足需求，之后将与Pluri合作，预计明年美国站点也将投入运营 [44] 问题8: 公司是否计划开设15个临床试验站点，每个站点启动需要什么条件，根据制造能力每月可招募多少患者？ - 临床试验站点信息已在ClinicalTrials.gov上列出，但公司尚未签署临床试验协议，将逐步公布相关信息，公司正在制定患者招募计划，计划在两到三年内完成200名患者的试验，如果第一阶段试验有统计学显著结果，将提交生物制品许可申请 [49][50]

核心观点 - 美国FDA已批准公司启动针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的NurOwn®疗法3b期临床试验 这标志着关键监管障碍的清除和试验推进的重要里程碑 [1][2] 监管进展 - 试验方案通过FDA特殊方案评估（SPA）确认 研究终点和统计方法适用于支持未来生物制剂许可申请（BLA）提交 [2] - NurOwn®已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定 [6] 试验设计 - 计划招募约200名参与者 在顶尖学术医疗中心开展研究 [3] - 采用24周随机双盲安慰剂对照阶段 随后进行24周开放标签扩展期（所有参与者接受NurOwn®治疗） [3] - 主要终点为ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）从基线到24周的变化 [3] - 临床试验编号NCT06973629 [3] 公司行动 - 将通过分阶段方式快速激活临床站点 精心准备招募首位患者 [3] - 正通过非稀释性赠款等多种途径积极确保资金支持 [3] - 管理层将在美东时间5月19日上午8:30举行公司更新电话会议和网络直播 [4] 技术平台 - NurOwn®平台使用自体间充质干细胞（MSCs）产生分泌神经营养因子的细胞（MSC-NTF细胞） 旨在传递靶向生物信号以调节神经炎症和促进神经保护 [5] - 公司还推进专有的同种异体外泌体平台 用于递送治疗性蛋白质和核酸 [6] - 近期获得美国专利商标局关于外泌体技术基础专利的授权通知 强化了再生医学领域的知识产权组合 [6] 研发基础 - 已完成ALS的3期试验（NCT03280056） [6] - 临床项目已产生对ALS疾病生物学的宝贵见解 包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应 七个纵向时间点收集的生物标志物数据 以及对"地板效应"的全面分析 [6] - 已完成进行性多发性硬化症（MS）的2期开放标签多中心试验（NCT03799718） 获得国家多发性硬化症协会资助 [6] - 研究成果已在多家同行评审期刊发表 [6]