公司核心进展 - 公司正在推进NurOwn®治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的3b期临床研究，该研究旨在生成确认性数据以支持潜在的生物制品许可申请（BLA）提交[2] - 美国FDA已批准计划的临床研究方案，公司正与临床中心和制造合作伙伴密切合作以确保运营准备就绪[2] - 3b期ENDURANCE研究预计招募约200名参与者，包括24周随机双盲安慰剂对照期和24周开放标签扩展期，主要疗效指标为第24周ALSFRS-R评分较基线的变化[7] - 公司计划在2025年第四季度末或2026年第一季度初为投资界举办电话会议和网络直播，提供NurOwn 3期项目的最新进展[4] 技术与产品管线 - NurOwn®技术平台是一种研究性自体干细胞疗法，通过诱导间充质干细胞分泌高水平神经营养因子（NTFs）来调节神经炎症和促进神经保护[6][7] - 该疗法已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定，并已完成针对ALS的3期试验（NCT03280056）[8] - 除ALS外，公司已完成针对进行性多发性硬化症（MS）的2期开放标签多中心试验（NCT03799718），并获得国家多发性硬化症学会资助[8] - 公司正在推进专有的同种异体外泌体平台，用于递送治疗性蛋白质和核酸，并近期获得美国专利商标局关于外泌体技术的基础专利授权通知[8] 财务状况 - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物和受限现金总额约为23万美元[7] - 2025年第三季度研发支出净额为90万美元，较2024年同期的100万美元减少10%[7] - 2025年第三季度一般及行政费用约为110万美元，较2024年同期的200万美元下降45%[7] - 2025年第三季度净亏损约为210万美元，较2024年同期的270万美元净亏损收窄22%，每股净亏损从0.51美元改善至0.19美元[7] - 总资产从2024年12月31日的183.2万美元下降至2025年9月30日的138万美元，主要由于长期资产减少[10][11]